Dexamethasone Sodium Phosphate

美国国家综合癌症网络（NCCN）作为全球最具影响力的癌症指南平台之一，联合33家综合癌症中心共建肿瘤临床实践指南，对治疗方案的选择与排序、支持治疗规范及手术注意事项等核心环节提供系统性指导。 截至2025年12月，我们结合其他疾病领域最新指南版本，梳理了2026版NCCN指南的核心变革，重点汇总其对肺癌、结直肠癌、乳腺癌、肝癌、卵巢癌、膀胱癌、胃癌等癌种临床实践的影响（注：以上信息基于同期发布的2026 NCCN指南，后续可能有补充更新，部分未成熟临床试验数据及未来潜在更新暂未纳入）。 ▲截图源自“OncLive” 2025~2026版NCCN指南十三大癌种的核心变革 2026版NCCN指南最深刻的变革，核心在于完成了从“基于经验”到“基于分子”的诊疗模式跨越。检测技术的全面升级、治疗方案的精准分层与多学科协作（MDT）的制度化，共同确立了肿瘤精准医疗的全新标准，助力更多患者获得个性化治疗，提升生存率、改善生活质量，标志着肿瘤治疗正式迈入更精准、高效的全新阶段。不同癌种的2025-2026年NCCN多癌种指南核心变革如下： 非小细胞肺癌（2026版NCCN指南1.2026） PART 01 1、德达博妥单抗（Dato-DXd，Datopotamab deruxtecan-dlnk，Datroway）治疗地位明确：作为首个针对EGFR突变患者的TROP-2ADC药物，其客观缓解率达45%，被新增为EGFR突变型NSCLC患者的优选治疗方案——在奥希替尼联合化疗一线治疗进展后的二线首选，同时列为其他一线方案进展后的三线首选；此外，也适用于携带EGFR19号外显子缺失、L858R突变、EGFRS768/L861Q/G79X突变及20号外显子插入突变患者的后续治疗。 2、一线治疗方案升级：奥希替尼联合卡铂或顺铂/培美曲塞，以及阿米万他单抗-vmjw（Rybrevant）+拉泽替尼（Lazcluze），从“其他推荐”升至1类首选，适用于一线全身治疗前已明确EGFR突变的NSCLC患者；拉泽替尼在特定场景下对该方案仍有效。 3、后续治疗补充：对于EGFR19号外显子缺失或21号外显子L858R突变、奥希替尼治疗后出现多发病灶且未接受过相关治疗的NSCLC患者，阿米万他单抗联合拉泽替尼被纳入“在某些情况下有用”的后续治疗类别。 4、围手术期治疗规范：所有可切除IB–IIIB期患者，术前需强制检测PD-L1、EGFR、ALK；若PD-L1≥1%且无驱动突变，优先采用“纳武利尤单抗+含铂双药”新辅助方案；术后病理未达病理完全缓解（pCR）者，可继续接受一年辅助免疫维持治疗。 5、晚期患者治疗禁忌明确：对EGFR/ALK/RET/ROS1阳性的晚期NSCLC患者，指南首次以脚注明确“PD-1/PD-L1抑制剂单药疗效有限，不推荐使用”，将该类靶向阳性人群列为免疫单药治疗禁忌。 小细胞肺癌（2026年第2版） PART 02 1、对于广泛期SCLC患者，在卡铂+依托泊苷+阿特珠单抗（Tecentriq）诱导治疗后，鲁比替定（Zepzelca）联合阿特珠单抗为推荐维持治疗方案。 2、若患者经4周期诱导化疗联合免疫治疗后，病情至少稳定、ECOG体能状态评分为0或1，且无脑病转移史，可在维持治疗的阿特珠单抗中加用鲁比替定。 胃癌（2025年第3版） PART 03 1、所有新确诊患者：建议常规开展PD-L1检测。 2、对于PD-L1联合阳性评分（CPS）或肿瘤面积比例（TAP）评分≥1的患者，FLOT方案联合度伐利尤单抗（Imfinzi）被列为围手术期全身治疗1类首选方案。 3、对于HER2过表达阴性患者，氟尿嘧啶+奥沙利铂+替雷利珠单抗-jsgr（Tevimbra）被列为的一线治疗中1类推荐方案。 4、对于NTRK基因融合阳性患者，恩曲替尼、拉罗替尼或瑞波替尼被列为一线系统治疗2B类选择。 肝癌（2025年第2版） PART 04 1、一线全身治疗新增：纳武利尤单抗（Opdivo）联合伊匹木单抗（Yervoy），被列为2A类推荐方案。 2、治疗方案调整：乐伐替尼（Lenvima）、索拉非尼（Nexavar）已从后续系统治疗中移除；疾病进展后，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗+帕博利珠单抗（Keytruda），从其他推荐后续治疗方案中移除。 3、NTRK基因融合阳性患者治疗更新：瑞波替尼（Augtyro）从原2B类推荐中移除后，与恩曲替尼（Rozlytrek）、拉罗替尼（Vitrakvi）共同列为2A类推荐药物，用于NTRK基因融合阳性肿瘤的治疗。 直肠癌（2025年第4版） PART 05 2025年第4版NCCN直肠癌指南核心修订要点：对于错配修复功能正常（pMMR）/微卫星稳定（MSS）、仅发生肝脏和/或肺部转移且疾病可切除的直肠癌患者，可将FOLFIRINOX（亚叶酸+5-氟尿嘧啶+伊立替康+奥沙利铂）化疗，作为新辅助治疗方案。 结肠癌（2025年第5版） PART 06 1、错配修复缺陷（dMMR）/微卫星不稳定性高（MSI-H）患者治疗调整： ①低风险III期疾病可考虑辅助全身治疗。 ②基于ATOMIC3期试验（NCT02912559）数据，阿特珠单抗联合FOLFOX[亚叶酸钙+5-氟尿嘧啶（5-FU）+奥沙利铂]或CAPOX（卡培他滨+奥沙利铂），已被列为低危/高危III期dMMR/MSI-H患者辅助治疗的2A类首选方案，标志着免疫检查点抑制剂疗法在患者治疗早期阶段即可应用。 ③原2A类推荐的卡培他滨、5-FU，调整为该人群的2B类推荐。 2、晚期/转移性疾病治疗新增：基于BREAKWATER3期试验（NCT04607421）数据，FOLFOX联合恩考非尼（Braftovi）+西妥昔单抗（Erbitux）或帕尼单抗（Vectibix），成为BRAFV600E突变转移性结直肠癌的一线治疗方案，为预后通常较差的该患者群体带来更优疗效。 乳腺癌（2025年第5版） PART 07 1、对于激素受体（HR）阳性、HER2阴性且携带ESR1突变的复发性不可切除或IV期患者，Imlunestrant（Inluriyo）被列为2A类其他推荐方案，适用于一线或后续治疗。 2、对于HR阳性、HER2阳性的复发性不可切除或IV期患者，Abemaciclib（Verzenio）+氟维司群（Faslodex）+曲妥珠单抗（Herceptin）被列为2B类推荐方案。 3、对于携带HER2激活突变的IV期（M1）患者，奈拉替尼（Nerlynx）联合或不联合曲妥珠单抗（Herceptin）/氟维司群（Faslodex），被列为2A类推荐方案（部分场景适用）。 4、对于携带FGFR1/2/3融合或突变的IV期（M1）患者，Erdafitinib（Balversa）被列为2A类推荐方案（部分场景适用）。 卵巢癌（含输卵管癌、原发性腹膜癌，2025年第3版） PART 08 1、对于初始治疗未接受贝伐珠单抗（Avastin）的BRCA1/2野生型、同源重组缺陷型患者，奥拉帕尼（Lynparza）维持治疗被列为2B类推荐。 2、对于KRAS突变的低级别浆液性癌患者，部分场景下可选用Avutometinib+defactinib（Avmapki Fakzynja）治疗。 3、2025年版指南基于长期随访数据及FDA新适应症，更新了PARP抑制剂用于晚期卵巢癌一线维持治疗的适应症；同时新增铂敏感/耐药复发性卵巢癌治疗方案，包括mirvetuximab soravtansine-gynx（Elahere）、T-DXd、avutometinib/defactinib及FOLFIRI±贝伐珠单抗。这些更新体现了对不同类型卵巢癌分子特征的深入认知，助力精准靶向治疗的个体化实施。 膀胱癌（2025年第2版） PART 09 1、部分对BCG无反应或不耐受的患者，吉西他滨膀胱内灌注系统被列为治疗选择。 2、转移性疾病治疗调整： ①恩福妥单抗-维多汀-ejfv（Padcev）+帕博利珠单抗列为一线首选方案（疗效优于传统铂类化疗），铂类化疗转为二线。 ②建议所有患者进行基因组检测，以匹配靶向治疗，如HER2阳性患者可选T-DXd；FGFR3突变患者可选厄达替尼（Balversa）。 关于肿瘤基因检测 癌症本质是基因病，每个肿瘤细胞都携带独特的突变“指纹”。而肿瘤基因检测（又称基因组检测、肿瘤DNA测序、生物标志物检测），是一种通过分析个体基因序列、检测肿瘤相关基因突变，识别可能增加癌症患病风险的特定遗传变化的生物医学技术。它能助力更早发现肿瘤，为针对性预防或治疗提供支撑，核心作用包括明确肿瘤诊断、指导靶向药物与免疫治疗、监测治疗效果、评估肿瘤预后，同时还关系到部分抗癌药物的报销资格。 作为医学领域的重要技术，肿瘤基因检测为肿瘤的预防、诊断与治疗带来了新的希望，更是精准诊治不可或缺的基石，也是实现个体化精准治疗的必经之路。其价值早已超越“找药”的单一功能，不仅能为后续治疗方案制定提供关键指导，更能为患者保留与未来新疗法接轨的可能——每一份突变记录，都有望在医学技术突破时成为战胜癌症的关键突破口！ ▼需要/无需进行基因检测的癌种及靶向药一览表 好消息是，目前我国部分省市（如北京、福建、山东、吉林等）已将基因检测项目纳入医保范畴，大大减轻了肿瘤患者的负担。此外，全球肿瘤医生网目前发起的方舟援助计划，针对符合条件的患者可给予1000-3000援助金，想申请的患者可致电全球肿瘤医生网医学部（400-666-7998），了解检测详情或进行申请。 急性髓系白血病（AML，2026年第3版） PART 10 1、对于NPM1突变的复发性/难治性AML患者，Ziftomenib（Komzifti）被列为2A类推荐方案。 2、符合强化诱导条件的患者，新增2B类方案：CLIA（克拉屈滨+伊达比星+阿糖胞苷）+维奈托克，以及FLAG-IDA（氟达拉滨+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子+伊达比星）+维奈托克。 3、不符合首选方案及ivosidenib（Tibsovo）治疗条件的患者，将Olutasidenib（Rezlidhia）列为2B类推荐方案。 4、对于复发/难治性患者，新增靶向治疗药物Revumenib（Revuforj）。 5、阿糖胞苷为基础的诱导治疗后，随访及再诱导治疗新增阿扎胞苷/地西他滨+维奈托克，作为第6种治疗方案。 多发性骨髓瘤（2026年第4版） PART 11 1、接受过2种先前疗法（含蛋白酶体抑制剂PI+免疫调节药物IMiD）的患者，玛贝妥单抗（Belantamab Mafodotin，Blenrep®）+硼替佐米（Velcade）+地塞米松，被列为1类其他推荐方案。 2、接受过4线治疗（含抗CD38单克隆抗体+PI+IMiD）的预处理患者，新增Linvoseltamab-gcpt（Lynozyfic）作为治疗选择。 3、适合造血干细胞移植（HCT）的初诊患者： ①艾沙妥昔单抗（Isatuximab，Sarclisa）+硼替佐米+来那度胺（Revlimid）+地塞米松列为1类首选方案。 ②达雷妥尤单抗（Daratumumab，Darzalex）isatuximab，均与carfilzomib（Kyprolis）、lenalidomide+dexamethasone联合使用已从推荐中移除；部分场景可考虑达雷妥尤单抗维持治疗。 4、年龄＜80岁且HCT推迟/不适用的患者，达雷妥尤单抗+硼替佐米+来那度胺+地塞米松，列为1类首选方案。 5、伊沙妥昔单抗+来那度胺+地塞米松，以及硼替佐米+来那度胺+地塞米松均被列为1类其他推荐方案。 6、部分场景下，伊沙佐米+来那度胺+地塞米松方案适用。 7、复发/难治性患者：BCMA靶向CAR-T（如Cilta-cel、Ide-cel）有望成为关键治疗选项。 慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL，2026年第1版） PART 12 Richter转化患者治疗新增多项2A类推荐方案： 1、维奈克拉（Venetoclax，Venclexta）+阿替利珠单抗+奥滨尤妥珠单抗（Gazyva）。 2、Epcoritamab-bysp（Epkinly）、格菲妥单抗（Glofitamab，Columvi®、高罗华®）。 3、两款CAR-T细胞疗法：Axicabtagene ciloleucel（axi-cel；Yescarta）、tisagenlecleucel（tisa-cel；Kymriah）。 B细胞淋巴瘤（2025年第3版） PART 13 1、对于至少接受过1次含抗CD20单克隆抗体全身治疗的患者，Tafasitamab-crix（Monjuvi）+来那度胺+利妥昔单抗（Rituxan）列为二线2A类首选方案。 2、三线及后续治疗：Loncastuximab tesirine-lpyl（Zynlonta）+利妥昔单抗列为2B类方案；Glofitamab列为2B类二线及后续治疗药物。 3、对于需温和诱导治疗的患者，Acalabrutinib（Calquence）+苯达莫司汀+利妥昔单抗列为一线2A类首选方案。 4、对于不适合CAR-T治疗的复发/难治性患者，Epcoritamab+吉西他滨+奥沙利铂列为首选方案。 5、在复发/难治性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等癌种中，CAR-T治疗（如Axi-cel、Tisa-cel、Liso-cel）的二线或后线治疗地位进一步巩固。 ▼中美已获批上市的CAR-T疗法汇总（截至2025年11月） 2026版NCCN指南免疫细胞治疗与癌症疫苗突破性更新 截至2025年底发布的2026.V1版NCCN指南，在免疫细胞治疗、癌症疫苗领域实现“颠覆性”升级，核心逻辑可概括为：免疫治疗地位前移且管理精细化、癌症疫苗预留临床转化通道，二者协同搭建肿瘤全周期精准管理框架。以下为两大板块的核心更新： 免疫细胞治疗：独立化管理+场景拓展，疗效与安全性双提升 PART 01 2026版NCCN指南对免疫细胞治疗的调整聚焦“专业化细分”与“全流程规范”，核心突破体现在三方面： 01 CAR-T治疗：独立指南落地，治疗线级前移 指南首次将CAR-T与淋巴细胞衔接器相关毒性管理从原免疫治疗指南中剥离，发布独立的《CAR-T细胞与淋巴细胞衔接器相关毒性管理指南（V1.2026）》，明确患者筛选、输注前评估、长期随访的全流程路径，凸显该疗法的独特性与临床重视度。 基于ZUMA-7、TRANSFORM等III期试验结果，CAR-T极有可能成为部分高危大B细胞淋巴瘤患者的标准二线治疗（突破原三线及以上限制）；若GPRC5D靶向CAR-T获批，将同步纳入多发性骨髓瘤指南。 02 NK/CAR-NK细胞：血液肿瘤疗效显著，实体瘤探索中 在血液肿瘤领域取得关键进展，新型产品FT596、NKX019预计2026-2027年上市。 其中，FT596作为一款iPSC衍生CD19定向CAR-NK细胞，其I期首次人体试验（NCT04245722）结果显示：68例复发/难治性B细胞淋巴瘤患者联合治疗后，客观缓解率（ORR）达54%，完全缓解（CR）率37%；滤泡性淋巴瘤亚组（n=13）ORR更是达到100%，中位缓解持续时间为16.9个月。大B细胞淋巴瘤（LBCL，n=32）亚组客观缓解率(ORR)达38%（12/32），完全缓解率（CR）为25%。 ▲图源“Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 03 肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）：实体瘤探索加速，NSCLC适应症可期 黑色素瘤治疗地位进一步巩固，非小细胞肺癌（NSCLC）等实体瘤研究快速推进。 2025年11月，Iovance官网披露II期IOV-LUN-202试验（NCT04614103）中期数据显示：39例既往接受过治疗的晚期非鳞状NSCLC患者，接受Lifileucel（TIL疗法）单药治疗后，按RECISTv1.1标准，客观缓解率（ORR）达25.6%（含2例CR、7例PR），疾病控制率（DCR）更是高达71.8%。其中完全缓解（CR）2例、部分缓解（PR）7例（详见下图）。经25.4个月随访，中位缓解持续时间未达，较标准治疗多西他赛展现出更优的疗效持久性。该试验预计2026年出最终结果，Lifileucel有望2027年获批用于非鳞NSCLC。 ▲图源“Iovance”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 癌症疫苗：未入常规推荐，临床试验通道提前开放 PART 02 2026.V1版全瘤种指南暂未将任何治疗性癌症疫苗列为标准治疗，但通过新增临床试验推荐、细化研究方向，为未来临床转化预留空间： 01 全瘤种统一引导：鼓励疫苗联合免疫治疗试验 指南在“系统性治疗”章节新增共同脚注，明确“鼓励符合条件的患者参与新抗原疫苗、HPV治疗性疫苗±免疫检查点抑制剂的临床试验”，为二者联合应用提供方向指引。 02 mRNA肿瘤疫苗：个性化与广谱并行，疗效数据亮眼 1、广谱疫苗：BNT113（针对HPV16阳性头颈鳞癌）进入II/III期试验；肺癌预防性疫苗LungVax将于2026年启动I期临床。 2、个性化新抗原疫苗mRNA-4157（V940）：在黑色素瘤III期试验中持续招募，与PD-1抑制剂联合可显著降低高危患者复发风险，预计2026-2029年提交监管审批。2023ASCO大会公布的IIb期临床试验（KEYNOTE-942）结果显示：联合派姆单抗治疗高危III/IV期黑色素瘤，可将患者远处转移或死亡风险降低62%，18个月无复发生存（RFS）率达78.6%（单药组为62.2%），18个月无远处转移生存期（DMFS）率为91.8%，单药治疗组仅为76.8%。 ▲图源“Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 03 树突状细胞（DC）疫苗：联合治疗显效，案例证实长期获益 凭借强大抗原呈递能力激活肿瘤特异性T细胞，与免疫检查点抑制剂联合显示协同效应，部分临床试验证实可延长晚期实体瘤患者生存期。 《Cureus》报道的案例显示，WT1/MUC1肽脉冲树突状细胞（DC）联合CD3激活T淋巴细胞（CAT）的过继细胞疗法（ACT），成功实现晚期十二指肠癌患者长期疾病控制——截至首次给药后54个月，肿瘤无复发进展。 治疗前后变化显著：治疗前，腹部CT可见十二指肠周围大网膜明显扩张（详见下图A箭头所示），且存在大量恶性腹水（详见下图B、C）。 ▲图源“Cureus”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 完成8次治疗后1个月，患者症状与影像学表现均大幅改善：恶性腹水完全消退，腹胀、腿部水肿消失，食欲恢复，原发病灶及转移性淋巴结持续缩小，腹膜播散的影像学特征已不明显，腹腔内大网膜（脂肪性粘稠组织）消失（详见下图A），仅右侧腹股沟疝因既往大量腹水导致的腹压影响仍持续存在（详见下图C）。此外，治疗无严重不良反应，患者恢复正常活动，截至首次给药后54个月仍无复发。 ▲图源“Cureus”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 04 其他：靶向突变疫苗持续探索 KRAS突变肽疫苗ELI-0027P（覆盖七种常见突变）、WT1-mRNA/DC疫苗等在多种晚期实体瘤中开展评估，可诱导持久抗肿瘤免疫。其中，ELI-002的I期AMPLIFY-201临床试验（NCT05726864）显示，23例可评估患者中77%肿瘤标志物减少，6例达到完全缓解，25例患者中位总生存期16.33个月（详见下图）。 ▲图源“nature medicine”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 小编寄语 2026版NCCN指南通过免疫细胞治疗的独立化管理、癌症疫苗的临床试验通道预留，结合基因检测“DNA+RNA+蛋白”全景化升级，构建起“检测-治疗-探索”的完整精准医疗链条。免疫细胞治疗的精细化毒性管理提升了安全性与可及性，癌症疫苗虽暂未落地常规治疗，但临床试验的定向引导为未来突破奠定基础，二者均以基因检测为核心支撑，共同推动肿瘤治疗从“经验医学”向“精准医学”深度转型。 但全球肿瘤医生网需提醒广大病友，癌症作为一种高度突变且极度狡猾的疾病，目前很难仅依靠单一疗法，达到预期治疗效果。现阶段理想的抗癌治疗，是依托于权威医院和权威专家的早期规范诊断，并在传统治疗（入手术、放化疗）的基础上，根据患者自身情况、疾病特点、经济状况等，辅以免疫细胞疗法（如CAR-T、TCR-T、TIL、NK、CAR-NK细胞疗法）、癌症疫苗、靶向药物、硼中子俘获疗法、质子治疗等抗癌新药/新技术，以预防癌症复发或转移、尽可能延长生存期、提高患者的生存质量。 对现阶段治疗方案不满意的患者，可将近期影像及病理检查报告、治疗经历等，提交至全球肿瘤医生网医学部（400-666-7998），详细评估病情，或申请国内外抗癌专家会诊，寻求抗癌新药/新技术的帮助。 参考资料 [1]Ghobadi A,et al.Induced pluripotent stem-cell-derived CD19-directed chimeric antigen receptor natural killer cells in B-cell lymphoma: a phase 1, first-in-human trial[J]. The Lancet, 2025, 405(10473): 127-136. https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)02462-0/abstract [2]https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/03/3179067/0/en/Iovance-Biotherapeutics-Reports-Potential-Best-in-Class-Clinical-Data-for-Lifileucel-TIL-Cell-Therapy-in-Advanced-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-NSCLC.html [3]Weber J S,et al.Individualised neoantigen therapy mRNA-4157 (V940) plus pembrolizumab versus pembrolizumab monotherapy in resected melanoma (KEYNOTE-942): a randomised, phase 2b study[J]. The Lancet, 2024, 403(10427): 632-644. https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(23)02268-7/abstract [4]Yagawa Y,et al.Peritoneal Dissemination and Malignant Ascites in Duodenal Cancer Successfully Treated With Adoptive Cell Therapy Using WT1-and MUC1-Pulsed Dendritic Cells and Activated T Cells With No Adverse Effects: A Case Report[J]. Cureus, 2024, 16(11). https://www.cureus.com/articles/308954-peritoneal-dissemination-and-malignant-ascites-in-duodenal-cancer-successfully-treated-with-adoptive-cell-therapy-using-wt1--and-muc1-pulsed-dendritic-cells-and-activated-t-cells-with-no-adverse-effects-a-case-report#!/ [5]Pant S,et al.Lymph-node-targeted, mKRAS-specific amphiphile vaccine in pancreatic and colorectal cancer: the phase 1 AMPLIFY-201 trial[J].Nature medicine,2024:1-12. https://www.nature.com/articles/s41591-023-02760-3 [6]https://www.onclive.com/view/experts-unpack-the-most-notable-nccn-guideline-changes-heading-into-2026 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载 扫描添加病友群 抗癌资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家 入群免费领取抗癌资料 患者关心

编者按 2025年12月6～9日，第67届美国血液学会（ASH）大会将在美国奥兰多盛大召开。作为ASH 最具分量、只在大会前夕公开的顶级精选摘要，最新突破性摘要（LBA）旨在呈现具有重大影响的最新研究成果与最前沿科研进展。本期特别整理最新公布的6项LBA核心要点，涵盖CAR-T 体内基因疗法、免疫性血小板减少症革新治疗、新一代BTK抑制剂、遗传性骨髓衰竭前沿诊断、围手术期输血管理策略，以及RRMM免疫治疗新标准等，带您抢先掌握本届ASH最值得关注的重磅亮点。 最新突破性摘要专场 Late-Breaking Abstracts Session 专场类型：重点会议（Marquee Sessions） 报告地点：OCCC - West Hall D2 报告时间：12月9日上午7:30至9:00（美国东部时间） LBA-1 标题：Minimal residual disease (MRD)-negative outcomes following a novel, in vivo gene therapy generating anti–B-cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor (CAR)-T cells in patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM): Preliminary results from inMMyCAR, the first-in-human phase 1 study of KLN-1010 中文标题：新型体内基因疗法生成抗B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中实现微小残留病（MRD）阴性：首个人体I期研究inMMyCAR的KLN-1010初步结果 汇报人及单位：Phoebe Joy Ho，澳大利亚新南威尔士州坎珀当皇家阿尔弗雷德王子医院 研究核心内容 KLN-1010是一种新型体内基因疗法，通过静脉输注在体内生成抗BCMA CAR-T细胞，用于复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。首批三名患者（61-72岁，既往3-4线治疗、高危细胞遗传学）接受治疗，无需淋巴清除化疗，签署同意至输注仅需13-18天。输注后两名患者出现轻中度输注反应及2级CRS，无神经毒性或严重血液学毒性，未发生治疗相关感染。CAR-T细胞在外周血和骨髓中成功扩增，峰值在第15天，主要为记忆表型T细胞。所有患者在第1个月实现MRD阴性（10-5～10-6），疗效随时间加深，第3个月最佳为极好部分缓解（VGPR）。初步结果显示，KLN-1010具有可喜的临床活性、可控毒性及便捷给药优势，为体内即用型CAR-T疗法在RRMM提供了新的潜在治疗途径。研究仍在进行中，后续更新结果值得期待。 LBA-2 标题：Primary results from VAYHIT2, a randomized, double-blind, phase 3 trial of ianalumab plus eltrombopag versus placebo plus eltrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who failed first-line corticosteroid treatment 中文标题：Ianalumab联合艾曲泊帕对比安慰剂联合艾曲泊帕治疗一线糖皮质激素失败的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的随机、双盲III期研究——VAYHIT2研究的主要结果 汇报人及单位：Hanny Al-Samkari，美国马萨诸塞州波士顿麻省总医院血液肿瘤科 研究核心内容 VAYHIT2是一项随机、双盲、III期研究，评估Ianalumab联合艾曲泊帕在一线糖皮质激素治疗失败的ITP患者中的疗效和安全性。152例患者按1:1:1分组接受Ianalumab 9 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂联合艾曲泊帕，每月静脉输注一次，共4次，同时口服艾曲泊帕 16周并逐步减量。结果显示，Ianalumab 9 mg/kg显著延长治疗失败时间（TTF，HR 0.55，P=0.021），6个月稳定反应率（SR6）达62.0%，优于安慰剂（39.2%）；3 mg/kg组SR6为56.9%。第6个月血小板≥50×10⁹/L和≥100×10⁹/L的缓解/完全缓解率分别为73.5%/55.1%（9 mg/kg）与48.0%/26.0%（安慰剂）。9 mg/kg组患者疲劳评分改善更明显（-7.7 vs -3.6）。各组总体耐受良好，≥3级不良事件和感染发生率可控，无因治疗中断Ianalumab。研究表明，Ianalumab联合艾曲泊帕可延长TTF、提高稳定反应、减轻疲劳，并可能在ITP早期发挥疾病修饰作用，为二线治疗提供新策略。 LBA-3 标题：Pirtobrutinib vs bendamustine plus rituximab (BR) in patients with CLL/SLL: First results from a randomized phase III study Examining a non-covalent BTK inhibitor in untreated patients 中文标题：匹妥布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）治疗CLL/SLL患者：针对未经治疗患者的非共价BTK抑制剂III期随机研究的首个结果 汇报人及单位：Wojciech Jurczak，波兰克拉科夫国家肿瘤研究所 研究核心内容 BRUIN CLL-313 III期随机试验比较了匹妥布替尼与标准苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）方案在未经治疗的CLL/SLL患者中的疗效和安全性。282例患者随机接受匹妥布替尼单药（141例）或BR（141例），中位随访28.1个月。IRC评估的无进展生存期（PFS）显著改善，匹妥布替尼 24个月PFS率为93.4%，BR为70.7%（HR 0.199，P<0.0001），各IGHV亚组均获益明显。总生存期（OS）显示趋势性改善（HR 0.257），尽管BR组52.9%患者交叉使用匹妥布替尼。治疗耐受良好，≥3级不良事件发生率为匹妥布替尼 40%、BR 67.4%，停药率低（4.3% vs 15.2%），房颤/心房扑动事件罕见。中位治疗持续时间显著延长（匹妥布替尼 32.3个月 vs BR 5.6个月）。研究结果表明，匹妥布替尼可显著改善未经治疗CLL/SLL患者的PFS，耐受性良好，有望成为这一患者群体（包括老年患者）的潜在新标准治疗方案。 LBA-4 标题：Whole genome transcriptome sequencing in inherited bone marrow failure syndromes and related diseases – the ibmdx study 中文标题：遗传性骨髓衰竭综合征及相关疾病的全基因组转录组测序——IBMDx研究 汇报人及单位：Lucy Fox，澳大利亚墨尔本彼得·麦卡勒姆癌症中心与皇家墨尔本医院 研究核心内容 IBMDx研究在237例疑似遗传性骨髓衰竭综合征（IBMFS）患者中系统评估了前瞻性全基因组转录组测序（WGTS）。患者年龄6个月至78岁，18岁以下占29.5%。WGTS主要使用非血液DNA，诊断率为37.1%，确诊包括遗传性血小板减少症、端粒生物学异常、Diamond-Blackfan贫血及严重先天性中性粒细胞减少症等。血液靶向测序显示14.7%存在克隆性造血，同时发现4例与血液表型无关的遗传疾病及7例次要基因异常。WGTS发现了既往未被报道的新型基因异常，如反转录转座子介导的基因破坏、聚腺苷酸化位点缺失及新调控区异常，并对部分关键基因（RPL31、TERT/TERC、TPM4）进行了功能验证，同时发现新的IBMFS相关基因（THRA、MEIS1、TUBB）。患者及护理者高度接受，参与便捷，但技术公平性仍需关注。健康经济学分析显示，每例血液学诊断成本约7,800–8,200美元。研究表明，WGTS在IBMFS诊断中高效、可接受，并推动了对新致病机制和基因的研究。 LBA-5 标题：A hospital policy of tranexamic acid to reduce transfusion in major non-cardiac surgery: The traction trial 中文标题：在大型非心脏手术中，通过医院层面的氨甲环酸用药政策减少输血需求：TRACTION试验 汇报人及单位：Brett Houston，加拿大曼尼托巴大学 研究核心内容 TRACTION试验在加拿大10家医院纳入8273例大型非心脏手术且高输血风险患者，采用随机、安慰剂对照的交叉集群设计，评估医院层面实施氨甲环酸（TXA）政策的效果。结果显示，TXA显著降低住院期间红细胞输血比例（7.4% vs. 9.8%）及输血量，同时90天静脉血栓栓塞发生率与安慰剂无差异（2.1% vs. 2.2%），达到非劣效标准；心梗、卒中、深静脉血栓形成（DVT）/肺栓塞（PE）、住院时长、ICU入住及90天生存率等安全终点亦相当。研究表明，术中常规使用TXA可在确保安全的前提下减少输血需求，支持其作为大型非心脏手术的医院级用药策略。 LBA-6 标题：Phase 3 randomized study of teclistamab plus daratumumab versus investigator’s choice of daratumumab and dexamethasone with either pomalidomide or Bortezomib (DPd/DVd) in patients (Pts) with relapsed refractory multiple myeloma (RRMM): Results of majestec-3 中文标题：特立妥单抗联合达雷妥尤单抗对比研究者选择的达雷妥尤单抗+地塞米松联合来那度胺或硼替佐米（DPd/DVd）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的III期随机研究：MajesTEC-3研究结果 汇报人及单位：María-Victoria Mateos，西班牙萨拉曼卡生物医学研究所 研究核心内容 MajesTEC-3一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的Ⅲ期随机研究，比较BCMA×CD3双特异性抗体特立妥单抗联合达雷妥尤单抗（Tec-Dara）与标准三药方案DPd/DVd的疗效与安全性。研究共纳入587例接受过1-3线治疗的RRMM患者，中位随访34.5个月。Tec-Dara显著改善无进展生存（PFS），风险降低83%（HR 0.17），中位PFS未达到，而对照组为18.1个月，3年PFS率分别为83.4%与29.7%。Tec-Dara在所有预设亚组均保持一致优势，并显著提高深度缓解率：≥CR率81.8% vs. 32.1%，总体缓解率89.0% vs 75.3%，MRD阴性率58.4% vs. 17.1%。总体生存（OS）亦显著提升（HR 0.46），三年OS率83.3% vs. 65.0%。安全性方面，两组严重不良事件发生率相近；Tec-Dara感染更常见但可管理，CRS主要为1-2级，ICANS罕见。研究显示Tec-Dara作为高效、即用型免疫疗法，有望成为RRMM在首次复发时的新标准治疗模式。 往期推荐 2025 ASH大会摘要公布！近百篇中国学者研究入选口头报告，唱响中国最强音！ ASH抢先看丨启程开新局——中国专家壁报第一弹 ASH抢先看丨深耕见真章——中国专家壁报第二弹 ASH抢先看丨攻坚破难关——中国专家壁报第三弹 ASH抢先看丨拓界启新境——中国专家壁报第四弹 2025 ASH大会全攻略：重点看什么？如何高效参会？一文说清 （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。