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以下是亚盛医药2026年中期业绩电话会的完整翻译： 会议操作员：您好，欢迎参加2026年中期财务业绩电话会议。请在正式发言结束前不要提问，届时将提供问答环节指引。提醒各位，本次会议正在录音。如有异议，请此时挂断。现在有请Sumedh Neni先生发言。 Sumedh Neni（投资者关系及企业战略总监）：感谢操作员，大家早上好。欢迎参加亚盛医药2026年中期业绩及业务更新电话会。我是Sumedh Neni，亚盛医药投资者关系及企业战略总监。请注意，今天的讨论将包含基于我们当前预期和假设的前瞻性陈述，实际结果可能存在重大差异，详情请参考我们的披露文件。今天与我一同参加会议的有：董事长兼首席执行官杨大俊博士、首席业务拓展官Faiçal Miyara博士、首席商务运营官Jim Ziegler先生、首席医学官翟一凡博士，以及首席财务官Veet Misra博士。我们已于昨日发布了截至2026年6月30日止六个月的未经审计财务业绩公告，相关新闻稿和会议幻灯片可在我们官网投资者关系板块查阅。现在有请杨大俊博士发言。 杨大俊（董事长兼首席执行官）：谢谢Sumedh，感谢各位的参与。2026年上半年，我们推进了一个单一目标：将亚盛医药打造成为全球领先的、全面整合的血液肿瘤公司。我们是一家具备发现、开发、开展全球临床试验能力的公司，如今正采取措施，在全球范围内将具有同类最佳潜力的血液肿瘤疗法商业化。我们目前正在推进九项全球注册性临床试验，其中四项已获FDA和EMA双重批准。总收入增长至4,450万美元，同比增长29%，其中按固定汇率计算的产品销售额为4,160万美元。我们重申现金储备可支撑至2027年底。更重要的是，为实现全球战略目标，我们加强了领导团队，任命了Faiçal Miyara博士为首席业务拓展官、Jim Ziegler先生为首席商务运营官。两人今天都在线，稍后将分享初步成果。 我们有两款已获批产品和一条高度确定性的后期管线。奥雷巴替尼（第三代BCR-ABL抑制剂）自2021年起在中国获批用于CML-CP治疗，迄今已有数万名患者接受治疗，用药时间最长的患者已接近10年。我们拥有长期真实世界安全性和有效性数据，这在同阶段公司中实属罕见。我们还在推进获FDA和EMA批准的全球注册性临床试验，计划在美国及其他主要医药市场实现商业化。利沙托克拉（选择性BCL-2抑制剂）已获批作为BTK后线的CLL/SLL单药治疗。我们是全球第二款上市的选择性BCL-2抑制剂，但在单药后线BTK治疗CLL适应症上，我们实际上是全球首个获批的。利沙托克拉采用独特的每日剂量递增方案，我们是唯一获批此标签的药物，安全性更优，药物相互作用风险显著低于其他BCL-2抑制剂。此外，我们还拥有五项临床阶段资产，均在美国、中国及全球其他地区开展试验。APG-2449是一款覆盖FAK、ALK、ROS1的三联激酶抑制剂；MDM2抑制剂APG-115；靶向BCL-2/BCL-xL的APG-1252；EED抑制剂APG-5918；以及今年新加入中美I期临床试验的APG-3288 BTK降解剂。 为践行将亚盛打造为全球领先血液肿瘤公司的使命，我们在全球业务拓展和商业化这两个关键领域加强了领导团队。Faiçal Miyara博士和Jim Ziegler先生都带来了与亚盛下一阶段发展直接相关的丰富经验。 Faiçal Miyara（首席业务拓展官）：谢谢杨博士。我叫Faiçal Miyara，现任亚盛全球首席业务拓展官。我拥有20多年肿瘤业务拓展和估值经验，也曾参与风险投资。我曾任职于礼来、辉瑞、赛诺菲、益普生等大型制药公司，以及Kadmon和IO Biotech等中型生物科技公司。我曾推动Kadmon与赛诺菲之间19亿美元的交易。在礼来期间，我推动了爱必妥和希冉择等领先肿瘤抗体产品的开发，并共同创立了辉瑞治疗创新中心。我非常高兴加入亚盛这个优秀的团队，我们的管线非常出色。 Jim Ziegler（首席商务运营官）：谢谢Faisal，大家早上好。我也很高兴加入亚盛团队。我有超过25年的商业化团队建设和领导经验，在血液肿瘤、肿瘤及专科产品领域有丰富履历，涵盖大型和小型生物制药公司。吸引我加入亚盛的是，有机会接手一个深度后期血液肿瘤管线，已有两款获批产品，并将这一临床基础转化为全球商业化组织。我当前的工作重点是搭建美国及其他关键市场商业化基础架构，包括商业战略、市场准入及相关能力建设。 杨大俊：感谢二位。接下来看研发亮点。我们的开发战略是全球商业化战略的引擎。两款已获批的血液肿瘤资产是基石，其后的所有管线都是为了增强我们的同类最佳组合。首先是利沙托克拉，我们的基石资产。利沙托克拉于去年7月获批，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗（包括BTK抑制剂）的成人CLL/SLL患者。我们实际上是为BTK抑制剂失败的患者开展的注册性试验，在这一适应症上，我们是全球首个获批的。更重要的是，我们正在推进四项全球注册性临床试验，其中两项已获FDA和EMA批准，每项都有望成为全球变革性疗法。其中最重要的是GLORA-4，评估利沙托克拉联合阿扎胞苷对比阿扎胞苷单药一线治疗高危MDS，已获FDA、EMA、中国CDE及日本PMDA批准，覆盖近20个国家。 我还要强调利沙托克拉与其他两款已上市BCL-2抑制剂的关键差异化。利沙托克拉是唯一采用每日剂量递增方案设计的，也是唯一获批仅需三种剂量规格和五天每日剂量递增即可达到目标剂量（600毫克）的BCL-2抑制剂。维奈克拉约10年前获批，采用五周剂量递增；今年早些时候获批的索托克拉同样采用每周剂量递增，共九个剂量队列。利沙托克拉起始剂量为1毫克，初始试验中曾为九周递增，后优化为每周递增两档、共九档剂量水平达到目标剂量。这对CLL/SLL患者的便利性和住院时间缩短至关重要。在安全性方面，利沙托克拉在感染率、SAE发生率、PK变异性等方面均优于维奈克拉和索托克拉，且无需因药物相互作用调整剂量。对于慢性给药患者，安全性和药物相互作用风险是重要的差异化因素。 在美国临床试验中，利沙托克拉一线治疗MDS的总缓解率达80%，复发MDS患者为50%，CR率达40%，起效时间非常短。我们还展示了两个高危MDS的真实世界案例：一位71岁患者两个周期后达到CR，另一位维奈克拉治疗失败的患者在换用利沙托克拉后14天内即达到CRi。在AML中，CR/CRi率为72%，MRD阴性率为61%，NPM1突变患者响应率达100%，IDH2突变患者达83%。重要的是，这些数据来自美国和澳大利亚的患者。在维奈克拉治疗失败的患者中，我们仍观察到31.8%的总缓解率，且无肿瘤溶解综合征病例。这反映出利沙托克拉在克服BCL-2耐药方面的差异化临床机会。 再看奥雷巴替尼，我们的第二款基石产品。我们相信它可以成为CML二三线或后线患者的同类最佳第三代BCR-ABL抑制剂。该药已在中国获批并有多年的临床和真实世界使用经验。武田持有大中华区以外独家选择权，这是对我们产品的验证。全球最重要的CML研究是POLARIS-2，Part A入组既往接受至少两种TKI的慢性期患者，随机分配至奥雷巴替尼或博舒替尼，已获FDA和EMA批准；Part B评估奥雷巴替尼在T315I突变患者中的疗效，为单臂试验。在MD安德森Elias Jabbour博士主导的一项桥接研究中，入组62例重度预处理CML-CP患者（超半数接受过至少四种TKI，半数接受过普纳替尼，三分之一有T315I突变），奥雷巴替尼单药在普纳替尼耐药患者中的MMR率达42.9%，阿思尼布耐药患者中为33%，两者均失败的患者中为27%，这些患者已无其他选择。 奥雷巴替尼在中国用药时间最长的患者已近10年，美国最长患者已超3年，安全性可控。在一项前瞻性对照研究中，换用奥雷巴替尼的患者6个月MMR率达54%，12个月达57%，而继续原治疗的患者仅约20%响应，显示了巨大的临床获益。在69例急变期CML移植患者真实世界分析中，奥雷巴替尼组MMR率53.8%（对比16%），CMR率23%（对比4.7%），1年OS 89%（对比71%），非复发死亡率11%（对比23%）。 在Ph阳性ALL领域，POLARIS-1研究显示奥雷巴替尼联合低强度化疗的MRD阴性CR率约63%，几乎是普纳替尼PhALLCON试验（约34%）的两倍，伊马替尼仅17%，达沙替尼约20%+。奥雷巴替尼联合贝林妥欧单抗可达到80% MRD阴性和91% CR/CRi率。在儿童R/R Ph阳性ALL中，口服无化疗方案在第2周期第15天达到89%总缓解率。 APG-115（MDM2-p53抑制剂）已获六项FDA孤儿药资格和两项儿童罕见病资格。近期Ipsen以4.5亿美元首付款、最高17.5亿美元里程碑收购了Kartos的MDM2抑制剂，验证了该靶点的价值。在ASCO上，APG-115联合利沙托克拉在儿童软组织肉瘤患者中展现了23.5%的响应率和70%的疾病控制率。 APG-3288 BTK降解剂在中美I期试验中进展顺利，针对既往接受过BTK抑制剂治疗的B细胞恶性肿瘤患者。我们期待后续进展。 Veet Misra（首席财务官）：2026年上半年总收入4,450万美元，去年同期3,260万美元，增长29.3%（按固定汇率）。产品销售额4,160万美元是主要驱动力。研发费用1.028亿美元，去年同期7,380万美元，增长32%；销售及分销开支3,340万美元，去年同期1,920万美元，增长64.3%，主要用于产品营销和商业化投入；行政开支1,750万美元，去年同期1,390万美元，主要由于RSU费用增加。截至2026年6月30日，现金余额2.794亿美元，重申现金储备可支撑至2027年底，覆盖多项全球关键注册性研究及美国商业化团队建设。 问答环节 JPMorgan Brian Chen问：利沙托克拉今年NRDL医保谈判进展如何？POLARIS-1和GLORA系列试验入组情况及NDA时间表？ 杨大俊答：利沙托克拉已通过初审，进入最终专家评审名单。专家会议预计本月底或9月初举行。我们非常有信心获得医保覆盖，最终价格是主要变量。医保不仅提供报销，更是医院准入的门票。GLORA-2已入组完成，GLORA-3进入收尾阶段，GLORA-4、POLARIS-1、POLARIS-2预计今年底或明年初完成入组，有望明年下半年提交三项NDA。 Piper Sandler Biren Amin问：武田选择权何时行权？中国2,000家医院目标进展？APG-3288是否会在今年ASH公布数据？ 杨大俊答：武田选择权协议签署于2024年，武田已支付1亿美元首付款和7,500万美元股权投资，行权后总里程碑最高12亿美元，销售分成12%-19%。普纳替尼专利明年到期是行权的关键因素。中国商业化团队约300人，目标扩展至400人，覆盖80%市场潜力，2,000家医院目标在推进中。APG-3288 I期数据今年ASH来不及提交，预计明年EHA公布。 BTIG Jeet Mukerji问：POLARIS-1、POLARIS-2和GLORA-4的预期应如何设定？奥雷巴替尼与竞品相比最大的差异是什么？ 杨大俊答：基于临床前数据，我们的药物可能是所有TKI中对T315I突变和复合突变最有效的。奥雷巴替尼是对广谱突变（包括复合突变）最有效、活性最高的药物，这关系到至少40%的后线CML患者。目前即使阿思尼布在美国获批T315I突变标签，也需要五倍剂量。TERN-701/11001大多还在早期I/II期。由于FDA的Project Optimus要求，需要开展随机对照试验才能获批，但我们四五年前已经在MD安德森有了那些数据。CML专家群体的共识是：一线治疗失败后应尽早给患者使用最好的BCR-ABL抑制剂。早用强效药物让CML患者达到更深的缓解，能更早实现TFR，某些情况下可能是多年无药。这就是我们的目标，也是我们通过临床数据展示的关键差异化。 Truist Gregory Renza问：索托克拉上市后，利沙托克拉的商业化轨迹有何变化？每日递增方案的差异化在中国真实世界中如何体现？ 杨大俊答：BCL-2是一个非常难的靶点。我们在实验室研究了30年，临床研究了21年，推进了三款产品进入临床，但只有维奈克拉上市。我们是唯一获批在标签中拥有每日递增方案临床数据的。在CLL患者中，TLS是早期风险，这也是维奈克拉和索托克拉采用每周递增方案的原因——需要住院和密切监测。但另一方面，在CLL这类慢性给药患者中，差异化在于安全性。如果药物耐受性好，TLS风险低，骨髓毒性更低——我们拥有更短的半衰期，转化为更好的安全性，更少的中性粒细胞减少、血小板减少和感染。有些血液肿瘤患者首发症状就是感染（如高危MDS），然后才发现骨髓里有癌细胞。所以感染风险高的患者，更需要药物相互作用风险低的药物来联用——不仅联合阿扎胞苷（高危MDS标准治疗），在多发性骨髓瘤中联合抗真菌药物也至关重要。关键差异化在于"少即是多"。即使与已上市的索托克拉对比，从标签上看，他们的DDI风险甚至比维奈克拉更高。每日递增方案的便利性、更好的安全耐受性和更低的DDI风险，对慢性给药的血液肿瘤患者至关重要。 Gregory Renza追问：APG-115和APG-3288等管线的资源优先级如何？哪些管线最令你们兴奋？ 杨大俊答：说实话很难说哪个最优先——都是数据驱动的。我们很高兴看到APG-115联合BCL-2抑制剂在儿童软组织肿瘤中展示出临床获益。MDM2-p53靶点目前尚无获批药物，挑战之一是负反馈回路和联用的必要性。我们尝试过多种联合方案（包括与Keytruda联用），但之前未看到注册路径的信号。现在与BCL-2抑制剂联用，看到了临床获益和合成致死的MOA。另一方面，竞争产品Kartos的化合物也已进入III期注册（JAK抑制剂联用策略）。Ipsen以最高17.5亿美元收购Kartos，说明MDM2-p53抑制剂可能终于有望进入市场或注册路径。在五个管线资产中，每个都有独特优势。两个新分子——EED抑制剂APG-5918（中国首个、全球第二个进入肿瘤领域的EED抑制剂）将在今年ASH公布数据，已在非正式环境中完成了近100例患者的I期试验。EED在前列腺癌和其他实体瘤中也有巨大潜力。BTK降解剂3288在肿瘤和非肿瘤领域也非常令人兴奋。在已上市产品和全球注册试验之外，这三个分子都展示了全球领先优势和明确的临床数据，但都还处于早期，尚未进入注册阶段。我们有足够的预算和临床团队推进这些试验。 Veet Misra补充：我们在中国的存在和传承使我们成为少数能在中国验证和获取真实信息、从而战略性优先管线并决定哪些推进全球的公司之一。 B. Riley Mayank Mamtani问：利沙托克拉克服维奈克拉耐药的研究需要多长时间产生数据？GLORA-4的CR率和TLS预期如何？OS中期分析如何安排？ 翟一凡答：基于我们此前在AACR报道的临床前数据，Pelcitoclax联合奥拉帕尼可以克服维奈克拉耐药。我们已经向今年ASH提交了初步数据摘要，非常令人鼓舞。我们在全球（包括中国和美国）积极入组维奈克拉治疗失败的患者，基于已知耐药机制采用不同策略——联合用药或使用APG-1252——来靶向维奈克拉耐药的AML人群。关于GLORA-4：这是一项双盲随机研究，入组仍在进行中，无法早期分析数据。我们计划今年底或明年初完成入组。基于当前设计，我们可以利用CR率作为主要终点提交NDA，OS数据将继续成熟。 Mayank Mamtani追问：POLARIS-2在24周MMR率的统计把握度如何？如何处理对照组的交叉？长期疗效预期？ 翟一凡答：FDA最初拒绝了我们允许交叉的设计，后来我们再次申请获得了批准——这使研究更具吸引力。我们以24周MMR率作为主要终点，统计把握度足以将MMR率翻倍于对照组。 Rodman & Renshaw Michael King问：你们烧钱率较高，即使武田行权仍需要大量资本。在竞争激烈的市场中，你们是否感到需要尽快做额外合作或授权以减轻资本压力？ Veet Misra答：我们已优先安排支出以匹配预期的重大里程碑。双重上市让我们在融资选项上拥有最大灵活性和可选性。当商业化需要扩张资本时，我们已通过推进催化剂来提升价值，从而以较低稀释性方式获取资本。Faiçal加入后，合作伙伴关系的可选性也在增加——我们不急于走某一条特定路径，这正是我们想要的状态。 杨大俊补充：当前现金可支撑研发至2027年底。九项注册试验中大多数入组已过半——上半年研发费用增长30%以上正是因为入组密集，但好消息是大部分成本已经发生。除中国市场持续增长的产品销售收入外，我们对融资、合作和其他收入来源保持开放灵活。 杨大俊结语：感谢各位。这份中期报告将我们定位为全球血液肿瘤领域的重要参与者。更重要的是，所有关键注册试验进展良好，目标在今年底或明年初完成入组。正如我去年此时对团队和投资者所说——到明年这个时候，亚盛将是一家不同的公司。我们期待各位的支持，期待与投资者和全球医疗专业人士合作，将这些创新、安全、有效的药物带给全球有未满足医疗需求的患者。感谢大家的关注和支持。

骨与软组织肉瘤新药全整理（2026年8月更新版） 数据来源：FDA官网、NMPA/CDE公开数据、Targeted Oncology、ASCO、ESMO等权威来源 | 数据截止2026年8月12日 | 全文覆盖约95种药物/方案 核心前置提示（必读）： FDA（美国食品药品监督管理局）和NMPA（中国国家药品监督管理局）是中美两套完全独立的药品审批体系，互不通用。一个药拿到FDA认定，不代表在中国有任何进展；反之亦然。 FDA各类研发认定≠上市：孤儿药认定（ODD）、突破性疗法认定（BTD）、快速通道（FTD）、罕见儿科疾病认定（RPDD）等都是FDA鼓励药物研发的“加速通道”或“优惠政策”，不代表药物已经获批上市。真正能让患者用上药的，只有“FDA正式批准”或“NMPA正式批准”。 本文中“FDA审评中”的药物（NDA/BLA已提交、PDUFA日期已定）已进入上市前最后一关，是除了“已获批”之外距离患者最近的阶段。一、已获FDA正式批准新药Afami-Cel（afamitresgene autoleucel，Tecelra，TCR-T细胞疗法） 获批时间：2026年6月22日（完全批准） 适应症：不可切除或转移性滑膜肉瘤，既往接受过化疗 适用人群：12岁及以上 作用机制：靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞治疗，要求患者HLA-A*02:01阳性、肿瘤表达MAGE-A4 临床价值：首款获批用于实体瘤的工程化T细胞受体免疫疗法；2024年8月加速批准，2026年6月转为完全批准并扩大适用年龄二、已递交上市申请、处于FDA审评阶段药物 审评阶段说明：NDA（New Drug Application，新药申请）是小分子药物的上市申请；BLA（Biologics License Application，生物制品许可申请）是大分子生物药的上市申请。PDUFA（Prescription Drug User Fee Act，处方药使用者付费法案）日期是FDA对该药物做出最终审批决定的截止日期——通俗理解：PDUFA日期就是“FDA最晚哪天给答复” 。1. Varegacestat（AL102，口服γ分泌酶抑制剂） 申请类型：NDA（新药申请），2026年4月29日提交，2026年7月FDA受理 适应症：进展型硬纤维瘤（侵袭性纤维瘤病） 关键数据：对比安慰剂显著延长无进展生存期（PFS），56%患者肿瘤大幅缩小，疾病进展或死亡风险降低84% PDUFA目标日期：2027年4月28日2. Ozekibart（INBRX-109，四价DR5激动剂单抗） 申请类型：BLA（生物制品许可申请），2026年4月提交，2026年6月15日FDA受理 适应症：不可切除/转移性经典型软骨肉瘤 关键数据：ChonDRAgon III期注册临床（206例患者）显示，ozekibart组中位PFS 5.52个月 vs 安慰剂2.66个月（HR 0.479, P<0.0001），DCR 54% vs 27.5% PDUFA目标日期：2027年4月14日 拓展研究：联合伊立替康+替莫唑胺用于复发/难治尤文肉瘤，后线疗效优异3. Bezuclastinib（CGT9486）+ 舒尼替尼（GIST靶向组合） 申请类型：NDA（新药申请），2026年5月获FDA受理并授予优先审评（Priority Review） 适应症：伊马替尼治疗后进展的胃肠道间质瘤（GIST） 加速资质：优先审评（非突破性疗法认定BTD） PDUFA目标日期：2026年11月30日三、获FDA特殊通道资格（一）孤儿药认定（ODD，Orphan Drug Designation） 通俗解读：FDA为鼓励开发患者人数少于20万的罕见病药物，给予税收减免、7年市场独占权等优惠。不等于获批上市。 药物 授予时间 适应症 备注 FL118（小分子） 2026年5月20日 骨肉瘤 罕见儿科疾病认定（RPDD，Rare Pediatric Disease Designation）+孤儿药认定（ODD）双重资格 Eftilagimod Alfa（IMP321） 2026年4月15-16日 软组织肉瘤 LAG-3免疫激动剂，联合帕博利珠单抗在新辅助治疗中ORR是单纯放疗历史数据3倍以上 LP-284（小分子） 2026年1月20日 软组织肉瘤 靶向DNA损伤修复（DDR）通路 Vactosertib 2021年8月（ODD）；后续获RPDD+FTD 骨肉瘤 口服TGF-β受体抑制剂，获FDA三项认定 LSTA1（Certepetide） 2024年3-4月 骨肉瘤 获FDA ODD+RPDD，通过结合α-v整合素增强药物渗透 SOT106 2026年6月3日 骨肉瘤 靶向LRRC15的ADC，获FDA ODD，计划2026下半年启动I期 LIT1001 2025年7月 骨肉瘤 含多柔比星的小颗粒制剂，直接置入骨肿瘤内部，获FDA ODD DUNP19 2022年9月 骨肉瘤 靶向LRRC15的抗体，获FDA ODD Dovitinib 2023年 骨肉瘤 泛TKI，获FDA ODD+RPDD双重认定 Cinnamtannin B-1 2024年5月2日 骨肉瘤 获FDA ODD（二）快速通道（FTD，Fast Track Designation） 通俗解读：FDA为加速严重疾病药物的开发与审评而设立的通道，允许滚动提交资料、优先审评。不等于获批上市。 药物 授予时间 机制 临床阶段 ADCE-D01（uPARAP靶向ADC） 2025年10月9日 新型ADC（抗体偶联药物），载荷为拓扑异构酶Ⅰ抑制剂 Ⅰ/Ⅱ期ADCElerate1试验，广谱抑制间叶源性肿瘤 CLD-201 2025年7月29日 first-in-class同种异体脂肪干细胞装载溶瘤病毒，瘤内注射 临床阶段 OST-HER2 多批次 李斯特菌免疫疗法，获FDA ODD+RPDD+FTD三重认定 IIb完成，BLA滚动递交中，目标2026年9月冲刺FDA加速批准（三）突破性疗法认定（BTD，Breakthrough Therapy Designation） 通俗解读：FDA授予的资格，基于初步临床证据显示该药较现有疗法有显著改善。获得BTD后FDA将全程指导开发、加速审评。不等于获批上市。 HS-20093（2025年1月获FDA BTD）：骨肉瘤领域唯一BTD药物 Letetresgene autoleucel（lete-cel） ：靶向NY-ESO-1的TCR-T疗法，获FDA BTD，针对黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）和滑膜肉瘤四、临床阶段潜力新药/联合治疗方案1. HS-20093（Risvutatug Rezetecan，B7-H3 ADC）——骨肉瘤首款破局新药 FDA状态：2025年1月获突破性疗法认定（BTD） ，暂无上市申报 NMPA状态：纳入NMPA（中国国家药品监督管理局）突破性治疗药物清单，2026年7月17日上市申请正式受理 关键数据： 2026年7月28日：III期ARTEMIS-011达到PFS主要终点 2025 ESMO II期ARTEMIS-002：骨肉瘤12.0 mg/kg组cORR 17.2%（确认ORR 20.0%），mPFS 8.4个月，DCR 86.2%，中位DoR 19.8个月 预计：2026年下半年在中国率先获批上市2. C019199（国产多靶点创新药） FDA状态：无FDA任何认定 NMPA状态：2026年7月正式启动骨肉瘤三线治疗III期注册临床（CTR20261818），是国内进度最快的自研骨肉瘤新药 关键数据：2025年ASCO Ib期显示DCR达73.3%、mPFS达6个月，≥3级TRAE仅23.3%，安全性优异3. OST-HER2（减毒李斯特菌（Lm）载体肿瘤疫苗 免疫疗法） FDA状态：获ODD+RPDD+FTD三重认定，BLA滚动递交中 适应症：骨肉瘤术后肺转移复发预防 关键进展：已完成IIb期临床，目标2026年9月冲刺FDA加速批准4. ALMB-0168（全球首创Cx43激活型单抗） FDA状态：早期临床阶段 关键数据：2025年ASCO快速口头报告（摘要#11509），6mg/kg扩展剂量组DCR达90%（10例可评估：2例PR+7例SD），1例持续PR达17个月，≥3级TRAE仅3.7%5. SGN1（桑美威克®，全球首创溶瘤细菌） FDA状态：已获ODD+FTD 关键数据：2026年ASCO壁报（摘要#11530），25例≥2线化疗后晚期骨与软组织肉瘤总体DCR 76.0%，骨肉瘤亚组DCR 70.0%，软组织肉瘤亚组DCR 80.0%，全身联合局部给药组DCR达100%，中位PFS 11.5个月6. ABP1011T （多靶点 TKI） NMPA状态：国内开展局部晚期/转移性骨肉瘤IIb期临床（ChiCTR2500111060），仅中国临床布局 申办方：上海爱博医药科技有限公司7. TAEST16001（国产TCR-T疗法） 靶点：NY-ESO-1肿瘤抗原，适配HLA-A*02:01阳性的晚期软组织肉瘤患者 关键进展：2026年4月正式启动确证性临床试验，是国内首个获批IND、首个纳入CDE突破性治疗品种、首个进入确证性临床的TCR-T产品 覆盖范围：相较于仅覆盖滑膜肉瘤的Afami-cel，本品可覆盖NY-ESO-1阳性泛软组织肉瘤，适用人群更广8. Elraglusib（9-ING-41，新型GSK-3β抑制剂） FDA状态：2024年9月获软组织肉瘤ODD 临床进展：II期开放标签双队列试验（NCT04906876）正在入组，评估其联合吉西他滨+多西他赛用于≥10岁不可切除/转移性肉瘤患者9. Lifileucel（Amtagvi，TIL肿瘤浸润淋巴细胞疗法） 数据公布：2026年2月24日 适应症：晚期去分化脂肪肉瘤（DDLPS） 和未分化多形性肉瘤（UPS） 关键数据：首批6例可评估患者，单次输注确认ORR达50%；历史二线治疗ORR不足5% 后续计划：已启动专属注册性试验IOV-SAR-201，计划2026年Q3开启入组10. Tigilanol Tiglate（EBC-46，Stelfonta，瘤内注射） FDA状态：2024年2月获软组织肉瘤ODD 关键数据：Ⅱa期可注射病灶ORR达80%，其中52%病灶完全消融，6个月随访零复发11. 芦比替定双免疫三联方案（LINNOVATE） 方案：芦比替定+纳武利尤单抗+伊匹木单抗 关键数据：LINNOVATE I/II期研究（NCT05876715）数据于2024年公布，II期初治患者DCR、CBR均达100%，I期经治耐药患者DCR达80%12. Letetresgene autoleucel（lete-cel 自体 SPAR‑TCR‑T 细胞疗法） 靶点：NY-ESO-1 适应症：黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）和滑膜肉瘤 关键进展：II期试验中期结果于2024年ASCO公布，已获FDA突破性疗法认定13. 卡博替尼+替莫唑胺（平滑肌肉瘤） 关键数据：2026年1月《柳叶刀·肿瘤学》公布II期阳性结果，12周PFS率达74%14. 曲贝替定+纳武利尤单抗（NitraSarc） 研究：德国GISG-15 II期研究（2023 ASCO 摘要11500），92例晚期STS患者 关键数据：L型肿瘤（脂肪肉瘤+平滑肌肉瘤）6个月PFS率47.6%，延迟联合队列（先曲贝替定3周期再加免疫）PFS达9.8个月，优于早期联合队列的4.4个月15. 多柔比星+Zalifrelimab（CTLA-4）+Balstilimab（PD-1） 研究：单臂II期（NCT04028063），35例晚期STS（2023 ASCO 摘要11501） 关键数据：28例可评估患者6个月PFS率46.4%（95% CI: 27.0%-65.8%），ORR 36%，DCR 86%16. GLP-1通路激动剂（脂肪肉瘤新靶点） 机制：可诱导脂肪肉瘤细胞终末分化；IGF-1/GLP-1通路为脂肪肉瘤全新治疗靶点 状态：基础+转化研究，靶点验证阶段17. 卡博替尼单药维持（高级别子宫肉瘤） 结果：阴性——无法延长生存，增加毒性五、退市/全球终止研发药物Tazemetostat（Tazverik，EZH2抑制剂） 退市时间：2026年3月9日 退市原因：SYMPHONY-1试验提示继发血液肿瘤安全风险超过获益 范围：Ipsen自愿撤回所有FDA适应症，全球终止临床试验及商业化供应 原适应症：上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤、去分化脂肪肉瘤 CSCO（中国临床肿瘤学会）指南状态：曾在2022版CSCO指南中被推荐，2025版已移出核心推荐体系六、细分亚型专项突破① 脂肪肉瘤亚型精准突破 二联方案（特瑞普利单抗+西达本胺）：2025 ESMO公布II期研究（NCT04025931），高分化/去分化脂肪肉瘤24例患者ORR达62.5%、DCR 95.8%、中位PFS 17.1个月、中位OS 43.0个月；其余亚型ORR仅13.3%、中位PFS仅3.6个月。整体人群ORR 30.4%、中位PFS 7.1个月。 艾立布林+安罗替尼（ERAS研究，2025 ASCO 摘要11502 / 2025 ESMO 壁报2722P）：22例既往含蒽环类治疗后进展的晚期LPS/LMS患者，总体DCR达89.5%（17/19），脂肪肉瘤（LPS）亚组中位PFS达17.3个月，中位OS达25.8个月。 三联进阶方案（西达本胺+特瑞普利单抗+安罗替尼）：国内多中心II期注册临床（ChiCTR213777），专门针对二线及以上失败的晚期软组织肉瘤。依托“表观遗传重编程+PD-1免疫激活+抗血管生成”三重协同机制。② ASPS腺泡状软组织肉瘤 国产方案正式获批上市：2026年4月17日，正大天晴贝莫苏拜单抗（安得卫）+安罗替尼（福可维）联合方案获NMPA批准，用于晚期/不可切除腺泡状软组织肉瘤。 进口免疫长期疗效实锤：2026年ASCO公布阿替利珠单抗II期研究（NCT03141684）3年超长随访数据，同步发表于J Clin Oncol。总人群（53例）ORR达35.8%，中位PFS为20.8个月，中位缓解持续时间（DOR）长达37.0个月。 ASPSCR1-TFE3融合亚型分层分析（47例可分型）： 融合亚型 占比 ORR 中位PFS 临床意义 Type1（TFE3基因的第4个外显子） 87%（41/47） 43.9% 28.3个月 TIL浸润高，免疫单药获益显著 Type2（TFE3基因的第3个外显子融合） 13%（6/47） 0% 7.5个月 免疫应答差，进展风险高（HR=3.2） 临床关键点： 检测提示：FISH仅能检出TFE3重排，需RNA测序区分Type1/Type2亚型以预判免疫疗效 治疗实操：治疗满2年无进展可考虑“药物假期”；进展后可换用阿替利珠单抗+贝伐珠单抗联合方案 注：该分层为回顾性探索分析，Type2组样本量小（仅6例），不作绝对排除标准。 IBI110（抗LAG-3抗体）+信迪利单抗：2024年ASCO首次报告、2025年ASCO更新数据，在晚期ASPS中显示出疗效。 纳武利尤单抗+伊匹木单抗：1例7岁ASPS患儿在帕唑帕尼停药后接受该双免疫方案，达到完全缓解（CR）。③ 平滑肌肉瘤 卡博替尼+替莫唑胺：2026年1月《柳叶刀·肿瘤学》公布II期阳性结果，12周PFS率达74%，中位随访18个月，耐受性良好。 PARP抑制剂（子宫平滑肌肉瘤，BRCA2缺失）：2025年发表于JCO Precision Oncology的回顾性分析显示，在携带体细胞BRCA2缺失的子宫平滑肌肉瘤患者中显示出令人鼓舞的疗效。 多柔比星+曲贝替定→曲贝替定维持（子宫平滑肌肉瘤）：该方案在一线治疗中显示出生存优势。④ NTRK融合肉瘤 佐来曲替尼（ICP-723）：诺诚健华中国首款自主研发新一代TRK抑制剂，2025年底获批上市，不限癌种，全面覆盖携带NTRK融合的各类软组织肉瘤，儿童实体瘤适应症纳入优先审评。 瑞普替尼（Repotrectinib）：2026年1月6日NMPA获批补充适应症，用于NTRK融合阳性晚期实体瘤，为多线治疗失败患者提供高阶备选方案。 安瑞曲替尼（VC004，商品名：维迈妥®）：江苏威凯尔医药自主研发的新一代抗耐药TRK抑制剂。2026年6月4日，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准其上市，用于成人和≥12岁青少年携带NTRK融合基因的局部晚期、转移性实体瘤患者。该药是全球第三款新一代TRK抑制剂，在关键注册临床试验中展现了卓越的有效性和安全性，可有效解决一代TRK抑制剂的耐药问题。⑤ 软骨肉瘤 Ozekibart（INBRX-109）：全球首款四价DR5激动剂单抗，斩获FDA ODD+FTD双认定。2026年4月向FDA递交BLA，6月15日正式受理，PDUFA目标日期2027年4月14日。注册性II期ChonDRAgon试验（NCT04950075）共入组206例经典型软骨肉瘤患者，ozekibart组中位PFS 5.52个月 vs 安慰剂2.66个月（HR 0.479, P<0.0001），DCR 54% vs 27.5%。软骨肉瘤目前尚无任何获批的系统性疗法。 IDH1抑制剂艾伏尼布（2023 ASCO）：13例IDH1突变晚期经典型软骨肉瘤，ORR 23.1%（1 CR + 2 PR + 7 SD），中位DoR 42.5个月，中位PFS 7.4个月，NCCN（美国国家综合癌症网络）指南已推荐用于IDH1突变软骨肉瘤。 国产同步突破：海特生物埃普奈明DR5通路药物，2026年ASCO公布临床中期数据。⑥ 尤文肉瘤 Ozekibart联合伊立替康+替莫唑胺，后线疗效优异 Silmitasertib获批开展尤文肉瘤、骨肉瘤广谱临床研究 国产KC1036多靶点药持续推进儿童青少年尤文肉瘤专属II期临床，入选CDE儿童肿瘤“星光计划”⑦ 泛软组织肉瘤一线治疗+维持双方案迭代 一线方案（ALTN-III-04已获批）：安罗替尼联合表柔比星→安罗替尼维持，mPFS 8.57 vs 3.02个月（HR 0.30），2025年6月已获NMPA批准。 SAIS研究（信迪利单抗+多柔比星+异环磷酰胺，2024 ASCO 摘要11505）：复旦大学附属肿瘤医院罗志国教授团队。41例可评估患者（UPS、滑膜肉瘤、MLPS、DDLPS）ORR达68.3%（28/41）。亚组ORR：UPS 87.5%（7/8）、滑膜肉瘤65.0%（13/20）、MLPS 100%（3/3）、DDLPS 50%（5/10）。中位PFS 9.0个月，中位OS 19.9个月。 一线后维持（TORANS II期，2026 ASCO）：特瑞普利单抗+安罗替尼维持治疗，51例患者24周PFS率74.5%、中位PFS 12个月、DCR 96.1%。七、早期/新靶点探索1. STEAP1 ADC（ADRX-0405） 潜在首创STEAP1 ADC，2024年10月获FDA IND批准，2026年6月获NMPA IND批准。目前I期临床主要针对晚期实体瘤，STEAP1在尤文肉瘤中亦具靶向潜力。2. PRMT5/MAT2A代谢靶点抑制剂 通过MTAP缺失合成致死机制发挥抗肿瘤作用，肉瘤中MTAP缺失率约28%。 国内勤浩医药在该领域布局领先： GH56（MTA协同PRMT5抑制剂） ：已获NMPA及FDA IND批准，正在中国开展I期临床 GH31（MAT2A抑制剂） ：2026年1月获NMPA及FDA IND批准，已在中国启动I期临床试验（CTR20260195），全球开发权益已独家授权给美国吉利德科学公司 GH31与GH56联合：临床前研究显示两者联合在MTAP缺失的肿瘤中发挥了协同效应3. CD3免疫靶向双特异性抗体 Nivatrotamab（GD2×CD3双抗）：已在骨肉瘤中进入II期临床。AMG 509（STEAP1×CD3双抗）：在尤文肉瘤中具靶向潜力，仍处于I期临床阶段。4. 三特异性抗体（CS2009） 基石药业全球首创PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体，后线经治晚期软组织肉瘤ORR 33.3%、DCR 66.7%。5. MDM2靶向（APG115+APG-2575） 亚盛医药APG115联合Bcl-2抑制剂APG-2575，17例可评估复发难治儿童肉瘤中整体ORR 23.5%、DCR 70.6%。6. 艾普美妥司他（HH2853，上皮样肉瘤） 国产EZH1/2双靶抑制剂，已获CDE纳入优先审评，拟用于不可手术的局部晚期或转移性经治上皮样肉瘤，为Tazemetostat退市后的国产替代方案。八、其他罕见肉瘤亚型年度小突破 炎性肌纤维母细胞瘤：克唑替尼拓展1岁及以上儿童ALK阳性IMT适应症，儿童ORR达86%。 卡波西肉瘤：纳武利尤单抗+伊匹木单抗双免疫方案在难治复发病例中展现治疗潜力。阿贝西利（2025 ASCO）在未经治卡波西肉瘤患者中亦显示出良好活性。 PEComa（血管周上皮样细胞瘤） ：Nab-sirolimus是全球唯一获批的恶性PEComa系统治疗方案。 OVV-01（溶瘤病毒） ：获FDA ODD+FTD双重认定，针对NY-ESO-1阳性晚期软组织肉瘤，4例可评估患者ORR 75%、2例CR，最长缓解超27个月。 硬纤维瘤： Nirogacestat（Ogsiveo） ：全球首款获批的硬纤维瘤口服靶向药，2025年ESMO肉瘤与罕见癌症大会公布III期DeFi研究4年长期随访数据，ORR进一步提升至45.7% Varegacestat（AL102） ：NDA审评，PDUFA 2027.4.28 国产ES014（CD39/TGF-β双抗） ：2026年2月获FDA ODD，7月完成II期首例入组，5例可评估患者ORR 40%、DCR 100% 腱鞘巨细胞瘤： 匹米替尼（Pimicotinib） ：全球III期MANEUVER研究，ORR达76.2%，已在中国获批 Vimseltinib：第25周ORR 40%，与已获批Pexidartinib的39%相当，肝脏安全性更优 脊索瘤：2025 ASCO口头报告（摘要11503）公布卡瑞利珠单抗+阿帕替尼（“双艾”组合）治疗晚期/难治性脊索瘤的II期研究数据，ORR达24.2%（RECIST 1.1），DCR达90.9%，中位PFS为17.71个月。 透明细胞肉瘤： Tebentafusp（TCR-CD3双特异性蛋白） ：SARC045 II期研究（NCT06942442）正在评估其在HLA-A*02:01阳性晚期透明细胞肉瘤中的疗效 伯瑞替尼（高选择性MET抑制剂） ：2026年ASCO公布II期VEBrant研究结果，这是该亚型首次迎来有效的靶向治疗希望 DSRCT（促结缔组织增生性小圆细胞瘤） ： T-DXd（德曲妥珠单抗，Enhertu） ：2025 ASCO公布，在DSRCT中具有抗肿瘤活性 Enfortumab vedotin（Nectin-4 ADC） ：2025年病例报告首次记录在1例非典型DSRCT患者中的持久缓解 恩杂鲁胺（enzalutamide，AR靶向治疗） ：研究显示雄激素受体是DSRCT的治疗靶点 血管肉瘤： Botensilimab（Fc增强型CTLA-4抑制剂）+ Balstilimab（PD-1抗体） ：2024年ESMO公布的I期研究中，血管肉瘤患者ORR达39%，中位缓解持续时间21.7个月 硼中子俘获疗法（BNCT） ：日本一项针对不可切除皮肤血管肉瘤的II期临床试验达到主要终点（2025 ESMO） 泛罕见肉瘤双免疫 vs 帕唑帕尼（RAR-IMMUNE III期，2025 ESMO LBA98） ：首个在罕见肉瘤亚型中头对头比较纳武利尤单抗+伊匹木单抗（N+I）vs 帕唑帕尼的随机III期试验。入组116例患者，涵盖16种罕见肉瘤亚型。N+I组ORR更高（15.3% vs 5.3%），安全性更优（≥3级TRAE 24% vs 47%），但PFS无显著差异。 骨外黏液样软骨肉瘤（EMC） ： 舒尼替尼+纳武利尤单抗：2025年ASCO显示抗肿瘤活性 帕唑帕尼：ORR 18%，中位PFS 19个月 曲贝替定：II期亚组分析显示有效 帕博利珠单抗：基于NGS指导，1例EMC患者达到近完全缓解 MPNST（恶性外周神经鞘膜瘤） ： MEK+BET+CDK抑制剂三联方案：临床前研究显示在MPNST小鼠模型中显著缩小肿瘤 MTAP缺失靶点：MTAP在MPNST中缺失率约25%–50%，PRMT5抑制剂（TNG908/TNG462）在MPNST模型中展现出抗肿瘤活性 免疫检查点抑制剂：2025年病例报告显示ICI对携带NF2突变的MPNST患者具有临床获益 黏液纤维肉瘤（MFS） ：2024年病例报告显示，伊匹木单抗+纳武利尤单抗双免疫联合治疗在转移性MFS中具有疗效 GIST（胃肠道间质瘤） ： Bezuclastinib+舒尼替尼：优先审评，PDUFA 2026.11.30 奥雷巴替尼（Olverembatinib） ：2024年ASCO口头报告显示，治疗SDH缺陷型GIST的临床获益率（CBR）达92.3%（26例中6例PR、18例SD） 横纹肌肉瘤（RMS） AMI463资格认定：于2024年4月获得FDA授予的孤儿药认定（ODD），用于治疗软组织肉瘤。该药物的开发特别针对横纹肌肉瘤 ABSK012：一款靶向FGFR4突变的新药，已于2026年获得FDA批准，可开展针对包括FGFR4突变横纹肌肉瘤在内的晚期实体瘤的I期临床试验 安罗替尼（Anlotinib）：作为中高危横纹肌肉瘤儿童的维持治疗，正在中国开展II期临床研究（ALTER-02） 仑伐替尼（Lenvatinib）联合依维莫司（Everolimus）：一项I/II期研究在复发性/难治性儿童实体瘤中进行探索，在横纹肌肉瘤患者中观察到了部分缓解 未分化多形性肉瘤（UPS） 卡瑞利珠单抗联合化疗：在2026年ASCO公布的II期研究中，该方案一线治疗晚期UPS的ORR为29.2%，中位无进展生存期（PFS）为8.4个月 帕博利珠单抗（Keytruda）：在SARC028试验中，UPS单药ORR“40%”只在最初10例小样本成立；“全UPS队列23%” 信迪利单抗联合化疗：信迪利单抗+多柔比星+异环磷酰胺一线治疗晚期UPS/SS/MLPS/DDLPS，全4亚型ORR 68.3%；其中UPS亚组7/8达87.5%，mPFS 9.0月——是UPS一线免疫化疗里目前应答最高的中国数据之一 纳武利尤单抗（Opdivo）联合伊匹木单抗（Yervoy）：双免疫联合治疗的UPS，ORR可达16.6% Lifileucel（TIL疗法）：在针对晚期UPS的小规模试验中，ORR达50%。 表柔比星+异环磷酰胺+纳武利尤单抗（Nivolumab）：一项研究显示，该联合方案作为晚期UPS的一线治疗“安全、可行且高度有效” 帕博利珠单抗（Pembrolizumab）联合放疗：在SU2C-SARC032试验中，对于局部高风险UPS患者，在术前放疗的基础上加用帕博利珠单抗，显著改善了无病生存期（DFS） 九、补充行业趋势 治疗模式转变：进展型硬纤维瘤临床共识逐步减少手术优先，转向全身靶向药物长期管理 精准检测普及：基因融合检测、ctDNA动态监测成为晚期肉瘤分层、疗效预测核心手段 疗法多元化：小分子靶向、双特异性抗体、ADC（抗体偶联药物）、TCR-T、TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）、免疫激动剂多管线同步推进，软骨肉瘤、硬纤维瘤等既往无药亚型迎来首款潜在系统治疗 退市风险警示：Tazemetostat因安全性问题全球退市，提醒关注药物长期安全性演变附：缩略语索引 缩略语 英文全称 中文全称 通俗理解 FDA Food and Drug Administration 美国食品药品监督管理局 美国药品审批机构 NMPA National Medical Products Administration 中国国家药品监督管理局 中国药品审批机构 CDE Center for Drug Evaluation 国家药监局药品审评中心 NMPA下属审评部门 ODD Orphan Drug Designation 孤儿药认定 FDA鼓励罕见病药物研发的优惠政策 RPDD Rare Pediatric Disease Designation 罕见儿科疾病认定 儿童罕见病的加速通道 FTD Fast Track Designation 快速通道认定 FDA加速开发与审评的通道 BTD Breakthrough Therapy Designation 突破性疗法认定 基于早期数据显著优于现有疗法 NDA New Drug Application 新药申请 小分子药物的FDA上市申请 BLA Biologics License Application 生物制品许可申请 生物药的FDA上市申请 PDUFA Prescription Drug User Fee Act 处方药使用者付费法案 PDUFA日期=FDA审评截止日 IND Investigational New Drug 新药临床试验申请 获批后方可开展人体试验 ADC Antibody-Drug Conjugate 抗体偶联药物 “生物导弹”精准递送化疗药 TCR-T T Cell Receptor-Engineered T Cell T细胞受体工程化T细胞 改造T细胞识别肿瘤抗原 TIL Tumor-Infiltrating Lymphocyte 肿瘤浸润淋巴细胞 从肿瘤组织中提取的免疫细胞 本文基于FDA官网、NMPA/CDE公开数据、Targeted Oncology、ASCO、ESMO等权威来源整理，仅作行业科普，不构成临床治疗建议。 整理不易，希望看到最后的你别忘了“一键三连”！ *本文只作资料分享整理，不是治疗方案推荐，如需获得疾病治疗方案指导，请咨询正规医院医生。文末左下角，有原文链接 寻找治疗机会、陪诊代诊病理送检、基因检测和药敏检测，找希希爸都OK 微信号：15015700173