Rilonacept

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 2月24日，上海阳光医药采购网发布通知，根据杭州市知识产权局《专利侵权纠纷案件行政裁决书》，暂停九典制药、同伍生物医药2家企业的吲哚布芬片采购资格。对此，同伍生物方面表示，此事与华东医药的专利纠纷有关。 这已经是第二、三个被华东医药狙击的竞争对手了。去年9月，美迪深的吲哚布芬片，也曾经因为华东医药的抗议，而被暂停采购。 类似的专利纠纷还发生在华东医药的另一个销售额超过30亿元的大单品——百令胶囊身上。2024年1月2日，华东医药发布公告，以青海珠峰冬虫夏草原料有限公司生产并销售的原料发酵冬虫夏草菌粉，以及青海珠峰冬虫夏草药业有限公司生产并销售的百令片侵害发明专利权纠纷一案提起民事诉讼。 曾几何时，百令胶囊、阿卡波糖、吗替麦考酚酯、吲哚布芬片等均是十亿元销售量级的爆款产品，它们撑起了华东医药的基本面。而随着集采、国谈、竞品等诸多外在因素的增多，正对华东医药的大单品产生致命威胁。 为了守住企业的基本面，华东医药正在用尽最大的力气，一边保护“护城河”，一边寻找“新曲线”。 01 大单品红利 华东医药的前身可追溯到1952年成立的杭州第二制药厂，早期主营抗生素原料制剂和中成药。几经改制后，远大集团在1998年成为其控股股东，并于次年更名为华东医药。凭借远大集团强大的资本运作能力，华东医药在2000年就成功登陆A股，并成为远大集团旗下第一家上市公司。 作为“远大系”的重要成员，华东医药自然秉承了远大集团一贯的“打法”，以不断收购，逐渐涉足肿瘤、内分泌、自身免疫以及医美等各领域。在并购的过程中，华东医药成功打造了多个重磅大单品，成为业绩发展的最大动力。 这些大单品的打造过程，无一不显示出华东医药敏锐的选品眼光和强大的销售能力。 以阿卡波糖为例。该产品是2002年华东医药以2450万元从华东医药集团生物工程研究所、四川抗菌素工业研究所受让而来。在当时拜耳原研药一统天下的时候，华东医药的阿卡波糖异军突起，硬生生抢下了30%的市场份额。2017年，华东医药阿卡波糖销售收入突破20亿元。 华东医药的最大单品百令胶囊，故事也颇为传奇。20多年前的一天，时任华东医药掌门人的李邦良从一批“沉睡”多年的药品生产文号中，选定了“百令胶囊”。在百令胶囊上市后，李邦良狠抓营销，在全国范围内策划了“百令万里行”活动，硬是把这款药打造成为一款现象级产品。2013年百令胶囊，进入10亿元级别，2016年突破20亿元，2019年销售额超过30亿元。 还有华东制药的吗替麦考酚酯分散片。2008年，华东医药赛可平作为国内首仿上市，目前已是中国销量最大的吗替麦考酚酯分散片制剂，2020年销售额约12亿。包括文章开头提到的吲哚布芬，国内其实是齐鲁制药最先拿到生产批件，但一直只在千万销售额级别。而华东医院获批后，成功将这款老药做成了十几亿大单品。 这些大单品背后，透露出华东医药卓尔不凡的营销能力。 在众多大单品的支撑下，华东医药迎来了发展黄金期。在二十年的时间中，营收由刚上市时的12.46亿元，飙升至2019年的354.46亿元，净利润从不足五千万到近30亿元。 图：华东医药营收与净利润，来源，锦缎研究院 在华东医药2019年的354.46亿营收中，制造业板块以占比30%的营收贡献了80%的净利润。而在制造业108.65亿元的营收中，百令胶囊贡献超过34亿元，阿卡波糖贡献超过30亿元，吗替麦考酚酯的贡献估计是超过10亿元，另外一个大品种泮托拉唑钠销售额在8亿到11亿之间。这就意味着，四个品种就贡献了制造业超过75%的营收。 大单品能够显著推动药企的业绩增长，帮助药企在激烈的市场竞争中占据主导地位，对营收和利润贡献显著，不仅提升了企业的盈利能力，还能增强其在资本市场的吸引力。 但凡事都有两面性，大单品虽然爆发力十足，可一旦出现危机，对企业的负面影响就是伤筋动骨。而华东医药目前就处于这种“伤筋动骨”的边缘。 02 大单品危机 集采、国谈、竞品正在不断冲击着华东医药的大单品，致使企业危机初现。 危机首先来自集采影响。2020年华东医院年报中提到，“公司因受新冠疫情及国家药品集采等因素叠加影响，全年实现营业收入336.83亿元，同比下降4.97%；实现归属于上市公司股东的净利润28.20亿元，同比增长0.24%，实现归属于上市公司股东扣除非经营性净利润24.30亿元，同比下降5.62%。” 2021财报又提到，“公司医药工业核心子公司中美华东受部分产品国家药品集采和医保谈判降价等因素影响，2021年实现营业收入101.09亿元，同比下降8.43%，实现净利润20.92亿元，同比下降10.32%。” 最大的冲击来自阿卡波糖。 2020年1月17日，第二批国家组织药品集中采购开标，涉及33个品种，包括阿卡波糖。结果，华东医药的阿卡波糖因报出了高于拜耳最低价1.8 倍的价格被直接淘汰。结果出炉当天，华东医药股价当日跌停，市值蒸发43亿元。 在随后的2021年第一季度报告中，华东医药直言：“中美华东主要产品阿卡波糖片收入及毛利与上一报告期国家集采执行前相比均出现明显下降。” 2022年6月，在河南 13 省药品联盟开展的集采续约中，华东医药以0.2元/片的价格终于中标。顺利中选国家药品集中带量采购续约。而在湖南省单独进行的询价续约中，华东医药阿卡波糖每片报价更是低至0.176 元，比当年拜唐苹中标集采的“自杀式”报价0.18元还要更低。 同样受集采影响的还有吗替麦考酚酯和泮托拉唑。 2021年2月，华东医药的泮托拉唑注射剂在第四批国家集中带量采购中中标，价格降幅超过90%；2022年第七批国家药品集采，赛可平中标，降价幅度约为50%。 更糟糕的是，华东医药的大单品持续有被割据市场的危机。 百令胶囊是华东医药最大的单品，在其成功将其打造成爆品后，就一直有竞争对手企图染指这个领域。2019年，华东医药曾试图收购佐力药业18.6%股权。不为别的，就是因为佐力药业拥有研发百令这个产品的能力。但双方最终未能谈拢，收购失败。 如今，没有被收入麾下的佐力药业终于成了商场上的对手。2024年1月，佐力药业发布公告，自己研发的百令胶囊获批上市。 尽管华东医药表示，目前发酵虫草制剂市场已有多家企业产品参与，增加一家企业不会对市场竞争格局带来重大影响。百令胶囊在市场上已拥有长期稳定增长的基础，不会因为增加个别竞品发生重大改变。 但行业观点认为，佐力药业的入局，代表着华东医药在百令产品的独家市场地位可能被打破，两者会在中药领域开启类似“原研药”和“仿制药”的竞争。所以文章开头，华东医药才会不断利用专利保护，企图击退竞争对手对百令产品乃至吲哚布芬片的觊觎。 百令胶囊已经是30年的老产品，吲哚布芬片也已经上市40年，被仿制和被瓜分大概率只是一个时间问题。华东医药的未来，必须建立在推陈出新之上。 03 华东的未来 自2019年开始，华东医药的业绩就因集采和国谈影响而进入瓶颈期。2019年至2023年，华东医药营收虽然突破400亿大关，但四年的总体增幅却仅为14%。利润方面更是平缓，2023年28.39亿元的净利润和2019年相比，几乎原地踏步。 图：华东医药近五年业绩，来源：锦缎研究院 其实，华东医药早早意识到中国医药行业的逻辑变化，仿制药在未来必然不能再“委以重任”。因此，华东医药不断增强创新药储备，同时通过做大医美业务来提振盈利能力。 2019年，华东医药启动创新药战略。决定“自 2020 年起，公司每年研发费用占医药工业销售收入的比例要达到 10%以上”“力争完成每年至少 15 个创新项目（包括药品、医疗器械等），其中不少于 3 个创新药的立项工作”“努力实现 2025 年创新业务板块占整体工业营收30%的阶段性目标。” 随后，华东医药确实花大力气进行了研发管线的搭建。2019年，已立项的创新项目还仅有15 个，2023年已经增长至73个。同时，这些管线投入在2023年和2024年开始集中落地。 2023年，利拉鲁肽注射液获批上市，成为国内首个GLP-1减肥药；2024年，BCMA CAR-T赛恺泽、乌司奴单抗生物类似药、索米妥昔单抗注射液、注射用利纳西普、塞纳帕利胶囊等药品纷纷上市。 坦率而言，现在的华东医药并没有太大的业绩悬崖，毕竟原有仿制药业务还能保持原有基本面，大量的研发投入和企业熟练的收并购也填补了后续产品的空白。 现在，华东医药欠缺的，是如何找到在未来具有确定性的大单品，来及时消除投资者对原有大单品优势减弱的担忧。 纵观华东医药产品线，各类产品虽多，可具有大单品气质的产品尚未出现。一部分原因在于新产品上市时间较短，还没有进入放量期。更大的原因则在于，创新药和仿制药有着截然不同的销售逻辑。 在仿制药时期，销售团队更注重渠道维护和价格谈判。而创新药销售需兼具医学背景与市场洞察力，通过学术会议、患者教育建立长期信任关系。这代表了创新药的红利期长，但同时培育期也长，注定无法短时期放量。   截至目前，华东医药也一直未曾披露其创新药的销售数字，及占比情况，预计和30%的数字仍有不小的差距。在中短期内，华东医院可能要继续靠着原有的仿制药维持基本盘，并且寄希望原有大品种不再继续遭遇“伤筋动骨”的打击。 为了继续保持业绩的活力，华东医药也新布局了医美业务。相关数据显示，华东医药医美板块营收从2019年的5.09亿元快速增长至2023年的21.92亿元。这也为近些年来华东医药的业绩稳定做出了不小的贡献。 可医美板块在华东医药整体业务中的占比仍然较小。2024前三季度，华东医药总营业收入为314.78亿元，医美板块的营业收入约占总收入的6.06%。 图：华东医药医美业务一览，来源：锦缎研究院 此外，由于市场竞争激烈，该业务也面临了增长瓶颈。华东医药2024年三季报显示，2024 年1-9月医美板块合计实现营业收入19.09亿元（剔除内部抵消因素），同比仅增长1.90%。全资子公司英国Sinclair，受全球经济增长乏力等因素影响，实现营业收入约7.76亿元，同比下降 20.30%。可见，医美业务也并没有如预想中的那样高速增长。 在下一个大单品没有出现之前，市场对于华东医药的定位依然将处于埋头播种阶段。华东医药未来的股价走向，取决于“业绩悬崖”与“新大单品”哪一个先到。(来源：医曜 作者：吴恩恩 ） 药闻康策 新媒体矩阵微信公众号 点击下方  一键关注 【免责声明】 1.“药闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“药闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。 欢迎转发分享、点赞、点在看

▎药明康德内容团队报道 对于罕见病患者，每一款新药的诞生都是一束光！过去一年，在中国又有一批罕见病新药获批上市，为无数患者和家庭带来希望。在罕见病日到来的时节，让我们回顾这些进展，致敬科研与坚持的力量，期待更多生命被治愈。 根据中国国家药监局（NMPA）官方批件信息以及各公司公开资料，2024年全年有至少17款罕见病新药获批上市，覆盖Wilson病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、血友病、“渐冻症”、杜氏肌营养不良等十多种罕见病类型。（本文盘点范围为2024年首次获NMPA批准上市的1类、3.1类和5.1类新药；罕见病参考中国《第一批罕见病目录》及《第二批罕见病目录》） 图片来源：123RF Orphalan公司：盐酸曲恩汀片 作用机制：铜离子络合剂 适应症：Wilson病 2024年1月，Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片获NMPA批准上市，用于治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病（威尔逊病，又称肝豆状核变性）。在Wilson病患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并最终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。曲恩汀（trientine）是一款铜离子络合剂，它的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。 罗氏：可伐利单抗注射液 作用机制：抗C5循环单克隆抗体 适应症：PNH 2024年2月，罗氏（Roche）的可伐利单抗获NMPA批准上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（≥12岁）患者。可伐利单抗是一种新型抗C5循环单克隆抗体，患者可进行每四周一次皮下注射。PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者容易出现乏力、骨髓衰竭、血红蛋白尿、贫血、血栓等症状。 诺贝仁医药：醋酸锌片 作用机制：铜吸收抑制剂 适应症：Wilson病（肝豆状核变性） 2024年2月，由诺贝仁制药（Nobelpharma）申报的5.1类新药醋酸锌片获NMPA批准上市， 用于治疗Wilson病。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。研究表明，锌制剂既能阻止铜在肠道的吸收，也能清除沉积于组织中的铜，可作为该疾病的治疗方式之一。 武田：注射用替度格鲁肽 作用机制：GLP-2类似物 适应症：短肠综合征 2024年2月，武田（Takeda）研发的注射用替度格鲁肽获NMPA批准上市，用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽为一款人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除后，肠道有效吸收面积减少，残存功能性肠管不能维持患者的营养或生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。 武田：注射用舒索凝血素α 作用机制：重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物 适应症：获得性血友病A 2024年2月，武田注射用舒索凝血素α（susoctocog alfa）在中国获批上市，用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。舒索凝血素α是是一款重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，它与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。 诺华：盐酸伊普可泮胶囊 作用机制：补体B因子口服抑制剂 适应症：PNH 2024年4月，诺华（Novartis）创新药物盐酸伊普可泮胶囊获得NMPA批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。盐酸伊普可泮胶囊是一款特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可通过控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，为PNH提供了一种新型的口服单药靶向治疗选择。 爱施健：醋酸氟氢可的松片 作用机制：肾上腺皮质激素类产品 适应症：失盐型先天性肾上腺皮质增生症和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症 2024年5月，爱施健（aspen）的醋酸氟氢可的松片上市申请已获得NMPA批准上市，用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病，艾迪生病）。其中，21-羟化酶缺乏症（21-OHD）是先天性肾上腺皮质增生症中最常见的类型，是由于编码21-羟化酶的基因缺陷导致肾上腺皮质类固醇激素合成障碍的一种先天性疾病，患者需要每天甚至终身服药。醋酸氟氢可的松片为肾上腺皮质激素类产品，能抑制结缔组织增生，降低毛细血管和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，抑制组胺及其他炎症介质的形成和释放。 诺和诺德：注射用培妥罗凝血素α 作用机制：长效重组凝血因子VIII 适应症：血友病A 2024年7月，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用培妥罗凝血素α获NMPA批准上市，用于12岁及以上成人和儿童血友病A患者按需治疗及控制出血事件、围手术期管理、常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生。诺和诺德新闻稿指出，这是中国获批的首个长效重组凝血因子VIII（FVIII），开启了血友病长效治疗的新时代。注射用培图罗凝血素α（N8-GP）经创结构修饰后可将半衰期延长1.6倍，以长效治疗帮助血友病患者减少输液次数，减轻治疗负担。 元羿生物/Marinus公司：加那索龙口服混悬剂 作用机制：靶向GABAA受体的阳性别构调节剂 适应症：“希舞综合征” 2024年7月，元羿生物引进自Marinus公司的的加那索龙口服混悬剂在中国获批上市，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。CDKL5缺乏症（又称为“希舞综合征”）是由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起，具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征。加那索龙（ganaxolone）是一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，具有静脉注射和口服两种给药方式。它作用于神经元突触和突触外GABAA受体，从而达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。 药华医药：罗培干扰素α-2b注射液 作用机制：超长效干扰素 适应症：真性红细胞增多症 2024年7月，药华医药的罗培干扰素获得NMPA批准上市，用于治疗真性红细胞增多症（PV），这是一种造血干细胞恶性肿瘤。罗培干扰素是单一异构体超长效干扰素，可2~4周注射1次。经多项临床研究显示，该产品可快速有效控制血细胞的过度增殖、并显著降低致病基因的突变负荷，从而有效降低血栓栓塞并发症及其所导致的死亡风险。 武田：注射用伏尼凝血素α 作用机制：重组血管性血友病因子 适应症：血管性血友病 2024年8月，武田的注射用vonicog alfa（注射用伏尼凝血素α）在中国获批上市，用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。根据不同的类型，VWD患者的出血严重程度差异大。其中血管性血友病Ⅲ型已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。注射用伏尼凝血素α是一款重组血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗。 兴科蓉药业/奥克特珐玛：注射用重组人凝血因子Ⅷ 作用机制：重组人凝血因子Ⅷ 适应症：血友病A 2024年8月，奥克特珐玛（Octapharma）和兴科蓉药业共同申报的重组人凝血因子Ⅷ获NMPA批准上市。重组人凝血因子Ⅷ是一种用于血友病A替代治疗的产品。 渤健：托夫生注射液 作用机制：反义寡核苷酸（ASO）药物 适应症：SOD1基因突变的ALS成人患者 2024年10月，由渤健（Biogen）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的托夫生注射液在中国获批上市，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。ALS是一种进行性神经退行性疾病，也被称为“渐冻症”。许多基因被认为与此疾病有关联，其中具有SOD1突变的患者（SOD1-ALS）约占2%。且患者中大部分疾病进展迅速。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。 安进：阿伐可泮胶囊 作用机制：口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂 适应症：ANCA相关血管炎 2024年11月，安进（Amgen）公司的阿伐可泮胶囊获NMPA批准上市，适用于成人严重、活动性抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（肉芽肿性多血管炎[GPA]或显微镜下多血管炎[MPA]）在含糖皮质激素的标准治疗下的辅助治疗。ANCA相关血管炎（AAV）是一种罕见的血管炎症性疾病，其疾病机制是由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致全身炎症反应和小血管破坏，进而可能导致肾脏、肺和其他器官的严重损伤和功能障碍。阿伐可泮是一款口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂，它通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。 华东医药：注射用利纳西普 作用机制：IL-1抑制剂 适应症：CAPS、复发性心包炎 2024年11月，华东医药引进的注射用利纳西普获NMPA批准上市，用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）。同年12月，该产品获批罕见病新适应症，用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。注射用利纳西普是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和IL-1β的信号传导。 CAPS是与NLRP3基因缺陷有关的一组罕见的炎症性疾病。NLRP3基因突变的患者会不断过度产生IL-1β分子，从而引起炎症。该病的临床特征是反复发作的多系统炎症，累及皮肤、肌肉、骨骼、关节、眼、耳以及中枢神经系统等。复发性心包炎是一种罕见的自身炎症性的心血管疾病，患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症。 益普生：奥德昔巴特胶囊 作用机制：IBAT抑制剂 适应症：进行性家族性肝内胆汁淤积症 2024年12月，益普生（Ipsen）公司奥德昔巴特胶囊（odevixibat）获NMPA批准上市，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。PFIC是一种罕见的儿童疾病，会导致进行性、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在患者出生后10年内会发生肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈瘙痒，患者的生活质量严重下降。奥德昔巴特胶囊是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可通过抑制回肠远端胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，降低血清中胆汁酸浓度，减轻患者瘙痒症状。 曙方医药：伐莫洛龙口服混悬液 作用机制：新型解离性皮质类固醇 适应症：DMD 2024年12月，曙方医药引进自Santhera Pharmaceuticals的伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）在中国获批上市，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。伐莫洛龙的作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但改变了其下游活性，且不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。 让罕见病不再“罕治”！我们期待在全球各界的共同携手努力下，罕见病治疗领域可以涌现更多创新成果，为更多患者照亮未来。 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。