The purpose of this study is to determine the 72-hour pharmacokinetics of emulsified avacopan at a dose of 30 mg twice daily given to up to 6 patients with active severe GPA or MPA with diffuse alveolar hemorrhage (DAH) requiring mechanical ventilation for respiratory support.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

NCT07176546

/ Recruiting临床2/3期IIT

TAVNEOS for Otolaryngologic Manifestations of Granulomatosis With Polyangiitis

This is a single center double-blind placebo-controlled study. Patients with GPA and active ears, nose, and throat (ENT) disease in at least two ENT domains, as defined after endoscopic visualization of the upper airway and audiometric evaluation, if applicable, by a single otolaryngologist using a validated GPA ENT disease activity score, will be eligible for inclusion. Patients will be treated with standard of care (SOC) treatment as determined by their treating rheumatologist. In addition to SOC, patients will be randomized to receive TAVNEOS 30mg BID or placebo. Patients will be followed for 52 weeks with standardized ENT assessment along with rheumatologic evaluation of overall disease activity with BVAS.

开始日期2026-05-22

申办/合作机构

Hospital for Special Surgery

[+1]

NCT07373262

/ Not yet recruiting临床3期IIT

Avacopan Added to Standard-of-care Therapy in ANCA-associated Vasculitis With Severe Kidney Involvement: a Randomized, Placebo-controlled, Double-blinded Multicenter Superiority Study

ANCA-associated vasculitis (AAV) is a rare auto-immune disease, with high mortality in the absence of treatment. There is still an unmet need to define new treatment strategies to reduce drug side effects, as well as to reverse rare cases of refractory AAV and improve the kidney response to improve the long-term outcomes.
Severe forms of AAV-related necrotizing and crescentic rapidly progressive glomerulonephritis (RPGN) (i.e. estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m²) are associated with higher mortality, higher incidence of infections, and long-term consequences including chronic kidney disease (CKD) with subsequent complications (end-stage kidney disease (ESKD) requiring dialysis, cardiovascular diseases) and a burden of financial costs.
In patients with AAV and RPGN, recent guidelines recommend using a standard-of-care (SOC) immunosuppressive regimen including an induction regimen (rituximab or cyclophosphamide), plus glucocorticoids (GCs) (starting at 60 mg/day and tapering over 6-12 months) (+ or - plasma exchanges).
Since GCs also participate to the long-term control of AAV, new molecular pathophysiology-driven therapeutic approaches rapidly blocking and/or reversing AAV lesions are needed to go beyond the progressive control of AAV using GCs alone. Thus, an add-on approach including GCs-based immunosuppressive regimen plus a new targeted therapy may lead to both AAV control (systemic disease) and improvement of the kidney outcome (organ involvement).
Avacopan a selective inhibitor of the C5a receptor, recently emerged as a new therapeutic option in AAV. In a phase 3 comparative study (that included a small subset of patients with eGFR 15-29 mL/min/1.7m2), avacopan was superior to glucocorticoids taper with respect to sustained remission at week 52. In the avacopan arm, the cumulative dose of GCs was dramatically reduced and avacopan was thus proposed as an alternative to GCs rather to a synergic treatment. In the subgroup of patients with eGFR <30 mL/min/1.73m², avacopan was associated with a better eGFR gain at week 52 compared to prednisone, but data in this population at-risk of worse kidney outcomes are scarce, and did not include patients with eGFR < 15 mL/min/1.73m², those patients being excluded from the study.
In the REVERSE study, investigators put forward the hypothesis that avacopan added on GCs regimen may significantly improve the kidney outcome of severe AAV (synergic approach), and thus improve short- and long-term global outcomes (survival, cardiovascular status). REVERSE will thus compare GCs-based SOC + placebo to GCs-based SOC + avacopan.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

Toulouse University Hospital

100 项与阿伐可泮相关的临床结果

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100 项与阿伐可泮相关的转化医学

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100 项与阿伐可泮相关的专利（医药）

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268

项与阿伐可泮相关的文献（医药）

2026-09-01·CURRENT OPINION IN NEPHROLOGY AND HYPERTENSION

ANCA vasculitis: what is in the pipeline

Review

作者: Geetha, Duvuru ; Koirala, Abbal ; Singh, Aditi

Purpose of review:

Anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis (AAV) is now recognized as a complex immune-mediated inflammatory disorder rather than a purely pauci-immune small-vessel vasculitis. Advances in understanding ANCA specificity, complement activation, neutrophil extracellular trap formation, genetic susceptibility, and environmental triggers have reshaped concepts of disease classification, prognosis, and therapy. A focused review of these developments is timely because they are directly informing current treatment strategies, disease stratification, and future drug development.

Recent findings:

Treatment has shifted from conventional cyclophosphamide and glucocorticoids toward targeted, steroid-sparing approaches. Rituximab is now central to remission induction and maintenance, while avacopan in GPA (granulomatosis with polyangiitis) and MPA (microscopic polyangiitis) and interleukin (IL)-5 blockade in EGPA (eosinophilic granulomatosis with polyangiitis) further reduce glucocorticoid exposure and toxicity. Emerging therapies include next-generation anti-CD20 monoclonal antibodies such as obinutuzumab, CAR-T cell strategies, and other precision immunologic approaches targeting B-cell pathways, including BAFF/APRIL blockade, tyrosine kinase inhibitors (TKIs) and complement-directed therapies designed to more selectively interrupt pathogenic inflammation.

Summary:

Improved biologic insight is enabling biomarker-driven classification and mechanism-based therapy selection. These advances may reduce treatment-related morbidity, improve durability of remission, and support a more personalized approach to clinical care and translational research in AAV.

2026-09-01·EXPERIMENTAL EYE RESEARCH

Precision management of autoimmune ocular complications: Th17 mechanisms and therapeutic innovations

Review

作者: Li, Xiuyun ; Li, Hongyu ; Wang, Chuyao ; Wang, Ting ; Deng, Aijun ; Jiao, Xinwei

Precision management of ocular complications in systemic autoimmune diseases, such as Sjögren's syndrome (SS), systemic lupus erythematosus (SLE), Behçet's disease, and thyroid-associated ophthalmopathy (TAO), requires integration of immune mechanisms with clinical translation. These disorders manifest as dry eye, uveitis, retinal vasculitis, optic neuritis, and orbital fibroinflammatory disease, posing a substantial risk of irreversible visual loss. Recent studies highlight the T-helper 17 (Th17)/interleukin-17 (IL-17) axis, tumor necrosis factor-alpha (TNF-α), complement component 5a (C5a), and TAO-related immunostromal remodeling as pivotal inflammatory drivers. Specifically, TAO is increasingly recognized as an immunostromal disorder in which fibroblast-immune crosstalk connects thyrotropin receptor antibody/insulin-like growth factor-1 receptor signaling with orbital edema, adipogenesis, and fibrosis. Disease-specific pathways, including anti-Sjögren's-syndrome-related antigen A (anti-SSA)-mediated lacrimal damage and the human leukocyte antigen B27 (HLA-B27) gut-eye axis, further enrich etiological insights. Diagnostically, aqueous IL-17, C-X-C motif chemokine ligand 10 (CXCL10), tear biomarkers, and optical coherence tomography angiography (OCTA) enable more precise phenotyping, whereas invasive ocular-fluid testing requires careful risk-benefit evaluation. Therapeutically, anti-TNF-α monoclonal antibodies, teprotumumab, and avacopan target critical pathways and improve refractory cases, while Janus kinase inhibitors, B-cell-directed combinations, and engineered regulatory T-cell therapies show promise but require rigorous safety and translational validation. This review discusses major advances in immunopathogenesis, diagnostics, and therapeutics, comparing disease commonalities and distinctions to propose a framework for precision management. It envisions multi-omics phenotyping, artificial intelligence-assisted diagnostics, and pathway-directed immunomodulation to reduce blindness and enhance quality of life, bridging rheumatology and ophthalmology.

2026-07-01·RMD Open

Real-world efficacy and safety of avacopan in ANCA-associated vasculitis: a retrospective comparative study

Article

作者: Schramm, Markus A ; Venhoff, Nils ; Frye, Björn C ; Prager, Eric ; Jandova, Ilona ; Voll, Reinhard E ; Thiele, Franz ; Schneider, Johanna

Objectives:

Avacopan, an oral C5a receptor antagonist, is approved for treatment of severe antineutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis (AAV) in combination with rituximab or cyclophosphamide. This study evaluated its real-world efficacy, safety and glucocorticoid-sparing effects.

Methods:

This retrospective single-centre study included 35 patients with new-onset or relapsing AAV treated with avacopan plus standard induction therapy (rituximab, cyclophosphamide or both). Outcomes were compared with 70 matched controls receiving standard therapy. Primary endpoints were remission (Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)=0, prednisolone ≤5 mg/day) at 6 and 12 months. Secondary endpoints included relapse, renal function, glucocorticoid exposure and adverse events.

Results:

Baseline characteristics were generally comparable, although median estimated glomerular filtration rate (eGFR) was lower in the avacopan group (24 vs 49 mL/min). Induction therapy included rituximab (28%), cyclophosphamide (11%) or combination therapy (61%), reflecting severe disease. Remission rates were similar at 6 months (69% vs 68%) but tended to be higher with avacopan at 12 months (86% vs 68%; p=0.11). Relapses occurred less frequently with avacopan (16% vs 51%, p=0.003), including after treatment discontinuation. Avacopan was associated with accelerated glucocorticoid tapering (≤5 mg/day; 102 vs 164 days, p<0.001), lower cumulative doses (3266 vs 4288 mg, p=0.008) and greater renal function improvement (ΔeGFR+18 vs +7 mL/min after 1 year). Nine patients (26%) discontinued avacopan due to adverse events.

Conclusion:

In a real-world practice, avacopan was effective with an acceptable safety profile, enabling steroid sparing, improved renal recovery and reduced relapse rates, including in patients receiving combined induction therapy. Benefits persisted beyond 12 months, but prospective confirmation of these presumed long-term benefits is needed.

407

项与阿伐可泮相关的新闻（医药）

2026-09-02

·BioSpace

Tavneos no longer available for new patients in UK as Amgen awaits FDA hearing

iStock, tomozina CSL Vifor holds the marketing authorization for Tavneos in the U.K., where the drug is marketed as Avacopan Vifor. It continues to be sold on the U.S. market by Amgen despite concerns raised by the FDA. The U.K. has stopped allowing the use of rare autoimmune disease therapy Tavneos in new patients, becoming the latest major health regulator to act on concerns about the drug’s benefit-risk profile. Tavneos is sold as Avacopan Vifor in the U.K. and is marketed there by CSL Vifor. The drug was originally developed by ChemoCentryx and won FDA approval in 2021 for ANCA-associated vasculitis, a systemic disease that can lead to organ damage and failure. Amgen acquired ChemoCentryx for $3.7 billion in 2022 , and the pharma remains Tavneos’ owner in the U.S. In a media release on Tuesday, the U.K.’s Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) said that the decision to suspend Avacopan Vifor was driven by an assessment of all available evidence for the drug, as well as concerns raised by patients and healthcare professionals regarding “the integrity and reliability of data from the pivotal clinical study underpinning the medicine’s authorization.” Amgen expressed disappointment with the MHRA’s decision. “We disagree with the MHRA’s decision to withdraw Tavneos from the U.K. market and are deeply concerned about the impact this decision may have on rare disease patients,” a company spokesperson told BioSpace in an email. “We are disappointed that the MHRA’s interpretation of the data fails to appropriately recognize the totality of evidence supporting the effectiveness and favorable benefit-risk pro Tavneos,” the spokesperson added, pointing to real-world studies and secondary-endpoint data. While supply and sale to new patients is no longer allowed, CSL Vifor can still provide the drug to those who are already on Avacopan Vifor as these patients are “safely transitioned” to alternative products. The MHRA has allowed a six-month “managed withdrawal period” after which it will completely revoke the drug’s marketing authorization in the U.K. Regulatory Amgen continues to defend Tavneos as global regulatory pressure mounts Regulators on both sides of the Atlantic are pushing for the withdrawal of the rare disease treatment that accounted for just 1% of Amgen’s 2025 revenue. Nevertheless, Amgen continues to defend the medicine, which was acquired in the $3.7 billion buyout of ChemoCentryx. July 10, 2026 · 4 min read · Nick Paul Taylor Read more The deadline for that withdrawal is currently set for March 1, 2027. Tavneos’ troubles started in January this year, when the FDA first asked Amgen to voluntarily take the drug off the market, pointing to uncertainties with how ChemoCentryx re-adjudicated the pivotal data that led to Tavneos’ approval. Amgen refused . The standoff has continued between the pharma and the regulator, and in recent months escalated to involve other territories and parties. Last month, the European Medicines Agency, the main health regulatory body for the European Union, pulled marketing authorization for Tavneos, likewise pointing to “serious breaches” in how the pivotal trial had been conducted. Japan earlier this year also instructed Kissei Pharmaceutical, which markets Tavneos in the country, to add new warnings to the drug alerting prescribers of risks such as liver complications and death. In June, The New England Journal of Medicine retracted a paper for that same study at the request of two authors. “Without the knowledge of these two authors, the primary end-point assessments in nine patients were readjudicated after database lock and trial unblinding,” the journal wrote at the time. Amgen has requested a hearing with the FDA over the Tavneos row. The pharma is building its defense of the drug with an independent analysis of pivotal data, supplemented by patient testimonials.

上市批准并购加速审批

2026-08-31

·馨的日志

全球药品注册与前沿发展动态｜8月29日-31日

全球药品注册与研发日报（2026年8月31日·周一）本期覆盖范围：2026年8月29日（周六）— 8月31日（周一），共72小时涵盖：中国NMPA/CDE | 美国FDA | 欧盟EMA | 日本PMDA | WHO PQ/PIC/S | 中亚西亚等非主流市场报告性质：信息汇编与策略分析，仅供内部参考，不构成投资或注册决策依据一、本期核心事件/头条新闻事件1：FDA一周双批创新药——首个hepcidin模拟肽Mimrylo（rusfertide）治疗真性红细胞增多症（8/28获批）机构/企业：美国FDA / Takeda（武田）与Protagonist Therapeutics共同开发药品名称：Mimrylo（rusfertide，皮下注射hepcidin模拟肽）适应症：成人真性红细胞增多症（PV）红细胞增多症，全球首个获批的hepcidin模拟肽、首个直接纠正PV铁代谢缺陷的药物关键内容：III期VERIFY研究（293例）显示，第20-32周无需放血治疗的患者比例76.9% vs 安慰剂32.9%（风险差+43.8%）；可维持血细胞比容<45%、减少放血负担、改善疲劳。获批早于原9/30 PDUFA约1个月，获优先审评。信息来源：FDA官网新闻稿（fda.gov）、Takeda官网、Drugs.com 事件2：吉利德Bixlenvo（bictegravir+lenacapavir）获FDA批准——全球最小HIV单片方案、首个双机制STR（8/27获批）机构/企业：美国FDA / Gilead Sciences（吉利德）药品名称：Bixlenvo（bictegravir 75mg/lenacapavir 50mg，每日一次单片）适应症：病毒学抑制的成人HIV感染者，含复杂多片方案切换患者；为体积最小的HIV单片方案（STR），也是首个在复杂方案患者中研究的STR 关键内容：基于III期ARTISTRY-1/-2研究（557例，中位年龄60岁、中位治疗史28年、67%存在NRTI耐药），48周维持病毒学抑制疗效相当，血脂指标改善、对体重无显著影响；首个两日起始+每日维持给药方案。信息来源：吉利德官网新闻稿（investors.gilead.com）、POZ、医药魔方事件3：国产创新药周末密集报捷——恒瑞瑞康曲妥珠单抗HER2+乳腺癌一线III期PFS阳性（8/31）+ 和黄SANOVO III期PFS阳性（8/31）+ 34款1类新药临床试验获批井喷机构/企业：恒瑞医药（苏州盛迪亚）/ 和黄医药（HUTCHMED）/ 迪哲医药 / CDE 药品名称：瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）；赛沃替尼+奥希替尼（SANOVO方案）；舒沃替尼（EGFR ex20ins）关键内容：①恒瑞瑞康曲妥珠单抗单药或联合帕妥珠单抗 vs THP方案一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌，III期预设期中分析两个试验组均达PFS主要终点，近期将递交上市前沟通交流申请；②和黄医药SANOVO中国III期：赛沃替尼+奥希替尼在MET高表达EGFR突变NSCLC中PFS显著获益（高MET与ITT人群双阳性），OS亦呈现鼓舞性改善；③上周34款1类创新药获临床试验默示许可（覆盖siRNA、ADC、多肽、放射性诊断药物等前沿方向），国产创新药进入集中收获季。信息来源：每日经济新闻、和黄医药公告（GlobeNewswire）、观察者网周报二、药品注册动态 2.1 中国 NMPA/CDE 动态 • NMPA附条件批准酒石酸凡瑞格拉替尼片（爱领达，和黄医药）：FGFR2融合/重排晚期肝内胆管癌，关键II期IRC客观缓解率42.5%（8/28，已列入上期报告，本期延续）。 • 智翔金泰纬利妥米单抗（维可妥，GR1803，BCMA×CD3双抗）：国产首个BCMA×CD3双抗附条件批准，三线以上复发/难治性多发性骨髓瘤（8/27）。 • 丽珠集团莱康奇塔单抗（丽倍坦，IL-17A/F双靶点）：中国首个自研IL-17A/F双靶点药物获批银屑病，头对头司库奇尤单抗12周PASI 100达49.5% vs 40.2%（8/27）。 • 同源康TY-9591（甲磺酸氘申艾替尼）：EGFR 19del/L858R伴CNS转移NSCLC一线附条件批准（8/27）。 • CDE集中放量：上周34款1类创新药获临床试验默示许可（siRNA、ADC、多肽、放射性诊断药物等）；石药SYH2069减重II期首个中心启动（8/28）；中国生物制药LM-364（Nectin-4 TME响应性ADC）同日获NMPA+FDA临床试验许可（8/28）。 • 迪哲医药舒沃替尼：EGFR exon20ins一线新适应症8/30获FDA受理（中美双报，均获突破性疗法认定，WU-KONG28发表于NEJM），NMPA已优先审评。 • 第12批国家集采二次分量8/28-9/4：65种药品、327家企业521个产品中选，剩余量改由医疗机构自主勾选（竞争焦点从报价转向渠道与供应）。 • 国家医保局《全民医疗保障“十五五”规划》：明确支持创新药纳入目录、商保创新药目录扩容、首发价格机制（企业自评创新度与临床价值）。 2.2 美国 FDA 动态 • 8/27：批准Bixlenvo（bictegravir+lenacapavir）——全球最小HIV单片方案、首个整合INSTI+衣壳抑制剂机制的STR（详见头条2）。 • 8/28：批准Mimrylo（rusfertide）——全球首个hepcidin模拟肽治疗真性红细胞增多症（详见头条1），提前于原9/30 PDUFA。 • 8/28：批准Stelara（乌司奴单抗）扩展至儿童溃疡性结肠炎（首个同类儿科UC适应症之一）。 • 8/25：批准HIV新生儿治疗药物（简化新生儿治疗路径）；8/25批准Imaavy（nipocalimab，全球首个wAIHA药物，已列入上期）。 • 9月PDUFA窗口（12项密集）：TLX101-Px（9/11，胶质瘤PET显像）、zidesamtinib（9/18，ROS1+ NSCLC）、UX111（9/19，MPS IIIA基因治疗）、WINREVAIR（9/21，PAH）、zilganersen（9/22，Alexander病）、zilurgisertib（9/26，FOP）、Ameluz（9/28，基底细胞癌）、brepocitinib/rusfertide/apitegromab/Oveporexton/Mim8（9/30）等。 • 指南与监管动态：发布新一批产品特异性指南（PSG）促进仿制药开发+治疗等效性最终指南（8/21）；ANDA vs 505(b)(2)选择指南草案（8/17）；容器密闭系统草案（8/14）；PDUFA/GDUFA 2028-2032再授权公众会议（9/16-17）。 • CRL公开政策暂停：因制药公司公民请愿（Covington代表），FDA自4/22后暂停实时公开拒绝信（CRL），HHS正在规则化该政策；7/10曾补发14封CRL（含恒瑞“双艾”组合第三次CRL）。 2.3 欧盟 EMA / 日本 PMDA 动态 • EMA：CHMP 8月会议（8/17-20）进行中，正式会议纪要尚未发布；daraxonrasib（胰腺癌）分阶段审评持续推进；Pfizer/Valneva莱姆病疫苗MAA获验证受理（全球首个莱姆病疫苗欧盟申报，8/15）；Pharvaris deucrictibant（HAE）等9项新申请进入审评（8/14）；PRAC会议8/31-9/3召开。 • EMA：7月CHMP会议已推荐12种新药（含Susvimo眼内植入剂、Icotyde口服IL-23R）+8项适应症扩展+3款负面意见（KemSu/Meplyffa/Qezzaqar），欧盟委员会将陆续作出最终决定。 • PMDA：8/25发布新医药品批准品目一览（截至8/24）；台湾美时pomalidomide仿制药获批（8/19，日本首波，与Fuji Pharma合作上市）；武田ORZEYFUL（OX2R激动剂）8/5获批1型发作性睡病；出口证书电子化持续推进；MID-NET数据库使用信息更新。 2.4 国际组织及其他国家动态（1）各国注册法规/指南更新（重点） • 马来西亚NPRA：发布DRGD第3版第12次修订（2026年7月），更新生物类似药、仿制药、BE要求、数据独占及优先审评等29个附录。 • 哈萨克斯坦：注册新规草案公开评议已于8/13截止（审评、注册、再注册、价格注册与处方集一体化）；“一站式”综合服务试点延至2026/12/31，注册总时限≤100工作日、价格注册10工作日；SRA认可机制（标准100/快速15工作日）。 • 乌兹别克斯坦：第738号决议（认可程序+风险分级）与第3848号（ICH对齐）新规持续实施；2026/10/1起WHO列名机构（WLA）/ML4批准产品可走认可登记路径，2027年起GMP强制。 • 蒙古：加速注册路径仅限13个SRA批准产品（FDA/EMA/EC/MHLW/Swissmedic/Health Canada/ANVISA/MFDS/HSA/NMPA/TFDA/TGA），非SRA产品须注册国上市满3年+5国注册；WHO-GMP证书为硬门槛；UNDP与蒙古药监局签署三年基本药物采购项目（4月启动）。 • 土库曼斯坦：注册周期180天、证书5年有效、须指定本地代表、关键文件俄语翻译；PV法规草案仍未正式批准（监管环境持续完善中）。 • 沙特SFDA：RAID计划（7/2生效）+NADR罕见病加速计划（9/5生效，接受AI/ML、器官芯片等新证据类型）。 • PIC/S：新版PI 006-4《确认与验证建议》7/30发布、10/1生效（取消回顾性验证、OPV持续工艺验证强制、HBEL毒理限度、13模块验证主计划、引用ASTM E2500）；Annex 15修订概念文件已扩展至API生产商（预计2026年12月定稿）；哈萨克斯坦申请PIC/S成员。 • 中国：新修订《药品管理法实施条例》5/15已施行（儿童药独占期≤2年、罕见病药≤7年、数据保护≤6年、四大加快程序入法）；化学原料药批准证书首次允许依法转让。（2）药品拒绝注册/终止公示汇总 • BioNTech/Genentech：autogene cevumeran（BNT122）个体化mRNA癌症疫苗结直肠癌辅助II期终止（8/28）——DSMB发现疫苗组总生存数值失衡（死亡数多于对照组），2025年10月已越无效边界；未发现新安全性信号，胰腺癌IMcode003联合研究继续。 • CDE“一票否决”持续收紧：2026上半年密集拒批（4/14批次87个受理号、5/27批次27个品种），《化学仿制药药学研究重大缺陷情形》与《生物等效性研究重大缺陷情形》确立6条红线（起始原料不符ICH Q11、审评期间变更需重做、≥3亚批合并、代谢产物研究不完整、试验相关SAE、Tmax/吸收延迟临床显著差异）。 • EMA 7月CHMP：KemSu（儿童疼痛）、Meplyffa（NPC）、Qezzaqar（肿瘤）3款负面意见；Tavneos（avacopan）建议撤销（安全性）。 • FDA：ITM-11（177Lu-edotreotide，GEP-NETs核药）CRL（CMC+第三方生产设施，临床数据未受质疑，计划重报）；恒瑞“双艾”第三次CRL（生产合规）。（3）WHO预认证 / PIC/S动态 • WHO PQ现状：截至2026年中累计1139个产品（664个成品制剂、193个API、282个疫苗）；印度占成品制剂59%、印度血清研究所占疫苗26%；HIV/TB/疟疾占74%。 • WHO预认证全球首款婴幼儿疟疾药（artemether-lumefantrine，面向2-5kg新生儿婴儿，4月公告）；WHO PQ费用2026年起每年递增10%、费用豁免制度终止。 • PIC/S：成员参与机构持续扩展（哈萨克申请中、阿联酋EDE预加入）；PI 006-4新版10/1生效为检查重点变化（见法规更新）。（4）中亚/西亚/蒙古/土库曼斯坦等非主流国家监管动态 • 土库曼斯坦：药品进口依赖度超90%，印度为最大供应国（2024年对土出口2737万美元）；注册路径清晰（180天、本地代表、俄语文件、5年证），PV法规处于草案阶段——对拟进入企业仍是“确定性中带不确定性”。 • 哈萨克斯坦：注册“一站式”数字化推进（Egov.kz电子提交，注册≤100工作日）；EAEU统一注册过渡期至2027年底；SRA认可机制大幅简化外资药准入。 • 乌兹别克斯坦：第738/3848号新规实施、10/1认可登记窗口临近；中心药房平台对中亚出口持续放量（新疆7个中药品种在乌/哈注册）。 • 蒙古：SRA加速路径13国名单（含中国NMPA）成为外资药快速通道关键；179种必需药单一来源采购询价（UNDP/UNOPS/UNICEF渠道）为中标企业带来稳定准入。 • 中东（沙特）：ZENBEXUS全球首发（8/11）+Foundayo获批（8/2）+NADR 9/5生效，沙特已成为中东“反向首发”标杆市场。三、医药研发进展与突破 3.1 临床突破 • 恒瑞瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）：HER2阳性晚期乳腺癌一线III期预设期中分析达PFS主要终点（单药或联合帕妥珠单抗均优于THP标准方案，8/31）——国产HER2 ADC一线治疗重大里程碑。 • 和黄医药SANOVO III期（8/31）：赛沃替尼+奥希替尼在MET高表达EGFRm NSCLC（奥希替尼耐药场景前移）PFS双人群阳性，OS亦见鼓舞性获益信号。 • 埃克替尼三年辅助治疗III期（STTT期刊，8/31）：II-IIIA期EGFR突变肺腺癌术后三年辅助治疗，中位DFS 48.2 vs 20.0个月（HR 0.54，复发/死亡风险降46%），五年DFS率39.4% vs 25.8%；基线ctDNA-MRD阳性患者获益更显著——全球首个三年EGFR-TKI辅助III期。 • 石药SYS6010（EGFR ADC）：III期SYNSTAR-01达PFS主要终点（EGFR TKI失败NSCLC）；同日SYS6090（PD-1/IL-15）获FDA快速通道（8/26-28）。 • 百利天恒宜泽康（BL-B01D1，EGFR×HER3双抗ADC）：HR+/HER2-乳腺癌III期PANKU-Breast01达PFS主要终点（8/26）——全球首个双抗ADC该适应症III期成功。 3.2 重要交易与合作 • 映恩生物×基因泰克（8/27-28）：基于DUPAC™新型载荷平台共同开发下一代ADC，首付4500万美元+超10亿美元里程碑+分层分成——国产ADC平台出海再下一城（映恩累计交易超60亿美元）。 • 英派药业-Pharmanovia（8/31公告）：塞纳帕利（senaparib，PARP抑制剂）欧洲/中东/北非/澳洲/新西兰独家授权，首付+里程碑最高4.24亿欧元。 • BioNTech×Genentech BNT122结直肠癌II期终止（8/28）：与Moderna/默沙东III期成功（8/19）形成“冷热肿瘤对照”，个性化mRNA肿瘤疫苗适用边界确立（见风险预警）。 • 2026上半年中国创新药BD总览：81笔对外授权、总交易额约1100亿美元（达2025全年八成），全球交易Top10中国占8席；交易模式从“专利一次性变现”转向“管线打包授权+共同开发+商业化分成”。 • 韩美-基因泰克HM17321授权（8/24，最高23亿美元）、海思科-Sentivera NewCo（8/25，超15亿美元）等延续8月出海热度。 3.3 热门靶点与前沿技术 • mRNA肿瘤疫苗赛道分化：个体化新抗原疫苗“单药+冷肿瘤”路线受挫（BNT122结直肠癌终止），“联合PD-1+热肿瘤”路线验证成功（V940+Keytruda黑色素瘤III期）——联合用药与瘤种选择成为该赛道关键决策变量。 • 铁代谢调控新机制：rusfertide（hepcidin模拟肽）获批标志铁调素-铁转运蛋白轴（hepcidin-ferroportin axis）成为血液病治疗新靶点（后续divesiran、sapablursen等在研）。 • TME响应性ADC（LM-364，Nectin-4）：利用肿瘤微环境条件性高亲和力激活，规避传统Nectin-4 ADC的靶点/脱靶毒性——下一代ADC设计范式。 • 双抗ADC III期密集验证：瑞康曲妥珠单抗（HER2）、宜泽康（EGFR×HER3）、SYS6010（EGFR）等国产双抗/ADC在III期连续报捷，ADC+IO组合、新载荷平台（DUPAC™、SuperTopoi™）加速迭代。四、国际注册策略启示与建议 5.1 主流市场（FDA/EMA/PIC/S/WHO PQ）注册策略启示 • FDA“提速”常态化：Mimrylo较PDUFA提前约1个月、daraxonrasib提前6.5个月获批，叠加优先审评+突破性疗法认定，高质量数据可换取实质审评加速——企业应把“数据质量先行”作为美国申报第一原则，而非单纯追求申报速度。 • mRNA肿瘤疫苗注册策略警示：BNT122的II期终止提示——单药、免疫冷肿瘤（结直肠癌MSS）场景下的疫苗证据不足以支撑注册；注册申报应优先选择联合免疫检查点抑制剂、高突变负荷（热肿瘤）人群，并在确证性试验设计中预设无效边界与生存均衡审查。 • PIC/S PI 006-4新版10/1生效：回顾性验证正式作废、OPV强制、HBEL毒理限度、13模块VMP——凡面向PIC/S成员国（含中国加入PIC/S进程）出口的企业，须在四季度前完成验证体系差距整改，尤其API生产商（Annex 15扩展至API）。 • CRL仍是主流市场最大风险变量：2026年FDA多起CRL（ITM-11、Xspray、恒瑞“双艾”等）均指向CMC/第三方设施/生产合规，而非临床数据——生产冗余（多场地备份）、CMO质量审计与变更管理须纳入注册战略。 • WHO PQ可作为“一证多国”杠杆：WHO PQ产品经协作注册程序（CRP，70+国家参与）可加速多国注册；印度59%份额倒逼中国企业以“SRA获批→WHO PQ简化评估（90天）”路径提升竞争力。 5.2 非主流市场（中亚/西亚/东南亚/蒙古/土库曼斯坦等）注册策略建议 • 土库曼斯坦（重点市场）：注册周期180天、证书5年、必须本地代表、俄语翻译件；对注射剂仿制药（如磷酸肌酸钠注射液等），建议提前准备俄语版CTD摘要、确认本地注册代表并预留3-4个月审评弹性；PV法规草案未定，建议在MAH文件包中预建药物警戒体系以应对未来合规要求。 • 蒙古：利用SRA加速路径（名单含NMPA）——产品若已获中国NMPA批准，可争取30天加速注册；同时满足WHO-GMP与注册国上市满3年要求，尽早锁定本地持证方（外国厂商不能直接持证）。 • 哈萨克斯坦：善用“一站式”综合服务（≤100工作日）与SRA认可机制（标准100/快速15工作日），已获FDA/EMA批准品种可走快速通道；EAEU统一注册过渡期至2027年底，建议以哈萨克为门户辐射EAEU。 • 乌兹别克斯坦：10/1起WLA/ML4认可登记窗口开启——已获NMPA/其他WHO列名机构批准产品可直接走认可程序；注意2027年GMP强制与ICH对齐要求，尽早完成技术文件ICH Q系列对齐。 • 中东（沙特等）：RAID计划+NADR（9/5生效，接受AI/ML与器官芯片证据）提供创新药优先审评与罕见病加速双通道，是中东“反向首发”首选市场。 • 实操要点：非主流市场普遍要求本地代表/持证方、俄语/本地语言文件、WHO格式CPP、样品检测；建议按“一套ICH-CTD/eCTD数据包+多语言化+本地代理”模式统筹多国申报，控制边际成本。 5.3 跨市场趋势与风险预警 • 全球注册标准趋同化加速：ICH E6(R3)、M13A、M11等在全球落地，eCTD全面实施（中国、沙特eSDR、新加坡等），建议统一按ICH-CTD/eCTD标准准备全球申报资料，实现“一套数据、多国申报”。 • 仿制药/低水平改良审评全面收紧：中国CDE“一票否决”6条红线、FDA持续发布PSG+ANDA vs 505(b)(2)指南、多国拒绝注册案例上升——低质量同质化仿制药立项风险显著加大，立项应转向高壁垒复杂制剂与差异化创新。 • 生产合规成为全球注册第一否决因素：2026年FDA/EMA/NMPA拒绝案例中生产/CMC问题占比最高（ITM-11、Xspray、恒瑞双艾、Pierre Fabre批次暂停等），建议企业将cGMP持续合规、第三方CMO审计与变更管理纳入常态化管理。 • 中国创新药出海进入“全价值重估”阶段：上半年BD约1100亿美元、临床前资产即可获15亿美元级交易，但需警惕“退货/终止”风险（BNT122类事件）——交易后研发执行与数据质量决定长期价值。 • mRNA肿瘤疫苗赛道风险提示：个性化疫苗从“平台故事”进入“硬终点验证”阶段（RFS/DFS/OS），冷肿瘤+单药路线风险高企，跟进布局企业应审慎选择瘤种与联合方案。五、本期总结与展望本期（8/29-8/31，含周末）全球药品注册与研发领域呈现三大主线：其一，FDA持续高密度批准首创药物——Mimrylo（全球首个hepcidin模拟肽）与Bixlenvo（全球最小HIV单片方案）相继获批，罕见血液病与HIV治疗格局加速重塑；其二，国产创新药进入“收获+验证”双期叠加——恒瑞、和黄医药同日公布III期阳性数据，34款1类新药临床试验获批井喷，叠加上半年约1100亿美元BD交易，中国创新药全球价值重估趋势明确；其三，个性化mRNA肿瘤疫苗赛道经历“冷热对照”（Moderna III期成功 vs BioNTech II期终止），为肿瘤疫苗及更广泛细胞/基因治疗产品的注册策略提供了珍贵参考。展望9月：FDA将迎来12项PDUFA密集窗口（TLX101-Px、UX111、WINREVAIR、apitegromab、Mim8等），CHMP 8月会议结果即将发布，沙特NADR罕见病加速计划9/5生效，乌兹别克斯坦认可登记路径10/1启用——建议持续跟踪上述节点，并提前部署四季度PIC/S PI 006-4验证体系切换与中亚市场注册文件本地化工作。免责声明本报告信息来源于各监管机构官方网站（NMPA、FDA、EMA、PMDA、WHO等）及公开专业媒体，仅供行业信息参考与内部研究使用，不构成任何投资建议、法律意见或注册决策依据。报告中涉及的企业名称、药品名称、数据与日期均以公开信息为准，如有出入请以官方发布为准。药品注册与研发具有高度不确定性，请读者独立判断并自行核实相关信息。

2026-08-28

·医律研讯

维可妥获批，口服IL-23落地：双抗与剂型双突破

概要 · AT A GLANCE 今日医药要闻概览 ①研发·商业化智翔金泰/复星维可妥（BCMA×CD3双抗）获NMPA附条件批准，国产首款该靶点双抗落地；百利天恒双抗ADC宜泽康HR+/HER2-乳腺癌III期达PFS。 ②监管·剂型革命：强生全球首创口服IL-23受体拮抗剂艾特雅国内获批银屑病；诺和诺德口服司美格鲁肽减重NDA获NMPA受理；石药胰淀素SYH2092获批临床。 ③政策·支付：国家卫健委探索罕见病"老药新用"备案制度；第七批高值耗材集采首扩消化介入（22类），9/10开标。 ④产业·合规：362家药企半年报营收8899亿、利润+11.17%，盈利拐点确认；欧盟/FDA对Tavneos启动撤市，安全性监管趋严。双抗商业化加速：从”头对头”到”附条件获批” >>> 核心观点依沃西头对头胜出、维可妥附条件获批、宜泽康多瘤种III期连捷——一周之内，国产双抗在”优效验证”与”商业化落地”两端同时兑现，双抗正从概念红利走向真实收入。 A 今日要点维可妥获批：智翔金泰/复星GR1803（纬利妥米单抗）获NMPA附条件批准，用于三线及以上复发难治多发性骨髓瘤，为国产首款BCMA×CD3双抗；海内外权益已授权，海外最高7.12亿美元、大中华区最高18.2亿元。百利天恒宜泽康：EGFR×HER3双抗ADC在HR+/HER2-乳腺癌III期达PFS主要终点，系全球首个该亚型III期阳性双抗ADC，第五项III期成功，多瘤种价值再验证。丽珠莱康奇塔单抗：国内首款自主研发IL-17A/F双靶点单抗获批中重度斑块状银屑病，III期皮损清除率优于对照、安全性相当。和黄凡瑞格拉替尼：通过优先审评国内获批，用于FGFR2融合或重排的晚期肝内胆管癌。 “ 一周之内，国产双抗在"优效验证"与"商业化落地"两端同时兑现——双抗正从概念红利走向真实收入。口服剂型革命：从”注射”到”口服”的给药变革 B 8月27–28日，多条”口服化”管线集中落地，给药方式变革成为创新药竞争的新维度。强生艾特雅（icotrokinra）：全球首创口服IL-23受体拮抗剂获NMPA批准，用于中重度斑块状银屑病（含12岁及以上、体重≥40kg儿童），打破该靶点长期依赖注射制剂的格局，每日口服有望重塑给药习惯。诺和诺德口服司美格鲁肽：用于长期体重管理的上市申请获CDE受理，基于OASIS全球III期（含中国受试者），每日一次口服进一步丰富GLP-1减重矩阵。石药SYH2092 ：胰淀素受体激动剂（化药1类）获批临床，布局减重与血糖控制的代谢新靶点，为GLP-1之外补充全新代谢管线。海外对照：FDA 8/27批准Revolution Medicines的daraxonrasib（Rasonque），首款针对胰腺癌关键机制的RAS(ON)靶向药，中位OS 13.2月vs化疗6.7月，死亡风险降约60%。 >>> 合规视角 “口服化”降低依从性门槛、扩大可及人群，但也对生物利用度、剂量合规与长期安全性数据提出更高要求。上市后真实世界安全性监测（如肝损伤信号）仍是监管重点——欧盟/FDA对Tavneos（avacopan）因严重肝损伤死亡报告启动撤市，即为警示：国产创新药出海，安全性管理同样是核心竞争力。制度、集采与产业：半年报确认盈利拐点 C 政策端与产业端同步释放结构性信号。罕见病”老药新用”备案：国家卫健委答复政协委员提案，探索罕见病”老药新用”备案制度，已推动跨部门数据共享累计148项。若落地，有望以更低成本、更快路径拓展罕见病用药可及性，是保障体系补短板的重要制度探索。第七批高值耗材集采：首次覆盖消化介入领域（22类，含食道/胆道支架、取石网篮、止血夹等ERCP/EMR/ESD耗材），9/10开标、周期至2029年底；竞价区分A/B单元并引入价格离散度与锚点价格机制，为国产器械提供放量契机。半年报盈利拐点：截至8/27共362家生物医药企业披露半年报，上半年合计营收8898.93亿元（+2.8%）、营业利润1136.99亿元（+11.17%），行业盈利拐点进一步确认，具备全球化商业化与硬核临床数据者弹性突出。AI病理PanCAM ：柳叶刀数字医学报道一模型覆盖33种癌淋巴结转移检测，敏感性0.93–1.00，真实工作流额外识别141例漏诊、漏诊率最高降23%，为AI病理落地再添样本。写在最后今日主线收敛为”双抗兑现+口服革命+制度补短板”：国产双抗在优效与商业化两端同频突破，口服剂型改写给药格局，罕见病”老药新用”与耗材集采扩面补齐支付与可及性短板。对医药与法律交叉领域从业者，双抗/ADC的IP保护与授权结构、口服制剂的上市后安全性监测、以及集采与罕见病保障的合规适配，仍是未来高频命题。作者声明 · AUTHOR'S NOTE 作者声明：本文由医律研讯团队整理。 AI内容声明：本文部分内容由AI辅助生成，经人工整理、编辑与核实后发布；所涉事件与数据均引自公开报道与监管公开信息（NMPA、CDE、FDA、国家医保局、国家卫健委及上市公司公告等），如有出入以官方信息为准。以上，既然看到这里了，如果觉得有点意思，随手点个「赞」、「在看」、「转发」三连吧。我们明天见。 — 医律研讯 · 医药·法律·研究每日观察

100 项与阿伐可泮相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11093	阿伐可泮	-	DB15011

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血管炎	加拿大	Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.	2022-04-14
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	美国	ChemoCentryx, Inc.	2021-10-07
肉芽肿伴多血管炎	日本	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-09-27
显微镜下多血管炎	日本	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-09-27

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
化脓性汗腺炎	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2018-12-21
C3肾小球病	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	比利时	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	加拿大	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	丹麦	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	法国	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	德国	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	爱尔兰	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	意大利	Amgen, Inc.	2017-09-29
C3肾小球病	临床2期	荷兰	Amgen, Inc.	2017-09-29

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EULAR2026	N/A	肉芽肿伴多血管炎 \| 显微镜下多血管炎	159	Avacopan	鏇願顧鏇構襯願願餘廠(簾壓願繭夢構壓齋膚製) = 範淵構鬱網鏇構網選夢壓蓋醖積蓋簾齋構製築 (鏇積網鏇遞顧簾襯觸鹽 ) 更多	积极	2026-06-11
EULAR2026	N/A	肉芽肿伴多血管炎 \| 显微镜下多血管炎	148	Avacopan + GCs for <2 months	糧憲衊衊願鹹積製壓構(廠艱鏇夢選蓋淵鹹夢憲) = 淵艱遞願築範餘膚製蓋鏇憲鏇簾築蓋鏇繭簾淵 (鏇壓遞顧鬱積鹽憲構遞 ) 更多	积极	2026-06-11
				Avacopan + GCs for ≥2 months	糧憲衊衊願鹹積製壓構(廠艱鏇夢選蓋淵鹹夢憲) = 獵鏇糧鏇鑰顧餘糧憲鬱鏇憲鏇簾築蓋鏇繭簾淵 (鏇壓遞顧鬱積鹽憲構遞 ) 更多
EULAR2026	N/A	抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	50	Rituximab + Avacopan (Active GPA or MPA with organ-threatening necrotizing disease)	製醖製願鹹鏇醖獵鏇窪(範廠製鑰艱夢夢襯艱範) = observed safety findings were consistent with known profiles of rituximab and avacopan 遞醖壓憲衊壓積壓鏇遞 (齋醖願選艱淵憲衊網壓 ) 更多	积极	2026-06-11
				Rituximab + Standard GC Taper (Active GPA or MPA with organ-threatening necrotizing disease)
NCT06468826 (CTgov)	临床1期	终末期肾脏病	13	Avacopan	鹹蓋願齋製淵糧膚製糧(糧獵醖襯糧選糧糧壓衊) = 製構製選鏇鹹繭鑰網願餘製鬱衊餘鏇蓋艱膚艱 (願製艱窪築構獵糧築遞, 22.8) 更多	-	2026-03-25
ACR2025	N/A	抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎 ANCA-associated vasculitis	3,658	Avacopan	夢窪艱觸壓壓簾淵淵襯(廠簾繭範艱壓鑰衊鑰齋) = 構顧齋夢膚鑰齋醖積遞廠繭衊憲獵鹽觸網鹽餘 (蓋願繭窪繭餘齋網憲鬱 )	不佳	2025-10-24
ACR2025	N/A	肉芽肿伴多血管炎 \| 显微镜下多血管炎	119	Avacopan (GPA/MPA)	窪繭憲願範顧齋餘憲築(鬱齋廠遞鑰網淵衊餘鏇) = 57 (60%) discontinued therapy before 12 months mostly due to completion of the provider’s planned treatment course (33/57, 58%) or adverse events (14/57, 25%). 簾築鏇積齋鹽鏇鹹鏇願 (衊鑰鏇獵構齋獵襯網窪 )	积极	2025-10-24
NCT02994927 (ADVOCATE, Pubmed \| RMD Open)	临床3期	抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	116	Avacopan	艱構壓餘襯蓋廠獵觸餘(繭繭鏇選鬱範淵構餘襯) = 醖壓齋艱選鬱願憲築廠簾築願膚夢網遞製鏇鬱 (膚醖鹹鏇蓋鹽衊夢壓鑰 ) 更多	积极	2025-10-01
				Prednisone taper	艱構壓餘襯蓋廠獵觸餘(繭繭鏇選鬱範淵構餘襯) = 夢蓋膚齋艱廠憲簾廠夢簾築願膚夢網遞製鏇鬱 (膚醖鹹鏇蓋鹽衊夢壓鑰 ) 更多
J-CANVAS (EULAR2025)	N/A	抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	792	Avacopan	艱顧蓋廠獵醖餘鏇製餘(鹽顧鹽膚鏇獵淵範壓餘) = liver dysfunction being the most common (8 cases) 壓醖鏇襯選憲憲鏇鹹網 (淵遞選積網顧獵範繭醖 ) 更多	积极	2025-06-11
				Non-Avacopan
ADVOCATE (ACR2024)	临床3期	抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	144	Avacopan	膚艱襯範鬱夢憲構醖襯(鹽鑰觸觸範鑰鹽製齋淵) = 築遞襯醖醖醖顧糧範廠醖網糧網願衊餘觸網醖 (選範壓艱鬱壓醖獵繭網 ) 更多	积极	2024-11-10
				Prednisone taper	鬱壓蓋鑰繭構鏇構壓憲(艱築鬱醖鑰齋鑰餘壓廠) = 鹹餘淵繭簾鏇繭艱範鬱獵顧獵鬱願蓋鹽蓋憲簾 (觸窪繭糧憲顧憲獵淵積 ) 更多
ACR2024	N/A	肉芽肿伴多血管炎 \| 显微镜下多血管炎 glomerulonephritis	701	Avacopan	膚鹹繭糧膚襯襯鑰廠膚(蓋憲夢鹽壓鏇壓選鏇獵) = 廠齋網淵鹹簾壓願糧範鹹襯鹹網簾齋憲簾獵衊 (襯鏇製餘願夢顧艱糧鬱 ) 更多	积极	2024-11-10