The purpose of this study is to see if ruxolitinib, a Janus Kinase (JAK) 1/2 inhibitor, is safe for people who have acute skin graft versus host disease (GVHD) following allogenic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

Children's Hospital & Medical Center

CTR20263077

/ Active, not recruitingN/A

磷酸芦可替尼片在健康试验参与者中空腹状态下的随机、开放、双周期、双交叉生物等效性临床试验

主要目的：比较空腹给药条件下武汉九珑人福药业有限责任公司提供的磷酸芦可替尼片（规格：20 mg）与Novartis Europharm Limited持证的磷酸芦可替尼片（商品名：Jakavi®；规格：20 mg）的药代动力学特征，评价受试制剂与参比制剂的生物等效性。次要目的：评价空腹条件下，受试制剂与参比制剂在中国健康试验参与者体内的安全性。

开始日期2026-09-08

申办/合作机构

武汉九珑人福药业有限责任公司

100 项与磷酸芦可替尼相关的临床结果

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100 项与磷酸芦可替尼相关的转化医学

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100 项与磷酸芦可替尼相关的专利（医药）

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2,779

项与磷酸芦可替尼相关的文献（医药）

2027-05-01·Value in Health Regional Issues

Budget Impact Analysis of System-Level Costs Associated With Topical Janus Kinase Inhibitor Therapies for Moderate Atopic Dermatitis in Germany

Article

作者: Broekmans, Marie ; Böhme, Benedikt ; Plommet, Nicolas ; Schwarz, Svenja ; Zöllner, York

OBJECTIVES:

German statutory health insurance budgets are driven by escalation to advanced systemic therapies for atopic dermatitis (AD). Effective and affordable novel options for adults with AD are needed to reduce the economic burden. Our objective was to estimate the 5-year budget impact of adopting the topical Janus kinase inhibitor, 1.5% ruxolitinib cream, for adults with moderate AD, affected body surface area ≤ 20%, and clinical eligibility for systemic therapy from a German population perspective.

METHODS:

We developed a budget impact model that compares the current systemic treatment mix with a forward-looking intervention scenario in which 1.5% ruxolitinib cream is adopted for adult AD from 2026 onward. Uptake increases linearly to 25% by 2030 and proportionally displaces systemic therapies. Ruxolitinib cream costs were modeled based on real-world evidence. Direct costs included drug acquisition and nondrug medical costs; the societal perspective incorporated out-of-pocket costs and productivity losses.

RESULTS:

The systemic-eligible population was estimated at 330 600 patients in 2025, growing to 402 200 by 2030. Among those were 90 000 patients treated with 1.5% ruxolitinib cream in 2030. Over 2026 to 2030, costs were €39.8bn with ruxolitinib cream versus €44.1bn with current systemic treatments, yielding a cumulative budget impact of €4.3bn. Statutory health insurance savings accounted for 80% (€3.4bn) of those savings.

CONCLUSIONS:

Under the modeled uptake and displacement assumptions, ruxolitinib cream could represent a cost-mitigating option that could reduce the economic burden of AD. Postlaunch evidence on utilization, persistence, and therapy switching is needed to validate and refine budget impact estimates.

2026-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Management of adult vitiligo: approved topical JAK inhibitor and standard therapies

Review

作者: Perrotta, Nicola ; Cantisani, Carmen ; Greco, Maria Elisabetta ; Proietti, Ilaria ; Caro, Alberto di ; di Guardo, Antonio ; Sasso, Francesca Paola ; Potenza, Concetta ; Pellacani, Giovanni ; Fiorito, Luigi Angelo ; Feresin, Francesca ; Nisticò, Steven Paul ; Dattola, Annunziata

INTRODUCTION:

Vitiligo is a chronic autoimmune depigmenting disorder. Ruxolitinib 1.5% cream is currently the only therapy specifically approved for its treatment. In addition, clinical guidelines recommend off label standard therapies, including topical corticosteroids (TCS), topical calcineurin inhibitors (TCI), phototherapy (narrowband UVB or excimer devices), and selected off-label systemic regimens.

MATERIALS AND METHODS:

This review summarizes the scientific evidence on approved and guideline-recommended treatments for adult vitiligo, using a PRISMA-based approach. Only English-language articles published between 2000 and 2025 were included. Interventions comprised approved therapies and standard treatments recommended by guidelines. Outcomes evaluated were changes in Facial and Total Vitiligo Area Scoring Index (F-VASI/T-VASI), quality of life, and safety. Risk of bias was assessed using the Risk of Bias 2 (RoB 2) tool for randomized controlled trials (RCTs) and the Risk of Bias in Non-randomized Studies of Interventions (ROBINS-I) for non-randomized studies.

RESULTS:

Ruxolitinib cream demonstrated superior F-VASI responses compared with vehicles in phase II-III RCTs. Evidence supports the efficacy of potent or very potent TCS, TCI, and NB-UVB or targeted 308-nm devices in localized disease.

CONCLUSION:

Systemic regimens show benefits in selected clinical scenarios, although supporting evidence remains heterogeneous. Treatment selection should be individualized based on disease activity, extent, anatomical site, and patient preferences.

2026-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Real-world clinical experience with ruxolitinib cream versus systemic therapies in patients with moderate atopic dermatitis in the United States

Article

作者: Howell, Oliver ; Sturm, Daniel ; Liu, Jinan ; Piercy, James ; Anderson, Peter

PURPOSE:

Ruxolitinib cream (Janus kinase [JAK]1/JAK2 inhibitor) was effective and well tolerated in clinical trials of patients with atopic dermatitis (AD). We examined real-world outcomes among patients with moderate AD treated with ruxolitinib cream or systemic therapies.

METHODS:

Physician-reported data for adults with moderate AD (physician assessed at current treatment initiation) from the Adelphi AD Disease Specific Programme^™ (August 2022-March 2023) were analyzed descriptively. Patients treated with ruxolitinib cream, traditional systemic immunosuppressants, oral JAK inhibitors, or biologics comprised 4 mutually exclusive cohorts.

RESULTS:

Among 619 patients (mean age, 39.1 y; 50% female; 79% White), mean affected body surface area (BSA) was reduced from treatment initiation by 49% with ruxolitinib cream, 35% with systemic immunosuppressants, 61% with oral JAK inhibitors, and 55% with biologics. Nearly half of patients (48.4%) had reduced physician-reported disease severity with ruxolitinib cream versus 6.3%, 51.5%, and 46.4% with systemic immunosuppressants, oral JAK inhibitors, and biologics, respectively. Results were similar among patients with baseline affected BSA ≤20%.

CONCLUSIONS:

Physician-reported outcomes show that ruxolitinib cream monotherapy substantially reduced the extent and severity of moderate AD, suggesting that it provides an effective topical treatment option in these specific populations.

2,314

项与磷酸芦可替尼相关的新闻（医药）

2026-11-07

·天然产物靶点发现

APSB（IF 14.6）| 中国医学科学院—吴茱萸碱衍生物靶向PDGFRβ抑制JAK2/STAT3和HIF-1α改善代谢和炎症治疗肺动脉高压

吴茱萸碱（Evodiamine）是一种从吴茱萸中分离出来的喹诺酮类生物碱，具有抗增殖、抗炎和血管扩张的特性。它已被证明可以抑制PDGF-BB诱导的血管平滑肌细胞增殖。然而，其溶解度差、生物利用度低和多靶点性质限制了其治疗翻译。 2026年11月6日，中国医学科学院药物研究所孙岚/张天泰/杨亚军/王宝莲团队在Acta Pharmaceutica Sinica B（IF=14.6）发表题为“A new PDGFRβ inhibitor ameliorates pulmonary hypertension via improving metabolic functions with reduced inflammatory environments”的文章。设计并合成了系列具有改善药代动力学特性和增强靶向选择性的吴茱萸碱衍生物。在此，我们报道了一种新型吴茱萸碱衍生物化合物ZL002，该化合物不仅能有效抑制PDGFRβ及其下游JAK2/STAT3信号通路，还能在PDGF-BB刺激下显著逆转PA-SMCs的有氧糖酵解表型。通过同时靶向异常增殖、炎症微环境和代谢重编程，ZL002针对了当前PDGFR抑制剂所忽视的关键机制。在多种临床前PAH模型（缺氧诱导小鼠、MCT诱导大鼠以及SuHx诱导小鼠/大鼠）中，ZL002表现出显著的治疗效果，兼具良好的药代动力学特性与低毒性。这些发现为基于紫杉醇的衍生物开发作为抗PAH双作用药物提供了新的理论依据，并为未来以代谢-血管干预为目标的结构-活性关系研究奠定了战略框架。摘要肺动脉高压（PAH）是一种由肺血管重塑驱动的危及生命的疾病，其中肺动脉平滑肌细胞（PA-SMCs）向有氧糖酵解（瓦尔堡效应）的代谢转换在该过程中发挥着关键作用，但目前尚无有效治疗手段。现有的血小板衍生生长因子受体（PDGFR）抑制剂如伊马替尼虽具疗效，却存在严重副作用，并无法纠正有氧糖酵解的重编程。在这里，我们开发了一种新的吴茱萸碱（Evodiamine）衍生化合物ZL002，它能有效靶向PDGFRβ并抑制下游JAK2/STAT3和HIF-1α信号。与传统的PDGFR抑制剂不同，通过海马分析和HIF-1α核易位抑制，ZL002恢复了PA-SMCs中的Warburg效应。这种代谢修复伴随线粒体动力学的恢复、氧化应激的降低以及M1型巨噬细胞极化的减弱。在多种临床前PAH模型（缺氧诱导小鼠、MCT诱导大鼠以及SuHx诱导的小鼠/大鼠）中，ZL002表现出与西地那非、伊马替尼和鲁索替尼相当的疗效，可改善肺血流动力学，逆转血管重塑，并未观察到毒性反应。ZL002具有较高的口服生物利用度（76.2%）和良好的安全性（LD50 > 2000 mg/kg）。本研究证明PDGFR抑制剂能够主动纠正有氧糖酵解通路，为PAH治疗建立了一种新的信号传导-代谢双重靶向模式，并使ZL002成为一项有前景的临床候选药物。通过包括Pharmmapper、Super-PRED和Swiss Target Prediction在内的数据库搜索，共识别出ZL002和ZL017的411个和407个预测靶点。在DisGeNET、TTD和OMIM数据库中，共鉴定出172个与多环芳烃（PAH）相关的靶点。根据Venn图显示，在PAH相关靶点与药物预测靶点的交集中，发现了ZL002和ZL017的20个潜在靶点。基于Cytoscape中的MCC算法，前10个靶点尤为突出，包括MMP9、PPARG、NOS3、HMOX1、HMGCR、SOD2、PDGFRB、BMP7、NOS2和TGFBR1。我们还利用DAVID数据库对上述关键靶点进行了KEGG富集分析。在这20个候选基因中，PDGFRβ在通路富集分析中占据核心地位，且位于多个与PAH相关的信号级联反应的核心位置，表明PDGFRβ可能是ZL002或ZL017治疗PAH的潜在靶点。研究结果证实PDGFRβ可能是吴茱萸碱衍生物ZL002和ZL017治疗PAH的潜在靶点。我们的研究结果与PDGFRβ及其信号通路引起SMCs的增殖、迁移和收缩，从而促进血管重构的事实一致。结论综上所述，我们开发出一种新型的吴茱萸碱衍生物ZL002，该化合物可靶向PDGFRβ并抑制下游JAK2/STAT3信号通路，同时独特地逆转PA-SMCs中的有氧糖酵解切换，恢复线粒体稳态。在多种临床前PAH模型中，ZL002的治疗效果优于西地那非和鲁索替尼，与伊马替尼相当，但其作用机制更为综合，能够同时纠正信号传导和代谢异常。ZL002具有良好的口服药代动力学特征和较低的急性毒性，使其成为进一步研发的有前景候选药物。更广泛而言，我们的研究结果证明，PDGFR抑制剂可被设计用于主动纠正瓦尔堡效应，这一范式或可为未来PAH及其他增殖性血管疾病的药物研发提供指导。 https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2211383526007331#abs0010

临床结果临床研究

2026-11-07

·研思新药

多肽和抗体创新药-本周速递

本周FDA加速批准Inovio的VOCERYQ，这是首个获批的质粒DNA免疫疗法；同一周，首个长效注射来那帕韦仿制药获暂定批准，uniQure的亨廷顿病基因疗法进入优先审评。临床端，礼来瑞他鲁肽在2型糖尿病头对头III期中把体重降幅做到司美格鲁肽的两倍以上，施维雅的sevasemten则在贝克型肌营养不良III期失利。细胞治疗方面，Kite一款快速生产的CAR-T因神经毒性被部分暂停。本周要点 1. FDA加速批准Inovio的VOCERYQ用于成人复发性呼吸道乳头状瘤病，是首个获批的质粒DNA免疫疗法。 2. 礼来瑞他鲁肽III期TRANSCEND-T2D-2头对头胜过司美格鲁肽2 mg，80周体重降幅20.9%对9.4%。 3. uniQure亨廷顿病AAV基因疗法AMT-130的上市申请获FDA优先审评，PDUFA日期为2027年5月1日。 4. 施维雅sevasemten在贝克型肌营养不良III期GRAND CANYON研究中未达到主要终点。 5. Kite的CD19/CD20双靶点CAR-T KITE-753因3/4级ICANS，两项研究被部分临床暂停。 FDA加速批准Inovio的VOCERYQ，首个质粒DNA免疫疗法上市（10月30日） FDA于10月30日加速批准Inovio的VOCERYQ（INO-3107），用于成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。该产品由两种质粒DNA组成，通过CELLECTRA电穿孔装置给药，此前已获突破性疗法和孤儿药认定。支持获批的是一项32例的开放、多中心单臂研究，入组者过去12个月内至少接受过2次乳头状瘤切除手术。在基线手术次数不少于3次的26例中，7例（27%）治疗后第一年内无需再次手术；FDA以手术频率下降这一中间终点给予加速批准，并要求开展确证性试验。公司预计约60天后开放订购，2027年一季度全面上市。来源：FDA FDA暂定批准首个长效注射来那帕韦仿制药，年费用40美元（11月2日） FDA于11月2日暂定批准Dr. Reddy's的一年两次注射来那帕韦仿制药，用于HIV暴露前预防，这是该药首个仿制版本。由于吉利德Yeztugo的美国专利仍在保护期内，该产品暂不能在美国销售，但暂定批准可支持美国政府采购。申请走505(b)(2)路径并获优先审评，合并了预防和治疗两个适应症。按Unitaid披露，产品将以每人每年40美元的价格供应吉利德自愿许可覆盖的120个中低收入国家，首批供货预计在2026年底前，2027年扩大供应，距原研药2025年6月获批约16个月。来源：Unitaid 施维雅sevasemten贝克型肌营养不良III期未达主要终点（11月3日）施维雅公布，sevasemten在为期18个月、安慰剂对照的全球关键III期GRAND CANYON研究中，未达到北极星行走评估（NSAA）主要终点，次要终点也未见统计学显著获益。公司表示，这一结果与此前部分临床研究的发现不一致，正在做全面分析。施维雅于2026年6月以15.5亿美元现金加最高约10亿美元里程碑款从Edgewise收购该药。此次顶线公告未披露样本量、效应量和P值，完整数据将在后续学术会议公布。来源：STAT 美财政部拟限制对华生物技术投资，官员称授权交易不受影响（10月29日）美国财政部10月22日发布拟议规则，计划把生物技术纳入对外投资限制范围。按WilmerHale的解读，对从事特定生物活动的中国实体的投资将被直接禁止，涉及为生产药物、毒素等改造生物系统，以及部分测序、流式、质谱和实验室自动化设备；规则新设5万美元以下小额豁免，意见征集截至12月7日。 STAT 10月29日报道，一名财政部官员表示授权交易不在限制之列。对近两年频繁从中国引进早期资产的跨国药企来说，这一表态降低了交易层面的不确定性，但具体条文仍要看最终规则。来源：STAT 阿斯利康三季度营收162亿美元，启动每年约15亿美元的节支计划（10月30日）阿斯利康三季度营收162.1亿美元，按固定汇率增长7%，核心每股收益2.79美元，均高于市场预期。肿瘤业务收入77.7亿美元（+17%），其中Enhertu 9.69亿美元（+35%），Imfinzi约20亿美元（+26%）；Farxiga收入16.1亿美元，同比下降25%。公司宣布一项为期三年的效率计划，预计每年节约约15亿美元，大部分将再投入180多个在研项目，一次性费用最高20亿美元。2026年业绩指引不变，2030年800亿美元营收目标维持。来源：BioPharma Dive Karyopharm申请破产保护，拟与Ayrmid合并（11月2日） Karyopharm在得克萨斯州南区法院申请第11章破产保护，Ayrmid作为首选竞购方（stalking horse），其他方仍可报价。现有担保贷款人承诺提供最高5500万美元的债务人持有资产（DIP）融资，交易预计2027年一季度完成。Karyopharm唯一上市产品是XPO1抑制剂Xpovio（塞利尼索），联合Jakafi治疗骨髓纤维化的补充申请仍在审评中。竞购金额未披露，有分析机构认为现有股东权益可能所剩无几。来源：BioSpace 本周观察　本周两项FDA决定都与可及性有关：一项是全新给药载体的首次获批，一项是长效HIV预防药在专利期内就以低价进入中低收入国家。sevasemten的失利则说明，罕见肌病中基于功能量表的早期信号，放到18个月的III期里仍有很大落空风险。瑞他鲁肽III期头对头胜过司美格鲁肽2 mg，80周减重20.9%（10月28日）礼来公布TRANSCEND-T2D-2顶线结果。这项开放标签研究纳入1298例经二甲双胍（联用或不联用SGLT2抑制剂）控制不佳的2型糖尿病成人，按2:2:1随机接受瑞他鲁肽9 mg、12 mg或司美格鲁肽2 mg，治疗80周；基线HbA1c 8.3%，体重102.4 kg。按疗效估计量，三组HbA1c分别下降2.2%、2.2%和1.8%，体重分别下降19.5%、20.9%和9.4%。因不良事件停药率为4.8%、7.9%对2.7%，胃肠道事件发生率与司美格鲁肽组大体相当，12 mg组呕吐略高（15.0%对13.2%）。来源：礼来礼来三季度营收244亿美元，替尔泊肽两个品牌合计超160亿美元（10月29日）礼来三季度营收244亿美元，同比增长39%，其中销量增长53%、实际价格下降15%。Mounjaro收入107亿美元（+65%），美国以外市场57亿美元，增长93%；Zepbound收入54亿美元（+49%）。公司把2026年营收指引从850亿–870亿美元上调至910亿–920亿美元。口服小分子GLP-1药物Foundayo首个完整季度收入1.84亿美元；胰淀素类似物eloralintide与替尔泊肽联用的III期研究将于四季度启动。来源：礼来 Viking完成VK2735注射剂两项III期入组，口服III期启动（10月28日） Viking公布，GLP-1/GIP双受体激动剂VK2735皮下注射剂的III期VANQUISH-1（肥胖，约4500例）和VANQUISH-2（肥胖合并2型糖尿病，约1000例）均已完成入组，分别用时约5个月和9个月。两项研究每周给药7.5、12.5或17.5 mg，对照安慰剂，疗程78周，预计2027年完成。口服剂型的SUNRISE-1和SUNRISE-2已于10月启动，各计划入组560例，每日一次27.5、35或55 mg，疗程68周。维持治疗研究第一部分显示，第21周体重下降约16%至19%，安慰剂组约为0%；公司9月底现金9.6亿美元。来源：Viking Therapeutics 辉瑞计划年内推进10项berobenatide III期研究，胰淀素组合2027年读出（11月3日）辉瑞在三季报电话会上表示，来自Metsera的月度注射GLP-1药物berobenatide计划在2026年推进10项进行中及计划中的III期研究，其中包括从周制剂切换的研究，首个获批目标定在2028年。膝骨关节炎和阻塞性睡眠呼吸暂停方向的研究也在启动。与胰淀素类似物的联用方案中，IIb期SOLIS-1已完成入组，疗效数据预计2027年下半年公布，I/IIa期研究将在2026年底更新。辉瑞同时把2026年营收指引上调至620亿–640亿美元。来源：BioSpace Celltrion公布GLP-1/GIP/胰高血糖素/胰淀素四靶点分子临床前数据（11月3日） Celltrion在阿姆斯特丹TIDES Europe上公布与日本SCOHIA共同开发的CT-G32/SCO-940临床前数据，该分子同时作用于GLP-1、GIP、胰高血糖素和胰淀素四个受体。公司称在饮食诱导肥胖（DIO）大鼠中，同剂量下其减重幅度大于瑞他鲁肽，瘦体重丢失比例更低。非人灵长类暴露数据支持每周一次给药。公司计划2027年2月前提交美国IND，2027年二季度完成首例给药；目前未公布具体数值。来源：Korea Biomedical Review 诺和诺德将在ObesityWeek展示26项研究，低剂量CagriSema结果11月15日公布（10月29日）诺和诺德将在11月14日至17日的ObesityWeek上展示26篇摘要，包括REDEFINE 9中低剂量CagriSema（1.7/1.7 mg和1.0/1.0 mg）的主要结果，以及REDEFINE 1的事后分析。STEP-YOUNG将公布司美格鲁肽用于6岁至12岁以下儿童的完整结果；Wegovy口服片和注射剂的真实世界及远程医疗数据（OCTANE、SWEEP、SIGNAL）也会同场发布。来源：PR Newswire 本周观察　多肽板块本周的增量信息集中在晚期研究的执行层面：三靶点激动剂在糖尿病人群中把体重降幅做到司美格鲁肽的两倍以上，追赶者则在入组速度、给药间隔（月制剂、口服）和胰淀素组合上寻找差异。四靶点单分子仍停留在动物实验阶段，能否在人体中兼顾疗效与耐受性还需要数据。 BioNTech：HER2 ADC在HR+/HER2低表达乳腺癌III期中获益有限（11月3日） BioNTech三季报披露，与映恩生物合作的HER2 ADC trastuzumab pamirtecan（BNT323/DB-1303）在DYNASTY-Breast02研究中，相比研究者选择的化疗达到PFS主要终点，但改善幅度有统计学意义而幅度温和，总生存数据尚不成熟。间质性肺病发生率高于既往研究，多为1–2级，少数为重度或致死性。公司认为该药在这一人群中的潜在获益有限，正与映恩生物评估乳腺癌和子宫内膜癌的整体数据，并商讨是否递交BLA。PD-L1×VEGF-A双抗pumitamig（与BMS合作）已布局7项关键研究，另将与吉利德开展联用Trodelvy一线治疗PD-L1低表达或阴性三阴性乳腺癌的全球III期。来源：GlobeNewswire Dren Bio完成3.5亿美元融资，推进抗CD94单抗dibotatug（10月29日） Dren Bio完成超额认购的3.5亿美元私募融资，由Juvia Group和Lightspeed共同领投，Cormorant、General Catalyst、OrbiMed等新投资方加入。资金将用于全人源抗CD94清除性单抗dibotatug（DR-01），适应症为细胞毒性T细胞淋巴瘤和大颗粒淋巴细胞白血病（LGLL）。I/II期研究已给药超过300例，ClinicalTrials.gov显示主要终点数据预计12月读出，公司尚未披露疗效数据。后续计划拓展至再生障碍性贫血、骨髓衰竭综合征和自身免疫病。来源：BioSpace 双抗公司Bambusa登陆纳斯达克，募资约1.69亿美元（10月29日） Bambusa Therapeutics以每股16美元发行10,555,555股，募资总额约1.689亿美元，发行规模较原计划上调，股票代码BBTX。公司在研分子包括IL-4Rα/IL-31和IL-4Rα/IL-5双特异性抗体，面向2型炎症相关疾病。同一周还有Aspen Neuroscience完成上市，美股生物技术IPO窗口在四季度仍然开放。来源：Stock Titan 费森尤斯与药明生物签约，最多开发37个生物类似药（11月2日）费森尤斯与药明生物签署独家开发协议，未来十年可对最多37个生物类似药候选行使独家选择权，覆盖单抗、双抗、ADC和融合蛋白，费森尤斯的生物类似药组合有望从29个扩展到最多66个。首批项目为ADC维泊妥珠单抗（Polivy）和替妥木单抗（Tepezza）的生物类似药。合作按项目收取服务费，具体金额未披露。来源：PR Newswire 梯瓦以7500万美元首付款获得两款三星Bioepis生物类似药美国权益（11月2日）梯瓦获得三星Bioepis英夫利西单抗生物类似药Renflexis和依那西普生物类似药Eticovo的美国独家权益，首付款7500万美元，另有最高7500万美元上市里程碑和最高2.7亿美元销售里程碑，总额最高4.2亿美元。Renflexis目前可在美国销售；Eticovo受联邦法院禁令限制，至少到2029年4月前不能在美上市。来源：Tech Times Alligator将CD40激动型单抗mitazalimab出售给Biossil（10月31日） Alligator Bioscience将CD40激动型单抗mitazalimab出售给Biossil，首付款75万美元，监管里程碑最高300万美元，销售里程碑最高1.05亿美元，另收取中个位数比例的销售分成，总付款设有2.5亿美元上限。公告未说明2.5亿美元上限是否包含里程碑款。与动辄数亿美元首付款的双抗、ADC授权相比，这笔交易的首付款很低，单靶点免疫激动剂的议价空间可见一斑。来源：BioSpace 本周观察　本周抗体领域没有大额授权，资金更多流向已有较大临床样本的单抗项目和双抗IPO。HER2 ADC在HER2低表达人群中获益温和、肺毒性信号偏高，说明在Enhertu已覆盖的适应症里，同靶点ADC的差异化门槛越来越高；生物类似药方面，ADC已进入大规模开发清单。 uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130上市申请获FDA优先审评（11月2日） FDA受理uniQure的AMT-130（ifezuntirgene inilparvovec）生物制品上市申请并给予优先审评，审评走加速批准路径，PDUFA日期为2027年5月1日，FDA初步计划召开咨询委员会。该药是经纹状体注射的AAV载体，携带靶向亨廷顿基因的miRNA。申请依据I/II期36个月数据，对照组为Enroll-HD自然史数据库中经倾向性评分匹配的外部对照。确证性研究计划入组约200例，按2:1随机比较AMT-130与标准治疗，主要终点为36个月总功能能力（TFC），美国将于年底前开始筛选。来源：BioSpace FDA发布细胞与基因治疗产品效力保证最终指南（11月2日） FDA生物制品评价与研究中心（CBER）发布《细胞与基因治疗产品效力保证》最终指南，取代2011年的效力指南。指南建议从早期IND到BLA及上市后，建立基于风险的效力保证策略，涵盖原材料差异、过程控制和放行生物活性检测。指南专门讨论了货架期短的产品、病毒载体基因疗法和患者个体化产品：起始材料差异大的自体CAR-T可设置额外扩增等可调步骤，货架期短的产品可先用较快的理化检测支持放行，较慢的生物学检测随后完成。FDA将于12月10日举办专题网络研讨会。来源：FDA Alnylam三季度产品收入12.9亿美元，亨廷顿病siRNA降低脑脊液mHTT逾60%（10月29日） Alnylam三季度产品净收入12.92亿美元，同比增长52%，其中AMVUTTRA收入11.3亿美元（+65%），全年47亿–51亿美元的产品收入指引不变。nucresiran的TTR心肌病III期TRITON-CM入组目标由1750例上调至约2250例。与再生元合作的亨廷顿病siRNA brezosiran在I期研究中，最高剂量组第3个月脑脊液突变亨廷顿蛋白（mHTT）平均下降60%–64%，个体最大降幅83%，炎症标志物、NfL和脑室体积未见剂量相关升高。公司计划2027年开展安慰剂对照的关键研究。来源：Alnylam CRISPR Therapeutics：Casgevy季度收入9900万美元，CTX310将在AHA公布新数据（11月2日） CRISPR Therapeutics三季度Casgevy收入9900万美元，环比增长30%，累计已有超过750名患者开始治疗流程，获批国家增至39个，季末现金22.77亿美元。体内编辑项目CTX310（靶向ANGPTL3）的严重高甘油三酯血症Ib期数据将于11月9日在AHA以晚期突破口头报告公布；通用型CD19 CAR-T zugo-cel的系统性硬化症I期数据将于11月8日在ACR展示。与Sirius合作的FXI siRNA CTX611膝关节置换II期研究已完成入组。来源：GlobeNewswire Beam：碱基编辑疗法risto-cel最早年底递交上市申请（11月3日） Beam三季报确认，治疗镰状细胞病的碱基编辑疗法risto-cel（BEAM-101）最早于2026年底递交BLA。α1-抗胰蛋白酶缺乏症项目BEAM-302的关键队列按支持美国加速批准设计，预计2027年上半年完成给药。糖原贮积症Ia型项目BEAM-301的60 mg队列正在入组，苯丙酮尿症项目BEAM-304预计2027年初开始给药。公司现金约10亿美元，另预计从Sixth Street获得2亿美元，现金可支撑到2029年年中。来源：GlobeNewswire Pelthos全股票合并Castle Creek，获得基因修饰细胞疗法D-Fi（10月30日） Pelthos Therapeutics以全股票方式合并Castle Creek Biosciences，交割时向对方股东发行520万股，约占完全稀释后股本的32.5%；D-Fi获FDA批准后再发行最多580万股，另有最高3亿美元现金里程碑。 D-Fi（dabocemagene autoficel）是基因修饰的自体成纤维细胞疗法，用于营养不良型大疱性表皮松解症。交易配套5750万美元B轮优先股融资，预计2027年一季度末前完成交割。来源：Business News Today Specific Biologics完成3500万美元A轮，推进ALS单AAV基因编辑（11月2日）多伦多公司Specific Biologics完成超额认购的3500万美元A轮融资，由Hatteras Venture Partners领投。资金将用于推进Dualase，这是一种可切除重复序列扩增的单AAV中枢神经系统基因编辑器，目标是在C9ORF72相关ALS的I/II期研究首个剂量组中获得生物标志物层面的概念验证。来源：BioSpace 本周观察　本周基因与核酸板块的主线是监管路径更清楚：AMT-130凭外部对照进入优先审评，CBER把效力检测的灵活做法写进最终指南。商业层面，siRNA已经成为Alnylam稳定的收入来源；亨廷顿病领域同时出现了AAV-miRNA和siRNA两条降低突变蛋白的路线。 Kite两项KITE-753研究因3/4级ICANS被部分临床暂停（10月29日）吉利德在三季报电话会上披露，Kite的CD19/CD20双靶点自体CAR-T KITE-753因出现3/4级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），PALISADES-1和PALISADES-2两项研究被部分临床暂停。公司表示受影响患者很少，没有死亡或5级事件，将调查I期与II期部分ICANS发生率差异的原因。KITE-753采用CD28与4-1BB双共刺激结构和3天快速生产工艺；PALISADES-2是在二线大B细胞淋巴瘤中与axi-cel头对头的III期研究。采用常规生产工艺的自身免疫项目KITE-363不受影响。来源：CancerNetwork 吉利德细胞疗法三季度收入同比降18%，anito-cel将于12月23日迎来PDUFA（10月29日）吉利德三季度细胞疗法收入3.55亿美元，同比下降18%，其中Yescarta 2.94亿美元，Tecartus 6000万美元。公司将下滑归因于持续的竞争压力，预计全年细胞疗法收入下降十几个百分点。来自Arcellx的BCMA CAR-T anito-cel用于四线及以上复发/难治多发性骨髓瘤，PDUFA日期为12月23日。公司还披露，与Pregene合作的体内BCMA CAR-T已在中国的研究者发起试验中开始给药，KITE-512获准在GPC3阳性肝细胞癌中开展临床研究。来源：吉利德 BMS三季度Breyanzi收入5.26亿美元，同比增长46%（10月29日） BMS三季度CD19 CAR-T Breyanzi全球收入5.26亿美元，同比增长46%，其中美国3.59亿美元，国际市场1.67亿美元，与吉利德Yescarta的走势明显分化。首席医学官表示，CD19 CAR-T zola-cel在I期研究中已治疗190例患者。该项目此前披露一名多发性硬化患者死于脓毒性肺炎，BMS在8月已主动暂停部分自身免疫试验，安全性仍是外界关注的焦点。来源：BioSpace 三季度细胞与基因治疗风险投资22亿美元，仅次于小分子（11月2日） BioSpace引用PitchBook数据，三季度细胞与基因治疗领域共有51笔风险投资、合计22亿美元，仅次于小分子（32亿美元），高于生物药（15亿美元），这是2022年以来第二次超过生物药。期内大额交易包括强生与Sail Biomedicines的合作（首付7.85亿美元，含4.65亿美元股权投资），以及Solstice Oncology 2.25亿美元、BrainChild Bio 1.16亿美元的A轮融资。报道同时指出，大药企推进自身免疫CAR-T时正承受安全事件带来的压力。来源：BioSpace 上海嘉会国际医院成立国际细胞治疗中心（10月28日）上海嘉会国际医院宣布成立国际细胞治疗中心，面向国内外患者提供CAR-T治疗。 Claudin18.2 CAR-T舒瑞基奥仑赛（satri-cel，CT041）2026年6月在中国获批后，该院已为首位海外患者完成治疗，患者为一名59岁、患晚期胃十二指肠癌的新西兰人。来源：BioSpace 本周观察　本周细胞治疗的主题是速度与安全的平衡：3天快速生产的KITE-753出现高级别神经毒性，自身免疫CAR-T也接连出现安全事件。商业端Breyanzi与Yescarta走势分化，大药企的布局则继续向体内CAR-T等新平台延伸。本周临床数据速览本周交易一览编者注本期覆盖美东时间2026年10月28日至11月3日，亚洲公司消息按当地发布时间折算。安斯泰来与Audax的DAX-044授权于美东10月27日晚发布，罗氏与翰森的ADC合作为10月19日消息，均未收录。美国财政部对外投资拟议规则于10月22日发布，本期收录的是10月29日关于授权交易不受限制的报道；最终条文以正式规则为准。瑞他鲁肽TRANSCEND-T2D-2为开放标签研究，目前仅有顶线新闻稿，只报告了疗效估计量；有媒体提到的提交时间表未见公司确认。 VOCERYQ数据来自单臂研究，27%对应基线手术不少于3次的26例可评估患者，没有对照组。 brezosiran数据来自Alnylam季报，未说明样本量，也未说明是否在此前学术会议公开过；sevasemten和BNT323的顶线公告均未披露样本量、风险比或P值。 VK2735维持研究的体重变化为公司给出的约数；Celltrion四靶点分子为企业自报的临床前结果，未披露具体数值，也未经同行评议。辉瑞电话会提到依诺格鲁肽（ecnoglutide）2型糖尿病适应症“10月底”获批，与此前国内公开信息的时间不一致，本期未作为新获批收录。 Aspen Neuroscience的IPO定价日依据第三方IPO数据页，可能为10月29日晚或10月30日；Alligator交易中2.5亿美元总付款上限是否包含里程碑款，公告未说明。诺和诺德三季报（欧洲时间11月4日）、ASH 2026摘要（美东11月4日上午公开）不在本期范围，将在下期跟进。参考来源 1. FDA：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-plasmid-dna-based-immunotherapy-adults-recurrent-respiratory-papillomatosis 2. Unitaid：https://unitaid.org/news-blog/u-s-fda-approves-first-generic-injectable-lenacapavir-for-hiv-prevention/ 3. STAT：https://www.statnews.com/2026/11/03/becker-muscular-dystrophy-servier-edgewise-sevasemten-fail/ 4. STAT：https://statnews.com/2026/10/29/biotech-licensing-deals-treasury-rules-stir-debate 5. BioPharma Dive：https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-alnylam-regeneron-3q26-earnings-analysis/873410/ 6. BioSpace：https://www.biospace.com/business/karyopharm-files-for-bankruptcy-looks-to-merger-with-ayrmid-for-life-raft 7. 礼来：https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-retatrutide-delivered-greater-a1c-reduction-and-more 8. 礼来：https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-reports-third-quarter-2026-financial-results-raises-full 9. Viking Therapeutics：https://ir.vikingtherapeutics.com/2026-10-28-Viking-Therapeutics-Reports-Third-Quarter-2026-Financial-Results-and-Provides-Corporate-Update 10. BioSpace：https://www.biospace.com/business/pfizer-fresh-to-chinas-obesity-market-looks-to-viagra-model-to-compete 11. Korea Biomedical Review：https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=33721 12. PR Newswire：https://www.prnewswire.com/news-releases/novo-to-present-new-cagrisema-and-wegovy-data-at-obesityweek-2026-including-data-on-treatment-experience-with-wegovy-pill-in-the-real-world-302923603.html 13. GlobeNewswire：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/11/03/3394017/0/en/biontech-announces-third-quarter-2026-financial-results-and-corporate-update.html 14. BioSpace：https://www.biospace.com/drug-development/dren-bio-lands-350m-to-push-rare-blood-cancer-therapy-toward-market 15. Stock Titan：https://www.stocktitan.net/news/BBTX/bambusa-therapeutics-announces-pricing-of-upsized-initial-public-kt3cl4xc8u6r.html 16. PR Newswire：https://prnewswire.com/news-releases/fresenius-and-wuxi-biologics-enter-exclusive-development-agreement-to-expand-biosimilars-pipeline-302926065.html 17. Tech Times：https://www.techtimes.com/articles/330008/20261103/tevas-420m-samsung-bioepis-deal-includes-biosimilar-banned-us-until-2029-patent-expires.htm 18. BioSpace：https://www.biospace.com/press-releases/alligator-bioscience-signs-agreement-to-sell-mitazalimab-to-biossil 19. BioSpace：https://www.biospace.com/fda/uniqure-snags-may-day-decision-date-for-huntingtons-gene-therapy-after-arduous-year 20. FDA：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-provides-clarity-support-cell-and-gene-therapy-development-and-quality 21. Alnylam：https://investors.alnylam.com/press-release?id=db6ecd67-f517-425f-ab01-177f9e4aab44 22. GlobeNewswire：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/11/02/3393703/0/en/crispr-therapeutics-provides-business-update-and-reports-third-quarter-2026-financial-results.html 23. GlobeNewswire：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/11/03/3394035/0/en/beam-therapeutics-reports-third-quarter-2026-financial-results-and-highlights-clinical-progress-across-base-editing-portfolio.html 24. Business News Today：https://business-news-today.com/pelthos-therapeutics-to-acquire-castle-creek-biosciences-in-gene-therapy-merger-backed-by-57-5m-financing/ 25. BioSpace：https://www.biospace.com/press-releases/specific-biologics-announces-oversubscribed-us-35-million-series-a-financing-to-advance-gene-editing-therapy-for-als 26. CancerNetwork：https://www.cancernetwork.com/view/kite-753-trials-in-r-r-dlbcl-placed-on-partial-clinical-hold-for-icans 27. 吉利德：https://investors.gilead.com/news/news-details/2026/Gilead-Sciences-Announces-Third-Quarter-2026-Financial-Results/default.aspx 28. BioSpace：https://www.biospace.com/business/bms-drops-prothena-partnered-neuro-drug-sales-outlook-improves-on-a-q3-beat 29. BioSpace：https://www.biospace.com/business/cell-therapy-investment-grows-as-safety-events-rankle-big-pharmas-car-t-autoimmune-push 30. BioSpace：https://www.biospace.com/press-releases/jiahui-launches-international-cell-therapy-center-to-expand-global-access-to-car-t-treatment 31. PharmExec：https://www.pharmexec.com/view/biomarin-license-hm15421-gc1134a-fabry-ferring-to-acquire-gameto 32. Korea Biomedical Review：https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=33711 33. 24/7 Wall St.：https://247wallst.com/cards/aspen-neuroscience-inc-aspe-ipofiling-01m6793x36gxhtzrtcq7t116sy 34. Lawrence Evans：https://www.lawrenceevans.com/2026/11/02/healthcare-news-deals-and-investments-update-november-2nd-2026/ 35. WilmerHale：https://www.wilmerhale.com/en/insights/client-alerts/20261027-treasury-proposes-major-expansion-of-outbound-investment-rules-to-restrict-us-investments-in-china 36. Investing.com：https://www.investing.com/news/stock-market-news/why-is-inovio-pharmaceuticals-stock-skyrocketing-225-today-93CH-4990437 37. BioPharma Dive：https://www.biopharmadive.com/news/biopharma-earnings-q3-2026-lilly-novartis-gsk/873167/ — END —

临床3期优先审批免疫疗法上市批准基因疗法

2026-11-06

·柯西医药

2026年重磅小分子孤儿药：化学研究综述

本文针对7款预测2026年销售额突出的小分子孤儿药展开化学研究梳理，涵盖作用机制、合成路线优化特点及结构共性。研究显示，现有孤儿药激励政策已推动多款药物从利基产品成长为重磅炸弹，但仍有大量罕见病缺乏有效治疗方案，新技术与工艺优化将为后续研发提供支撑。研究背景全球已知罕见病共5000~8000种，美国、欧盟、日本根据自身情况设置了不同的罕见病患者数量阈值，通过孤儿药（Orphan Drug）资格认定给予市场独占期、税收减免、审评优先等政策支持，刺激药企投入罕见病药物研发。其中美国孤儿药临床试验税收抵免比例已于2018年从50%下调至25%。孤儿药市场增速显著高于整体制药行业，不少孤儿药已从小众“利基产品”成长为重磅炸弹药物（blockbuster）。本文选取7款预测2026年销售表现突出的小分子孤儿药：伊布替尼（Ibrutinib）、依拉卡托/替扎卡托/伊瓦卡托三联制剂（Trikafta）、奥拉帕利（Olaparib）、鲁索替尼（Ruxolitinib）、维奈克拉（Venetoclax）、阿可拉布替尼（Acalabrutinib）、他法米迪（Tafamidis）。其中5款属于抗肿瘤领域，1款针对呼吸系统疾病（囊性纤维化），1款针对神经/淀粉样变性疾病。 2026年预测销售规模（单位：十亿美元）分别为：伊布替尼13.1、Trikafta 9.0、奥拉帕利5.7、鲁索替尼5.3、维奈克拉4.2、阿可拉布替尼4.0、他法米迪3.1。其中伊布替尼的欧洲市场规模预计将超过美国市场。各药物核心要点 1. 伊布替尼（Ibrutinib，商品名：Imbruvica®）作用机制：不可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可与BTK蛋白的Cys-481残基共价结合，用于治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等血液肿瘤。合成路线对比： 1）实验室小试路线：采用光延（Mitsunobu）反应，步骤多、试剂昂贵，不适合大规模生产。 2）工业生产路线：规避了Mitsunobu反应与疑似致癌物水合肼，采用苄氧羰基（CBZ）保护的肼作为原料，通过重结晶提纯中间体，提升了反应收率与产品纯度，目前还有收敛型改良工艺的相关报道。 2. 依拉卡托/替扎卡托/伊瓦卡托三联复方（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor，商品名：Trikafta®，囊性纤维化治疗药物）该药物针对高加索人群高发的囊性纤维化开发，是囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂组合： - 依拉卡托（Elexacaftor）：兼具矫正剂与增强剂活性，现有两条合成路径，原版工艺中的Mitsunobu反应步骤是收率瓶颈，改进路线缩短了反应步骤。 - 替扎卡托（Tezacaftor）：属于矫正剂，可帮助CFTR蛋白正确折叠并定位到细胞膜上，合成以熊田偶联（Sonogashira偶联）为关键反应，改进路线提升了总收率，更适合工业化生产。 - 伊瓦卡托（Ivacaftor）：属于增强剂，可提升CFTR通道的开放能力，现有两条合成路线，差异在于官能团保护与水解的顺序不同。三者联用可实现对携带ΔF508突变的囊性纤维化的协同治疗效果。 3. 奥拉帕利（Olaparib，商品名：Lynparza®）作用机制：聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，用于治疗携带BRCA突变的卵巢癌，可抑制肿瘤细胞的DNA损伤修复通路。合成工艺：重点介绍台湾昕漾医药（Scinopharm）的优化工艺，以苯并呋喃衍生物为起始原料，通过霍纳尔-沃兹沃思-埃蒙斯（HWE）反应构建关键中间体酞嗪酮母核，提供了两条通过酰胺偶联合成终产物的路线。 4. 鲁索替尼（Ruxolitinib，商品名：Jakafi®）作用机制：Janus激酶1/2（JAK1/JAK2）抑制剂，用于治疗真性红细胞增多症、类固醇难治性移植物抗宿主病。合成工艺：早期采用铑催化不对称合成吡唑结构，催化剂成本高昂；专利公开的工业化路线改用克脑文盖尔缩合（Knoevenagel缩合）+手性拆分的工艺，避开了贵重的手性金属催化剂，更适合放大生产。 5. 维奈克拉（Venetoclax，商品名：Venclexta®）作用机制：B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）选择性抑制剂，可恢复肿瘤细胞的凋亡通路，用于治疗慢性淋巴细胞白血病；食物可显著提高其口服生物利用度。合成工艺：现有可工业化的路线，能够规避难以去除的杂质，通过布赫瓦尔德-哈特维希偶联（Buchwald-Hartwig偶联）、铃木偶联（Suzuki偶联）构建母核；反应中加入的N,N'-二甲基乙二胺（DMEDA）试剂可将部分杂质重新转化为目标产物，有利于产品纯化。 6. 阿可拉布替尼（Acalabrutinib，商品名：Calquence®）作用机制：高选择性不可逆BTK抑制剂，同样结合BTK的Cys-481残基，但对表皮生长因子受体（EGFR）、TEC激酶的脱靶抑制作用弱于伊布替尼，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。合成工艺：原始路线需要使用腐蚀性的溴化氢（HBr）脱保护，且需要柱层析纯化；改良工艺去掉了CBZ脱保护步骤，可采用过滤、重结晶等工业常用的简易纯化方法。 7. 他法米迪（Tafamidis，商品名：Vyndaqel®）作用机制：转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（包括神经病变、心肌病），分子量较小。合成工艺：采用经典的苯并恶唑环构建方法，锌-甲磺酸体系还原环化工艺适合放大生产，反应试剂的配比对产物选择性影响较大。结构化学共性总结 - BTK抑制剂（伊布替尼、阿可拉布替尼）：母核分别为吡唑并嘧啶、咪唑并吡嗪，都带有迈克尔受体（丙烯酰胺/炔基），可实现与Cys-481残基的共价不可逆结合；这类共价弹头存在脱靶毒性风险，未来可通过优化共价弹头结构提升选择性。 - JAK抑制剂鲁索替尼：母核为脱氮嘌呤，与BTK抑制剂的母核骨架具有亲缘性。 - 奥拉帕利、维奈克拉的分子中均含有哌嗪环，该结构是孤儿抗癌小分子中高频出现的合成砌块。 - Trikafta三联复方展示了“多种调节剂协同”治疗罕见遗传病的研发范式。 - 他法米迪分子量小，合成路线简洁。研究结论孤儿药激励政策（市场独占、税收减免）极大推动了罕见病新药的开发，但目前7000余种罕见病中绝大多数仍无可用的治疗药物。 AI药物筛选、基因编辑等新技术将进一步拓展孤儿药的研发管线。化学工艺层面，实验室路线常使用昂贵金属催化剂、柱层析纯化方法，而工业化版本会重新设计反应路径，优先选择低成本、易纯化、规避高危试剂的工艺。声明：本文无商业引流、付费转化行为。如原著作权方认为本文使用超出合理范围，请私信告知，收到通知即刻删除文章并配合沟通。 📚 专业术语注释 • 孤儿药（Orphan Drug）：用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求小、研发成本高，常规情况下药企研发动力不足，因此各国会通过政策激励鼓励孤儿药开发。 • 重磅炸弹药物（Blockbuster）：指年销售额超过10亿美元的药物。 • 布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）：属于非受体酪氨酸激酶Tec家族，是B细胞受体信号通路的关键分子，在B细胞的增殖、分化、存活中发挥重要作用，是血液肿瘤治疗的重要靶点。 • 囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）：一种上皮细胞表面的氯离子通道蛋白，其编码基因突变会导致囊性纤维化，引发呼吸系统、消化系统等多器官病变。 • 聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）：参与DNA损伤修复的关键酶，抑制PARP可导致携带BRCA突变的肿瘤细胞无法完成DNA损伤修复而死亡，是抗肿瘤治疗的重要靶点。 • Janus激酶（JAK）：一类非受体酪氨酸激酶，参与细胞因子信号传导，在免疫调节、造血等过程中发挥重要作用，其异常激活与多种血液疾病、自身免疫病相关。 • B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）：一种抗凋亡蛋白，在多种肿瘤细胞中高表达，可抑制肿瘤细胞凋亡，是抗肿瘤治疗的重要靶点。 • 迈克尔受体（Michael acceptor）：指含有α,β-不饱和羰基等结构的化合物，可与亲核基团发生加成反应，是共价抑制剂中常用的共价弹头结构。 — END —

100 项与磷酸芦可替尼相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09960	磷酸芦可替尼	D11AH09 L01EJ01	DB08877

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
轻度特应性皮炎	中国	Incyte Biosciences Distribution BV	2026-09-02
中度特应性皮炎	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	2026-07-26
中度特应性皮炎	冰岛	Incyte Biosciences Distribution BV	2026-07-26
中度特应性皮炎	列支敦士登	Incyte Biosciences Distribution BV	2026-07-26
中度特应性皮炎	挪威	Incyte Biosciences Distribution BV	2026-07-26
类固醇难治性移植物抗宿主病	美国	Incyte Corp.	2026-05-01
非节段型白癜风	美国	Incyte Corp.	2022-07-18
特应性皮炎	美国	Incyte Corp.	2021-09-21
原发性血小板增多症	中国	Novartis Europharm Ltd.	2017-03-10
急性移植物抗宿主病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
急性移植物抗宿主病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
急性移植物抗宿主病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
急性移植物抗宿主病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
慢性移植物抗宿主病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
移植物抗宿主病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
移植物抗宿主病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23
移植物抗宿主病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2012-08-23

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
白癜风	申请上市	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	-
化脓性汗腺炎	临床3期	美国	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	比利时	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	保加利亚	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	加拿大	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	法国	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	德国	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	荷兰	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	波兰	Incyte Corp.	2025-06-12
化脓性汗腺炎	临床3期	西班牙	Incyte Corp.	2025-06-12

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02928978 (TBCRC042, CTgov)	临床2期	非典型小叶增生 \| 导管癌 \| 乳腺原位癌 ... 更多	84	Ruxolitinib (Ruxolitinib)	鏇醖憲顧壓選夢餘衊餘(遞艱蓋醖製願構襯糧糧) = 製鑰範獵遞顧願蓋鏇鏇簾鬱艱築遞醖願蓋膚觸 (憲構選淵築獵範衊鬱膚, 鹹壓製廠積憲遞鹽鏇艱 ~ 構鑰襯鹽觸膚簾選鑰壓) 更多	-	2026-10-16
				Placebo (for Ruxolitinib) (Placebo)	鏇醖憲顧壓選夢餘衊餘(遞艱蓋醖製願構襯糧糧) = 糧鑰襯襯築範積餘鑰醖簾鬱艱築遞醖願蓋膚觸 (憲構選淵築獵範衊鬱膚, 憲製構選獵鹹選獵膚獵 ~ 網衊糧範壓窪鬱觸範積) 更多
NCT04896385 (TRuE-V, Pubmed \| J Invest Dermatol)	临床2期	白癜风 CXCL10	60	Ruxolitinib cream 1.5%	醖簾夢窪觸鹽繭鹽簾製(鹹淵廠鬱遞蓋顧廠範艱) = In sera and lesional skin, CXCL10 expression was significantly reduced from baseline at Weeks 12 through 40 (P<0.05) 繭艱簾廠製簾鬱選繭簾 (淵網蓋網構淵鏇廠襯衊 )	积极	2026-10-01
NCT05593432 (Pubmed \| JAMA Dermatol)	临床2期	扁平苔藓	64	Ruxolitinib, 1.5%	構鏇繭鬱淵積醖築廠憲(淵廠憲餘糧鬱選淵構鹽) = 憲蓋齋衊憲淵夢構構選鹽觸網獵築製鬱範醖網 (淵糧鑰蓋簾選遞繭廠壓, 31.9 ~ 68.1) 更多	积极	2026-09-23
				Vehicle cream	構鏇繭鬱淵積醖築廠憲(淵廠憲餘糧鬱選淵構鹽) = 遞憲鬱選鬱壓構製簾積鹽觸網獵築製鬱範醖網 (淵糧鑰蓋簾選遞繭廠壓, 9.3 ~ 40.0) 更多
NCT03427866 (2103, CTgov)	临床2期	骨髓纤维化	44	ruxolitinib (MF Patients Eligible for Transplant)	簾蓋鑰廠選範蓋積衊蓋 = 醖窪窪淵鏇製憲簾壓醖範顧襯鏇膚憲淵觸觸鏇 (構構願網壓壓襯鑰鏇簾, 觸鏇簾淵構襯醖鹽積顧 ~ 構壓鏇齋齋憲遞觸壓艱)	-	2026-07-09
				Ruxolitinib (MF Patient Transplant Eligible)	製繭襯鹽鹽製繭襯築鏇 = 壓顧淵選艱糧顧醖顧艱艱觸壓願觸夢構築積願 (鏇獵淵鬱膚淵艱襯網範, 糧鏇繭淵選選觸鹹憲鬱 ~ 醖製醖窪顧鑰鏇廠壓鹽) 更多
NCT05456529 (Pubmed \| Am J Clin Dermatol)	临床3期	特应性皮炎	103	Ruxolitinib cream 1.5%	構壓遞鹽網齋構淵鑰積(築夢糧壓醖簾鬱網鹽積) = 網選憲廠構簾鏇夢壓簾鏇顧獵築獵選鏇窪憲積 (築襯廠蓋鏇鏇憲築衊襯 ) 更多	积极	2026-05-27
NCT06388564 (EHA2026)	临床2期	慢性移植物抗宿主病	66	Axatilimab+Ruxolitinib	襯鬱願艱窪衊獵鑰鏇願(齋鏇築襯醖製壓鏇構憲) = 積獵憲膚廠築醖願願鑰壓鏇製構齋廠壓製齋範 (鏇憲夢窪繭製遞構鏇鏇 ) 更多	积极	2026-05-12
				Ruxolitinib	襯鬱願艱窪衊獵鑰鏇願(夢艱艱糧鹽醖衊餘網獵) = 願壓壓築獵齋繭構襯築鹽積蓋衊憲齋壓簾衊選 (觸獵積齋鹹餘繭壓壓簾 ) 更多
NCT02928978 (TBCRC042, ESMO_BC2026)	临床2期	-	66	ruxolitinib	築壓築鑰鑰積膚齋廠積(糧鏇鹽壓願鹹鏇鬱憲築) = 選鹹鬱膚願顧餘獵願選廠壓積鏇鏇積憲遞鬱齋 (獵顧憲積獵蓋鑰築製糧 )	不佳	2026-05-07
				placebo	-
NCT04414514 (CTgov)	临床2期	化脓性汗腺炎	6	Ruxolitinib 1.5% Cream	淵襯蓋繭衊夢獵範構壓 = 鹹繭壓顧艱選願襯鹽醖糧鏇餘鹽構繭衊淵鏇遞 (餘簾鏇襯遞膚憲鹹蓋鬱, 願願鹹糧壓夢構網製製 ~ 憲窪網壓構淵鏇積構選) 更多	-	2026-04-28
NCT03878199 (CTgov)	临床1/2期	急性髓性白血病 \| 真性红细胞增多症 \| 骨髓纤维化 ... 更多	12	Ruxolitinib (Phase 1 Dose Level 1 (10mg Ruxolitinib))	顧蓋淵範衊獵夢壓艱夢 = 鏇夢鹽積艱繭鏇願範鬱製觸窪鑰繭簾築艱夢顧 (夢鹽淵鬱鏇淵餘醖齋範, 壓選鏇積簾鑰鬱餘築構 ~ 製壓蓋鏇繭齋膚壓獵鏇) 更多	-	2026-04-24
				Ruxolitinib (Phase 1 Dose Level 2 (20mg Ruxolitinib))	顧蓋淵範衊獵夢壓艱夢 = 蓋鬱鑰齋壓範鹽窪簾鏇製觸窪鑰繭簾築艱夢顧 (夢鹽淵鬱鏇淵餘醖齋範, 餘憲淵窪繭製淵齋鬱鹹 ~ 觸獵鑰蓋鏇積蓋襯築膚) 更多
AAD2026	N/A	-	-	Ruxolitinib cream current users	鑰製憲顧憲繭艱積襯艱(夢淵蓋醖築繭壓淵憲艱) = 築鹹餘醖製範蓋構築構窪簾鹽繭夢積艱鹽鹽鹹 (鬱選遞範艱遞範齋範蓋 ) 更多	积极	2026-03-27
				Ruxolitinib cream previous users	淵遞顧廠範蓋繭簾醖膚(齋鏇構膚範製淵製膚醖) = 鹹簾糧範顧窪鏇糧壓製鹽憲範鹽製構衊築鑰選 (願顧襯製餘夢鑰選鹹鬱 ) 更多