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再生医疗有望使盲人复明 再生医疗是目前备受瞩目的先端医疗技术，日本在这方面的研究与临床应用走在世界前列。 日本大阪大学西田幸二教授（眼科学）领导的医疗研究团队公布了其最新成果，即利用iPS细胞（诱导多能性干细胞）人工培育出了角膜组织，并成功移植给了4名“角膜缘干细胞缺乏症”患者，这在世界范围内是首创。该项临床研究于2019年7月开始实施。截至结束，4例患者无一例出现排斥及其他严重副作用反应，视力障碍症状均有不同程度改善，证实了治疗的安全有效性。 研究背景 角膜缘干细胞缺乏症：指因角膜上皮干细胞消失，角膜被结膜覆盖、变得浑浊，进而引发的严重视力障碍。以往的对症治疗以供体角膜移植为主，但相对患者数量而言，角膜供体数量严重不足。此外，即便有合适供体，移植后还要担心有较高概率出现的排异反应等问题。 为从根本上解决这一难题、造福更多患者，大阪大学研究团队积极推进应用iPS细胞技术的角膜上皮再生医疗研究。研究团队成功从iPS细胞中诱导、分离出了角膜上皮前体细胞。并在世界范围首次确立了可用于移植的人体iPS细胞由来角膜上皮制备技术（Natrue2016，Nature Protoc2017）。之后的动物试验及数项试验结果证明了疗法的安全性。2019年3月，研究团队将该疗法详尽临床研究计划向日本厚生科学审议会再生医疗评审小组提交评审，经专家审核，该临床研究项目得到批准。 临床研究计划 对参与此项临床研究的4名角膜缘干细胞缺乏症患者进行iPS细胞由来角膜上皮细胞移植手术。此项临床研究观察期间为1年，结束后继续跟踪观察1年。观察的主要目的为确认疗法安全性，其次是确认视力障碍的改善程度。 研究成果 参与临床研究的4名患者均未出现排异反应及其他严重副作用。此外，虽程度不同，但4名患者视力障碍症状均得到了显著改善。其中一名40岁的女性患者治疗前几乎完全失明，治疗后已经可正常生活自理。 意义重大 这是世界首次应用人体iPS细胞培养角膜上皮细胞移植人体、并取得良好结果的成功案例。基于此次研究成果，未来可将该疗法向标准治疗推进。该疗法具有革新性，解决了供体资源不足及患者排异反应等诸多问题，有望使众多因角膜病症失明的患者恢复光明。 术语解读：iPS细胞 iPS细胞（induced Pluripotent Stem Cell）全称“诱导多能性干细胞”，最初由日本学者山中伸弥教授发现，凭借这一发现，山中教授荣获了当年的诺贝尔生理医学奖。 iPS细胞类似人体胚胎干细胞，具有超强的分化能力，可以通过诱导技术使其分化成血细胞、骨细胞、神经细胞等，进而培养出脏器组织、骨骼、角膜等。 一位50岁的角膜疾病患者在接受全日本新闻网采访时，分享了她从失明到重见光明的经历。这位患者因罹患角膜上皮干细胞衰竭症（Limbal Stem Cell Deficiency，LSCD）而导致视力完全丧失。幸运的是，她通过移植由诱导性多能干细胞（induced Pluripotent Stem Cells，iPS细胞）培养的角膜上皮细胞片，视力显著改善，甚至重返正常生活。 ▲图片及信息来源于全日本新闻网 全球超22亿人遭受视力损害 角膜移植面临诸多难题 想象一下，一个原本色彩斑斓、生机勃勃的世界，突然被黑暗笼罩，眼前只剩下模糊与混沌，这无异于将世界瞬间按下了“静音键”和“暂停键”，而这正是许多眼部疾病患者每天所面对的残酷现实。 根据世界卫生组织发布的《世界视力报告》显示，目前全球已有超过22亿人存在不同程度的视力受损或失明。 现有的治疗手段有限，尤其对于角膜疾病所致的失明，角膜移植仍是主要途径。然而，供体角膜资源极为紧缺，患者常常需要等待很长时间才能获得合适的供体。据估计，在中国约有200多万名患者在等待角膜移植，但每年实际进行角膜移植手术不到8,000例。 更令人担忧的是，即便成功获得供体，术后仍可能面临免疫排斥反应的挑战。研究数据显示，角膜移植的排异率可高达8-40%。 供体短缺与免疫排斥，使得患者陷入“有技术却无治疗机会”的困境，直到iPS细胞技术的出现，才为破解这一难题带来了曙光。 iPS细胞技术： 破解失明难题的“钥匙” 2006年，日本京都大学的山中伸弥教授及其团队首次成功通过基因重编程技术，将成熟体细胞“逆转”成iPS细胞。这一突破性成果不仅震动学界，也为再生医学带来革命性变革。凭借该项发现，山中教授于2012年荣获诺贝尔生理学或医学奖。 ▲诺贝尔生理学或医学奖获奖者（右为山中伸弥教授） 图源：诺贝尔奖官网 iPS细胞具有与胚胎干细胞类似的分化潜能，可转化为几乎人体内任何一种细胞类型，包括角膜上皮细胞、视网膜色素上皮细胞以及视网膜神经节细胞等，在眼科学领域展现出巨大的治疗潜力，成为攻克失明等顽疾的重要“钥匙”。 从实验室走向病床： 再生医学的“未来”正在到来！ 自2014年iPS细胞技术首次应用于老年黄斑变性以来，这一技术的适应症逐步拓展，正在为越来越多因病致盲的患者点亮了希望之光。 ▲点击查看大图 目前，全球有多个临床研究正在进行中： 青光眼与其他疾病导致的视网膜神经节细胞 (retinal ganglion cells,RGCs)损伤和死亡是导致失明的重要原因之一，研究人员正在尝试从青光眼患者的血液或皮肤中产生诱导多能干细胞 （iPS） 并诱导它们分化为视网膜神经节细胞以研究青光眼的发病机制和治疗药物。 日本大阪大学计划2025年启动更大规模的临床试验，以进一步验证iPS角膜移植的长期安全性和稳定疗效。 日本神户市立神户医院也在积极推动iPS细胞衍生的视网膜色素上皮细胞移植项目，并于2025年2月申请纳入医保体系，实现更广泛的临床推广。 iPS 细胞技术的诞生，已然为眼部疾病的治疗带来一场深刻的变革。从老年黄斑变性到角膜疾病，这一前沿技术正在越来越多的眼部疾病中展现出巨大的应用潜力。随着技术的不断发展和试验规模的扩大，我们有理由相信，在不久的将来，更多失明患者将通过 iPS 细胞技术重获光明，再次拥抱这个美丽而多彩的世界。 用iPS细胞治疗大疱性角膜病变矫正视力提高至0.5。 日本藤田医科大学和庆应义塾大学等组成的研究团队发布了这一成果。相关论文13日发表于美国《细胞报告·医学》杂志。 该研究进行了同种异体 iPSCs来源的角膜内皮细胞替代移植治疗大泡性角膜病变的首次人体临床试验，患者在治疗后，视力和角膜基质水肿得到改善，并且在长达 1 年的时间内无不良事件。 健康个体的角膜内皮细胞密度 (ECD) 约为 2000 个细胞/mm。人类角膜内皮细胞在出生后缺乏体内再生的能力，其数量会因衰老、手术和遗传疾病（如 Fuchs 内皮角膜营养不良症）而减少。 大疱性角膜病变是指调节水分的角膜内皮细胞减少，角膜逐渐出现水泡，导致视野混浊和视力下降。大疱性角膜病变多见于白内障手术等并发症，如果放任不管，可能使患者面临失明危险。 2022年10月，该研究团队把由健康者iPS细胞制成的约80万个角膜细胞，通过特殊注射器移植至一名70多岁男性患者左眼。该患者术前视力即使戴眼镜也仅为0.02，且被判定为“无法矫正”，但在术后一年的时间里，视力恢复至戴框架眼镜0.07、戴隐形眼镜0.5的水平。 ▲日本庆应义塾大学医学院的研究人员在进行实验（日本庆应义塾大学网站） 日本再生医疗领域迎来一个重要进展。 日本厚生劳动省（MHLW）相关审议机构对两款iPS细胞来源的再生医疗产品给出了“附条件・附期限”的制造销售许可方向性结论。这意味着——iPS细胞技术，正在从科研实验走向真实医疗应用。这不仅是一项科研成果，更是医学发展的一次阶段性跨越。 曾被视为“未来医学”的iPS细胞，正在从科研与临床试验阶段，正式走向可及的医疗服务与可持续的商业供给体系。 从诺奖技术到“社会实装”的20年长跑 iPS细胞（诱导多能干细胞）的突破点在于：通过“重编程”，让成熟体细胞回到类似胚胎干细胞的多能状态，再分化为不同组织细胞。日本在该领域长期领跑，背后既有科研积累，也有政策与产业化路径的持续铺设。 简单来说，就是把人体已经成熟的普通细胞（例如皮肤细胞）“重新编程”，让它恢复到类似“初始状态”的多能细胞，然后再分化成需要的组织细胞，比如：心肌细胞，神经细胞，视网膜细胞，血管细胞。 这项技术最大的意义在于：细胞来源可控，避免伦理争议，有可能用于修复受损器官，日本长期在这一领域处于世界前沿，而这次进展标志着技术开始真正进入临床使用阶段。 值得注意的是，日本京都大学iPS细胞研究所（CiRA）在2月19日的声明中特别强调：这次进展代表iPS技术开始进入“社会实装（从研究走向真实医疗场景）”阶段，但仍需要在真实世界使用中进一步严格验证长期安全性与有效性。 到底“落地”了什么成果？ 很多人会问：“不是早就有iPS研究了吗？为什么现在才说突破？” 关键在于——从“研究成功”到“可以作为医疗产品使用”，中间差着一整套体系。 根据公开报道，这次通过审议的两项治疗产品及机构，即获“附条件・附期限承认”方向性通过（全球首批之一）的产品及机构，主要针对： ReHeart（リハート）：面向重度心衰竭/缺血性心肌病等患者的“心肌细胞贴片/心肌细胞片”再生治疗产品，由大阪大学相关研究推动、初创公司CUORiPS推进商品化。 Amchepry（アムシェプリ）：面向帕金森病的iPS来源细胞治疗产品，由京都大学团队研究基础上，企业（住友制药/住友制药相关合作方）推进开发。 多家媒体将其称为：有望成为“世界首批获得药事承认的iPS细胞产品”，标志再生医疗进入实用化阶段。 黄斑病变/视网膜色素变性等眼病（日本IPS治疗）现在可以接收海外患者 1/国内检查国内做复查检查眼部等，发日本翻译后做诊前汇总，价格5000-8000之间 2/东京附属医院接收函/日本医疗公司担保函，俩函+护照到当地大使馆区办理医疗签（有代办） 3/医疗签证下来就可以安排赴日行程了，日本医疗公司这边可以带找民宿（可以节省开支） 4/就诊IPS的前期的检查是120万日元左右（人民币五万多），治疗费用，两千六百万左右。（人民币约110万左右） 从这里走向光明-接受咨询 iPS细胞在医疗领域的应用 利用iPS细胞治疗癌症 日本研究人员日前实施了一台移植免疫细胞治疗癌症的手术，用于移植的免疫细胞由诱导多能干细胞（iPS细胞）培养而来。这是日本首次尝试利用iPS细胞治疗癌症。 千叶大学理化学研究所的一个研究小组本月14日对一名头颈部恶性肿瘤患者实施了自然杀伤T细胞（NKT细胞）移植手术。手术采用注射形式，向患者癌组织附近血管一次注射约5000万个NKT细胞。首次注射后患者情况良好，患者还将接受两次注射。 NKT细胞是一种可对癌细胞发动高效攻击的免疫细胞，但人体内仅有少量这种细胞。研究人员从健康人的血液中采集NKT细胞并培育出iPS细胞，再使iPS细胞分化增殖出大量NKT细胞后注入患者体内。 iPS细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。 研究小组计划2022年3月前对4至18名接受标准治疗后病情复发的头颈部恶性肿瘤患者进行同样的免疫细胞移植手术，以确认这种疗法的安全性和有效性。 iPS细胞治疗脊髓损伤 2019年2月18日，日本政府通过日本庆应大学关于利用iPS细胞诱导成的神经干细胞移植到严重脊髓损伤患者的临床研究申请。这项临床会招募4名成年严重脊髓损伤的患者进行治疗。 在此次治疗中，研究人员将通过使用iPS细胞转化为作为神经细胞基础的细胞，每次移植约200万个新神经细胞到患者的受伤区域来进行治疗，作为额外防御措施，研究人员还会采用免疫抑制药物以防止移植细胞的排斥。 iPS人工角膜移植成功 2019年7月，全球首例利用iPS细胞培养出的角膜组织移植手术在日本顺利完成。使用iPS技术培养制备的角膜片层里含大约300-400万个角膜细胞，与健康人眼中的角膜细胞数量相同。 接受移植的是一名患有重度“角膜上皮干细胞衰竭症”的女性，术后患者视力有所改善，并于8月出院。研究小组表示，将用一年时间跟踪观察移植的安全性和效果。 iPS细胞体外生成CAR-NK细胞 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Fate公司在研疗法FT596的研究性新药申请。FT596原子克隆株诱导多能干细胞系，是该公司首个现成的CAR-NK细胞免疫疗法，靶向多种肿瘤相关抗原。 Fate公司认为大部分患者在进行细胞疗法时，对自体或者异体来源的细胞需求量都是非常庞大的，这将导致细胞疗法的成本昂贵、耗时较多以及产品的品质难以控制。只有iPSC来源的细胞疗法才能满足需求，这将有可能改变免疫细胞疗法的市场游戏规则。 iPS细胞体外生成毛囊细胞 6月27日，美国Sanford Burnham Prebys医学研究所的科学家利用iPS细胞开发了一种让皮肤重新生长头发的方法，通过iPS技术诱导出真皮乳头间叶细胞（位于毛囊底部的细胞，能诱导头发形成），这项试验已在小鼠身上得到了验证。 iPS细胞体外生成睾丸间质细胞 22年7月，《PNAS》杂志刊登了加拿大麦吉尔大学和美国南加州大学Papadopoulos团队一项新的研究成果。研究人员在实验室中成功将人iPS细胞转化为产生睾酮的睾丸间质细胞，为个性化细胞治疗低睾酮患者铺平了道路。 箭头所指为人体组织中的睾丸间质细胞 接下来，Papadopoulos与团队成员将测试制造出的睾丸间质细胞功能，并尝试将其移植到性腺功能减退症动物模型中。他们还希望比较使用正常男性与性腺功能减退症男性患者皮肤细胞制造出的睾丸间质细胞，以更好地了解这种疾病。 iPS细胞治疗老年黄斑变性致盲 2014年，日本高桥雅代（Masayo Takahashi）研究团队使用患者自体细胞衍生的iPS细胞治疗了一名AMD患者。这名患者在首次就诊前2个月进行了双眼白内障手术，但病变并没有得到好的控制，疾病持续的发展着。高桥雅代研究团队使用iPSCs，分化出了RPE细胞，进而将细胞制备成了一个1.3mm×3.0mm的薄片。 该年9月，研究人员将细胞片移植给了患者右眼。在术后3个月的时候，研究人员终于在患者的右眼中发现了大量存在的功能性RPE细胞，通过干细胞治疗成功阻止了疾病的进展！ iPS细胞体外生成“人工肝脏” 2019年5月，由东京医学和牙科大学教授领导的研究小组用iPS细胞培育出了直径只有约0.2毫米的肝脏组织——“迷你肝脏”，可在体外再现肝炎病症并用于试验相关药物。这次的试验也标志着这种“器官”首次由iPS细胞制成。 科研人员表示，通过从iPS细胞创建'微型器官'，可以重现疾病的状态，是一种可以适用于未来肺部或肠道疾病的技术。 干细胞是现在整个生命科学的最前沿，而且是未来应用中大家最关注的一个学科，无疑将来会引起一场新的医学革命。iPS细胞的出现，让再生医学界摆脱了胚胎干细胞研究相关的伦理桎梏，在短短的十年时间之内就从实验室走向了临床应用，造福于人类。虽然目前的科技水平仅能利用iPS细胞在体外形成细胞团或者人体组织，直接在体外培育成肢体甚至器官仍然任重道远 关于日本IPSC细胞疗法，让视力受损患者重获视界奇迹 角膜是眼球壁外层前部的透明部分，呈圆形，约占眼球外层面积的1/6，约0.5mm厚度，直径约1cm，构成了眼外壁的主要结构。角膜不仅具备卓越的透光与光线折射功能，确保我们视觉的清晰度，同时还能防止外界异物侵扰眼球。然而，一旦角膜受到炎症、外伤或遗传性疾病侵害，变得不透明、失去原有光线折射能力或发生破损，视力将遭受严重损害，极端情况下甚至可能导致失明。 尤其是对于急性角膜疾病的患者而言，若在3至5天内，若无法获得新鲜的角膜进行移植，病情将迅速恶化，角膜可能出现穿孔并引发感染，随后进一步影响视网膜，最终可能不得不考虑摘除眼球。然而，在中国，由于角膜供体资源的严重不足，非急性患者的等待期往往长达1至3年。这种长时间的等待使得许多患者错过了最佳的治疗时机，遗憾地终身失去了视力。 一、 角膜移植中“致命障碍”——供体短缺 在我国，角膜疾病是紧随白内障之后的第二大致盲原因。根据世界卫生组织在2010年发布的《视力残疾全球数据报告》，全球范围内因角膜疾病导致失明人数高达约22亿。我国角膜疾病致盲患者约有500万，每年新增角膜盲症者约10万。然而，我国角膜移植手术实施情况却不尽如人意，每年能接受手术的患者不足1万，大量患者只能在等待中苦苦煎熬；再加上老龄化社会的日趋严重，角膜移植的需求愈发迫切。 据中国人体器官捐献管理中心的最新统计数据显示：2021年全国完成了4907例角膜捐献，相较于上一年增长了大约20%。虽然捐献量有所上升，但与每年新增的角膜疾病患者数量相比，仍显得杯水车薪。以日本为例，每年需要移植角膜的眼睛数量高达2万，但实际的供体数量却仅有1400片。 虽然角膜移植手术的成功率相对较高，能够治愈约80%的角膜疾病。然而，供体角膜的短缺是制约患者重获光明的重大障碍。面对这一挑战，医学科学工作者们正积极寻求新的方法和技术，以期找到替代新鲜人体角膜的解决方案。 二、 诱导多能干细胞（iPSC）的概念与优势 随着医学科技的疾驰前进，细胞疗法在当今医疗界中已然成为了一颗耀眼的新星。尤其是近年来，诱导多能干细胞（iPSC）取得了重大突破，为众多曾经束手无策的疾病开辟了新的治疗途径。该技术以其惊人的再生潜能和广泛的应用前景，成为医疗领域的新宠。尤其是日本凭借卓越的研究实力和创新能力，利用iPSC细胞的再生能力在眼科治疗领域取得了显著进展和成就。 iPSC细胞，全称为诱导多能干细胞。它们主要源于我们体内的皮肤、血液或尿液等体细胞。经过精心诱导和培育，这些细胞展现出惊人的潜力，它们能够分化成人体内的各种组织和器官，并且拥有无限增殖的能力。如今，iPSC不仅活跃在基础科研的舞台上，更逐步向临床研究迈进，为治疗各种退行性疾病和损伤，如帕金森、脊髓损伤和视网膜黄斑变性等，提供了新的治疗手段。 iPSC细胞为生物医学领域带来了革命性的突破。它拥有类似胚胎干细胞的强大分化能力，理论上能分化成各种成体细胞和器官，为再生医学提供了无限可能。iPSC细胞不仅能修复损伤并替换为正常组织，而且其来源稳定、采集方便，无免疫排异风险，更避免了伦理争议。这些优势使得iPSC细胞在替代性治疗、疾病机理研究、新药筛选及多种临床疾病治疗中展现巨大潜力，为医学领域的发展开辟了新的道路。 三、 日本在视网膜视细胞再生医疗领域全球遥遥领先 在视网膜视细胞的再生医疗领域，日本已经取得了世界领先的成就。针对视网膜色素变性这一曾经无解的难题，这种疾病会导致视细胞逐渐脱落，最终可能导致失明。然而，日本的研究人员已经成功地将由iPSC细胞培育出的视细胞移植到患者的视网膜上，为这一难题提供了新的解决途径。 2006年，日本京都大学的山中伸弥教授在全球知名医学杂志《细胞》上首次报道了iPSC的研究。他通过将Oct3/4、Sox2、c-Myc和Klf4这4种转录因子基因引入小鼠成纤维细胞，成功诱导其转化为iPSC。这些iPSC细胞在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰、细胞倍增能力、类胚体和畸形瘤生成、以及分化能力等方面，都与胚胎干细胞高度相似。这一开创性的研究为后来的iPSC研究奠定了坚实的基础。山中伸弥教授也因此获得了2012年诺贝尔医学奖。 2014年9月，全球首例iPSC细胞转化的视网膜细胞移植手术成功完成。术后次日，神户市尖端医疗中心眼科部长栗本康夫宣布：“手术无并发症，患者反馈视野改善。该技术前景广阔，类似胚胎干细胞效果，却无伦理争议。” 随后，日本大阪大学的眼科专家Koji Nishida（西田幸二）教授所领导的研究团队，成功利用iPSC来源的角膜细胞组织层来修复受损的角膜。该研究团队研发出了一种独特的二维培养系统名为“SEAM方法”，这一方法通过促进iPSC细胞的自然分化过程，来重建完整的眼样结构。 在2019年7月至2020年12月，该团队进行了一项具有全球首创性的临床研究。他们将厚度仅为0.05毫米的由iPSC制作的薄膜状角膜组织，移植给了四名几乎丧失视力的“角膜缘干细胞缺乏症”患者。经过1年的随访观察，这些移植的角膜组织在患者体内未出现排异反应或癌变等严重问题，这充分证明了这种治疗方法的安全性。此外，所有患者的症状都有所改善，其中三名患者的矫正视力得到了显著的提高，有一位患者的视力甚至从0.15升至了0.7。 2020年10月，日本神户市眼科中心医院宣布了医学界的一大突破：他们首次使用iPS细胞成功培育出感光细胞，并成功地为一位患有色素性视网膜变性的患者进行了移植手术。此次手术标志着再生医学领域的又一重要进步，并作为临床研究顺利进行。医院计划在未来一年内继续验证其安全性和效果，这已是第三例采用iPS细胞技术的眼病治疗手术。 在2021年，大阪大学眼科学先导性跨学科研究机构生命医科学融合前沿研究部门的西田幸二教授与特任研究员能美君人等人组成的团队，在日本医疗研究开发机构（AMED）的支持下，取得了突破性的研究成果。该团队成功利用人iPSC细胞培养出了具有粘液素分泌功能的功能性结膜上皮，为干眼症等眼部疾病的治疗提供了新的可能性。 眼球表面的结膜主要负责维持泪液层，其功能的减弱会导致干眼症等疾病。尽管研究团队之前已经能够利用iPSC细胞诱导出角膜上皮，但一直未能确立结膜上皮的诱导方法。通过深入研究，团队发现了通过激活表皮生长因子（EGF）受体信号，可以选择性地诱导结膜细胞。进一步的研究显示，为了分化为结膜上皮和杯状细胞，需要添加角质细胞生长因子（KGF）。 这一研究成果使得大量获得之前难以培养的人眼结膜细胞成为了可能，为新药研究和再生医疗研究带来了重大进展。该研究团队认为，这一技术不仅可以用作分析结膜和角膜等眼表上皮的功能和发育过程的研究工具，还有望用于开发针对干眼症等眼部疾病的新药和眼表再生治疗法。 国外涉及iPSC衍生细胞治疗的临床试验 Cynata Therapeutics是一家澳大利亚公司，已完成一项I期临床试验，重点研究CYP-001（一种源自iPSC的间充质干细胞（MSC））在治疗移植物抗宿主病（GVHD）中的应用。该试验于2018年进行，在16例对类固醇耐药的GVHD患者中取得了成功。Cynata目前正在进行一项III期临床试验，测试其源自iPSC的细胞疗法CYP 004，该试验招募了440名患者。 Fate Therapeutics正在进行一项I期试验 (NCT03841110)，以评估其候选产品FT500作为单一疗法以及与免疫检查点抑制剂联合治疗晚期实体瘤患者的疗效。 正在进行涉及iPSC衍生细胞疗法的人体介入临床试验的非商业实体包括： 哥廷根大学医学中心：诱导性多能干细胞衍生的工程化人类心肌作为终末期心力衰竭生物心室辅助组织的安全性和有效性（NCT04396899）。 大阪大学：人类（同种异体）iPS细胞衍生心肌细胞片治疗缺血性心肌病的临床试验（NCT04696328）。 南京大学医学院：人心外膜注射同种异体诱导性多能干细胞来源的心肌细胞治疗缺血性心力衰竭的研究（《心脏病学杂志》）。 共济会癌症中心：FT516治疗2019冠状病毒病（COVID-19）住院缺氧患者的安全性和可行性研究（NCT04363346）。 京都大学医院： 京都试验评估iPSC衍生的多巴胺能祖细胞在治疗帕金森病中的安全性和有效性 ( CiRA ) 将自体iPS细胞衍生的血小板移植给血小板减少症患者（CiRA）的临床研究 京都大学：对[18F]-GE180、[18F]-FDOPA和[18F]-FLT PET研究进行实用评估，为未来基于iPSC的帕金森病细胞疗法临床试验做准备 ( UMIN-CTR–UMIN000030084)。 庆应义塾大学：利用iPS细胞衍生的神经祖细胞治疗亚急性脊髓损伤的再生医学（庆应义塾大学）。 神户市立眼科医院： 同种异体iPS细胞来源的视网膜片移植治疗视网膜色素变性（神户）。 同种异体诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞悬液在新生血管性年龄相关性黄斑变性患者中的移植研究( UMIN-CTR–UMIN000026003 )。 NIH临床中心：诱导性多能干细胞来源的视网膜色素上皮自体移植治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地图状萎缩的I/IIa期临床试验（NCT04339764）。 德黑兰医科大学：一项评估自体诱导性多能干细胞来源的自然杀伤细胞在晚期转移性乳腺癌患者个体化治疗中的作用的临床试验（IRCT20200429047241N1）。 iPSC的潜在应用领域 iPSC作为一种新兴技术，目前产业化应用尚处于早期发展阶段，但iPSC在临床上已有多种应用尝试，涉及的应用领域主要包括疾病研究、药物筛选、细胞治疗等。 细胞治疗：iPS细胞能分化成人体几乎所有细胞类型--神经细胞、心肌细胞、胰岛细胞、肝细胞等，可以为疾病引起的组织和器官损伤，提供可替代的治疗方法，如使用iPS细胞诱导分化的心肌细胞修复心脏损伤部位。 疾病研究：iPS细胞可以在体外制造出患病个体的“病人特异性”细胞，帮助研究人员更好地理解疾病的发病机理和诊断方法，如用iPS细胞模拟帕金森病的神经退行性过程。 药物筛选：iPS细胞可用于测试药物疗效性、毒性和安全性，从而有效缩短药物研发周期，避免不必要的动物实验，提高药物研究效率和准确率，如iPS细胞药物筛选可以用于肿瘤、糖尿病、帕金森等药物的研究和方案设计。 ▲ iPSC的应用领域 IPSC技术的出现推动了多能干细胞治疗研发领域的发展。iPSC的细胞来源为人类体细胞，取材方便且避免伦理问题。同时，iPSC具有分化为各种人体细胞的潜能，在相关诱导技术成培养条件成熟后，iPSC可根据需求分化为相应的细胞、类器官、器官等，可为再生医学相关活动开展提供重要的材料来源。目前，全球多个基于iPSC的再生医学临床试验正在进展中，如应用iPSC技术生成角膜细胞组织来治疗角膜缘干细胞缺乏症、诱导生成神经祖细胞治疗帕金森、诱导生成胰岛β细胞治疗糖尿病等。iPSC逐步成为细胞治疗领域的重要临床应用方向。