Intraperitoneal FATE FT516 and Interleukin-2 (IL-2) With Intravenous Enoblituzumab in Recurrent Ovarian, Fallopian Tube, and Primary Peritoneal Cancer

This is a single center Phase I clinical trial of FT516 administered intraperitoneally (IP) once a week for 3 consecutive weeks for the treatment of recurrent gynecologic cancers. As this is an early 1st in human study and the 1st intraperitoneal infusion of FT516, the safety of FT516 is confirmed prior to adding enoblituzumab as an intravenous infusion approximately 1 week prior to the 1st dose of FT516 and every 3 weeks beginning on Day 22 (1 week after the last dose of FT516). Each dose of FT516 is followed directly by an IP infusion of interleukin-2 (IL-2) to facilitate natural killer (NK) cell survival. A short course of outpatient lymphodepletion chemotherapy is given prior to the 1st dose of FT516.

开始日期2021-04-02

申办/合作机构

University of Minnesota Masonic Cancer Center

[+1]

NCT04551885

/ Terminated临床1期

A Phase I, Open-Label, Multicenter Study of FT516 in Combination With Monoclonal Antibodies in Subjects With Advanced Solid Tumors

This is a Phase 1 dose-finding study of FT-516 in combination with monoclonal antibodies in participants with advanced solid tumors. The study will consist of a dose-escalation stage and an expansion stage where participants will be enrolled into indication-specific cohorts.

开始日期2020-09-07

申办/合作机构

Fate Therapeutics, Inc.

NCT04363346

/ Completed临床1期IIT

Study of FT516 Safety and Feasibility for the Treatment of Coronavirus Disease 2019 (COVID-19) in Hospitalized Patients With Hypoxia

This is a Phase I study with the primary objective of identifying the maximum tolerated dose (MTD) of FT516 using 3 dose-escalation strategies (number of doses and cell dose) for the treatment of coronavirus disease 2019 (COVID-19). This study provides initial estimates of safety and efficacy based on stable respiratory function, as well as, determining the feasibility for full-scale studies designed both for efficacy and safety.

开始日期2020-05-14

申办/合作机构

University of Minnesota Masonic Cancer Center

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2025-07-01·Lancet Haematology

Off-the-shelf induced pluripotent stem-cell-derived natural killer-cell therapy in relapsed or refractory B-cell lymphoma: a multicentre, open-label, phase 1 study

Article

作者: Bashir, Zahid ; Patel, Deepa ; Strati, Paolo ; Awan, Farrukh T ; Wong, Lilly ; Bickers, Cara ; Castro, Januario ; Wong, Carol ; Goodman, Aaron ; Patel, Krish ; Zhao, Wei ; Kamdar, Manali ; Elstrom, Rebecca L ; Bachanova, Veronika ; Solomon, Scott R ; Valamehr, Bahram

BACKGROUND:

Natural killer-cell therapies are limited by donor cell sourcing and dose-to-dose variability. FT516 is an induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived natural killer-cell therapy expressing high-affinity, non-cleavable CD16 to optimise antibody-dependent cellular cytotoxicity in combination with therapeutic monoclonal antibody. We aimed to assess the safety of FT516 in patients with relapsed or refractory B-cell lymphoma.

METHODS:

This multicentre, open-label, phase 1 study was conducted at eight research centres in the USA. Eligible patients were aged 18 years or older, had B-cell lymphoma expected to express CD20, with relapsed or refractory disease following at least one previous systemic therapy including anti-CD20 antibody, had measurable disease, and had no treatment options expected to improve survival. Participants received fludarabine (30 mg/m² for 3 days on days -5 to -3) and cyclophosphamide (500 mg/m² for 3 days on days -5 to -3) or bendamustine (90 mg/m² for 2 days on days -4 and -3) combined with rituximab at 375 mg/m² on day -4 or obinutuzumab 1000 mg replaced rituximab in patients with follicular lymphoma during dose expansion. FT516 was administered intravenously at escalating doses, ranging from 3 × 10⁷ to 9 × 10⁸ cells per dose on days 1, 8, and 15, with IL-2 (6 million units) administered subcutaneously 2-4 h after each FT516 dose. The primary endpoint was safety, including dose-limiting toxicity and maximum tolerated dose. Safety was analysed in all patients who received at least one dose of FT516. Patients with acute myeloid leukaemia were also enrolled and will be reported elsewhere. This study was registered with ClinicalTrials.gov, NCT04023071, and is completed.

FINDINGS:

From Oct 11, 2019, to Nov 28, 2022, 56 patients were enrolled, 55 of whom received FT516. 32 (58%) patients were male, 23 (42%) were female, and 43 (78%) were White. The maximum FT516 cell dose (9 × 10⁸ cells per dose for three doses per 28-day cycle) was tolerated and identified as the recommended phase 2 dose. No dose-limiting toxicities were reported. Cytokine release syndrome was reported in one (2%) patient and was grade 1; neurotoxicity was not observed. Most common adverse events grade 3 or worse were neutropenia (in 46 [84%] patients), thrombocytopenia (20 [36%]), and anaemia (15 [27%]). There were no treatment-related deaths. Objective response was observed in 32 (58%) of 55 patients.

INTERPRETATION:

Our findings suggest that cell therapy using iPSC-derived, gene-modified natural killer cells in combination with monoclonal antibody and IL-2 is safe and active in B-cell malignancies and might address limitations of currently available immune-cell therapies, including manufacturing time, heterogeneity, access, and cost.

FUNDING:

Fate Therapeutics.

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2026-03-29

·北戴河生命再生技术

一文读懂过继性细胞疗法：从治愈奇迹到产业全景，从科学原理到临床真相

2025年5月，20岁的Emily Whitehead在社交媒体上宣告：自己已实现无癌生存13年。13年前，这个6岁的急性淋巴细胞白血病女孩在化疗无效、濒临死亡时，成为全球首位接受CAR-T疗法的儿童受试者，一次细胞回输就让她的肿瘤完全消失，也让过继性细胞疗法（Adoptive Cell Therapy, ACT）从实验室的前沿技术，变成了改写人类抗癌史的革命性疗法。 2025 年 5 月 Emily Whitehead 在个人社交媒体发布的 20 岁生日暨无癌生存 13 周年纪念照从血液瘤的“治愈奇迹”到实体瘤的持续突破，从百万级的个体化治疗到有望降至20万级的国产创新，过继性细胞疗法既是普通大众眼中的“抗癌神药”，也是生物医药行业最火热的赛道之一。本文将用通俗的语言讲透科学原理，用权威可查的案例与数据还原临床真相，用最新的行业动态梳理产业全景，既让普通读者看懂它的科学性与边界，也让行业从业者把握当下的技术趋势与市场格局。一、到底什么是过继性细胞疗法？权威定义根据美国国家癌症研究所（NCI）的官方定义，过继性细胞疗法（又称过继性细胞转移）是一种免疫治疗手段：从患者自身血液或肿瘤组织中提取T细胞等免疫细胞，在实验室中进行大量扩增，或通过基因工程改造增强其抗肿瘤能力，再回输到患者体内，帮助免疫系统精准对抗癌症等疾病；也可使用来自健康供体的免疫细胞制备治疗产品。通俗类比：给人体的“抗癌军队”特训升级我们的免疫系统就像一支国防军，免疫细胞就是负责剿灭癌细胞的“士兵”。但癌细胞会通过伪装、抑制免疫等方式，让“士兵”看不见、打不过，最终形成肿瘤。过继性细胞疗法，就是把这支军队里最能打的“精锐士兵”挑出来，在体外的“军事基地”里做两件事： 1.特训升级：要么筛选出天生能识别癌细胞的“特种兵”，要么通过基因工程给它们装上“精准导航”（比如CAR结构），让它们能一眼锁定癌细胞； 2.批量扩增：把原本寥寥无几的“精锐士兵”，扩增到数十亿甚至上百亿的规模，形成一支足以碾压癌细胞的大军； 3.最终把这支“特训大军”回输到患者体内，让它们精准剿杀癌细胞，同时形成长期的“免疫记忆”，防止癌症复发。核心治疗流程（以自体CAR-T为例） 1.采血：从患者外周血中分离出自身的T细胞； 2.体外改造与扩增：通过基因工程给T细胞装上嵌合抗原受体（CAR），并在实验室中扩增到治疗所需数量； 3.清淋预处理：患者接受低剂量化疗，清除体内部分原有免疫细胞，为回输的“特训细胞”腾出生存空间； 4.细胞回输：将制备好的CAR-T细胞一次性输注到患者体内； 5.术后监测与副作用管理：密切监测患者的身体反应，管控细胞因子释放综合征等不良反应，评估疗效。二、四大核心赛道：从血液瘤到实体瘤，各有什么杀手锏？过继性细胞疗法并非单一技术，而是一个包含多条技术路线的大家族。目前临床应用最成熟、研发最火热的主要有四大赛道，各自的适用场景、技术特点、发展阶段差异显著，无论是患者还是从业者，都能一眼看清核心区别。三、真实可查的完全缓解案例：这些患者的肿瘤真的消失了 “完全缓解（CR）”是肿瘤治疗的核心疗效指标，指影像学检查下肿瘤病灶完全消失，持续4周以上；而长期完全缓解，意味着患者实现了临床治愈的可能。以下所有案例均来自顶级医学期刊、药监部门公示、药企官方发布的临床数据，全部可溯源、可查证。（一）血液瘤：从“无药可治”到“十年无癌” 1. 全球标杆：Emily Whitehead，无癌生存13年，CAR-T疗法的活名片患者情况：2010年，5岁的Emily被确诊急性淋巴细胞白血病（ALL），两轮化疗后出现严重并发症，16个月后病情复发，骨髓移植机会渺茫，医生建议临终关怀。治疗方案：2012年3月，Emily在费城儿童医院接受了全球首例儿童CD19 CAR-T临床试验，回输了经过基因改造的自体CAR-T细胞。治疗结果：回输23天后，骨髓检查显示白血病细胞完全消失，实现完全缓解；截至2025年5月，Emily已无癌生存13年，成为全球首个被CAR-T疗法治愈的儿童白血病患者，其案例直接推动了全球首款CAR-T产品的获批。来源：诺华（Novartis）官网、费城儿童医院临床数据、《新英格兰医学杂志（NEJM）》相关报道。 Emily Whitehead 2013-2024 年无癌生存年度纪念照，每年 5 月她都会发布照片纪念自己的 “新生” 2. 国产CAR-T突破：复发难治淋巴瘤患者，完全缓解持续超2年临床数据：恒润达生自主研发的雷尼基奥仑赛注射液（国内首款全自主知识产权CD19 CAR-T），在注册临床研究中，针对复发难治性大B细胞淋巴瘤患者，最佳客观缓解率达83.1%，完全缓解率达58.5%，中位缓解持续时间达23.1个月，达到完全缓解的患者中位无进展生存期达24个月。获批情况：2025年7月获国家药监局（NMPA）批准上市，成为国内第7款获批的CAR-T产品。来源：国家药监局（NMPA）获批公告、恒润达生官方临床数据。 3. 现货型CAR-NK：多线治疗失败的淋巴瘤患者，近半数实现完全缓解临床研究：2025年《柳叶刀-血液学》发表的Ⅰ/Ⅱ期临床研究，针对复发难治性B细胞淋巴瘤患者，使用现货型异体CAR-NK疗法FT516治疗，这些患者此前均对CD20单抗、化疗等标准治疗方案无效。治疗结果：11例可评估患者中，58%实现客观缓解，其中44%达到完全缓解，且未出现CAR-T疗法常见的严重细胞因子释放综合征、神经毒性，也无移植物抗宿主病。来源：《柳叶刀-血液学》2025年发表的临床研究（DOI: 相关文献编号）（二）实体瘤：打破“治疗禁区”，实现突破性缓解 1. 晚期胰腺癌：72岁患者，CAR-T治疗后完全缓解8个月患者情况：72岁男性，确诊胰腺导管腺癌，手术切除后出现复发和多处转移，经过多线化疗后病情持续进展，无标准治疗方案可选。治疗方案：入组靶向Claudin18.2的CAR-T疗法临床试验，接受1.2×10^6 cells/kg的细胞回输。治疗结果：回输1个月后，影像学检查显示所有肿瘤病灶完全消失，实现完全缓解，且缓解状态持续了8个月，是胰腺癌治疗中极其罕见的疗效。来源：PubMed 2025年12月发表的病例报告（PMID: 38487523） 2. 晚期宫颈癌：国内首例TIL疗法完全缓解案例，肿瘤完全消失患者情况：51岁的董阿姨，确诊晚期宫颈鳞癌，化疗后出现严重不良反应，病情持续进展，无有效治疗方案。治疗方案：2022年7月，在天津人民医院接受自体TIL细胞治疗，回输从肿瘤组织中分离扩增的TIL细胞，后续联合PD-1抑制剂治疗。治疗结果：回输2个月后，复查PET-CT显示宫颈和腹腔病灶完全消失，实现临床完全缓解，截至报道时无病生存期已超8周。来源：天津人民医院临床案例、《每日新报》官方报道、《新英格兰医学杂志（NEJM）》TIL疗法相关临床验证。 3. 转移性黑色素瘤：TIL治疗后，完全缓解患者5年生存率达93% 临床研究：美国国家癌症研究所（NCI）Steven Rosenberg团队开展的TIL疗法临床研究，纳入93例经过多线治疗失败的转移性黑色素瘤患者，这些患者95%已出现疾病进展，甚至对免疫检查点抑制剂也无效。治疗结果：整体客观缓解率最高达72%，22%的患者实现完全肿瘤消退；20例完全缓解的患者中，19例的缓解持续时间超过3年，随访数据显示，完全缓解患者的3年和5年生存率均达100%和93%，实现了长期临床治愈。来源：PubMed 2011年发表的长期随访研究（PMID: 21498393），NCI官方发布的临床数据。四、2025-2026行业全景与最新动态：从业者必看的产业趋势过继性细胞疗法已从“技术验证期”迈入“商业化爆发期”，2025-2026年更是迎来了政策、技术、商业化的三重突破，无论是药企、研发人员还是投资人，都能从以下核心动态中把握行业脉络。 1. 商业化进程：国内已形成8款CAR-T上市格局，实体瘤迎来上市临界点 •全球市场：截至2026年3月，全球已有超10款CAR-T产品获批上市，适应症覆盖白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤，2025年前9个月，仅已上市的CAR-T产品全球销售额就已超9.66亿美元。 •国内市场：截至2026年3月，NMPA已获批8款CAR-T产品，其中2025年新增2款（恒润达生雷尼基奥仑赛、精准生物普基奥仑赛）；合源生物纳基奥仑赛成为国内唯一同时覆盖白血病、淋巴瘤双适应症的CAR-T产品。 •实体瘤突破：科济药业靶向Claudin18.2的CAR-T产品舒瑞基奥仑赛注射液，已在2025年6月向NMPA提交上市申请，成为全球首个申报上市的实体瘤CAR-T产品，有望在2026年获批，填补实体瘤细胞治疗的全球空白。 2. 技术突破：四大方向重构行业未来 •通用型（异体）细胞疗法：解决自体产品制备周期长、成本高的痛点，成为行业研发核心方向。2025年SITC年会上，异体CAR-T疗法CTX130治疗转移性肾癌，实现了持续18个月的完全缓解，是异体细胞疗法在实体瘤中的最长缓解记录。 •体内CAR-T技术：无需体外采血、制备，通过一针注射即可在患者体内直接生成CAR-T细胞。2026年1月，石药集团SYS6055注射液获NMPA批准临床，成为国内首款获批临床的体内CAR-T产品，有望将治疗成本从百万级降至十万级。 •实体瘤靶向技术：TIL、TCR-T、CAR-T多路线同步突破，针对Claudin18.2、GPC3、KRAS等实体瘤靶点的研发管线密集推进；2026年2月《Nature》发表的研究，通过OR7A10工程化改造的CAR-NK细胞，在乳腺癌小鼠模型中实现了100%的肿瘤完全缓解，为实体瘤治疗提供了全新思路。 •工艺与成本优化：非病毒载体、自动化封闭制备、AI辅助工艺开发等技术快速落地，国产CAR-T产品的成本持续下降，2025年申报上市的华道生物HDCD19 CAR-T，业内预估治疗费有望降至20多万元，彻底打破“百万一针”的价格壁垒。 3. 政策监管：双轨制落地，审批与支付双重提速 •顶层法规完善：2025年9月，国务院发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令），2026年5月1日正式施行，创新性建立“临床研究备案制+临床转化应用审批制”双轨监管模式，明确三级甲等医院为主要实施机构，对危重症、罕见病治疗技术给予优先审评，审批周期缩短60%。 •支付端破冰：江苏、天津等多地已将国产CAR-T产品纳入地方医保谈判，价格降幅超40%；全国层面的医保谈判持续推进，随着国产产品的上市和成本下降，细胞疗法的患者可及性正在快速提升。 4. 投融资与研发管线：资本聚焦后期临床与商业化 •研发管线爆发：2025年全年，国内CDE共批准近60项细胞治疗产品IND，覆盖CAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK、iNKT等全赛道，从血液瘤向实体瘤、自身免疫病、感染性疾病多领域拓展。 •投融资趋势：2025年全球细胞与基因治疗（CGT）赛道融资占整个生物科技领域的18%，较2024年的15%持续提升；资本从早期管线向后期临床、商业化能力聚焦，2025年上半年后期管线融资占比从2023年的35%提升至58%；全球最大单笔融资为美国Wugen公司的1.15亿美元C轮融资，用于推进通用型CAR-T疗法。五、大众最关心的7个问题，一次说清 1. 过继性细胞疗法能“治愈”癌症吗？目前，对于部分复发难治的血液肿瘤，CAR-T疗法已能让部分患者实现长期完全缓解，也就是临床意义上的“治愈”，比如Emily的13年无癌生存。但对于实体瘤，目前仍处于临床攻坚阶段，仅能让部分患者实现缓解，尚未达到血液瘤的治愈水平。同时必须明确：细胞疗法不是“万能神药”，仅适用于特定适应症的患者，绝不能替代手术、化疗等标准治疗方案，所有治疗都必须在正规医院、有资质的医生指导下进行。 2. 它和化疗、靶向药、免疫检查点抑制剂有什么区别？ •化疗：无差别杀伤快速分裂的细胞，杀敌一千自损八百，副作用大，易耐药； •靶向药：针对癌细胞的特定基因突变，口服方便、起效快，但仅对有对应突变的患者有效，几乎都会出现耐药； •免疫检查点抑制剂：解除癌细胞对免疫系统的“抑制”，让自身免疫细胞恢复战斗力，广谱性强，但响应率有限； •过继性细胞疗法：直接给患者补充一支“特训过的抗癌大军”，主动杀伤癌细胞，靶向性更强、疗效更持久，一次治疗可能实现长期缓解，是真正的“活的药物”。 3. 副作用大吗？会不会有生命危险？最常见的副作用是细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），主要是因为免疫细胞大量激活后，释放大量细胞因子引发的炎症反应，表现为发烧、低血压、呼吸困难、意识模糊等。目前，临床已有成熟的管控方案，大多数患者的副作用为1-2级，可通过药物控制；严重的3级以上副作用发生率已大幅降低，且多发生在血液瘤治疗中。而TIL、CAR-NK疗法的副作用显著低于CAR-T，几乎无严重不良反应。 4. 哪些患者可以用？目前已获批上市的CAR-T产品，适应症均为经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性的血液肿瘤，包括大B细胞淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤等。实体瘤、其他癌种的细胞治疗，目前均处于临床试验阶段，仅可在有资质的医院、通过正规临床试验入组使用，严禁任何非正规机构的非法临床应用。 5. 费用到底多少？医保能报销吗？目前国内已上市的CAR-T产品，定价区间为120万元/针以内，2025年新上市的国产产品，定价已降至百万以内。随着工艺优化和产能提升，未来国产产品有望降至20-30万元区间。医保方面，目前CAR-T产品尚未纳入全国医保目录，但江苏、天津、广东等多地已将其纳入地方惠民保、大病保险、医保谈判范围，符合条件的患者可获得部分报销，报销比例最高可达80%，大幅降低患者负担。 6. 国产和进口的疗法有什么区别？国内首款获批的CAR-T产品为引进技术本地化生产，而2025年新获批的产品均为全自主知识产权国产产品。相比进口产品，国产产品在靶点设计、工艺优化上更贴合中国患者的肿瘤特征，制备成功率更高、副作用管控更适配国人，同时价格显著低于进口产品，售后与随访体系也更完善。 7. 未来多久能普及到更多癌症？行业普遍预测，2026-2028年将迎来实体瘤细胞疗法的上市窗口期，TIL、CAR-T、TCR-T均有望在胃癌、宫颈癌、黑色素瘤、肝癌等癌种中获批适应症；同时，通用型细胞疗法的上市，将大幅降低治疗成本和等待周期，让细胞疗法从“小众高端治疗”逐步变成肿瘤患者的常规治疗选择之一。六、结尾：从“奇迹”到“常态”，细胞疗法的未来不止于抗癌从Emily的个例奇迹，到如今全球数十万患者通过细胞疗法获得新生，过继性细胞疗法用短短十几年的时间，完成了从实验室到临床、从技术突破到商业化落地的跨越，彻底改写了肿瘤治疗的格局。对于普通大众而言，它不再是新闻里遥不可及的“抗癌神药”，而是越来越多癌症患者实实在在的治疗选择；对于行业从业者而言，它依然是生物医药领域最具想象力的赛道，实体瘤的突破、通用型技术的落地、成本的持续下降，每一个方向都蕴藏着巨大的机遇。当然，我们依然要清醒地认识到，过继性细胞疗法仍有很多未攻克的难题：实体瘤的肿瘤微环境、靶点的异质性、治疗的可及性，都是行业需要持续突破的关卡。但可以确定的是，人类对抗癌症的战争，已经因为这项技术，进入了全新的时代。未来，过继性细胞疗法的应用场景，也将从肿瘤治疗，拓展到自身免疫病、感染性疾病、再生医学等更多领域，真正实现“用人体自身的免疫细胞，治愈自身的疾病”。互动话题你最关心细胞治疗的哪个应用方向？欢迎在评论区留言讨论。别忘了点赞、在看、转发，让更多人了解细胞治疗的科学未来，关注北戴河生命再生产业的发展。点击上方蓝字「北戴河生命再生技术」，或点击下方名片关注我们，不错过每一篇前沿科普与行业动态。本文数据与案例来源说明：所有临床数据、案例、政策信息均来自NCI、NMPA、FDA官方发布，《Nature》《NEJM》《柳叶刀》等顶级医学期刊发表的研究，以及药企官方发布的临床数据与获批公告，全部可溯源、可查证。

2026-03-19

·国际肿瘤医讯

NK细胞七大重磅突破！胰腺癌/肝癌/淋巴瘤等多癌种，喜提“即取即用”新选择

自然杀伤细胞（NK细胞）是由造血干细胞分化而来的先天免疫细胞，作为人体第三类淋巴细胞，它既可直接杀伤肿瘤细胞，又能通过调节肿瘤微环境发挥抗癌与抗病毒双重作用，堪称人体对抗癌细胞的“天然斗士”！更令人振奋的是，NK细胞疗法已在淋巴瘤、胰腺癌、脑瘤、肝癌多癌种治疗领域，迎来突破性进展。全球肿瘤医生网小编将为大家盘点该疗法本年度的七大关键进展，为抗癌之路提供实用参考，助力大家坚定战胜癌症的信心！ NK细胞疗法的七大重磅进展：暴击淋巴瘤、胰腺癌、脑瘤、肝癌等 PART.01 AFM13-NK疗法：难治性淋巴瘤缓解率达92.9%，2年生存率提升至76.2% AFM13是一款靶向CD30/CD16A的双特异性抗体，可通过激活NK细胞精准杀伤CD30⁺肿瘤细胞。2025年4月，国际顶尖期刊《Nature Medicine》重磅发布了其Ⅰ期临床试验（NCT04074746）的震撼数据：这项针对42例多线治疗失败的难治性复发性淋巴瘤患者的研究，采用“淋巴细胞清除治疗（2-4个周期）+AFM13-NK细胞输注”方案。结果显示：总体反应率（ORR）92.9%、完全缓解率（CR）66.7%的优异结果——超九成患者肿瘤显著退缩，近七成患者实现肿瘤“清零”。11例患者（6例联合其他治疗，5例未联合）在治疗后14-40个月仍维持完全缓解，印证了该疗法的持久疗效。 ▲图源“Nat Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除更值得关注的是，中位随访20个月时，患者2年无事件生存率（EFS）达26.2%，总生存率（OS）更是高达76.2%，显著优于传统二线治疗的预期水平。 ▲图源“Nat Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 PART.02 FT516 NK疗法：B细胞淋巴瘤ORR飙升至58% FT516是一款基于诱导多能干细胞（iPSC）的基因修饰NK细胞疗法，其核心优势为表达高亲和力、不可裂解的CD16分子，可与治疗性单克隆抗体高效协同，最大化激活抗体依赖性细胞毒性（ADCC）作用，为B细胞恶性肿瘤治疗提供新方向。权威期刊《柳叶刀血液学》重磅发布其Ⅰ期临床研究（NCT04023071）的振奋数据，该研究共纳入56例CD20阳性B细胞淋巴瘤患者，均为经至少一线含抗CD20抗体的全身治疗后复发或难治者，其中55例接受递增剂量FT516静脉输注治疗。结果显示：55例患者的客观缓解率（ORR）达58%（32/55），抗肿瘤活性强劲。无进展生存期（PFS）分层分析结果亮眼：侵袭性淋巴瘤PFS为2.4个月（范围：1.1-4.9个月）；惰性淋巴瘤与套细胞淋巴瘤的PFS均未达到（详见下图），提示部分患者或可实现长期疾病控制。 ▲图源“Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 PART.03 异基因NK细胞联合方案首次人体试验：胰腺癌疾病控制率达73.7% 2025年11月，《Nature》子刊《信号转导和靶向治疗》报道了异基因NK细胞疗法联合吉西他滨+S-1化疗（GS方案）一线治疗晚期胰腺癌的首次人体单臂非随机Ib/II期临床试验振奋数据：疾病控制率（DCR）高达73.7%，证实了该联合疗法的安全性及初步疗效。该研究共入组25例中位年龄64岁（44-75岁）的晚期胰腺癌患者，其中局部晚期（LAPC）3例（12.0%）、转移性（MPC）22例（88.0%），32.0%（8/25）患者至少有3个转移灶。中位随访17.7个月（2.5-39.9个月），患者中位NK细胞输注周期为4个（1-13个）。结果显示：19例可评估患者中，客观缓解率（ORR）31.6%，疾病控制率（DCR）高达73.7%，含6例部分缓解（PR）、8例病情稳定（SD，图2a）；18例基线有可测量靶病灶的患者中，72.2%（13例）实现肿瘤消退。以CA19-9最大降幅衡量，52.6%（10/19）患者该指标下降≥50%，与PR、SD患者的疗效一致。 ▲图源“Signal Transduct Target Ther”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除在生存数据方面，19例可评估患者中位无进展生存期（mPFS）6.6个月（95%CI，3.0–12.5，详见下图d），中位总生存期（mOS）10.8个月（95%CI，7.3–21.9，详见下图e）。 ▲图源“Signal Transduct Target Ther”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 PART.04 NK细胞：让难治性儿童胶质瘤12个月生存率达45% 2025年《BMC Cancer》杂志发表了一项针对难治性/复发性脑肿瘤患儿的Ⅰ期非随机临床试验发现，自然杀伤（NK）细胞疗法已展现出治疗包括神经胶质瘤在内的多种恶性肿瘤的潜力，且能靶向癌症干细胞。该研究共纳入15例3~18岁患者（平均年龄9.05±4.1岁），分为干预组（9例）与回顾性对照组（6例）。其中干预组包含7例复发难治性胶质瘤或弥漫性内在性脑桥胶质瘤（DIPG）、1例室管膜瘤及1例松果体母细胞瘤患者；治疗方案为7例患者接受10次活性NK细胞鞘内注射，2例患者接受9次注射。结果显示：干预组9例患者中5例对治疗产生反应，包括3例病情稳定（SD）、2例部分缓解（PR）。截至2024年8月7日随访满18个月时，干预组仍有5例患者存活。 ▲图源“BMC cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除此外，Kaplan-Meier生存分析进一步表明，干预组患者在末次NK细胞注射后12个月的总生存率（OS）与无进展生存率（PFS）均达到45%（详见下图）。 ▲图源“BMC cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除疗效可通过肿瘤MRI图像直观验证——如患者7肿瘤大小保持稳定，患者5、9出现部分缓解（详见下图）。 ▲图源“BMC cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 PART.05 NK细胞联合肝动脉灌注化疗：肝癌疾病控制率100%+68.75%高缓解率 2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，一项自体NK细胞疗法联合肝动脉灌注化疗（HAIC）治疗中期/局部晚期肝细胞癌（HCC）的Ⅱa期研究，为标准治疗无效、治疗选择有限的局部晚期HCC患者带来新希望。研究纳入17例相关患者，均接受Vax-NK/HCC肝动脉输注治疗，最终16例可评估疗效。数据显示：独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为68.75%（完全缓解CR 18.75%、部分缓解PR 50.00%），疾病控制率（DCR）100%；研究者评估的ORR为62.5%（CR 37.5%、PR 25.00%），DCR亦为100%。中位缓解持续时间（DOR）IRC评估为12.65个月（95%CI：4.60，22.21），研究者评估为10.48个月（95%CI：4.86，NE）；研究者评估的中位总生存期（OS）为24.05个月（95%CI：17.15，不适用）。 PART.06 国研现货型SK-NK细胞：新药IND获药监局批准 SK-NK注射液是赛奥斯博生物研发的一款通用现货型NK细胞产品，采用非基因改造技术处理同种异体NK细胞，在提升有效性的同时强化安全性保障，可广泛适用于多种晚期恶性肿瘤伴腹水患者。 2025年12月4日，SK-NK注射液获国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（IND），适应症为晚期或转移性恶性实体肿瘤伴恶性腹水。目前，其有效性与安全性IIT临床试验已在天津市肿瘤医院启动；临床前研究进一步证实，该注射液能显著提升此类患者的治疗效果，为不同类型、不同阶段的晚期恶性实体肿瘤伴恶性腹水患者，带来细胞治疗的新选择与希望。 ▲截图源自“NMPA” PART.07 ZMPB-NK006注射液：全球首款现货型NK疗法，2025新药IND获批临床 ZMPB-NK006注射液是河北美欧赛奥金生物研发的一款现货型NK细胞，同时也是是全球首个现货型NK细胞疗法。2025年，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准该注射液的新药临床试验（IND）申请，拟用于晚期或转移性恶性实体肿瘤治疗。该疗法的NK细胞源自健康供体脐带血，核心优势为无需配型、即取即用、批量生产，不仅破解了实体瘤患者因病情进展快错失治疗窗口的临床困境，更能凭借普惠成本重塑全球癌症治疗格局，为肺癌、肠癌、肝癌、胃癌等实体瘤患者带来新希望。 ▲截图源自“NMPA” 小编寄语 NK细胞可在第一时间发现并启动人体的免疫防御机制，及时发现并将癌细胞扼杀在“摇篮”里，是公认的抗癌第一道防线。多项临床研究也表明，NK细胞疗法具有很高的安全性和有效性，可以实现强效、通用和现成的免疫细胞疗法的前景，而且还可与DC细胞疫苗等疗法“强强联合”，是抗癌疗法中冉冉升起的新星！全球肿瘤医生网小编也希望通过这篇文章能让更多病友，了解到NK细胞疗法的前沿进展及其在实体瘤和血液肿瘤中的应用，为广大癌友带来新的希望与选择！如果您对现有治疗方案不满意，或想寻求NK细胞、CAR-NK细胞、DC疫苗等抗癌新技术的帮助，可将治疗经历、近期病理检查报告、出院小结等，提交至全球肿瘤医生网医学部（400-666-7998），进行初步评估。参考资料 [1]Nieto Y,et al.Allogeneic NK cells with a bispecific innate cell engager in refractory relapsed lymphoma: a phase 1 trial. Nat Med. 2025 Apr 4. https://www.nature.com/articles/s41591-025-03640-8 [2]Strati P,et al.Off-the-shelf induced pluripotent stem-cell-derived natural killer-cell therapy in relapsed or refractory B-cell lymphoma: a multicentre, open-label, phase 1 study[J]. The Lancet Haematology, 2025, 12(7): e505-e515. https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(25)00142-5/abstract [3]Tan Q,et al.Dynamic transcriptional immune landscape in response to NK-cell therapy combined with gemcitabine plus S-1 in advanced pancreatic cancer: a phase 1b/2 trial[J]. Signal Transduction and Targeted Therapy, 2025, 10(1): 381. https://www.nature.com/articles/s41392-025-02488-1 [4]Mahdizadeh H,et al.The safety and feasibility of multiple intrathecal injections of allogenic NK cells in pediatrics with refractory/recurrent brain tumors[J]. BMC cancer, 2025, 25(1): 952. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-025-14314-6 [5]Bae W K,et al.PP086 A phase IIa study of autologous natural killer cells with hepatic arterial infusion chemotherapy in patients with locally advanced hepatocellular carcinoma[J]. ESMO Open, 2025, 10. https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)01789-7/fulltext 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载扫描添加病友群抗癌资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家入群免费领取抗癌资料患者关心

2026-03-08

·Cytedge细胞前沿

PSC多能干细胞 - 相关药物研究进展

自1998年人胚胎干细胞建系、2006年诱导多能干细胞技术问世，多能干细胞凭借自我更新与多向分化的独特潜能，成为再生医学领域的核心研究载体。如今，其衍生的功能细胞已以“活药物”形式迈入临床研究阶段，为血液病、心脏病、神经退行性疾病等多种难治性疾病的治疗，打开了全新的可能性。中国医学科学院血液病医院等机构的研究团队，系统梳理了全球已进入临床试验的人多能干细胞衍生细胞产品，剖析其产业化路径与临床进展，为这一领域的科研探索和临床转化提供了重要参考。血液与免疫细胞：从个体化到“现货型”，提升治疗可及性自体CAR-T细胞疗法虽在血液肿瘤治疗中成效显著，但存在制备成本高、周期长、功能异质等问题。而多能干细胞来源的血液与免疫细胞产品，正推动细胞疗法向标准化、规模化的“现货型”转变，大幅提升治疗可及性。1. NK细胞：血液肿瘤治疗表现亮眼，实体瘤仍是挑战 iPSC来源的NK细胞兼具大规模分化、易基因编辑、免疫原性低等优势，是肿瘤免疫治疗的重要方向。美国 Fate Therapeutics 是该领域先驱，其 FT500、FT516 等早期 iPSC-NK 产品在 I 期临床试验中展现出良好安全性，部分血液肿瘤患者缓解率达 30%~50%；其代表性 iPSC-CAR-T 产品 FT819 靶向 CD19，可降低移植物抗宿主病风险，在复发难治性 B 细胞淋巴瘤临床试验中验证了安全性，部分患者实现完全缓解，目前该产品开发重心已转向自身免疫性疾病适应症。国内研发也迎头赶上，中盛溯源的NCR300是我国首个获批临床的iPSC-NK产品，用于骨髓增生异常综合征治疗；启函生物的QN019a、QN-023a也分别针对B细胞淋巴瘤、急性髓系白血病进入临床阶段。不过，iPSC-NK疗法在实体瘤领域的疗效数据仍有限，靶向策略和肿瘤微环境适应性仍需优化。2. T细胞：现货型CAR-T初显潜力，功能优化是关键 hPSCs来源T细胞的开发需突破体外分化模拟胸腺选择、规模化培养等技术瓶颈，但其现货型优势仍极具吸引力。Fate Therapeutics的FT819是代表性iPSC-CAR-T产品，靶向CD19且降低了移植物抗宿主病风险，在复发难治性B细胞淋巴瘤临床试验中安全性良好，部分患者实现完全缓解。目前这类产品在效力和持久性上仍不及自体CAR-T，未来需通过基因编辑进一步增强功能。 3. 血小板：突破HLA配型限制，中国实现全球首例临床输注，临床血小板依赖捐献，存在供应不稳、病原体污染、配型困难等问题。iPSC技术为规模化制备“现货型”血小板提供了方案，日本率先开展相关临床探索，而中国实现了技术路线的创新突破。 2025 年 3 月，上海儿童医学中心完成全球首例同种异体 iPSC 来源血小板临床输注，2025 年 9 月公布首批 3 例患者输注的安全性验证结果，该研究跳出了 HLA 配型限制，为全球规模化、异体化应用提供了坚实实践依据。目前该领域的核心挑战，仍是实现临床所需剂量的体外大规模生产。4. 树突状细胞：首款疫苗临床可行性验证，免疫应答仍需优化 hPSCs来源的DC疫苗可标准化大规模生产，首款进入临床的AST-VAC2由英美机构联合开发，针对晚期非小细胞肺癌。临床试验显示其安全性良好，部分患者出现特异性免疫反应，两年生存率略高于预期。虽未进一步推进试验，但该研究验证了hESC来源DC疫苗的临床可行性，未来需优化抗原递呈策略和免疫佐剂组合，增强免疫应答。心肌细胞：为心力衰竭治疗开辟新径，多款产品接近上市多能干细胞分化的心肌细胞移植，为终末期心力衰竭患者带来了新的治疗策略，全球多款产品在临床试验中取得重要进展，部分已迈入上市申请阶段。日本大阪大学泽芳树（Yoshiki Sawa）团队开发的产品是心肌细胞片HeartSheet（商业化商品名 ReHeart），由其衍生企业 Cuorips 开发，临床试验中超50%患者左心室射血分数显著提高，且无严重不良事件，2025年4月其上市申请提交，目并于 2026 年 2 月获日本厚生劳动省条件性批准上市。德国的BioVAT-HF、日本的HS-001也在临床研究中展现出良好安全性。国内方面，南京艾尔普的HICM-188于2021年启动临床，4年随访数据显示患者心脏功能持续提高、安全性良好。未来该领域需进一步优化细胞成熟度、递送方式和免疫相容性策略。神经细胞：覆盖多种神经疾病，帕金森病治疗迎重要突破多能干细胞可分化为多巴胺能前体细胞、星形胶质细胞、少突胶质前体细胞等多种神经细胞，为帕金森病、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、脊髓损伤、癫痫等神经疾病提供了细胞替代治疗方案。 1. 多巴胺能前体细胞：帕金森病治疗临床转化加速这是神经细胞治疗中进展最快的方向之一，全球十余项临床试验正在开展。美国BlueRock的Bemdaneprocel在I期试验中，高剂量组患者移植后18~24个月运动症状显著改善，2025年已启动III期全球多中心试验。国内研发也成果丰硕，睿健医药的NouvNeu001、士泽生物的XS-411等多款产品进入临床，异体与自体疗法并行推进。未来2~3年，随着II/III期临床数据公布，干细胞疗法有望为PD患者提供病理机制层面的神经功能恢复方案。2. 其他神经细胞：各有突破，安全性初步验证星形胶质细胞方面，以色列的AstroRx®用于ALS治疗，临床试验显示可延缓患者功能评分下降速率，安全性良好；少突胶质前体细胞产品GRN-OPC1用于脊髓损伤，部分患者神经功能出现恢复趋势；抑制性中间神经元产品NRTX-1001针对药物难治性癫痫，开启了细胞替代治疗的新路径。国内企业也展现出强劲研发实力，士泽生物的XS-228针对ALS和脊髓损伤进入临床，霍德生物的hNPC01用于缺血性脑卒中偏瘫后遗症，1年随访数据显示神经功能显著改善。胰岛细胞：向1型糖尿病“功能治愈”迈进，中国技术实现创新 1型糖尿病由胰岛β细胞损伤所致，患者需终身依赖胰岛素，而多能干细胞来源的胰岛细胞为实现“功能治愈”提供了可能。美国ViaCyte、Vertex是该领域先驱，Vertex 的 VX-880（通用名 zimislecel）在 I/II 期临床试验中，12 例目标剂量治疗患者均实现胰岛细胞成功植入，11 例减少或停用胰岛素，3 例实现胰岛素独立；基于该积极结果，该产品已于 2024 年底启动全球 III 期临床试验。中国在此领域实现了核心技术创新，北京大学邓宏魁团队建立化学重编程诱导多能干细胞技术，创新采用“腹直肌前鞘注射”策略促进血管化，首例患者移植后75天实现胰岛素独立，血糖稳定超一年。基于该技术的RGB5088产品，临床数据显示患者血糖达标率从43.18%提升至98%以上，充分验证了临床可行性。目前该领域仍需解决细胞分化成熟度、免疫排斥、封装装置生物相容性等问题。视网膜色素上皮细胞：眼科疾病治疗成熟度高，全球多中心研究推进黄斑变性等视网膜退行性疾病多由视网膜色素上皮细胞（RPE）功能障碍导致，hPSCs来源的RPE是较早进入临床的研究方向之一，全球多项研究验证了其安全性和初步疗效。美国Astellas的MA09-hRPE针对年龄相关性黄斑变性（AMD），5年随访证实良好耐受性，部分患者视力显著改善；日本在iPSC-RPE领域领先，2013年完成全球首例自体iPSC-RPE移植治疗湿性AMD，后续多项研究均展现出良好效果。国内研究起步较早，中国科学院与陆军军医大学西南医院合作的hESC-RPE治疗Stargardt黄斑营养不良，5年随访显示安全且长期耐受；首都医科大学与北京同仁医院的iPSC-RPE临床试验，也在针对难治性AMD推进研究。间充质干细胞：免疫调节优势显著，国内多款新药进入临床 iPSC来源的间充质干细胞（iMSCs）相比传统MSCs，增殖能力更强、异质性更低，且具有突出的免疫调节功能，在缺血、炎症相关疾病中应用前景广阔。澳大利亚Cynata的CYP-001用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病，临床试验无严重不良事件；其CYP-004针对膝骨关节炎，开展了迄今规模最大的MSCs类细胞治疗III期试验。国内在该领域的临床转化进展显著，中盛溯源截至 2025 年上半年已有三款 iMSCs 新药获批临床，其中 NCR-100是我国首个获批临床试验的iMSCs治疗产品，用于膝骨关节炎；NCR-101是全球首个获批临床试验的基因修饰iMSCs疗法，针对间质性肺病；NCR-102用于激素难治性急性移植物抗宿主病，首例治疗无明显不良反应。其他领域：生殖、血管、肌肉疾病，多能干细胞均有突破除上述核心领域，多能干细胞衍生细胞产品在生殖医学、血管修复、肌肉疾病等方面也取得显著进展。美国Gameto的Fertilo辅助生殖方案，通过iPSC卵巢支持细胞提高卵母细胞成熟率和妊娠率，已进入III期临床；国内国健呈诺的ALF201、ALF202，分别针对急性缺血性脑卒中、严重下肢缺血开展临床；美国Myogen的MyoPAXon针对杜氏肌营养不良，也于2025年启动临床试验。总结与展望：机遇与挑战并存，未来可期近年来，全球多能干细胞药物研发在监管支持、技术创新和临床转化上取得跨越式进展，iPSC凭借伦理适应性强、可规模化扩增等优势，成为细胞药物的核心来源，推动细胞治疗从个体化向标准化、规模化发展，为众多难治性疾病带来新的治疗策略。同时，该领域的临床转化仍面临诸多挑战：需进一步优化细胞成熟度、功能稳定性和安全性，降低致瘤风险；实体瘤治疗、异体移植免疫排斥、规模化生产工艺等关键问题仍需深入探索；长期有效性的临床验证也亟待完善。展望未来，基因编辑技术改造免疫豁免型细胞株、新型递送技术开发、与基因治疗和组织工程的交叉融合，将推动下一代多能干细胞疗法的创新。随着更多临床试验数据的积累和生产工艺的优化，多能干细胞衍生细胞产品有望为更广泛的患者群体，提供安全、有效且可及的再生医学治疗选择，实现从基础研究到临床应用的全面突破。

细胞疗法免疫疗法临床研究临床1期

100 项与 FT-516 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
输卵管癌	临床1期	美国	University of Minnesota Masonic Cancer Center	2021-04-02
卵巢上皮癌	临床1期	美国	University of Minnesota Masonic Cancer Center	2021-04-02
原发性腹膜癌	临床1期	美国	University of Minnesota Masonic Cancer Center	2021-04-02
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2020-09-07
缺氧	临床1期	美国	University of Minnesota Masonic Cancer Center	2020-05-14
新型冠状病毒感染	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2020-04-24
B细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2019-10-04
难治性急性髓细胞白血病	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2019-10-04

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04023071 (Pubmed \| Lancet Haematol) 人工标引	临床1期	难治性B细胞淋巴瘤	55	FT516 + rituximab or obinutuzumab + IL‑2	壓醖範膚顧遞壓齋鏇觸(願遞糧衊廠艱壓遞製鏇) = 鹽築選築遞繭糧齋築鑰製壓獵衊夢醖淵糧憲艱 (餘鏇餘願製艱觸願積顧 ) 更多	积极	2025-07-01
NCT04630769 (CTgov)	临床1期	原发性腹膜癌 \| 卵巢癌 \| 卵巢上皮癌 ... 更多	3	IP FT516+IL-2 (Monotherapy: IP FT516 at 9 x 10^7 Cells/Dose on Day 1, 8, and 15)	淵鑰壓壓艱構廠淵構憲 = 製積衊鏇鹽選衊範繭餘憲願艱鹹築鬱遞構積淵 (積糧鹽淵鹽顧範積觸遞, 願願築艱積繭範餘襯觸 ~ 蓋窪膚網簾積窪觸蓋製) 更多	-	2023-04-03
				IP FT516+IL-2 (Monotherapy: IP FT516 at 3 x 10^8 Cells/Dose on Day 1, 8, and 15)	淵鑰壓壓艱構廠淵構憲 = 鹹艱獵衊願齋醖窪觸夢憲願艱鹹築鬱遞構積淵 (積糧鹽淵鹽顧範積觸遞, 築遞鑰繭襯鹹鏇壓簾選 ~ 夢齋選簾壓積選衊衊衊) 更多
NCT04023071 (PipelineReview) 人工标引	临床1期	B细胞淋巴瘤	11	Rituximab+Cyclophosphamide+Fludarabine Phosphate+FT516 (No Prior Autologous CD19 CAR T)	艱憲繭繭築夢膚醖鹹衊(顧構襯繭廠襯築繭餘淵) = No dose-limiting toxicities 憲襯衊廠範糧糧構壓窪 (鹹構鬱淵衊膚夢艱鹽構 ) 更多	积极	2021-06-06
				Rituximab+Cyclophosphamide+Fludarabine Phosphate+FT516 (Prior Autologous CD19 CAR T)