Lutetium Dotatate LU-177

今天聚焦的医药产业核心事件包括：国家卫健委印发《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》、NMPA披露前8月59款创新药获批且CGT临床同比增约30%、上海浦东推出首期3亿元生物医药转化基金、博锐创合与诺华达成最高9亿美元RLT全球授权（约60亿元）；翰森HS-10374银屑病III期达双终点、和誉ABSK061儿童软骨发育不全II期年化身高增速提升2.4cm/年、申联UB-221慢性荨麻疹II期达主要终点、贝达恩沙替尼获EMA CHMP积极意见；诺和诺德Frehemgo获EMA CHMP推荐批准用于血友病A、第一三共/阿斯利康Enhertu获EMA CHMP推荐扩展早期HER2阳性乳腺癌适应症、罗氏GLP-1R/GIPR激动剂CT-388第二项II期成功（降糖+减重双线）等。 ◍市场速递政策 · 产业动态 9/20国家卫健委印发《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》：2026年底省级罕见病门诊全覆盖 9月20日，国家卫健委联合国家中医药局印发《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》（国卫办医政函〔2026〕305号），部署强化罕见病预防、推进诊疗体系建设、提升诊疗服务能力三大任务。通知明确，到2026年底，各省（区、市）及新疆生产建设兵团均须至少依托1家省属及以上医院开设罕见病门诊，辖区内300万人口以上地市至少依托1家医院开设；健全全国罕见病诊疗协作网络，推动AI辅助出生缺陷与罕见病诊断、规范基因检测应用，并实现省级罕见病医疗质量控制中心设置全覆盖。 解读：罕见病"诊断难、用药难"的核心堵点在于诊疗资源的高度集中与稀缺。以省级门诊为枢纽、协作网络为延伸的体系建设，配合AI辅助诊断与基因检测规范，将显著缩短确诊路径；而诊疗体系的完善，正是孤儿药市场准入与支付创新的前提——对布局罕见病管线的本土Biotech而言，通道正在变宽。 9/22NMPA披露前8月59款创新药、51款创新器械获批，CGT临床同比增约30% 国家药监局近期披露，今年前8月全国共有59款创新药、51款创新医疗器械获批上市，其中13款为境内外首创；细胞与基因治疗（CGT）临床试验数量同比增长约30%。密集获批背后，是优先审评、附条件批准等加快通道的持续发力。从结构看，创新药出海与商业化兑现同步提速，为医院进院、药企商业化与投资人管线判断提供了更丰富的可投标的。 解读：前8月59款创新药获批，意味着中国创新药正从"管线数量"转向"上市兑现"的兑现期；CGT临床+30%则显示基因与细胞治疗正成为下一轮创新密集区。监管加快通道的常态化，正在把"研发—审评—上市"的周期压缩，也为二级市场对创新药企的估值从"管线PE"切向"收入+利润+BD现金"提供了底层支撑。 9/20上海浦东推出首期3亿元生物医药转化基金，定向补早期创新缺口 9月20日，上海浦东推出首期规模3亿元的生物医药转化基金，定向支持early-stage创新药与医疗器械成果转化，补齐"实验室到临床"的资金缺口，强化张江药谷孵化能力。该基金以直投方式介入早期项目，与南向资金、国投直投形成接力，旨在缩短科研成果从IND到临床的概念验证周期。 解读：早期创新药最大的"死亡谷"在于临床前与概念验证阶段缺乏耐心资本。地方政府以直投补早期融资短板，本质上是在构建"实验室—临床—产业"的完整资金链；对张江及长三角Biotech而言，这意味着早期项目BD估值与退出路径更清晰，也倒逼科研成果从"论文产出"转向"可转化资产"。 9/22博锐创合与诺华达成最高9亿美元RLT全球授权：一款临床前核药卖出约60亿元 9月22日，苏州临床阶段生物技术公司博锐创合医药宣布与诺华达成一项独家全球许可协议，将旗下一款临床前放射性配体疗法（RLT）资产授权给诺华。根据协议条款，博锐创合将有资格获得最高达9亿美元（折合人民币约60.3亿元）的付款，包括首付款以及开发、监管和销售里程碑付款，此外还有权获得未来全球净销售额的特许权使用费。诺华已拥有Lutathera与Pluvicto两款商业化RLT产品，其中Pluvicto 2025年销售额超19亿美元、2026年上半年达12.93亿美元（同比+57%）；在Pluvicto商业化成功后持续引入中国早期RLT资产，意在为下一代管线补充新靶点、配体与核素组合。博锐创合成立于2018年，管线覆盖LAT1、FAP、Nectin-4等靶点及18F、68Ga、177Lu、225Ac等核素，已建立放射性药物研发及临床转化能力。 解读：临床前资产获大额License-out，折射中国RLT企业正从"做出一个产品"转向"持续产生值得全球验证的资产"。对诺华而言，在Pluvicto商业化成功后持续从外部引入早期资产，是用MNC的全球开发体系筛选下一代管线；对博锐创合而言，借力诺华推进单项资产全球开发、自身保留其余管线研发空间，是资源配置而非退出。诺华2024年以10亿美元首付款收购临床前RLT公司Mariana Oncology，印证其"重组合、轻单药"的RLT布局逻辑——中国核药Biotech若能证明持续产生资产的能力，将在MNC评估体系中获得更高长期价值。 ◍医药动态临床 · 获批 · 进展 9/21翰森HS-10374银屑病III期达双终点，国产高选择性TYK2冲刺NDA 9月21日，翰森制药（03692.HK）宣布，自研TYK2选择性变构抑制剂HS-10374治疗中重度斑块状银屑病的关键III期临床达共同主要终点：第16周PASI 75与sPGA 0/1应答率均显著优于安慰剂；超半数受试者达PASI 90、近1/3达PASI 100，安全性良好。公司将于近期启动与CDE沟通，推进HS-10374在华新药上市申请准备。 解读：银屑病好发于中青年、长期反复，进口TYK2药物可及性有限。国产口服高选择性TYK2若获批，将为患者提供一个低注射负担的口服新选择，也有望在自免大病种中与生物制剂形成互补。对翰森而言，HS-10374是其从肿瘤向自免延伸的关键砝码，冲刺NDA将补上其创新药管线的又一上市拼图。 9/21和誉ABSK061儿童软骨发育不全II期积极：年化身高增速提升2.4cm/年 9月21日，和誉-B（02256.HK）公告，FGFR2/3抑制剂Lavengratinib（ABSK061）用于儿童软骨发育不全（ACH）的II期临床取得积极数据：最低剂量0.064mg/kg每日一次、6岁及以上治疗27周，年化身高增长速度（AHV）较基线平均提升2.4cm/年，应答率100%，耐受性良好。软骨发育不全患儿生长迟缓、并发症多，当前对症手段有限。 解读：软骨发育不全领域，BioMarin的伏索利肽（已在华获批）是主要对照。ABSK061作为口服小分子若验证成功，将补上给药便利与可及性短板。更广义地看，FGFR靶向在骨骼发育疾病中的突破，显示中国Biotech在罕见病"对因治疗"上的跟进速度正在加快。 9/20申联UB-221慢性荨麻疹II期达主要终点，国产长效抗IgE新选择 9月20日，申联生物（688098）公告，控股孙公司世之源UB-221（抗IgE单抗）治疗慢性自发性荨麻疹II期达主要终点：145例受试者中各剂量组第12周HSS7=0应答率分别为54%/53%/43%，安慰剂仅11%；4mg/kg组第22周达69%、第28周达60%（奥马珠单抗约24%）。慢性荨麻疹反复发作、生活质量差，长期管理需求刚性。 解读：抗IgE赛道长期由奥马珠单抗主导，UB-221若III期验证，将为患者提供国产长效抗IgE新选择，也有望在定价与可及性上形成差异化。对申联而言，这是其从传统业务向创新生物药转型的关键验证——自免大病种的国产化，正从TNFα、IL类向IgE等更精细靶点延伸。 9/20贝达恩沙替尼获EMA CHMP积极意见，国产ALK抑制剂闯欧盟 9月20日，贝达药业（300558）公告，控股子公司Xcovery申报的盐酸恩沙替尼胶囊上市许可申请获欧洲EMA人用药品委员会（CHMP）积极意见，建议批准用于ALK阳性晚期NSCLC成人患者。恩沙替尼为新型强效、高选择性新一代ALK抑制剂，已先后在中国、美国、澳门获批，欧盟委员会最终决定尚待作出。这是其继中、美、澳门之后在全球主要市场的又一关键进展。 解读：恩沙替尼从"国内获批"走向"全球同步获批"，是国产创新药国际化路径成熟的样本——相比单纯license-out，自主推进海外注册能保留更大价值与话语权。对中国ALK抑制剂而言，欧盟节点再进一步，也折射出本土企业在肿瘤靶向药上从"me-too"到"全球新"的竞争力迁移。 ◍海外药闻全球 · 监管 · BD 9/22诺和诺德Frehemgo获EMA CHMP推荐批准，血友病A迎来新疗法 在欧洲药品管理局（EMA）9月会议上，人用药品委员会（CHMP）推荐批准诺和诺德Frehemgo（denecimig）用于预防血友病A患者的出血发作。该推荐基于诺和诺德在血友病领域逾40年的积累，公司称其具备强出血保护、灵活给药频率与预充笔设计，有望降低治疗负担、提升患者自由度。CHMP同时在本月推荐了12款新药及11项适应症扩展。 解读：血友病A的长期管理依赖因子替代与近年兴起的非因子疗法。诺和诺德以差异化给药与便捷性切入，延续其在血液疾病领域的统治力。对产业而言，罕见血液病的"用药负担最小化"正成为新竞争维度——谁能把高频注射变为低频、甚至居家自助，谁就掌握依从性与市场份额的主动权。 9/22第一三共/阿斯利康Enhertu获EMA CHMP推荐，早期HER2阳性乳腺癌适应症扩围 在EMA 9月会议上，CHMP推荐将第一三共与阿斯利康的Enhertu（trastuzumab deruxtecan）适应症扩展至早期HER2阳性乳腺癌。该推荐基于Enhertu较辅助标准疗法将疾病复发风险降低逾一半的数据；若获批，有望重新定义欧盟术后辅助治疗格局，让更多患者在早期阶段获得治愈可能。 解读：Enhertu从后线向早期前移，是ADC"降维打击"肿瘤全周期的典型路径——把已在晚期验证的强效载荷，前置到治愈窗口更大的早期人群。对HER2阳性乳腺癌而言，这意味着辅助治疗标准或将被改写；对ADC赛道，则再次证明"同一分子、全病程覆盖"的平台化价值，进一步拉大第一三共/阿斯利康的领先身位。 9/22罗氏GLP-1R/GIPR激动剂CT-388第二项II期成功：降糖15.5%体重、双线并进 9月22日，罗氏宣布GLP-1R/GIPR双重激动剂CT-388（enicepatide）的第二项II期研究（CT-388-104）达到双重主要终点。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验（n=447），评估每周一次皮下注射CT-388在伴2型糖尿病的超重或肥胖成人中的疗效与安全性。结果显示，24mg剂量组第48周HbA1c下降2.65%（基线8.1%），90%患者HbA1c≤6.5%、62%降至正常血糖范围（<5.7%），体重减轻15.5%且无明显平台期，治疗中止率2.0%。安全性与其他Incretin疗法一致，主要为轻中度胃肠道反应。今年1月，CT-388减重II期（CT-388-103）已在非糖尿病肥胖人群中实现24mg组体重减轻22.7%（安慰剂0.2%）。 解读：双靶点GLP-1/GIP赛道由礼来替尔泊肽领跑，罗氏CT-388以"糖尿病降糖+减重双线"差异化切入，试图在诺和诺德/礼来的双寡头格局中抢占第三极。两项II期分别覆盖"伴糖尿病肥胖"与"非糖尿病肥胖"，意味着罗氏在减重主业之外，将糖尿病适应症作为临床与商业化的双保险——恰是替尔泊肽的核心阵地。GLP-1之争正从"谁减重更多"转向"谁能同时拿下代谢全谱（降糖+心肾+减重）"，罗氏携后发姿态入场，将放大这一维度的军备竞赛。

9月22日，苏州临床阶段生物技术公司博锐创合医药有限公司（以下简称“博锐创合”）宣布与诺华达成一项独家全球许可协议，将旗下一款临床前放射性配体疗法（RLT）资产授权给诺华。根据协议条款，博锐创合将有资格获得最高达9亿美元的付款，包括首付款以及开发、监管和销售里程碑付款，此外还有权获得未来全球净销售额的特许权使用费。两款RLT已上市，诺华仍在中国寻找早期资产这并非今年诺华首次从中国引入RLT早期资产。今年1月，湖南中晟全肽也与诺华达成相关合作，获得5000万美元首付款。连续引入中国早期RLT资产背后，是诺华已经建立商业化基础后，对下一代管线的持续补充。诺华目前拥有Lutathera和Pluvicto两款商业化RLT产品。其中，Pluvicto已经成为这一领域的重要商业化产品，2025年销售额超19亿美元；2026年上半年销售额达到12.93亿美元，同比增长57%。但商业化产品的成功，并不意味着RLT管线可以停止迭代。相反，随着已有产品进入商业化阶段，诺华需要持续寻找新的靶点、配体和放射性核素组合，以形成下一阶段的产品储备。从公开管线来看，诺华的RLT布局已经覆盖PSMA、SSTR、FAP、GRPR等多个方向，并探索包括锕-225（225Ac）在内的新型治疗核素。与此同时，内部项目也在持续筛选。2026年7月，诺华终止GRPR靶向的177Lu-NeoB开发，理由是早期临床数据不支持推进至下一阶段。这也说明，RLT研发并非找到一个靶点、完成一个分子即可，靶点表达、配体亲和力、核素选择以及肿瘤摄取和滞留等因素，都需要经过临床验证。因此，对于已经建立RLT研发和商业化体系的诺华而言，持续从外部引入早期资产，也是补充和筛选下一代管线的一种方式。多条管线并行，博锐创合将单项资产License-out此次交易之外，博锐创合已经形成了一组覆盖不同靶点、配体和核素的RLT资产。公司成立于2018年，研发体系覆盖药物发现、放射化学和临床转化等环节。公开管线中，BR-02是一款靶向L型氨基酸转运体1（LAT1）的18F-PET示踪剂，主要用于脑部肿瘤影像诊断；BRP-010针对成纤维细胞激活蛋白（FAP），采用68Ga和177Lu进行诊疗一体化开发；BRP-020则靶向Nectin-4，并布局68Ga、177Lu等核素。公司同时已获得辐射安全许可证，并建立了放射性药物研发及临床转化相关能力。从管线布局来看，博锐创合并非围绕单一候选药物展开，而是在不同靶点、配体和核素之间进行组合，尝试形成持续产生RLT资产的研发体系。为什么选择在临床前阶段进行授权？一个可能的原因，是RLT全球开发本身具有较高的资源门槛。随着项目进入全球临床阶段，研发不再只是候选药物本身的问题，还涉及放射性药物生产、核素供应、跨区域临床试验、监管以及商业化等多个环节。相比之下，诺华已经建立了较成熟的RLT研发、生产和商业化体系，并围绕PSMA、SSTR、FAP等靶点以及^177Lu、^225Ac等核素持续扩充管线和产能。对博锐创合而言，将单项资产的全球开发权益授权给诺华，可以理解为借助大型药企已有的全球开发体系推进资产，而自身继续保留其他管线的研发空间。这并不意味着博锐创合放弃RLT布局，而更像是在不同资产之间进行资源配置。当然，上述是基于公开信息对交易逻辑的分析，并非博锐创合或诺华对合作原因的明确表述。最终，这项临床前资产能否兑现协议中的后续价值，仍需要经过人体安全性、剂量、药代动力学、肿瘤摄取及疗效等临床验证。临床前资产获大额License-out，RLT进入资产竞争此临床前RLT为什么也能获得大额License-out？诺华或许已经给出了答案。2024年，诺华以10亿美元首付款、最高7.5亿美元里程碑收购临床前RLT公司Mariana Oncology，总潜在交易金额达17.5亿美元。相比已经进入临床的成熟资产，这类交易更看重的并不是已经验证的疗效，而是新靶点、新配体、新核素组合及其进一步开发的潜力。这种资产筛选正在成为RLT行业的常态。据行业相关综述数据[1]，截至2025年7月，全球已有超过400项RLT临床试验登记，覆盖20种以上癌症类型。与此同时，临床管线也正从PSMA、SSTR等成熟靶点向FAP、GRPR、CAIX、Nectin-4等更多靶点扩展。RLT的竞争由此不只是“谁先做出一个产品”，也在转向谁能持续产生值得进入临床验证的资产。对于大型药企而言，临床前阶段是筛选下一代管线的窗口；对于Biotech而言，则需要证明自己具备持续产生资产的能力。这也意味着，大药企评估一家RLT Biotech时，看的可能不只是某一个候选药物，还包括其背后的产品组合和研发体系。RLT本身涉及靶点、配体和核素等多个变量，多靶点、多核素布局意味着企业可以围绕不同组合持续进行资产筛选和迭代。从这一点看，博锐此次License-out的标的是一项临床前资产，但其背后已经形成覆盖LAT1、FAP、Nectin-4等靶点，以及18F、68Ga、177Lu、225Ac等核素的RLT产品组合。交易标的是一项资产，但其背后的研发体系和产品组合，将构成MNC评估一家Biotech长期价值的重要参考。回到此次交易，真正值得观察的，或许并不是“临床前资产值多少钱”，而是中国RLT企业能否持续产生全球药企愿意进一步验证的资产。参考文献：[1]Ninatti, Gaia et al. “Radioligand Therapy in Cancer Management: A Global Perspective.” Cancers vol. 17,21 3412. 23 Oct. 2025, doi:10.3390/cancers17213412