Cefiderocol Sulfate Tosylate

国内已有4款长效生长激素，长春高新如何面对竞争 新药定义为含中国首次上市的活性成分，含原研在国外已批准在申报进中国的化药5.1类和生物药3.1类，不含非原研仿制或进口的化药3类、生物药2类 006 注射用隆培生长激素（2026.01.26）  儿童生长激素缺乏症（GHD） 2026年1月26日，中国上海——维昇药业（股票代码：2561.HK），专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，今日宣布其核心产品注射用隆培生长激素（lonapegsomatropin，维臻高，SKYTROFA®）已正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症（GHD）所致的生长缓慢。 （图1） 由于注射用隆培生长激素是按生物药3.1类申报，尽管是原研在中国首次上市，并不会纳入国家药监局的创新药获批名单中。 此前，隆培生长激素已分别于2021年和2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）批准上市。传统短效生长激素（GH）需每日注射，患儿治疗负担重，依从性差，影响终身高获益1。隆培生长激素（维臻高®）作为全球新一代长效制剂，其活性分子保持了生长激素的天然结构，更是唯一†经全球及中国3期试验证实优效于日制剂的LAGH，为中国GHD儿童带来“疗效+体验”双优的治疗新选择。 2018 年 11 月，维昇药业从 Ascendis 引进了该产品在中国的开发和商业化权益。2025 年 7 月，维昇药业授权安科生物在中国境内特定区域内排他性独家推广隆培促生长素产品。 TransCon技术“长效+天然”背后的黑科技 隆培生长激素是一种基于创新TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）技术研发的长效生长激素。该项技术是一种创新的长效药物开发平台，通过独特连接结构将惰性载体分子与活性原型药物暂时结合，实现体内半衰期延长与长效化。隆培生长激素由TransCon载体分子、连接结构及生长激素分子三部分组成（图2）：生长激素分子和TransCon载体分子经连接结构形成无活性、低清除率的前药，前药经皮下注射进入人体后，在生理pH与温度下连接结构自动裂解，在血液循环内以特定速率持续一周缓慢释放未修饰的、具有天然结构的生长激素分子发挥生理作用，裂解后的连接结构与载体分子以原型经肾脏排出。 图2 隆培生长激素的分子结构以及在体内的释放过程 相较于传统永久连接技术开发的“非天然”长效生长激素（经修饰过的药物活性分子与内源性GH存在差异），隆培生长激素具有显著的创新优势，实现每周一次给药的同时，其活性分子——进入人体内释放出的生长激素与内源性GH的氨基酸序列、结构、分子量及生理性组织分布完全一致，完全保留了与生长激素受体的亲和力，实现了“长效作用+天然结构（药物活性分子与内源性GH相同）”双重优势。 全球+中国3期双重验证，优于日制剂 全球关键3期heiGHt研究（15国73中心，161例初治儿童GHD患者）与中国关键3期briGHt研究（中国17中心，153例初治中国儿童GHD患者）用统一设计证实了隆培生长激素的优效性两项研究均按2:1 随机分组，受试者分别接受每周1次隆培生长激素（0.24mg hGH/kg/周）或等效生长激素日制剂（0.24mg hGH/kg/周）治疗，以第52周年化生长速率（AHV）为主要终点。 研究结果显示： 全球heiGHt研究：隆培生长激素组AHV达11.2cm/年，日制剂组为10.3cm/年，组间差异0.9cm/年（95% CI：0.22-1.50，P=0.0088），成为全球首个证实较日制剂达成优效性的LAGH 3期研究； 中国briGHt研究：隆培生长激素组AHV为10.66cm/年，日制剂组为9.75cm/年，组间差异0.91cm/年（95% CI：0.37-1.45，P=0.0010），证实中国人群中同样具备优效性。 隆培生长激素由此成为全球首个且截至目前唯一†经两项3期研究证实优效于日制剂的LAGH*，为儿童GHD治疗提供突破性方案。 图3 全球3期和中国3期研究：隆培生长激素52周时的AHV优于生长激素日制剂 *：截至2026年1月，隆培生长激素是唯一†通过3期临床试验证明优效于日制剂的长效生长激素 优于日制剂三重安全保驾护航，长期治疗更安心 隆培生长激素释放的是未经修饰的天然结构生长激素，无因结构改造或位点突变引发的潜在安全性风险，分子层面安全性可靠。此外，理想的LAGH需克服维持7天疗效所需的给药剂量与过高的血药峰浓度及过大药物暴露量之间的矛盾。隆培生长激素每周给药一次，其活性分子（未经修饰的生长激素）在一周内被缓慢释放，2期临床试验结果显示，其注射后GH 血药浓度峰值（Cmax）未超过日制剂， 药时曲线下面积（AUC0-168h）也与日制剂连续7天给药的累积量相当，无药物过度暴露引发的安全性隐患，具有良好的药效动力学安全性5。 全球及中国关键性3期研究（heiGHt/briGHt）均显示，隆培生长激素的不良事件发生类型及频率与日制剂无差异3,4；fliGHt研究进一步验证，从日制剂转换为隆培生长激素治疗后，安全性特征仍保持稳定6。长达6年的enliGHten长期扩展试验未发现药物相关严重不良事件，且患者脂糖代谢、甲状腺功能及骨骼成熟度均维持稳定正常7。 此外，隆培生长激素在不含防腐剂的条件下效期长达5年，且可室温（≤30℃）存储6个月：既规避了防腐剂相关的潜在风险，又大幅降低了存储、携带的限制（尤其适用于家庭出行、寄宿就读等日常场景），在长效周制剂大大降低注射频率的情况下，进一步减轻患儿家庭的治疗负担，改善治疗体验。 明天安科生物能涨一波还是长春高新收缩 四培长效生长激素竞争 至此，中国已经有四款长效生长激素，都是培生长激素。益佩生（5mg）、金赛增（9mg）两款生长激素的挂网价分别为1798元、3500元。纳入国内医保目录后，益佩生该剂型价格降至853.2元，降价幅度约53%，金赛增（9mg）按照900元的新支付价，降幅约75%。 接下来进口的维臻高、诺择优如何定价推广，值得关注。四款长效生长激素对比一览表 特性 维臻高（隆培生长激素） (TransCon hGH) 金赛增（金培生长激素）(PEG化长效生长激素) 益佩生（怡培生长激素注射液）(Y型PEG化) 诺择优（帕西生长激素注射液）(Fc融合蛋白) 研发/生产企业 维昇药业 长春金赛药业 厦门特宝生物 诺和诺德 中国获批时间 2026年1月 (新近获批) 2014年1月 (首款国产长效) 2025年5月 2025年12月 技术平台 TransCon（暂时连接）技术 PEG化（聚乙二醇化）技术 Y型分支PEG化技术 Fc融合蛋白技术 活性分子结构 与内源性GH完全一致的天然结构 经线性PEG分子修饰的GH 经Y型分支PEG分子修饰的GH GH与免疫球蛋白Fc段融合的蛋白 核心临床证据 优效性(全球及中国3期试验证实疗效优于日制剂) 非劣效性 非劣效性  非劣效性 给药频率 每周一次 每周一次 每周一次 每周一次 主要优势  1. 天然结构，无修饰相关潜在风险2. 疗效更优，生长速率更高3. 安全性特征与日制剂相当 1. 上市时间早，临床经验丰富2. 市场先发优势，医生认知度高 1. 采用Y型PEG，可能具有更佳的稳定性和药代动力学特性 1. 利用人体天然蛋白循环机制，半衰期长 医保/价格 否 900元/9mg 853元/5mg 否 2026中国获批新药链接 4.东阳光糖尿病新药奥洛格列净上市，2026年中国上市的第4款新药 3.新型铁载体超级抗生素，盐野义新药头孢德罗上市，2026年中国上市的第3款新药 2.FCS罕见病小核酸药物，赛诺菲新药普乐司兰上市，2026年中国上市的第2款新药 1.FIC惹争议，恒瑞新药瑞拉芙普α上市，2026年中国上市的第1款新药