A Phase 1, Open-Label, Single Center Study of AZD0120 (Also Known as GC012F), a Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy Targeting CD19 and B Cell Maturation Antigen (BCMA), in Subjects With Relapsed and Refractory Persistent Autoimmune Cytopenia

This is a phase 1 study to evaluate the safety and tolerability of AZD0120 in patients with relapsed or refractory immune mediated cytopenia (primary chronic Immune Thrombocytopenia (ITP) or autoimmune hemolytic anemia (wAIHA)).

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Stanford University

NCT07735637

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase III, Open-label, Multicentre, Randomised Study Comparing Consolidation Treatment With AZD0120, an Autologous Dual Targeting Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) Therapy Directed Against BCMA and CD19, Versus Autologous Stem Cell Transplant (ASCT) in Participants With Newly Diagnosed Multiple Myeloma Who Are Transplant Eligible (TE NDMM) (DURGA-6)

The purpose of this study is to measure the efficacy of AZD0120 compared with ASCT in terms of progression-free survival (PFS) according to the International Myeloma Working Group (IMWG) criteria 2016, and MRD negative complete response (CR) rate at 9 months as assessed by Blinded Independent Central Review (BICR), in participants with TE NDMM.
Study details include:
* The study duration is estimated to be up to 13 years from the date the first participant is randomised.
* For participants in Arm A (AZD0120), the total duration of participant follow-up will be 15 years (including a Long Term Follow-up study) after the last participant has received the AZD0120 infusion.
* The treatment duration will be:- Arm A (AZD0120): lymphodepletion over 3 days, a single-day infusion of AZD0120, followed by a maximum of 2 years lenalidomide monotherapy maintenance treatment.
* Arm B (ASCT): conditioning therapy over 24 to 48 hours, ASCT, followed by a maximum of 2 years lenalidomide monotherapy maintenance treatment.
Disclosure Statement: This is an open-label, randomised study with 2 treatment arms.

开始日期2026-08-25

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

100 项与 GC-012F 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 GC-012F 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 GC-012F 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 GC-012F 相关的文献（医药）

2026-09-01·Transplantation and Cellular Therapy

Real-World Assessment of Prophylactic Anakinra on Neurotoxicity and Cytokine Release Syndrome after CD19 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Relapsed and Refractory B-Cell Lymphoma: An Inverse Probability of Treatment Weighting Analysis

Article

作者: Yamshon, Samuel ; Fein, Joshua ; van Besien, Herman ; Shore, Tsiporah ; Barker, Juliet ; Saldarriaga, Mateo Mejia ; Mayer, Sebastian ; Hackett, Christopher S ; Andreoli, Mia ; Pasciolla, Michelle ; Assal, Amer ; Chokr, Nora ; Easton, Neela ; Arteaga, Alexandra Gomez ; Alperovich, Anna ; Choi, Daniel ; Ma, Barbara ; Gribbin, Caitlin

CD19-directed chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapy has significantly improved outcomes for patients with relapsed or refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma (R/R B-NHL) but is frequently complicated by immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS), a major cause of morbidity and mortality. Preclinical and early-phase clinical studies suggest that interleukin-1 blockade with anakinra may mitigate ICANS without impairing CAR T efficacy. However, real-world data evaluating the efficacy and safety of prophylactic anakinra remain limited. We performed a retrospective analysis comparing CAR T toxicities and clinical outcomes among patients treated with prophylactic anakinra versus controls using inverse probability of treatment weighting (IPTW), hypothesizing that anakinra prophylaxis would be associated with decreased severe ICANS. In 2023, our institution implemented a policy for anakinra prophylaxis for high-risk patients based on promising early-phase data. We conducted a single-center retrospective cohort study of 176 adult patients with R/R B-NHL who received CD19 CAR T therapy between 2018 and 2025. The analysis was restricted to patients meeting institutional criteria for anakinra prophylaxis (age ≥65 yr or receipt of a CD28 costimulatory domain CAR T product), excluding those with baseline ICE score <8. Patients treated with anakinra in the postpolicy era were compared with patients treated prior to the implementation of the policy. IPTW was used to balance baseline clinical and disease-related covariates between groups. After IPTW, patients receiving prophylactic anakinra had a higher incidence of any-grade ICANS compared with those who did not (40.0% versus 23.0%, P = .03), while rates of grade ≥3 ICANS were similar between groups (P = .62). In multivariate regression, anakinra prophylaxis was associated with increased odds of any-grade ICANS (aOR 3.22; 95% CI 1.39 to 7.46) but not grade ≥3 ICANS (aOR 1.84; 95% CI 0.61 to 5.5). Rates of all-grade cytokine release syndrome (CRS) were comparable (P = .74); however, in multivariate regression, anakinra prophylaxis was associated with increased odds of grade ≥3 CRS (aOR 17.83; 95% CI 1.30 to 245.21), though the estimate was imprecise due to sparse events. Grade ≥3 infections were more common in the anakinra cohort (21.5% versus 7.3%; P = .01) by day 30 and by day 90 (27.1% versus 10.4%; P = .01). Grade ≥3 infections remained associated with use of anakinra in multivariate regression (day 30: aOR 7.08; 95% CI 1.90 to 26.30, P = .004) (day 90: aOR 5.59; 95% CI 1.83 to 17.04; P = .003). No differences in response rates, event-free or overall survival were observed between groups. In this single-center historical comparison of high-risk patients receiving CD19 CAR T cells, prophylactic anakinra did not reduce severe ICANS and was associated with increased immune-mediated toxicities and infectious complications. Causal inference is limited by policy-driven treatment assignment, residual temporal confounding, and limited practical overlap. These findings suggest the need for caution in routine use of anakinra prophylaxis outside of clinical trials and underscore the importance of prospective studies to better define optimal toxicity mitigation strategies.

2026-06-23·Blood Advances

BCMA/CD19 dual-targeting CAR T-cell therapy in older patients with newly diagnosed multiple myeloma: a phase 1 study

Article

作者: Shi, Lang ; Qiang, Wanting ; Shen, Lianjun ; Fan, Xiaoqiang ; Du, Juan ; Peng, Liying ; Shah, Nina ; Liu, Jin ; Lu, Jing ; He, Haiyan ; Zhang, Qi ; Guo, Pei ; Liu, Jia ; Jin, Lina

Abstract:

GC012F, now renamed AZD0120, is an autologous B-cell maturation antigen and CD19 dual-targeting chimeric antigen receptor (CAR) T-cell product manufactured on the FasTCAR platform. CAR T-cell therapy has not been routinely studied in older patients with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM), so we assessed AZD0120 as frontline treatment for patients with MM aged ≥70 years. In this single arm phase I study, patients with NDMM aged ≥70 years received 2 cycles of VRD (bortezomib/lenalidomide/dexamethasone) induction therapy followed by AZD0120 infusion at the dose of 1.5 × 105 or 3 × 105 cells per kg. Eight patients received AZD0120, with 4 frail and 4 nonfrai according to the Intergroupe Francophone du Myclome Simplified Frailty Score criteria. At a median follow-up of 9.8 months after infusion, hematologic toxicities were the most common grade ≥3 treatment-emergent adverse events, including lymphopenia (25%), leukopenia (50%), and neutropenia (75%). Four (50%) patients had cytokine release syndrome, all grade 1. No immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome was observed. All patients achieved a stringent complete response, and all patients achieved minimal residual discase (MRD) negativity by Euroflow (10-6) at 1 month, with MRD negativity rates of 100% among evaluable patients at month 6 (n = 7) and month 12 (n = 2). Two frail patients with Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 2 improved to score 1 after infusion. AZD0120 CAR T-cell therapy shows promising preliminary efficacy and a manageable safety profile for older patients with NDMM. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as NCT05840107.

2026-05-01·LEUKEMIA

Evolving therapeutic strategies in mantle cell lymphoma: advancements and future directions

Review

作者: Sofia, Antonella ; Catania, Gioacchino ; Zacchi, Giulia ; Tavarozzi, Rita ; Maher, Nawar ; Ladetto, Marco ; Zanni, Manuela ; D'Andrea, Francesca

Abstract:

Mantle cell lymphoma (MCL) is a biologically and clinically heterogeneous B-cell malignancy with a historically poor prognosis. Recent advances have substantially expanded treatment options, particularly through the integration of targeted therapies, chemotherapy-free regimens, and cellular approaches. Frontline treatment now incorporates Bruton’s tyrosine kinase inhibitors (BTKi) in combination with chemotherapy and in chemotherapy-free regimens. For patients with relapsed or refractory disease, particularly those previously exposed to BTKi, chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapies and third-generation BTKi like pirtobrutinib provide highly effective options while several novel agents, including bispecific antibodies (bsAbs), are under investigation. Nevertheless, achieving long-lasting remissions is still a major challenge, especially among high-risk patients. Future directions include optimizing sequencing, refining rational combination therapies, expanding the application of bsAbs, and integrating small molecules and novel immunoconjugates to enhance therapeutic efficacy and long-term outcomes. This review provides an overview of the current and emerging therapies for MCL, highlighting how the integration of biological agents, strategic combinations, and patient-centered approaches are driving the next phase of MCL treatment.

565

项与 GC-012F 相关的新闻（医药）

2026-10-09

·晴云资本

CGT 大分化：首付 4 亿→30 亿美元，中国是主产地

截至 2026 年 10 月 8 日，细胞与基因治疗（CGT）在商业上已形成 5 个年销超 10 亿美元的产品（Carvykti、Yescarta、Breyanzi、Zolgensma、Elevidys），2025 年主要产品销售合计约 88 亿美元；但板块内部分化剧烈，股价表现显著落后：17 只 CGT 个股一年市值变化中位数为 −17%，同期 XBI 一年回报 +45.6%。分化体现在四条线上。自体 CAR-T：新一代 BCMA 与 CD19 产品（Carvykti 上半年 12.5 亿美元、+55%；Breyanzi 二季度 +41%）在抢第一代（Yescarta −12%、Kymriah −11%、Tecartus −24%）的份额，吉利德以 78 亿美元收购 Arcellx 押注 anito-cel（PDUFA 2026-12-23）。基因治疗：FDA 在 2026 年批准了 Kresladi、Genglycos、Fayuvi 等多款罕见病基因治疗，但 Elevidys 因肝衰竭死亡被收窄标签后一季度美国销售同比 −73%，Roctavian 被剥离、bluebird 被私有化，「有批文、难放量」是常态；Casgevy 是例外，上半年销售已超过 2025 年全年。自免细胞治疗：诺华 rap-cel 因 3 例 IEC-HS 死亡暂停 8 项试验，BMS 暂停 zola-cel 入组，首个自免 CAR-T（Kyverna miv-cel）最早 2027 年上市。体内基因编辑：Intellia lonvo-z 有望在 2027-03-10 成为首个获批的体内 CRISPR 疗法，但同公司 nex-z 出现肝损伤死亡。资金在向体内（in vivo）CAR-T集中：2025-03 至 2026-04 共 6 起大药厂收购，首付从 EsoBiotec 的 4.25 亿美元升至 Kelonia 的 30 亿美元以上（4 例患者全部 MRD 阴性）。中国是这一方向的主产地：全球 120 余家体内 CAR-T 开发者中 60 余家来自中国，普瑞金→Kite（首付 1.2 亿美元、总额 16.4 亿美元）、星尘（AbelZeta）→阿斯利康等交易已经发生；科济的舒瑞基奥仑赛成为全球首款获批的实体瘤 CAR-T。中国的瓶颈在支付：已获批 CAR-T 9 款，单价 99 万–129 万元，最大单品复星凯特奕凯达 2025 年销售略超 5 亿元，累计商业化患者约 3,600 人，对应超过 3 万人的需求；5 款 CAR-T 进入首版商保创新药目录，但实际赔付案例很少。818 号令（2026-05-01 施行）为个体化细胞与基因技术开辟了「卫健委管技术」的第二条转化轨道。本文是晴云资本的一篇深度文章，仅为行业研究与公开信息整理，提及的公司、产品与交易均为已公开事实，关键数字标注来源与时间，不构成投资建议；标注「未核实」者以公司公告与监管原文为准。 01一、板块全景：5 个重磅产品，自体 CAR-T 与基因治疗内部剧烈分化产品（公司）靶点 / 适应症 FDA 首批 2025 全年 2026 年最新趋势 Carvykti（强生/传奇） BCMA / 多发性骨髓瘤 2022-02 $1,888M（+95.9%） H1 $1,254M；Q2 $657M（+50%）增长；2026-09 公布 CARTITUDE 五年随访 Yescarta（Kite/吉利德） CD19 / 大 B 细胞淋巴瘤 2017-10 $1,495M（2024 年 $1,570M） Q2 $346M（−12%）下滑 Breyanzi（BMS） CD19 2021-02 $1,358M（2024 年 $747M） Q2 $484M（+41%）增长 Abecma（BMS） BCMA / 多发性骨髓瘤 2021-03 $427M 未单列被 Carvykti 替代 Kymriah（诺华） CD19 2017-08 $381M（2024 年 $443M） Q2 $88M（−11%）下滑 Tecartus（Kite） CD19 / 套细胞淋巴瘤、ALL 2020-07 $344M Q2 $70M（−24%）下滑 Aucatzyl（Autolus） CD19 / 成人 ALL 2024-11 — Q2 $45.7M（上年同期 $20.9M）放量，全年指引 1.4–1.5 亿美元 anito-cel（吉利德/原 Arcellx） BCMA / 4 线以后骨髓瘤 PDUFA 2026-12-23 — — 吉利德 78 亿美元收购 Arcellx 产品类型 / 适应症获批销售 / 状态 Amtagvi（Iovance） TIL / 黑色素瘤 2024-02 2025 年 2.2 亿美元；Q2 美国约 9,100 万美元（+66%）；2026 全年指引上调至 4.1–4.2 亿美元 Ryoncil（Mesoblast）间充质干细胞 / 儿童激素难治性急性 GvHD 2024-12 首个完整财年净收入 1.15 亿美元 Zevaskyn（Abeona）基因修饰细胞片 / 营养不良型大疱性表皮松解症 2025-04 Q2 $1,140 万，累计治疗 12 例 Tecelra（原 Adaptimmune） TCR-T / 滑膜肉瘤 2024-08 2025-07 以 5,500 万美元首付卖给 US WorldMeds 产品（公司）类型获批 2025 全年 2026 年最新关键事件 Zolgensma＋Itvisma（诺华） AAV / 脊髓性肌萎缩症 2019-05；鞘内剂型 Itvisma 2025Q4 $1,232M（+1%） Q2 $365M（+23%）鞘内剂型带动重回增长 Elevidys（Sarepta 美国） AAV / 杜氏肌营养不良 2023-06 $898.7M Q1 $102M（−73%），Q2 $98.1M 2 例急性肝衰竭死亡；2025-11 加黑框，限 4 岁以上可行走患者 Vyjuvek（Krystal） HSV 载体外用 / 营养不良型大疱性表皮松解症 2023-05 $389M（+34%） Q2 $119.2M 可重复给药，上市以来累计 9.66 亿美元 Casgevy（Vertex/CRISPR）体外 CRISPR / 镰状细胞病、β 地贫 2023-12 $115.8M（64 例输注） H1 $119.3M；Q2 $76.4M（+151%）连续 3 个季度超 100 例新启动；2026 年获批扩至 2 岁 Kresladi（Rocket）慢病毒 / LAD-I 2026-03 加速批准 — 2026Q4 上市 2026 年首个美国基因治疗获批 Genglycos（DTX401）、Fayuvi（UX111）（Ultragenyx） AAV / 糖原贮积症 Ia、MPS IIIA 2026-08、2026-09-17 — 上市中 UX111 此前因生产问题收到 CRL Tudriqev（RP1，Replimune）基因修饰溶瘤病毒 / 黑色素瘤约 2026-08 加速批准 — 2026-10-01 上市此前两度收到 CRL Roctavian（BioMarin）、Beqvez（辉瑞） AAV / 血友病 A、B 2023、2024 Roctavian 2024 年仅 $2,600 万 — BioMarin 寻求剥离、工厂闲置；辉瑞退出 Lyfgenia、Zynteglo、Skysona（bluebird）慢病毒 2022–2023 — — bluebird 被 Carlyle 与 SK Capital 以每股 3 美元加 CVR 私有化中国市场：9 款 CAR-T 获批，支付是最大瓶颈。产品（公司）靶点 / 适应症 NMPA 获批价格（元/针）商业化阿基仑赛/奕凯达（复星凯特） CD19 / 大 B 细胞淋巴瘤 2021-06 120 万 2025 年销售超 5 亿元（+30% 以上）；覆盖超 110 个惠民保瑞基奥仑赛/倍诺达（药明巨诺） CD19 2021-09 129 万 2025 年产品销售 2.19 亿元（+38.4%）；2026 上半年 1.11 亿元伊基奥仑赛/福可苏（驯鹿/信达） BCMA / 骨髓瘤 2023（月份未核实） 116.6 万销售未披露纳基奥仑赛/源瑞达（合源） CD19 2023-11（未核实） 99.9 万 — 泽沃基奥仑赛/赛恺泽（科济，华东医药销售） BCMA / 骨髓瘤 2024 115 万 2025 年 218 单；2026 上半年 110 单西达基奥仑赛/卡卫荻（传奇/杨森） BCMA 2024-08 — 已获批但未在中国商业化雷尼基奥仑赛/恒凯莱（恒润达生，华润双鹤销售） CD19 / 大 B 细胞淋巴瘤 2025-07-30 — 恒润达生 2026 上半年收入 1,740 万元普基奥仑赛/普利得凯（重庆精准生物） CD19 / 3–21 岁 B-ALL 2025-11-07 附条件 — — 舒瑞基奥仑赛/恺力美（科济） CLDN18.2 / 三线以后胃癌及胃食管结合部癌 2026-06-22 99 万全球首款实体瘤 CAR-T；公司预计 2026 年约 200 单、国内峰值约 20 亿元波哌达可基/信玖凝（信念医药，武田销售） AAV / 血友病 B 2025-04-10 上市价 279 万，2026-06 降至约 139 万中国首个 AAV 基因治疗；截至 2026-07 仍在等待首批处方支付现状：首版商保创新药目录（2025-12）收录阿基、瑞基、纳基、伊基、泽沃 5 款 CAR-T，保险方折扣 15%–50%，但实际赔付案例「少得可怜」；CAR-T 三次进入国家医保初审均未纳入。国内 CAR-T 累计商业化患者约 3,600 人，对应超过 3 万人的需求；研究者发起临床（IIT）的 CAR-T 价格仅 10 万–15 万元，行业估算生产成本 25 万–35 万元。在审的华道生物万基奥仑赛称将定价约 20 万元，若获批将直接冲击现有价格体系。市场规模与资金：指标数据备注主要产品销售（自下而上） 2025 年约 88 亿美元（11 个主要产品，不含罗氏海外 Elevidys、Hemgenix、Luxturna 与中国产品）研究者根据上文加总全球 CGT 市场 2025 年约 89 亿美元 → 2026 年约 104 亿美元 → 2035 年约 450 亿–470 亿美元 Precedence Research 全球 CGT 融资 2025 年 111 亿美元、216 笔，占生物科技交易额 18%；2026 上半年 94 亿美元 ARM 年报全球 CGT 交易 2025 年 116 笔，披露金额 279.8 亿美元摩熵，2026-09 临床试验 2025 年亚太 CGT 临床试验 990 项，首次超过北美的 916 项；中国年末 716 项 ARM 年报中国 CGT 融资 2026 上半年 8.36 亿美元，与 2025 年基本持平新京报，2026-08 门诊化 2025 年美国 45% 的 CAR-T 在门诊给药（2024 年 29%） ARM 年报 02二、2026 年关键事件与七个趋势 2025 下半年至 2026 年改变板块定价的事件：日期事件方向 2025-10 至 2026-03 Intellia nex-z（ATTR，体内 CRISPR）出现 4 级肝酶升高与 1 例死亡，两项三期被暂停后先后解除；后续分析把最严重的转氨酶升高与一种 HLA 等位基因关联负面 2025-11-14 Elevidys 加黑框、删除不可行走患者适应症负面 2026-02-23 吉利德以每股 115 美元加 5 美元 CVR（约 78 亿美元，溢价 68%）收购 Arcellx 正面 2026-02-23 FDA 发布「合理机制（plausible mechanism）」框架指南草案；同月宣布「一项关键试验＋确证证据」成为默认审批标准正面 2026-03-26 Rocket Kresladi 加速批准正面 2026-04-20 礼来以 30 亿美元以上首付、最高 70 亿美元收购 Kelonia（体内 BCMA CAR-T，4 例全部 MRD 阴性）正面 2026-04 底 CBER 主任 Prasad 第二次离任，Katherine Szarama 代理不确定 2026-06 lonvo-z 三期 HAELO 发表于 NEJM：发作减少 87%；PDUFA 定于 2027-03-10 正面 2026-06-22 科济舒瑞基奥仑赛在中国获批，全球首款实体瘤 CAR-T 正面 2026-08-24 RGX-121 因 5 例 MPS II 患者脊髓 MRI 异常再遭临床暂停负面 2026-08-25 BMS 终止与 Cellares 的自动化生产合作，Cellares 裁员 168 人负面 2026-08-31 诺华 rap-cel 因 3 例 IEC-HS 死亡暂停 8 项自免试验；BMS 暂停 zola-cel 入组负面 2026-09-29 uniQure AMT-130（亨廷顿病）4 年数据显示减缓 44% 但未达统计显著；BLA 已于 9-02 递交负面七个趋势（2027–2028 年，趋势与预判为研究者判断）：趋势 2026 年证据 2027–2028 预判投资含义 1. 从体外走向体内 6 起体内 CAR-T 收购，首付从 4.25 亿升至 30 亿美元以上；ESO-T01、KLN-1010、HN2301 首批人体数据首批体内 CAR-T 进入注册性研究；安全性（3 级 CRS、个别死亡）成为分水岭估值最高、交易最活跃的方向；中国是主要资产来源 2. 自体 CAR-T「新替旧」 Carvykti、Breyanzi 增长，Yescarta、Kymriah、Tecartus 下滑；REMS 取消，45% 门诊给药 anito-cel、arlo-cel 等新一代 BCMA/GPRC5D 产品上市，向早线推进商业龙头看前线适应症与产能；第一代产品持续萎缩 3. 自免细胞治疗重设安全基线 rap-cel 3 例 IEC-HS 死亡；Kyverna miv-cel BLA 年底完成；CTX112、FT819 通用型数据安全首个自免 CAR-T 约 2027 年获批；通用型、体内型和 TCE 争夺同一适应症自体自免 CAR-T 估值承压；通用型与体内型相对受益 4. 基因治疗「有批文、难放量」 2026 年多款罕见病基因治疗获批；Elevidys −73%；Roctavian 剥离、Beqvez 退出审批继续宽松，但商业成功限于高未满足需求、患者可及、安全可控的品种重估「上市即兑现」的假设；关注可重复给药与局部给药（如 Vyjuvek） 5. 体内基因编辑迎来首个获批 lonvo-z PDUFA 2027-03-10；VERVE-102 LDL-C 最高降 62%；CTX310 LDL-C 降 52.5%；BEAM-302 进入关键队列编辑从罕见病走向心血管等常见病，但肝脏安全仍是首要风险首个获批将重估整个编辑板块；肝毒性事件会引发同类联动 6. 监管宽松但不稳定一项关键试验默认标准、合理机制路径；CBER 主任两度离任；AMT-130、RGX-121 反复审批门槛降低，但个案不确定性高；中国 818 号令开辟技术转化轨道罕见病项目估值上调，但需为监管反复留折价 7. 资金向大药厂并购集中 CGT 个股一年中位数 −17%；礼来连续买入 Verve、Orna、Kelonia、Seamless；武田、Galapagos 退出细胞治疗上市小公司融资仍难，退出主要靠并购一级投资以并购退出为主要假设；关注礼来、AbbVie、BMS、吉利德、阿斯利康的布局缺口 03三、技术地图：自体 CAR-T 与 AAV 已成熟但分化，最贵的体内 CAR-T 全在 I 期靶点与适应症格局（截至 2026-10-08）：靶点 / 适应症状态代表资产与证据中国相关资产判断 CD19（肿瘤）已验证，一代产品下滑 Breyanzi 二季度 +41%、Aucatzyl 放量；Yescarta −12%、Kymriah −11%、Tecartus −24% 5 款获批（阿基仑赛、瑞基奥仑赛、纳基奥仑赛、雷尼基奥仑赛、普基奥仑赛）新进入者的价值在体内或通用型路线，而非又一款自体 CD19 CD19（自免）拥挤，仍在早期自免风湿病 CAR-T 登记试验 56 项，64% 为 I 期（2025 年统计）；rap-cel 3 例 IEC-HS 死亡；miv-cel BLA 2026Q4 完成上述 56 项中中国 27 项（48%），以 IIT 为主自体路线估值承压；体内 CAR-T、通用型与自免 TCE 争夺同一批患者 BCMA 已验证，向龙头集中 Carvykti 2025 年 $1,888M（+96%）；Abecma 被替代；anito-cel PDUFA 2026-12-23；体内 BCMA 的 KLN-1010 4 例全部 MRD 阴性 3 款获批（伊基奥仑赛、泽沃基奥仑赛、西达基奥仑赛）；ESO-T01 与普瑞金共同设计体内 BCMA 是全板块交易价格最高的资产类别 CD19×BCMA 双靶早期 GC012F（亘喜→阿斯利康，首付约 10 亿美元）；多项自免双靶试验已登记亘喜（已被收购）中国原创、大药厂收购的先例 GPRC5D 临门 arlo-cel 注册性 II 期 QUINTESSENTIAL 达到主要终点（2026-09，未披露数值）；BLA 与 PDUFA 未核实 — 骨髓瘤 BCMA 之后的第二个已验证靶点 CLDN18.2 中国已验证舒瑞基奥仑赛：PFS HR 0.37，OS 9.5 对 5.5 个月；≥3 级不良事件 99%、CRS 95% 科济全球首个实体瘤 CAR-T，毒性与价格约束放量 PRAME / NY-ESO-1 / MAGE-A4（TCR-T）临门，商业化受挫 IMA203 三期 SUPRAME（360 例，BLA 目标 2027Q1）；lete-cel 曾预计 2026 年获批；Tecelra 以 5,500 万美元首付出售 — 实体瘤 TCR-T 的商业模式尚未跑通 GPC3、CD70、GD2、间皮素、CD7 早期 C-CAR031（GPC3 装甲型）；ALLO-316（CD70，肾癌确认 ORR 31%）；GD2 CAR-T 治疗 DIPG/DMG：11 例中 4 例肿瘤缩小 52%–100%，1 例完全缓解超 30 个月；AB-1015（间皮素逻辑门控，卵巢癌 I 期）星尘 C-CAR031（阿斯利康最高 6.3 亿美元收购中国剩余权益）；CD7 CAR-T 多为 IIT 实体瘤看装甲与逻辑门控设计；CD7 是中国特色方向 SMA 已验证 Zolgensma＋Itvisma 2025 年 $1,232M，鞘内剂型带动二季度 +23% — 剂型升级延长生命周期 DMD 已上市，安全受挫 Elevidys 加黑框、限可行走患者，一季度美国销售 −73% — 高剂量全身 AAV 的安全上限决定整类估值血友病 A/B 商业失败 Roctavian 2024 年仅 $2,600 万、BioMarin 寻求剥离；辉瑞退出 Beqvez 信玖凝降价至约 139 万元，截至 2026-07 仍待首批处方有替代疗法的适应症，一次性基因治疗难以放量 HAE / ATTR 临门 lonvo-z 发作减少 87%，PDUFA 2027-03-10；nex-z 三期曾因肝损伤与死亡暂停 — 首个体内 CRISPR 获批将重估编辑板块 LDL（PCSK9、ANGPTL3）早期，大药厂押注 VERVE-102 LDL-C 最高降 62%；CTX310 降 52.5% YOLT-101（尧唐，约 50%；信立泰持中国权益）编辑走向常见病，肝脏安全是关键 AATD 早期，拥挤 BEAM-302 进入关键队列；Tessera TSRA-196 IND 获批；Prime PM647 IND 获批 — 碱基、先导与基因写入三条路线正面竞争亨廷顿病与中枢罕见病临门但不确定 AMT-130：FDA 同意以 3 年数据作为 BLA 主要依据，4 年数据减缓 44% 但未达统计显著；CAP-002 死亡；RGX-121 临床暂停 — 中枢递送的安全性尚未建立被交易验证的平台：平台代表交易（日期）买方买到了什么中国对应体内 CAR-T（慢病毒）礼来–Kelonia 首付 30 亿美元以上（2026-04）；阿斯利康–EsoBiotec 首付 4.25 亿美元（2025-03）；吉利德–Interius 3.5 亿美元（2025-08）免清淋、免体外生产的 CAR-T；有人体缓解数据的资产溢价约 2–3 倍普瑞金–Kite（首付 1.2 亿美元，总额 16.4 亿美元）体内 CAR-T（靶向 LNP、环状 RNA） AbbVie–Capstan 最高 21 亿美元（2025-06）；BMS–Orbital 15 亿美元（2025-10）；礼来–Orna 最高 24 亿美元（2026-02）非病毒、可重复给药的路线威斯津–Cartesian（2026-06）；剂泰 AiLNP 碱基编辑与重组酶礼来–Verve 约 10 亿美元首付（2025-06）；礼来–Seamless 最高 11.2 亿美元（2026-01）；礼来–Profluent 里程碑最高 22.5 亿美元（AI 设计重组酶，2026-04）一次性心血管编辑、千碱基级定点插入尧唐–信立泰（首付及开发里程碑 2.05 亿元，总额约 10.35 亿元）先导编辑 BMS–Prime Medicine：现金与股权各 5,500 万美元，里程碑超 35 亿美元（2024-09）体外 T 细胞多重编辑 — 紧凑型 Cas＋靶向 AAV 再生元–Mammoth：1 亿美元（含 9,500 万美元股权），每个靶点最高 3.7 亿美元（2024-04）可装入单个 AAV 的编辑器 — 肝脏单病种编辑 Chiesi–Arbor：首付及近期付款最高 1.15 亿美元，总额最高 20 亿美元（2025-10） ABO-101 全球权益＋平台多靶点选择权 — 通用型 CAR-T 罗氏–Poseida：每股 9 美元＋最高 4 美元 CVR，总额最高约 15 亿美元（2024-11）；阿斯利康–Cellectis 合计 2.45 亿美元，持股约 44%（2023-11）非病毒转座子与 TALEN 编辑的现货型细胞邦耀 BRL-301（尚无交易） AAV 衣壳 Dyno–罗氏：首付 5,000 万美元，里程碑超 10 亿美元（AI 设计，2024-10）；Capsida–AbbVie；Capsida–礼来（首付 5,500 万美元，2023-01）中枢与眼科递送赛业–纽福斯 AI 衣壳合作（2022-11）自动化生产 Ori：10 年最高 1.2 亿美元生产合同（2026-09）；Repligen–BioLife 15 亿美元（2026-07）；反例：BMS 终止 Cellares 合作降低自体细胞治疗的人工与场地成本国产慢病毒载体与封闭式设备研究者归纳：CGT 平台交易的价格分层很清楚——有人体缓解数据的体内 CAR-T 首付可达 30 亿美元以上，临床前体内平台约 15 亿–24 亿美元，编辑器与衣壳等「工具型」平台首付多在 5,000 万–1 亿美元。礼来一年内买下 Verve、Seamless、Orna、Kelonia 并签下 Profluent，是对「一次性体内基因药物」最集中的押注。 AI 切入点与证据：环节已有证据（日期）成熟度投资含义 AAV 衣壳设计 Dyno 的 LEAP 平台称每月产生数十亿条体内序列—功能测量，与罗氏签第二份合作（首付 5,000 万美元，2024-10）；赛业与纽福斯合作 AI 衣壳发现（2022-11）；百图生科与博腾生物合作 AAV 开发（2023-11）交易已验证，未见 AI 设计衣壳进入临床的公开证据中枢与肌肉递送的安全事件（CAP-002 死亡、RGX-121 暂停）让「更安全、更低剂量的衣壳」有明确需求编辑器设计 Profluent 的 OpenCRISPR-1（生成式 AI 设计）发表于《自然》，脱靶切割低于 SpCas9（2025-07）；礼来–Profluent AI 设计重组酶，里程碑最高 22.5 亿美元（2026-04）；ElevateBio 用生成式 AI 设计的脱氨酶在临床前实现 >20% 目标编辑、<1% 旁观者编辑（2026-05）大药厂交易已验证，仍在临床前 AI 在 CGT 拿到的最大单笔交易落在编辑器上；编辑器知识产权壁垒高，AI 设计是绕开专利的现实路径 CAR 结合域与逻辑门控用 RFdiffusion 从头设计的 BCMA 结合域在小鼠中清除骨髓瘤（预印本，2024-11）；ArsenalBio 融资 3.25 亿美元（2024-09）；A2 Bio 的 AI 用于患者预筛早期短期价值在实体瘤逻辑门控设计，长期看 AI 设计结合域能否进入 IND 递送（LNP）剂泰 AiLNP 平台在港股上市，募资超 21 亿港元，称可靶向递送至 8 个器官、单靶点平台交易最高 1.09 亿美元（公司口径，2026-05）；多伦多大学等用机器学习设计编辑用 LNP 中国领先，人体数据有限靶向 LNP 是体内 CAR-T 第二条路线的关键；中国 AI-LNP 公司已在二级市场生产与质控 Ori Iro 获 FDA 先进制造技术认定，合作方 23 家，2026-09 拿下 10 年最高 1.2 亿美元合同；自动化细胞治疗企业累计融资约 11 亿美元；BMS 终止与 Cellares 合作商业验证未完成自动化与过程分析是降本的必经之路，但单一客户依赖风险高监管 FDA「AI 支持监管决策」指南草案按使用场景建立风险可信度框架（2025-01）；NMPA《「人工智能＋药品监管」实施意见》（2026-04）未涉及 CGT 框架初成 AI 设计产品的审评路径尚无 CGT 专门规则地图读法（研究者归纳）：其一，成熟区（自体 CD19/BCMA CAR-T、AAV、体外 CRISPR）内部分化剧烈，一代 CD19 CAR-T 下滑、血友病 AAV 商业失败，「已上市」不等于「能放量」。其二，交易最贵的资产在早期一列：体内 CAR-T 全部处于 I 期，却拿到最高 30 亿美元以上首付，且中国资产在这一格占比最高。其三，AI 在 CGT 的落点比核药更靠前端：衣壳、编辑器、LNP 的设计已拿到大药厂交易（Dyno–罗氏、礼来–Profluent），但尚无 AI 设计的产品进入临床（公开信息）；中国的代表是晶泰系的剂泰（AI-LNP）与百图生科（AAV），这类项目的回报更依赖平台交易兑现，而不是产品销售。 04四、前沿技术：体内 CAR-T 交易最热，首批人体数据已出项目（公司）载体 / 靶点证据交易 ESO-T01（阿斯利康/EsoBiotec，与普瑞金共同设计）慢病毒 / BCMA 《柳叶刀》4 例全部缓解，3 例 3 级 CRS；《自然·医学》更新 5 例中 4 例缓解、3 例严格完全缓解，1 例第 19 天因脊髓压迫死亡首付 4.25 亿美元，总额约 10 亿美元 KLN-1010（Kelonia，现属礼来）慢病毒 / BCMA ASH 2025：4 例全部 MRD 阴性，仅 1–2 级 CRS，无需清淋首付 30 亿美元以上，最高 70 亿美元 HN2301（中国科大附一院） CD8 靶向 LNP＋mRNA / CD19 NEJM 2025-09：5 例难治 SLE，B 细胞完全清除最长 10 天，3 个月时 SLEDAI 全部下降，无 3/4 级 CRS — CPTX2309（Capstan，现属 AbbVie）靶向 LNP＋mRNA / CD19 2025-06 启动一期；人体数据未核实最高 21 亿美元普瑞金（授权 Kite）下一代体内 CAR-T — 首付 1.2 亿美元，总额 16.4 亿美元 LB2501（传奇）体内 CD19/CD20 剂量组 2：6 例全部缓解、5 例完全缓解（淋巴瘤） — 国内其他石药 SYS6055（2026-02 获 IND）、圆因 TI-0032（2026-05 首例 IIT，自免）、驯鹿 IASO208（2026-09 获 FDA IND）、先博 SNC116、科济 KJ-C2529 早期威斯津授权 Cartesian 体内 mRNA CAR-T 平台（2026-06）通用型、自免与实体瘤细胞治疗：CRISPR zugo-cel（原 CTX112）自免 4 例全部改善、肿瘤 10 例 ORR 90%；Allogene cema-cel 三期无效性分析通过并获 RMAT；Fate FT819（iPSC）21 例 SLE 无剂量限制毒性，狼疮肾炎注册性二期已启动、门诊当日出院；Kyverna miv-cel 僵人综合征三期顶线「高度显著」，BLA 2026Q4 完成；科济舒瑞基奥仑赛二期 n=104 对 52：中位无进展生存 3.25 对 1.77 个月（HR 0.37）、中位总生存 9.5 对 5.5 个月；TIL 路线 Amtagvi 已商业化、毛利率 56%、治疗中心超 95 家。基因编辑：lonvo-z 发作减少 87%、62% 患者无发作且停用其他治疗；CTX310 0.8 mg/kg 组 LDL-C 降 52.5%、甘油三酯降 47.8%，1 年持续；VERVE-102（n=35）PCSK9 降 51%–88%、LDL-C 降 9%–62%，无治疗相关严重不良事件；BEAM-302 关键队列 2026-07 首例给药；Prime Medicine 转向体内肝脏，PM577a（Wilson 病）2026-10-05 首例给药；Tune TUNE-401（乙肝）中高剂量组生物标志物 100% 抑制、最长持续 17 个月；个体化编辑（婴儿 KJ 案例团队）计划覆盖 7 种尿素循环障碍的伞式试验。国内：中因科技 ZVS101e 获 FDA 同意国际三期方案；尧唐 6 个临床项目、2026-05 完成约 5 亿元 C 轮。载体与生产：Capsida 静脉 AAV CAP-002 首例儿童患者死亡，尸检显示脑水肿——中枢穿透衣壳的安全性仍未建立；Vyjuvek 外用 HSV 载体累计销售 9.66 亿美元，局部给药、可重复给药的商业模式优于一次性高剂量 AAV；BMS 终止与 Cellares 合作，称其设备「无法满足」Breyanzi 要求；分析师怀疑快速工艺（诺华 T-Charge、BMS NEX-T）导致细胞过度扩增，与 rap-cel 死亡有关（尚未证实）；药明巨诺预计国产慢病毒载体可降本 90% 以上（公司预测），是国内降本的主要抓手。 05五、八个痛点及解决方案痛点证据解决路径主要参与者 1. 安全性 rap-cel 3 例 IEC-HS 死亡；Elevidys 2 例肝衰竭死亡；nex-z 肝损伤死亡；Rocket RP-A501 死亡；Capsida 儿童死亡；ARM 统计 AAV 项目公开报告 14 例死亡（约 6,100 例患者，0.2%）降低 AAV 剂量、优化免疫抑制方案；CAR-T 剂量与扩增控制；HLA 等易感人群筛查；体内 CAR-T 用 mRNA 实现可控、短暂表达 Rocket、Intellia、Capstan、HN2301 团队 2. 生产成本与周期国内 CAR-T 生产成本 25 万–35 万元；自体产品从采血到回输需数周；Cellares 自动化合作被终止体内 CAR-T 彻底去掉体外生产；通用型现货；载体国产化；快速工艺（需兼顾安全）礼来、AbbVie、BMS、吉利德；药明巨诺 3. 可及性与放量 Roctavian 2024 年仅 $2,600 万；bluebird 私有化；治疗中心数量限制自体产品取消 REMS（2025-06），监测期从 4 周缩至 2 周；门诊给药（2025 年 45%）；扩大治疗中心网络 FDA；Iovance、Vertex 4. 定价与支付美国单价 200 万–400 万美元；国内 99 万–129 万元，仅 5%–10% 患者负担得起，CAR-T 未进国家医保按疗效付费（CMS CGT 准入模式覆盖 33 州、约 84% 的 Medicaid 镰状细胞病患者）；国内商保目录、惠民保、疗效退款（复星：3 个月未完全缓解退最高 60 万元）；低价新进入者（万基奥仑赛约 20 万元） CMS；复星凯特、华道生物 5. 持久性与再给药 AAV 产生中和抗体后难以再次给药；部分 CAR-T 复发局部给药与可重复给药载体（Vyjuvek）；免疫调节再给药（证据有限）；编辑类一次性永久改变 Krystal、编辑类公司 6. 实体瘤疗效舒瑞基奥仑赛中位总生存 9.5 个月，≥3 级不良事件 99% 装甲型与逻辑门控 CAR、TIL、TCR-T；联合用药科济、阿斯利康、Iovance 7. 资本寒冬 2026 上半年生物医药裁员超 9,500 人；Sangamo 破产；武田、Galapagos 退出细胞治疗；CGT 个股一年中位数 −17% 向体内与通用型转型；以授权和并购代替独立商业化；与大药厂共担后期成本 Arsenal Bio、Sana、Prime 8. 监管不确定性 CBER 主任两度离任；AMT-130 路径反复；RGX-121 两度暂停；Atara、Replimune 多次收到 CRL 合理机制路径与「一项关键试验」标准；加速批准；中国 818 号令双轨制 FDA、国家卫健委、NMPA 研究者归纳：八个痛点中，安全性与生产决定技术路线能否跑通，支付与可及性决定商业回报，资本与监管决定公司能否活到兑现。体内 CAR-T 之所以获得最高估值，是因为它同时回应了生产、成本和可及性三个痛点；它能否兑现，取决于第一个痛点（安全性）。 06六、交易与估值：体内 CAR-T 首付一年翻了数倍日期买方标的类型价格 2024-02 阿斯利康亘喜生物（中国，GC012F）收购首付约 10 亿美元，总额约 12 亿美元（首付约 83%） 2024-08 信立泰尧唐 YOLT-101 中国权益（碱基编辑）授权首付及开发里程碑 2.05 亿元，总额约 10.35 亿元 2024-11 罗氏 Poseida（通用型 CAR-T）收购每股 9 美元现金＋最高 4 美元 CVR，总额最高约 15 亿美元 2025-03 阿斯利康 EsoBiotec（体内 CAR-T）收购首付 4.25 亿美元，总额 10 亿美元 2025-05 Carlyle/SK Capital bluebird bio 私有化每股 3 美元＋6.84 美元 CVR 2025-06 AbbVie Capstan（体内 CAR-T，自免）收购最高 21 亿美元 2025-06 礼来 Verve（碱基编辑）收购约 10 亿美元首付，最高约 13 亿美元 2025-08 吉利德/Kite Interius（体内 CAR-T）收购 3.5 亿美元 2025-10-10 BMS Orbital（环状 RNA 体内 CAR-T）收购 15 亿美元 2025-10-16 Kite 普瑞金（中国，体内 CAR-T）授权首付 1.2 亿美元，总额 16.4 亿美元（7.3%） 2026-01-21 阿斯利康星尘 C-CAR031 中国剩余权益（GPC3 装甲型）权益收购最高 6.3 亿美元 2026-01-28 礼来 Seamless（重组酶编辑）收购最高 11.2 亿美元 2026-02-09 礼来 Orna（环状 RNA 体内 CAR-T）收购最高 24 亿美元 2026-02-23 吉利德 Arcellx（anito-cel）收购约 78 亿美元，溢价 68% 2026-04-20 礼来 Kelonia（体内 BCMA CAR-T）收购首付 30 亿美元以上，最高 70 亿美元 2026-06-09 Cartesian 威斯津（中国）靶向 LNP 体内 mRNA CAR-T 平台授权未披露 2026-07-22 Repligen BioLife Solutions（CGT 工具）收购 15 亿美元 2025 年体内 CAR-T 交易合计约 49.5 亿美元；东方证券统计 2025 年以来体内 CAR-T 交易超过 10 起，其中 8 起由跨国药企发起。礼来是最积极的买方，一年内收购 Verve、Seamless、Orna、Kelonia 四家基因与细胞技术公司。估值基准：类别样本估值体内 CAR-T（临床前平台） Orbital、Orna 15 亿美元；最高 24 亿美元体内 CAR-T（早期临床） Interius、EsoBiotec、Capstan 3.5 亿美元；首付 4.25 亿美元；最高 21 亿美元体内 CAR-T（有人体缓解数据） Kelonia 首付 30 亿美元以上，是早期临床的约 2–3 倍后期自体 CAR-T Arcellx 78 亿美元（PDUFA 前 10 个月）商业化 CGT 公司（企业价值/过去 12 个月销售） Krystal、Iovance、Autolus、传奇约 19 倍、17 倍、5.5 倍、2.2 倍传奇估值仅约 2.2 倍销售，远低于 Krystal 与 Iovance，研究者认为反映了强生掌控经济利益、中国未商业化以及体内 CAR-T 竞争的折价。估值数据为研究者根据公开行情计算（2026-10-06 至 10-07），未扣除部分公司债务。 07七、重点公司以下仅按公开资料梳理布局与催化剂，不含买卖建议；公司财务与市值未纳入。海外公司核心资产 2026Q4–2027 催化剂吉利德/Kite Yescarta、Tecartus、anito-cel；Interius、普瑞金体内平台 2026-12-23 anito-cel PDUFA BMS Breyanzi、Abecma、arlo-cel（GPRC5D）、zola-cel、Orbital arlo-cel 三期阳性后递交；zola-cel 暂停入组传奇生物 Carvykti（与强生）、LB2501 体内 CAR-T、LB2102 授权诺华全年盈利节点（公司目标）；体内数据 Vertex/CRISPR Casgevy；CTX310、zugo-cel CTX310 高甘油三酯一期 b、zugo-cel 更新（2026 下半年） Intellia lonvo-z（HAE）、nex-z（ATTR） 2027-03-10 lonvo-z PDUFA Beam BEAM-302（AATD）、risto-cel（镰状细胞病） BEAM-302 加速批准路径；risto-cel 最早 2026 年底递交 BLA Krystal Vyjuvek 海外放量 Iovance Amtagvi 治疗中心年底达 110 家以上 Kyverna miv-cel（僵人综合征、重症肌无力） 2026Q4 完成 BLA，2027 年上市 uniQure AMT-130（亨廷顿病）、Hemgenix 2027 年 FDA 决定，可能召开顾问委员会 Sarepta Elevidys；Arrowhead 授权 siRNA 新任 CEO；DM1、FSHD 数据 Autolus、Allogene、Cabaletta、Sana、Fate、Prime Aucatzyl；cema-cel；rese-cel；体内 CAR-T 与胰岛细胞；FT819；先导编辑 ACR 2026 自免数据；Cabaletta 2027 年中注册性数据中国上市公司 CGT 资产与业务催化剂科济药业泽沃基奥仑赛、舒瑞基奥仑赛；通用型 CT0596、CT1190B（2026-08 获 IND）；体内 KJ-C2529 舒瑞基奥仑赛订单放量；2026 年商保目录传奇生物 Carvykti（大中华区 70% 经济权益）；LB2501 体内全年盈利节点；体内数据药明巨诺瑞基奥仑赛；狼疮试验二线大 B 细胞淋巴瘤获批复星医药复星凯特合资：奕凯达、布瑞基奥仑赛（FKC889）在审、体内项目 FKC889 获批金斯瑞生物科技蓬勃生物 CDMO（慢病毒、质粒）；持有传奇股份蓬勃分拆港股上市（2026-09 公布）和元生物基因与细胞治疗 CDMO/CRO，790 余个项目产能利用率提升百普赛斯 GMP 级细胞因子、磁珠、Cas 酶等 CGT 工具 CGT 商业化放量带动试剂需求华东医药国内销售泽沃基奥仑赛 — 一级市场公司方向最新融资或事件投资人普瑞金体内 CAR-T 授权 Kite（首付 1.2 亿美元）；参与设计 ESO-T01 — 先博生物（先声分拆）体内 CAR-T SNC116；通用型 CAR-NK B 轮近 4 亿元（2026-08-31）孚腾资本、千骥资本、浦东创投原启生物 GPC3 CAR-T；体内 Pre-IPO 超 1.1 亿美元（2026-04） Vivo Capital、北京医药健康产业基金、启明创投尧唐生物体内基因编辑（6 个临床项目） C 轮约 5 亿元（2026-05-29）正心谷资本领投，上海国投先导参与纽福斯眼科 AAV 2026-08 新一轮，累计融资约 16 亿元长江医投邦耀生物 BRL-101（β 地贫编辑，30 例已给药）；BRL-301（通用型自免 CAR-T）融资未核实 — 恒润达生雷尼基奥仑赛科创板 IPO 问询中，2026-09-30 更新招股书，拟募资 25.4 亿元 — 华道生物万基奥仑赛（在审，拟定价约 20 万元） — — 08八、政策、信号与催化剂政策内容影响 FDA 取消 CAR-T REMS（2025-06） 6 款自体 CAR-T 取消 REMS；禁止驾驶期由 8 周缩至 2 周，留在中心附近由 4 周缩至 2 周；保留 15 年随访降低治疗门槛，利好门诊化与社区医院「一项关键试验」默认标准、合理机制路径（2026-02）允许以自然史外部对照与机制性证据支持个体化编辑与 RNA 疗法罕见病与个体化疗法审批门槛下降 CBER 人事 Prasad 2025-05 上任，7 月辞职后复职，2026 年 4 月底第二次离任；Szarama 代理政策延续性存疑 CMS CGT 准入模式 33 州加 DC 与波多黎各，按疗效付费，覆盖约 84% 的 Medicaid 镰状细胞病患者为高价一次性疗法提供支付样板中国 818 号令（2026-05-01 施行）临床研究在三甲医院备案开展、不得向受试者收费；经国家卫健委批准转化后可收费；限于高度个体化或罕见病且无同机制已上市药物；按风险分 5 年、3 年、1 年独占期为个体化细胞与基因技术开辟第二轨道；已上市机制的 CAR-T 仍走药品注册（研究者推断）博鳌乐城截至 2026-04 已批准 29 个生物医学新技术项目；2026-09 就暂停与退出细则征求意见先行区规则趋严资金信号：一级市场的信号更清晰——正心谷（尧唐）、启明与 Vivo（原启）、礼来亚洲（多家）是国内主要活跃机构；机构资金正从传统 AAV 转向体内编辑与体内 CAR-T，与二级市场的冷淡形成反差。 2026Q4–2027 催化剂日历：日期事件影响 2026-10-27～30 ESGCT（汉堡）基因治疗与编辑早期数据 2026Q4 Kyverna miv-cel 完成 BLA；Regenxbio sura-vec（湿性 AMD）关键顶线；Kresladi 上市首个自免 CAR-T 申报 2026-11 ACR 年会（奥兰多）：Autolus、Fate、CRISPR 自免细胞治疗数据；国内商保目录结果（舒瑞基奥仑赛、信玖凝） rap-cel 事件后的自免安全情绪 2026-11-22 Capricor deramiocel PDUFA DMD 细胞治疗 2026-12-12～15 ASH（新奥尔良）体内 CAR-T 与新一代 CAR-T 数据 2026-12-23 anito-cel PDUFA BCMA CAR-T 格局 2026 下半年 CTX310、zugo-cel 更新；Beam risto-cel 最早递交 BLA；MAGNITUDE-2 完成入组编辑类 2027-01-11～14 JPM 医疗健康大会并购窗口 2027-03-10 Intellia lonvo-z PDUFA 首个体内 CRISPR 疗法 2027 uniQure AMT-130 FDA 决定；miv-cel 上市；Sana 体内 CAR-T 首次人体数据监管尺度与自免 CAR-T 商业化 2027-05-04～08 ASGCT（费城）年度技术风向 2027 年中 Cabaletta rese-cel 注册性数据自体自免 CAR-T 2027 下半年 Regenxbio RGX-202（DMD）获批目标；Cabaletta 递交 BLA AAV 在 DMD 的第二个产品 09结论 CGT 在 2026 年处于「技术换代、商业分化、资本重新定价」的交汇点。自体 CAR-T 已证明能做成数十亿美元的产品，但第一代产品正在被新一代替代；基因治疗的审批门槛在下降，商业成功却集中在少数品种，一次性高剂量 AAV 的安全与放量问题没有解决；体内基因编辑有望在 2027 年 3 月迎来首个获批，但肝脏安全事件会在同类间联动。真正吸引大药厂资金的是体内 CAR-T：它同时解决了生产、成本和可及性三个痛点，收购价格一年内翻了数倍。对中国投资者，最重要的结构性判断有四点：其一，中国是全球体内 CAR-T 和细胞治疗早期资产的主要来源，依托 IIT 快速出人体数据，交易已从「卖产品」转向「卖平台」；其二，国内自体 CAR-T 商业化受价格与支付严重约束，9 款获批产品的销售规模有限，818 号令和商保目录是边际改善而非根本解决；其三，产业链中工具与试剂（如百普赛斯）的增长确定性高于 CDMO，后者在国内仍普遍亏损；其四，AI 已在衣壳、编辑器与 LNP 设计上拿到大药厂交易，但尚无 AI 设计的产品进入临床，中国的代表是晶泰系的剂泰（AI-LNP）与百图生科（AAV），这类项目的回报更依赖平台交易兑现。本报告的主要未核实项（邦耀 BRL-301 数据、Capstan 人体数据、驯鹿与合源等的上市进度、部分产品获批月份、arlo-cel 与 lete-cel 审评进度）应以公司公告、NMPA 与 HKEXnews 原文补齐。本文仅为行业研究与观点交流，不构成任何投资建议或要约邀请。文中数据来源于公开渠道，晴云资本不保证其完整性与准确性。市场有风险，决策需独立判断。本文提及的公司仅为案例分析，不代表晴云资本持有或不持有相关证券，亦不构成买卖建议。 THE END

细胞疗法免疫疗法基因疗法并购信使RNA

2026-09-22

·今日头条

阿斯利康全球高管参与再创新高｜中外合作，共育科学之树

9 月 19 日至 20 日， “2026 阿斯利康中国研发日 —— 重塑患者生命轨迹” 慢性病与罕见病专场在上海成功举办。阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人贝旭鸿（Sharon Barr），阿斯利康全球首席财务官 Aradhana Sarin ，全球执行副总裁、国际业务负责人尹思睿（Iskra Reic）等全球管理层亲临现场。全球高级副总裁、罕见病药物临床开发、注册及患者安全负责人柏睿科（Gianluca Pirozzi），全球高级副总裁、罕见病药物研究及产品开发负责人郑承兴（Seng Cheng），全球高级副总裁、心血管、肾病及代谢疾病晚期研发负责人 Mikhail Kosiborod ，全球高级副总裁、呼吸研发负责人 Caterina Brindicci 等 60 余位全球研发高管也齐聚会场，阵容再创新高。复旦大学附属中山医院肥胖与脂肪肝诊疗中心主任李小英教授，北京大学第一医院、北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授，格罗宁根大学医学中心Hiddo Lambers Heerspink 教授领衔主旨论坛，来自国内外顶尖医学中心、科研机构及产业创新领域近 260 位专家学者和代表齐聚上海。现场和线上观众近 1.6 万人。大会进一步聚焦前沿科学、临床转化、人才发展和本土创新，围绕心血管疾病、代谢疾病及体重管理、呼吸疾病、肾脏疾病、传染性疾病、自身免疫性疾病、细胞疗法及 AI 赋能创新等主题，展开了多学科、跨领域的深入讨论，探索更多疾病解决方案。 01. 直面关键命题共话慢罕创新何静博士阿斯利康全球高级副总裁全球研发中国负责人 “ 我们始终相信，中国是全球科学与创新的重要策源地，是推动全球研发的重要战略力量。从上海和北京两大全球战略研发中心的建立，到构建全链条研发能力和建立药物研发人工智能中心，阿斯利康全球研发中国持续深化与临床研究机构、科研院所和生物科技公司的合作，致力于成为全球临床研发的加速器、疾病机制研究的科学引擎和早期创新的孵化器。我们希望通过今年的研发日，汇集中外专家，共育科学之树，改变患者生命轨迹。 ” 随后，全球生物制药研发负责人 Sharon Barr ，罕见病药物临床开发、注册及患者安全负责人 Gianluca Pirozzi ，心血管、肾病及代谢疾病晚期研发负责人 Mikhail Kosiborod ，呼吸研发负责人 Caterina Brindicci 四位全球研发高管依次登台，分别分享慢病与罕见病领域的研发方向与战略布局，解读阿斯利康相关疾病领域研发策略和进展。 << 左右滑动查看更多 >> 主旨论坛聚焦慢病与罕见病前沿学术创新与临床实践，汇聚国内外顶尖临床专家、科研学者，围绕疾病机制探索、精准诊疗突破、临床研究革新与跨领域协同创新等核心议题展开深度研讨。嘉宾们结合前沿科研成果与真实临床经验，分享多学科最新研究进展与行业洞见，共同探索破解慢罕疾病未满足临床需求的创新路径，推动疾病诊疗迈向更精准、更高效的未来。李小英教授复旦大学附属中山医院肥胖与脂肪肝诊疗中心主任 “体重管理的意义并不仅限于体重本身，它与代谢和心血管健康密切相关。中国庞大的临床人群与丰富的诊疗实践，为进一步深化疾病认知、推动科学进展转化为患者长期获益提供了坚实基础。” 赵明辉教授北京大学第一医院、北京大学肾脏病研究所所长 “肾脏疾病具有高度异质性，尤其是罕见肾病领域，疾病进展背后的生物学机制仍有许多重要科学问题有待探索。以临床需求为导向的研究和跨学科合作，将是推动精准治疗、为患者带来更多治疗选择的关键。” Hiddo Lambers Heerspink 教授格罗宁根大学医学中心聚焦肾脏临床试验的未来发展，分享慢性肾病从标准治疗向多机制联合干预演进的趋势，并探讨如何通过分子分层、生物标志物和创新试验设计，实现更精准的患者识别与治疗匹配。主旨论坛设置多场专题研讨环节，海内外顶尖临床学者与阿斯利康全球研发高管同台开展深度学术对话，围绕慢病与罕见病领域未被满足的临床需求，碰撞前沿科研思路，共探跨学科协同创新的可行路径。 << 左右滑动查看更多 >> 何静博士主持了 “迈向 2030”专题讨论环节，并与 Aradhana Sarin ，Iskra Reic 与 Sharon Barr 围绕阿斯利康迈向 2030 的发展愿景展开深入交流，探讨 AI 等前沿技术如何提速研发，并联合产业生态伙伴，让科学创新落地惠及患者。同时指出中国在阿斯利康全球研发战略中承担愈发关键的角色。 << 左右滑动查看更多 >> 论坛上，阿斯利康全球研发中国还揭晓了 “阿斯利康研发中国转化医学研究基金” 最新入选项目与 “阿斯利康全球研发中国博士后计划” 最新入选人员名单。截至目前，转化医学研究基金已支持 13 项中国基础及转化医学研究项目， 11 位博士入选博士后计划，持续为中国生物医药领域培养顶尖科研人才，夯实创新发展根基。 << 左右滑动查看更多 >> 02. 深入疾病与技术前沿拓展研发新路径大会的 7 大专题分论坛与闭门研讨会，分盖呼吸、肾病、细胞疗法、感染性疾病、AI、炎症性肠病等多个前沿方向，各领域全球研发负责人与临床专家围绕临床需求与研发挑战展开研讨。呼吸疾病转化医学分论坛、肾脏疾病与罕见肾脏病研讨会、感染性疾病分论坛、炎症性肠病分论坛分别围绕囊性纤维化支气管扩张、肾病、主要的感染性疾病、炎症性肠病等疾病的临床需求与前沿进展展开交流，共同探索从机制研究到临床转化路径。细胞疗法分论坛与细胞疗法药物开发分论坛 —— 自身免疫与呼吸系统疾病从技术策略、早期靶点发现到临床转化不同阶段展开讨论，围绕AZD0120未来开发、体内 CAR-T 等前沿方向，探索细胞疗法在自身免疫等慢病领域的应用潜力与开发路径，拓展下一代细胞治疗产品开发和临床应用的更多可能。人工智能与研发分论坛聚焦 AI 加速临床发展核心议题，联动阿斯利康全球研发愿景、中国创新生态与阿斯利康中国实践历程，围绕 AI 如何从前沿概念转化为临床开发领域的实际业务价值展开开放、深入的交流探讨。 03. 中国创新 × 全球研发：加速惠及全球患者作为连接中国科学和创新力量和阿斯利康全球研发的重要平台，自 2022 年以来，阿斯利康中国研发日已成功举办九届。致力于携手中国科研与产业伙伴，共建医药创新生态、寻求合作机会，共同推动全球新药研发。贝旭鸿（Sharon Barr）阿斯利康全球执行副总裁生物制药研发负责人 “中国正为全球药物发现与开发贡献越来越多的科学洞见与创新成果。从心血管、肾脏和代谢性疾病、自身免疫性疾病、呼吸疾病到 AI 赋能研发，我们持续看到世界一流的科学创新源自中国。通过进一步深化与学术界、医疗机构及创新企业的合作，我们期待加速这些科学发现转化为创新药物，惠及全球患者。” 柏睿科（Gianluca Pirozzi）阿斯利康全球高级副总裁罕见病药物临床开发、注册及患者安全负责人 “中国在全球研发中的角色正在不断演进，正越来越多地推动早期研究、疾病生物学探索以及临床创新的发展，这对于罕见病领域尤为重要。将这些优势更早融入全球研发项目，将有助于加速科学发现，为罕见病患者带来新的治疗可能。” 声明：本文内容仅用于阿斯利康中国官方微信，不做任何推广用途。

2026-09-21

·阿斯利康中国

阿斯利康全球高管参与再创新高｜中外合作，共育科学之树

9 月 19 日至 20 日，“2026 阿斯利康中国研发日 —— 重塑患者生命轨迹”慢性病与罕见病专场在上海成功举办。阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人贝旭鸿（Sharon Barr），阿斯利康全球首席财务官 Aradhana Sarin ，全球执行副总裁、国际业务负责人尹思睿（Iskra Reic）等全球管理层亲临现场。全球高级副总裁、罕见病药物临床开发、注册及患者安全负责人柏睿科（Gianluca Pirozzi），全球高级副总裁、罕见病药物研究及产品开发负责人郑承兴（Seng Cheng），全球高级副总裁、心血管、肾病及代谢疾病晚期研发负责人 Mikhail Kosiborod，全球高级副总裁、呼吸研发负责人 Caterina Brindicci 等 60 余位全球研发高管也齐聚会场，阵容再创新高。复旦大学附属中山医院肥胖与脂肪肝诊疗中心主任李小英教授，北京大学第一医院、北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授，格罗宁根大学医学中心Hiddo Lambers Heerspink 教授领衔主旨论坛，来自国内外顶尖医学中心、科研机构及产业创新领域近 260 位专家学者和代表齐聚上海。现场和线上观众近 1.6 万人。大会进一步聚焦前沿科学、临床转化、人才发展和本土创新，围绕心血管疾病、代谢疾病及体重管理、呼吸疾病、肾脏疾病、传染性疾病、自身免疫性疾病、细胞疗法及 AI 赋能创新等主题，展开了多学科、跨领域的深入讨论，探索更多疾病解决方案。 01. 直面关键命题共话慢罕创新何静博士阿斯利康全球高级副总裁全球研发中国负责人 “ 我们始终相信，中国是全球科学与创新的重要策源地，是推动全球研发的重要战略力量。从上海和北京两大全球战略研发中心的建立，到构建全链条研发能力和建立药物研发人工智能中心，阿斯利康全球研发中国持续深化与临床研究机构、科研院所和生物科技公司的合作，致力于成为全球临床研发的加速器、疾病机制研究的科学引擎和早期创新的孵化器。我们希望通过今年的研发日，汇集中外专家，共育科学之树，改变患者生命轨迹。 ” 随后，全球生物制药研发负责人 Sharon Barr，罕见病药物临床开发、注册及患者安全负责人 Gianluca Pirozzi，心血管、肾病及代谢疾病晚期研发负责人 Mikhail Kosiborod，呼吸研发负责人 Caterina Brindicci 四位全球研发高管依次登台，分别分享慢病与罕见病领域的研发方向与战略布局，解读阿斯利康相关疾病领域研发策略和进展。 << 左右滑动查看更多 >> 主旨论坛聚焦慢病与罕见病前沿学术创新与临床实践，汇聚国内外顶尖临床专家、科研学者，围绕疾病机制探索、精准诊疗突破、临床研究革新与跨领域协同创新等核心议题展开深度研讨。嘉宾们结合前沿科研成果与真实临床经验，分享多学科最新研究进展与行业洞见，共同探索破解慢罕疾病未满足临床需求的创新路径，推动疾病诊疗迈向更精准、更高效的未来。李小英教授复旦大学附属中山医院肥胖与脂肪肝诊疗中心主任 “体重管理的意义并不仅限于体重本身，它与代谢和心血管健康密切相关。中国庞大的临床人群与丰富的诊疗实践，为进一步深化疾病认知、推动科学进展转化为患者长期获益提供了坚实基础。” 赵明辉教授北京大学第一医院、北京大学肾脏病研究所所长 “肾脏疾病具有高度异质性，尤其是罕见肾病领域，疾病进展背后的生物学机制仍有许多重要科学问题有待探索。以临床需求为导向的研究和跨学科合作，将是推动精准治疗、为患者带来更多治疗选择的关键。” Hiddo Lambers Heerspink 教授格罗宁根大学医学中心聚焦肾脏临床试验的未来发展，分享慢性肾病从标准治疗向多机制联合干预演进的趋势，并探讨如何通过分子分层、生物标志物和创新试验设计，实现更精准的患者识别与治疗匹配。主旨论坛设置多场专题研讨环节，海内外顶尖临床学者与阿斯利康全球研发高管同台开展深度学术对话，围绕慢病与罕见病领域未被满足的临床需求，碰撞前沿科研思路，共探跨学科协同创新的可行路径。 << 左右滑动查看更多 >> 何静博士主持了“迈向 2030”专题讨论环节，并与Aradhana Sarin ，Iskra Reic 与 Sharon Barr 围绕阿斯利康迈向 2030 的发展愿景展开深入交流，探讨 AI 等前沿技术如何提速研发，并联合产业生态伙伴，让科学创新落地惠及患者。同时指出中国在阿斯利康全球研发战略中承担愈发关键的角色。 << 左右滑动查看更多 >> 论坛上，阿斯利康全球研发中国还揭晓了 “阿斯利康研发中国转化医学研究基金”最新入选项目与“阿斯利康全球研发中国博士后计划”最新入选人员名单。截至目前，转化医学研究基金已支持 13 项中国基础及转化医学研究项目，11 位博士入选博士后计划，持续为中国生物医药领域培养顶尖科研人才，夯实创新发展根基。 << 左右滑动查看更多 >> 02. 深入疾病与技术前沿拓展研发新路径大会的 7 大专题分论坛与闭门研讨会，分盖呼吸、肾病、细胞疗法、感染性疾病、AI、炎症性肠病等多个前沿方向，各领域全球研发负责人与临床专家围绕临床需求与研发挑战展开研讨。呼吸疾病转化医学分论坛、肾脏疾病与罕见肾脏病研讨会、感染性疾病分论坛、炎症性肠病分论坛分别围绕囊性纤维化支气管扩张、肾病、主要的感染性疾病、炎症性肠病等疾病的临床需求与前沿进展展开交流，共同探索从机制研究到临床转化路径。细胞疗法分论坛与细胞疗法药物开发分论坛——自身免疫与呼吸系统疾病从技术策略、早期靶点发现到临床转化不同阶段展开讨论，围绕AZD0120未来开发、体内 CAR-T 等前沿方向，探索细胞疗法在自身免疫等慢病领域的应用潜力与开发路径，拓展下一代细胞治疗产品开发和临床应用的更多可能。人工智能与研发分论坛聚焦 AI 加速临床发展核心议题，联动阿斯利康全球研发愿景、中国创新生态与阿斯利康中国实践历程，围绕 AI 如何从前沿概念转化为临床开发领域的实际业务价值展开开放、深入的交流探讨。 03. 中国创新 × 全球研发：加速惠及全球患者作为连接中国科学和创新力量和阿斯利康全球研发的重要平台，自 2022 年以来，阿斯利康中国研发日已成功举办九届。致力于携手中国科研与产业伙伴，共建医药创新生态、寻求合作机会，共同推动全球新药研发。贝旭鸿（Sharon Barr）阿斯利康全球执行副总裁生物制药研发负责人 “中国正为全球药物发现与开发贡献越来越多的科学洞见与创新成果。从心血管、肾脏和代谢性疾病、自身免疫性疾病、呼吸疾病到 AI 赋能研发，我们持续看到世界一流的科学创新源自中国。通过进一步深化与学术界、医疗机构及创新企业的合作，我们期待加速这些科学发现转化为创新药物，惠及全球患者。” 柏睿科（Gianluca Pirozzi）阿斯利康全球高级副总裁罕见病药物临床开发、注册及患者安全负责人 “中国在全球研发中的角色正在不断演进，正越来越多地推动早期研究、疾病生物学探索以及临床创新的发展，这对于罕见病领域尤为重要。将这些优势更早融入全球研发项目，将有助于加速科学发现，为罕见病患者带来新的治疗可能。” 声明：本文内容仅用于阿斯利康中国官方微信，不做任何推广用途。

100 项与 GC-012F 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	临床3期	丹麦	AstraZeneca PLC	2026-06-26
多发性骨髓瘤	临床3期	瑞典	AstraZeneca PLC	2026-06-26
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	美国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	中国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	日本	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	澳大利亚	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	巴西	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	加拿大	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	法国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	德国	AstraZeneca PLC	2026-02-23

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL1, 1x10^5 cells/kg)	範製簾廠觸製遞鹹膚簾(鏇艱衊衊積壓繭襯鹹膚) = 餘繭夢醖遞範壓齋鏇廠夢夢繭淵淵齋網夢襯獵 (積遞夢築選壓壓鏇餘衊 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL2, 3x10^5 cells/kg)	範製簾廠觸製遞鹹膚簾(鏇艱衊衊積壓繭襯鹹膚) = 選餘醖築壓餘憲鹹顧衊夢夢繭淵淵齋網夢襯獵 (積遞夢築選壓壓鏇餘衊 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05846347 (ASH2025)	临床1/2期	系统性红斑狼疮	15	GC012F	願遞憲衊蓋選鹹壓願廠(網鑰築襯獵醖積願淵網) = occurred in 14 (mainly Grade 1); two Grade 3 events at the highest dose resolved after steroids 繭餘範蓋願餘顧廠夢觸 (糧簾遞鏇簾廠獵窪蓋鹽 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05858684 (ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	10	GC012F (AZD0120)	襯淵鹹窪壓夢築艱鹹製(願襯窪顧淵廠簾窪壓糧) = Six patients experienced grade 1 CRS, and one patient experienced grade 2 CRS. No cases of immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) or grade ≥3 CRS were reported. Other common AEs included hematologic abnormalities, hypogammaglobulinemia, and infections. No fatal adverse events occurred. 醖願餘簾簾夢鹹憲積糧 (鑰鏇顧夢簾願膚選鑰蓋 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05846347 (PS2146, EHA2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19 \| BCMA	15	GC012F	鹽顧蓋網餘簾製選蓋廠(壓衊鹹鑰廠鹽觸構憲廠) = 鏇壓夢鏇鹽淵構選淵選簾廠廠廠製蓋鬱觸簾鏇 (膚襯糧遞餘顧淵夢壓壓 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线 R-ISS stage II or III \| del (17p) \| t (4;14) ... 更多	22	GC012F/AZD0120 1x10^5/kg	窪簾構積築網積膚廠鏇(選願鬱壓齋窪艱廠壓壓) = 膚觸鹹齋鑰築築鬱淵築獵糧鹹製構夢鬱蓋膚獵 (簾衊壓製鬱鹹願選憲簾 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期		22	GC012F/AZD0120 2x10^5/kg	窪簾構積築網積膚廠鏇(選願鬱壓齋窪艱廠壓壓) = 獵獵選積膚網醖遞獵壓獵糧鹹製構夢鬱蓋膚獵 (簾衊壓製鬱鹹願選憲簾 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 1.5x10^5/kg	夢膚網襯鹽觸築襯鏇醖(繭憲壓廠範廠選積淵簾) = 選齋憲鹹願夢鹽淵鏇積鏇築製範憲餘獵艱築鑰 (糧淵觸艱淵餘淵構襯獵 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 3x10^5/kg	夢膚網襯鹽觸築襯鏇醖(繭憲壓廠範廠選積淵簾) = 廠繭蓋築糧繭繭選選顧鏇築製範憲餘獵艱築鑰 (糧淵觸艱淵餘淵構襯獵 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (ASH2024)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	AZD0120+地塞米松+硼替佐米+来那度胺	遞築鏇鬱願鏇製餘選壓(蓋餘鹹顧鬱餘願淵鹽壓) = 構襯壓蓋夢製築襯鑰窪窪積積艱網網蓋鏇遞鏇 (範構蓋夢顧遞範襯糧淵 ) 更多	积极	2024-12-07
ChiCTR2100047061 (EHA2024) 人工标引	早期临床1期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	12	GC012F	壓齋網顧鏇選艱觸構蓋(廠顧餘願壓膚鏇構夢膚) = included lymphocytopenia(11/12), neutropenia (11/12), leukopenia (10/12), and thrombocytopenia (3/12) 餘壓獵製餘築鹽觸範獵 (顧夢醖廠鏇廠壓製壓糧 )	积极	2024-05-14
NCT04935580 (EHA2024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线 CD19 ... 更多	22	GC012F CAR-T therapyGC012F10^5/kg	鹽網淵選襯襯鑰夢製願(壓餘鬱願憲憲憲夢壓憲) = 構選顧築繭構廠繭顧鬱簾齋醖衊窪簾醖遞築糧 (願獵範膚獵淵憲範簾襯 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04935580 (ASH2023) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	22	GC012F	襯襯廠廠獵網繭觸糧選(艱鑰鬱壓製齋鹽糧選艱) = 淵醖鹽襯餘憲醖築鹽廠範簾繭膚淵積鬱夢遞鑰 (襯壓觸鹹廠鹹獵獵餘製 ) 更多	积极	2023-12-11