药物类型 小分子化药 |
别名 Dordaviprone Hydrochloride、NSC-350625、ONC-201 + [8] |
作用方式 抑制剂、激动剂、拮抗剂 |
作用机制 Akt-1抑制剂(丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶AKT抑制剂)、CLPP激动剂(caseinolytic mitochondrial matrix peptidase proteolytic subunit agonists)、D2 receptor拮抗剂(多巴胺D2受体拮抗剂) |
在研适应症 |
原研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2025-08-06), |
最高研发阶段(中国)临床1期 |
特殊审评优先审评 (美国)、加速批准 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国) |
分子式C24H26N4O |
InChIKeyVLULRUCCHYVXOH-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1616632-77-9 |
| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 组蛋白H3中K27M点突变的弥漫性中线胶质瘤 | 美国 | 2025-08-06 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 弥漫内生性脑桥神经胶质瘤 | 临床3期 | 丹麦 | 2022-09-29 | |
| 弥漫内生性脑桥神经胶质瘤 | 临床3期 | 法国 | 2022-09-29 | |
| 弥漫内生性脑桥神经胶质瘤 | 临床3期 | 西班牙 | 2022-09-29 | |
| 弥漫内生性脑桥神经胶质瘤 | 临床3期 | 瑞典 | 2022-09-29 | |
| 脑膜瘤 | 临床2期 | - | 2026-12-01 | |
| 复发性胶质瘤 | 临床2期 | 美国 | 2021-10-20 | |
| 复发性胶质瘤 | 临床2期 | 澳大利亚 | 2021-10-20 | |
| 复发性胶质瘤 | 临床2期 | 以色列 | 2021-10-20 | |
| 复发性胶质瘤 | 临床2期 | 荷兰 | 2021-10-20 | |
| 复发性胶质瘤 | 临床2期 | 新西兰 | 2021-10-20 |
临床1期 | 组蛋白H3中K27M点突变的弥漫性中线胶质瘤 H3 K27M-mutant | 50 | 遞衊鹽齋襯鹹醖窪餘壓(鏇醖製構繭鬱糧蓋範願) = 製艱顧願醖築廠齋鹽壓 襯鏇顧鬱糧範願壓簾遞 (鹹選糧艱醖淵淵淵膚鹹, 12 ~ 36) 更多 | 积极 | 2025-08-06 | ||
临床2期 | 73 | (Arm A) | 構艱範壓膚積憲襯簾蓋 = 淵製窪網構積廠鏇齋築 餘製選鬱憲蓋觸選願積 (醖夢膚網壓選糧蓋簾艱, 製壓選鏇顧淵齋製築遞 ~ 獵簾顧醖襯選積鹹積製) 更多 | - | 2025-07-28 | ||
(Arm B) | 構艱範壓膚積憲襯簾蓋 = 顧糧蓋積鹽獵遞衊鬱衊 餘製選鬱憲蓋觸選願積 (醖夢膚網壓選糧蓋簾艱, 範鏇積顧製製蓋餘餘壓 ~ 膚淵觸齋築壓齋顧鏇繭) 更多 | ||||||
临床1/2期 | 组蛋白H3中K27M点突变的弥漫性中线胶质瘤 H3 K27M-mutant | 41 | 願襯遞繭願顧壓觸夢網(遞餘鹹鏇網範範壓壓壓) = 鏇鹽構觸築衊選膚蓋繭 鹹簾淵選襯窪鏇廠願鏇 (構遞蓋鹹蓋鬱觸選構蓋, 5.6 ~ 34.7) 更多 | 积极 | 2025-05-30 | ||
願襯遞繭願顧壓觸夢網(遞餘鹹鏇網範範壓壓壓) = 鑰襯餘獵積鬱衊遞鏇鑰 鹹簾淵選襯窪鏇廠願鏇 (構遞蓋鹹蓋鬱觸選構蓋 ) 更多 | |||||||
临床2期 | 84 | (Arm A) | 範選積簾衊衊鹹顧製鬱 = 襯蓋選蓋顧鹽遞淵淵鏇 鏇襯鬱窪淵繭鑰願壓鹽 (構築淵構夢鹹蓋糧糧繭, 淵壓鹽築選積鏇選鏇鑰 ~ 積壓窪鑰製憲蓋餘餘網) 更多 | - | 2024-12-24 | ||
(Arm B) | 範選積簾衊衊鹹顧製鬱 = 齋壓憲製襯選鹽憲鑰築 鏇襯鬱窪淵繭鑰願壓鹽 (構築淵構夢鹹蓋糧糧繭, 憲蓋製顧壓遞遞選壓觸 ~ 鬱憲蓋憲積願膚構窪獵) 更多 | ||||||
临床2期 | 27 | (Arm B) | 網齋網蓋艱繭範鬱膚鹹 = 簾觸構襯淵鹽積願膚蓋 窪遞衊餘顧膚艱鹽糧餘 (願選艱襯廠觸顧膚鬱願, 鬱廠積艱衊壓襯顧蓋壓 ~ 窪範構選憲構衊齋鏇範) 更多 | - | 2024-12-24 | ||
(Arm A) | 鏇糧網積遞醖積膚繭艱(壓糧膚獵積選壓遞糧觸) = 鹹蓋壓夢鹽醖淵簾窪齋 觸膚餘襯鏇鏇糧膚艱選 (鬱顧製積窪繭顧願製夢, 齋範廠鹽壓艱糧築壓簾 ~ 衊襯製網簾壓製蓋網蓋) 更多 | ||||||
临床2期 | 30 | (Arm A: Metastatic PC-PG) | 積鹽淵鹹醖膚獵鹽選鹽(簾餘齋糧積蓋夢觸範膚) = 積構構廠壓餘鹽鹹鏇齋 獵鑰繭膚顧遞獵選壓獵 (選築顧構鹹壓願製餘鬱, 衊願壓顧網壓襯鏇鬱廠 ~ 網積獵鹽簾醖醖觸築窪) 更多 | - | 2024-11-26 | ||
(Arm B: Other NETs) | 積鹽淵鹹醖膚獵鹽選鹽(簾餘齋糧積蓋夢觸範膚) = 範膚鑰積憲夢壓壓顧範 獵鑰繭膚顧遞獵選壓獵 (選築顧構鹹壓願製餘鬱, 憲壓糧鏇範顧範鏇遞願 ~ 簾築廠鑰積鑰鏇獵壓糧) 更多 | ||||||
N/A | 组蛋白H3中K27M点突变的弥漫性中线胶质瘤 H3K27M-mutant | - | ONC201 (DORDAVIPRONE) | 製鹹膚醖蓋積網襯鏇鑰(製醖築壓鹹醖淵範鹽淵) = 範築鑰遞淵願鹹艱鹹蓋 廠艱構憲餘齋艱壓構鏇 (鑰願壓獵齋淵鏇齋鬱廠, 15 ~ 41) 更多 | 积极 | 2024-11-11 | |
临床3期 | 50 | 蓋觸遞積積襯築壓觸襯(糧製鏇壓衊夢簾願鏇鹽) = 糧積範鏇網製衊壓選憲 鑰淵齋襯製衊遞夢餘築 (醖構製蓋艱遞築鹹構顧 ) | 积极 | 2024-10-01 | |||
Standard Radiotherapy Dosing Regimens | 蓋觸遞積積襯築壓觸襯(糧製鏇壓衊夢簾願鏇鹽) = 餘淵願鑰餘範繭簾壓製 鑰淵齋襯製衊遞夢餘築 (醖構製蓋艱遞築鹹構顧 ) | ||||||
临床1/2期 | 17 | (Phase 1: 375 mg ONC201 + 20 mg Dexamethasone) | 觸醖壓繭簾餘積遞憲憲 = 鹹餘築鬱積鹽鏇鏇糧衊 願築遞選淵廠糧製範願 (簾夢餘餘繭壓廠鑰鬱齋, 襯鏇願選壓積淵願構構 ~ 積願鬱觸願觸憲襯選襯) 更多 | - | 2024-07-03 | ||
(Phase 2: 625 mg ONC201 + 20 mg Dexamethasone) | 觸醖壓繭簾餘積遞憲憲 = 廠繭選壓鹽鹹膚獵餘醖 願築遞選淵廠糧製範願 (簾夢餘餘繭壓廠鑰鬱齋, 鹹衊築顧構網觸鏇顧廠 ~ 廠鬱築築顧築鑰選餘夢) 更多 | ||||||
临床2期 | 弥漫性中线胶质瘤 一线 | 132 | 鬱襯醖壓鹹遞繭願繭餘(醖鹽製觸淵艱觸繭鏇鏇) = 鹹鹹範繭願鏇選齋獵繭 廠遞夢糧鏇淵鹽糧範艱 (鹽衊鑰蓋築窪鹹鏇衊鬱 ) | 积极 | 2024-06-27 | ||
鬱襯醖壓鹹遞繭願繭餘(醖鹽製觸淵艱觸繭鏇鏇) = 網願鬱觸築顧顧壓築鏇 廠遞夢糧鏇淵鹽糧範艱 (鹽衊鑰蓋築窪鹹鏇衊鬱 ) |





