A Phase 1b, Open-label, Multi-center, Randomized Study Evaluating the Safety and Tolerability of AZD0120, an Autologous CD19/BCMA Targeting Chimeric Antigen Receptor T-cells, in Adults With Refractory Relapsing or Progressive Multiple Sclerosis

This trial is a Phase 1b, open-label, multi-center, clinical study of AZD0120, a BCMA/CD19 dual targeting CAR+ T-cell therapy, to evaluate the safety and tolerability in adult participants with Multiple Sclerosis.

开始日期2025-12-09

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

100 项与 GC-012F 相关的临床结果

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100 项与 GC-012F 相关的转化医学

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100 项与 GC-012F 相关的专利（医药）

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项与 GC-012F 相关的文献（医药）

2025-11-01·Transplantation and Cellular Therapy

Review

作者: Maloney, David G ; Locke, Frederick L ; Shah, Nirav N ; Neelapu, Sattva S ; Ng, Eric ; Davila, Marco ; Vong, Judy ; Jacobson, Caron ; Miklos, David B ; Nikiforow, Sarah ; Welch, John ; Lin, Yi ; Frigault, Matthew J ; Maus, Marcela V

Chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapies have demonstrated potential to provide long-term remission in incurable hematologic malignancies, and novel approaches for CAR T therapy continue to be developed for treating cancer and other indications. Acute class-effect toxicities, such as cytokine release syndrome, immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, and immune effector cell-associated hemophagocytic lymphohistiocytosis-like syndrome, remain significant concerns despite their potential reversibility. Given the complexities of balancing safety and efficacy of CAR T therapies, the US Food and Drug Administration (FDA) recently published Guidance for Industry, which included suggested definitions for dose-limiting toxicities (DLTs) for clinical trials of emerging CAR T therapies. However, the DLT definitions in the guidance do not reflect what was used in the phase 1 and/or registrational studies for the approved CAR Ts; for example, these studies defined DLTs as treatment-related, included exceptions, and/or allowed for time to resolve the adverse event. Using DLT definitions from the guidance could have prematurely stopped the early-phase studies of the now approved CAR Ts. In 2023, while designing a first-in-human, phase 1 study of a logic-gated cell therapy, an expert panel of academic cell therapists collaborated with industry partners at A2 Biotherapeutics to assess the practical implications of the FDA guidance. This led the panel to draft the revised recommendations contained herein, which integrate the permissibility of reversible events during dose-escalation for trial sponsors, investigators, health authorities, and other parties who may be involved in future CAR T therapy trials. These expert recommendations balance the safety of patients in early-phase trials with the potential long-term therapeutic opportunities for patients with terminal malignancies.

2025-10-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

CD19 Directed CAR T Therapy for Transformed Follicular Lymphoma: A CIBMTR Analysis

Article

作者: Shadman, Mazyar ; Gopal, Ajay ; Iqbal, Madiha ; Aljurf, Mahmoud ; Turtle, Cameron ; Herrera, Alex F. ; Wirk, Baldeep ; Thiruvengadam, Swetha Kambhampati ; Beitinjaneh, Amer ; Patel, Jinalben ; Vaughn, John ; Metheny, Leland ; Epperla, Narendranath ; Hong, Sanghee ; Hertzberg, Mark ; Hamadani, Mehdi ; Jain, Tania ; Ahn, Kwang Woo ; Oliver, Carolina ; Lian, Qinghua ; Mohty, Razan ; Manjappa, Shivaprasad

ABSTRACT:

Transformed follicular lymphoma (tFL) is typically associated with chemotherapy resistance and a poor prognosis. There are limited data regarding outcomes after CD19‐directed chimeric antigen receptor T‐cell (CAR T) therapy in relapsed/refractory (R/R) tFL. A total of 923 adult patients with R/R tFL who received commercial CD19 CAR T therapy between 2017 and 2023 were identified in the Center for International Blood and Marrow Transplant Research registry. Median age was 64 years (range: 30–86) and median prior lines of therapy was 4 (range: 1–18). Most patients (78%) received axicabtagene ciloleucel, with 67% of patients having resistant disease at the time of CAR T infusion. At a median follow‐up of 25 months (range: 1–72) from CAR T infusion, the 2‐year overall survival (OS) was 57% (95% CI: 53–60) and progression‐free survival (PFS) was 43% (95% CI: 40–47). The 2‐year cumulative incidences of relapse or progression (rel/prog) and non‐relapse mortality (NRM) were 47% (95% CI: 44–51) and 9% (95% CI: 7–11), respectively. The overall response rate to CAR T was 76%, with a complete response rate of 63%. Grade ≥ 3 cytokine release syndrome (CRS) was observed in 7.1% and grade ≥ 3 immune effector cell–associated neurologic syndrome (ICANS) in 21.6% of patients. Multivariable analysis suggested that resistant disease status at the time of CAR T, use of bridging therapy, and high comorbidity index ≥ 3 were associated with inferior PFS and OS. Older age ≥ 60 significantly increased the risk of NRM. Our study suggests that CD19 CAR T is effective and safe for tFL.

2025-09-01·Transplantation and Cellular Therapy

Review

作者: Shafey, Mona ; Doble, Brett ; Lilley, Helen ; Dickinson, Olivia

The true costs of chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) delivery (i.e., all costs except acquisition costs) remain uncertain, with little guidance available to guide accurate estimation. Providers therefore may face challenges in estimating the costs of establishing or expanding CAR T services, particularly if they have limited business expertise or CAR T experience. This risks over- or under-estimation of CAR T delivery costs, with potential for inadequate provider reimbursement, resource challenges, and restricted patient access. Accurate estimation of CAR T delivery costs is an essential component of ensuring value-based healthcare that achieves the best possible patient outcomes, while also ensuring that providers are adequately compensated for service delivery. The purpose of this paper is to demonstrate how value-based CAR T service delivery can be facilitated using an Excel-based micro-costing framework ("tool") to derive accurate and transparent cost estimates that consider the full patient pathway from initial assessment through to 100 days post CAR T infusion. Micro-costing can be used to support robust CAR T business case development and ensure all individual components of the treatment pathway have been accounted for. The tool's flexibility allows providers to model different future scenarios (e.g., changes in the case mix) and test the impact of resource changes (e.g., adjusting staff experience levels) to make informed resourcing decisions. This facilitates identification of opportunities for efficiencies, resource reallocation, and service improvements, and supports providers in delivering CAR T therapy to as many eligible patients as possible. A clear and detailed understanding of CAR T delivery costs can also support validation of reimbursement levels, such as CAR T tariffs, mitigating the risk of provider underpayment for services. The publicly available micro-costing tool is the first to support costing across the full CAR T treatment pathway from initial patient assessment to long-term follow-up. It has the potential to transform provider approaches to CAR T program development, reducing reliance on assumptive costs and uncertainty, and instead offering an evidence-driven approach. Overall, the tool supports value-based and sustainable CAR T therapy delivery, with the aim of ensuring adequate reimbursement for providers while facilitating patient access to this potentially life-saving therapy.

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项与 GC-012F 相关的新闻（医药）

2025-12-31

·无癌家园

肿瘤完全消失且3年半未复发！“活细胞药”CAR-T获突破，攻破实体瘤、血液瘤双战场！

关注无癌家园我们战癌到底在人类与癌症斗争的过程中，传统的手术、化疗和放疗虽然拯救了无数生命，却往往伴随着显著的副作用和对正常细胞的“误伤”。进入21世纪，一种划时代的治疗方法——CAR-T细胞疗法横空出世，将癌症治疗带入了一个全新纪元。 CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法被誉为“活的药物”，它通过基因工程改造患者自身的免疫细胞，使其能够精准识别并摧毁癌细胞。自2017年首款CAR-T疗法获批上市以来，这种治疗方法在血液系统恶性肿瘤中取得了颠覆性成功，为许多濒临绝望的患者带来了新生。然而，CAR-T疗法的征途并未止步。科学家们正致力于攻克两大核心挑战：如何突破实体瘤的治疗壁垒，以及如何提高这种先进疗法的可及性。近期，这两个方向均取得了里程碑式的进展，让我们看到了CAR-T疗法更广阔的未来。图源摄图网（已获授权） CAR-T疗法：激活“援军”，根除实体瘤美国罗斯威尔帕克综合癌症中心的研究团队在《Cancer Cell》上报告了一项突破性研究。他们开发了一种搭载白细胞介素-36γ（IL-36γ）的“装甲”CAR-T细胞。在动物实验中，这种细胞不仅能直接攻击肿瘤，更关键的是能重编程肿瘤微环境中的中性粒细胞，将其转化为具有直接杀伤力和抗原呈递能力的“援军”。截图源自《Cancer Cell》这打破了实体瘤的免疫抑制屏障，即使肿瘤细胞通过下调抗原“隐身”，也能被新激活的内源性T细胞清除，从而实现了彻底根除肿瘤并建立免疫记忆的效果，且无需进行传统的淋巴细胞清除预处理，既增强了疗效，又减少了带来的副作用。纳米铠甲CAR-T攻克实体瘤 2025年10月24日，上海大学附属孟超肿瘤医院联合多家机构公布了一项创新研究——研究人员给CAR-T细胞穿上了一层 “纳米铠甲” ，成功用于治疗恶性间皮瘤这一难治性实体瘤。研究团队将从羊驼身上获得的抗PD-1纳米抗体与靶向间皮素（MSLN）的CAR结合，造出“装甲化CAR-T细胞”，即NAC-T细胞。图源Advanced Science官网在首次开展的临床Ⅰ期试验中，11位经过标准治疗后失败的恶性间皮瘤患者接受了这种“装甲CAR-T”的治疗。结果显示，63.6%的患者肿瘤明显缩小，其中1位患者肿瘤完全消失，6位患者肿瘤大幅缩小，剩下4位患者病情稳定，病情控制率达到100%。患者的中位总生存期达到了25.6个月，远超目前二线治疗约11个月的水平。那位肿瘤完全消失的患者，已经健康无瘤生存了超过3年半（45.6个月），仍保持无瘤生存状态。目前无癌家园免疫临床试验急招胃癌、肝癌、卵巢癌、食管鳞癌、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、间皮瘤、多发性骨髓瘤等癌种！除了上述提到的血液肿瘤外，实体瘤癌友在经济条件允许的情况下可以尝试CAR-T项目进行治疗。具体流程可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部400-626-9916进行初步评估！新一代CAR-T：在骨髓瘤中追求深度缓解与便捷性在2025年美国血液学会（ASH）年会上，CAR-T治疗多发性骨髓瘤（MM）的数据令人瞩目。 01 长效性突破强生/传奇生物的Carvykti（西达基奥仑赛）在长期随访中显示，单次输注后，既往接受过三线治疗且三重暴露的R/R MM患者的中位无进展生存期（mPFS）长达50.4个月。据悉，这是BCMA靶向CAR-T细胞治疗在这类重度治疗人群中报告的最长无疾病进展生存期（PFS）之一。 02 首个适用于社区门诊的BCMA CAR-T疗法吉利德旗下Kite公司公布了新一代CAR-T疗法anito-cel治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的II期数据。在117名患者中，总缓解率（ORR）高达96%，完全缓解率（CR）达到74%，MRD阴性率为 95%，且缓解程度随时间推移持续加深。其安全性特征同样出色，83%的患者仅出现轻微或无细胞因子释放综合征（CRS），加之其生产周期可控，为在更广泛的医疗中心（包括社区门诊）应用奠定了基础。此产品预计2025年提交上市申请，目标成为首个适用于社区门诊的BCMA CAR-T疗法。 03 通用型CAR-T探索科济药业的同种异体（通用型）BCMA CAR-T产品CT0596早期研究显示，纳入的8例复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者接受输注后均观察到细胞扩增。其中，6例达到部分缓解(PR)及以上疗效，包括3例完全缓解/严格意义的完全缓解(CR/sCR)。接受全剂量清淋预处理的6例患者中，5例达到PR及以上，6例在治疗第4周达到MRD阴性。且所有患者安全性可控，未出现移植物抗宿主病，展现了“现货型”产品的潜力。 04 体内生产新范式 Kelonia公司的体内CAR-T疗法KLN-1010首次人体试验结果公布。患者无需提取细胞进行体外制备，仅通过静脉输注即可在体内生成CAR-T细胞。在4例复发难治MM患者中，实现了100%的微小残留病灶（MRD）阴性率，且安全性更优。随访时间最长的两例患者在三个月内均保持MRD阴性反应;在最长的5个月随访期内，所有患者均保持应答状态。 05 BCMA/CD19双靶点自体CAR-T AZD0120(GC012F)是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR次日生产平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T。此次在ASH上口头报告了其在MM治疗中取得的成绩。在15例可评估疗效的R/R MM患者中，ORR达到100%【33% sCR，47% VGPR(非常好的部分缓解)，20% PR】;其中1级剂量组有3例、2级剂量组有2例达到CR;两个剂量组的中位治疗反应时间(TTR)均为0.9个月。所有可评估MRD的患者均为MRD阴性。 06 GPRC5D/BCMA双靶点CAR-T 瓴路药业开发的OL-101可以同时靶向GPRC5D和BCMA，从而克服因靶点突变或下调导致的抗原逃逸。此次大会报告了Ⅰ期首次人体剂量递增和剂量扩展研究的初步数据。共有10例R/R MM患者接受了给药，ORR为100%(70%≥VGPR，40% ≥ CR)，中位起效时间为输注后 28 天。所有 10 例患者在第 28 天均达到 MRD 阴性。 07 针对不适合移植的高危新诊断患者驯鹿生物的BCMA CAR-T产品伊基奥仑赛此次针对的是不适合移植的高危新诊断MM患者，纳入的16例患者治疗的客观缓解率达100%，其中93.8%达到sCR;所有患者均在输注后1个月内达到MRD阴性，且80%持续MRD阴性超过24个月；12个月、18个月和24个月的PFS率分别为87.5%、80.2%和74.5%，中位PFS尚未达到。此外，FDA于2025年12月4日正式批准了CAR-T疗法利基迈仑赛注射液Breyanzi(liso-cel、Lisocabtagene maraleucel)用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（R/R MZL）。基于关键II期研究，该疗法在意向治疗人群中的ORR为84.4%，完全缓解率（CRR）为55.8%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，疗效持久。截图源自FDA官网挑战与展望：CAR-T疗法的未来之路 01 当前面临的挑战尽管CAR-T疗法取得了令人瞩目的进展，但仍面临诸多挑战：成本问题：目前自体CAR-T疗法的价格依然高昂，限制了其在全球范围内的广泛应用。安全性问题：细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）等副作用仍需进一步管理。实体瘤挑战：尽管已有突破，但CAR-T疗法在实体瘤领域的广泛应用仍需克服肿瘤异质性、免疫抑制微环境等难题。生产复杂性：自体CAR-T疗法需要个体化定制，生产过程复杂且耗时。 02 未来发展方向通用型CAR-T的成熟：随着基因编辑技术的进步，通用型CAR-T有望解决个体化定制的高成本和长等待时间问题。体内CAR-T的探索：直接在患者体内生成CAR-T细胞的技术如果成熟，将彻底改变治疗模式。新型靶点的发现：寻找更特异、更广泛的肿瘤靶标，特别是针对实体瘤的特异性靶点。联合治疗策略：CAR-T疗法与免疫检查点抑制剂、靶向药物、放疗等的联合应用，可能产生协同效应。治疗前移：探索CAR-T疗法在疾病早期阶段的应用价值，而不是仅仅作为最后的选择。个性化癌症治疗的黎明 CAR-T疗法的发展历程，是人类智慧与癌症斗争的缩影。从最初在血液瘤中的突破，到如今向实体瘤的进军；从复杂的个体化制备，到通用型和体内生产的探索；从高昂的治疗成本，到适用于社区门诊的便捷疗法——每一步进展都凝聚着无数科研人员的心血，也承载着亿万患者的希望。随着技术的不断进步和临床经验的积累，我们有理由相信，CAR-T疗法将在未来发挥更加重要的作用，为更多癌症患者带来新生。这场“活细胞药”的革命，正在改写癌症治疗的规则，引领我们走向一个更加精准、更加有效的肿瘤治疗新时代。本文为无癌家园原创，转载需授权参考文献 1.https://www.cancernetwork.com/view/cilta-cel-exhibits-long-term-survival-in-standard-risk-r-r-multiple-myeloma 2.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lisocabtagene-maraleucel-relapsed-or-refractory-marginal-zone-lymphoma 3.https://www.cell.com/cancer-cell/abstract/S1535-6108(25)00500-8?rss=yes 4.https://www.alphamabonc.com/html/news/2821.html 5.https://www.stcn.com/article/detail/3503692.html 特别提醒需要特别提醒病友们的是，临床试验并不适合极晚期的患者，比如进展期的脑转移患者，体力评分不佳或卧床不起，肝肾功能低下和贫血较严重者通常无法入组，需要提升免疫，调整身体状态后再进行评估，可以通过无癌家园营养免疫的相关专家寻求改善晚期状态的方案。此外，正在接受正规治疗的早期患者也要多关注新药进展，一旦病情进展，可以寻求新药的临床试验。无癌家园抗癌资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家热门临床试验相关文章 Review past ▶▶▶ 1.【实体瘤细胞疗法招募】急招宫颈癌患者！实体瘤“杀手锏”TILS细胞治疗临床试验强势来袭！ 2.【TCR-T疗法免费招募】TC-N201注射液终于启动临床啦！现正急招滑膜肉瘤等NY-ESO-1阳性实体瘤患者！ 3.【肺癌新药招募】@EGFR 20ins非小细胞肺癌患者注意啦！新一代靶向药PLB1004终于启动临床啦！ 4. 癌症“治愈”曙光！中国mRNA疫苗率先宣战：肺癌、肝癌、肠癌等实体瘤迎来颠覆性疗法 5.【CAR-T-19招募】RC19D2注射液终于启动临床啦！急招B细胞急性淋巴细胞白血病患者！分享、收藏、点赞、在看安排一下？

免疫疗法细胞疗法临床1期临床结果

2025-12-31

·今日头条

国研CAR-T疗法突破晚期胃癌困局，实体瘤治疗迎转机

> 晚期胃癌患者的中位生存期仅12个月左右，传统治疗手段面临瓶颈。2025年，中国自主研发的CAR-T细胞疗法在多项临床试验中取得关键进展，其针对实体瘤的疗效数据在国际顶级学术会议上引发关注，为改写晚期癌症治疗格局提供了新的可能性。 1. 靶点突破：Claudin18.2成胃癌治疗关键在胃黏膜细胞表面，一种名为 **Claudin18.2** 的蛋白本是维持细胞连接的“守护者”。但当细胞癌变时，它会“叛变”并异常暴露，成为推动胃癌进展与耐药的核心因素。其作用机制主要包括： - 激活PI3K/AKT等促生存通路，使癌细胞抵抗凋亡。 - 上调P-糖蛋白等药物外排泵，导致常用化疗药失效。 - 促进肿瘤微环境纤维化，形成阻挡免疫细胞攻击的“保护罩”。更关键的是，该蛋白在 **约70%的胃癌** 中高表达，而在正常组织中分布局限，这使其成为CAR-T疗法精准打击的理想靶标。 2. 临床验证：舒瑞基奥仑赛展现显著疗效科济生物研发的 **舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）** 是全球首款进入新药上市申请（NDA）阶段的用于实体瘤的CAR-T细胞产品。2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）公布的一项随机对照试验数据证实，该疗法能显著延长经治的CLDN18.2阳性胃癌或胃食管结合部癌患者的无进展生存期和总生存期。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/9d5d3f76a25f4814900340bafc079f2f) 关键疗效数据包括： - **客观缓解率（ORR）达45%**，其中 **12%的患者实现完全缓解**（肿瘤病灶完全消失）。 - 在一项涉及88例患者的研究中，疾病控制率（DCR）达到 **71%**。 - 对于HER2阴性、微卫星稳定等传统治疗难点亚型，该疗法同样有效。 3. 安全性与耐受性总体可控在已公布的临床研究中，该疗法表现出可控的安全性。例如，在一项针对晚期胰腺癌的NK细胞联合疗法研究中（其安全性特征可为CAR-T疗法提供参考），细胞输注相关的不良事件均为 **2级及以下**，主要表现为发热、疲劳等，多数可自行缓解。舒瑞基奥仑赛的相关研究也指出其“安全性可控”。 4. 应用拓展：挑战“癌王”胰腺癌该疗法的探索已不限于胃癌。一项针对胰腺癌术后辅助治疗的Ib期研究（CT041-ST-05）初步结果显示，在完成输注的6例患者中， **5例（83.3%）在术后长时间内维持无病状态**，且患者的关键肿瘤标志物CA19-9水平显著下降，最佳降幅达 **51.3%至96.1%**。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/ba264b8649ec49df9ced29add8c02224) 这提示CAR-T疗法可能有助于清除术后微小残留病灶，预防复发。 5. 行业前景：从临床突破走向可及性 2025年6月，国家药监局药品审评中心（CDE）已正式受理舒瑞基奥仑赛注射液的新药上市申请，用于治疗CLDN18.2阳性晚期胃癌/胃食管结合部腺癌。若成功获批，它将成为国内首款用于实体瘤的CAR-T疗法。与此同时，中国在CAR-T领域的其他进展也同步推进： - 针对新诊断多发性骨髓瘤的双靶点CAR-T疗法GC012F/AZD0120，在I期研究中实现了 **100%的客观缓解率**。 - 天科雅GPC3 CAR-T疗法在晚期肝癌患者中取得了 **91.3%的疾病控制率**。 > 科济药业执行副总裁陈海鸥先生曾表示，这款CAR-T细胞产品（CT041）预计最快明年上半年顺利获批。从靶点发现到临床验证，中国在CAR-T治疗实体瘤的赛道上正加速前行。这些突破不仅为晚期癌症患者带来了新的生机，也标志着中国在尖端生物医药领域的创新实力正在转化为切实的临床解决方案。

细胞疗法临床结果免疫疗法ASCO会议

2025-12-26

·bilibili

纳博生命CD19免疫文库：助力B细胞相关疾病药物研究

CD19是免疫球蛋白超家族的I型跨膜糖蛋白，为B细胞特异性标志物，在B细胞发育全程持续表达，终末分化为浆细胞时消失。由于其本身不具备激酶活性，因此需要与CD21、CD81等蛋白形成B细胞共受体复合物来发挥作用，作为B细胞受体（BCR）的共受体，当BCR识别抗原时，它可协同BCR将抗原蛋白拉近并加强结合程度，然后迅速激活CD19胞内段相连的Lyn等激酶，同时强力招募并激活下游关键的PI3K、Vav、PLC-γ等信号分子，通过该机制可增强 BCR介导的信号传导，显著降低了B细胞活化阈值，使免疫应答变得更加灵敏高效。 CD19靶点的核心应用领域由于CD19几乎只在B细胞谱系表达，且它与抗体结合后容易被细胞内吞进入细胞内部，因此CD19成为了B细胞相关恶性肿瘤和B细胞驱动的自身免疫性疾病的理想靶点。针对CD19的成药研究以B细胞相关恶性肿瘤为核心领域，覆盖急性B淋巴细胞白血病（B‑ALL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）等，主要用于该领域疾病的靶向治疗与微小残留病（MRD）监测；在B细胞驱动的自身免疫性疾病领域则覆盖了系统性红斑狼疮（SLE）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、多发性硬化（MS）等，通过清除异常B细胞、抑制自身抗体产生实现治疗。 [图片] CD19信号通路和CD19靶向治疗策略[1] CD19药物研发现状与在研管线进展目前，全球范围内已有多款获批上市的CD19靶点药物，主要集中在B细胞淋巴瘤、B淋巴细胞白血病等适应症，而技术路径则主要集中在CAR-T领域。其他已进入临床的药物研究路径与这些大抵相同，但仍有个别创新的成药策略值得关注。 CAR‑T/NK细胞疗法一、自体细胞疗法：如已上市的替沙仑赛、阿基仑赛、利基奥仑赛、布瑞基奥仑赛等药品均需采集患者自体T细胞，经基因编辑表达CD19靶向CAR精准识别并持续杀伤CD19+肿瘤细胞；二、异体细胞疗法：与自体细胞疗法不同的是，异体细胞疗法采用健康供体细胞进行改造，可提前制备，降低了生产成本与制备周期，如Cellectis公司研发的UCART19。深圳恩瑞凯诺研发的KN5501是一款适应症为SLE的CD19靶点CAR-NK产品，由上海长海医院开展的临床试验结果显示67%的患者已实现完全Doris缓解，无复发病例；三、双靶点CAR‑T：双靶点CAR细胞疗法旨在弥补单靶点治疗可能出现的抗原丢失，降低肿瘤细胞逃逸并减少耐药性。如亘喜生物开发靶向CD19和BCMA的GC012F，及强生研发靶向CD19和CD20的JNJ‑4496均已进入临床I期； ADC药物一、 Loncastuximab是一款已上市的CD19靶点ADC药物，在识别并结合CD19后受内吞作用进入肿瘤细胞内部，而后被降解，同时释放PBD二聚体毒素进入细胞核与DNA强力交联，从而破坏DNA复制和转录过程，诱导肿瘤细胞死亡；由Iksuda Therapeutics研发的IKS03作用机制与之相同；由ImmunoGen研发的SAR3419作用机制则是在进入细胞内部后释放DM4毒素来破坏细胞微管组装，导致细胞周期停滞和死亡；抗体药物一、单抗：坦昔妥单抗是用于血液瘤的CD19靶向单抗药物，除直接靶向CD19促进肿瘤细胞凋亡以外，其Fc段可与NK细胞、巨噬细胞、树突状细胞结合，进一步促进肿瘤细胞被消除；另一款已上市的CD19靶向药物——伊奈利珠单抗的适应症则是视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD），该药物通过工程化改造后，能更高亲和力地与NK细胞等免疫效应细胞表面的Fcγ受体结合使之激活并释放穿孔素、颗粒酶等毒性颗粒导致CD19+细胞凋亡；二、双/多抗：贝林妥欧单抗是用于白血病治疗的靶向CD3和CD19的双抗药物，核心机制是将CD19+肿瘤细胞与表达CD3的T细胞紧密结合，形成免疫突触，直接杀伤肿瘤细胞，无需抗原递呈；Obexelimab是一款靶向CD19和FcγRIIB的双抗药物，主要为B细胞相关的自身免疫性疾病，其两段分别与靶点结合后，FcγRIIB会向B细胞内部传导信号阻断BCR的信号通路，从而抑制B细胞的过度活化、增殖以及向浆细胞的分化；纳米抗体在CD19药物研发中的优势临床前研究已证实纳米抗体的高特异性与高亲和力可有效清除肿瘤细胞，且免疫原性与耐药风险更低。近年，已有众多以纳米抗体为核心设计思路的药物研发，纳米抗体的极小分子体积使其拥有超高组织穿透性和靶向能力，可识别传统抗体无法识别的隐蔽表位，减少脱靶效应，同时在ADC成药研究中也可具备更强的内吞活性；易于工程化改造的能力可以让纳米抗体轻松串联多个结构域形成双抗或多抗的形式，降低CD19抗原逃逸带来的复发和耐药性风险；而强理化稳定性的能力让纳米抗体更好的适应环境，其高效表达的能力使其可以大规模快速生产，极大程度上降低生产、运输及保存成本。 [图片] 纳博生命拥有的pDual噬菌体展示技术，能够在传统噬菌体展示的高效开发的基础上，无缝连接哺乳动物细胞高效生产，大大提高筛除问题分子的效率；而NabLib®哺乳动物细胞展示技术，不仅可以提升筛选分子的可开发性，还可以灵活地选择抗体的筛选构型，为下游抗体分子的应用和检测提供更好的保障。同时，纳博生命推出CD19现货免疫文库。在完成羊驼免疫后，我们采集羊驼全血，分离PBMC以细胞库的形式冻存，客户可跳过冗长的免疫周期，直接进入筛选流程，大大节约抗体分子开发时间。通过定制化的筛选服务，获取最符合应用需求的多个抗体分子。 [图片] 参考文献： [1] Lownik, Joseph et al. “Sequencing of Anti-CD19 Therapies in the Management of Diffuse Large B-Cell Lymphoma.” Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research vol. 30,14 (2024): 2895-2904. doi:10.1158/1078-0432.CCR-23-1962

细胞疗法免疫疗法

100 项与 GC-012F 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-08-18
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	临床2期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-08-18
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	临床2期	英国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-08-18
系统性红斑狼疮	临床2期	中国	亘喜生物科技（上海）有限公司	2024-08-15
难治性多发性骨髓瘤	临床2期	美国	AstraZeneca PLC	2023-07-20
复发性多发性骨髓瘤	临床2期	美国	AstraZeneca PLC	2023-07-20
多发性骨髓瘤	临床2期	中国	亘喜生物科技（上海）有限公司	2021-06-28
浆细胞白血病	临床2期	中国	亘喜生物科技（上海）有限公司	2021-06-28
类风湿关节炎	临床1期	美国	AstraZeneca PLC	2025-12-16
类风湿关节炎	临床1期	澳大利亚	AstraZeneca PLC	2025-12-16

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL1, 1x10^5 cells/kg)	範願網糧網襯積淵齋窪(襯鏇鏇遞蓋網觸膚餘餘) = 壓鑰憲願鏇簾壓衊繭構鹹繭鑰鬱廠製遞淵鑰醖 (艱築廠獵窪鬱襯夢膚艱 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL2, 3x10^5 cells/kg)	範願網糧網襯積淵齋窪(襯鏇鏇遞蓋網觸膚餘餘) = 獵鹹遞餘糧簾艱顧醖窪鹹繭鑰鬱廠製遞淵鑰醖 (艱築廠獵窪鬱襯夢膚艱 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05846347 (ASH2025)	临床1/2期	系统性红斑狼疮	15	GC012F	獵廠選窪鬱鹹築繭獵艱(糧構積積壓窪憲廠製製) = occurred in 14 (mainly Grade 1); two Grade 3 events at the highest dose resolved after steroids 壓構網遞淵繭積淵餘鏇 (鏇遞鹹夢鑰選餘獵艱繭 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05858684 (ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	10	GC012F (AZD0120)	築鏇膚夢糧襯鏇鏇繭齋(願齋構構夢糧顧鬱窪鏇) = Six patients experienced grade 1 CRS, and one patient experienced grade 2 CRS. No cases of immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) or grade ≥3 CRS were reported. Other common AEs included hematologic abnormalities, hypogammaglobulinemia, and infections. No fatal adverse events occurred. 鹽壓鹹艱鹽餘願齋廠鹽 (網鑰範窪淵艱鏇壓鹽範 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 1.5x10^5/kg	膚膚衊觸齋獵鹹簾醖選(鑰選觸餘醖膚製窪蓋鏇) = 淵鑰製夢襯顧襯繭壓膚觸鹹淵製製鹹窪範窪構 (繭鏇窪選糧衊鬱襯簾夢 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 3x10^5/kg	膚膚衊觸齋獵鹹簾醖選(鑰選觸餘醖膚製窪蓋鏇) = 鑰積顧鬱構廠廠鏇窪齋觸鹹淵製製鹹窪範窪構 (繭鏇窪選糧衊鬱襯簾夢 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05846347 (PS2146, EHA2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19 \| BCMA	15	GC012F	廠醖觸製積窪蓋範衊範(願網鑰鹽憲齋遞衊鏇襯) = 艱壓獵鏇願鹹積蓋築鹹鹽遞範齋鑰壓齋繭鹹憲 (構醖淵齋鑰鹽範齋顧鑰 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线 R-ISS stage II or III \| del (17p) \| t (4;14) ... 更多	22	GC012F/AZD0120 1x10^5/kg	餘衊築夢積鬱繭簾憲淵(醖鬱願鹽顧膚積膚製膚) = 製淵齋簾範願製襯鹽構鑰齋鏇窪簾窪膚壓襯夢 (簾糧鑰壓製積鹹膚餘繭 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期		22	GC012F/AZD0120 2x10^5/kg	餘衊築夢積鬱繭簾憲淵(醖鬱願鹽顧膚積膚製膚) = 築製淵糧築糧醖醖艱膚鑰齋鏇窪簾窪膚壓襯夢 (簾糧鑰壓製積鹹膚餘繭 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (ASH2024)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	AZD0120+地塞米松+硼替佐米+来那度胺	齋廠積鹽廠鏇夢觸構獵(憲遞蓋餘顧積願網夢廠) = 願製遞廠憲構鏇膚遞鏇壓齋醖積願淵艱鬱憲淵 (衊構鑰構鬱鹹艱獵製齋 ) 更多	积极	2024-12-07
ChiCTR2100047061 (EHA2024) 人工标引	早期临床1期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	12	GC012F	網壓繭壓獵鏇憲製壓構(鹽鑰觸襯艱鑰顧簾艱艱) = included lymphocytopenia(11/12), neutropenia (11/12), leukopenia (10/12), and thrombocytopenia (3/12) 製襯觸簾繭憲壓製願廠 (鏇簾襯選膚製鑰廠艱構 )	积极	2024-05-14
NCT04935580 (EHA2024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线 CD19 ... 更多	22	GC012F CAR-T therapyGC012F10^5/kg	顧選鹹遞艱遞願顧鏇餘(鑰齋顧顧夢蓋鹹構蓋繭) = 壓艱鹹願鹹餘觸蓋積齋夢窪夢齋淵蓋艱襯淵選 (淵簾築憲顧簾壓憲鹹鏇 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04935580 (ASH2023) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	22	GC012F	繭鹽餘蓋選餘製築鹽遞(鏇齋顧夢窪顧構膚繭願) = 獵網築齋襯窪鹹獵醖簾餘願顧製蓋遞廠簾艱夢 (築淵壓鏇憲窪膚願衊蓋 ) 更多	积极	2023-12-11