Cilta-Talq Fusion Study: A Phase 1b Study of Talquetamab Bridging Therapy Followed by Ciltacabtagene Autoleucel in Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

This is a single-arm, open-label, phase 1b study evaluating the safety and feasibility of using talquetamab as bridging therapy prior to cilta-cel in patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM).

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Medical College of Wisconsin

NCT07149857

/ Recruiting临床2期

A Phase 2 Multicohort Trial to Further Characterize the Efficacy and Safety of Ciltacabtagene Autoleucel

The purpose of this study is to evaluate how well (efficacy) cilta-cel works when given with a fludarabine-free lymphodepletion regimen (a process of reducing the number of lymphocytes, a type of white blood cell in the body, typically through chemotherapy), or an alternative administration of cilta-cel infusion following a cyclophosphamide and fludarabine lymphodepletion regimen.

开始日期2025-10-03

申办/合作机构

Janssen Research & Development LLC

NCT06940297

/ Recruiting临床2期IIT

DART: Phase II Study of Dasatinib and Quercetin in Patients With Relapsed, Refractory Multiple Myeloma Receiving CAR-T Therapy

This phase II trial tests how well giving dasatinib and quercetin with cyclophosphamide, fludarabine and chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapy works in treating patients with multiple myeloma that has come back after a period of improvement (relapsed) or that has not responded to previous treatment (refractory). Dasatinib is in a class of medications called tyrosine kinase inhibitors. It works by blocking the action of an abnormal protein that signals cancer cells to multiply, which may help keep cancer cells from growing. Quercetin is a compound found in plants that may prevent multiple myeloma from forming. Chemotherapy such as cyclophosphamide and fludarabine are given to help kill any remaining cancer cells in the body and to prepare the bone marrow for CAR-T therapy. Chimeric antigen receptor T-cell Therapy is a type of treatment in which a patient's T cells (a type of immune system cell) are changed in the laboratory so they will attack cancer cells. T cells are taken from a patient's blood. Then the gene for a special receptor that binds to a certain protein on the patient's cancer cells is added to the T cells in the laboratory. The special receptor is called a chimeric antigen receptor. Large numbers of the CAR T cells are grown in the laboratory and given to the patient by infusion for treatment of certain cancers. Giving dasatinib and quercetin with cyclophosphamide, fludarabine and CAR-T cell therapy may kill more cancer cells in patients with relapsed or refractory multiple myeloma.

开始日期2025-06-23

申办/合作机构

Mayo Clinic

[+1]

100 项与西达基奥仑赛相关的临床结果

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100 项与西达基奥仑赛相关的转化医学

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100 项与西达基奥仑赛相关的专利（医药）

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352

项与西达基奥仑赛相关的文献（医药）

2025-12-31·Hematology

BCMA CAR-T therapy as salvage therapy in patients with plasmablastic myeloma

Article

作者: Jin, Chengwei ; Zhu, Jun ; Li, Su ; Deng, Jing ; Kang, Liqing ; Jiang, Ying

OBJECTIVES:

Plasmablastic myeloma (PBM) is a variant of multiple myeloma associated with a poor prognosis. We investigated the efficacy and safety of B-cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) therapy in patients with PBM.

METHODS:

The study comprised six patients diagnosed with PBM between January 1, 2023 and December 31, 2023. The patients received BCMA single-target CAR-T therapy or BMCA/CD19 dual-target CAR-T therapy, with some patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation before treatment. The median patient age was 55.5 years (range, 41-63). Four patients exhibited high-risk cytogenetic abnormalities.

RESULTS:

The objective response rate (ORR) was 83.3%, with four of six patients achieving a complete response or better and three of six achieving a strigent complete response. Two patients exhibited progression-free survival (PFS) of at least 6 months, one of whom succumbed to a pulmonary infection, whereas four patients died of disease progression. Cytokine release syndrome (CRS) was observed in all patients, three of whom experienced grade 3-4 CRS. Two patients experienced grade 1-2 immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome. There were no CRS-related deaths.

CONCLUSION:

BCMA CAR-T therapy was safe and effective as a salvage treatment for PBM, and its toxicity was controllable. Future research will examine the use of CAR-T therapy as part of combination regimens.

2025-12-31·Human Vaccines & Immunotherapeutics

The hotspots and publication trends in glioblastoma and CAR-T immunotherapy: A bibliometric analysis

Article

作者: Xie, Yun ; Gu, Jingyu ; Nong, Xun ; Song, Zhaoming ; Chen, Zhouqing ; Guo, Yanao ; Yang, Chen ; Wang, Zhong ; Qu, Ruisi

In recent years, chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) immunotherapy has made considerable progress in the treatment of glioblastoma. The aim of this study was to comprehensively explore the prospects and future trends of CAR-T immunotherapy for glioblastoma through systematic bibliometric analysis. Publications pertaining to glioblastoma and CAR-T immunotherapy from 2008 to 2024 were extracted from the Web of Science Core Collection. Utilizing VOSviewer (version 1.6.20), CiteSpace (version 6.3.R1), and R 4.3.3, this study concentrated on evaluating contributions from countries, institutions, authors, and journals, while also identifying research hotspots and emerging trends. A total of 570 publications were identified, demonstrating an annual growth rate of 31.71%. The USA led the field with 269 publications, followed by China (113). The University of Pennsylvania, Harvard University, and the University of California System emerged as the most prolific institutions. Frontiers in Immunology published the most articles (42), while Clinical Cancer Research garnered the highest number of citations (2,867). Recent keyword bursts (2022-2024) underscored an increasing focus on combination therapy approaches and outcomes, particularly emphasizing "radiotherapy" (strength 3.49), "solid tumor" (strength 3.49), and "efficacy" (strength 2.79). In recent years, research on CAR-T immunotherapy for glioblastoma has gradually shifted from the exploration of basic mechanisms to the application of clinical combination therapy, and this shift in research direction indicates that CAR-T immunotherapy has a relatively mature technology and great clinical translation potential. In the coming years, CAR-T immunotherapy is expected to usher in a golden era and benefit more patients suffering from glioblastoma.

2025-12-09·Blood Advances

Safety and efficacy of BCMA-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy for the treatment of plasma cell leukemia

Article

作者: Clark, William ; Shune, Leyla ; Ferreri, Christopher James ; Hovanky, Vanna N. ; Khouri, Jack ; Forsberg, Peter ; De Menezes Silva Corraes, Andre ; Purvey, Sneha ; Dhakal, Binod ; Htut, Myo ; De Avilla, Gabriel ; Nazarenko, Elena ; Hashmi, Hamza ; Sborov, Douglas W. ; Galarza Fortuna, Gliceida M. ; Shambavi, Richard ; Hansen, Doris K. ; Dima, Danai ; Godara, Amandeep ; Anderson, Larry ; Atrash, Shebli ; Voorhees, Peter M. ; Herr, Megan M. ; Rossi, Adriana ; Pereira, Denise L. ; Beitinjaneh, Amer ; Lin, Yi ; Davis, James A. ; Afrough, Aimaz ; Mann, Hashim ; Kocoglu, Mehmet H. ; Sidana, Surbhi ; Gaballa, Mahmoud ; Peres, Lauren ; McGuirk, Joseph ; Patel, Krina

Abstract:

Despite significant therapeutic advances in multiple myeloma (MM), outcomes in patients with plasma cell leukemia (PCL) remain dismal. We conducted a multicenter retrospective analysis of patients with PCL who were treated with the B-cell maturation antigen–directed chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) products idecabtagene vicleucel (ide-cel) and ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel). We identified 34 patients; 19 patients received ide-cel and 15 received cilta-cel. With a median follow-up of 11.9 months, the overall median progression-free survival (mPFS) was 9.0 months (95% confidence interval [CI], 4-15) and the median overall survival (mOS) was 13.0 months (95% CI, 8 to not estimable [NE]). The 1-year cumulative incidence of progression or death was 72%, and the 1-year cumulative incidence of death was 47%. Patients who received cilta-cel had a longer mPFS (19.0 months vs 6.0 months) and mOS (>23 months [NE] vs 9.0 months) when compared with those treated with ide-cel. Similarly, the 1-year cumulative incidence of disease progression or death was 37.5% (95% CI, 17.4-68.5) with cilta-cel, whereas all patients treated with ide-cel progressed or died within 12 months of infusion. The rates of hematologic and nonhematologic toxicities were similar between patients treated with cilta-cel and those treated with ide-cel and were consistent with those reported in patients with MM. In this first multicenter study that evaluated patients with PCL who were treated with standard-of-care CAR-T products, we show that CAR-T is safe, feasible, and associated with improved outcomes when compared with historic standards.

1,806

项与西达基奥仑赛相关的新闻（医药）

2025-12-04

·细胞基因研究圈

CAR-T 疗法：从抗癌 “明星” 到自身免疫病的 “精准解药”

摘要:CAR-T 疗法曾因攻克多种血液肿瘤声名大噪，如今这一 “活药” 正跨界进军自身免疫病领域。自身免疫病是免疫系统“敌我不分”攻击自身组织导致的疾病，传统治疗多依赖长期免疫抑制，副作用明显。CAR-T 疗法通过基因工程改造 T 细胞，精准识别并清除致病免疫细胞，实现免疫系统 “重置”。本文将从自身免疫病的发病根源、CAR-T 疗法的工作原理、临床应用进展、面临的挑战及未来创新方向，用通俗语言为你全面解读这一革命性疗法的跨界之旅。一、自身免疫病：免疫系统的 “叛乱” 与传统治疗的困境自身免疫病（ADs）是一大类疾病的总称，包括系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、多发性硬化（MS）、1 型糖尿病（T1DM）等。这类疾病的核心问题是免疫系统 “叛变”—— 原本负责防御外来病菌的免疫细胞，失去了对自身组织的识别能力，转而攻击正常器官和组织，导致慢性炎症和组织损伤。免疫系统的 “叛乱分子” 主要包括异常活化的 B 细胞、T 细胞、巨噬细胞等。B 细胞会产生攻击自身的自身抗体，T 细胞会直接攻击自身组织，这些异常免疫细胞相互配合，形成恶性循环，让疾病难以根治（图 1）。图 1 自身免疫病发病机制：T 细胞区中，树突状细胞呈递自身抗原激活初始 T 细胞，使其分化为促炎 T 细胞并分泌大量炎症因子；生发中心内，在滤泡辅助 T 细胞帮助下，高亲和力 B 细胞分化为记忆 B 细胞或分泌抗体的浆细胞；外周组织中，浆母细胞产生自身抗体，引发效应细胞持续活化和组织损伤。传统治疗方案以免疫抑制剂（如糖皮质激素、硫唑嘌呤）和靶向药物（如抗 TNF-α 抗体、抗 CD20 单抗）为主，虽能暂时控制炎症，但存在明显局限：长期使用会导致患者免疫力下降，易引发感染；无法彻底清除异常免疫细胞，疾病易复发；对部分难治性患者疗效不佳。这些困境促使科学家寻找更精准、更根本的治疗方案，而 CAR-T 疗法正是其中的核心方向。二、CAR-T 疗法：精准打击 “叛乱细胞” 的 “免疫特种兵” CAR-T 疗法，全称嵌合抗原受体 T 细胞疗法，最初是为治疗血液肿瘤设计的 “精准武器”。其核心原理是通过基因工程技术，给患者自身的 T 细胞装上 “导航系统”—— 嵌合抗原受体（CAR），让改造后的 CAR-T 细胞成为专门识别并清除异常细胞的 “特种兵”。1. CAR-T 细胞的 “装备” 与工作原理一个完整的 CAR 由四部分组成（图 2）：抗原结合域负责精准识别目标细胞（如 B 细胞表面的 CD19），铰链域调节识别距离，跨膜域将 CAR 固定在 T 细胞表面，胞内信号域负责激活 T 细胞的杀伤功能。图 2 CAR 结构及优化策略：CAR 的每个结构域都有特定功能，通过双特异性设计、亲和力调节、非 IgG 基间隔区等优化策略，可提升 CAR-T 细胞的特异性和安全性；第三代至第五代 CAR 还加入了 “装甲” 模块，增强细胞存活和杀伤能力。 CAR-T 疗法治疗自身免疫病的流程并不复杂（图 3）：首先从患者体内提取 T 细胞，在实验室通过病毒载体或非病毒系统（如 CRISPR）为其装上 CAR，然后进行体外扩增，最后将大量 “装备完毕” 的 CAR-T 细胞回输患者体内。回输后的 CAR-T 细胞会精准识别并清除表达特定抗原的异常免疫细胞（如 CD19 阳性的 autoreactive B 细胞），同时调节免疫微环境，实现免疫系统的 “重置”。图 3 CAR-T 疗法治疗自身免疫病流程：A. 筛选适合的自身免疫病患者（如 SLE、MS、RA）；B. 采集患者 T 细胞，通过基因工程改造为 CAR-T 细胞（自体 CAR-T），或使用健康供者来源的通用 CAR-T 细胞；C. 回输 CAR-T 细胞，靶向清除异常 B 细胞、T 细胞等；D. 通过流式细胞术、qPCR、血清抗体检测等监测治疗效果，使用托珠单抗、糖皮质激素等管理治疗相关副作用。2. 从抗癌到治自身免疫病：CAR-T 的 “跨界调整” CAR-T 疗法从抗癌跨界到自身免疫病，并非简单的 “拿来主义”，而是进行了针对性调整。癌症治疗中，CAR-T 细胞需要强大的杀伤能力彻底消灭快速增殖的肿瘤细胞；而自身免疫病是免疫系统 “失衡” 而非 “增殖失控”，因此 CAR-T 疗法需要在精准清除异常细胞的同时，避免过度破坏正常免疫系统（即 “靶向肿瘤 / 脱靶平衡”）。这种调整体现在多个方面：优化抗原结合域的亲和力，避免攻击低表达目标抗原的正常细胞；设计双特异性 CAR，提高识别特异性；引入 “自杀开关”“可逆开关” 等安全机制，降低治疗毒性；开发针对自身抗体的嵌合自身抗体受体（CAAR），精准清除 autoreactive B 细胞等。三、临床进展：CAR-T 疗法在自身免疫病中的 “实战成果” 自 2021 年首例难治性 SLE 患者接受 CAR-T 治疗获得缓解以来，这一疗法在自身免疫病领域的临床探索迅速推进，已在多种疾病中取得积极成果。1. 系统性红斑狼疮（SLE） SLE 是一种累及多器官的自身免疫病，核心病理是 autoreactive B 细胞异常活化和自身抗体产生。CD19 是 B 细胞表面的关键抗原，成为 CAR-T 疗法的主要靶点。临床研究显示，接受 CD19 CAR-T 治疗的难治性 SLE 患者，不仅实现了持续的无药缓解，狼疮肾炎等并发症也得到显著改善，自身抗体水平大幅下降，且未出现严重的细胞因子释放综合征（CRS）等副作用。部分患者接受 CD19 与 BCMA 双靶点 CAR-T 治疗后，长期存活的浆细胞也被有效清除，进一步降低了复发风险。2. 类风湿关节炎（RA） RA 以关节炎症和骨质破坏为主要特征，ACPA 等自身抗体是关键致病因素。CD19 CAR-T 疗法能有效清除包括浆细胞前体在内的广泛 B 细胞群体，临床数据显示，70% 对生物制剂无效的 RA 患者接受治疗后达到 ACR50 缓解标准，关节炎症减轻，超声滑膜炎评分降低，且感染风险与健康人群相当。第四代 CAR-T 细胞（如共表达 IL-6 抗体的 CAR-T）还能进一步降低 CRS 风险，提升治疗安全性。3. 其他疾病在多发性硬化（MS）中，CAR-T 细胞能穿过血脑屏障，清除中枢神经系统内的异常 B 细胞，降低残疾评分；在重症肌无力（MG）中，BCMA CAR-T 疗法通过靶向浆细胞，降低抗 AChR 抗体水平，实现临床症状改善；在系统性硬化症中，CD19 CAR-T 治疗能显著降低皮肤硬化评分，改善肺功能。截至目前，已有超过 200 项 CAR-T 疗法治疗自身免疫病的研究在 ClinicalTrials.gov 注册，靶点涵盖 CD19、BCMA、CD7、CD20 等，细胞来源包括自体、异基因、iPSC 衍生等，展现出广阔的应用前景。四、挑战与创新：CAR-T 疗法如何更安全、更普及？尽管临床成果显著，CAR-T 疗法在自身免疫病中的广泛应用仍面临多重挑战，而科学家的创新策略正逐步破解这些难题。1. 核心挑战安全性风险：CRS 和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）是 CAR-T 治疗的主要急性副作用，虽在自身免疫病中症状较轻，但仍需警惕；长期 B 细胞耗竭可能导致低丙种球蛋白血症和感染风险。疗效持久性：部分患者治疗后 B 细胞会逐渐恢复，若异常免疫细胞再次出现，可能导致疾病复发；CD19 阴性的浆细胞可能成为 “漏网之鱼”，持续产生自身抗体。普及性限制：自体 CAR-T 疗法制备流程复杂、成本高昂（单次治疗费用可达 37.3 万 - 50 万美元）；部分患者因长期接受免疫抑制治疗，T 细胞质量不佳，无法满足治疗需求；缺乏统一的患者选择标准和治疗规范。2. 创新解决方案为应对这些挑战，科学家们开发了一系列创新策略（图 4）：图 4 提升 CAR-T 疗效的策略：通过替代细胞来源（如 Treg、NK 细胞、巨噬细胞）、拓展靶点（如 CD7、BAFF）、优化 CAR 设计（结构改造、多代进化）、整合新技术（AI、类器官、微生理系统）、联合代谢干预或分子靶向药物等方式，全面提升 CAR-T 疗法的 efficacy、安全性和适用性。结构优化：开发双特异性 CAR、CAAR 等，提高靶向特异性；引入逻辑门（如 AND 门、NOT 门），实现精准激活和安全控制；优化共刺激域（如 4-1BB 与 CD28 组合），平衡 CAR-T 细胞的杀伤能力和持久性。细胞来源创新：异基因 “现成” CAR-T 细胞无需个性化制备，降低成本和制备时间；iPSC 衍生的 CAR-T 细胞可规模化生产，且通过基因编辑（如敲除 TCR、HLA 基因）降低排斥风险；CAR-Treg、CAR-NK、CAR - 巨噬细胞等替代细胞类型，进一步拓展治疗场景，提升安全性。技术整合：AI 技术用于优化 CAR 设计、预测治疗反应和副作用；类器官和微生理系统用于临床前疗效和毒性评估；基因编辑技术（如 CRISPR）用于敲除 PD-1 等免疫检查点基因，增强 CAR-T 细胞功能。联合治疗：代谢干预（如 GLUT1 过表达、CD38 抑制）提升 CAR-T 细胞代谢适应性；分子靶向药物（如 JAK 抑制剂、免疫检查点抑制剂）逆转免疫抑制微环境，增强治疗效果。五、未来展望：从 “挽救治疗” 到 “精准治愈” CAR-T 疗法正从针对难治性患者的 “挽救治疗”，逐步向更早期、更广泛的自身免疫病患者拓展。随着技术的不断成熟，异基因 “现成” CAR-T 细胞的普及将大幅降低治疗成本；统一的患者选择标准和治疗规范将提升治疗的规范性和安全性；长期随访数据的积累将进一步验证疗效持久性。未来，CAR-T 疗法可能实现 “精准治愈” 自身免疫病的目标 —— 通过一次治疗，彻底清除异常免疫细胞，重置免疫系统，让患者摆脱长期用药的困扰。同时，随着对自身免疫病发病机制的深入理解，更多特异性靶点将被发现，CAR-T 疗法将更加精准，真正实现 “量身定制” 的个体化治疗。从抗癌明星到自身免疫病的新希望，CAR-T 疗法的跨界之旅展现了细胞治疗的巨大潜力。虽然仍有挑战，但随着科学研究的不断推进，这一 “活药” 必将为更多自身免疫病患者带来重生的机会。识别微信二维码，添加细胞基因研究圈小编请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(wibplib@126.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

2025-12-04

·今日头条

中国创新药企业研发能力实现质的飞跃：从跟跑到全球并跑局部领跑

近年来，中国创新药企业正以一系列突破性成果，改写全球创新药产业的竞争格局。从全球首个获得美国FDA批准的本土研发抗癌新药，到原创性抗体偶联药物（ADC）的海外高价值授权，再到细胞治疗产品的国际化上市，中国企业的研发能力已从“跟随模仿”升级为“全球并跑”甚至“局部领跑”，成为全球创新药赛道的重要力量。 1. 多技术平台突破：从跟随到领跑的关键跨越中国创新药企业的研发能力，首先体现在对全球尖端技术平台的原创性突破上。在小分子靶向药领域，百济神州的泽布替尼作为全球首个获得FDA批准的中国本土研发抗癌新药，凭借卓越的临床数据成为同类最佳（Best-in-Class）的BTK抑制剂，2025年上半年全球销售额已超18亿美元。这一成果不仅打破了“中国药只能模仿”的刻板印象，更证明中国企业在小分子药物设计上已达国际顶尖水平。在ADC这一热门赛道，荣昌生物的维迪西妥单抗成为中国首个获得FDA批准的原创性ADC药物，其总金额26亿美元的海外授权案例，成为ADC技术出海的标杆。恒瑞医药的HER2 ADC药物也在美国获得III期临床试验的突破性数据，显示中国企业在ADC偶联技术、靶点选择上已具备全球竞争力。细胞治疗领域同样亮点频出。金斯瑞生物科技的西达基奥仑赛作为BCMA靶点的CAR-T细胞疗法，已在美国获批上市并成功进军欧盟市场，标志着中国在细胞治疗领域进入全球第一梯队。而康方生物的PD-1/VEGF双抗在临床试验中“头对头击败默沙东K药”，则展现了中国企业在复杂抗体药物领域的创新高度。 2. 临床转化效率：高投入与快节奏的协同研发能力的落地，离不开临床转化的效率支撑。中国企业通过高强度研发投入与快速的临床推进，实现了“投入-产出”的高效转化。百济神州2025年上半年研发投入高达72.78亿元，恒瑞医药同期投入38.71亿元，并高效转化出6款1类新药获批上市。这种高投入并非盲目，而是精准聚焦于高价值靶点与技术路径。临床入组的快节奏同样体现了中国优势。恒润达生的靶向CD19的CAR-T产品“雷尼基奥仑赛注射液”在关键II期研究中，快速纳入81例复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者，为药品上市提供了有力支持。而政策层面的审评加速，进一步缩短了创新药的上市周期：我国药物临床试验审评用时已从2018年的108天缩短至2024年的50天，北京、上海试点地区更是将符合条件的创新药临床试验审评审批缩短至30天内。 3. 国际化布局：从“中国新”到“全球新”的价值兑现中国创新药企业的研发能力，已从“满足国内需求”升级为“贡献全球价值”。越来越多的企业通过License-out模式，将自主研发的技术与产品推向全球市场。荣昌生物将其HER2 ADC药物以26亿美元授权给Seagen，创造了当时的出海标杆；翰森制药2025年6月将其GLP-1/GIP双受体激动剂HS-20094授权给Regeneron，潜在总金额超20亿美元；科伦博泰的TROP2 ADC药物与默沙东达成合作，后者已在全球启动15项II/III期临床研究，成为“中国研发+全球开发”的典范。这些交易的背后，是国际市场对中国研发能力的认可。正如某跨国药企研发负责人所说：“中国企业在ADC、双抗、细胞治疗等领域的创新，已经填补了我们的研发布局空白，成为全球创新生态的重要组成部分。” 4. 政策与生态：创新能力的底层支撑中国创新药企业研发能力的提升，离不开政策与产业生态的底层支撑。“十四五”以来，我国建立了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四条绿色通道，极大激发了企业的创新活力。医保准入机制的优化，让创新药从上市到纳入医保的时间大幅缩短：自2018年国家医保局成立以来，医保目录“一年一调”成为常态，多款创新药快速进入寻常百姓家。产业生态的完善同样重要。药明康德等CRO/CDMO平台的崛起，为企业提供了从早期研发到临床生产的全流程支持，降低了创新药研发的门槛与成本。而真实世界研究数据的应用，为药物评价和医保决策提供了更充分的依据，进一步加速了创新药的市场化进程。 5. 结语从“跟跑”到“并跑”再到“领跑”，中国创新药企业的研发能力正实现质的飞跃。无论是多技术平台的原创突破，还是临床转化的高效协同，或是国际化价值的兑现，都印证了一个事实：中国已成为全球创新药研发的重要力量。随着政策、产业与科技的深度融合，未来将有更多“中国原研”药走向全球，为全球患者带来新的治疗选择，也为中国药品产业的高质量发展注入持续动力。

细胞疗法抗体药物偶联物上市批准免疫疗法申请上市

2025-12-04

·雪球

宝济药业打新评分

前天申的“遇见小面”，最终认购倍数338.87倍，至少中一手的概率约为1.4%，还是有可能中的。跟小面还是很有缘的，过去在重庆的时候，早上吃路边摊的普通小面，晚上吃店里的牛蹄筋小面，一周吃好几顿小面。明天的宝济药业打新评分如下：可以参与。近一两年我国的创新药行业是不是崛起了？最近（尤其是2024-2025年）中国的创新药行业确实在强势崛起。从政策红利、研发管线、市场规模到全球合作，中国已从“跟跑者”转型为“领跑者”之一。这不仅仅是数据堆砌，而是政策驱动、技术突破和国际化合力所致。下面从多个维度拆解，基于最新行业报告和市场动态（截至2025年12月）。1.政策红利：从“鼓励”到“全链条支持”中国政府持续发力，创新药已成为国家战略重点：2024年关键政策政府工作报告首次将创新药列为新兴产业；国家药监局（NMPA）推出“优先审评+附条件批准”机制，审批时效从2012年的14个月压缩至2023年的30个工作日，效率提升90%以上。2024年7月，《全链条支持创新药发展实施方案》覆盖价格管理、医保支付、投融资等多环节，北京、上海、广州等地跟进地方新政。2025年延续NMPA正式化“30天临床试验授权路径”，加速新药上市。国家医保局优化仿制药集采，纠偏“低价竞争”弊端，释放创新药空间。这些政策直接刺激研发：2024年37款创新药获批，2025年上半年已达43款，同比增59%，几乎追平2024全年48款。2.研发与管线：全球第二大创新枢纽中国创新药研发已占全球30%，临床试验占比从10年前5%飙升至2024年的近1/3。管线规模在研创新药占全球29.5%，肿瘤领域临床试验占比全球最高（39%）。2025年，ESMO大会入选中国LBA研究达23项（2024年仅7项），覆盖康方生物AK112、恒瑞SHR-A1811等。技术前沿聚焦ADC、双抗、TCE、小核酸、PROTAC、CGT等；AI驱动药物发现成热点，InsilicoMedicine的INS018_055已进入II期。“MadeinChina2025”和“HealthyChina2030”计划进一步筑牢生态。本土突破113款本土创新药获批，市场规模超1000亿元。转向“First-in-Class”（FIC）药物，2025年自研FIC进入临床达120款。3.市场规模与财务：从亏损到盈利拐点规模爆发2023年国内市场超7000亿元，2024年7534亿元；预计2030年突破2万亿元，CAGR24.1%。院内用药占比持续增长，结构性拐点已现。盈利信号2024年主要药企净利润同比增102.4%，首现整体盈利（2.25亿元）。百济神州、信达生物预计2025年扭亏，康方、君实2026年跟进。以下表格简要对比近年市场规模（单位：亿元人民币）：4.国际化与资本：出海“狂飙”中国创新药正重塑全球格局：License-out热潮2024年94笔交易，总额519亿美元，首付款41亿美元；2025年上半年33笔，交易额超484亿美元（同比增250%），占全球授权价值32%。辉瑞、三生制药PD-1/VEGF双抗交易首付12.5亿美元，总超60亿，刷新纪录。全球布局核心产品在30+国家获批，百济泽布替尼美国销量持续增长，传奇CARVYKTI美国占比90.53%。2025年，中国资产占全球许可交易近40%。资本青睐万得创新药指数2025年涨53%；A/H股生物科技股集体反弹。风险投资聚焦AI+平台公司。为什么港股上市的药企大部分是亏损的？港股（尤其是18A生物科技板块）上市的药企90%以上都是亏损的，这不是“bug”，而是港股市场刻意设计出来的“feature”。下面直接说清为什么港股成了中国亏损创新药企的最主要上市地。

100 项与西达基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	美国	南京传奇生物科技有限公司	2022-02-28
多发性骨髓瘤	美国	Janssen Biotech, Inc.	2022-02-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	美国	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	日本	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	澳大利亚	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	比利时	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	丹麦	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	法国	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	德国	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	希腊	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	以色列	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	意大利	Janssen Research & Development LLC	2020-06-12

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04181827 (CARTITUDE-4, ASCO2025) 人工标引	临床3期	多发性骨髓瘤	419	Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) (pts with extramedullary disease (EMD)	顧蓋艱獵願壓獵網夢範(壓選窪糧襯簾鏇糧膚簾) = 範鹹鏇膚膚鏇積簾鹹醖醖積觸餘鹹襯構鏇窪鹹 (夢構鹹願構繭艱衊繭獵 ) 更多	积极	2025-05-30
				Standard of Care (SOC) (pts with extramedullary disease (EMD)	顧蓋艱獵願壓獵網夢範(壓選窪糧襯簾鏇糧膚簾) = 築夢鹹選鏇構壓膚艱築醖積觸餘鹹襯構鏇窪鹹 (夢構鹹願構繭艱衊繭獵 ) 更多
NCT03548207 (CARTITUDE-1, ASCO2025)	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 hemoglobin \| platelets \| effector-to-target ratio	97	Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)	簾鏇構積繭觸壓積簾衊(糧願憲夢廠糧遞網積衊) = 範醖獵餘窪餘餘襯鹽選壓鑰齋築顧築觸憲淵膚 (構蓋糧醖艱範衊顧憲壓, 41.9 ~ NE) 更多	积极	2025-05-30
Cartitude 1 and 4 (ASCO2025)	N/A	难治性多发性骨髓瘤	140	ciltacabtagene-autoleucel (Patients with CNP)	齋襯艱顧範積餘獵顧淵(鏇襯憲繭顧製製築鏇夢) = 遞衊窪糧鹽淵範網網繭積夢鹽獵艱獵糧鹹醖鹹 (廠餘選簾範艱衊願構窪 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT05201781 (CARTITUDE-1, EHA2025)	临床4期	复发性多发性骨髓瘤 hemoglobin \| platelets \| effector-to-target ratio	97	Ciltacabtagene autoleucel	餘鹽顧壓遞鏇遞齋鑰網(廠網窪窪蓋衊壓鏇廠襯) = 鏇遞觸繭鹽醖艱積鬱遞膚醖夢鹽築襯選襯餘製 (鑰襯構願膚選窪觸築醖 ) 更多	积极	2025-05-22
CARTITUDE-4 (EHA2025)	N/A	复发性多发性骨髓瘤 lenalidomide-refractory	-	Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)	獵鑰積齋願鏇衊願顧築(網蓋齋構簾窪遞廠網鏇) = 獵淵繭顧衊網壓簾遞築鏇齋淵簾築積淵餘蓋廠 (鬱廠憲蓋糧夢餘製製蓋 ) 更多	积极	2025-05-22
				Standard of care (PVd or DPd)	獵鑰積齋願鏇衊願顧築(網蓋齋構簾窪遞廠網鏇) = 顧艱觸觸觸醖鑰淵鏇鏇鏇齋淵簾築積淵餘蓋廠 (鬱廠憲蓋糧夢餘製製蓋 ) 更多
NCT04181827 (CARTITUDE-4, CTgov)	临床3期	复发性多发性骨髓瘤 \| 多发性骨髓瘤	419	daratumumab+pomalidomide+bortezomib+dexamethasone (DPd) (Arm A: Standard Therapy: PVd or DPd)	範鑰獵餘鑰構憲願獵夢(製範憲窪繭繭願網廠鹹) = 獵窪獵醖鏇築獵醖繭醖鏇膚壓簾蓋窪獵鹽鹽鏇 (遞糧鹽積範觸鹽廠網鏇, 壓壓窪築鏇齋積構願壓 ~ 構繭觸壓積蓋繭構構鑰) 更多	-	2025-05-20
				Autoleucel [Cilta-cel]+JNJ-68284528 (Arm B: JNJ-68284528 (Ciltacabtagene Autoleucel [Cilta-cel]))	範鑰獵餘鑰構憲願獵夢(製範憲窪繭繭願網廠鹹) = 憲選夢鬱鹹餘醖繭齋鏇鏇膚壓簾蓋窪獵鹽鹽鏇 (遞糧鹽積範觸鹽廠網鏇, 壓範窪淵獵鬱醖繭構齋 ~ 糧鹽糧鑰艱廠鑰觸遞艱) 更多
S284 (EHA2025)	N/A	多发性骨髓瘤 involved free light chains \| ICANS \| post-infusion ferritin ... 更多	235	Cilta-Cel (No delayed toxicity)	構壓鹹膚蓋蓋選鹽製範(醖齋衊廠艱蓋襯積衊獵) = Four pts with IEC-PKS received cyclophosphamide (1.5-2g/m2) within 1-13 days of symptom onset and all had observable symptom improvement within 1-2 days 積製簾淵鹹膚鏇簾構築 (糧窪製築鑰顧遞觸鑰夢 ) 更多	-	2025-05-14
				Cilta-Cel (IEC-PKS)
PS2152 (EHA2025)	N/A	多发性骨髓瘤	235	Cilta-cel	衊艱艱積鹽遞願鏇餘選(廠衊鹽衊獵廠窪蓋獵鏇) = 衊膚廠願築鬱構夢範廠鏇齋齋構齋構膚願網襯 (繭壓積願構願壓鹽糧衊 ) 更多	-	2025-05-14
				Cilta-Cel (Control group)	衊艱艱積鹽遞願鏇餘選(廠衊鹽衊獵廠窪蓋獵鏇) = 壓壓壓醖醖鏇鹹鹽糧選鏇齋齋構齋構膚願網襯 (繭壓積願構願壓鹽糧衊 ) 更多
CARTITUDE-1 (EHA2025)	N/A	难治性多发性骨髓瘤	105	Ciltacabtagene autoleucel	鹹醖簾餘鏇齋夢淵遞願(廠齋壓鹽範積壓構廠獵) = Infections occurred in 49% of patients and were severe in 32%. Earlier infections in the first 30 days were equally bacterial (42%) and viral (42%). Later infections between days 31-100, and after day 100 were mostly viral (59% and 60%), with only 32% and 12% being grade ≥3 at each time period. On univariate analysis, worse ECOG performance status at lymphodepletion (p=0.012), higher maximum grade of CRS (p=0.036), steroid and anakinra use (p=0.042 and p=0.024), and lower IgA levels at day 90 (p=0.014) were associated with severe infections. At the end of follow-up, 16 patients had expired. Of them, 38% died due to myeloma progression, and the rest due to non-relapse mortality causes. The most common cause of non-relapse mortality was infection (31% of all deaths) 鹹觸醖鬱鬱窪獵選鏇齋 (廠網蓋齋齋蓋遞餘餘壓 )	-	2025-05-14
PB3088 (EHA2025)	N/A	复发性多发性骨髓瘤	-	BCMA CAR-T (EMD-negative patients)	廠鬱範齋蓋夢憲鬱艱窪(築簾夢築範獵簾窪蓋鏇) = 顧餘願艱膚鏇遞範醖衊餘襯糧衊膚壓鏇襯齋餘 (憲餘艱鹹膚顧鑰築鹹鹽, 0.42 ~ 0.59) 更多	-	2025-05-14
				BCMA CAR-T (EMD-positive patients)	廠鬱範齋蓋夢憲鬱艱窪(築簾夢築範獵簾窪蓋鏇) = 衊構遞願鹹醖遞築鬱餘餘襯糧衊膚壓鏇襯齋餘 (憲餘艱鹹膚顧鑰築鹹鹽, 0.32 ~ 0.51) 更多