Lutetium Dotatate LU-177

导读 近十年来，中国前列腺癌的发病率呈现显著增长态势。尽管诊疗方案不断创新与优化，但晚期前列腺癌患者仍面临着治疗选择有限、疗效不佳、生存质量下降等严峻挑战，大量患者的治疗需求仍未得到有效解决。在这一临床困境下，以Lu-177为代表的放射配体疗法(RLT)作为一种突破性治疗手段，正为那些常规治疗效果不理想的患者带来新的希望。为推动这一创新疗法在泌尿领域的应用与发展，《围Lu泌话》栏目应运而生，旨在为泌尿领域专家提供一个深入交流的平台，共同探索LuPSMA放射配体疗法的临床价值，携手走入这一革命性治疗的新世界。 栏目第一期有幸邀请到 四川大学华西医院曾浩教授 担任主持， 四川大学华西医院董强教授 、 福建医科大学附属协和医院朱绍兴教授 和 重庆大学附属肿瘤医院刘南教授 共同参与探讨前列腺癌诊疗领域的前沿进展。 本期栏目重点分享了PSMA靶点在前列腺癌诊疗中的历史发展、临床应用价值以及以 177 Lu-PSMA-617为代表的放射配体疗法(RLT)的作用机制与治疗优势。专家们一致认为PSMA是前列腺癌诊疗的“天选靶点”，PSMA RLT的出现为mCRPC患者提供了新的精准治疗选择，同时也推动了放射配体疗法(RLT)从“亲器官”向“亲肿瘤”的精准靶向时代转变，展现了PSMA靶点与RLT在前列腺癌精准诊疗中的重要价值，期待 177 Lu-PSMA-617为患者带来的新希望。 让我们跟随本期视频，一起走进专家的深入对话。 【核动力之城】 泌尿肿瘤领域权威共议前列腺癌诊疗前沿 曾浩教授： 本期栏目相聚在成都，成都作为一座融合传统与现代的城市，不仅有都江堰水利工程、大熊猫、青城山和峨眉山等文化名片。近年来在核技术应用方面也有所发展，国家核工业集团的三大研究所之一——中国核动力研究设计院也扎根于此。随着核素逐渐从工业应用向医疗领域拓展，核素治疗在前列腺癌等实体肿瘤的临床应用前景广阔，我们期待这一创新疗法能够惠及更多患者。 快问快答—— 前列腺癌与PSMA：专家共识与个性见解 点击观看完整快问快答视频 Q1 对于PSMA这个靶点，它在前列腺癌领域的应用经历了哪些阶段？对前列腺癌的诊疗有什么样的意义？ 点击观看完整访谈视频 【从实验室到临床】 PSMA靶点：40年沉淀，成就前列腺癌诊疗的“天选靶点” 董强教授： 前列腺特异性膜抗原(PSMA)自1987年发现后，直到2011年 68 Ga-PSMA-11问世，才在前列腺癌领域取得突破性进展。如今PSMA-PET/CT已成为优化诊断分期和预后评估的重要工具。2014年，科学家开发出放射配体疗法177 Lu-PSMA-617，将PSMA靶点从诊断拓展至治疗领域 [1] 。十年后的今天，随着该疗法即将在中国获批，将为前列腺癌患者带来新的治疗希望。 【诊疗一体化】 PSMA PET/CT：前列腺癌精准诊断与治疗的“全程管家” 朱绍兴教授： PSMA靶点实现了真正的'诊疗一体化'(theranostics)，即同一靶点既可用于诊断( 68 Ga-PSMA PET/CT)，又可用于治疗( 177 Lu-PSMA-617)。在检测方面，该技术能检测传统影像学无法发现的病灶，揭示许多被误认为无转移的患者实际已发生转移，显著提高临床分期精准度。在治疗方面，以 177 Lu-PSMA-617为代表的PSMA RLT通过靶向配体、连接子和核素载荷结构，实现对肿瘤细胞的“精准打击”。PSMA PET/CT也在深度参与PSMA RLT的全程治疗，在治疗前的患者筛选、治疗后的疗效评估方面发挥着关键作用，形成诊断-治疗-评估的完整闭环，为前列腺癌提供全程一体化管理。 【高表达、广覆盖】 PSMA RLT：从“少数人的靶向”到“多数人的福音” 刘南教授： PSMA是前列腺癌细胞上的跨膜蛋白，就像一把锁，而放射配体疗法就是能够打开表达PSMA癌细胞的钥匙。PSMA在癌细胞中的表达量是正常细胞的100-1000倍 [2] ，约80%的前列腺癌细胞中高表达PSMA靶点 [3] ，mCRPC阶段更高达90%以上 [4] 。这使基于PSMA的放射配体疗法（RLT）适用于绝大多数患者，优于仅适用于少数BRCA突变人群的PARPi。PSMA表达量高的患者预后较差，但对以 177 Lu-PSMA-617为代表的PSMA RLT反应良好。我所在医院自2019年开始进行PSMA检测，随后逐步将PSMA RLT应用于治疗领域。PSMA RLT已从后线逐渐推至前线，甚至在mHSPC阶段也显示疗效，并可与其他治疗方式联合使用。 【临床应用前景】 从理论到实践：PSMA靶点治疗走向临床 曾浩教授： 通过三位专家的精彩分享，我们已经深入了解了PSMA靶点的发现历程、诊断价值和广泛的表达特性。正是基于这些优势特点，以PSMA为靶点的治疗方法取得了突破性进展。然而，要充分发挥这种“定点爆破的核弹”的临床价值，医患双方对其作用机制与原理的理解至关重要。那么，这种创新疗法究竟是如何发挥作用的呢？ Q2 以PSMA为靶点的放射配体疗法（RLT）的具体机制是什么？这种机制对前列腺癌治疗的意义是怎样的？ 点击观看完整访谈视频 【三部曲组合】 177 Lu-PSMA-617：精准导航+物理杀伤=“魔法核弹” 刘南教授： PSMA RLT特别是 177 Lu-PSMA-617由三个关键部分组成：首先是靶向配体PSMA-617，其次是β射线核素 177 Lu，第三是连接这两部分的连接子。它通过靶向配体精准导航至表达PSMA的肿瘤细胞，进入细胞后， 177 Lu释放β射线杀死肿瘤细胞。这种治疗方式作用迅速，且由于射线范围适中，对周围正常组织的影响有限。可以将其比喻为一种“精准的魔法核弹”，通过高效导航系统精确定位并杀死肿瘤细胞，同时最大限度地保护周围健康组织，从而有效治疗前列腺癌 [5-8] 。 【优势独特】 RLT vs ADC：物理杀伤胜过化学毒性 朱绍兴教授： RLT与ADC结构相似，但作用机制不同。ADC需解离释放细胞毒性物质发挥化学杀伤作用 [9] ；而RLT无需解离，直接通过内吞进入癌细胞，持续释放射线实现物理性杀伤 [1] 。放射配体疗法（RLT）具有无需水解、更稳定、不易脱靶三大优势，不仅在前列腺癌治疗领域具突破性意义，在整个肿瘤治疗领域也展现广阔前景。 【RLT新篇章】 从“亲器官”到“亲肿瘤”：放射配体疗法(RLT)的里程碑式跨越 董强教授： 前列腺癌治疗历程如“山重水复疑无路，柳暗花明又一村”，RLT正是这“又一村”。传统治疗各有局限：雄激素受体抑制剂存在交叉耐药；化疗缺乏靶向性；PARP抑制剂仅适用于少数特定基因突变人群。早期核素治疗如镭-223是“亲器官”治疗，仅针对骨转移病灶 [10] 。而 177 Lu-PSMA-617以PSMA为靶点，标志着核素治疗向“亲肿瘤”时代转变，能精准消灭骨骼、淋巴结及内脏器官的病灶，为前列腺癌治疗带来革命性突破。 【总结】 前列腺癌精准治疗的新时代即将开启 曾浩教授： 三位专家的深入探讨为我们揭示了PSMA靶点与RLT的前沿价值。 177 Lu-PSMA-617疗法早在2022年已通过三期临床试验获得FDA及EMA批准，成为晚期转移性CRPC阶段后线治疗的标准用药。这种“定点爆破的核弹”对表达PSMA的肿瘤病灶可实现多点精准打击。随着新药上市，病人选择、管理和预后预测等关键议题仍需深入研究。《围Lu泌话》栏目将在第二期继续带来重磅对话，深入探索放射配体疗法的临床奥秘。 敬请持续关注，一同见证前列腺癌精准诊疗的学术盛宴。 专家简介 曾浩 教授 四川大学华西医院 泌尿外科书记，教授，博士生导师 中华医学会泌尿分会青年委员会委员兼秘书长 中华医学会泌尿分会肿瘤学组委员 中国抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤专委会青年委员会委员 中国医疗保健国际交流促进会泌尿健康促进分会委员兼副秘书长/青年委员会副主任委员 CSCO前列腺癌/CSCO尿路上皮癌/CSCO肾癌专家委员会委员 四川省泌尿外科专委会常务委员 四川省泌尿外科专委会肿瘤学组副组长 四川省肿瘤（精准治疗）学会泌尿生殖肿瘤专委会主任委员 四川省抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤专委会副主任委员 董强 教授 四川大学华西医院 泌尿外科主任，主任医师，教授，博士研究生导师 四川大学华西医院泌尿外科研究所副所长兼前列腺疾病研究室主任 香港中文大学外科曹光彪客座教授 四川省学术和技术带头人 四川省泌尿质控中心主任 卫生部国家重点临床专科负责人 第四届“国之名医·优秀风范”获得者 “天府青城计划”医药卫生领军人才 中华医学会男科分会副主任委员 中华医学会男科分会前列腺学组组长 中华医学会泌尿外科分会男科学组副组长 中国医师协会男科医师分会副会长 中国医师协会男科医师分会前列腺健康咨询与管理专家委员会委员 中国医疗保健国际交流促进会泌尿男性生殖医学分会副主任委员 中国泌尿男科医学技术与装备创新联盟委员 亚洲男科学会常委 亚洲男科学会疾病指南编写委员会委员 四川省医学会男科专委会候任主任委员与青年委员会主任委员 四川省医学会泌尿外科专委会微创泌尿外科专业学组委员 四川省医师协会日间手术专业委员会副主任委员 朱绍兴 教授 福建医科大学附属协和医院 泌尿外科主任（原浙江省肿瘤医院泌尿外科主任），主任医师，医学博士，博导 中国抗癌协会男生殖肿瘤专委会副主任委员 中国抗癌协会泌尿系肿瘤专委会常委 中国抗癌协会腔镜与机器人专委会委员 中国临床肿瘤学会（CSCO）前列腺癌专家委员会常委 中国初保基金会泌尿外科专委会常委 浙江省数理医学会泌尿系统肿瘤专委会名誉主委 浙江省抗癌协会泌尿男生殖系统肿瘤专委会常委 中华医学会浙江省泌尿外科学分会常委 浙江省中西医结合泌尿外科学分会常委 浙江省肿瘤微创外科联盟泌尿系肿瘤专委会前主任委员 浙江省医师协会泌尿外科专委会常委 浙江省医师协会泌尿系肿瘤专委会副主任委员 中华医学会浙江省肿瘤外科学分会委员 浙江省抗癌协会放射性粒子治疗学组委员 福建省医学会泌尿外科分会副主任委员、肿瘤学组组长 《肿瘤学杂志》、《JCO中文版_泌尿系统肿瘤》、《现代泌尿生殖系肿瘤杂志》等杂志编委 刘南 教授 重庆大学附属肿瘤医院 泌尿外科主任，党支部书记，医学博士，主任医师，硕士生导师 德国图宾根大学医学院访问学者 中国抗癌协会男生殖系肿瘤专委会常委 中国临床肿瘤学会前列腺癌专家委员会常委 中国肿瘤医院泌尿男生殖系肿瘤协作组（UCOG）委员 中国抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤专委会微创学组委员 中国医师协会泌尿外科医师分会膀胱癌学组委员 中国初级卫生保健基金会泌尿外科分会委员 国家癌症中心国家肿瘤质控中心前列腺癌质控专家委员会委员 国家癌症中心国家肿瘤质控中心膀胱癌质控专家委员会委员 重庆市老年学和老年医学会泌尿外科专委会主任委员 重庆市医学会泌尿外科学分会副主任委员 重庆抗癌协会泌尿男生殖肿瘤专委会副主任委员 重庆市中西医结合学会泌尿外科专委会副主任委员 重庆市医院管理学会泌尿外科分会副主任委员 「参考文献」 1. Rien Ritawidya, et al. Adv Pharm Bull 2023 Nov;13(4):701-711.2. Maria C Tsourlakis, et al. Appl Immunohistochem Mol Morphol. 2015 Jul;23(6):449-55.3. Maurer T, et al. Pharmaceutics. 2019;11(11)560.4. Abdel Maguid Mse, et al. Asian Pac J Cancer Prev. 2023 May 1;24(5):1797-18085. Cornelia Nitipi, et al. ONCOLOGY LETTERS 2017; 14:7011-7015.6. Banerjee S, et al. Chem Rev. 2015 Apr 22;115(8):2934-747. Nuclear National Data Center (Upton N.Y.) NuDat 3.0. http://www.nndc.bnl.gov/nudat2/.8. George SC, et al. Front Chem. 2023 Jul 31;11:1218670.9. Nguyen TD, et al. Cancers (Basel). 2023 Jan 24;15(3):713.10. 放射性体内治疗药物临床评价技术指导原则 本期内容由诺华支持，首发于肿瘤资讯 审批码RLT0042740-93419，有效期为2025-03-24至2026-03-23，资料过期，视同作废 END 医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

核药领域正在进入收获期。 全球核药龙头捷报频传——诺华的两款核药2024年销售收入首次突破20亿美元；远大医药（0512.HK）交出的2024年答卷同样让人眼前一亮。 3月12日，远大医药发布2024年年度业绩，公司实现收入约116.45亿港元，剔除汇率同比增长12.8%；归母净利润约24.68亿港元，剔除汇率同比增长34%；得益于去年良好的业绩表现，公司拟派息每股0.26港元，合计超9.1亿港元。 这份成绩单发布后的首个交易日就获得了市场资金的强烈认可，远大医药股价一度大涨超过21%，最终当日收涨19.66%。 远大医药作为全球仅有的四家在肿瘤治疗方面成功实现创新核药商业化应用的创新制药企业之一，如今以易甘泰®钇[90Y]为首的核药板块已经成为公司收入增长最快的“尖兵”之一。同时，公司的全球化程度和核药管线数量在国际领先，目前拥有3款产品处在临床三期阶段，且核药产品储备数量已超过20个，未来像易甘泰®钇[90Y]这样的爆品，远大医药有望陆续推出。 立足当下，2025年将是远大医药业绩爆发的元年，公司凭借着“自研+合作引进+并购布局”多轮驱动投入转型创新的模式，2024年已经实现63项重大的里程碑，在年内新增14款商业化产品的同时，我们同时也看到公司的核药、五官科、呼吸等板块中的数款创新产品正在快步迈入商业化放量的新阶段，不仅将带动公司的收入规模快速增长，并且将公司整体的盈利结构和质量进一步优化提升。 远大医药即将迎来属于自己的股价和业绩的“戴维斯双击”时刻。 01 核药重磅炸弹时代来临 核药的重磅炸弹时代来临，远大医药将率先并充分受益。 2024年诺华两款核药收入达到21.16亿美元，其中Pluvicto实现销售13.92亿美元（同比增长42%），首次进入“10亿美元分子俱乐部”，而Lutathera得益于适应症范围的扩大（纳入了12岁及以上SSTR+胃肠胰神经内分泌肿瘤儿童患者），实现7.24亿美元（同比增长20%），在2-3年内也将进入10亿美元分子行列。 基于两款核药Pluvicto和Lutathera各自在前列腺癌、胃肠胰神经内分泌瘤领域展现出的强大治疗潜力和广阔的市场空间，近年来MNC和国际资本大力布局核药资产以“占位”下一个重磅炸弹，仅2024年MNC便完成了3笔核药并购交易，包括阿斯利康20亿美元收购Fusion Pharmaceuticals、BMS以41亿美元收购RayzeBio、诺华以10亿美元预付款+7.5亿美元里程碑收购Mariana Oncology。 远大医药在国内的强劲商业化表现，也正在兑现核药在全球市场所展现出的潜力。 2024年，远大医药核药板块实现收入约5.89亿港元，剔除汇率同比大幅增长近176.6%，其中易甘泰®钇[90Y]微球注射液自2022年国内获批上市后快速放量，已累计治疗近2000例患者，目前其正式手术已在国内22个省市的50余家医院展开。 易甘泰®钇[90Y]的快速放量，不仅基于远大医药出色的商业化，并且离不开核药自身治疗机制优势和优异的疗效解决临床未满足需求。 诺华的Pluvicto填补了PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）治疗的临床空白，并在上市之初一度因产能问题导致供不应求。易甘泰®钇[90Y]在原发性肝癌和结肠癌肝转移领域为大量用药选择有限的患者提供了全新治疗选择，能够实现肝癌降期并帮助患者实现临床治愈，这是过去传统的治疗手段无法做到的。 易甘泰®钇[90Y]国内商业化以来已累计治疗近2000例患者，目前已有40余名患者顺利实现肝癌肿瘤降期转化并实施了肝癌切除手术，10余名患者通过桥接治疗成功实施肝移植，实现临床治愈。 易甘泰®钇[90Y]之外，随着远大医药与合作伙伴的快速临床推进，公司处于后期临床产品线正持续丰富，截至目前公司有3款核素偶联药物（RDC）处于临床三期，分别是前列腺癌诊断核药TLX591-CDx、透明细胞肾细胞癌诊断核药TLX250-CDx和胃肠胰神经内分泌瘤治疗性核药ITM-11，这也使得远大医药成为国内拥有最多三期临床创新核药管线的公司之一，足见公司在核药领域的深耕程度和布局的前瞻性。 这三款核药管线中TLX591-CDx、TLX250-CDx两款管线源自于与Telix的合作，而Telix在海外的表现已经充分证明了市场对其的认可和潜在巨大产品价值。 2024年，Telix总收入实现7.83亿澳元（约合4.87亿美元），同比增长56%；净利润约4990万澳元（约合0.31亿美元），同比增长860%。Telix业绩的高速增长的源于Illuccix®（即TLX591-CDx ）的持续放量，自2022年Illuccix®获批以来，其在美国展现出强劲的放量表现。这种强劲的放量表现，不仅仅是得益于Pluvicto的快速爆量，更在于产品的高灵敏度和特异性，其不仅能够检测到90%以上原发性和转移性前列腺癌细胞表面的PSMA阳性病变，可用于检测基于血清PSA水平升高的复发前列腺癌患者，这促使Illuccix®在美国诊断性核药的竞争中更获得医生青睐。 自Illuccix®商业化放量以来，Telix的股价累计涨幅已经超过了500%。Telix管理层在最新的交流中也给出了2025年的业绩指引：公司收入将达到11.8~12.3亿澳元（同比增长50.6~57.05%），并计划继续增加研发投入，预计同比增长20~25%。 除此之外，Telix准备在2025年推出三款新产品 TLX007-CDx (Gozellix®)、TLX101-CDx(Pixclara®) 和 TLX250-CDx (Zircaix®)，这对于远大医药来说显然是好消息，随着合作产品在美国实现商业化，国内管线可以通过桥接临床实现进度加速。 值得一提的是TLX250-CDx，目前透明细胞肾细胞癌（ccRCC）临床常用诊断方法CT或MRI提示存在肾脏肿块但无法判断是否为ccRCC的患者，TLX250-CDx正电子发射断层成像(PET)在诊断ccRCC的敏感性和特异性上分别达到86%和87%，远超过FDA要求的预设阈值，其有望成为ccRCC全新临床诊断标准。另外，TLX250-CDx并不局限于ccRCC，目前用于三阴性乳腺癌（TNBC）、非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）以及尿路上皮癌（UC）的多项适应症临床研究也在全球同步推进中。 在全球热门SSTR靶向核药布局方向，远大医药选择重点推进的治疗性核药ITM-11是一款潜在的同类最佳产品，这是一款将无载体177Lu与生长抑素类似物结合的RDC，全球三期临床COMPOSE研究显示，在侵袭性2/3级SSTR阳性的胃肠或胰腺来源的神经内分泌肿瘤GEP-NETs患者中，患者的mPFS高达34.5个月，且未观察到严重的不良事件。与Lutathera非头对头数据比较下，ITM-11有望在整体的疗效（mPFS显著提升，Lutathera一线治疗在22个月左右）、安全性上成为同类最佳产品。 远大医药不仅核药商业化拔得头筹，并且其核药诊疗一体化大平台已经逐渐成型，实现了自研&合作技术平台（20款储备管线）、温江研发生产基地、商业化平台的布局兑现，核药板块后劲很足。 02 新爆点：创新眼药攻势如潮 经历了数年的深耕与布局，2024年可谓是远大医药创新眼药的蓄力之年，未来几年眼科创新药物显然将成为公司的全新爆点。 过去，远大医药的五官科板块已经为公司在眼科商业化层面打下了坚实基础，已商业化的品种包括：国家保护独家品种的和血明目片（治疗眼底疾病）、治疗干眼症一线用药的人工泪液瑞珠等，这些均为畅销的大品种。 公司在多年的合作与沉淀后，已经构建起了一个丰富而具有差异化的创新眼药管线平台，从覆盖的疾病广度包括像屈光不正、干眼症这样的眼科大适应症，从差异化和未满足临床需求又可以覆盖到像蠕形螨睑缘炎、翼状胬肉这样的缺乏明确对症治疗药物的领域。 2024年至今，远大医药在创新眼药领域发生了许多重磅的里程碑事件，包括白内障术后抗炎镇痛创新药GPN00833完成国内三期临床研究并达到临床终点、从箕星药业引入OC-01和OC-02鼻喷雾剂两款干眼症药物的大中华区权益，以及蠕形螨睑缘炎创新眼药GPN01768的NDA获得CDE受理等，这几款创新药物未来的商业化放量都将给远大医药的眼药板块甚至公司整体业绩带来巨大的弹性。 博研咨询数据显示，2023年国内治疗药物市场高达120亿元，同比增长15%。其中，人工泪液在国内干眼症治疗市场中的占比超过50%。值得注意的是，当前市面上的人工泪液仅可模拟泪膜的一种或多种成分，难以真正对天然泪液进行替代。 远大医药已经商业化的OC-01（酒石酸伐尼克兰）是一种不含防腐剂鼻喷雾剂，其不同于人工泪液的眼表给药方式而采用创新的经鼻给药方式，其有效成份伐尼克兰通过结合烟碱型乙酰胆碱 (nACh) 使其活化，三叉神经副交感神经通路（控制泪膜自稳态）被激活，导致基础泪液分泌增加，从而达到治疗干眼的目的。 相比长期使用人工泪液可能产生的药物依赖、引发结膜炎和眼角膜损伤等安全性风险，OC-01拥有更高的选择性和安全性，其市场潜力非常可观。鉴于玻璃酸钠滴眼液、环孢素滴眼液在国内2023年销售规模均超过10亿元，OC-01凭借创新药属性和全新作用机制有望快速突破这一门槛。 远大医药前不久在三期临床取得成功的GPN00833是一款抗炎镇痛类激素纳米混悬滴眼液，目前激素眼用制剂是白内障手术后抗炎镇痛最常用且最有效的药物之一，可以快速有效控制眼科术后的感染、减轻患者眼部炎症和促进伤口愈合， 现有眼科术后围手术期激素眼用制剂（多为糖皮质激素，如地塞米松、泼尼松龙）普遍存在安全性风险较高的问题。 GPN00833利用独特的纳米制剂工艺解决了激素类产品低水溶性导致的生物利用度低及安全性风险，并在国内两项三期研究中其展现出可持久地清除眼部炎症和治愈眼部疼痛的疗效，同时安全性与安慰剂相似，有望对现有激素眼用制剂进行迭代。 博研咨询数据显示，2023年国内泼尼松龙滴眼液（专利期已过、单价35元/支）在8亿元左右。GPN00833作为安全性、有效性更优的迭代创新药，市场竞争格局更优、具备创新溢价，未来销售峰值超越泼尼松龙滴眼液只是时间问题。 处于NDA审评阶段的GPN01768（Xdemvy）是一种非竞争性γ-氨基丁酸氯离子通道（GABA-Cl）拮抗剂，用于治疗蠕形螨睑缘炎。蠕形螨睑缘炎是一种容易复发的疾病，影响的人群数量庞大，在中国和美国影响人群分别为4000万人和2500万人，在GPN01768获批之前全球尚未有针对蠕形螨睑缘炎的药物上市，临床空白巨大。 GPN01768在中国和美国的临床充分证明了自身对症杀螨的强大有效性和安全性，尤其国内三期临床研究LIBRA的顶线数据结果显示，GPN01768治疗蠕形螨睑缘炎患者的螨虫根除率具有统计学显著性（p<0.001），关键临床的大多数不良事件轻微可控，未出现治疗相关的停药。 GPN01768早在2023年7月在美国实现商业化，上市以来快速放量，2024年实现销售1.8亿美元，美银美林BofA更是预测GPN01768的峰值销售额将高达11亿美元。基于该药在美国上市以来的快速放量趋势、国内患者人群基数大于美国，其在国内的销售峰值潜力显然在10亿元之上。 集合上述分析，远大医药这三款商业化阶段创新眼药产品再加上治疗翼状胬肉的GPN00153（CBT-001）合计有着超越50亿国内销售的潜力，而这些差异化品种的合作引进，仅仅也只是公司前瞻性布局眼光和差异化品种战略的冰山一角的早期兑现，随着这些品种的商业化放量能力逐步验证以及公司自研产品的发力，远大医药的创新眼药板块成长性将会越来越强。 03 两大板块核心优势继续强化 远大医药布局特点是较快的并购节奏和明确指向补强，重点在于提升呼吸及危重症板块丰度，以及强化公司在心脑血管急救板块的竞争力。 呼吸、心脑血管这两大领域均为致死风险极高的疾病领域，临床未满足需求多，药物开发市场空间大。 2024年远大医药呼吸及危重症板块的表现突出，实现营收17.09亿港元，同比增长26.9%，展现了十足的成长力。这种稳定的成长力来源于公司深厚的积累，目前公司手握切诺®（黏液溶解促排剂）、恩卓润®和恩明润®（改善中重度哮喘）等稳定贡献现金流的品种，还有诸如Ryaltris®这样的创新品种正在蓄势待发。 在该领域，远大医药2024年完成了对百济制药的全资并购，在获得百济制药技术领先鼻喷制剂平台的同时，通过纳入该公司管线资产，形成了一套面向轻、中、重度过敏性鼻炎患者的吸入制剂药物产品组合。 远大医药治疗过敏性鼻炎鼻喷剂Ryaltris®正等待CDE的上市批准，作为国内第一个创新复方鼻喷剂其填补了一线对症治疗经治中重度过敏性鼻炎患者的临床空白。公司通过并购百济制药获得了一线过敏性鼻炎鼻喷剂用药（丙酸氟替卡松鼻喷雾剂、糠酸莫米松鼻喷雾剂、布地奈德鼻喷雾剂），这一产品组合未来要分享的是国内过敏性鼻炎百亿的用药市场，并购带来的化学反应不可估量。 另外，远大医药针对未满足临床需求如重症治疗监护、呼吸窘迫综合征、脓毒症等领域开发了拥有自主知识产权的“全球新”药物，如脓毒症创新药STC3141已完成国内二期临床患者入组并给药、脓毒症创新药APAD已完成了国内一期临床并顺利达成临床终点。 在心脑血管急救板块，远大医药近年来品种数量正在快速扩充（心脑血管急救板块从2022H1的24个品种到2024年的30个品种），产品管线数量位居行业前列，覆盖血压控制、血管活性药、心肌代谢、心衰、抗凝等领域，后劲充足。 2024年，远大医药该板块力美通®依普利酮片成功进入国家医保目录，进一步促进了产品可及性的提升。同时，公司通过布局天津田边合心爽®、合贝爽®这样的畅销心脑血管急救药物（临床上治疗冠状动脉痉挛心绞痛的首选药物）迅速切入如如糖尿病、胃肠道疾病等慢性疾病赛道，同时获得天津天边的制剂产能加速公司原料制剂一体化，提升公司的盈利能力。另外，远大医药同年收购了多普泰，其核心产品脉血康系列药物（销售规模在5亿元）及其他产品与公司现有产品组合也形成了良好的协同效应。 随着远大医药的创新急救产品Jext®在大湾区获批上市，叠加这两大并购资产的注入，未来几年将成为公司全新增长动力，带来一揽子有充分竞争力的产品，为板块业绩成长提供坚实保障。 从对远大医药的呼吸及危重症、心脑血管急救这两大优势板块布局分析不难看出，公司在过去的投入及积累了大量的现金牛产品，已经逐渐放量成为各板块业绩的稳定内生增长动力；而公司通过自研、引入具备差异化的创新产品，同时辅以补强指向明确的资产并购，使得公司在呼吸、心脑血管这两大板块未来不缺乏“强大的发动机”，这显然能够双轮驱动公司板块以及整体业绩快速提升。 结语：历经多年的投入、前瞻性的布局眼光和强大商业化并购整合能力，远大医药的核药、眼药、呼吸和心脑血管等几大板块正在快速步入创新布局兑现期。核药板块易甘泰®钇[90Y]有望进一步放量冲击10亿单品，成都温江甲级核素研发生产基地将在2025年建成形成集研发、生产、运营为一体的全产业链版图；呼吸及危重症板块，STC3141国内脓毒症二期有望在上半年取得初步成药性数据；五官科板块，新一代干眼症药物商业化加速放量，多款创新眼药将迎来重大里程碑；另外，心脑血管精准介入、生物科技板块，公司也在丰富产品技术布局和积极拓展商业化链路，为公司增长贡献稳健增量。 可以预见的是，远大医药2024年交出的这一份出色的业绩答卷也仅仅是这艘巨轮加速行驶的预兆，而更多的惊喜和爆发式成长或许还在后头，我们或许能见证一家传统Pharma转型创新成功的涅槃过程。 识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。