A Phase III Open-label, Randomised, Multicentre Study Comparing AZD0120, a Dual-Targeting Autologous Chimeric Antigen Receptor T-cell (CART) Therapy Directed Against BCMA and CD19, Versus Standard Regimens in Participants With Relapsed Refractory Multiple Myeloma.

This is a randomised, multicentre, controlled, open-label, Phase III global study comparing the efficacy and safety of AZD0120 versus standard regimens (DKd [daratumumab, carfilzomib, and dexamethasone], DPd [daratumumab, pomalidomide, and dexamethasone], PVd [pomalidomide, bortezomib and dexamethasone], or Kd [carfilzomib and dexamethasone]) in participants with RRMM.

开始日期2026-02-23

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT07350837

/ Recruiting早期临床1期IIT

An Early-Phase Study of AZD0120 (Also Known as GC012F), a Chimeric Antigen Receptor-T Cell (CAR-T) Therapy Targeting CD19 and B Cell Maturation Antigen (BCMA), for Desensitization in Highly Sensitized Participants With End Stage Kidney Disease Awaiting Kidney Transplant

The purpose of this study is to assess the safety, tolerability, and efficacy of AZD0120 in highly sensitized adult participants with ESKD awaiting kidney transplant-who, as assessed by investigators, are improbable desensitization through conventional treatments (e.g., plasmapheresis and immunoadsorption)- with or without living donors.

开始日期2026-01-28

申办/合作机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

NCT07364487

/ Withdrawn早期临床1期IIT

An Open-Label Study to Assess the Safety and Efficacy of GC012F in Patients With Multiple Sclerosis

This is an open-label,early-stage exploratory clinical study to evaluate the safety and preliminary efficacy of GC012F CAR T cell injection in Multiple Sclerosis subjects.

开始日期2026-01-26

申办/合作机构

复旦大学附属华山医院

100 项与 GC-012F 相关的临床结果

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100 项与 GC-012F 相关的转化医学

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100 项与 GC-012F 相关的专利（医药）

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项与 GC-012F 相关的文献（医药）

2025-11-01·Transplantation and Cellular Therapy

Recommendations for Defining Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR T) Dose-Limiting Toxicities (DLTs) for Future Early-Phase CAR T Therapy Studies

Review

作者: Maloney, David G ; Locke, Frederick L ; Shah, Nirav N ; Neelapu, Sattva S ; Ng, Eric ; Davila, Marco ; Vong, Judy ; Jacobson, Caron ; Miklos, David B ; Nikiforow, Sarah ; Welch, John ; Maus, Marcela V ; Lin, Yi ; Frigault, Matthew J

Chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapies have demonstrated potential to provide long-term remission in incurable hematologic malignancies, and novel approaches for CAR T therapy continue to be developed for treating cancer and other indications. Acute class-effect toxicities, such as cytokine release syndrome, immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, and immune effector cell-associated hemophagocytic lymphohistiocytosis-like syndrome, remain significant concerns despite their potential reversibility. Given the complexities of balancing safety and efficacy of CAR T therapies, the US Food and Drug Administration (FDA) recently published Guidance for Industry, which included suggested definitions for dose-limiting toxicities (DLTs) for clinical trials of emerging CAR T therapies. However, the DLT definitions in the guidance do not reflect what was used in the phase 1 and/or registrational studies for the approved CAR Ts; for example, these studies defined DLTs as treatment-related, included exceptions, and/or allowed for time to resolve the adverse event. Using DLT definitions from the guidance could have prematurely stopped the early-phase studies of the now approved CAR Ts. In 2023, while designing a first-in-human, phase 1 study of a logic-gated cell therapy, an expert panel of academic cell therapists collaborated with industry partners at A2 Biotherapeutics to assess the practical implications of the FDA guidance. This led the panel to draft the revised recommendations contained herein, which integrate the permissibility of reversible events during dose-escalation for trial sponsors, investigators, health authorities, and other parties who may be involved in future CAR T therapy trials. These expert recommendations balance the safety of patients in early-phase trials with the potential long-term therapeutic opportunities for patients with terminal malignancies.

2025-09-01·Transplantation and Cellular Therapy

Improving Patient Access through Value-Based CAR T Delivery: Examples Using a Micro-costing Tool

Review

作者: Shafey, Mona ; Lilley, Helen ; Doble, Brett ; Dickinson, Olivia

The true costs of chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) delivery (i.e., all costs except acquisition costs) remain uncertain, with little guidance available to guide accurate estimation. Providers therefore may face challenges in estimating the costs of establishing or expanding CAR T services, particularly if they have limited business expertise or CAR T experience. This risks over- or under-estimation of CAR T delivery costs, with potential for inadequate provider reimbursement, resource challenges, and restricted patient access. Accurate estimation of CAR T delivery costs is an essential component of ensuring value-based healthcare that achieves the best possible patient outcomes, while also ensuring that providers are adequately compensated for service delivery. The purpose of this paper is to demonstrate how value-based CAR T service delivery can be facilitated using an Excel-based micro-costing framework ("tool") to derive accurate and transparent cost estimates that consider the full patient pathway from initial assessment through to 100 days post CAR T infusion. Micro-costing can be used to support robust CAR T business case development and ensure all individual components of the treatment pathway have been accounted for. The tool's flexibility allows providers to model different future scenarios (e.g., changes in the case mix) and test the impact of resource changes (e.g., adjusting staff experience levels) to make informed resourcing decisions. This facilitates identification of opportunities for efficiencies, resource reallocation, and service improvements, and supports providers in delivering CAR T therapy to as many eligible patients as possible. A clear and detailed understanding of CAR T delivery costs can also support validation of reimbursement levels, such as CAR T tariffs, mitigating the risk of provider underpayment for services. The publicly available micro-costing tool is the first to support costing across the full CAR T treatment pathway from initial patient assessment to long-term follow-up. It has the potential to transform provider approaches to CAR T program development, reducing reliance on assumptive costs and uncertainty, and instead offering an evidence-driven approach. Overall, the tool supports value-based and sustainable CAR T therapy delivery, with the aim of ensuring adequate reimbursement for providers while facilitating patient access to this potentially life-saving therapy.

2025-03-01·Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy

Treatment patterns, health care resource utilization, and costs of chimeric antigen receptor T-cell vs standard therapy for relapsed/refractory mantle cell lymphoma in the United States.

Article

作者: Teigland, Christie ; Chan, Philip K ; Mohammadi, Iman ; Kilgore, Karl M ; Wade, Sally W

BACKGROUND:

Standard of care (SOC) for relapsed/refractory mantle cell lymphoma (R/R MCL) has included chemoimmunotherapy and targeted therapies (eg, Bruton tyrosine kinase inhibitors [BTKis]). The approval of novel chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapy in 2020 expanded therapeutic options.

OBJECTIVE:

To compare real-world patient characteristics, treatment patterns, health care resource utilization (HRU), and costs in traditional Medicare and commercially insured patients with R/R MCL treated with CAR T vs non-CAR T SOC (non-CAR T).

METHODS:

Adult patients with R/R MCL who had received 2 or more lines of therapy (LOTs) and continuously enrolled in their health plan between July 1, 2016, and December 31, 2021 (Medicare), or June 30, 2023 (commercial), were stratified into non-CAR T and CAR T cohorts based on therapy received during the study period after MCL diagnosis. Index date was 2L initiation for the non-CAR T cohort and CAR T infusion date for the CAR T cohort. Outcomes included time to next treatment (TTNT), treatment-free interval, MCL-related HRU (inpatient days, emergency department visits, and outpatient visits), and costs (medical and pharmacy).

RESULTS:

2,835 non-CAR T and 122 CAR T patients were included. Compared with non-CAR T patients, CAR T patients were more often commercially insured (27% vs 17.3%; P < 0.01), younger (median age 69 vs 74; P < 0.0001), and male (75.4% vs 64.4%; P = 0.012). Median follow-up after index was 209.5 (CAR T) and 413 (non-CAR T) days. More than one-third (36.9%) of non-CAR T patients received 3L or higher LOT after index and median TTNT decreased with LOT from 689 days (2L) to 184 days (6L). In contrast, only 15% of CAR T patients required additional LOT, and median TTNT post-CAR T was not reached. Duration of treatment-free interval similarly declined with LOT for non-CAR T patients, and the CAR T interval was significantly longer than all non-CAR T LOT. Use of targeted therapies in non-CAR T increased sequentially by LOT (2L: 76%; 6L: 93.2%; BTKi 2L: 26.8%; BTKi 6L: 34.1%). Following CAR T, 9% of patients received targeted therapy, predominantly lenalidomide based. All MCL-related HRU and medical and pharmacy costs were lower post-CAR T than post-index non-CAR T.

CONCLUSIONS:

Non-CAR T was associated with a greater use of post-index LOT, which also had shorter TTNT and treatment-free intervals. This suggests frequent and earlier progression as patients cycle through non-CAR T therapies. Standardized costs were higher in post-index non-CAR T vs post-CAR T episode periods. This suggests that earlier adoption of CAR T may reduce cycling through increasingly more expensive and less effective non-CAR T LOTs, potentially reducing HRU and financial burdens on patients with R/R MCL and the health system.

498

项与 GC-012F 相关的新闻（医药）

2026-05-10

·亘喜生物

世界狼疮日｜聚焦患者真实需求，推动系统性红斑狼疮诊疗优化

声明：本材料不用于任何推广目的，相关信息亦不应作为治疗或使用建议。如有相关问题请咨询医疗卫生专业人士。内部审批号： Veeva ID: Z4-82780/Z4-82643/Z4-63456/CN-183586 往期精选世界狼疮日 | SLE患者宪章发布，携手全球倡导者共筑希望 EULAR 2025 | 照亮免疫介导性疾病患者新曙光数据更新 | 亘喜生物FasTCAR-T AZD0120治疗rSLE的最新临床成果即将亮相ACR 2025年会 GRACELL 关于亘喜生物亘喜生物是阿斯利康集团成员。作为公司拓展细胞疗法业务的中坚力量，亘喜生物致力于开发创新、高效的细胞疗法用于治疗癌症、自身免疫性疾病以及罕见病。目前，亘喜生物已搭建起自主且完善的研发体系，利用其开创性的FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，公司正在开发一系列涵盖自体和同种异体细胞疗法的丰富产品管线。这些候选产品有望攻克目前CAR-T疗法持续存在的重大行业难题，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳和治疗成本高的瓶颈，以及实体瘤和自身免疫性疾病缺乏长期高效的治疗手段等挑战。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com，关注领英账号@GracellBio。

2026-05-09

·同花顺

全球药企2025年研发投入TOP 15榜单揭晓，默沙东158亿美元领跑

据药明康德（603259）(603259.SH)公众号消息，近日，行业媒体Endpoints News发布了全球生物医药企业研发投入TOP15榜单。　　默沙东(MRK.US)　　默沙东持续通过研发与收购扩展研发管线。今年3月，该公司斥资约67亿美元收购了Terns(TERN.US)Pharmaceuticals，获得治疗慢性髓系白血病的创新疗法。自2019年初以来，默沙东已在癌症领域完成总额约150亿美元的并购。　　尽管肿瘤学仍然占据主导地位，但默沙东也一直扩展其他疾病领域的研发管线。例如，该公司收购了开发抗病毒药物的Cidara Therapeutics和开发慢性阻塞性肺病(COPD)新药的Verona Pharma。　　其口服PCSK9药物enlicitide decanoate近期在3期临床试验中显示出降低低密度脂蛋白胆固醇的积极结果。抗体偶联药物(ADC)sacituzumab tirumotecan正在接受FDA审评。默沙东的KRAS G12C抑制剂calderasib(MK-1084)和治疗炎症性肠病(IBD)的tulisokibart(MK-7240)已经进入3期临床开发阶段。　　罗氏　　罗氏的口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂fenebrutinib近期在治疗原发进展型多发性硬化症(PPMS)的首个大型3期临床试验中获得积极结果。其在研口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)giredestrant正在接受美国FDA的审评，联合everolimus用于治疗成人雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　罗氏的阿尔茨海默病疗法trontinemab目前处于3期临床开发阶段，这是一款新一代抗淀粉样蛋白药物，通过增加药物的脑渗透性，能够更快速清除淀粉样蛋白。　　在肥胖治疗领域，罗氏通过以27亿美元收购Carmot Therapeutics获得CT-388，这是一款GLP-1/GIP受体双重激动剂。罗氏还在与Zealand Pharma合作开发amylin类似物petrelintide。　　阿斯利康(AZN.US)　　阿斯利康研发的COPD药物tozorakimab近期在两项3期研究中获得积极结果，这是一款靶向IL-33的抗体。通过10亿美元收购EsoBiotec获得的体内CAR-T疗法在一组多发性骨髓瘤患者中也获得了令人鼓舞的数据。　　目前，阿斯利康有超过100项3期临床试验正在进行中，在2026年约有20项试验有望获得数据。除了上述疗法，阿斯利康的研发管线还包括口服PCSK9药物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1药物elecoglipron、8款自主研发ADC、放射性配体药物、下一代免疫肿瘤学双特异性抗体、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因疗法以及新的T细胞衔接器平台。　　礼来(LLY.US)　　礼来已经在肥胖治疗领域获得突破，FDA今年批准了口服小分子肥胖疗法orforglipron，商品名为Foundayo。其研发管线中的retatrutide是一款新一代三重激素受体激动剂。该分子可同时激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受体。　　在阿尔茨海默病治疗方面，礼来的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉样蛋白药物，处于后期开发阶段。它有望与当前已上市药物一样清除淀粉样蛋白，但采用自我注射方式有望显著提升患者使用的便利性。　　在收购方面，礼来斥资63亿美元收购Centessa(CNTA.US)Pharmaceuticals及其睡眠障碍药物cleminorexton(ORX750)，该药正在针对发作性睡病和嗜睡症开展2期研究。收购Scorpion Therapeutics获得的PI3Kα抑制剂STX-478加强其肿瘤学产品管线。在体内CAR-T疗法开发方向上，礼来通过收购Kelonia Therapeutics进一步加码。　　强生(JNJ.US)　　强生与Protagonist(PTGX.US)Therapeutics联合开发的口服多肽疗法Icotyde(icotrokinra)已经获得美国FDA批准，用于治疗银屑病。强生以146亿美元收购Intra-Cellular公司获得的Caplyta去年获得FDA批准，作为辅助疗法治疗重度抑郁障碍。　　强生管线中另一款备受关注的药物是JNJ-4804，同时靶向IL-23和TNF。该药目前处于2期临床试验中，正在针对溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和克罗恩病进行开发。　　强生在2025年底达成协议，以30.5亿美元收购Halda Therapeutics。该公司由耶鲁大学的Craig Crews教授创立，其基于调节诱导接近靶向嵌合体平台开发的在研药物有望在多种癌症类型中克服耐药性，同时减少对健康细胞的影响。　　诺华(NVS.US)　　诺华的研发管线中，抗体疗法ianalumab针对B细胞驱动的自身免疫疾病，在干燥综合征和原发免疫性血小板减少症(ITP)中持续获得积极数据。诺华计划于2026年在全球范围内递交ianalumab的上市申请。该公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法pelacarsen旨在选择性降低脂蛋白(a)的水平，3期临床试验数据预计在今年下半年首次公布。　　诺华去年秋天同意以120亿美元收购Avidity Biosciences，获得用于治疗1型强直性肌营养不良症的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的delpacibart braxlosiran，以及治疗杜氏肌营养不良症的delpacibart zotadirsen。　　今年3月，该公司斥资约30亿美元从Synnovation Therapeutics公司获得一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂SNV4818，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌及其他实体瘤。SNV4818设计上旨在避开健康细胞中的野生型PI3Kα，精准靶向癌细胞中的突变版本。这可能降低药物毒性，促进组合疗法的开发。　　辉瑞(PFE.US)　　辉瑞通过收购Metsera获得的减重疗法PF-08653944近期在2b期临床试验中获得积极的顶线结果。这是一款超长效的GLP-1受体激动剂，有望通过每月一次给药实现有效减重。　　在癌症研究方面，辉瑞通过收购Seagen获得多款ADC疗法。其中Padcev与Keytruda联用，在针对适合接受以顺铂为基础的化疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者的3期临床试验中达到主要终点。其他在研ADC疗法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治疗多种实体瘤。　　 GSK GSK公司靶向B7-H4抗原的抗体偶联药物mocertatug rezetecan近期在治疗铂耐药卵巢癌或子宫内膜癌的1b期临床试验中获得积极数据，在铂耐药卵巢癌患者中达到62%的确认客观缓解率(cORR)，在复发或晚期子宫内膜癌患者中的cORR达到67%。GSK表示将直接启动多项3期临床试验。这款ADC来自GSK与翰森制药(03692.HK)(Hansoh Pharma)达成的授权合作。另一款同样来自翰森制药的ADC药物risvutatug rezetecan已获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗广泛期小细胞肺癌。　　 GSK与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen的新药申请已经获得FDA授予的优先审评资格。它具有功能性治愈乙肝的潜力。　　百时美施贵宝　　 Iberdomide和mezigdomide是两款处于后期开发阶段的分子胶靶向蛋白降解剂。美国FDA已经受理iberdomide的新药申请，而mezigdomide在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的3期临床试验SUCCESSOR-2中获得积极结果。这两款药都属于cereblon E3连接酶调节剂(CELMoD)类型，第三款CELMoD药物golcadomide正在针对大B细胞淋巴瘤开展3期研究。　　百时美施贵宝的其他研发项目还包括pumitamig，它是与BioNTech(BNTX.US)合作开发的PD-L1/VEGF-A双特异性抗体。百时美施贵宝以41亿美元收购了RayzeBio公司，获得靶向放射性药物RYZ101。　　艾伯维(ABBV.US)　　在癌症领域，艾伯维的BCMA/CD3双特异性T细胞衔接器etentamig(ABBV-383)于2024年首次进入3期临床试验给药，通过沉默Fc活性，研究人员希望延长该药半衰期，从而将给药间隔拉长至每四周一次。　　该公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA递交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)。　　艾伯维斥资21亿美元收购了专注于开发体内CAR-T疗法的Capstan Therapeutics公司。这一领域正在得到越来越多的关注。　　赛诺菲　　赛诺菲的双特异性纳米抗体lunsekimig近期在针对中重度哮喘患者和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的两项2期临床试验中获得积极结果。Lunsekimig由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)和白细胞介素-13(IL-13)两条炎症信号通路，这两条通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。　　该公司与再生元合作开发的Dupixent持续拓展适应症，2025年新增获批用于慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及慢性自发性荨麻疹等适应症，体现其在2型炎症相关疾病领域持续扩展治疗版图的潜力。　　2025年，赛诺菲完成对Blueprint Medicines的收购，将治疗系统性肥大细胞增多症(SM)的药物Ayvakit纳入罕见病产品管线。　　诺和诺德(NVO.US)　　诺和诺德的CagriSema目前正在接受美国FDA的审评，它是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide(2.4mg)和司美格鲁肽(2.4mg)组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射给药。该公司治疗肥胖症的研发管线中还包括zenagamtide(曾名为amycretin)，这是一款同时作用于GLP-1受体和胰淀素受体的单分子双靶点药物，计划今年以口服和注射两种版本启动3期研究。诺和诺德还拥有UBT251，这是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂。　　诺和诺德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的单克隆抗体。它目前在多项3期临床试验中接受评估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究评估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治疗的效果。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。　　安进(AMGN.US)　　安进公司的肥胖症药物MariTide是一款抗体偶联多肽，将GLP-1受体激动作用与GIP受体拮抗作用相结合。2期临床试验结果显示，它能在肥胖或超重患者中平均将体重减轻约20%。目前，MariTide在多项3期临床试验中接受检验。　　安进开发的siRNA疗法olpasiran在一项2期试验中，可使动脉粥样硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp(a)水平升高患者的Lp(a)浓度降低约92%，且疗效可持续超过一年，该疗法目前已进入3期临床阶段。　　今年年初，安进以8.4亿美元收购英国生物技术公司Dark Blue Therapeutics，获得一款潜在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解剂。这款降解剂能够靶向降解MLLT1和MLLT3，它们在驱动特定急性髓系白血病的发生方面起到重要作用。　　再生元　　再生元公司的基因疗法Otarmeni(lunsotogene parvec，DB-OTO)近日获得美国FDA的批准，用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人感音神经性听力损失患者。　　该公司的siRNA疗法cemdisiran在治疗全身性重症肌无力(gMG)的3期临床试验中获得积极结果，再生元已于今年第一季度向美国FDA递交监管申请。　　在肥胖领域，其GDF8抗体trevogrumab在2期临床试验中可显著降低伴随GLP-1激动剂治疗的瘦体重流失。　　吉利德科学(GILD.US)　　吉利德科学的单片复方制剂bictegravir/lenacapavir的新药申请近日获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年8月27日之前完成审评。　　同时，吉利德利用收购持续扩充研发管线，该公司收购了合作伙伴Arcellx，获得在研CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel。该公司斥资约31.5亿美元收购了Tubulis公司，获得靶向NaPi2b的抗体偶联药物TUB-040，以及靶向5T4的抗体偶联药物TUB-030。吉利德还收购了Ouro Medicines，获得靶向BCMA和CD3的T细胞衔接器gamgertamig。关注同花顺财经（ths518），获取更多机会

2026-05-08

·药明康德

全球药企研发投入TOP 15榜单揭晓！

近日，行业媒体Endpoints News发布了全球生物医药企业研发投入TOP 15榜单，本文将结合公开资料为读者解析上榜企业扩展研发管线的战略布局，旨在通过这些企业的创新动向展现整个产业的发展趋势。点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问原始榜单页面。 ▲研发投入最高的15家生物医药公司（数据来源：参考资料[1]）默沙东默沙东持续通过研发与收购扩展研发管线。今年3月，该公司斥资约67亿美元收购了Terns Pharmaceuticals，获得治疗慢性髓系白血病的创新疗法。自2019年初以来，默沙东已在癌症领域完成总额约150亿美元的并购。尽管肿瘤学仍然占据主导地位，但默沙东也一直扩展其他疾病领域的研发管线。例如，该公司收购了开发抗病毒药物的Cidara Therapeutics和开发慢性阻塞性肺病（COPD）新药的Verona Pharma。其口服PCSK9药物enlicitide decanoate近期在3期临床试验中显示出降低低密度脂蛋白胆固醇的积极结果。抗体偶联药物（ADC）sacituzumab tirumotecan正在接受FDA审评。默沙东的KRAS G12C抑制剂calderasib（MK-1084）和治疗炎症性肠病（IBD）的tulisokibart（MK-7240）已经进入3期临床开发阶段。罗氏罗氏的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂fenebrutinib近期在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）的首个大型3期临床试验中获得积极结果。其在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant正在接受美国FDA的审评，联合everolimus用于治疗成人雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。罗氏的阿尔茨海默病疗法trontinemab目前处于3期临床开发阶段，这是一款新一代抗淀粉样蛋白药物，通过增加药物的脑渗透性，能够更快速清除淀粉样蛋白。在肥胖治疗领域，罗氏通过以27亿美元收购Carmot Therapeutics获得CT-388，这是一款GLP-1/GIP受体双重激动剂。罗氏还在与Zealand Pharma合作开发amylin类似物petrelintide。阿斯利康阿斯利康研发的COPD药物tozorakimab近期在两项3期研究中获得积极结果，这是一款靶向IL-33的抗体。通过10亿美元收购EsoBiotec获得的体内CAR-T疗法在一组多发性骨髓瘤患者中也获得了令人鼓舞的数据。目前，阿斯利康有超过100项3期临床试验正在进行中，在2026年约有20项试验有望获得数据。除了上述疗法，阿斯利康的研发管线还包括口服PCSK9药物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1药物elecoglipron、8款自主研发ADC、放射性配体药物、下一代免疫肿瘤学双特异性抗体、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因疗法以及新的T细胞衔接器平台。礼来礼来已经在肥胖治疗领域获得突破，FDA今年批准了口服小分子肥胖疗法orforglipron，商品名为Foundayo。其研发管线中的retatrutide是一款新一代三重激素受体激动剂。该分子可同时激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受体。在阿尔茨海默病治疗方面，礼来的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉样蛋白药物，处于后期开发阶段。它有望与当前已上市药物一样清除淀粉样蛋白，但采用自我注射方式有望显著提升患者使用的便利性。在收购方面，礼来斥资63亿美元收购Centessa Pharmaceuticals及其睡眠障碍药物cleminorexton（ORX750），该药正在针对发作性睡病和嗜睡症开展2期研究。收购Scorpion Therapeutics获得的PI3Kα抑制剂STX-478加强其肿瘤学产品管线。在体内CAR-T疗法开发方向上，礼来通过收购Kelonia Therapeutics进一步加码。强生强生与Protagonist Therapeutics联合开发的口服多肽疗法Icotyde（icotrokinra）已经获得美国FDA批准，用于治疗银屑病。强生以146亿美元收购Intra-Cellular公司获得的Caplyta去年获得FDA批准，作为辅助疗法治疗重度抑郁障碍。强生管线中另一款备受关注的药物是JNJ-4804，同时靶向IL-23和TNF。该药目前处于2期临床试验中，正在针对溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和克罗恩病进行开发。强生在2025年底达成协议，以30.5亿美元收购Halda Therapeutics。该公司由耶鲁大学的Craig Crews教授创立，其基于调节诱导接近靶向嵌合体平台开发的在研药物有望在多种癌症类型中克服耐药性，同时减少对健康细胞的影响。诺华诺华的研发管线中，抗体疗法ianalumab针对B细胞驱动的自身免疫疾病，在干燥综合征和原发免疫性血小板减少症（ITP）中持续获得积极数据。诺华计划于2026年在全球范围内递交ianalumab的上市申请。该公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法pelacarsen旨在选择性降低脂蛋白（a）的水平，3期临床试验数据预计在今年下半年首次公布。诺华去年秋天同意以120亿美元收购Avidity Biosciences，获得用于治疗1型强直性肌营养不良症的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的delpacibart braxlosiran，以及治疗杜氏肌营养不良症的delpacibart zotadirsen。今年3月，该公司斥资约30亿美元从Synnovation Therapeutics公司获得一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂SNV4818，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌及其他实体瘤。SNV4818设计上旨在避开健康细胞中的野生型PI3Kα，精准靶向癌细胞中的突变版本。这可能降低药物毒性，促进组合疗法的开发。辉瑞辉瑞通过收购Metsera获得的减重疗法PF-08653944近期在2b期临床试验中获得积极的顶线结果。这是一款超长效的GLP-1受体激动剂，有望通过每月一次给药实现有效减重。在癌症研究方面，辉瑞通过收购Seagen获得多款ADC疗法。其中Padcev与Keytruda联用，在针对适合接受以顺铂为基础的化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的3期临床试验中达到主要终点。其他在研ADC疗法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治疗多种实体瘤。 GSK GSK公司靶向B7-H4抗原的抗体偶联药物mocertatug rezetecan近期在治疗铂耐药卵巢癌或子宫内膜癌的1b期临床试验中获得积极数据，在铂耐药卵巢癌患者中达到62%的确认客观缓解率（cORR），在复发或晚期子宫内膜癌患者中的cORR达到67%。GSK表示将直接启动多项3期临床试验。这款ADC来自GSK与翰森制药（Hansoh Pharma）达成的授权合作。另一款同样来自翰森制药的ADC药物risvutatug rezetecan已获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗广泛期小细胞肺癌。 GSK与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen的新药申请已经获得FDA授予的优先审评资格。它具有功能性治愈乙肝的潜力。百时美施贵宝 Iberdomide和mezigdomide是两款处于后期开发阶段的分子胶靶向蛋白降解剂。美国FDA已经受理iberdomide的新药申请，而mezigdomide在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的3期临床试验SUCCESSOR-2中获得积极结果。这两款药都属于cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）类型，第三款CELMoD药物golcadomide正在针对大B细胞淋巴瘤开展3期研究。百时美施贵宝的其他研发项目还包括pumitamig，它是与BioNTech合作开发的PD-L1/VEGF-A双特异性抗体。百时美施贵宝以41亿美元收购了RayzeBio公司，获得靶向放射性药物RYZ101。艾伯维在癌症领域，艾伯维的BCMA/CD3双特异性T细胞衔接器etentamig（ABBV-383）于2024年首次进入3期临床试验给药，通过沉默Fc活性，研究人员希望延长该药半衰期，从而将给药间隔拉长至每四周一次。该公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA递交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。艾伯维斥资21亿美元收购了专注于开发体内CAR-T疗法的Capstan Therapeutics公司。这一领域正在得到越来越多的关注。赛诺菲赛诺菲的双特异性纳米抗体lunsekimig近期在针对中重度哮喘患者和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的两项2期临床试验中获得积极结果。Lunsekimig由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）和白细胞介素-13（IL-13）两条炎症信号通路，这两条通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。该公司与再生元合作开发的Dupixent持续拓展适应症，2025年新增获批用于慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及慢性自发性荨麻疹等适应症，体现其在2型炎症相关疾病领域持续扩展治疗版图的潜力。 2025年，赛诺菲完成对Blueprint Medicines的收购，将治疗系统性肥大细胞增多症（SM）的药物Ayvakit纳入罕见病产品管线。诺和诺德诺和诺德的CagriSema目前正在接受美国FDA的审评，它是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格鲁肽（2.4 mg）组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射给药。该公司治疗肥胖症的研发管线中还包括zenagamtide（曾名为amycretin），这是一款同时作用于GLP-1受体和胰淀素受体的单分子双靶点药物，计划今年以口服和注射两种版本启动3期研究。诺和诺德还拥有UBT251，这是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂。诺和诺德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的单克隆抗体。它目前在多项3期临床试验中接受评估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究评估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治疗的效果。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。安进安进公司的肥胖症药物MariTide是一款抗体偶联多肽，将GLP-1受体激动作用与GIP受体拮抗作用相结合。2期临床试验结果显示，它能在肥胖或超重患者中平均将体重减轻约20%。目前，MariTide在多项3期临床试验中接受检验。安进开发的siRNA疗法olpasiran在一项2期试验中，可使动脉粥样硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp（a）水平升高患者的Lp（a）浓度降低约92%，且疗效可持续超过一年，该疗法目前已进入3期临床阶段。今年年初，安进以8.4亿美元收购英国生物技术公司Dark Blue Therapeutics，获得一款潜在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解剂。这款降解剂能够靶向降解MLLT1和MLLT3，它们在驱动特定急性髓系白血病的发生方面起到重要作用。再生元再生元公司的基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec，DB-OTO）近日获得美国FDA的批准，用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人感音神经性听力损失患者。该公司的siRNA疗法cemdisiran在治疗全身性重症肌无力（gMG）的3期临床试验中获得积极结果，再生元已于今年第一季度向美国FDA递交监管申请。在肥胖领域，其GDF8抗体trevogrumab在2期临床试验中可显著降低伴随GLP-1激动剂治疗的瘦体重流失。吉利德科学吉利德科学的单片复方制剂bictegravir/lenacapavir的新药申请近日获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年8月27日之前完成审评。同时，吉利德利用收购持续扩充研发管线，该公司收购了合作伙伴Arcellx，获得在研CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel。该公司斥资约31.5亿美元收购了Tubulis公司，获得靶向NaPi2b的抗体偶联药物TUB-040，以及靶向5T4的抗体偶联药物TUB-030。吉利德还收购了Ouro Medicines，获得靶向BCMA和CD3的T细胞衔接器gamgertamig。参考资料： [1] The R&D 15: The stakes needed to play in the world's biggest drug research groups require very deep pockets. Retrieved May 4, 2026, from https://endpoints.news/the-rd-15-how-pharmas-top-companies-spent-won-and-lost-on-drug-research/ 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	美国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	日本	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	澳大利亚	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	巴西	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	加拿大	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	法国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	德国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	意大利	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	挪威	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	波兰	AstraZeneca PLC	2026-02-23

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL1, 1x10^5 cells/kg)	衊夢淵餘鑰網衊蓋窪齋(襯淵網願壓窪衊夢蓋壓) = 膚築鹽構醖鹹鬱膚蓋網繭願淵鑰鹹鏇壓鏇願願 (觸獵選鹽繭憲齋齋簾膚 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL2, 3x10^5 cells/kg)	衊夢淵餘鑰網衊蓋窪齋(襯淵網願壓窪衊夢蓋壓) = 築繭糧憲願襯繭遞衊積繭願淵鑰鹹鏇壓鏇願願 (觸獵選鹽繭憲齋齋簾膚 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05846347 (ASH2025)	临床1/2期	系统性红斑狼疮	15	GC012F	網繭夢築窪遞鑰鹽築糧(獵憲壓壓顧窪觸鏇繭積) = occurred in 14 (mainly Grade 1); two Grade 3 events at the highest dose resolved after steroids 網醖蓋鹽築遞憲鹹淵壓 (積膚獵膚鏇簾鏇鹹鬱廠 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05858684 (ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	10	GC012F (AZD0120)	鹹網觸淵製淵繭構淵廠(遞膚鑰遞鑰襯簾構夢鹽) = Six patients experienced grade 1 CRS, and one patient experienced grade 2 CRS. No cases of immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) or grade ≥3 CRS were reported. Other common AEs included hematologic abnormalities, hypogammaglobulinemia, and infections. No fatal adverse events occurred. 築選簾壓鹽淵壓醖願願 (醖壓齋鬱遞構齋鹽壓淵 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05846347 (PS2146, EHA2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19 \| BCMA	15	GC012F	鏇夢選遞構襯積廠衊憲(築窪繭壓網鏇蓋夢糧築) = 艱衊積膚壓鹹醖積鹹鹽簾衊觸獵廠遞鹽構願壓 (積顧觸糧製積鹽鹹積鬱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线 R-ISS stage II or III \| del (17p) \| t (4;14) ... 更多	22	GC012F/AZD0120 1x10^5/kg	願蓋遞衊窪觸鬱廠鹽淵(製網壓鏇簾鏇淵齋範觸) = 壓餘鹹鑰壓築齋製鏇製廠餘鑰構築簾觸窪願齋 (獵繭鬱壓鏇繭構構壓觸 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期		22	GC012F/AZD0120 2x10^5/kg	願蓋遞衊窪觸鬱廠鹽淵(製網壓鏇簾鏇淵齋範觸) = 製淵糧齋夢衊築膚鑰夢廠餘鑰構築簾觸窪願齋 (獵繭鬱壓鏇繭構構壓觸 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 1.5x10^5/kg	選艱製鑰壓糧廠網鏇鹽(蓋網獵鏇壓窪蓋餘範淵) = 齋襯簾網製膚壓窪鑰製簾蓋淵醖範觸廠淵築壓 (積鏇糧選願鬱願遞製齋 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 3x10^5/kg	選艱製鑰壓糧廠網鏇鹽(蓋網獵鏇壓窪蓋餘範淵) = 糧齋構願襯鬱夢鑰壓觸簾蓋淵醖範觸廠淵築壓 (積鏇糧選願鬱願遞製齋 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (ASH2024)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	AZD0120+地塞米松+硼替佐米+来那度胺	鬱夢膚願膚鬱製衊鑰鬱(壓壓網鑰築齋積糧繭窪) = 齋積醖窪願繭齋積夢構艱襯構繭夢願鹽顧醖顧 (鏇鏇鹽構願淵鏇鹽製獵 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT04935580 (EHA2024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线 CD19 ... 更多	22	GC012F CAR-T therapyGC012F10^5/kg	膚淵衊衊醖繭壓鬱簾構(獵窪壓繭襯淵鬱築襯鑰) = 襯鹽窪築築選淵顧齋鑰選網膚醖糧觸構構構壓 (蓋構蓋窪獵繭鬱築網獵 ) 更多	积极	2024-05-14
ChiCTR2100047061 (EHA2024) 人工标引	早期临床1期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	12	GC012F	壓齋築鹹構鬱憲夢築願(窪範廠淵艱顧鬱鹹夢構) = included lymphocytopenia(11/12), neutropenia (11/12), leukopenia (10/12), and thrombocytopenia (3/12) 艱觸鹽選鬱繭淵網範簾 (襯憲蓋膚憲醖網鏇鹹鏇 )	积极	2024-05-14
NCT04935580 (ASH2023) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	22	GC012F	繭獵膚積繭憲壓淵觸壓(選淵憲壓構廠糧鏇願繭) = 網壓願廠範構淵餘構醖淵壓衊遞襯鹹繭憲襯鏇 (獵製製簾選鏇鏇簾醖艱 ) 更多	积极	2023-12-11