Olutasidenib Combined With Co-targeted Therapy in Relapsed or Refractory IDH1-mutated Myeloid Malignancies Harboring Activated Signaling Pathway Mutations

To learn about the safety and tolerability of study drug combinations in patients with relapsed/refractory, IDH1-mutated myeloid malignancies with a co-signaling mutation.

开始日期2025-12-03

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

NCT06824103

/ Not yet recruiting临床4期

A Single-arm Multi-center Study of Ruxolitinib in Chinese Participants With Corticosteroid-refractory Chronic Graft Versus Host Disease After Allogeneic Stem Cell Transplantation

The purpose of the study is to assess the efficacy and safety of ruxolitinib in Chinese adult and pediatric participants aged 12 years or older with corticosteroid-refractory chronic graft vs. host disease (SR-cGvHD).

开始日期2025-11-21

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07025538

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Biomarker-Guided Feasibility/Efficacy Trial of Ruxolitinib in Patients With High-Risk of Chronic Graft-Versus-Host Disease Development After Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation

This phase I trial studies how well biomarker-guided ruxolitinib works for the prevention of chronic graft versus host disease (GVHD) in patients that have undergone allogeneic hematopoietic cell transplant (HCT). Allogeneic HCT is the most effective therapy for patients with high-risk blood and bone marrow malignancies. GVHD is a disease caused when cells from a donated stem cell graft attack the normal tissue of the transplant patient. Symptoms include jaundice, skin rash or blisters, a dry mouth, or dry eyes. In chronic GVHD (cGVHD), symptoms occur more than three months after transplantation. Despite significant advances in how allogeneic HCTs are conducted, cGHVD remains a major limitation to the long-term success of the transplant and can impact patients' quality of life post-transplant. Checking GVHD biomarkers in patients' blood after allogeneic HCT may help doctors predict how likely the patient is to develop cGVHD. This information can be used to help guide patients with high levels to receive cGVHD preventative therapy with ruxolitinib. Ruxolitinib works by blocking some of the enzymes that are needed for the development of cGVHD, which may be an effective way to prevent cGVHD in patients with high levels of GVHD biomarkers.

开始日期2025-10-09

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

100 项与磷酸芦可替尼相关的临床结果

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100 项与磷酸芦可替尼相关的转化医学

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100 项与磷酸芦可替尼相关的专利（医药）

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3,414

项与磷酸芦可替尼相关的文献（医药）

2025-12-31·Hematology

Identification of t(X;1)(q28;q21) generating a novel GATAD2B::MTCP1 gene fusion in CMML and its persistence during progression to AML

Article

作者: Chen, Yu ; Zhu, Yi-yan ; Liu, Yi-zi ; Hou, Chun-xiao ; Zhang, Zhi-yu ; Chen, Su-ning ; Wang, Qian ; Zhang, Feng-hong

OBJECTIVE:

Hematological malignancies often involve chromosomal translocations and fusion genes that drive disease progression. While MTCP1 is well-known in T-cell prolymphocytic leukemia (T-PLL), its role in myeloid neoplasms is less understood. This report presents the first identification of the t(X;1)(q28;q21) translocation leading to the GATAD2B::MTCP1 fusion in acute myeloid leukemia (AML) transformed from chronic myelomonocytic leukemia (CMML).

METHODS:

The karyotypes were described according to the International System for Human Cytogenetic Nomenclature 2009. We performed targeted next-generation sequencing (NGS) on a panel of 172 genes commonly mutated in hematological malignancies (Supplemental Table 1), using an Illumina platform. RNA sequencing was conducted on total RNA extracted from bone marrow, also using the Illumina platform. The GATAD2B::MTCP1 fusion gene was confirmed by reverse transcription-polymerase chain reaction (RT-PCR) and Sanger sequencing, with specific primers for the fusion transcript (GATAD2B-F: CCTCTTTTTTTCGACGCC; MTCP1-R: ACTGAGCACAACACTTACGC).

RESULTS:

The GATAD2B::MTCP1 fusion results from a breakpoint on 1q21 within GATAD2B exon 1 and Xq28 within MTCP1 exon 2. The patient with the GATAD2B::MTCP1 fusion exhibited disease progression from CMML to AML. Despite achieving initial remission with venetoclax-based therapy and allo-HSCT, the patient relapsed and died.

CONCLUSIONS:

We propose that the GATAD2B::MTCP1 fusion upregulates MTCP1 expression rather than generating a fusion protein, thereby contributing to transformation and relapse in AML. Further investigations are needed to elucidate the precise role of this fusion event in myeloid malignancies.

2025-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Ruxolitinib cream monotherapy for facial and/or neck atopic dermatitis: results from a decentralized, randomized phase 2 clinical trial

Article

作者: Lai, Zhihong ; Cotliar, Jonathan ; Kuo, YuTzu ; Chiesa Fuxench, Zelma C. ; Nawaz, Haq

PURPOSE:

Ruxolitinib cream was evaluated in patients with facial/neck atopic dermatitis (AD) in a decentralized, double-blind, randomized clinical trial (NCT05127421).

MATERIALS AND METHODS:

Patients aged 12-70 years with AD (Investigator's Global Assessment [IGA] score 2/3, ≤20% affected body surface area [face/neck, ≥0.5%]) were randomized 2:1 to twice-daily 1.5% ruxolitinib cream or vehicle for 4 weeks; thereafter, all patients applied as-needed ruxolitinib cream for 4 additional weeks. The primary endpoint was ≥75% improvement in head/neck Eczema Area and Severity Index (EASI-75) at Week 4 assessed by blinded central reader using photographs.

RESULTS:

Among 77 randomized patients (median [range] age, 38.0 [17-66] y), 44.2% were Black. The mean (SD) baseline head/neck EASI was 1.2 (0.7). More patients who applied ruxolitinib cream vs vehicle achieved head/neck EASI-75 at Week 4 (37.0% vs 17.4%; p = 0.091). Improvements with ruxolitinib cream vs vehicle were observed for facial/neck IGA treatment success (IGA 0/1 with ≥2-point improvement from baseline) and Patient-Oriented Eczema Measure (overall and itch). Ruxolitinib cream was well tolerated, including on the face and neck. Application site reactions were infrequent (ruxolitinib cream, 1.9% [n = 1]; vehicle, 8.7% [n = 2]).

CONCLUSIONS:

Ruxolitinib cream improved signs and symptoms of facial/neck AD vs vehicle and was well tolerated.

2025-09-01·METHODS

Electrochemical assay for the quantification of anticancer drugs and their inhibition mechanism

Article

作者: Diculescu, Victor C ; Barsan, Madalina Maria ; Branco Leote, Ricardo Jose ; Sanz, Caroline G

Overexpression of pyruvate kinase (PyK) is linked to many kinds of malignant tumors, representing therefore one of the most promising therapeutic targets for cancer treatment. Inhibition of PyK slows down tumor growth or causes tumor cell death, minimizing cancer cell proliferation, and understanding inhibitor mechanism of action can significantly improve cancer therapy. The present work describes the use of an amperometric bienzymatic biosensor, based on PyK and pyruvate oxidase (PyOx), in enzyme inhibition studies of four kinase inhibitors, CPG77675, Nilotinib, Ruxolitinib, Cerdulatinib. Their inhibition mechanism is studied and discussed in detail, with a thorough evaluation of their enzyme-inhibitor complex binding constants (K_i) and the inhibitor concentration required for 50% inhibition (IC₅₀), employing standard inhibition procedure graphical methods. The biosensor is successfully applied for the quantification of the inhibitors by fixed potential amperometry, with excellent detection limit values in the pM range. It is the first detection method reported for the anticancer drugs CPG77675 and Cerdulatinib. The electrochemical assay based on the biosensor brings several advantages over the available assay kits for high-throughput screening (HTS) of kinase inhibitors, namely: low cost, easy operability and robustness demonstrated by biosensor high reproducibility and both operational and storage stability, offering an opportunity to discover new inhibitors and optimize their therapeutic index.

974

项与磷酸芦可替尼相关的新闻（医药）

2025-06-29

·AIDD Pro

【第一百八十四期】AI+药物研发领域一周资讯

前言AIDD Pro 根据国内外各大网站以及人工智能药物设计主流新闻网站及公众号，从 AIDD会议、AIDD招聘，重大科研进展、行业动态、最新报告发布等角度，分析挖掘了每周人工智能辅助药物设计领域所发生的、对领域技术发展产生重大推动作用的事件，旨在帮助 AIDD领域研究人员和业内人士及时追踪最新科研动态、洞察前沿热点。如果您觉得符合以上要求的内容我们有遗漏或者更好建议，欢迎后台留言。科研进展2025年6月28日【抑制剂】J. Med. Chem. | 具有有效抗白血病疗效的口服生物利用FTO抑制剂的开发2025年6月27日【配体】ACS Bio Med Chem Au | 基于片段设计的YTHDF2配体的发现2025年6月26日【图神经网络】J. Chem. Inf. Model.| AffiGrapher：用于 RNA - 小分子结合亲和力预测的具有芳香虚拟节点的对比异质图学习2025年6月26日【蛋白质相互作用】J. Phys. Chem. B | 内在无序蛋白质力场中的疏水性：对构象集成和蛋白质-蛋白质相互作用的影响2025年6月25日【靶点】J. Med. Chem. | 用于全蛋白质组配体和靶点发现的偶氮乙炔亲电试剂：助力靶向蛋白质降解2025年6月25日【虚拟筛选】ACS Omega | 通过虚拟筛选的药物再利用：鉴定新的已批准的ROCK抑制剂作为靶向神经变性的有希望的药物具体信息，请滑动下方文字1.【抑制剂】N6 -甲基腺苷（m6A）是最常见的mRNA修饰，受去甲基化酶脂肪质量和肥胖相关蛋白（FTO）介导的动态调控，该蛋白在急性髓性白血病（AML）中异常过表达并驱动白血病发生。基于我们之前报道的FTO抑制剂Dac85和荧光素的结构导向优化，我们开发了Dac590，这是一种三环苯甲酸衍生物，具有有效的FTO抑制活性和改善的药代动力学性质。Dac590通过抑制致癌性FTO信号传导对AML细胞发挥强大的抗增殖作用。在AML小鼠模型中，口服Dac590可显著抑制异种移植物肿瘤生长并延长生存期，且未观察到毒性。值得注意的是，Dac590与地西他滨协同作用可增强DNA低甲基化，进一步提高生存率。我们的研究确定Dac590是一种有效的口服生物可利用的FTO抑制剂，并通过双表观遗传调节证明了一种增强AML治疗的组合策略。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jmedchem.5c00566DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.5c005662.【配体】N6 -腺苷甲基化是mRNA最丰富的修饰。YTH结构域家族蛋白的三个成员（YTHDF1-3）在细胞质中识别m6A-RNA修饰。我们通过与YTHDF2对接，筛选了约50万个片段（即含有11-20个非氢原子的分子），在体外测试的47个片段中鉴定出6个活性化合物（命中率为13%）。获得对接命中的28个类似物，提供了额外的10个活性化合物（IC50 < 100 μM）。在蛋白质晶体学指导下，通过合成32个衍生物对配体高效片段进行优化，最终得到一系列YTHDF2配体，通过荧光偏振（FP）测定和均匀时间分辨荧光（htf）测定，这些配体具有低微摩尔亲和力。该系列具有非常好的配体效率（每个非氢原子约0.3-0.4千卡/摩尔）。该系列的一些化合物与三种YTHDF蛋白结合具有相似的低微摩尔亲和力，而它们对YTHDC1和YTHDC2的作用较弱。相比之下，化合物17和30也与YTHDC2结合，Kd分别为6.3和4.9 μM。我们还通过对接鉴定的片段揭示了YTHDF2复合物中的6个晶体结构。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsbiomedchemau.5c00099DOI：https://doi.org/10.1021/acsbiomedchemau.5c000993.【图神经网络】RNA分子具有多种结构和功能，使其成为有希望的药物靶点。然而，由于有限的实验数据和多种RNA构象引入的结构变异性，预测RNA-小分子结合亲和力仍然具有挑战性。为了解决这些挑战，我们提出了AffiGrapher，这是一个物理驱动的图神经网络，它将物理信息图架构与对比学习集成在一起。结合多种RNA构象使该模型能够捕获广泛的结构信息，增强预测稳健性。AffiGrapher在结合亲和预测方面实现了最先进的性能，这在随机分裂的10倍交叉验证和序列同源分裂的10倍交叉验证中都得到了证明。此外，我们在冷启动设置下评估模型，其中测试集中的rna和小分子在训练过程中都是不可见的，并在结构不确定性下进行多场景评估。这些实验证明了该模型在预测的对接姿态上具有很强的泛化能力。此外，该方法在虚拟筛选任务中显示出卓越的潜力，突出了其在rna靶向药物发现中的实用性。这项研究表明，将基于物理的架构与对比学习相结合可能有助于解决rna -小分子亲和预测中的关键挑战。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jcim.5c00798DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jcim.5c007984.【蛋白质相互作用】内在无序蛋白（IDPs）在生理条件下缺乏稳定的三维结构，这使得它们的研究和模拟具有挑战性。在本研究中，我们比较了三种常用的全原子分子动力学（MD）力场：amber03ws （a03ws）、CHARMM36m （C36m）和a99SB-disp中氨基酸的疏水性和水-蛋白相互作用。采用间接伞式采样（INDUS）技术，定量测定了各氨基酸在力场中的脱湿自由能。此外，我们利用水三重态角分布分析了氨基酸周围的水结构，并测量了水在水化壳中的扩散。结果表明，CHARMM36m的脱湿自由能最低，表明其具有较高的氨基酸疏水性，而a99SB-disp的脱湿自由能最高，表明其疏水性较低。这些发现强调了准确模拟水-蛋白质相互作用和蛋白质-蛋白质相互作用的重要性，以及这些相互作用对潜在力场的敏感性。我们的研究表明，脱湿自由能和水结构指标，如水三重态角分布，对未来力场的发展和预测与水-蛋白质相互作用相关的现象有价值。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jpcb.5c02360DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jpcb.5c023605.【靶点】与化学蛋白质组学相结合的共价探针是发现新的药物靶点和支持靶向蛋白质降解的E3泛素连接酶的有效方法。然而，包括E3连接酶在内的大部分蛋白质组仍然无法与现有的亲电试剂接触。在这项工作中，我们开发了一种新的反应性战斗部，末端偶氮乙炔，它可以在细胞条件下通过原位脱硅产生蛋白质组分析。一系列未鉴定的靶标与E3泛素连接酶共价结合。基于片段的配体发现（Fragment-based ligand discovery， FBLD）表明，含偶氮乙炔的片段可以在TUFM的C130等活性位点上共价结合一系列必需的蛋白点，可能调节了蛋白的功能。将该战斗部掺入BRD4靶向抑制剂JQ1中，产生了新的小分子降解剂，可以降解BRD4而不引起钩效应。这为发现配体和靶标以及开发新型小分子降解剂提供了一种新的方法。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jmedchem.5c00229DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.5c002296.【虚拟筛选】ROCK激酶是阿尔茨海默病（AD）等神经退行性疾病的关键参与者，使其成为有吸引力的治疗靶点。在这项研究中，我们开发了ROCK抑制剂的药效图谱，并通过分子建模突出了ROCK1/2中的关键亲和位点。虚拟筛选导致6种获批的药物被确定为ROCK抑制剂：ruxolitinib（36）、baricitinib（37）、ponatinib（38）、tivozanib（39）、nialamide（40）和tucatinib（41）。Ruxolitinib (36) (hROCK1 IC50 = 0.025 μM；hROCK2 IC50 = 0.007 μM)和baricitinib (37) (hROCK1 IC50 = 0.019 μM；hROCK2 IC50 = 0.011 μM)的效价最高，而tivozanib（39）对ROCK2的选择性是ROCK1的15倍。分子动力学表明ruxolitinib（36）与ROCK铰链区形成稳定的双齿氢键，并在AGC激酶家族中具有选择性。这些发现不仅突出了ruxolitinib（36）作为AD的有希望的候选药物，而且为设计新的双JAK-ROCK抑制剂提供了结构基础，并为进一步的体外和体内研究铺平了道路。此外，经过验证的ROCK抑制药效图谱强调了一个亲和力口袋的识别，这对设计新的ROCK抑制剂很有用。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsomega.5c04340DOI：https://doi.org/10.1021/acsomega.5c04340上下滚动查看更多药企动态2025年6月27日【信达生物】信达生物「玛仕度肽」国内获批上市，针对成人肥胖或超重2025年6月27日【Opus Genetics】1小时见效！老花眼眼药水关键3期试验亮眼结果公布2025年6月26日【迈威生物】5.96亿美元：迈威生物IL-11疗法授权出海2025年6月26日【荣昌生物】超40亿美元！荣昌生物「泰它西普」授权至Vor Biopharma2025年6月25日【Kymera】17.25亿美元！Kymera获吉利德、赛诺菲青睐，授权两个降解剂项目2025年6月25日【科济药业】断层领先！全球首款实体瘤CAR-T，科济药业提交上市申请各动态具体信息，请滑动下方文字1.【信达生物】2025年6月27日，NMPA 官网显示，信达/礼来的胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂「玛仕度肽」（IBI362）获批上市，用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制。链接网址请戳我2.【Opus Genetics】Opus Genetics与Viatris今日宣布，其用于治疗老花眼的眼药水MR-141（phentolamine ophthalmic solution 0.75%）在第二项关键性3期临床试验VEGA-3中取得积极顶线结果。分析显示，该试验达到了主要终点和关键次要疗效终点，接受治疗的患者视力显著改善。值得关注的是，部分患者在用药后1小时内即出现明显视力提升，展现出该疗法的快速起效潜力。链接网址请戳我3.【迈威生物】6月26日，迈威生物宣布与Calico Life Sciences达成独家许可协议，将IL-11靶向疗法（包括9MW3811）在除大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）以外所有区域内的独家开发、生产和商业化权利授予后者。链接网址请戳我4.【荣昌生物】2025年6月26日，荣昌生物宣布与Vor Biopharma订立许可协议，将具有自主知识产权的泰它西普在除大中华区（中国大陆、香港、澳门及台湾）以外的全球范围内开发和商业化的独家权利授予后者。链接网址请戳我5.【Kymera】6月25日，Kymera Therapeutics宣布分别与吉利德和赛诺菲达成一项许可协议，总金额为17.25亿美元。授权CDK2分子胶降解剂（MGD）项目。吉利德将向Kymera Therapeutics支付7.5亿美元总付款，其中包括8500万美元的预付款和潜在的期权行权付款，并且未来将基于产品净销售额支付从高个位数到双十位数的分层特许权使用费。链接网址请戳我6.【科济药业】2025年6月25日，科济药业（02171.HK）宣布全球首款靶向实体瘤的CAR-T疗法CT041（舒瑞基奥仑赛注射液）新药上市申请（NDA）正式提交至中国国家药监局（NMPA），拟用于Claudin18.2阳性晚期胃癌/胃食管结合部腺癌（G/GEJA）的三线治疗。链接网址请戳我上下滚动查看更多会议信息2025年7月4-5日浙江省药品MAH转化平台举办双抗·核药研发与注册实践大会2025年9月17-18日上海恺默信息咨询有限公司举办SIT 2025第七届小分子药物创新峰会各会议具体详情和参会方式，请滑动下方文字双抗·核药研发与注册实践大会主办方：浙江省药品MAH转化平台会议时间：2025年7月4-5日会议地点：杭州会议主旨：围绕ADC药物、双抗药物以及放射性药物等热点领域展开，会深入探讨其药学、临床以及注册申报的要点和难点，注重经验分享和案例分析。链接网址请戳我SIT 2025第七届小分子药物创新峰会主办方：上海恺默信息咨询有限公司会议时间：2025年9月17-18日会议地点：上海会议主旨：深入探讨小分子药物的创新路径，分享业内最前沿的技术与策略。共同探索小分子药物的无限可能，携手推动药物研发领域的持续进步。链接网址请戳我上下滚动查看更多版权信息本文内容均由小编收集于公开的各个网络平台，发布的目的仅为了方便大家一站式了解AIDD行业信息，并未对发布源头进行真实性验证。如您发现相关信息有任何版权侵扰或者信息错误，请及时联系AIDD Pro（请添加微信号18515220072）进行删改处理。原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。有问题可发邮件至yangzhuoqi@stonewise.cn关注我，更多资讯早知道↓↓↓

信使RNA临床1期临床研究

2025-06-24

·摩熵医药

1.2亿患者！白癜风市场百亿蓝海待掘

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。每年的6月25日是世界白癜风日，旨在唤起公众对白癜风疾病的关注，推动科学诊疗理念的普及，消除对患者的误解与歧视。这一纪念日的设立，与流行音乐之王迈克尔・杰克逊密切相关，他因患严重白癜风，长期用药及化妆掩盖，导致全身白化，却常被误解为“漂白”皮肤，为还原真相、普及疾病知识，才有了这样一个特殊的日子。病因复杂、症状多样的白癜风白癜风（Vitiligo）是由于皮肤黑素细胞被破坏，引发皮肤黑色素缺乏，形成局部白斑的疾病。其病因复杂，可能与自身免疫系统疾病、遗传、神经化学物质、精神因素（过度劳累、焦虑、压力过大）、皮肤损伤（严重的晒伤或割伤）、生活或工作中接触某些化学物品等因素有关。据相关数据统计，全球白癜风患者人数高达1.2亿，其中我国白癜风患者人数近2000万人，多数发病于20岁之前的青少年时期，以我国为例，63.4%的患者是年龄小于20岁的青少年。白癜风的典型症状为皮肤白斑，初发时斑块大小不一，颜色也会有所不同，病情加重可以引起白发。白斑可单独出现在一个部位，或广泛分布，也可完全或部分沿某一神经节段单侧发病。少部分患者有明显的季节性，一般春末夏初病情发展加重，冬季缓解。白斑常出现在面部、颈部、手背、手指、腕部、前臂、腹部及腰骶部等部位，口唇、阴部及肛门黏膜、腋窝、腹股沟等处也可发病。头面部白癜风常见白发。白癜风患者通常表现为一片或几片大小不一的白色斑片，斑片中心通常白色显著，而其周围皮肤呈淡白色。如果皮肤下有血管，斑片可能略呈粉红色。斑片可以是圆形、椭圆形、不规则形或线状。典型白癜风患者的白斑为乳白色或瓷白色，和周围皮肤之间的边界清楚。大多数患者无自觉症状，少数发病前及发病初期可有湿疹样、体癣样等炎症表现，进展期可有短时瘙痒。根据白斑的分布特征和皮损面积，白癜风可分为节段型、非节段型（寻常型）、混合型、未定类型（局限型）四大类。其中，非节段型白癜风又包括颜面型、肢端型、散发型、泛发型、黏膜型等。图片来源：网络由于白癜风好发于面部、颈部、手背等暴露部位，不仅影响患者的外貌，还可能带来心理压力和社会交往困难。尽管白癜风不传染、对人体的一般健康并无直接威胁，但其慢性、顽固性的特点使得患者需要长期治疗和管理。白癜风的治疗：多管齐下，精准施策白癜风的治疗需根据病情轻重及个体差异进行个性化选择。目前，主要的治疗方法包括外用药物、光疗、手术治疗以及心理治疗等。1.外用药物：包括糖皮质激素药膏（如卤米松乳膏、糠酸莫米松乳膏）、钙调神经磷酸酶抑制剂（如他克莫司软膏、吡美莫司乳膏），维生素D3衍生物（如卡泊三醇软膏、他西醇软膏）等，可通过抑制免疫反应、减少炎症或促进黑素细胞再生来发挥作用。2.光疗：包括窄谱中波紫外线（NB-UVB）和308准分子激光等，通过刺激色素细胞的产生和分化，有助于改善皮肤颜色。3.手术治疗：对于稳定期的白癜风患者，可采用自体表皮移植等手术治疗方法，将正常皮肤的表皮移植到白斑处，以恢复皮肤色素。4.心理治疗：如认知行为疗法，可帮助患者缓解焦虑、抑郁等情绪，提高生活质量。此外，患者在日常生活中还需注意防晒、调整饮食结构、保持营养均衡等，以辅助治疗并改善病情。白癜风药物研发推进，冲击百亿市场蓝海据摩熵医药数据库显示，全球共有35款白癜风治疗新药在研，有5款新药成功获批，包括：诺华的卤米松、BMS和先声药业的阿巴西普、艾伯维的乌帕替尼、辉瑞的利特普替尼以及苏州泽璟生物制药的杰克替尼。截图来源：摩熵医药-全球药物研发数据库值得一提的是，白癜风药物的销售数据也十分亮眼，全球白癜风药物销售额达50+亿美元，全国医院（全终端）销售额在近三年均保持在千亿元左右/年，且市场潜力呈现出不断攀升的趋势！截图来源：摩熵医药-全国医院（全终端）销售数据库此外，目前全球范围内还有多个针对白癜风的新药正在研发中，包括JAK抑制剂、PDE4抑制剂、白介素抑制剂等。其中，泰恩康公司旗下的CKBA软膏研发备受关注。JAK抑制剂：如鲁索替尼乳膏、托法替布等，通过抑制JAK-STAT信号通路减少促炎细胞因子释放，从而调控异常免疫反应。鲁索替尼乳膏是唯一一款FDA获批用于治疗白癜风进行皮损复色的JAK抑制剂，但其在国内尚未正式上市。PDE4抑制剂：如阿普米司特，通过抑制磷酸二酯酶4减少炎症因子释放，同时促进黑素细胞功能。创新药物：如泰恩康研发的CKBA软膏——基于乳香中天然产物乙酰基-11-酮-β-乳香酸（AKBA）的结构改造、设计并筛选出的first-in-class（FIC）药物分子。CKBA通过靶向ACC1和MFE2调控细胞脂代谢，可有效抑制自身反应性CD8+ TRM细胞产生IFN-γ，抑制其杀伤黑素细胞。截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库2025年6月16日，上海交通大学医学院附属第一人民医院王宏林团队在免疫学国际顶级期刊《Immunity》发表重要研究成果，首次揭示了白癜风的神经免疫致病新机制，并为CKBA软膏的研发提供了新的理论依据和靶标。目前，CKBA软膏针对白癜风的II期临床试验正在稳步推进，且已完成全国22个中心200例白癜风受试者的出组工作，正在进行数据清理和数据分析等工作。若进展顺利，CKBA软膏有望成为该领域首个获批的创新药物，为白癜风治疗提供全新的解决方案。结语世界白癜风日的设立，让我们更加关注这一疾病和患者群体。白癜风虽然病因复杂，治疗难度大，但随着医学研究的不断深入，新的治疗方式和药物不断涌现，为患者带来了新的希望。未来，我们期待更多创新药物能够成功上市，为白癜风患者提供更优质、更有效的治疗方案，让他们能够重拾自信，回归正常生活。同时，我们也呼吁社会各界给予白癜风患者更多的理解和关爱，消除对他们的误解与歧视，共同营造一个包容、和谐的社会环境。END本文为原创文章，转载请留言获取授权近期热门资源获取中国临床试验趋势与国际多中心临床展望-2025052024年医药企业综合实力排行榜-202505中国带状疱疹疫苗行业分析报告-2025052023H2-2024H1中国药品分析报告-202504数据透视：中药创新药、经典验方、改良型新药、同名同方的申报、获批、销售情况-2025032024年中国1类新药靶点白皮书-202503中国AI医疗健康企业创新发展百强榜单-202502解码护肤抗衰：消费偏好洞察与市场格局分析-2025022024年FDA批准上市的新药分析报告-202501小分子化药白皮书（上）-2025012024年中国医疗健康投融资全景洞察报告-2025012024年医保谈判及市场分析报告-202501近期更多摩熵咨询热门报告，识别下方二维码领取联系我们，体验摩熵医药更多专业服务会议合作园区服务数据库咨询定制服务媒体合作点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

2025-06-23

·药明康德

可恢复80%头发生长！创新疗法如何改写这类脱发的治疗格局？

编者按：斑秃是一种自身免疫性疾病，是全球发病率第二高的脱发类型。目前，全球约有3000多万斑秃患者，其典型临床特征为局部或全身性脱发，这些症状往往给患者，尤其是青少年群体的生活带来极大困扰。20世纪50年代，科学界首次提出斑秃的自身免疫机制理论，并将糖皮质激素引入临床治疗，随后免疫抑制剂也逐渐成为斑秃的治疗选择。然而，传统斑秃疗法面临复发率高和靶向性不足的困境，这一瓶颈直到JAK抑制剂的应用才得以改变：2022年6月，FDA批准首款系统性斑秃疗法——口服JAK1/2抑制剂baricitinib；次年6月，JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib获批，该疗法是FDA批准的首款用于治疗青少年的斑秃疗法；2024年7月，FDA批准又一款JAK1/2抑制剂deuruxolitinib，用于成人中重度斑秃的治疗。这些突破性疗法的问世显著丰富了斑秃的临床选择。如今，JAK抑制剂已成为治疗斑秃的经典靶点，与此同时更多创新靶点持续涌现，更多元化的分子管线也在临床开发中，未来有望为斑秃患者群体带来更多治疗选择。这些进展的背后，凝聚着科学家们、医药企业和创新药生态圈的智慧与汗水。长久以来，药明康德也一直在支持各类自身免疫性疾病靶向疗法的开发，用“一体化、端到端”的CRDMO服务持续赋能，助力合作伙伴加速更多好药新药问世。在ritlecitinib获批两周年之际，本文将带领读者一同回顾这款疗法的研发历程，以及斑秃疗法的创新之旅。图片来源：123RF作为一款突破性疗法，早在其正式获批之前，ritlecitinib就已经在临床试验中改变了众多斑秃患者的生活。玛丽亚·斯特拉特纳（Maria Strattner）就是其中一位受益者——在13岁时，她的斑秃症状在短短两周内急剧恶化，甚至失去了包括睫毛和眉毛在内的所有毛发。这一度让她的生活陷入低谷，但她和母亲并未放弃希望。她们最终在耶鲁大学了解到ritlecitinib的临床试验，并于2020年参与其中。令人振奋的是，使用ritlecitinib仅仅几个月后，玛丽亚的头发就开始重新生长，她的生活重回正轨。如今，ritlecitinib已在美国、欧盟、中国、日本等全球多个国家和地区获批上市，为数以万计的斑秃患儿及其亲属带来新的希望。图片来源：123RF从炎症疾病到斑秃治疗的跨领域突破在医学领域，斑秃一直是个棘手的难题。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统会错误地将毛囊当作敌人进行攻击，导致局部或广泛的脱发。在过去很长一段时间里，医学界始终没有找到有效的系统性治疗方案，直到JAK抑制剂出现，才为斑秃的治疗带来了新的希望。2014年，时任耶鲁大学医学院皮肤病学助理教授的布雷特·金（Brett A. King）博士接诊了一位同时患有严重银屑病和普遍性脱发的年轻患者，这个身患两种自身免疫性疾病的棘手病例引起了他的思考：既然这两种疾病都源于免疫系统对正常组织的错误攻击，它们是否存在共同的致病机制？而此前一项研究发现为他带来了启发：彼时已获得FDA批准用于治疗类风湿性关节炎（同为自身免疫性疾病）的JAK抑制剂tofacitinib，在动物实验中成功让斑秃小鼠重新长出了毛发！图片来源：123RF从机制上看，JAK-STAT信号通路是细胞内多条促炎信号的共同枢纽。白介素（ILs）、干扰素（IFNs）等细胞因子都需要借助该通路完成从细胞膜到胞内的信号传递，进而参与自身免疫性疾病与炎症性疾病的病理过程。因此，靶向JAK-STAT通路、抑制JAK激酶活性，已成为治疗此类疾病的重要策略。当时，虽然JAK抑制剂在类风湿性关节炎、炎症性肠病（IBD）等疾病领域已展现出显著疗效，但其在斑秃治疗中的临床应用仍属空白。机制研究发现，这类药物可通过干扰促炎性细胞信号通路，抑制免疫系统对毛囊的异常攻击，从而促进毛发再生。King博士敏锐地联想到，既然tofacitinib在动物实验中已经显示出促进毛发再生的潜力，如果将它应用于斑秃的临床治疗，是不是也会有意外收获呢？治疗结果超出所有人预期：那位年轻患者不仅银屑病症状得到显著改善，更在短期内就观察到了毛发再生现象——治疗仅两个月后，患者曾7年“寸草不生”的头皮上开始萌生小绒毛。当加大剂量并持续用药三个月时，患者的眉毛、睫毛、胡须和腋毛也都全部重新生长。至治疗第8个月时，患者的头发已与常人无异。值得一提的是，整个治疗过程未引发患者任何不适反应，安全性表现优异。图片来源：123RF这一成功案例促使King博士及其团队系统性地开展JAK抑制剂治疗斑秃的临床研究，从经典JAK抑制剂药物tofacitinib和ruxolitinib的口服及外用制剂着手，逐步验证了这类药物在斑秃治疗中的临床价值。然而，随着研究的深入，研究人员发现，这些经典JAK抑制剂在斑秃治疗领域虽然有效，但存在需要大剂量长期使用、停药易复发等问题。这一现状促使研究人员寻求更优解决方案。转机出现在2018年——礼来和Incyte公司联合开发的JAK1/2抑制剂baricitinib被FDA的批准用于治疗类风湿性关节炎。这款药物在安全性和有效性方面展现出显著优势，因此King博士团队迅速将其纳入斑秃治疗研究，评估其作为经典JAK抑制剂替代方案的潜力。研究结果远超预期：在King博士主导的两项纳入约1200名严重斑秃患者的大型临床试验中，每日仅4 mg剂量的baricitinib治疗就使三分之一患者实现了80%以上的头发再生！基于突破性的临床成果，baricitinib于2022年6月获得FDA批准用于治疗严重斑秃成人患者，成为FDA批准的首个用于治疗斑秃的系统性疗法。为青少年患者打造的斑秃药物尽管baricitinib的问世为斑秃患者提供了新的治疗选择，但未成年患者群体仍面临巨大的未满足临床需求。青少年时期是人生发展的关键阶段，斑秃的突发可能会对这些患者及其家庭造成深远影响。一些孩子会出现社交回避行为，减少社会交往甚至中断学业，伴随而来的严重焦虑和抑郁症状更是常见的精神共病。King博士长期投身于斑秃的临床治疗工作，在与众多斑秃少年患者的接触中，他深切体会到这类患者对有效疗法的迫切需求。因此，当辉瑞（Pfizer）就新型JAK3/TEC双激酶抑制剂ritlecitinib寻求临床试验合作时，King博士欣然接受了合作邀请，并在研究方案中特别纳入100余名青少年患者，以期填补这一特殊人群的治疗空白。Ritlecitinib作为一款新型双激酶抑制剂，可选择性抑制JAK3及TEC激酶家族。相较于JAK的另外两种亚型（即JAK1/JAK2），ritlecitinib对JAK3表现出了高选择性，这源于其与JAK3中Cys-909残基的不可逆共价结合——该位点在其他JAK亚型中均被丝氨酸残基取代。值得注意的是，由于TEC激酶家族在JAK3的Cys-909等效位置同样含有半胱氨酸残基，使得ritlecitinib也可同步抑制该家族激酶。除双靶点抑制特性外，ritlecitinib在全激酶组范围内也展现出高度选择性，为其临床安全性提供了理论基础。▲Ritlecitinib分子结构式（图片来源：PubChem）为验证该药物在斑秃患者（尤其是青少年群体）中的安全性与疗效，King博士牵头开展了一项覆盖18个国家的关键性2b/3期临床试验。该研究共招募600余名成年患者（≥18岁）及100余名青少年患者（12-17岁），所有受试者头发脱落程度均≥50%。数据显示，治疗6个月时，约23%的患者的头发覆盖率≥80%（安慰剂组仅1.6%），且达标患者比例随用药时间持续增加。更重要的是，该药物在成人与青少年患者中展现出一致的疗效与良好耐受性。基于这一结果，FDA于2023年6月批准ritlecitinib上市，用于治疗12岁以上严重斑秃患者——这也是FDA首次批准用于重度斑秃青少年（12+）患者的治疗药物。目前，辉瑞正持续拓展ritlecitinib的临床适应症。除斑秃外，针对中重度溃疡性结肠炎、克罗恩病、白癜风、类风湿关节炎等炎症性疾病的相关临床试验已陆续开展。未来可期：更多创新疗法蓄势待发在ritlecitinib获批之后，King博士在采访中曾表示：期待未来有更多药物获批用于斑秃治疗。如今，这一期待正逐步成为现实。从全球研发态势来看，斑秃治疗领域正迎来快速发展期。根据公开信息，目前全球约有70款在研新药处于不同开发阶段，其中多款已进入临床试验。这些在研药物的作用靶点也呈现出多元化趋势：除JAK靶点外，针对S1PR家族、OX40、LILRA4等创新靶点的探索，正在不断拓展临床治疗选择。图片来源：123RF多款创新药物已取得重要临床进展。其中，OX40单抗IMG-007在重度斑秃患者的2a期试验中展现出剂量依赖性的持续疗效，高剂量组患者在治疗24周后脱发严重程度评分（SALT）平均降低14.3%，至36周时进一步降低至21.7%，且未观察到疗效平台期。该药物的安全性表现同样令人鼓舞，未报告严重不良事件。与此同时，LILRA4单抗daxdilimab已完成2期试验，OX40L单抗amlitelimab和调节性T细胞（Treg）调控剂rezpegaldesleukin也已完成2期临床患者招募。此外，靶向IL-7Rα的bempikibart于今年4月获得FDA快速通道资格，用于治疗斑秃。目前该疗法针对斑秃的2期临床研究正在进行中。这些针对不同靶点的创新疗法不仅丰富了治疗选择，也为深入理解斑秃的发病机制提供了新的研究方向。已获批的JAK抑制剂也在拓展新的治疗领域。艾伯维（AbbVie）的JAK1抑制剂upadacitinib正在开展斑秃3期研究，而baricitinib在青少年严重斑秃患者中显示出显著疗效——3期试验数据显示，超过20%的受试者实现了90%以上的头发再生率。若该药物能进一步获批用于青少年患者群体，有望成为斑秃治疗领域的又一重要里程碑。当前，斑秃药物研发领域已取得显著进展，这些研发突破的背后，离不开医药产业链各环节的协同创新。作为全球医药创新的赋能者，药明康德多年来凭借独特的一体化、端到端的CRDMO模式，为全球创新合作伙伴提供从研究（R）、开发（D）、到商业化生产（M）的全流程服务，并在自身免疫性疾病靶向疗法治疗领域助力多款新药的研发。我们相信，随着全球科研力量的持续投入和创新技术的不断突破，更多安全有效的创新疗法将为全球斑秃患者带来更加丰富的治疗选择。参考资料（可上下滑动查看）[1] FDA approves 1st treatment that can grow back hair for teens with severe alopecia areata. Retrieved May 21, 2025 from https://abcnews.go.com/GMA/Wellness/fda-approves-1st-treatment-grow-back-hair-teens/story?id=100325718[2] FDA approves second Yale-researched treatment for alopecia areata. Retrieved May 21, 2025 from https://news.yale.edu/2023/06/26/fda-approves-second-yale-researched-treatment-alopecia-areata[3] Progress in search for alopecia areata treatment for adolescents. Retrieved May 21, 2025 from https://news.yale.edu/2023/04/13/progress-search-alopecia-areata-treatment-adolescents[4] FDA Approves Pfizer’s LITFULO™ (Ritlecitinib) for Adults and Adolescents With Severe Alopecia Areata. Retrieved May 21, 2025 from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-litfulotm-ritlecitinib-adults-and[5] Xu, Hua et al. “PF-06651600, a Dual JAK3/TEC Family Kinase Inhibitor.” ACS chemical biology vol. 14,6 (2019): 1235-1242. doi:10.1021/acschembio.9b00188[6] 国产JAK1抑制剂硫酸艾玛昔替尼片斑秃适应症上市申请获受理. Retrieved May 21, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/qjNJ_Nw8Q0kBP4Y064Fgjg[7] NDA进展 I 泽璟制药吉卡昔替尼片治疗重度斑秃的新药上市申请获受理. Retrieved May 21, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/M7uXhHWR6wGWeLISXoVcfA[8] In hairless man, arthritis drug spurs hair growth — lots of it. Retrieved May 21, 2025, from https://news.yale.edu/2014/06/19/hairless-man-arthritis-drug-spurs-hair-growth-lots-it[9] Inmagene Reports Topline Results from Phase 2a Study of IMG-007, a Nondepleting Anti-OX40 Monoclonal Antibody with an Extended Half-life, in Patients with Alopecia Areata. Retrieved May 21, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/24/3067491/0/en/Inmagene-Reports-Topline-Results-from-Phase-2a-Study-of-IMG-007-a-Nondepleting-Anti-OX40-Monoclonal-Antibody-with-an-Extended-Half-life-in-Patients-with-Alopecia-Areata.html[10] Q32 Bio Announces FDA Fast Track Designation Granted to Bempikibart (ADX-914) for the Treatment of Alopecia Areata. Retrieved May 21, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/q32-bio-announces-fda-fast-track-designation-granted-to-bempikibart-adx-914-for-the-treatment-of-alopecia-areata-302441850.html[11] Broadley, David, and Kevin J McElwee. “A "hair-raising" history of alopecia areata.” Experimental dermatology vol. 29,3 (2020): 208-222. doi:10.1111/exd.14073[12] Wang, Etienne C E et al. “Novel therapies for alopecia areata: The era of rational drug development.” The Journal of allergy and clinical immunology vol. 141,2 (2018): 499-504. doi:10.1016/j.jaci.2017.10.028[13] Zhou, Jia et al. “Global Burden of Alopecia Areata and Associated Diseases: A Trend Analysis From 1990 to 2021.” Journal of cosmetic dermatology vol. 24,3 (2025): e70076. doi:10.1111/jocd.70076免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

突破性疗法放射疗法临床研究

100 项与磷酸芦可替尼相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09960	磷酸芦可替尼	L01XE18	DB08877

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
非节段型白癜风	美国	Incyte Corp.	2022-07-18
特应性皮炎	美国	Incyte Corp.	2021-09-21
原发性血小板增多症	中国	Novartis Europharm Ltd.	2017-03-10
急性移植物抗宿主病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
急性移植物抗宿主病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
急性移植物抗宿主病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
急性移植物抗宿主病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
移植物抗宿主病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
移植物抗宿主病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
移植物抗宿主病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
移植物抗宿主病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
原发性血小板增多症后骨髓纤维化	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
原发性血小板增多症后骨髓纤维化	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
原发性血小板增多症后骨髓纤维化	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
原发性血小板增多症后骨髓纤维化	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
化脓性汗腺炎	临床3期	美国	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	比利时	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	保加利亚	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	加拿大	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	法国	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	德国	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	荷兰	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	波兰	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	西班牙	Incyte Corp.	2025-06-12
中度特应性皮炎	临床3期	美国	Incyte Corp.	2024-04-26

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05127421 (Pubmed \| J Dermatolog Treat)	临床2期	特应性皮炎	77	Ruxolitinib cream	簾願醖窪廠獵廠遞夢選(廠顧繭艱鏇淵簾鹽衊鏇) = 積廠觸壓齋鬱廠膚夢獵築餘網夢醖艱製積襯鹹 (鏇膚壓繭繭淵築鹽網鹽 )	积极	2025-12-31
NCT05127421 (Pubmed \| J Dermatolog Treat)	临床2期	特应性皮炎	77	Vehicle cream	簾願醖窪廠獵廠遞夢選(廠顧繭艱鏇淵簾鹽衊鏇) = 願夢窪廠齋艱獵築淵顧築餘網夢醖艱製積襯鹹 (鏇膚壓繭繭淵築鹽網鹽 )	积极	2025-12-31
NCT05456529 (CTgov)	临床3期	特应性皮炎	103	Ruxolitinib	鏇鹽廠蓋願顧鬱艱壓觸 = 範襯鏇艱艱簾憲範製醖齋糧築觸蓋襯築顧衊築 (餘餘蓋獵鏇鏇鏇衊艱顧, 衊膚糧鬱艱鹹壓觸醖夢 ~ 鏇艱顧選淵壓鑰築膚蓋) 更多	-	2025-06-25
NCT04908280 (CTgov)	临床2期	盘状红斑狼疮	10	Ruxolitinib	鏇獵遞鹽獵窪簾構齋衊(衊窪簾鹹製衊鏇鹹鑰網) = 選廠廠醖淵淵鑰鑰遞範糧鬱糧鹽願憲鹽憲築範 (遞膚艱廠鬱鹹遞夢膚鏇, 0.84) 更多	-	2025-05-20
NCT03286530 (Pubmed \| Blood)	临床2期	慢性移植物抗宿主病维持	-	Ruxolitinib maintenance therapy	鹹廠襯襯糧齋鹽膚襯窪(窪鬱範鏇願餘蓋繭襯積) = Most common grade ≥3 adverse events 選繭願構築顧餘選鏇觸 (範顧蓋顧積憲網餘繭範 ) 更多	积极	2025-05-15
PS1844 (EHA2025)	N/A	骨髓纤维化一线	-	Patients with MF receiving JAKi (ruxolitinib)	築衊齋積範構願製築鹽(齋鬱鑰艱鹽淵艱淵壓構) = 鹹壓觸鹹範築鏇餘衊顧艱齋鹹膚鑰衊糧衊壓顧 (鏇窪顧鏇鹹襯選觸壓鬱 ) 更多	-	2025-05-14
MAJIC-PV (EHA2025)	N/A	真性红细胞增多症 neutrophil-to-lymphocyte (NLR) \| lymphocyte-to-monocyte (LMR) \| monocyte-to-platelet (MPR)	180	Ruxolitinib	蓋構觸遞構製齋獵遞構(衊醖簾憲製觸築淵蓋蓋): LMR = 0.567 (6% CI, 0.831 ~ 1)	-	2025-05-14
MAJIC-PV (EHA2025)	N/A		180	Best Available Therapy (BAT)	蓋構觸遞構製齋獵遞構(衊醖簾憲製觸築淵蓋蓋): LMR = 0.567 (6% CI, 0.831 ~ 1)	-	2025-05-14
NCT03610971 (PB2700, EHA2025)	临床2期	慢性期慢性髓性白血病	27	Ruxolitinib 15mg BID + BCR-ABL TKI (Imatinib, Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib)	淵簾壓膚願艱繭鏇構餘(淵顧繭鏇夢積窪襯蓋餘) = 夢願鹹夢繭淵鏇選淵餘遞鬱網鑰齋築鹹顧憲壓 (網鹽選製醖顧憲蓋選衊 ) 更多	不佳	2025-05-14
PB3074 (EHA2025)	N/A	骨髓纤维化	30	Ruxolitinib	餘獵齋憲鏇衊製艱網獵(憲淵夢餘壓選鹹衊願淵) = 觸遞選糧衊範構襯遞鹽壓艱衊繭夢鹽餘鑰蓋蓋 (獵鬱齋鏇積餘範獵壓艱 ) 更多	-	2025-05-14
PB3112 (EHA2025)	N/A	真性红细胞增多症二线 Jak2V617F mutation \| ASXL1	56	Hydroxyurea	築蓋獵鹹鏇齋衊膚積鹹(鑰衊範構蓋獵顧顧淵淵) = 鑰顧繭壓構膚構製窪遞膚繭鬱鑰積憲糧醖襯衊 (糧觸選壓壓廠構觸範憲 ) 更多	-	2025-05-14
PB3112 (EHA2025)	N/A	真性红细胞增多症二线 Jak2V617F mutation \| ASXL1	56	Ruxolitinib	壓選糧積淵鹽窪廠範鑰(廠廠壓製襯憲觸選壓製) = 鬱選顧廠構製鬱繭艱糧鏇獵網窪鏇顧選製觸積 (鏇艱鏇壓窪繭築襯構衊 ) 更多	-	2025-05-14
PB3416 (EHA2025)	N/A	移植物抗宿主病	50	Ruxolitinib 5-10 mg BID	醖網膚鑰顧廠鹽簾鬱積(蓋願鹽獵積鬱鹽鹽鑰製) = 22% developed anemia, 34% thrombocytopenia and 30% neutropenia 選餘觸築積顧艱築製顧 (網鬱積壓鹽獵餘蓋積積 ) 更多	积极	2025-05-14
PB3416 (EHA2025)	N/A	移植物抗宿主病	50	Steroids		积极	2025-05-14