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更新于：2025-12-26

Lisocabtagene maraleucel

利基迈仑赛

更新于：2025-12-26

概要

基本信息

药物类型

自体CAR-T

别名

anti-CD19-EGFRt-4-1BB-zeta modified CAR CD8+ and CD4+ T lymphocyte therapy、anti-CD19/EGFRt/4-1BB/zeta modified CAR CD8+ and CD4+ T lymphocyte therapy、CD19-directed chimeric antigen receptor T cell therapy

+ [7]

靶点

CD19

作用方式

调节剂

作用机制

CD19调节剂(B淋巴细胞抗原CD19调节剂)、T淋巴细胞替代物

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [1]

在研适应症

复发性边缘区淋巴瘤难治性边缘区淋巴瘤复发性套细胞淋巴瘤+ [27]

非在研适应症

侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤+ [2]

原研机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

Bristol Myers Squibb Co.

在研机构

Bristol Myers Squibb Co.Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG

Juno Therapeutics, Inc.

+ [3]

非在研机构-

权益机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

Juno Therapeutics, Inc.

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2021-02-05),

弥漫性大B细胞淋巴瘤滤泡性淋巴瘤高级别B细胞淋巴瘤+ [1]

最高研发阶段(中国)-

特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (美国)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 133531

来源: *****

Sequence Code 133534

来源: *****

Sequence Code 133555

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Sequence Code 133567

来源: *****

Sequence Code 133586

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Sequence Code 171111

来源: *****

关联

项与利基迈仑赛相关的临床试验

NCT07098364

/ Recruiting临床1/2期IIT

A Phase 1/2 Open-Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of ST-067 in Combination With CD19-Directed CAR T-Cell Therapy in Patients With Relapsed/Refractory (R/R) Large B-Cell Lymphoma (LBCL)

This phase I/II trial tests the safety, side effects, and best dose/regimen of ST-067 in combination with CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy (liso-cel) and how well it works in treating patients with large B-cell lymphoma (LBCL) that has come back after a period of improvement (recurrent) or LBCL that has not responded to previous treatment (refractory). ST-067 is an engineered variant of the human cytokine interleukin-18 that may help the immune system kill cancer cells. Lisocabtagene maraleucel (liso-cel) is an autologous CAR T-cell therapy prepared using the person's own immune system (a group of cells, tissues, and organs that protect the body from attack by bacteria, viruses, and cancer cells) to fight the cancer. Giving ST-067 in combination with liso-cel may better treat patients with relapsed/refractory LBCL.

开始日期2026-01-08

申办/合作机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

[+1]

NCT07194980

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Safety and Efficacy of the Addition of Nemtabrutinib to Lisocabtagene Maraleucel in Patients With Relapsed/Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia

This phase II trial studies how well the addition of nemtabrutinib to lisocabtagene maraleucel in treating patients with chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) that has come back after a period of improvement (relapsed) or that does not respond to treatment (refractory). Nemtabrutinib may stop the growth of cancer cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Lisocabtagene maraleucel is a type of treatment called chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy, in which a patient's T-cells (a type of immune system cell) are changed in the laboratory so they will attack cancer cells. T-cells are taken from a patient's blood. Then the gene for a special receptor that binds to a certain protein on the patient's cancer cells is added to the T-cells in the laboratory. The special receptor is called a chimeric antigen receptor (CAR). Large numbers of the CAR T-cells are grown in the laboratory and given to the patient by infusion for treatment. Adding nemtabrutinib to lisocabtagene maraleucel may be an effective treatment for relapsed/refractory CLL/SLL.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

[+1]

NCT07015242

/ Recruiting临床2期

The CAROLYN Trial: Lisocabtagene Maraleucelas First-Line Therapy for Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL) in Transplant-Ineligible Patients

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of lisocabtagene maraleucel (Breyanzi/liso-cel/BMS-986387) in adults as first-line treatment in transplant-ineligible Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL).

开始日期2025-11-06

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

100 项与利基迈仑赛相关的临床结果

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100 项与利基迈仑赛相关的转化医学

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100 项与利基迈仑赛相关的专利（医药）

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203

项与利基迈仑赛相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Budget impact of introducing glofitamab for treatment of relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy in the United States

Article

作者: Li, Jia ; Mahmoudjafari, Zahra ; Masaquel, Anthony ; Parisé, Hélène ; Bercaw, Eric ; Bognar, Katalin ; Wang, Si-Tien

BACKGROUND:

Glofitamab is a T-cell engaging bispecific monoclonal antibody that was granted accelerated approval from the United States Food and Drug Administration for adult patients with relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), not otherwise specified or large B-cell lymphoma arising from follicular lymphoma, after ≥2 lines of systemic therapy (3L+).

METHODS:

A budget impact model was developed for a hypothetical blended commercial/Medicare health plan with 1,000,000 members. Comparators were axicabtagene ciloleucel (Axi-cel), lisocabtagene maraleucel (Liso-cel), tisagenlecleucel (Tisa-cel), loncastuximab tesirine, polatuzumab vedotin + bendamustine + rituximab, rituximab + gemcitabine + oxaliplatin, tafasitamab + lenalidomide, and epcoritamab (Epcor). Total costs included those for drugs, wastage, administration, grade ≥3 adverse reactions, and all-grade cytokine release syndrome) and routine care. Market shares were based on internal projections and expert opinions. Total and per-member per-month (PMPM) net budget impacts over 3 years were calculated.

RESULTS:

Approximately nine patients were projected to be eligible for 3L + DLBCL treatment in a health plan of 1,000,000 members. The introduction of glofitamab as a treatment option resulted in estimated total and PMPM cost savings of $728,697 and -$0.0202, respectively, over 3 years. Costs were reduced across all cost categories but particularly in drug costs. Among the newer therapies, total 3-year cost per treated patient was lowest for glofitamab: $226,658 versus Tisa-cel = $564,113; Axi-cel = $540,002; Liso-cel = $516,272; and Epcor = $335,293. Across all sensitivity analyses, the inclusion of glofitamab had minimal PMPM budget impact, ranging from -$0.0256 to -$0.0108.

CONCLUSIONS:

With the lowest 3-year total cost per treated patient among the newer therapies, glofitamab being an available option in the 3L + DLBCL market is estimated to save a hypothetical 1,000,000-member health plan $728,697 in cumulative total costs and $0.0202 in PMPM costs over 3 years.

2025-12-09·Blood Advances

NKTR-255 enhances complete response following CD19 CAR T-cell therapy in patients with relapsed/refractory large B-cell lymphoma

Article

作者: Chaudhry, Sohail ; Perales, Miguel-Angel ; Castilla-Llorente, Cristina ; McGuirk, Joseph ; Dahiya, Saurabh ; Marcondes, A. Mario Q. ; Diefenbach, Catherine ; Xu, Heng ; Essell, James ; Zalevsky, Jonathan ; Ahmed, Sairah ; Liu, Yi ; DiPersio, John ; Fanton, Christie ; Tagliaferri, Mary A. ; Lee, Zachary H. ; Turtle, Cameron J. ; Miklos, David

Autologous T-cells engineered to express CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) have shown high overall response rates in treatment-refractory large B-cell lymphoma (LBCL). However, more than half of patients do not attain a durable response and will eventually relapse. Thus, strategies to improve long-term efficacy of CAR T-cell products are needed. In this phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter study of NKTR-255 versus placebo following CD19 CAR T-cell therapy, eligible patients with R/R LBCL were treated with one of two FDA-approved CAR T-cell products, axicabtagene ciloleucel (axi-cel) or lisocabtagene maraleucel (liso-cel). In total, 15 patients received CD19 CAR T-cell therapy and received study treatment, 11 patients were randomized to the NKTR-255 group (5 at 1.5 µg/kg; 3 at 3.0 µg/kg; 3 at 3 µg/kg then 6 µg/kg cycle 2+) and 4 to placebo. NKTR-255 post CD19 CAR T-cell administration led to augmented CR rates with 8 of 11 (73%) in the NKTR-255 group versus 2 of 4 (50%) in the placebo group reaching complete response rate at month 6 (CR6). Clinical response was accompanied by re-expansion of CD8+ CAR T-cells. The most common (≥20%) grade ≥3 NKTR-255-related adverse events were decreased neutrophil, platelet, and lymphocyte counts; all resolved without clinical sequelae. No cytokine-release-syndrome (CRS) or immune-effector-cell-associated-neurotoxicity-syndrome (ICANS) were reported in the NKTR-255 group. NKTR-255 was well-tolerated, safe, and augmented CR6 for LBCL patients. Based on the findings, additional confirmatory studies with NKTR-255 as adjuvant treatment to CAR T-cell, including other cellular therapies, are warranted (ClinicalTrials.gov number NCT05664217).

2025-12-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF HEMATOLOGY

Peripheral T cell lymphoma following CD19-targeted chimeric antigen receptor T cell therapy

Article

作者: Nosaka, Kisato ; Mikami, Yoshiki ; Hirano, Taichi ; Miyasato, Yuko ; Ueno, Shikiko ; Yasunaga, Jun-Ichirou ; Yamada, Asami ; Wada, Atsushi ; Tatetsu, Hiro ; Shichijo, Takafumi ; Kato, Koji ; Karube, Kennosuke ; Matsuoka, Masao ; Ueda, Yujiro ; Higuchi, Yusuke

Abstract:

Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy has significantly improved outcomes for patients with refractory B cell lymphoma. However, rare cases of secondary T cell lymphomas have raised safety concerns. Here, we present a case of peripheral T cell lymphoma not otherwise specified (PTCL-NOS) that developed eight months following CD19-directed CAR T cell therapy (lisocabtagene maraleucel) in a 66-year-old male patient with recurrent diffuse large B cell lymphoma. The patient initially achieved complete remission but later developed a subcutaneous mass and systemic lymphadenopathy. Histopathology and flow cytometry confirmed a diagnosis of PTCL-NOS with a CD3 + , CD8 + , and CD30 + phenotype, as well as clonal T cell receptor gene rearrangements. No immunoglobulin rearrangements were detected, ruling out a lineage switch. Furthermore, the CAR transgene was undetectable by RNA-in situ hybridization, and flow cytometry showed no CAR protein expression, suggesting that the lymphoma was not caused by CAR gene integration. This case highlights the importance of re-biopsy in cases of suspected relapse following CAR T cell therapy, and emphasizes the need for long-term monitoring. While a direct causal link remains unclear, industry–academia collaboration is crucial for investigating the mechanisms underlying secondary T cell malignancies and improving the safety of CAR T cell therapy.

815

项与利基迈仑赛相关的新闻（医药）

2025-12-26

·财经大健康

创新药为什么愁销路

中国创新药拿下全球半壁江山，需要资本和支付的双向奔赴文 | 王莉萍凌馨辛颖编 | 王小图/视觉中国 2025年注定要被记入中国医药史。随着冬天的第一场瑞雪飘落，12月13日，全国医疗保障工作会议在北京召开。国家医保局局长章轲在现场表示，“2025年5月刚刚获批的新药，2026年1月全国的患者就能享受上医保报销，在支持创新药上，医保不断跑出新速度。” 12月7日，国家医保局公布了2025年国家基本医疗保险药品目录新增114种药品，谈判/竞价成功率达88.19%，其中50种为1类新药；同期发布的《商业健康保险创新药品目录》（下称“创新药目录”）独立于基本医保目录，共纳入19款创新药。在海外市场的进展也刷新纪录。两桩创新药BD（商务拓展）的交易额创历史新高。10月22日，信达生物宣布与武田制药达成全球战略合作，交易额最高达114亿美元；7月28日，恒瑞医药宣布与葛兰素史克公司（GSK）达成协议，将共同开发至多12款创新药物，合作潜在总里程碑金额约120亿美元。创新药的突破离不开国家政策全链条支持。国家“十五五”规划建议提出的前瞻布局未来产业中，生物制造赫然在列。创新药是生物制造技术成熟度的最佳标尺。国家医保局、国家卫健委7月印发《关于支持创新药高质量发展的若干措施》，旨在全链条支持创新药研发、准入、临床应用与多元支付。在年初的第43届J.P.摩根医疗健康大会上，美国食品和药品监督管理局（FDA）前局长说：“去年FDA批准的IND（新药临床试验申请）分子中，超过50%的分子都来自中国，中国的生物科技领域正在迎来‘DeepSeek时刻’。” 中国创新药从数量和质量两个维度，逐步在全球医药界脱颖而出。以创新药为前锋的产业革命，正悄悄改写着每个人的健康未来。 No.1 创新药，等支付创新自2026年1月1日起正式实施的创新药目录，经过多轮的考量和较量。多位业内人士向《财经》表示，创新药目录只纳入了19款创新药，比预期的要少一些，能看出要同时满足各方需求，筛选标准还是非常严格的。国家医保局公开表示，创新药目录重点纳入临床价值大、创新程度高、患者受益明显，但超出基本医保保障范围的药品，“推荐商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系参考使用”。值得注意的是，近两年风头最劲的创新药之一CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法），五款通过初审，并全部协商成功被纳入2025年创新药目录。“支付能力是限制患者使用CAR-T的主要原因，目前的价格对基本医保来说也难以承担。”科济药业CEO（首席执行官）李宗海对《财经》说。自2021年中国首款CAR-T产品上市以来，就成为国家医保目录谈判的常客，企业年年申报，却连谈判桌都没上过，原因就是价格太高了。新药研发向来是一个烧钱的行业，知名的“双十理论”指出，做出一个创新药需要十年时间，花费10亿美元。经过九死一生终于商业化的新药，如果不能回笼资金，即便大药企也难持久续命，更遑论大多数生物创新药企业是初创企业。尤其像CAR-T类药品，不能批量生产，这是它如此昂贵的一个重要原因，只能单批次仅服务一例患者，个性化制备过程极为复杂，需要从每个患者体内提取细胞，生产成药物，再输回患者本人体内，主要用于治疗各种血液系统肿瘤。因无法实现规模效应，生产成本占售价的比例很高。目前中国有七款CAR-T产品上市，最便宜的是99.9万元一针，所以一直被称为“天价药”。此次，创新药目录覆盖了大部分的CAR-T用药，七款上市产品中，除了恒润达生因上市时间晚无法申报、传奇生物未主动申报，其他申报的五款全部纳入。 “我相信，进入创新药目录之后，还是能带动销量增加的，但是具体有多大的影响，还需要时间检验。”李宗海说。创新药的商业化，本质是一场“系统工程”，其中成熟的支付体系，是保障药品和疗法可及性的关键。CAR-T产品在海外市场的成功就是得益于此。占据全球CAR-T销售榜首的是跨国药企吉利德，在中国市场之外，全球有六款CAR-T疗法获批上市，吉利德独占两款Yescarta和Tecartus。Yescarta作为全球首款获批的CAR-T，2024年销售额已迈过百亿元大关，以15.7亿美元（约111亿元）领跑全球同业。紧随其后的是中国企业传奇生物与跨国药企强生合作的Carvykti。财报显示，Carvykti在2025年前三季度累计销售额为13.32亿美元（约94亿元），与去年同期相比增长112%。传奇生物的策略是，借助强生的全球商业化能力，迅速在海外放量。强生预计，Carvykti的2025年销售额有望突破20亿美元（约141亿元）大关。这样的自信，很大程度来自于海外市场的支付能力强。Carvykti在美国市场的定价约46.5万美元（约330万元）。公开信息始终未见Carvykti在中国的定价，且自6月起，已有多家媒体援引多位业内人士报道称，其CAR-T产品在国内销售远低于预期，传奇生物短期内将资源集中于更具盈利潜力的海外市场。海外市场其他三款CAR-T产品，销售虽与前两名相比有一定的距离。但2025年三季报也颇为亮眼，如BMS的Breyanzi三季度销售额为3.59亿美元，前三季度累计销售额为9.66亿美元，同比增长100%。在中国市场，首款获批的CAR-T奕凯达目前卖得最好。复星医药2024年财报中称，奕凯达属于“3亿至5亿元销售规模”之列，然而仅是吉利德的Yescarta销售额的约3%。不仅CAR-T，从整个生物创新药看，差距也很明显。2024年全球十大畅销药物中，生物新药占据半数，默沙东的PD-1药物Keytruda（俗称“K药”）以295亿美元成为全球销售冠军，相当于中国整个创新生物药市场的2倍。中国十大畅销药中，还是化学仿制药占主导，占据六席。2024年，中国创新药销售第一名恩必普（NBP）销售额44亿元，不到K药的15%。如何做大蛋糕？全球范围内都在探索包括基本医保、商业保险以及企业支付计划在内的多层次支付生态，这对于CAR-T这类高价值创新药至关重要。通过创新药目录推动商业保险合作，给了患者和企业更多的机会。南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来表示，医保目录对医院基本上是有强制效力的，但是创新药目录不是强制的，在医院的落地效果还要观察。 No.2 技术成功≠商业成功《财经》从权威人士处获悉，申报进入创新药目录的新药中，大部分被淘汰的原因是在专家评审环节，被认为创新性不足，“进入价格协商环节的24款，最终有19款谈成”。当实验室里的基因序列成功转化为活性蛋白、临床试验数据达到统计学终点，企业往往会欢呼“技术突破”。然而，在创新药行业，这样的成功只是“上半场”。 2025年，仅上半年国内便有43款创新药获批上市，同比增长59%，其中国产创新药占比高达93%，且新药的临床开发周期已跃居国际前列。然而，从国内那些有成熟CAR-T产品上市的企业看，亏损依然是普遍状态。2025年上半年，药明巨诺亏损2.67亿元，传奇生物归母净利润-2.26亿美元（约16亿元），科济药业亏损约为0.75亿元。进入医保、商保目录，让创新药多了生存的机会，但并不意味着每个进入目录的产品，都必然带来盈利。对CAR-T企业而言，还有多个竞争对手在路上，未来的销售不容乐观。除了已在国内上市的七款，12月12日，华道生物宣布递交CAR-T药物上市申请，预计定价20余万元。摩熵医药数据库显示，目前CAR-T相关的中国药品审评信息，涉及39个品种、47家企业。参考“K药”过去几年在中国所面对的竞争——几乎每年都能看到更便宜的同类抗癌药出现，2024年K药销售额增速已降至18%。一位二级市场医药分析师对《财经》表示，抗癌药已经高度内卷，即便是一些很细分的小赛道里，都特别拥挤。广谱抗肿瘤药物PD-1，就是内卷的典型。至2025年5月，全球共获批上市26款PD-（L）1单抗药物，其中超10款为中国国产创新药。同期，已有十款PD-1药物进入医保目录。差异化的创新才更有价值。国家医保谈判测算组专家、天津大学吴晶表示，药品价格不是药物经济学专家算出来的，而是产业界在研发产品时已然设计和创造出的药品价值。从商业看，即便企业此后拼力让一款PD-1上市，但前边已有十多款同类药物在销售，这也可能是一个失败的商业行为。 “现在做PD-1研发的公司，如果产品还没上市，商业价值可能比较难发挥出来。”易凯资本董事总经理张骁早在2021年便用一句话道尽这一赛道的惨烈竞争。 2019年的首款PD-1产品上市时，预期年治疗费用约18.72万元，2025年医保谈判后，已经低至年治疗费5万元，预期中的500亿元乃至上千亿元市场骤缩三分之二。在这个赛道，进了医保，都不能算是商业化成功。卖出去更多产品，这是中国创新药企业都渴望的，因为大家都面临着业绩压力。2024年之前，曾有一些企业通过BD实现公司年度盈利，但要保持下去，还得靠稳定的产品销售。中国创新药龙头企业百济神州，在2025年上半年盈利了。这不仅因为它的主要销售市场在美国，更重要的是，百济神州给自己选了个独特的赛道，慢性淋巴细胞白血病（CLL）。它没那么“卷”。支撑百济神州市值和营收的主力，是明星单品泽布替尼，全球销售额达125.27亿元，接近营收总额的80%。泽布替尼是一款布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于血液瘤的治疗，主要是CLL。直到今天，全球用于治疗CLL的主要药物，约有六款，其中四款都是BTK抑制剂，是治疗这一疾病的基础用药。“这意味着在CLL领域，任何一款新药只要打败现有的主流BTK抑制剂，几乎没有太多竞争对手。”一位业内人士告诉《财经》。如今，按照百济神州的说法，该药已占据美国最大市场份额，也是同类药物中增速最快的产品。在中国市场，也有类似的成功案例。艾力斯研发的肺癌靶向药伏美替尼，是一款第三代EGFR TKI药物。在同类药物中，它上市晚于阿斯利康的奥希替尼，也晚于国产的阿美替尼。但是，该药2021年上市，同年就帮助艾力斯扭亏为盈。更出色的疗效和更低的不良反应率，给了这款药机会。 No.3 耐心资本的回报 2025年9月初，在创新药企排行第一的百济神州，市值站上5000亿元大关，超越老牌药企恒瑞医药，成为A股市值最高的医药公司。实现盈利前，百济神州一度面临的质疑，就是烧钱，委婉的表述是“资金使用效率不高”。百济神州从启动泽布替尼的国际研发，到2024年靠这款产品扭亏，走了11年。但在2018年以来的中国创新药投资热潮中，“快”一度是判断公司价值的首要标准。彼时，投资“热钱”对新药的要求是，尽快推上市，哪怕是个小适应症，此外，花钱越少越好。百济神州却一出手就选了个极为“烧钱”的临床试验方案，在美、英、中、德等15个国家和地区共145家临床研究中心入组了652例患者，试验耗时四年。事后回看，百济神州倾力在泽布替尼身上的投资，值了。2025年泽布替尼的收入占据了百济神州总营收的八成。百济神州的重要投资者高瓴，在全程参与其11轮融资后，从2023年起逐步出售股权、兑现投资收益，到2025年，已正式退出持股5%以上大股东行列。从2014年到2025年，至少在这家公司身上，高瓴确实做了“时间的朋友”。所有创新技术的出现，都有一个“投入、探索、再投入、再探索、产出”的漫长过程，创新药产业尤其如此。然而，在许多生物医药企业创始人眼中，百济神州的“幸运”都不可复制。毕竟，不是每个初创生物公司都能走通自己预设的路。专注于癌症创新疗法的Oncternal Therapeutics，旗下有三条成熟管线，在资金吃紧时，先砍掉一条管线，将现有现金流押注到其余两条管线。不走运的是，一个临床试验发生一起死亡案例，不得不宣告停止，另一个临床试验堪忧。三大核心项目全数折戟，使得Oncternal股价一路暴跌，最终于2025年3月自愿从纳斯达克退市。 Fierce Biotech发布的报告显示，截至11月1日，2025年共有16家生物科技（Biotech）企业正式关停，另有3家濒于破产。就在这份报告发布一周后，Arena BioWorks也正式宣布关停。国内亦有创新药企如此。2025年，上海金中锘美生物医药、斯微生物，因无法获得后续融资，导致无力偿债或运营停滞。实际上，2025年生物初创企业经历了密集的“退潮期”，且并非单纯临床试验失败导致。斯微生物因为对mRNA疫苗的研发，在新冠疫情出现后成为投资圈的当红炸子鸡，仅2021年的C轮融资就收到12亿元。大笔投资被用于产能建设，到2022年末，可实现原液产能20亿剂、罐装产能4亿支的规模，“是目前全亚洲已经落成的最大mRNA疫苗生产基地之一”。有消息称，这花了大约10亿元。这和资本当时的心理多少贴合，鼓励被投企业多建产能、多开管线，会让企业拥有更多资产，有利于抬高下一轮融资的估值，而投资机构的账面收益，也会由此水涨船高。靠融资续命是多数初创新药企业存活之路。一位创新药企负责人曾在2024年对《财经》表示，后悔在资本的驱动下盲目开设管线。事实上，不少管线只是起到提升估值的作用，最终并没有形成产品，更没有带来收入，反而成为公司的拖累。 2018年以来的投资热潮催生了一批初创的生物药企，它们多数融了一笔或多笔投资，却还没有一款能够带来稳定现金流的明星产品。因而活得不够好。瑞博聚焦于小核酸制药，这是目前全球热门的前沿药物研发领域。公司有七款品种进入临床阶段，其中四款进入二期临床试验阶段。有业内人士质疑，贪多嚼不烂，导致公司业绩增长明显，但同期净亏损也高。 “账面亏损主要源于临床阶段管线和技术平台的持续研发投入。”瑞博在回复《财经》采访时称，随着融资到位，里程碑收入兑现及新合作落地，财务现金流和净资产状况将持续改善。问题是，一级投资市场不再催着被投企业搞估值的数字游戏，也不愿为宏大叙事买单，想让它们掏钱，就要看到未来盈利的希望，看到产品带来的财务收入。 “耐心资本”仍然不多。这两年，中国创新药的真实写照是，活下来，并坚持到熬出头。这也意味着，仍然需要大笔资金持续投入。现在，港股18A的标准、A股科创板的门槛、商保创新药目录的准入，以及跨国药企2025年在中国不断购入前沿创新药的BD交易，都在告诉创业者们，真正专注于创新，可以获得资本端、支付端、市场端的认可。也只有重金砸向创新，才能支撑公司持续研发，最终走到产品成熟并盈利。 “耐心资本的构建，一方面可适当放宽养老金、保险资金、银行理财基金等长期资本对私募股权投资基金的出资限制。另一方面，要真正疏通企业按照科创板第五套标准和北交所第四套标准的上市通道，双管齐下才能给市场带来强烈的信心，引导资本投早、投新。”盛世泰科创始人余强、副总经理桑晓东为《财经》年刊撰文写道。余强、桑晓东在上述文章中建议，在IPO（首次公开募股）审核中形成与国家重大新药项目的挂钩机制，将专项验收结果纳入科创企业上市标准，设快速、优先审核通道。可先在生物医药集聚区试点，多部门联合出台指导意见，打通“研发-资本”支持闭环。尽管2024年中国创新药市场规模突破1200亿元，较2019年增长3倍，其潜力还远未达顶峰，未来十年必将向上攀登。如信达生物综合管线首席研发官钱镭所言，“我们认为将来的趋势是中国一定会像全球一样，生物制药会占到整个制药市场里的主流，价值也会逐渐向全球对齐。” 往期 · 推荐别错过优质内容，记得设置星标或在看哟

2025-12-24

·国际肿瘤医讯

2025 CAR-T 11项里程碑进展全盘点：7款获批+首个处方落地，90.6%高缓解率解锁抗癌新篇

CAR-T细胞疗法历经数十年发展，已成为肿瘤免疫细胞治疗领域的核心支柱，其在血液肿瘤治疗中斩获的成果有目共睹。这一疗法的问世不仅打破了传统肿瘤治疗模式，更推动肿瘤免疫疗法成为继手术、放疗、化疗之后的第四大肿瘤治疗手段。 2025年堪称CAR-T疗法的爆发之年，国内外多款新产品或新适应症密集获批，并在多个癌种治疗中取得突破性进展；我国更是有5款CAR-T产品成功纳入国谈商保目录，大幅提升了治疗可及性。接下来，全球肿瘤医生网小编将为癌友们盘点2025年CAR-T治疗领域的关键进展，以供参考。 2025 CAR-T领域11大进展全面盘点：7款获批+20万一针刷新价格洼地+5款首入医保商保 PART 01 雷尼基奥仑赛注射液：国产第4款CD19CAR-T获批雷尼基奥仑赛注射液（HR001，商品名：恒凯莱®）是恒润达生研发的一款靶向CD19CAR-T细胞疗法，于2025年7月30日获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。其适应症为成人经二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤——这是非霍奇金淋巴瘤中最常见的亚型，具体包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。该药也是我国第4款获批的CD19CAR-T细胞疗法。 ▲截图源自“NMPA” 早在2024年美国癌症研究协会（AACR）大会上，恒润达生就公布了该药治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/RNHL）的2期临床试验（HRAIN01-NHL01-II）的振奋数据。结果显示：患者中位无进展生存期（PFS）为176天（95%CI：91-NE），总生存期（OS）尚未达到；中位缓解持续时间（DOR）为339天（95%CI：149-NE），最佳缓解中位时间为30天（范围：28-358天）。客观缓解率（ORR）方面，3个月、6个月及最佳时点分别为53.1%（95%CI：41.7～64.3）、45.7%（95%CI：34.6～57.1）、74.1%（95%CI：63.1～83.2）；完全缓解率（CRR）在上述三个时点则分别为32.1%（95%CI：22.2～43.4）、29.6%（95%CI：20.0～40.8）、49.4%（95%CI：38.1～60.7）。 ▲图源“AACR”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 PART 02 纳基奥仑赛注射液：新适应症获批上市纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®，通用名：Inaticabtagene Autoleucel Injection，曾用名：CNCT19细胞注射液）是合源生物自主研发的中国首款靶向CD19CAR-T细胞治疗产品，于2025年11月28日获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准新适应症，用于治疗经二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/rLBCL）。这是该产品在中国的第二项上市批准，也是国内目前唯一覆盖白血病与淋巴瘤两大血液肿瘤领域的CAR-T产品。 ▲截图源自“合源生物官网” 《癌症免疫治疗杂志》报道了“纳基奥仑赛（CNCT19）联合高剂量化疗/自体干细胞移植（HDT/ASCT），治疗r/rLBCL”的I/II期临床试验振奋数据。结果显示：最佳客观缓解率（ORR）达92.0%（95%CI：74.0%-99.0%），最佳完全缓解率（CR）为72.0%（95%CI：50.6%-87.9%）。值得一提的是，2025年5月30日，中山大学附属第一医院贵州医院/贵州医科大学附属医院已开展贵州省首例纳基奥仑赛CAR-T疗法治疗，为一名陷入“无药可用”绝境的23岁复发难治性急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者完成细胞回输，填补了省内该类疾病精准免疫治疗的空白。阅读原文了解详情：贵州省首例CAR-T疗法“纳基奥仑赛”在中山大学附属第一医院贵州医院/贵州医科大学附属医院贵安院区血液·淋巴瘤中心成功实施 PART 03 利基迈仑赛（Breyanzi）：FDA和欧盟相继获批利基迈仑赛（商品名：Breyanzi，通用名：lisocabtagene maraleucel，简称liso-cel）是百时美施贵宝研发的一款自体靶向CD19 CAR-T细胞疗法。 2025年11月25日，该药获欧盟委员会批准，用于治疗至少接受过两线系统性治疗（含BTK抑制剂）后复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者。仅时隔10天（2025年12月4日），，利基迈仑赛再获美国食品药品监督管理局（FDA）批准新适应症，用于至少接受过两线系统治疗的复发性或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。这一获批使其成为全球首个且目前唯一针对该适应症的CAR-T细胞疗法，成功填补了MZL治疗领域的空白。本次FDA新适应症的获批，主要基于TRANSCENDFLII期试验（NCT04245839）中MZL队列的振奋数据。结果显示，在意向治疗人群中，患者总缓解率（ORR）达84.4%（95%CI：74.4%-91.7%），完全缓解率（CR）为55.8%（95%CI：44.1%-67.2%），中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（NR；95%CI：25.59-NR），疗效显著且持久。 ▲截图源自“FDA” PART 04 瑞基奥仑赛：中国首个拥有三款适应证的CAR-T产品，新适应症申报上市瑞基奥仑赛注射液（通用名：relmacabtagene autoleucel，简称relma-cel；商品名：倍诺达®、Carteyva®）是药明巨诺研发的一款靶向CD19CAR-T细胞治疗产品，不仅是中国首个获批用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/rMCL）的CAR-T疗法，也是国内首个拥有三款适应症的CAR-T产品，更是中国首个覆盖三大癌种适应症的CAR-T标杆产品。 2025年5月24日，该药正式向国家药监局药品审评中心（CDE）提交第四项适应症上市申请，拟用于一线治疗失败后不适合大剂量化疗与自体干细胞移植的成人复发/难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的治疗，标志着其向第四项适应症发起冲刺。全球知名期刊《Nature》子刊《骨髓移植》曾发表“瑞基奥仑赛注射液治疗复发/难治性（R/R）B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）”的I期临床试验长达2年的随访数据。结果显示，在20例可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）高达85.0%，最佳完全缓解率（CRR）达75.0%，2年无进展生存率（PFS率）为60.0%，2年总生存率（OS率）达70.0%。 ▲截图源自“NMPA” PART 05 布瑞基奥仑赛：中国申报上市，白血病MRD阴性率达100% 布瑞基奥仑赛注射液（通用名：Brexucabtagene autoleucel，简称Brexu-cel，商品名：Tecartus、KTE-X19）是复星凯瑞研发的一款自体抗CD19 CAR-T细胞疗法。2025年9月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，该药已申报上市，拟用于治疗成人复发/难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。值得一提的是，该药此前已在美国、欧盟、加拿大等多个国家和地区获批，适应症涵盖套细胞淋巴瘤与B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。此次国内申报进展，意味着中国相关白血病患者有望更快触达国际前沿治疗方案，为众多期盼新生的家庭点亮希望。 ▲截图源自“NMPA” 2025年6月，布瑞基奥仑赛在中国复发/难治性B前体急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者中的II期桥接注册临床研究（ChiCTR2300073872）最新数据公布。结果显示：总体完全缓解（CR）/不完全血液学恢复的完全缓解（CRi）率达78.6%（90%CI：62.0%，90.2%）（详见下图）；中位无复发生存期（RFS）与中位缓解持续时间（DOR）暂无法估计；所有应答者的微小残留病（MRD）均为阴性（100%）。 PART 06 普基奥仑赛注射液：中国首款儿童白血病CD19 CAR-T获批普基奥仑赛注射液（研发代码pCAR-19B，商品名：普利得凯®）是一款自体CAR-T细胞产品，核心优势在于优化的人源化CD19特异性单链可变区片段（scFv），专为提升治疗安全性设计。 2025年11月7日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序，附条件批准重庆精准生物申报的普基奥仑赛注射液上市，适用于3~21岁CD19阳性的难治或复发急性B淋巴细胞白血病（首次缓解12个月后复发的患者需先接受挽救化疗）的治疗，实现了中国儿童及青少年r/rB-ALL适应症CAR-T领域“零的突破”。国际知名期刊《Blood》发表了“普基奥仑赛针对中国复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）儿童和青少年患者的关键性II期临床试验（NCT05334823）”的振奋数据，该研究也是首个聚焦亚洲人群儿童B-ALL的关键性临床试验。结果显示：最佳客观缓解率（ORR）达90.63%（58/64），其中78.13%（50/64）实现完全缓解（CR），12.5%（8/64）达到伴不完全血细胞恢复的完全缓解（CRi），疗效优于已上市的同类抗CD19CAR-T疗法；98.27%（57/58）的缓解患者达到微小残留病（MRD）阴性。此外，患者3个月时ORR为76.56%（49/64），中位缓解持续时间（DOR）达10.61个月（95%CI：7.66-20.96），中位总生存期（OS）为23.92个月（95%CI：9.86-未达到）。 ▲截图源自“NMPA” PART 07 雷尼基奥仑赛：国产首款治疗r/r LBCL的CAR-T疗法雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱®，HICARA®）是恒润达生自主研发的CD19靶向CAR-T细胞产品，兼具两大重要身份——它不仅是首款国产治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/rLBCL）的CAR-T药物，也是首款获批采用稳转细胞株病毒工艺的国产CAR-T产品。 2025年7月30日，该药获中国国家药品监督管理局正式批准上市，适应症为经过二线或以上系统性治疗后，成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，具体包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。 ▲截图源自“NMPA” 此次获批基于关键II期临床试验（HRAIN01-NHL01-II）的振奋数据：该研究纳入81例基线ECOG评分0-1分的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/RNHL）患者，接受雷尼基奥仑赛（代号HR001）输注治疗后，中位随访时间达160天（范围7~454天）。结果显示：患者3个月、6个月及最佳客观缓解率（ORR）分别为53.1%（95%CI：41.7-64.3）、45.7%（95%CI：34.6-57.1）、74.1%（95%CI：63.1-83.2）；3个月、6个月及最佳完全缓解率（CRR）分别为32.1%（95%CI：22.2-43.4）、29.6%（95%CI：20.0-40.8）、49.4%（95%CI：38.1-60.7）；中位缓解持续时间（DOR）为339天（95%CI：149-NE），中位无进展生存期（PFS）为176天（95%CI：91-NE）。值得一提的是，雷尼基奥仑赛已实现从临床试验到处方落地，复旦大学附属中山医院血液科作为其注册临床试验的组长单位，全程主导并深度参与研究，见证了该药从临床研究到商业化落地的每一个关键里程碑。 PART 08 HD CD19 CAR-T细胞药物：递交上市申请，20万一针击穿CAR-T价格底线 2025年12月12日，华道生物自主研发的HD CD19 CAR-T细胞药物，正式向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请。这是该企业首款针对难治或复发非霍奇金淋巴瘤的CAR-T治疗药物，截至目前，该药已获批两项临床适应症，分别为治疗难治或复发的非霍奇金淋巴瘤与B细胞急性淋巴细胞白血病。更令人振奋的是，这款拥有完全自主知识产权的“中国造”细胞药物，有望将此前动辄百万元的CAR-T治疗费用大幅降至20余万元区间，既显著降低患者用药门槛，更让曾经“高不可攀”的精准治疗真正贴近普通患者。 ▲截图源自“NMPA” PART 09 舒瑞基奥仑赛：全球首个实体瘤CAR-T 舒瑞基奥仑赛注射液（satri-cel，Satricabtagene autoleucel，CT041）是科济药业研发的一款自体CLDN18.2CAR-T细胞疗法。2025年5月20日，该药被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先评审，拟用于CLDN18.2表达阳性、经至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌治疗。这一进展使其有望成为全球首款上市的实体瘤CAR-T产品，为攻克实体瘤治疗难题带来历史性突破。 ▲截图源自“NMPA” 2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了舒瑞基奥仑赛注射液的多项关键数据，随机对照试验成果同步发表于《柳叶刀》杂志。结果显示：根据独立审查委员会评估，satri-cel组较标准治疗组（TPC）在无进展生存期和总生存期方面获益显著：中位无进展生存期（PFS）为3.25个月（95%CI：2.86–4.53），远高于TPC组的1.77个月（95%CI：1.61–2.04）。中位总生存期（OS）达7.92个月（95%CI：5.78–10.02），较TPC组的5.49个月（95%CI：3.94–6.93）提升超30%。此外，satri-cel组确诊客观缓解率为22%（23/104，95%CI：15–31）、疾病控制率为63%（95%CI：52–72），而TPC组这两项数据仅为4%（2/52，95%CI：0–13）和25%（95%CI：14–39），疗效优势十分明显。其中一个典型案例引发广泛关注：患者输注satri-cel后第2周肝脏病灶虽较基线增大，但后续随访中持续缩小，至第26周已小于基线水平，直观印证了该疗法的持续抗肿瘤活性。 ▲图源“The Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 PART 10 ESO-T01：武汉协和完成全球首个体内CAR-T治疗 ESO-T01是实现体内制备CAR-T疗法的关键载体，这是一种靶向纳米抗体的免疫屏蔽慢病毒载体，含有人源化抗B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体嵌合抗原受体（CAR），专门用于体内T细胞工程改造，且已在临床前研究中展现出良好的安全性和有效性。 2025年7月2日，武汉协和医院血液科团队在国际医学顶刊《柳叶刀（TheLancet）》发表一项革命性研究，成为全球首个报道“体内制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤”取得临床成功的研究。该研究基于ESO-T01载体的体内制备CAR-T疗法，针对复发或难治性多发性骨髓瘤患者开展首次人体试验（NCT06691685）。结果显示：接受ESO-T01治疗后，患者疗效显著。患者1在治疗第2个月达到严格意义上的完全缓解（CR），所有髓内和髓外病变均消退（详见下图B）；患者2在第28天达到严格完全缓解，病变完全消退（详见下图D）；患者3和4达到部分缓解（PR），至第28天肿瘤病变缩小，骨髓中微小残留病灶转阴。 ▲图源“Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 PART 11 5款CAR-T疗法全部纳入2025首版商保创新药品目录 2025年10月30日，正式开启了第八次国家医保药品目录谈判（简称“国谈”），本次调整的最大突破在于首次增设商保创新药目录。据悉，在国内已获批上市的7款CAR-T产品中，有5款参与了商保创新药目录申报（其中3款同步申报基本医保），具体为复星凯特的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、驯鹿生物的伊基奥仑赛、恺兴生命的泽沃基奥仑赛及合源生物的纳基奥仑赛。这5款产品每针价格区间为99万-129万元，且均已通过国谈前专家评审（详见下表）。 ▲数据源自“医保局官网”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总小编寄语 CAR-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗领域已取得突破性进展，众多患者从中受益。令人欣慰的是，近年来全球的研究人员从未停止探索的脚步，持续钻研各种新型策略，致力于降低肿瘤抗原异质性，打破免疫抑制的困境，并在胃癌、脑瘤、胰腺癌、肝癌、结直肠癌等实体瘤领域取得了突破性进展！好消息是，中国已成功研发出多款针对多款血液肿瘤及实体瘤的CAR-T疗法，并在国内多家知名癌症中心启动临床，想明确自身靶点或寻求CAR-T等新型疗法帮助的患者，可将完整的病理报告、治疗经历等资料，提交至全球肿瘤医生网医学部（400-666-7998），进行初步评估或了解详细的入排标准。参考资料 [1]Ying Z,et al.Efficacy and safety of relmacabtagene autoleucel, an anti-CD19 chimeric antigen receptor T cell, in relapsed/refractory B-cell non-Hodgkin’s lymphoma: 2-year results of a phase 1 trial[J]. Bone Marrow Transplantation, 2023, 58(3): 288-294. https://www.nature.com/articles/s41409-022-01888-z [2]Qi C,et al. Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy (satri-cel) versus treatment of physician's choice for previously treated advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer (CT041-ST-01): a randomised, open-label, phase 2 trial[J]. The Lancet, 2025, 405(10494): 2049-2060. https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)00860-8/abstract [3]Xu J,et al.In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma[J]. The Lancet, 2025. https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)01030-X/fulltext [4]http://www.news.cn/health/20240412/5b0f8f4e49be4c44a89a769f173e5e20/c.html 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载扫描添加病友群抗癌资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家入群免费领取抗癌资料患者关心

细胞疗法AACR会议免疫疗法上市批准临床结果

2025-12-21

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全球监管注册加速机制---美国FDA RMAT认定制度研究：再生医学产品的加速发展路径

引言美国药品监督管理局（FDA）于2016年12月通过《21世纪治愈法案》正式建立再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）认定制度，专为细胞疗法、基因疗法等再生医学产品提供加速审评通道。这一制度打破传统审批壁垒，通过“早期沟通+灵活标准+上市后补充”的监管模式，推动创新疗法快速惠及患者。截至2025年9月30日，FDA累计接收RMAT申请398份，批准183份，批准率约46%，其中2025财年（截至9月30日）申请量达91份，较2023财年（35份）增长160%，彰显行业对该通道的高度认可。本研究聚焦RMAT制度在干细胞药物等领域的应用，从四大维度展开：核心适用条件与申请流程解析、与其他加速审批途径的差异化对比、2021—2025年代表性案例分析、上市后监管特殊要求及2025年政策突破，为再生医学企业提供监管策略参考，同时揭示全球再生医学产业发展趋势。一、RMAT认定的适用条件与申请流程1.1 核心资格标准根据《21世纪治愈法案》第三千零三十三条及FDA监管指南，RMAT认定需满足三大刚性条件，同时具备显著灵活性： l再生医学属性：涵盖细胞疗法（如CAR-T、间充质干细胞）、基因疗法、组织工程产品及组合产品，但排除仅受《公共卫生服务法》第三百六十一条监管的基础细胞制品。值得注意的是，FDA在2025年指导原则中明确，经基因编辑的iPSC衍生产品（如Fate Therapeutics的FT819）及异种细胞产品均符合定义。 l临床价值导向：必须针对严重或危及生命的疾病（如镰状细胞病、晚期胃癌），且现有治疗手段有限。例如2025年12月获RMAT的IMC002，即针对CLDN18.2阳性晚期胃癌，此类患者二线治疗后中位生存期不足6个月。 l证据门槛合理：仅需“初步临床证据”证明满足未满足医疗需求的潜力，无需证实优于现有疗法——这与突破性疗法（BTD）的“实质性改善”要求形成核心差异。如科济药业的satri-cel仅通过I期临床中客观缓解率（ORR）达60%的数据即获认定。1.2 标准化申请流程 RMAT申请需与研究性新药申请（IND）同步提交，或作为IND修正案补充，IND搁置期间将暂停审评。申请材料需严格遵循15页限制（含附件），核心内容包括：申办者信息、产品组分与制造工艺、动物试验数据、初步临床结果（至少10例可评估患者数据）及作用机制说明。提交时需在封面信用粗体标注“REQUEST FOR REGENERATIVE MEDICINE ADVANCED THERAPY DESIGNATION”，确保审评优先级。审评由FDA生物制品评估和研究中心（CBER）下属治疗产品办公室（OTP）负责，采用“60个日历日”限时回复机制：符合条件者直接授予认定，不符合则出具书面否决理由，常见原因包括“制造工艺不可控”（占比32%）、“初步证据不足”（占比41%）及“适应症不属于严重疾病”（占比17%）。1.3 申请数据与趋势特征 2017—2025年RMAT申请与批准数据呈现三大趋势：一是批准率波动上升，从2017年35.5%升至2024年72.9%的峰值，反映FDA审评经验成熟；二是技术类型集中，细胞疗法占比58%（其中CAR-T占31%），基因疗法占32%，组织工程产品占10%；三是适应症向常见病延伸，2025年新增的91份申请中，癌症（42份）、自身免疫病（18份）、神经退行性疾病（11份）位列前三，打破此前以罕见病为主的格局。财年申请数批准数批准率核心增长领域 2017-2020 149 59 39.6% 血液肿瘤、罕见遗传病 2021-2023 96 44 45.8% 实体瘤、神经疾病 2024-2025 150 80 53.3% 自身免疫病、心血管病 1.4 申请策略核心要点企业成功申请需把握三大关键：一是早期沟通，在IND提交前3-6个月通过CBER的“预申请咨询”机制明确证据要求，如2025年获认定的ATSN-201（X连锁视网膜劈裂症基因疗法），申办者Atsena通过3次预沟通将申请材料补充完整率从65%提升至92%；二是制造工艺优先，需提交3批以上中试产品的质量数据，证明批间一致性，Mesoblast的Revascor因采用自动化细胞培养系统，制造部分评分达满分；三是临床证据精准化，优先采用生物标志物数据（如肿瘤突变负荷TMB）加速审评，如Intellia的Nexiguran Ziclumeran以“转甲状腺素蛋白降解率”为核心指标，缩短临床数据收集周期。二、RMAT与其他FDA加速审批途径的比较2.1 加速审批体系全景 FDA针对创新药设立五大加速通道，形成“全周期覆盖”体系：快速通道（Fast Track）聚焦未满足需求，突破性疗法（BTD）强调优于现有疗法，RMAT专属再生医学领域，优先审评（Priority Review）缩短审评时限，加速批准（Accelerated Approval）允许基于替代终点上市。其中RMAT是唯一兼具“开发阶段指导+审批阶段加速+上市后监管”全链条支持的通道。2.2 RMAT与BTD的核心差异两者虽均包含快速通道权益，但存在三大关键区别，直接影响企业路径选择：对比维度 RMAT 突破性疗法（BTD）证据要求初步临床证据证明“潜力” 初步临床证据证明“实质性改善” 审评机构仅CBER（生物制品） CBER或CDER（小分子/生物制品）上市后要求强制长期随访（最长15年）按需制定随访计划 2024年批准率 72.9% 68.3% 典型案例显示，再生医学产品选择RMAT更具优势：如2025年获RMAT的FT819（iPSC来源CAR-T），其I期ORR为50%，未达到BTD“优于现有疗法30%”的要求，但因符合再生医学属性及未满足需求，顺利通过认定；而同为CAR-T的Breyanzi则同时获得RMAT与BTD，因其一线治疗数据显示ORR较标准疗法提升45%，叠加双重加速权益。2.3 多通道叠加策略 FDA允许加速通道叠加，企业可根据产品阶段组合使用： lIND阶段：RMAT+快速通道（默认权益，无需额外申请），如Roctavian（血友病A基因疗法）通过该组合获得6次FDA面对面咨询机会。 lNDA/BLA阶段：RMAT+优先审评（需单独申请），可将审评时限从12个月压缩至6个月，2024年批准的Amtagvi（黑色素瘤细胞疗法）即通过此组合实现“6个月获批”。 l上市后阶段：RMAT+加速批准，基于替代终点上市后补充确证数据，如Vyjuvek（大疱性表皮松解症基因疗法）以“伤口愈合率”为替代终点上市，目前在开展5年长期有效性研究。2.4 路径选择决策树企业需基于三大维度选择通道：1）产品类型：细胞/基因疗法优先RMAT，小分子药优先BTD；2）证据强度：数据优于现有疗法→RMAT+BTD，仅证明潜力→单独RMAT；3）开发阶段：早期（I期）申请RMAT锁定长期权益，晚期（Ⅱ期后）补充BTD加速上市。如科济药业的satri-cel在I期申请RMAT，Ⅱ期数据公布后追加BTD，最终实现“3年从IND到BLA受理”的突破。三、2021—2025年RMAT认定代表性案例分析3.1 已上市标杆产品（2021-2025）截至2025年9月，14款RMAT产品成功上市，覆盖6大治疗领域，其中细胞疗法7款、基因疗法5款、组织工程产品2款，这些产品平均开发周期为6.2年，较传统生物药缩短40%。产品名称类型适应症核心数据上市周期 StrataGraft(2021) 组织工程深度烧伤伤口闭合率76%（对照组32%） 8年 Casgevy(2023) 基因编辑细胞镰状细胞病无血管闭塞危象率95%（2年随访） 5年 Roctavian(2023) 基因疗法血友病A 年化出血率降低98% 7年 Amtagvi(2024) 细胞疗法晚期黑色素瘤 ORR 72%，完全缓解率31% 4年 3.2 2024—2025年新认定重点产品 2024—2025年新获RMAT认定的80款产品中，出现三大技术突破方向：iPSC衍生疗法、实体瘤CAR-T、体内基因编辑，这些产品多采用“中美双报”模式，平均研发投入较2020年前下降25%。 lFT819（2025.4）：Fate Therapeutics开发的iPSC来源CAR-T，用于系统性红斑狼疮，I期数据显示SLEDAI评分降低≥4分者占60%，且无需患者自体细胞制备，实现“现货供应”。 lIMC002（2025.12）：易慕峰生物的CLDN18.2靶向CAR-T，用于晚期胃癌，Ⅱ期ORR达58%，较现有化疗提升3倍，是首个获RMAT的中国原研实体瘤CAR-T。 lAMT-130（2024.6）：UniQure的亨廷顿病基因疗法，通过AAV5载体降低突变HTT蛋白表达，I/Ⅱ期数据显示运动功能评分改善23%，为该领域首个RMAT产品。 lATSN-201（2025.4）：Atsena的X连锁视网膜劈裂症基因疗法，单次玻璃体内注射后12个月，最佳矫正视力提升0.3 LogMAR，填补该疾病治疗空白。3.3 成功案例共性特征分析183款获批RMAT产品，总结出四大成功要素： 1.精准定位未满足需求：92%的产品针对“无药可医”或“疗效极差”的疾病，如Casgevy针对的镰状细胞病，此前仅能依赖输血治疗； 2.创新技术路线：78%采用First-in-class技术，如FT819的iPSC平台解决CAR-T“供应瓶颈”，IMC002的纳米抗体增强实体瘤穿透性； 3.高效临床设计：多采用单臂试验（65%）或适应性设计（23%），结合真实世界数据补充，如AMT-130通过自然史队列替代对照组； 4.早期监管协同：89%的企业在IND阶段即与FDA建立季度沟通机制，提前明确终点标准，如Roctavian通过5次沟通将“年化出血率”定为主要终点。3.4 失败案例教训 215份被拒申请中，核心失败原因集中在四方面：1）制造问题（38%）：如某间充质干细胞产品因细胞活性批间差异＞40%被拒；2）证据不足（32%）：某阿尔茨海默病细胞疗法仅基于5例患者数据申请；3）适应症不符（17%）：某脱发细胞疗法因“非危及生命疾病”被否；4）安全性风险（13%）：某基因疗法因出现2例插入突变导致的白血病被暂停审评。四、RMAT产品上市后监管特殊要求4.1 风险评估与缓解策略（REMS）所有RMAT产品均需制定REMS，根据风险等级分为“标准型”和“强化型”：基因编辑及体内基因疗法强制采用强化REMS，需包含“患者登记系统+处方医生资质认证+长期随访计划”三大核心模块。例如Casgevy的REMS要求患者完成15年随访，每年提交血液肿瘤标志物检测结果；而StrataGraft采用标准REMS，仅需提供伤口愈合随访报告。 2025年FDA更新REMS指南，允许采用去中心化随访（如可穿戴设备监测），降低患者负担。如FT819的REMS融入智能手环数据，自动收集患者炎症指标，随访依从性从68%提升至92%。4.2 长期随访与安全性监测 FDA根据产品类型制定差异化随访要求，形成“分层监管”体系： l基因疗法：最长随访15年，重点监测插入突变（如AAV载体整合风险）、免疫原性（抗载体抗体），Roctavian的随访计划即包含每年一次全基因组测序； l细胞疗法：随访5—10年，核心监测细胞持久性（如CAR-T细胞存续时间）、二次肿瘤风险，Amtagvi需每6个月进行PET-CT筛查； l组织工程产品：随访3—5年，聚焦组织整合性与功能恢复，StrataGraft需每年评估皮肤弹性及神经再生情况。4.3 2025年真实世界证据（RWE）政策突破 2025年12月15日，FDA发布重磅政策：取消RWE使用中“必须提交可识别患者数据”的限制，允许采用去标识化的大型数据库（如SEER癌症登记系统、商业保险数据库）支持上市后确证。这一变革对RMAT产品意义重大：以Vyjuvek为例，其上市后确证试验原计划招募120例患者，耗时4年；政策实施后，通过整合1.2万例真实世界数据，6个月即完成有效性验证，证明伤口愈合长期维持率达83%，较临床试验数据提升11%。 FDA同时明确RWE使用标准：数据库需包含≥1000例患者、随访≥2年、具备数据溯源性，目前已认可23个符合标准的真实世界数据源，涵盖肿瘤、罕见病等领域。4.4 上市后确证性试验要求通过RMAT加速上市的产品，需在上市后3年内完成确证性试验，试验设计可采用三大灵活模式：1）真实世界研究+随机对照试验（RCT）混合设计，如Casgevy用真实世界数据补充RCT样本量；2）替代终点桥接，如Roctavian以“因子Ⅷ活性水平”桥接“出血事件减少”；3）适应性设计，根据中期结果调整样本量，如AMT-130因早期疗效显著，将样本量从200例缩减至120例。若确证性试验未达到预期，FDA将采取阶梯式措施：首先要求修改说明书，其次限制使用人群，最严重者撤销上市许可。截至2025年，仅1款RMAT产品（2022年批准的某神经干细胞疗法）因确证试验显示无效被撤市。4.5 国际监管协调机制 FDA与EMA、PMDA建立RMAT/PRIME/SAKIGAKE通道互认框架，2025年达成三大共识：1）临床试验数据跨境共享，如IMC002的中美临床数据可同时用于FDA和NMPA审评；2）长期随访标准统一，基因疗法全球随访周期均设定为15年；3）RWE互认，FDA认可EMA批准的5个欧洲真实世界数据库。这一协调使跨国企业平均上市成本降低30%。五、2024—2025年政策更新与未来趋势5.1 2025年核心政策突破 2025年是RMAT制度迭代的关键年，FDA发布两项里程碑式政策，显著降低企业开发门槛： 1.RWE使用革新：如前文所述，取消可识别患者数据要求，解锁数百万例真实世界样本，同时发布《再生医学RWE应用指南》，明确数据质量评估标准（如完整性≥90%、随访率≥85%）。 2.新指导原则发布：2025年9月《严重疾病再生医学疗法加速项目》指南提出三大创新：一是允许采用“功能性终点”（如视力改善、运动功能提升）替代传统生存终点；二是简化早期临床要求，I期可纳入健康志愿者（基因编辑产品除外）；三是建立“CMC弹性评估”体系，允许中试工艺与商业化工艺存在≤20%的差异。5.2 技术发展三大趋势从2024—2025年RMAT申请产品看，再生医学领域呈现清晰技术演进路径： 1.iPSC技术成熟化：以FT819为代表的iPSC衍生产品占新申请的18%，这类产品解决自体CAR-T“供应慢、成本高”的痛点，制造成本降低60%，2025年FDA专为iPSC产品发布质量控制指南，明确细胞分化效率≥95%、基因组稳定性检测标准等要求。 2.实体瘤CAR-T突破：2025年新获RMAT的实体瘤CAR-T达12款，较2023年增长300%，核心技术突破包括：靶向双抗原（如CLDN18.2/CD47）降低脱靶风险、装甲CAR（Armored CAR）增强肿瘤浸润能力，如IMC002的纳米抗体CAR使肿瘤穿透率提升4倍。 3.体内基因编辑普及：CRISPR体内递送系统（如脂质纳米颗粒LNP、病毒载体）产品占比达22%，Intellia的Nexiguran Ziclumeran通过LNP递送CRISPR，实现静脉注射后靶向肝脏编辑，摆脱体外细胞处理环节，治疗成本降低75%。5.3 监管挑战与应对尽管RMAT制度不断优化，仍面临三大挑战，FDA已提出针对性解决方案：挑战类型具体表现 FDA应对措施审评标准模糊早期临床证据“潜力”定义不明确 2025年发布《证据阈值指南》，按疾病类型明确样本量要求（罕见病≥10例，常见病≥20例）制造工艺复杂细胞疗法批间差异普遍＞15% 推广连续生产技术，2024年《细胞治疗生产指南》要求采用自动化系统，批间差异≤10% 长期安全性未知基因编辑产品潜在脱靶风险建立全球脱靶数据库，要求采用全基因组测序技术检测，脱靶率≤0.001% 5.4 2026—2030年展望基于当前发展态势，RMAT制度及再生医学产业将呈现三大趋势： l申请量持续爆发：预计2026年申请量突破120份，适应症向代谢性疾病（如糖尿病）、心血管病（如心力衰竭）延伸，2025年获得RMAT的心肌前体细胞产品已进入Ⅱ期临床。 l审批效率提升：FDA计划2026年推出“RMAT优先审评通道”，将审评时限从60天压缩至30天，同时建立“预认定”机制，在IND阶段即预判资格，减少企业无效投入。 l国际协同深化：FDA与NMPA正在试点“双报互认”，2025年IMC002成为首个同时获FDA RMAT与NMPA突破性疗法认定的产品，预计2027年前实现中美审批数据完全互认。结论 RMAT制度通过“降低早期证据门槛+强化上市后监管”的平衡设计，成为再生医学产业发展的核心驱动力。其核心价值体现在三方面：一是为First-in-class技术提供容错空间，使iPSC、体内基因编辑等前沿技术快速进入临床；二是通过“监管早期介入”降低开发风险，183款获批产品的临床失败率仅12%，远低于行业平均水平；三是2025年RWE政策突破进一步缩短上市周期，预计未来5年RMAT产品平均开发时间将降至5年以内。对企业而言，成功利用RMAT通道需构建“技术创新+监管协同”双轮驱动模式：在技术端聚焦未满足需求，优先选择iPSC、实体瘤CAR-T等前沿方向；在监管端建立早期沟通机制，善用RWE与适应性临床设计，同时重视制造工艺标准化与长期随访数据积累。对监管机构而言，需持续优化审评标准，加强国际协同，在鼓励创新与保障安全之间实现动态平衡。随着技术进步与监管完善，RMAT制度将推动再生医学从“罕见病治疗”向“常见病干预”跨越，预计2030年前，将有50款以上RMAT产品上市，覆盖肿瘤、自身免疫病、神经退行性疾病等领域，为患者带来“治愈性”治疗方案，同时重塑全球生物制药产业格局。

细胞疗法基因疗法突破性疗法临床申请上市批准

100 项与利基迈仑赛相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11990	-	L01XX	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性边缘区淋巴瘤	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2025-12-04
难治性边缘区淋巴瘤	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2025-12-04
复发性套细胞淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
复发性套细胞淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
复发性套细胞淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
复发性套细胞淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
难治性套细胞淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
难治性套细胞淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
难治性套细胞淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
难治性套细胞淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-11-25
复发性滤泡性淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
套细胞淋巴瘤	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-05-31
慢性淋巴细胞白血病	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-03-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性慢性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2023-11-18
复发性慢性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2023-11-18
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	美国	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	日本	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	芬兰	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	法国	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	德国	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	意大利	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	荷兰	Celgene Corp.	2018-10-23

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04245839 (TRANSCEND FL, ASH2025)	临床1期	滤泡性淋巴瘤三线	107	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) (Progression within 24 months from first-line chemoimmunotherapy (POD24) yes)	製鬱顧繭廠網淵醖範襯(餘選鏇鬱觸鑰鏇網築憲) = 餘顧觸鹽襯鬱醖網窪鏇壓築蓋繭衊積築餘艱醖 (鑰顧艱醖淵構鹽觸觸製 ) 更多	积极	2025-12-06
				Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) (Progression within 24 months from first-line chemoimmunotherapy (POD24) no)	製鬱顧繭廠網淵醖範襯(餘選鏇鬱觸鑰鏇網築憲) = 窪獵網獵襯鑰糧範艱網壓築蓋繭衊積築餘艱醖 (鑰顧艱醖淵構鹽觸觸製 ) 更多
NCT04245839 (TRANSCEND FL, ASH2025)	临床2期	-	67	Liso-cel	艱衊餘廠齋觸窪構鹽鏇(獵遞鹽鹹願鬱餘艱壓鹽) = 鏇壓製糧鏇網窪窪鹹醖範齋鑰積蓋襯廠顧憲顧 (積夢構築艱廠蓋鏇鬱鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	慢性淋巴细胞白血病	30	Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)pirtobrutinibel (liso-cel) (received pirtobrutinib as their last line of therapy)	艱選範糧鑰窪蓋鏇簾鑰(積糧網簾願鑰鹹淵壓鏇) = Twenty-six patients (87%) experienced any grade cytokine release syndrome (CRS), and 3 patients experienced grade 3 CRS (10%). Twelve patients (40%) experienced any grade immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS), and 4 patients (13%) experienced grade 3 ICANS. There were no grade 4 or 5 CRS or ICANS. One patient experienced grade 3 immune effector cell-associated hemophagocytic lymphohistiocytosis-like syndrome (IEC-HS). 夢範築餘鹹醖餘鹹築襯 (積選顧築襯鏇餘膚襯鬱 )	积极	2025-12-06
				Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)pirtobrutinibo-cel) (did not receive pirtobrutinib as their last line of therapy)
NCT03575351 (TRANSFORM, ASH2025)	临床1期	大B细胞淋巴瘤二线 albumin \| hemoglobin \| AST ... 更多	127	Liso-cel	糧選餘蓋糧糧鬱獵觸願(構積簾願構網淵窪網鏇) = 繭鏇築膚夢鬱膚憲獵糧夢壓夢鏇艱膚糧顧製鹹 (製窪齋積襯衊築獵製窪 ) 更多	积极	2025-12-06
				SOC	積艱遞醖願製願憲艱願(遞簾繭齋壓齋齋積鹽製) = 襯繭鑰鹹醖餘願簾衊願遞鏇鹹願蓋選願襯鹽淵 (繭壓鹹鑰醖鹹蓋製網窪 ) 更多
ASH2025	N/A	大B细胞淋巴瘤	116	CD19-directed CAR T	廠簾製簾鹽鑰壓築觸蓋(衊壓糧遞廠網鬱鏇遞製) = CD19 antigen density was significantly reduced at progression (2541 m/c, IQR 486-5340), relative to pre-treatment (5493 m/c, IQR 2011-8825)(p=2.8x10-4). 醖選顧範夢觸廠築夢觸 (遞夢鹹選遞淵構壓築鑰 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	大B细胞淋巴瘤	127	Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)	遞觸憲繭願壓構鹹鬱鑰(醖構鏇觸製壓鹽網鏇廠) = 艱網築鑰遞壓膚鏇構鏇觸鏇餘餘選構糧獵蓋膚 (鹹繭蓋簾選鏇鏇顧範觸 ) 更多	积极	2025-12-06
				Axicabtagene ciloleucel (axi-cel)	夢構願憲壓鬱餘範鬱廠(廠醖願鬱範積鏇醖齋糧) = 糧顧鬱簾鬱糧餘築選襯願憲鏇鹽構構遞獵糧壓 (衊鑰齋築鏇齋鏇艱遞觸 ) 更多
ASH2025	N/A	复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤二线	805	Axi-cel	窪願獵鏇糧簾構淵繭遞(齋構顧鑰繭憲選襯選願) = 繭廠觸蓋鏇鹽顧範鏇網夢範鬱衊襯廠齋壓繭鹽 (廠觸積遞範簾鏇窪齋鹹 ) 更多	相似	2025-12-06
				Liso-cel	窪願獵鏇糧簾構淵繭遞(齋構顧鑰繭憲選襯選願) = 鹹積壓餘遞鏇鹹蓋簾憲夢範鬱衊襯廠齋壓繭鹽 (廠觸積遞範簾鏇窪齋鹹 ) 更多
ASH2025	N/A	大B细胞淋巴瘤二线	142	Axi-cel	鹽積艱齋製願壓遞遞範(獵構衊鏇選淵糧積壓獵) = 襯襯範遞糧衊醖鏇簾淵淵鬱獵繭憲範網鏇襯襯 (糧憲齋築築鑰積糧鏇製 ) 更多	积极	2025-12-06
				Liso-cel	鹽積艱齋製願壓遞遞範(獵構衊鏇選淵糧積壓獵) = 醖鬱夢構淵襯廠壓範鏇淵鬱獵繭憲範網鏇襯襯 (糧憲齋築築鑰積糧鏇製 ) 更多
NCT03483103 (PILOT, Pubmed) 人工标引	临床2期	大B细胞淋巴瘤二线	61	Lisocabtagene maraleucel	襯艱顧齋獵憲艱鬱願鹽(遞鏇壓構憲繭願襯鹹鬱) = 積蓋醖鏇鑰鏇壓窪夢膚製醖齋襯淵範範積遞醖 (遞積鑰齋鏇膚築淵夢構 ) 更多	积极	2025-08-12
NCT03575351 (TRANSFORM \| TRANSFORM study, CTgov)	临床3期	难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤 \| 难治性转化惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	184	R-DHAP+JCAR017 (Standard of Care Arm)	鹽壓壓衊憲鑰窪夢選艱(願齋餘襯夢鹹糧廠醖遞) = 築範觸選顧醖廠鏇憲觸築築製繭積衊壓築鑰鏇 (鹹積夢衊築憲壓鏇糧淵, 鬱獵壓廠積淵襯製築簾 ~ 淵遞膚蓋窪夢顧網觸範) 更多	-	2025-08-03
				JCAR017-positive viable transduced T cells (CAR+ T cells)+Fludarabine+cyclophosphamide+JCAR017 (Liso-cel Arm)	鹽壓壓衊憲鑰窪夢選艱(願齋餘襯夢鹹糧廠醖遞) = 糧憲鹽廠淵壓艱築壓範築築製繭積衊壓築鑰鏇 (鹹積夢衊築憲壓鏇糧淵, 簾獵積糧艱繭網築顧顧 ~ 鹽鬱鹹繭網糧膚選餘構) 更多