A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Trial of Pamrevlumab (FG-3019) or Placebo in Combination With Systemic Corticosteroids in Ambulatory Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

To evaluate the efficacy and safety of pamrevlumab versus placebo in combination with systemic corticosteroids administered every 2 weeks in ambulatory participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) (age 6 to <12 years).

开始日期2021-03-03

申办/合作机构

Kyntra Bio, Inc.

NCT04419558

/ Terminated临床3期

Zephyrus II: A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Efficacy and Safety Study of Pamrevlumab in Subjects With Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF)

This is a Phase 3 trial to evaluate the efficacy and safety of 30 milligrams (mg)/kilogram (kg) intravenous (IV) infusions of pamrevlumab administered every 3 weeks as compared to placebo in participants with Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF). There is a 48-week randomized treatment phase followed by an optional, open-label extension phase.

开始日期2020-09-30

申办/合作机构

Kyntra Bio, Inc.

NCT04371666

/ Terminated临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-Blind Trial of Pamrevlumab (FG-3019) or Placebo in Combination With Systemic Corticosteroids in Subjects With Non-ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

To evaluate the efficacy and safety of pamrevlumab versus placebo in combination with systemic corticosteroids in participants with non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy (age 12 years and older).

开始日期2020-08-10

申办/合作机构

Kyntra Bio, Inc.

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2025-05-01·BMJ Open

Minimum clinically important difference in Quantitative Lung Fibrosis score associated with all-cause mortality in idiopathic pulmonary fibrosis: subanalysis from two phase II trials of pamrevlumab

Article

作者: Brown, Matthew S ; Goldin, Jonathan ; Zhang, Xueping ; Poole, Lona ; Kim, Grace Hyun

Objectives:

Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a progressive interstitial lung disease. Chest high-resolution CT (HRCT) is instrumental in IPF management, and the Quantitative Lung Fibrosis (QLF) score is a computer-assisted metric for quantifying lung disease using HRCT. This study aimed to assess the change in QLF score associated with a minimum clinically important difference (MCID) of IPF symptoms and physiological lung function, and also determine the MCID of QLF change associated with all-cause mortality to serve as an imaging biomarker to confirm disease progression and response to therapy.

Design and study setting:

We conducted post hoc analyses of prospective data from two IPF phase II studies of pamrevlumab, a fully human monoclonal antibody that binds to and inhibits connective tissue growth factor activity.

Participants:

Overall, 152 patients with follow-up visits after week 24.

Methods:

We used the anchor-based Jaeschke’s method to estimate the MCID of the QLF score that corresponded with the already established MCID of St. George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ) and percent-predicted forced vital capacity (ppFVC). We also conducted a Cox regression analysis to establish a sensitive and robust MCID of the QLF score in predicting all-cause mortality.

Results:

QLF changes of 4.4% and 3.6% corresponded to the established MCID of a 5-point increase in SGRQ and a 3.4% reduction in ppFVC, respectively. QLF changes of 1% (HR=4.98, p=0.05), 2% (HR=4.04, p=0.041), 20 mL (HR=6.37, p=0.024) and 22 mL (HR=6.38, p=0.024) predicted mortality.

Conclusion:

A conservative metric of 2% can be used as the MCID of QLF for predicting all-cause mortality. This may be considered in IPF trials in which the degree of structural fibrosis assessed via HRCT is an endpoint. The MCID of SGRQ and FVC corresponds with a greater amount of QLF and may reflect that a greater amount of change in fibrosis is required before there is functional change.

Trial registration number:

NCT01262001 , NCT01890265 .

2025-04-01·Breathe

“Regression to the truth”: lessons learned from negative IPF trials

Article

作者: Petrarulo, Simone ; Trachalaki, Athina ; Margaritopoulos, George A ; Lindahl, Anna L

Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a chronic lung disease with limited treatment options. Despite the approval of pirfenidone and nintedanib that slow disease progression, IPF remains a disease with poor survival. Promising therapeutic candidates were tested as potential treatments for IPF and while some drugs were successful in phase II clinical trials, their successful transition to positive phase III was unfortunately disappointing. This highlights the “regression to the truth” concept in drug development, whereby positive phase II trial results may simply be a statistical anomaly rather than the result of true efficacy.We examine three pivotal trials of novel IPF therapies, zinpentraxin alfa, ziritaxestat and pamrevlumab, that failed in late-stage clinical development. These failures underscore common pitfalls in IPF drug development, including inadequate phase II sample sizes, reliance on surrogate endpoints like forced vital capacity, and challenges integrating background antifibrotic therapies.Moving forward, innovative approaches like adaptive trial designs, Bayesian statistics and composite endpoints could improve trial robustness. Moreover, platform trials may accelerate drug development by testing multiple therapies simultaneously. Negative trials are not failures but opportunities for learning. By recognising and addressing these challenges, while also embracing novel trial methodologies, we can enhance drug development and improve IPF outcomes.

2024-09-01·CURRENT OPINION IN PULMONARY MEDICINE

Evidence from recent clinical trials in fibrotic interstitial lung diseases

Review

作者: Valenzuela, Claudia ; Cottin, Vincent

Purpose of review:

Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is the prototype of fibrosing interstitial lung diseases. It is mirrored by progressive pulmonary fibrosis (PPF), an umbrella term which characterizes disease behavior of various fibrotic interstitial lung diseases with irreversible progression, accounting for loss of lung function, exercise intolerance and respiratory failure leading to early mortality. Pirfenidone and nintedanib halve the decline in lung function but do not halt disease progression.

Recent findings:

Since the publication in 2014 of pivotal pirfenidone and nintedanib studies, a number of clinical trials were conducted, many of them did not reach their primary endpoints. In IPF, promising phase 2 trials were followed by large phase 3 trials that did not confirm a favorable efficacy to tolerability favorable profile, including those with ziritaxestat, an autotaxin-1 inhibitor, zinpentraxin-alpha (human recombinant pentraxin-2), and the monoclonal antibody pamrevlumab targeting connective tissue growth factor. Nevertheless, newer compounds that hold promise are currently being evaluated in phase 3 or phase 2b randomized controlled trials, including: nerandomilast, a preferential phosphodiesterase 4B inhibitor; admilparant, a lysophosphatidic acid receptor antagonist; inhaled treprostinil, a prostacyclin agonist; and bexotegrast, a dual-selective inhibitor of αvβ6 and αvβ1 integrins. Nerandomilast, admilparant, inhaled treprostinil, and inhaled AP01 (pirfenidone), are currently studied in patients with PPF.

Summary:

Despite recent frustrating negative results, there is a growing portfolio of candidate drugs developed in both IPF and PPF.

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项与潘瑞鲁单抗相关的新闻（医药）

2026-01-26

·赛柏蓝AI智库

AI制药双杰：晶泰科技与英矽智能的路径分化与行业启示

当AI制药从实验室走向临床，从概念验证迈入价值兑现，两家代表性企业正用截然不同的商业模式，回答同一个核心问题：AI究竟是为药企「卖水」，还是亲自下场「挖矿」？一、市场拐点：从「资本泡沫」到「临床验证」1.1 三年调整后的价值回归 2025年是中国AI制药行业的里程碑之年——概念公司批量消失，头部企业进入临床验证关键期。根据Larvol数据库统计，截至2025年12月31日，全球进入临床阶段的AI设计药物已超过160个，其中45%来自中国公司。这一数字背后，是行业从「算法故事」到「管线质量」的价值重构。晶泰科技与英矽智能作为两家上市公司的股价走势，清晰地反映了市场认知的演变：晶泰科技（06838.HK）：2024年上市后一度冲高至16港元，2025年在行业调整期中最低探至3港元，2026年初伴随业绩验证反弹至13.48港元，市值约580亿港元英矽智能（02500.HK）：2025年上市时超额认购1427.37倍，创港股生物科技纪录，上市首日收于62港元，当前市值约350亿港元尽管市值差距仍在，但两家公司的业务模式差异正在推动不同的成长曲线：晶泰科技基于CRO服务模式的收入可预测性强，英矽智能基于自研管线模式的潜在回报高但风险也更大。1.2 技术成熟度的三级跃迁 AI制药的技术栈正在经历从「辅助工具」到「核心驱动」的跃迁：技术层级核心功能代表应用成熟度第一层：数据挖掘靶点发现与验证 PandaOmics等平台商业化成熟第二层：分子设计虚拟筛选与优化 Chemistry42、GENAI模型临床应用验证第三层：实验自动化高通量实验与反馈闭环机器人实验室、智能实验设计前沿探索阶段晶泰科技在第三层的工程化能力领先，英矽智能在第二层的算法创新上更具优势。这种差异化定位既反映了创始团队的技术背景，也定义了各自的商业化路径。二、商业路径：技术服务 vs. 风险共担 2.1 晶泰科技：AI时代的「顶级CRO」晶泰科技将自己定位为AI驱动的药物研发服务提供商，核心商业模式是「技术服务模式」：（1）收入结构：项目制与技术授权双轮驱动技术服务收入：2024年营收2.66亿元，占比约85% 分子发现与优化项目：平均合同金额800-1500万元晶型预测与工艺开发：平均合同金额300-600万元客户结构：跨国药企（辉瑞、礼来、诺华等）占比65%，国内头部药企（恒瑞、石药等）占比35%技术授权收入：占比约15%，包括AI平台订阅与专利授权（2）技术护城河：「干湿闭环」的工程化能力晶泰科技的核心优势不在于算法先进性，而在于将AI模型与实验平台深度融合的工程化能力：规模化实验平台：部署200+台自动化机器人工作站，覆盖80%以上常见药化反应类型数据质量优势：每月产出20万+条高质量反应数据，实验成功率提升至85%以上算法工程化：将深度学习模型转化为可稳定运行的工业级软件工具链成本效益：单个项目合成测试分子数从传统方法的数千个降至60-200个这种「干湿闭环」模式使晶泰科技成为药企的「效率提升伙伴」而非「风险共担者」。（3）战略风险：技术门槛与行业周期的双重考验技术门槛被追赶：随着开源模型与标准化工具的普及，技术优势窗口期缩短收入天花板：技术服务市场容量有限，2028年全球AI药物发现服务市场规模预计约58亿美元客户集中风险：前五大客户贡献收入占比超过40%行业周期性：药企研发投入受宏观经济与资本市场影响较大 2.2 英矽智能：从「技术公司」到「制药公司」的转型英矽智能正经历从AI技术服务商到新药研发主导者的战略转型：（1）商业模式演变：从「卖水」到「挖矿」早期阶段（2019-2023）：提供AI靶点发现与分子设计服务转型阶段（2024-2025）：通过合作开发模式积累管线权益当前阶段（2026-）：建立自主临床管线，成为药物研发主体最典型的案例是与施维雅的8.88亿美元合作协议：英矽智能负责AI平台驱动的药物发现，施维雅主导临床开发与商业化，双方风险共担、收益共享。（2）管线选择逻辑：高难度靶点的「勇气与智慧」英矽智能的管线策略聚焦于高难度、高未满足需求领域：特发性肺纤维化（IPF）：疾病机制复杂，传统药物研发失败率高吉利德Ziritaxe胆碱、Fibrogen的Pamrevlumab、罗氏的Bromexin-2等均在Ⅲ期失败选择逻辑：AI在早期靶点发现阶段优势最大，适合攻坚「硬骨头」肿瘤学：与施维雅达成8.88亿美元合作，聚焦创新抗癌疗法分工：英矽智能负责AI平台驱动药物发现，施维雅主导临床开发与商业化风险共担机制：3200万美元预付款+里程碑付款（3）风险评估与管控临床后期风险：Ⅱa期数据显示肝毒性信号（54名患者中7例因肝损伤停药）监管不确定性：AI辅助药物审批缺乏成熟路径资金需求巨大：临床试验费用高昂（单个Ⅲ期试验数亿美元）竞争加剧：礼来+英伟达10亿美元AI创新实验室，科技巨头入局（4）战略韧性分析技术平台护城河：Pharma.AI平台已形成「数据-算法-场景」三重壁垒国际合作网络：与美纳里尼、施维雅等跨国药企建立深度合作开源生态布局：DORA科学文档生成工具开源计划，构建开发者生态跨领域拓展：将AI平台延伸至农业、兽药、材料科学等领域 2.3 行业趋势：从「概念验证」到「价值兑现」的关键期 2026年，AI制药行业正经历三大结构性转变：（1）合作模式演变：从技术服务到风险共担早期阶段（2020-2024）：AI公司提供技术服务，收取固定费用或里程碑付款当前阶段（2025-2026）：AI公司深度参与研发，分享未来权益（如英矽智能-施维雅合作）未来趋势：AI公司可能成为新药研发的主导方，传统药企提供临床与商业化能力（2）估值逻辑重构：从「故事驱动」到「数据驱动」传统药企：管线估值基于临床成功率（Phases I-III成功率约5-10%）AI制药企业：估值应体现研发效率提升（早期成功率提升至20-30%）关键指标：单位研发投入产出、管线推进速度、临床数据质量（3）行业竞争格局：差异化定位成为生存关键第一梯队（技术平台型）：英矽智能、Schrödinger、Exscientia 核心竞争力：算法先进性、数据积累、平台通用性第二梯队（服务交付型）：晶泰科技、泓博医药、成都先导核心竞争力：工程化能力、服务规模、客户关系第三梯队（垂直应用型）：翰宇药业（多肽药物）、Atomwise（小分子筛选）核心竞争力：领域专业知识、特定技术优势（4）政策环境利好：监管加速与市场准入中国：NMPA「30日审评审批通道」，较此前「60日默示许可」提速50%美国：FDA推出「AI/ML医疗软件行动计划」，为AI辅助药物审批提供制度保障欧盟：「地平线欧洲」计划专项拨款15亿欧元支持AI+生物医药融合三、技术架构：平台生态 vs. 应用闭环3.1 晶泰科技的技术哲学：工业化优先晶泰科技的技术栈设计体现了典型的「工程师思维」：（1）模块化架构：可复用的标准化组件计算层：量子化学计算、分子动力学模拟、AI模型推理实验层：机器人调度、反应控制、数据采集数据层：反应数据库、分子库、工艺知识库应用层：晶型预测、合成路线设计、药物性质优化（2）关键技术创新智能实验设计（AI-ED）：将贝叶斯优化与主动学习结合，实现实验效率最大化的算法框架应用案例：在固体化学筛选中，将传统需要300次实验的优化过程压缩至50次高通量计算云（HPC Cloud）：整合GPU、CPU、量子计算资源的混合计算平台算力规模：峰值算力达到1.2 EFLOPS（相当于1.2万亿次浮点运算/秒）数字孪生实验室：基于物理模型的虚拟实验环境，可预演反应过程、优化操作参数应用价值：将实验失败率从30%降低至10% （3）工程化能力的护城河晶泰科技最难以复制的不是算法，而是大规模、高质量实验数据的生产与管理能力：数据质量：建立了覆盖「合成-表征-测试」全流程的标准化数据采集协议数据规模：累计反应数据超过500万条，且全部经过药化专家标注工程效率：实现了从「算法输出」到「实验室执行」的分钟级自动化流转3.2 英矽智能的技术哲学：算法驱动创新英矽智能的技术路线更接近「科学家思维」，强调底层算法创新：（1）平台化架构：三大平台协同的端到端解决方案PandaOmics：多组学数据分析平台数据整合能力：覆盖基因组、转录组、蛋白质组、代谢组等23种数据类型算法特色：23种专用疾病模型，整合1.9万亿数据点Chemistry42：分子生成与优化平台核心算法：40+个生成模型并行运行，单次运算可生成数万候选分子技术创新：实现「创新性-可合成性-药效性」三重约束的平衡优化InClinico：临床试验预测平台预测准确率：ROC AUC达到0.88，显著优于传统统计学方法应用场景：患者分层、剂量优化、终点预测（2）算法创新的验证成果英矽智能的平台能力已经通过临床数据得到验证：INS018_055（Rentosertib）：全球首个完全由AI发现并进入临床II期的药物临床数据：54名患者中12例不良事件，7例因肝损伤停药疗效信号：60mg剂量组FVC改善+98.4mL（安慰剂组-20.3mL）开发周期：从靶点发现到临床IIa期仅18个月（传统方法需要4-5年）成本效益：研发成本从传统模式的4.14亿美元降至260万美元（降低99.4%）（3）技术护城河：数据-算法-场景的「飞轮效应」英矽智能建立了自增强的技术生态：数据飞轮：临床数据反哺算法，算法优化提升数据生产效率场景飞轮：成功应用场景积累专业知识，专业知识拓展新应用场景生态飞轮：开源工具吸引开发者，开发者贡献增强平台能力 3.3 技术路线对比分析维度晶泰科技英矽智能技术定位 AI增强的CRO服务商 AI驱动的药物研发公司技术栈重点实验自动化、工程化能力算法创新、平台通用性数据策略大规模高质量反应数据生产多组学数据整合与深度学习算法哲学稳定优先，工业化可靠创新优先，突破性性能核心竞争力「干湿闭环」的工程化能力端到端的生成式AI平台技术风险技术门槛可能被标准化工具追平算法创新未转化为临床成功市场适应适应现有药企工作流推动行业工作流变革四、行业启示：AI制药的「第三条道路」探索4.1 两种模式并非互斥从晶泰科技与英矽智能的实践来看，「技术服务」与「风险共担」并非非此即彼的选择，而是可以形成互补的战略组合：阶段组合：早期项目采用技术服务模式降低风险，成熟项目转向风险共担模式追求高回报领域组合：成熟靶点采用技术服务模式快速实现价值，创新靶点采用风险共担模式抢占先机资源组合：核心能力采用自主建设模式，非核心能力采用合作外包模式这两种路径并无绝对优劣，关键在于企业是否构建了与所选路径匹配的核心能力体系。4.2 对药企的实践启示对于传统药企而言，面对AI制药浪潮应把握以下要点：战略定位清晰：明确AI在研发体系中的角色——是「赋能工具」还是「战略转型引擎」？合作模式多元：根据项目特点选择技术服务、风险共担、合资公司等不同合作方式。组织能力建设：培养内部的「AI+生物学」复合型人才，提升技术鉴别与项目管理能力。数据战略优先：将高质量数据积累作为长期战略，构建数据驱动的研发文化。 4.4 行业展望：AI制药的「黄金三年」展望2026-2028年，AI制药行业将迎来「黄金三年」的发展窗口：技术成熟度提升：生成式AI、多模态学习等技术在药物发现中的应用将更加深入。临床验证加速：更多AI发现的药物将进入Ⅱ/Ⅲ期临床试验，提供关键疗效数据。商业模式创新：技术服务、权益分享、平台订阅等模式将并行发展并优化。监管框架完善：FDA、NMPA等监管机构将建立更明确的AI辅助药物审批路径。行业整合开启：具备临床验证记录的企业将通过并购扩大规模，缺乏竞争力的企业将被淘汰。对于医药企业而言，现在正是系统布局AI技术合作、构建未来竞争力的关键时期。无论是选择「卖水」的晶泰科技，还是「挖矿」的英矽智能，亦或是探索第三条道路，关键在于深刻理解AI技术的本质与局限，制定符合自身资源禀赋与战略目标的实施方案。 AI制药的下半场，不仅是技术公司的竞争，更是传统药企转型智慧的较量。在这个充满不确定性与巨大机遇的时代，唯有拥抱变革、理性决策、持续学习的企业，才能在新药研发的「效率革命」中赢得先机。数据来源:晶泰科技2024年营收：2.66亿元，来源：晶泰科技2024年年度报告（ir.xtalpi.com）实验平台规模：200+台自动化机器人工作站，来源：晶泰科技官方网站 - 智能自主实验平台页面（www.xtalpi.com/lab-automation-solution）实验成功率：提升至85%以上，来源：晶泰科技2024年度报告及业务展望反应数据产量：每月20万+条高质量反应数据，来源：晶泰科技业务数据披露分子测试数量：单个项目合成测试分子数从数千个降至60-200个，来源：行业分析报告及公司披露数据研发成本降低：AI制药可将研发成本降低90%以上，来源：未来智库研究报告（2026年1月24日发布）英矽智能INS018_055 IIa期试验：54名患者中12例不良事件，7例因肝损伤停药，来源：ClinicalTrials.gov注册试验NCT05938920及NCT05975983数据疗效数据：60mg剂量组FVC改善+98.4mL（安慰剂组-20.3mL），来源：《自然·医学》期刊2025年6月发表的IIa期临床试验结果英矽智能-施维雅合作：8.88亿美元合作协议，来源：双方联合新闻发布会及公司公告（2026年1月）NMPA 30日审评审批通道：来源：国家药监局关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（2025年第86号）礼来-英伟达合作：10亿美元共建AI创新实验室，来源：摩根大通医疗健康大会2026年公告欧盟地平线欧洲计划：15亿欧元拨款支持AI+生物医药融合，来源：欧盟委员会官方文件行业市场规模预测：AI药物发现市场预计2028年达58亿美元，来源：Reports and Data 2025年市场研究报告AI药物临床试验数量：全球超过160个AI设计药物进入临床阶段，来源：Larvol数据库2025年12月统计声明：本文内容基于公开信息分析，不构成任何投资建议或医疗建议。转载需注明出处。 *本文部分内容由AI整理生成，请谨慎辨别.

2026-01-23

·深蓝观

AI制药双杰的下半场

李昀 | 撰文王晨 | 编辑对于中国的AI制药行业来说，岔路口已然在2025年结束时形成。两家各自方向的代表企业：晶泰科技和英矽智能，在近几个月都收获了一些里程碑式的成就。晶泰科技在8月份收获了总额达60亿美元的框架性合作订单——订单规模已进入全球头部服务商的量级区间，让一众CRO无比眼馋；而英矽智能则在2025年最后一天成功挂牌港交所，录得1427倍超额认购，也算风头无两。无论是服务型还是自研型，AI制药企业们似乎都有美好的未来。但在市场上，担忧的声音依然存在，只是换了话题。一名曾经在AI制药企业工作、如今转行投资界的人士认为，对于晶泰科技而言，2025年是服务型产品兑现业绩的一年，但也是被“天花板焦虑”困扰的一年。 “这家公司在学术界有口碑，专业机构也很看好。但是在二级市场的流动性和爆发性一直不太行。500亿市值对它来说是个槛。”其中原因可能在于它介于创新药和AI for science交叉点的尴尬定位。如果将晶泰科技看成是CRO公司，按照目前的市场环境可能至少要创造20亿左右的年营收额，才能支撑住500亿市值所需要的信心。但公司2024年营收额刚刚达到2.66亿元，去年上半年才实现首次半年盈利。同时，随着AI药物发现工具渐渐成为药企内部标配，晶泰科技面临的获单压力也会在未来有所上升。如果要按照这个方向稳步成长，预留的时间已经不多了。与此同时，在港股的另一头，围绕英矽智能展开的讨论也一样尖锐。 TNIK抑制剂Rentosertib是英矽智能临床进度最快的药物，也被看成是其AI制药平台的首发管线，其重要性不言而喻。其针对的主要适应症是特发性肺纤维化(IPF)，目前已有临床2a期数据。但IPF在业内被公认为难度较高的领域，临床失败率较高，尤其容易发生在Ⅲ期。对于像英矽智能这样一家AI制药公司，优势在研发早期，因此人们对于它为什么要选择这样一款在后期具有挑战性的管线抱有疑虑。上述投资界人士根据他对英矽智能的熟悉度做出判断：“这家公司在确定管线时，新颖性会占很高的权重。通过AI，可以用很低的成本挖掘那些之前关注度较低的靶点，从而获得更多first-in-class的机会。” AI制药的亮点在于研发早期的速度优势。正如英矽智能宣传的那样，将Rentosertib的发现周期从四年缩短到了十八个月。但市场担心的是：如果临床后期存在巨大失败风险，前面跑得再快又有什么用？由此可以看出，像晶泰科技这样的“卖水型”公司，未来难点可能在于寻找更多的增长突破口；而像英矽智能这样的“制水型”公司，则需要像其它创新药企业一样，找到机会与风险的平衡点。 -01- 瓶颈后的横向扩张早在去年之前，晶泰科技就试图通过孵化的方式来扩大公司的业务面积。2019年，公司内部孵化了剂泰医药，技术方向为AI驱动的药物递送系统。C轮融资已经完成，公司估值已经接近10亿美金。这五六年以来，晶泰科技孵化的创新药初创公司还有希格生科、莱芒生物、默达生物等，横跨mRNA、CAR-T等热门领域。但是这两年，晶泰科技的投资范围重点锚定制药以外方向。2024年，晶泰科技参与了深度原理的种子轮融资，后者是一家新能源材料研发公司；2025年，晶泰科技投资了新型可持续材料研发公司赋澈生物，同时还收购了合成技术研发公司Liverpool ChiroChem。以上这些化工科技类企业，在研发路线上多多少少都使用了AI辅助。上述投资人解释：之所以晶泰科技能为其赋能，是因为底层计算模型高度通用。“从算法难度上来看，制药领域的AI精度是溢出的，转向其它化学相关领域，相当于是一种再利用。” 2024年，智能机器人类合作订单和药物发现类合作订单，在晶泰科技的营收报表上几乎各占一半。就在刚刚落幕的JPM大会上，晶泰科技还发表了主题演讲，聚焦在药物研发、AI 与机器人的技术融合上。公司有自己的机器人实验室，用人工智能完成反应预测与实验设计，用机器臂完成化学执行和数据治理。但一些产业内从业者对这种融合的必要性存疑。其中一名认为，这种机器替代对数据质量的提升“比较有限”。“看起来更像是应用端已经饱和了，而技术端又溢出了。” 但上述投资人则认为，自动化的实验流程不止是提升操作准确度这么简单。“最主要的还是实现数据的全流程闭环。从计算、生产，到操作、记录，每一个步骤都可以被复现。更重要的是，这种智能管理可以作为示范，被拓展到其它高精度的制造业领域。” 按照这名投资人的观点，晶泰科技向泛生化类领域的拓展，将成为公司更进一步的跳板。但在转型成功之前，孵化与收购的成本、以及类似机器人实验室的硬件建设，都在不断向公司的财务天平上施加重量。 JPM之后，摩根大通增持了晶泰科技合计约3.7亿港元的股份。而正如上述投资人提到，从公司初创融资以来，就一直很受机构投资者青睐，主要得益于比较过硬的AI技术力。这也是晶泰科技未来向一家跨行业公司发展的本钱。但这样一家业务范围混杂的公司，却必然“很难让二级市场的股民们看懂”。多线发展在无法评价AI技术含金量的普通投资者看来，也更像是一种噱头，难以吸引到行业外的流通性资金。未来，晶泰科技还必须用高频且规模化的现金流证明自己。毕竟，无论脚踏多少个行业，作为服务型公司，获客的稳定性才是最关键的基本盘。而这也是公司目前主要缺乏并正在补完的一环。 -02- AI新药研发的小众癖和晶泰科技相比，英矽智能更像是一家纯血的biotech公司：只有药物才是1，其它的诸如布局、战略、用服务做“双轮驱动”等等，都是附着在1后面的0。正是因为这种特性，使得英矽智能在二级市场上具有比晶泰科技更高的话题度和想象力，却也承受着更多失败的风险。从已经公布的Rentosertib 2a数据来看，研发前景还算乐观。数据显示，经过12周后，Rentosertib治疗组患者的用力肺活量（FVC）平均增加 98.4ml，而安慰剂组则平均下降 20.3ml。这说明：这款药似乎可以逆转患者衰减的肺功能。但数据里也埋藏了部分雷点。在54名治疗组患者中，发生不良事件的共有12例，7例因肝损伤或肝功能障碍而停止治疗。虽然其中4例的发生可以用同时接受了极易造成肝损害的尼达尼布来解释，但还有3例是说不通的。同时，IPF领域在过去几年里折戟案例极多。吉利德的Ziritaxestat、Fibrogen的Pamrevlumab、罗氏的Pentraxin-2都是在取得了令人期待的II期数据后遭遇Ⅲ期惨败，导致该领域目前在研发上的荒凉局面。之所以会造成这种现象，是因为某些药物能通过短期抗炎或缓解症状表现出 FVC 改善。但IPF是肺部组织的实质性硬化，在III期的长时间治疗中，如果药物不能从根本上阻断纤维化进程，即使FVC短期改善，最终依然会病理恶化。上述投资人认为，英矽智能之所以如此自信，会挑战很多MNC都不敢触碰的适应症，是因为AI药物发现的特殊工作模式。“AI能够同时处理数百万个数据点，从而可以分析出特定靶点和疾病之间的因果关系。”因此，在作用机制上，AI模型已经给出了确定的答案，避免了研发人员在临床早期和中期被一些短期现象和症状所迷惑。正是因为这一特点，AI模型可以识别出传统方法难以发现的新机会，也造成大量AI制药公司乐于钻研小众赛道和高难副本，常见领域包括各种罕见病以及神经退行性疾病等。但这些无人区，并没有想象中那么容易穿越。AI制药明星公司Verge Genomics曾经认为神经退行性疾病药物研发失败率高，主要原因是动物模型不准。于是，他们直接利用 AI 分析人类患者脑组织样本。但就在不久前，其用于治疗渐冻症的药物VRG50635宣布临床失败。归根到底，人体是一套比AI更加复杂的高级系统。即使AI能够证明在某一通路下靶点和疾病的因果关系，但人体内其它动态通路却很难被AI完全捕捉。除此之外，决定临床后期成败的往往是患者的异质性，试验的设计、监控、调整都很难被AI覆盖。虽然英矽智能敢于冲击first in class的勇气为它在二级市场赚得了许多掌声与筹码；但站在2026年这样的行业分水岭上，公司也许不只要向前看着颠覆性创新的机会，还要为自己留出后路。和晶泰科技一样，当昔日的AI制药双杰进入深水区，英矽智能也需要找到一种稳健经营的方式。 ..... 欢迎添加作者交流：李昀：liyun940820

临床3期

2026-01-22

·生物力学仪器

STTT 肾纤维化：从机制到治疗药物

一、背景与概述 CKD 全球负担：影响约10–14%的全球人口，是导致终末期肾病的主要原因。肾脏纤维化是CKD的共同病理特征，表现为细胞外基质（ECM）过度沉积、肾小管萎缩、间质炎症、肾小球硬化和血管稀少。目前尚无特异性的抗纤维化药物，临床治疗主要依赖RAS阻断剂、SGLT2抑制剂等延缓疾病进展。二、肾脏纤维化的关键机制1. 纤维化微环境由受损的实质细胞（如肾小管上皮细胞）与非实质细胞（免疫细胞、间充质细胞）在纤维化区域相互作用形成。2. 肌成纤维细胞的来源与激活主要来源包括：间质成纤维细胞周细胞 Gli1+ MSC样细胞其他（内皮细胞、循环骨髓来源细胞等）激活机制涉及TGF-β、Wnt、Notch等多种信号通路。图 1：肌成纤维细胞的起源和激活 3. 肾小管与间质对话损伤的肾小管通过分泌TGF-β、Wnt、Hedgehog等因子，激活肌成纤维细胞并促进ECM沉积。肾小管细胞周期阻滞和衰老（SASP表型）也是推动纤维化的重要因素。4. 免疫细胞的作用巨噬细胞、T细胞、中性粒细胞、嗜碱性粒细胞等均参与炎症反应和纤维化进程。特别是M2型巨噬细胞、Th17细胞和中性粒细胞在纤维化微环境中起关键作用。5. ECM网络重构基质细胞蛋白（如Tenascin-C）在纤维化肾中显著升高，通过整合素/FAK/MAPK信号促进纤维化。三、表观遗传学在肾脏纤维化中的作用 DNA甲基化：某些基因（如RASAL1、KLOTHO）的高甲基化与纤维化相关。组蛋白修饰：组蛋白乙酰化（HATs/HDACs调控）影响染色质开放性与基因表达。组蛋白甲基化（如H3K9me、H3K27me）参与纤维化相关基因的沉默或激活。非编码RNA： miRNA（如miR-21、miR-29）在纤维化中发挥促进或抑制作用。 lncRNA 通过调控染色质结构和基因转录参与纤维化进程。图2：肾纤维化中的组蛋白修饰和DNA甲基化四、生物标志物尿液标志物：KIM-1、MMP-7、Tenascin-C、DKK3、miR-196a等血液标志物：Galectin-3、sCD163、suPAR、CCL5、VCAM-1等这些标志物有望用于无创评估纤维化程度和疾病进展。图3：尿液和血液中的非侵入性肾纤维化生物标志物五、治疗策略与药物开发现有临床药物（非特异性抗纤维化）： RAS阻断剂、SGLT2抑制剂、GLP-1受体激动剂等可延缓CKD进展。正在研究的抗纤维化药物： Pirfenidone（吡非尼酮）：抑制TGF-β，临床试验中显示对DKD和FSGS患者有一定疗效。 FG-3019（抗CTGF抗体）：初步临床显示耐受良好，可减少微量白蛋白尿。 Bardoxolone methyl（Nrf2激活剂）：可提高eGFR，但心血管风险需关注。 Apabetalone（BET蛋白抑制剂）：在CKD患者中显示对eGFR的积极影响。其他：抗miR-21药物RG-012、Galectin-3拮抗剂GCS-100等。新兴治疗方向：靶向衰老细胞（senolytic therapy）表观遗传药物（如HDAC抑制剂、BET抑制剂）靶向递送系统（如细胞外囊泡、纳米药物）六、挑战与展望早期诊断困难：缺乏敏感、特异的非侵入性生物标志物。治疗时机晚：纤维化常在中晚期才被诊断。药物研发障碍：靶向单一通路可能不足以逆转纤维化，需多靶点联合治疗。传统中药潜力：部分中药成分（如雷公藤红素、淫羊藿苷）在实验模型中显示抗纤维化作用，但临床证据有限。总结肾脏纤维化是CKD进展的核心环节，涉及复杂的细胞间对话、表观遗传调控和免疫炎症反应。尽管目前尚无特效抗纤维化药物，但随着单细胞技术、表观遗传学和靶向递送系统的发展，未来有望实现更精准的诊断与治疗。 “阅读原文”可查看原文献https://doi.org/10.1038/s41392-023-01379-7 提供细胞机械刺激培养系统：包括细胞牵张拉伸、压缩、剪切、电刺激仪器；向有意向客户提供试用30天服务。提供Piuma系列生物纳米压痕仪：可测量细胞、组织、软骨、水凝胶、类器官、高分子材料等生物软物质力学性能参数：杨氏模量（5pa~1Gpa）、粘弹性（松弛、蠕变、储能、损耗）等，向有意向客户提供试样服务。提供生物材料微小力学测试仪器：可测量细胞球、水凝胶球、鱼卵、蛛丝、微针、巩膜、角膜、基质透镜、瓣膜、血管、组织工程支架、肌腱、皮肤、薄膜等生物材料的拉伸、压缩、弯曲、剪切等力学性能。向有意向客户提供试样服务。欢迎咨询交流（扫描二维码可添加微信，也可直接拨打 153-3688-1895）

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	临床3期	美国	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	中国	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	澳大利亚	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	奥地利	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	比利时	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	加拿大	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	捷克	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	法国	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	以色列	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10
杜氏肌营养不良症	临床3期	意大利	Kyntra Bio, Inc.	2020-08-10

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01262001 \| NCT01890265 (two phase II trials of pamrevlumab, Pubmed \| BMJ Open)	临床2期	特发性肺纤维化	152	Pamrevlumab	衊糧鑰憲夢遞觸鏇選構(選範醖醖簾鹽簾齋壓夢) = 鹽窪齋願範積窪築壓製衊醖夢夢醖壓築願糧鬱 (網觸範窪顧願鬱膚遞鏇 )	积极	2025-05-01
NCT03941093 (LAPIS, CTgov)	临床3期	不能切除性胰腺癌	284	FOLFIRINOX+Nab-paclitaxel+Pamrevlumab+Gemcitabine (Pamrevlumab + Gemcitabine/Nab-paclitaxel or FOLFIRINOX)	觸艱繭選糧夢淵糧襯廠(築顧簾壓憲艱積艱衊鏇) = 衊醖範獵觸衊鑰餘鏇艱顧鏇糧鑰構鹹觸淵蓋襯 (醖築構遞觸餘構襯選鏇, 獵憲觸範遞製鬱遞廠蓋 ~ 積網鹽夢衊鹹鹽衊選鹹) 更多	-	2024-11-05
				Placebo+Nab-paclitaxel+Gemcitabine (Placebo + Gemcitabine/Nab-paclitaxel or FOLFIRINOX)	觸艱繭選糧夢淵糧襯廠(築顧簾壓憲艱積艱衊鏇) = 鹽鹹膚繭廠蓋簾糧艱鏇顧鏇糧鑰構鹹觸淵蓋襯 (醖築構遞觸餘構襯選鏇, 築廠糧淵壓餘鹹願願鬱 ~ 遞蓋夢獵夢衊糧繭蓋餘) 更多
NCT04632940 (LELANTOS-2, CTgov)	临床3期	杜氏肌营养不良症	73	Corticosteroids+Pamrevlumab (Pamrevlumab)	淵顧鏇簾衊鏇鏇夢製鹹(膚獵襯獵築膚網遞襯壓) = 選顧窪廠餘餘餘鏇願簾憲夢鏇鬱製簾鹽膚鏇糧 (憲簾壓築遞顧膚築淵鏇, 0.5505) 更多	-	2024-08-26
				Placebo (Placebo)	淵顧鏇簾衊鏇鏇夢製鹹(膚獵襯獵築膚網遞襯壓) = 憲繭衊鹹觸選糧夢鏇觸憲夢鏇鬱製簾鹽膚鏇糧 (憲簾壓築遞顧膚築淵鏇, 0.6962) 更多
NCT04419558 (CTgov)	临床3期	特发性肺纤维化	372	Pamrevlumab (Pamrevlumab)	鑰網鹹淵窪糧餘壓範鹽(遞膚遞鹽築夢餘蓋構遞) = 網獵積憲廠積醖壓廠構糧艱鬱齋積齋鹹積壓築 (夢顧簾窪範遞醖餘範選, 0.057) 更多	-	2024-08-12
				Placebo (Placebo)	鑰網鹹淵窪糧餘壓範鹽(遞膚遞鹽築夢餘蓋構遞) = 鑰廠選範糧觸窪膚網鹽糧艱鬱齋積齋鹹積壓築 (夢顧簾窪範遞醖餘範選, 0.059) 更多
NCT03955146 (ZEPHYRUS-1, Pubmed)	临床3期	特发性肺纤维化	356	Pamrevlumab 30 mg/kg	壓膚壓窪鬱艱選窪蓋窪(鏇齋餘夢憲鹹窪築廠醖) = 糧膚糧繭積鑰夢築襯遞範製顧壓選夢鬱願範簾 (築齋鹹憲蓋簾範獵壓築, -350 ~ -170)	不佳	2024-05-19
				Placebo	壓膚壓窪鬱艱選窪蓋窪(鏇齋餘夢憲鹹窪築廠醖) = 衊壓壓遞淵積淵鹹夢憲範製顧壓選夢鬱願範簾 (築齋鹹憲蓋簾範獵壓築, -430 ~ -230)
NCT04371666 (LELANTOS-1, CTgov)	临床3期	杜氏肌营养不良症	98	Corticosteroids+Pamrevlumab (Pamrevlumab)	選鬱獵簾憲窪壓鹹衊糧(簾鹹憲糧夢顧艱衊遞鏇) = 鹽範鑰壓遞觸網壓壓鏇願淵衊憲壓淵膚膚餘壓 (鬱繭膚餘衊襯遞醖糧築, 0.4471) 更多	-	2024-03-12
				Placebo (Placebo)	選鬱獵簾憲窪壓鹹衊糧(簾鹹憲糧夢顧艱衊遞鏇) = 壓憲簾膚網膚範簾網膚願淵衊憲壓淵膚膚餘壓 (鬱繭膚餘衊襯遞醖糧築, 0.3367) 更多
NCT04632940 (LELANTOS-2, Biospace) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	73	Pamrevlumab	襯淵範艱窪選遞壓遞憲(製鑰膚鏇選窪鬱範鏇醖): difference(point) = -0.528 (95% CI, -2.308 ~ 1.251), P-Value = 0.5553	不佳	2023-08-23
				Placebo
NCT02210559 (CTgov)	临床1/2期	不能切除性胰腺癌	37	Nab-paclitaxel+Pamrevlumab+Gemcitabine (Arm A: Gemcitabine Plus Nab-paclitaxel + Pamrevlumab (G/NP+P))	餘選築觸網襯網繭簾醖 = 醖憲鏇襯憲願窪鹹積鏇觸網膚鑰積範蓋選鬱積 (襯淵窪窪鹽憲餘廠醖願, 廠鬱窪壓淵醖簾築憲膚 ~ 鹹窪選艱壓獵糧製艱餘) 更多	-	2023-03-02
				Nab-paclitaxel+Gemcitabine (Arm B: Gemcitabine Plus Nab-paclitaxel (G/NP))	餘選築觸網襯網繭簾醖 = 鏇範醖遞繭餘鏇遞餘窪觸網膚鑰積範蓋選鬱積 (襯淵窪窪鹽憲餘廠醖願, 衊鬱鬱膚選蓋窪蓋憲構 ~ 選選觸遞鏇齋壓築餘夢) 更多
NCT04432298 (CTgov)	临床2期	新型冠状病毒感染	22	Pamrevlumab (Pamrevlumab)	蓋獵淵遞獵襯醖醖衊憲 = 獵鏇廠築餘獵繭鬱遞鑰糧壓齋襯窪選醖鹽築襯 (鏇醖積壓鑰願鬱簾憲鹹, 獵廠壓襯觸糧選簾壓構 ~ 鹹淵網糧鬱襯夢網鑰鬱) 更多	-	2022-07-18
				Placebo (Placebo)	蓋獵淵遞獵襯醖醖衊憲 = 窪糧網願窪壓憲廠選鬱糧壓齋襯窪選醖鹽築襯 (鏇醖積壓鑰願鬱簾憲鹹, 構艱製觸繭壓網夢鏇願 ~ 壓餘廠鏇廠衊壓鹽醖鹽) 更多
NCT02606136 (MISSION, CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	21	Pamrevlumab	鏇積夢鹽餘鹽膚淵獵艱(鹽醖糧鏇網鹹淵蓋觸窪) = 鏇製簾淵鬱選廠鑰衊齋壓選艱夢淵築網膚壓願 (築齋醖艱鑰衊夢膚鹹壓, 0.655) 更多	-	2021-12-30