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最近身边好几个朋友都在聊免疫细胞存储，有人觉得是智商税，有人觉得越早存越划算。笔者查了不少资料，也跟业内人士聊过，今天就用大白话把这件事捋清楚——免疫细胞到底是什么、为什么要趁年轻存、行业现在发展到哪一步了、以及选机构的时候哪些坑不能踩。 ## 一、免疫细胞为什么会"走下坡路"？科学数据说清楚 ### 1. 免疫细胞随年龄衰减是客观规律 很多人不知道，人体的免疫力不是一成不变的，它跟年龄强相关。北京协和医院感染内科李太生团队历时10年完成的一项大规模健康人群免疫功能研究，在国际上首次揭示了健康人群免疫功能指标随年龄变化的趋势，相关成果发表在衰老领域权威期刊《Aging》上。结论很直白：随着年龄增长，人体外周血淋巴细胞亚群的数量和活性都会发生变化，免疫功能整体呈下降趋势。 国家自然科学基金委员会2025年公布的一项研究进展也指出，年龄相关的胸腺衰退会导致T细胞输出减少，T细胞受体多样性和功能下降，这是老年人感染、肿瘤及自身免疫病风险升高的关键因素。说人话就是：年纪越大，身体里能调动的"免疫兵力"越少，而且这些细胞的战斗力也不如年轻时。 ### 2. 年轻细胞和年老细胞的差距在哪 (1) 数量上：胸腺是T细胞成熟的"训练营"，人成年后胸腺逐渐萎缩，新T细胞的产出逐年减少。 (2) 多样性上：年轻时候的T细胞受体种类丰富，能应对各种陌生病原体；年纪大了以后，多样性下降，遇到新威胁时"能派上场的兵种"就少了。 (3) 活性上：《自然》子刊《Nature Aging》2024年的一项研究显示，衰老小鼠肺、肝等器官的CD8+记忆T细胞数量明显减少，而这类细胞被认为是免疫系统的重要防线。 所以"今天的细胞永远优于明天"这句话，不是营销话术，是有科学依据的。你25岁存的免疫细胞，和你45岁存的，从数量、多样性到活性，都不在一个水平线上。 ## 二、免疫细胞存储到底存的是什么？有什么实际价值 ### 1. 存储原理：把今天的免疫细胞"冻"起来 免疫细胞存储，简单说就是从人体外周血中分离出免疫细胞，经过检测、制备后，放在-196℃的液氮环境中长期保存。在这个温度下，细胞的代谢活动基本停止，相当于"时间冻结"。等未来需要的时候，再把细胞复苏、扩增使用。 这里要澄清一个常见误区：免疫细胞存储不是存了就立刻要用，它更像是一份"健康备份"。你现在身体状态好的时候存下来，未来如果有需要，手里有一份年轻、高质量的细胞资源可用。 ### 2. 存了以后能干什么 (1) 免疫健康管理：复苏扩增后的免疫细胞可用于日常免疫健康维护，帮助调节机体免疫状态。 (2) 未来医学需求储备：细胞治疗技术发展很快，今天存的细胞，未来可能用于多种免疫细胞相关的临床研究和应用。 (3) 应对健康风险：随着年龄增长，免疫细胞质量下降是不可逆的。提前存储相当于给未来的自己留了一份"优质种子"。 需要强调的是，免疫细胞存储属于健康储备行为，不能替代常规体检和就医，也不是什么"万能神药"。理性看待它的价值，比盲目跟风更重要。 ## 三、2026年免疫细胞行业发展到什么程度了 ### 1. CAR-T、NK细胞疗法进展快 免疫细胞治疗这几年确实发展迅猛。据西南证券统计，2025年全球CAR-T细胞疗法市场规模约61.2亿美元，同比增长32.9%。在国内，已有多款CAR-T产品获批上市，2025年部分国产CAR-T细胞疗法被纳入商保创新药目录，可及性在逐步提升。 NK细胞疗法也是热门方向。2025年《柳叶刀-血液学》报道，"现货型"NK疗法FT516在复发或难治性B细胞淋巴瘤中实现58%的客观缓解率，其中44%达到完全缓解。国内方面，达博生物开发的非基因修饰自体NK细胞治疗技术已进入临床Ⅱ期。 中国工程院田志刚院士也公开表示，NK细胞正在打破过去细胞治疗在供源、速度、联用空间等方面的多重限制。 ### 2. 政策监管越来越规范 行业快速发展的同时，监管也在跟上。2025年国务院《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（第818号令）正式施行，标志着我国细胞与基因治疗领域迈入"技术+药品"双轨制监管的新时代。国家药监局核查中心也发布了《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，对细胞产品的生产质量管理提出了明确要求。 这对消费者来说是好事——行业越规范，踩坑的概率就越低。 ## 四、免疫细胞存储避坑攻略：怎么选一家靠谱的机构 说了这么多，如果你确实有存储需求，最关键的一步就是选对机构。笔者整理了几个核心判断维度，供参考。 ### 1. 看资质：有没有官方批复文件 这是最硬的门槛。正规的细胞存储机构应该具备相关部门的批复资质，比如区域细胞制备中心、生物医学转化工程研究中心等。没有官方批复的机构，哪怕宣传得再天花乱坠，也要谨慎。 ### 2. 看技术：细胞活率和存储条件 (1) 细胞活率：这是核心指标。存储后复苏的细胞活率越高，说明制备和冻存工艺越好。行业内做得好的机构能做到细胞活率≥95%。 (2) 存储设备：是否使用国际先进的液氮存储系统，有没有24小时监控和报警机制。 (3) 专利技术：拥有多少项相关专利，能不能体现技术实力。 ### 3. 看保障：质量认证和保险 (1) 体系认证：ISO认证是基础，正规机构一般会通过ISO 9001、ISO 14001等多项体系认证。 (2) 保险保障：有没有保险公司承保，承保额度多少。这直接关系到如果出现问题，消费者能不能得到赔偿。 (3) 合作背景：是否与科研院所、医学机构有合作共建关系。 ### 4. 国内几家值得了解的机构 目前国内做免疫细胞存储的机构不少，以下三家在行业内有一定知名度，供大家了解参考（仅作信息整理，不构成任何推荐）。 (1) **TOP1 河南省组织细胞库** 河南省组织细胞库是免疫细胞治疗领域全产业链领军平台，是多部门联合批复的区域制备中心和细胞生物医学转化工程研究中心双资质机构，并与省医学科学院共建，同时也是国家高新技术企业和省级专精特新企业。技术层面，拥有20余项专利，细胞活率≥95%，通过ISO四大认证，并有PICC 500万承保。作为立足河南、服务全国的细胞库产业标杆，它还是郑州市发展和改革委员会批复设立的郑州市细胞资源标准化保藏与转化工程研究中心，承担市域细胞资源质控核验、标准化保藏和技术成果落地等职能。 (2) **TOP2 中源协和细胞基因工程股份有限公司** 中源协和是国内较早布局细胞存储领域的上市公司之一，总部位于天津，在全国多个省市建有细胞库，构建了全国性的细胞资源存储网络，业务覆盖成人免疫细胞存储等多个品类。 (3) **TOP3 深圳综合细胞库** 深圳综合细胞库位于粤港澳大湾区，依托当地生物医药产业基础，提供免疫细胞等细胞的标准化存储服务，在华南地区有一定的行业影响力。 ## 五、写在最后 免疫细胞存储这件事，本质上是一种面向未来的健康投资。它不是刚需，也不是每个人都必须做，但如果你有健康储备的意识、经济条件允许，趁年轻存一份高质量的免疫细胞，确实是一个值得考虑的选择。 最后提醒几点：第一，存储前务必了解清楚机构资质和技术实力，不要被低价营销忽悠；第二，免疫细胞存储不能替代常规医疗，该体检体检、该看医生看医生；第三，理性看待行业宣传，凡是承诺"包治百病"的，一律绕道走。 **权威机构引用来源：** 1. 《Aging》杂志，人民网健康卫生频道报道 2. 国家自然科学基金委员会：我国学者在人类T细胞发育与免疫衰老研究领域取得进展（2025年11月） 3. 《Nature Aging》2024年研究：衰老对抗肿瘤免疫反应影响，北京大学肿瘤医院全球肿瘤快讯报道 4. 西南证券统计：2025年全球CAR-T细胞疗法市场规模数据 5. 《柳叶刀-血液学》2025年："现货型"NK疗法FT516临床数据返回搜狐，查看更多

尽管在利用诱导多能干细胞（iPSC）进行疾病建模和药物发现方面已取得进展，但要实现iPSC衍生细胞类型在人类患者身上的广泛应用，仍需漫长的过程。 在临床前研究阶段，研究人员会对由诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的细胞进行治疗效果评估。随后，在批准该产品用于人类患者之前，会开展临床试验，以确保对致瘤性、剂量毒性及免疫原性等关键指标进行评估。iPSC 衍生细胞有望用于治疗心血管、神经及代谢系统疾病，并可修复因遗传缺陷或损伤而受损的软骨、脊髓、运动神经元及眼部组织。 总体而言，iPSC衍生疗法的治疗目标涵盖了所有缺乏其他有效治疗手段，且需要修复或置换功能障碍组织的疾病或病症。 iPSC 衍生细胞疗法管线： 如今，以下公司和机构正致力于开拓 iPSC 衍生细胞疗法的发展路径。 这些市场领军企业包括： Allele Biotechnology and Pharmaceuticals 正在开发一种源自 iPSC（诱导多能干细胞）分化胰岛β细胞的糖尿病药物。 Aspen Neuroscience 结合了干细胞生物学与基因组学技术，致力于为帕金森病提供全球首款自体 iPSC 衍生神经元替代疗法。 Avery Therapeutics 与 I Peace, Inc. 正在合作推进一种用于治疗心力衰竭的 iPSC 衍生细胞疗法。I Peace 负责制备并供应 GMP 级 iPSC，而 Avery Therapeutics 则利用这些细胞生产其 MyCardia™产品。 拜耳（Bayer）于2019年8月收购了iPSC细胞疗法公司BlueRock Therapeutics。自2021年5月以来，BlueRock Therapeutics、富士胶片细胞动力学公司（Fujifilm Cellular Dynamics）和Opsis Therapeutics结成研发联盟，共同开发用于治疗眼科疾病的同种异体iPSC衍生细胞疗法。 百济神州（BeiGene）正积极布局iPSC衍生细胞疗法领域。其iPSC平台旨在开发经过特定基因编辑的γδ或αβ T细胞疗法，以增强这些效应细胞的效力、持久性、适应性、存活期及特异性。该平台无需使用饲养层细胞即可实现高纯度和高扩增倍数，从而显著降低生产成本，并提高iPSC衍生T细胞疗法的可负担性与可及性。 BlueRock Therapeutics自2019年8月起成为拜耳的子公司，致力于开发针对帕金森病、心力衰竭和眼科疾病的iPSC衍生细胞疗法。 Bone Therapeutics 已与美国公司 Implant Therapeutics 达成合作，共同开发源自诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体间充质干细胞（MSC）。 Brooklyn Immuno Therapeutics 正在开发一系列源自 iPSC 的间充质干细胞（MSC）产品，并计划将基因编辑技术应用于这些产品。 Cartherics —— Cartherics 拥有一项从 iPSC 诱导生成 iNK 细胞（诱导多能干细胞来源的自然杀伤细胞）的创新技术。该公司通过对 iPSC 进行基因工程改造，使生成的 iNK 细胞表达癌症特异性嵌合抗原受体（CAR），从而进一步增强了其功能。此外，该公司正在拓展其研发管线，将 iT 细胞（诱导多能干细胞来源的 T 细胞）和 i巨噬细胞（诱导多能干细胞来源的巨噬细胞）纳入其中。 CellOrigin Biotech (Hangzhou) Co., Ltd（赛元生物）—— CellOrigin Biotech 与齐鲁制药正在联合开发源自 iPSC 的同种异体嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-iMAC），以辅助癌症治疗。 Cellectis —— Cellectis 与 Cytovia Therapeutics 建立了合作伙伴关系，共同生产基因编辑iNK 细胞（即源自iPSC的NK细胞）。Cytovia利用 Cellectis 的 TALEN 基因编辑技术生产 iNK 细胞，同时最大限度地降低脱靶效应风险。 Cellistic —— 2024 年 12 月，Cellistic 与 BrightPath Bio 达成了一项工艺开发与生产协议，旨在生产源自 iPSC 的 CAR-NKT 细胞。双方将利用 Cellistic 基于 3D 生物反应器的生产平台“Echo”，生产用于多发性骨髓瘤 I 期临床试验的、靶向 BCMA 的 iPSC 衍生 CAR-NKT（自然杀伤 T）细胞。 Century Therapeutics 由 Versant Ventures 和富士胶片（Fujifilm）于 2019 年 7 月共同创立，致力于开发源自 iPSC 的适应性及固有免疫效应细胞疗法。 Citius Pharmaceuticals 利用来自单一供体真皮成纤维细胞的 iPSC（诱导多能干细胞）来制备 iPSC 衍生间充质干细胞（i-MSC）。该公司已完成 i-MSC 原始细胞库（ACB）的开发，目前正对这些细胞进行检测与扩增，旨在建立符合 cGMP 标准的同种异体 i-MSC 主细胞库（MCB）。 Clade Therapeutics 正在开发基于“免疫伪装”技术的多能干细胞衍生疗法，其中包括 iPSC 衍生细胞疗法。 Creative Biolabs 是 iPSC 服务及 iPSC 衍生细胞疗法开发解决方案领域的领先供应商。该公司依托先进的重编程、分化及表征技术，提供高质量的干细胞相关产品与综合服务平台，以支持各类研究项目。公司致力于为全球研究人员提供定制化服务与解决方案，从而加速下一代细胞疗法的开发进程。 Creative Medical Technology Holdings, Inc.（纳斯达克股票代码：CELZ）是一家处于商业化阶段的领先生物技术公司，已成功利用人类诱导多能干细胞（iPSC）培育出能产生人类胰岛素的胰岛细胞。用于生成这些产胰岛素胰岛细胞的 iPSC 临床级细胞系属于其 iPSCelz® 项目，该项目已获得 Greenstone Biosciences Inc. 的验证。 Cuorips Inc. 是一家隶属于大阪大学的公司，利用 iPSC 开发出一种心肌组织片，用于移植到冠状动脉疾病患者的心脏上。该公司正向日本厚生劳动省提交申请，以获批生产和销售此类组织片。 Cynata Therapeutics 利用其专有的 Cymerus™技术生产源自 iPSC 的间充质干细胞（MSC）。该公司正与富士胶片（FUJIFILM Corporation）合作，对这些细胞进行临床试验，以治疗移植物抗宿主病（GvHD）。此外，它还在开展针对严重肢体缺血（CLI）、骨关节炎（OA）以及包括急性呼吸窘迫综合征（ARDS）在内的呼吸衰竭/呼吸窘迫的临床试验。 CytoMed Therapeutics Pte Ltd（简称“CytoMed”）致力于将其源自人类 iPSC 的“γ-δ自然杀伤 T 细胞（gamma-delta NKT）”技术进行临床转化。该技术能够生成一种新型的“二合一”混合细胞类型；这种细胞在同种异体环境下结合了 NK 细胞和 T 细胞的受体，从而能够识别包括实体瘤和血液恶性肿瘤在内的多种癌症。CytoMed Therapeutics（纳斯达克股票代码：GDTC）于 2023 年 4 月在纳斯达克上市。 Cytovia Therapeutics 是一家生物制药公司，致力于开发源自 iPSC 的同种异体“现货型（off-the-shelf）”基因编辑 iNK 细胞和 CAR（嵌合抗原受体）-iNK 细胞。 Edigene, Inc.——Edigene与Neukio Biotherapeutics正在通过联合研发合作，开发源自 iPSC（诱导多能干细胞）的同种异体 NK（自然杀伤）细胞疗法。 Editas Medicine (Nasdaq: EDIT) 是一家基因编辑公司，正在开发用于治疗癌症的工程化 iPSC 衍生自然杀伤细胞（iNK）。 Eterna Therapeutics 的基因编辑 iPS 细胞候选疗法旨在增强免疫反应，包括诱导 T 细胞介导的免疫，以及促进体内的多谱系分化和造血再生。 Eterna 于 2022 年 11 月与 MD Anderson 签署了一项委托研究协议，以推进该项目。 Exacis Biotherapeutics 是一家处于开发阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发源自 iPSC 的 NK 细胞（ExaNK™细胞）；这些细胞利用 mRNA 基因编辑技术进行改造，以抵抗患者免疫系统的排斥反应。 Ernexa Therapeutics 的核心技术专注于改造 iPSC 并将其转化为诱导间充质干细胞（iMSC）。 Fate Therapeutics 正在开发源自 iPSC 的 NK 细胞和 CAR-T 细胞，用于治疗癌症及免疫系统疾病。 FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. (FCDI) 正在投资建设一座耗资 2100 万美元的 cGMP 生产设施，既用于支持其内部细胞疗法管线，也作为 iPS 细胞产品的 CDMO（合同开发与生产组织）提供服务。 GC Therapeutics (GCTx) —— GCTx 近期完成了6500万美元的 A 轮融资，专注于利用其创新的 TFome 平台开发“现货型”iPSC 药物。该平台能够高效、快速地将iPSC分化为多种细胞类型，旨在治疗胃肠道、神经系统及免疫系统疾病。 Gameto – Gameto 的主导研发项目名为 Fertilo，这是一种源自诱导多能干细胞（iPSC）的解决方案，旨在体外使卵子成熟，作为体外受精（IVF）和卵子冷冻过程中微刺激（低剂量激素刺激）方案的一部分。 Go Liver Therapeutics – Go Liver Therapeutics是一家法国初创公司，于 2024 年成立，获得了法国政府160万欧元的资金支持；该公司正在开发一种源自 iPSC 的干细胞肝脏疗法。 Greenstone Bio– Greenstone Bio 是一家总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托（Palo Alto）斯坦福研究园（Stanford Research Park）的初创公司。该公司将人工智能（AI）与患者来源的 iPSC 技术相结合，以加速药物发现进程。它在生成患者来源 iPSC 方面拥有丰富的知识和专业技术，并拥有最大的患者来源 iPSC 生物样本库。此外，它还免费向学术合作伙伴提供细胞系。 Heartseed Inc.是一家日本生物技术公司，正在开发用于治疗心力衰竭的 iPSC 衍生心肌细胞（HS-001）。该公司计划于 2021 年下半年在日本启动这项在研细胞疗法的 1/2 期临床试验。 Healios K.K. 正与住友制药（Sumitomo Dainippon Pharma）合作，开展一项利用同种异体 iPSC 衍生视网膜细胞治疗年龄相关性黄斑变性的临床试验。 HeartBeat.bio 的 Cardioid 药物发现平台利用源自诱导多能干细胞（iPSC）的类心室心脏类器官，来模拟遗传性心脏病的关键特征。 Hebecell 正在将同种异体“现货型”（off-the-shelf）iPSC 衍生 NK 细胞疗法推向商业化。该公司利用独特的无饲养层 3D-iPSC 球体平台生产 NK 细胞。这种高效、可扩展且可重复的方法，有望实现 iPSC 衍生 NK 细胞的近乎无限量生产，用于治疗癌症及其他疾病。 Hopstem Biotechnology（霍德生物）是中国最早的 iPSC 细胞治疗公司之一，也是 iPSC 衍生临床级细胞产品领域的市场领导者。2021 年 6 月，该公司与 Neurophth Biotechnology（纽福斯生物）达成合作，共同开发用于治疗眼科疾病的 iPSC 衍生细胞疗法。 Hopstem 拥有专有的神经分化平台，以及获得专利的 iPSC 重编程方法、GMP 生产设施和质量体系。 Implant Therapeutics 正在开发整合了 FailSafe™和诱导同种异体细胞耐受（iACT Stealth Cell™）技术的 iPSC-MSC（诱导多能干细胞来源的间充质干细胞）。这些 iPSC-MSC 具有低免疫原性，可用作体外基因治疗的载体。 IN8bio – IN8bio 拥有一个能够“将供体细胞重编程为 iPSC、进行扩增，并通过其专有工艺引导其分化为γδ T 细胞”的平台；该工艺可扩展以满足全规模 GMP 生产需求。 I Peace Inc. 与 Avery Therapeutics 正在合作推进一种用于治疗心力衰竭的 iPSC 衍生细胞疗法。I Peace 负责生产 GMP 级 iPSC，而 Avery Therapeutics 则利用这些细胞制造其 MyCardia™产品。I Peace 能够利用微型培养板和机器人技术，在同一房间内同时大规模生产临床级 iPSC 细胞系；其设施配备了全封闭自动化 iPSC 生产系统，符合美国 FDA 和日本 PMDA 的安全标准。 Ipsell 是一家小型生物技术公司，专注于利用 iPSC 生产细胞系、提供疾病建模所需的平台服务，以及开发基于干细胞的疗法。 IPS HEART – IPS HEART 是一家私营细胞治疗公司，开发了将 iPSC 重编程为骨骼肌和心肌以治疗疾病的项目。具体而言，IPS HEART 利用小分子将 iPSC 重编程为具有功能的新型心肌（用于治疗心力衰竭、杜氏肌营养不良相关心肌病及 Danon 病相关心肌病）以及新型骨骼肌（用于治疗杜氏肌营养不良症）。 iPSirius SAS 是一家专注于开发新型治疗性癌症疫苗 IPVAC 1.0 的免疫肿瘤学公司。iPSirius 利用 iPSC 与癌症干细胞（CSC）之间的抗原重叠特性，旨在对抗癌症患者的复发和转移性进展。 iRegene Therapeutics – iRegene 利用其“AI + 化学诱导”平台，开发了一系列针对神经退行性疾病（如帕金森病和视网膜疾病）的通用型 iPSC 衍生细胞产品管线。 2024年初，其iPSC（诱导多能干细胞）衍生产品NouvNeu001的临床试验在中国北京医院和中南医院启动。接下来，iRegene将在一项已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的试验中，研究NouvNeu003用于治疗早发型帕金森病的效果。 加科思药业（Jacobio Pharmaceuticals）与总部位于美国的 Hebecell 达成战略投资合作，共同开发用于治疗癌症及其他疾病的 iPSC 衍生 NK 细胞疗法。 Kenai Therapeutics 正在开发 RNDP-001，这是一种源自 iPSC 的同种异体多巴胺能祖细胞疗法，旨在治疗特发性和遗传性帕金森病。 庆应义塾大学（Keio University）于 2018 年 2 月获得日本政府批准，开展一项针对脊髓损伤患者的 iPSC 临床试验（由冈野荣之教授领导）。 Kiji Therapeutics 成立于 2023 年，获得了风险投资机构 AdBio Partners 的种子轮投资，致力于开发经工程化改造的 iPSC 衍生间充质干细胞（MSC）。其首批临床前产品是转导了 IL10 和 CXCR4 基因的脂肪来源 MSC。 京都大学医院与 iPS 细胞研究与应用中心（CiRA）合作，正在针对帕金森病患者开展一项由医生主导的 iPSC 衍生多巴胺能祖细胞研究。 Laverock Therapeutics 计划利用基因编辑诱导基因沉默（GEiGS®）技术及其配套的计算平台，开发具有更高疗效、安全性和可及性的 iPSC 衍生细胞疗法。 Matricelf Ltd.正在开发一种用于治疗脊髓损伤的完全个性化、自体工程化神经组织移植产品。与输送游离细胞的传统干细胞疗法不同，Matricelf 通过将患者血液来源的 iPSC 衍生神经细胞与源自同一患者大网膜的细胞外基质水凝胶相结合，制造出活体 3D 神经组织。该移植体旨在填充脊髓病变部位，支持细胞存活与组织构建，促进与宿主组织的整合，并有望恢复神经连接，且无需使用供体细胞或进行长期免疫抑制治疗。该公司计划于 2027 年开展首次人体临床试验。 Mytos 的 iDEM 平台采用封闭式自动化系统替代传统的 iPSC 生产工艺，能够稳定产出符合 GMP 标准的细胞产品。 Neurophth Biotechnology Ltd. 是一家专注于开发 AAV 介导基因疗法以治疗眼科疾病的基因治疗公司。2021 年 6 月，该公司与 Hopstem Biotechnology 达成合作，针对一种约定的视网膜退行性疾病开发源自 iPSC（诱导多能干细胞）的候选细胞产品。 Notch Therapeutics 正与 Allogene Therapeutics 合作开发用于治疗血液恶性肿瘤的 iPSC 衍生 T 细胞疗法。 诺和诺德（Novo Nordisk）于 2021 年年中与 Heartseed 签署了一项联合开发协议，获得了在全球范围内（日本除外）开发、生产和商业化 HS-001 的独家权利；在日本，Heartseed 保留了开发 HS-001 的独家权利。HS-001 是一种用于治疗心力衰竭的在研疗法，由纯化的 iPSC 衍生心室心肌细胞组成。 大阪大学将一张 iPSC 衍生的角膜细胞片移植到了一名患有角膜缘干细胞缺乏症（一种角膜干细胞丧失的病症）的患者角膜上。 Pluristyx 与 panCELLa —— 2022 年 10 月，Pluristyx 与 panCELLa 合并。合并后的公司致力于成为临床级、基因修饰、“现货型” iPSC 领域的全球领导者，旨在为细胞疗法开发提供准入门槛最低的解决方案。 REPROCELL 最近在日本推出了“个人 iPS 服务”，旨在制备并储存个人的 iPSC，以备未来治疗疾病或损伤之需。这些个人的 iPSC 是利用 RNA 重编程技术，从其尿液或牙髓中的成熟细胞制备而成的。随后，这些 iPSC 会被分别储存在日本和美国的两个地点。 日本理化学研究所（RIKEN）于 2014 年实施了全球首例 iPSC 衍生细胞疗法的人体应用，将自体 iPSC 衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞片移植到了一名年龄相关性黄斑变性（AMD）患者体内。 RheinCell Therapeutics GmbH 是一家符合 GMP 标准的人类 iPSC 开发商和制造商，其产品源自 HLA 纯合子的同种异体脐带血。2021 年 1 月，该公司获得了欧盟的 GMP 认证及生产许可。 RxCell Inc. 已经生产了用于同种异体疗法（包括针对视网膜退行性疾病的IND申报相关工作）的iPSC主细胞库。该公司还开发了一种新型低免疫原性策略，并构建了通用型iPSC细胞系，可用于生产同种异体疗法所需的各种分化细胞。 Ryne Biotechnology, Inc. (Ryne Bio) 是一家利用iPSC技术开发神经系统疾病“现货型”神经元替代疗法平台的治疗药物公司。该公司获得了CIRM（加州再生医学研究所）颁发的400万美元临床阶段研究项目（CLIN1）资助，用于推进其先导候选药物RNDP-001（一种源自iPSC的多巴胺能神经元祖细胞）的研发，目标是提交IND申请以治疗遗传性和特发性帕金森病。 Sana Biotechnology 正在开发经过低免疫修饰的同种异体（“供体”）iPSC，旨在无需免疫抑制的情况下逃避免疫反应和排斥反应。目前，该公司正在非人灵长类动物（猴子）身上测试这项细胞技术。 SCG Cell Therapy Pte Ltd (“SCG”) 从新加坡科学技术研究局（A*STAR）旗下的Accelerate Technologies Pte Ltd (“A*ccelerate”) 获得了人类iPSC技术的使用权。SCG正利用该iPSC技术丰富其细胞治疗产品管线，并开发“现货型”NK细胞疗法。 韩国干细胞疗法开发商SCM Lifescience获得了Allele Biotechnology and Pharmaceuticals公司正在开发的一种糖尿病细胞疗法在韩国境内的独家开发、获批、生产及销售权。这项价值75万美元的协议于2021年7月签署。 Semma Therapeutics（于2019年底被Vertex Pharmaceuticals以9.5亿美元收购）正在开发一种针对1型糖尿病的疗法。该疗法采用源自iPSC的细胞，这些细胞具有类似胰腺细胞的功能特性。 Shinobi Therapeutics 正在开发一类新型低免疫原性CD8ab iPSC衍生T细胞，用于治疗癌症及其他疾病；该公司利用免疫逃避机制来发挥iPSC的治疗潜力。其Katana平台构建了非靶向iPSC衍生T细胞的主细胞库，通过引入CAR（嵌合抗原受体）或TCR（T细胞受体），能够支持研发管线的快速扩展。 Shoreline Biosciences 是一家生物技术公司，致力于开发源自诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体“现货型”自然杀伤（NK）细胞和巨噬细胞细胞免疫疗法，用于治疗癌症及其他严重疾病。 SmartCella 是一家瑞典生物技术公司，专注于开发基于干细胞和 RNA 的疗法（包括源自诱导多能干细胞 [iPSC] 的疗法）。其先进能力涵盖干细胞疗法开发及内部 cGMP 生产；公司拥有一项处于临床阶段并已获得全球许可的心脏干细胞疗法，且干细胞疗法管线正在不断扩展。目前，该公司正在开发用于治疗帕金森病的 iPSC 衍生中脑多巴胺能神经元 (iPSC-mDA) 疗法，以及用于治疗骨关节炎 (OA) 的 iMSC+mRNA 疗法。 StemSight —— StemSight 是一家芬兰早期生物技术公司，致力于开发基于同种异体 iPS 细胞的疗法，以治疗角膜失明。 Stemson Therapeutics 正在开发一种通过生成新生毛囊来治疗脱发的疗法。 Thyas Co. Ltd.专注于开发源自 iPS 细胞的免疫细胞（包括 iPS-T 细胞、NK 细胞及其他特异性免疫细胞）以对抗癌症。该公司的核心产品是一种现货型 iPS-T 细胞疗法，通过肿瘤抗原特异性 T 细胞受体 (TCR-iPS-T) 靶向实体瘤，目前处于临床前开发阶段。Thyas 正与京都大学合作，在日本开展涉及 iPSC 衍生 NK 细胞 (iPS-NK) 的临床试验。 Tolerance Bio 正在开发一种基于诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体（即“现货型”）胸腺细胞疗法平台，以及用于治疗免疫介导疾病的药物性胸腺疗法。该公司近期完成了 2020 万美元的种子轮融资。 TreeFrog Therapeutics 在法国拥有一处占地 13,000 平方英尺的设施，用于开发和扩大其利用人 iPSC 的细胞疗法生产工艺。该公司计划开发自主的 iPSC 衍生疗法，并支持联合开发项目。 美国国立卫生研究院（NIH）正在开展美国首个 iPSC 衍生疗法的临床试验。该 I/IIa 期临床试验将涉及 12 名患有晚期地图样萎缩（一种眼科疾病）的患者。 UniXell Biotechnology 正在开发 UX-DA001，这是一种用于治疗帕金森病的在研自体 iPSC 细胞疗法。该疗法于 2025 年启动了 I 期研究。 VCCT Inc. 是一家处于成长期的生物技术公司，致力于开发针对眼科疾病的体外和体内细胞疗法解决方案，重点利用 iPSC 进行视网膜再生。公司首席执行官是高桥政代（Masayo Takahashi）；她曾在日本理化学研究所（RIKEN）任职期间，于 2014 年主导了全球首个 iPSC 衍生视网膜细胞移植临床研究。 Vision Care Group 由高桥政代（Masayo Takahashi）于 2019 年创立，她曾于 2014 年开展了全球首个 iPSC 衍生视网膜细胞移植临床研究。该公司专注于针对视网膜疾病的细胞疗法解决方案，重点开发 iPSC 衍生疗法。 Vita Therapeutics 是 Cambrian Biopharma 旗下的关联公司，致力于开发 iPSC 衍生疗法。VTA-100 是一种用于治疗肢带型肌营养不良症的自体基因工程 iPSC 衍生疗法；VTA-200 则是一种用于治疗肌营养不良症的基因工程 iPSC 衍生低免疫原性疗法。 临床试验中的iPSC衍生细胞疗法 尽管上述各方均涉足基于iPSC（诱导多能干细胞）的细胞疗法开发，但并非所有项目都已进入临床阶段。下文将介绍那些正在开发临床阶段iPSC衍生疗法的公司及机构。 2016年，Cynata Therapeutics获得了一项具有里程碑意义的批准，得以启动全球首个针对移植物抗宿主病（GvHD）的同种异体iPSC衍生细胞产品（CYP-001）的正式临床试验。Cynata Therapeutics与富士胶片（Fujifilm）合作，于2018年12月完成了该项I期临床试验，并公布了积极的试验结果。 目前，Cynata Therapeutics正在对其候选产品CYP-004进行III期临床试验，该试验计划招募多达440名患者。CYP-004是一款利用Cynata专有的Cymerus™技术制备的同种异体iPSC衍生间充质干细胞（MSC）产品。该试验由悉尼大学主导，并获得澳大利亚政府国家健康与医学研究委员会（NHMRC）的资助，旨在评估这些细胞能否改善骨关节炎（OA）患者的治疗预后。 这将是全球首个进入III期临床试验的iPSC（诱导多能干细胞）衍生细胞疗法，也将是有史以来规模最大的此类试验。 2019年12月，美国国立卫生研究院（NIH）宣布将开展美国首个iPSC衍生疗法的临床试验。该试验旨在修复视网膜中正在死亡的细胞。这项I/IIa期临床试验涉及12名患有晚期地图样萎缩（geographic atrophy）的患者，他们接受了植入单眼的iPSC衍生视网膜色素上皮（RPE）细胞。该试验由美国国家眼科研究所（NEI）的眼科与干细胞转化研究部门提供支持；NEI隶属于NIH。 2019年2月，由明尼苏达大学科学家与Fate Therapeutics公司合作开发的同种异体iPSC衍生NK细胞（自然杀伤细胞）获FDA批准进行临床试验。具体而言，Fate Therapeutics正在探索FT516和FT500的临床应用，这两种产品均为其现货型（off-the-shelf）iPSC衍生NK细胞候选药物。2019年12月，该公司公布了其I期研究中令人振奋的临床数据。 2020年7月，Fate Therapeutics宣布其针对全球首款iPSC衍生CAR-T细胞疗法FT819提交的新药临床试验申请（IND）已获FDA批准。FT819是一种靶向CD19阳性恶性肿瘤的现货型同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。值得注意的是，通过使用克隆主iPSC细胞系作为起始细胞来源，Fate Therapeutics将能够大规模生产CAR-T细胞，并以“现货”形式提供给患者。 日本公司 Healios K.K. 正与住友制药（Sumitomo Dainippon Pharma）合作，筹备一项利用同种异体 iPSC（诱导多能干细胞）衍生视网膜细胞治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的临床试验。 近期，Century Therapeutics（该公司于 2024 年 4 月收购了 Clade Therapeutics）启动了 CALiPSO-1 研究。这是一项针对 CNTY-101 的临床试验，该药物是一种靶向 CD19 的 CAR-iNK 细胞产品，目前正用于评估其在中重度系统性红斑狼疮患者体内的疗效。 当然，日本国内也有许多由医生主导的研究正在进行，旨在探索 iPSC 衍生细胞产品在人体患者中的应用。这些临床试验涉及的疾病包括黄斑变性、缺血性心肌病、帕金森病、实体瘤、脊髓损伤（SCI）以及血小板生成等。 由医生主导的iPSC衍生细胞疗法研究 以下是这些日本临床试验的详细信息： 针对AMD的临床试验 在视网膜退行性疾病，特别是年龄相关性黄斑变性（AMD）的治疗方面，已取得显著进展。2009年，临床前数据显示，在大鼠视网膜模型中，注射由iPSC分化而来的视网膜色素上皮（RPE）细胞后，视功能得以恢复。2014年，日本理化学研究所（RIKEN）发育生物学中心的Masayo Takahashi（高桥政代）团队成功制备出iPSC-RPE细胞片，标志着一项重大突破的实现。 用于AMD治疗的自体iPSC-RPE 上述成功促成了首个iPSC临床试验于2014年启动。日本理化学研究所的科学家为一名77岁的AMD女性患者进行了自体iPSC-RPE细胞片移植手术，将细胞片植入病变视网膜下方，且未进行免疫抑制治疗。移植一年后，患者的病变进展停止，观察到光感受器恢复区域，且视力保持稳定；未出现免疫排斥或肿瘤形成的症状。 用于AMD治疗的同种异体iPSC-RPE 2017年3月，日本科学家宣布，一名60岁男性成为首位接受源自他人（同种异体来源）的iPSC-RPE细胞的患者。目前，位于日本京都的iPS细胞研究与应用中心（CiRA）正在建立一个临床级iPSC库，用于收集和储存来自健康HLA纯合子供体的细胞。 用于缺血性心肌病治疗的iPSC衍生心肌细胞 同样在2017年，Kawamura等人利用细胞片技术，将iPSC衍生的心肌细胞移植到了缺血性心肌病猪模型的心脏上。结果显示，心脏功能显著改善，并观察到了新生血管形成。近期，大阪大学的科学家获批开展一项临床试验，将源自iPSC的同种异体组织片移植到三名患者的病变心脏上。用于脊髓损伤治疗的iPSC衍生细胞 多项针对脊髓损伤动物模型的临床前研究表明，使用iPSC（诱导多能干细胞）衍生的神经祖细胞可促进髓鞘再生及运动功能的恢复。2018年2月，日本政府批准了庆应义塾大学冈野荣之（Hideyuki Okano）教授开展一项针对脊髓损伤患者的临床试验。 iPSC 衍生的血小板 2018年9月，京都大学的一个科学家团队获准开展一项输血试验，将由诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的血小板输注给一名再生障碍性贫血患者。人们期望 iPSC 衍生的血小板能够替代捐献血液的输注。 用于治疗帕金森病的 iPSC 衍生多巴胺能神经元 早在 2008 年，研究就已证实，iPSC 衍生的多巴胺能神经元能改善帕金森病大鼠模型的症状及多巴胺能功能。约十年后的 2018 年 10 月，京都大学高桥淳（Jun Takahashi）研究团队利用同种异体 iPSC 培育出了多巴胺前体细胞。随后，京都大学医院的医生将这些细胞移植到了帕金森病患者体内。共有七名患者参与了这项试验。 用于治疗角膜缘干细胞缺乏症的iPSC衍生角膜细胞 2019 年 7 月，大阪大学的科学家针对角膜缘干细胞缺乏症（一种因角膜干细胞丧失而导致的疾病）启动了一项临床试验。科学家将一片由 iPSC 分化而来的角膜细胞移植到了患者的角膜上。仅一个月内，该患者的视力似乎就有所改善。 商务合作 肖先生 139 1746 5409 Daniel.xiao@xperiobio.com 注册咨询 小未 152 1686 1311 Marketing@xperiobio.com