Ciltacabtagene autoleucel

请将“医健新知”设为“星标⭐”，第一时间收获最新推送 文/米娅 在创新药BD狂飙突进背景下，国内BD出海标杆企业正步入一个充满矛盾与张力的阶段。 近日，市场传言传奇生物计划今年回港二次上市，拟募资3亿-4亿美元。这一举措被市场视作其全球化战略的关键一步。然而，这家凭借靶向BCMA的CAR-T疗法Carvykti（西达基奥仑赛）惊艳全球的生物科技公司，正面临着无法回避的生存焦虑。 尽管其首个且唯一的商业化产品Carvykti在2025年全球销售额创下近19亿美元的历史新高，跃居全球最畅销CAR-T药物，但仍未能扭转公司的整体亏损态势。尤其随着更多管线研发推进，传奇生物对单一商业化产品的依赖进一步加剧。 2025年尽管传奇生物经营亏损同比收窄，但净亏损由2024年的1.77亿美元扩大至2.97亿美元。此外，公司股价也持续走低，截至3月20日17时最新股价为17.870美元/股，较2025年7月阶段高点45.297美元/股，回撤了60%。 与此同时，随着同类靶点CAR-T的竞争蚕食、双特异性抗体和体内CAR-T的崛起冲击，以及高度依赖的美国市场不确定性因素增加，传奇生物赖以支撑的Carvykti“护城河”三重承压，面临溃堤的风险。 内忧外患之下，传奇生物能否通过二次上市开辟新融资渠道，加快自身多元“造血”进程，从而打破困局续写新的传奇？国产创新药BD出海标杆 随着Carvykti业绩一路凯歌高奏，传奇生物不仅一举奠定了国产创新药BD出海成功标杆的江湖地位，更成了国产创新药BD出海商业化的“天花板”。 如今传奇还在继续书写，Carvykti今年还有望成为百济神州泽布替尼之后，第二个在全球迈入20亿美元销售额的中国创新药。 传奇生物的成功可以复制吗？Carvykti的神话是怎么造就的？ 传奇生物最初是源自金斯瑞的内部孵化项目。在金斯瑞的支持下，2014年底传奇生物成立并组建研发团队，由时任联合创始人、首席科学官范晓虎博士牵头负责CAR-T疗法的研发。 基于当时的临床指引和科学基础，初生的传奇生物并没有选择去“复制”当时国外相对成熟的明星靶点CD19，而是走差异化创新策略——主攻当时全球几乎还没有公司研发的靶向BCMA的CAR-T。这种源头创新也为后来Carvykti的成功奠定了决定性基础。 潜心研发两年半后，传奇生物迎来历史性拐点。 2017年6月，在美国芝加哥举办的ASCO年会上，传奇生物首次亮相全球的BCMA CAR-T疗法临床研究数据惊艳全场——复发或难治性多发性骨髓瘤患者（n=35）客观缓解率（ORR）达100%。 这一数据不仅是多发性骨髓瘤治疗领域的重大突破，也是CAR-T细胞疗法在白血病之外的肿瘤中展现抗癌力量的关键证据。 据后来公开报道披露，数据公布后，当场就获得了跨国药企巨头强生的青睐。随后强生全球近20人团队飞抵南京尽调， 与当时还不足20人的传奇生物面对面“较量”。几天后，双方签下独家合作协议：强生向传奇生物首付款3.5亿美元，双方开始共同推进BCMA CAR-T的临床开发和商业化。 首付款创下了当时中国药企licens-out首付款最高金额纪录及中外合作最优条件（商业化分成大中华区7:3、其余市场5:5）——中国创新药首次与全球巨头“五五开”。 名不见经传的传奇生物一战成名，备受全球制药界的瞩目。金斯瑞也因是“传奇生物母公司”而广为人知。 在获得强生的合作背书，以及资金、临床资源和商业化能力加持后，传奇生物BCMA CAR-T开发驶入快车道。 2020年3月，金斯瑞生物宣布分拆传奇生物赴美上市。随后6月，传奇生物在纳斯达克成功上市。 2022年3月1日，传奇生物CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛（Cilta-cel）在美国获FDA批准上市。此时，传奇生物已累计收回强生的首付款和里程碑款共计6亿美元。 这是中国首个获FDA批准的细胞疗法产品，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T产品，这一里程碑事件，不仅代表传奇生物正式进入商业化阶段，同时也意味着中国创新药出海取得了历史性新突破。 从2014年起步研发到2022年FDA批准上市，传奇生物用六年时间助力中国创新药从“追随”到“领跑”的历史跨越。 据传奇生物最新发布的财报显示，2025年Carvykti全球年销售额达18.87亿美元，同比2024年的9.63亿美元大涨96%，首次实现产品线盈利。 近19亿美元的年销售额，不仅证明了Carvykti产品和商业化的成功，更让传奇生物成为中国创新药企BD出海的商业化“天花板”。 随着Carvykti产能释放、适应症拓展，传奇生物还将继续创造国产创新药的商业化历史。核心“护城河”三面承压 尽管Carvykti吸金能力强大，但传奇生物仍然很羸弱，至今还未实现整体盈利。 可以说，传奇生物目前最核心的“护城河”就是Carvykti。但过度依赖单一产品也成了传奇生物最大的风险敞口。毕竟在生物医药领域，没有永远的爆款。 Carvykt如今的成功是建立在“先发优势”和“疗效差异”之上。但现在，Carvykti的核心竞争优势正面临多方面的冲击。 作为中国首个、全球第二个在美国上市的BCMA靶点CAR-T疗法，传奇生物Carvykti不仅占据了市场先机，更以惊艳全球的临床数据（ORR高达98%，CR约78%）一路攻城略地，如今更成为全球最畅销的CAR-T产品。 虽然Carvykti商业化成绩节节攀升，但如今这条赛道已人满为患。据相关统计披露，全球在研和上市的针对BCMA新药超160个，其中BCMA-CART占比超5成，总计逾90个。而我国在研的BCMA-CART项目至少50个。 特别是近年，全球已有上10款针对BCMA的 CAR-T产品获批上市或进入三期临床。如其国外竞争对手BMS公司的Abecma（2021年3月在美获批），作为全球首款获批的BCMA靶点CAR-T疗效虽稍逊一筹，但仍在激烈争夺市场份额。 而传奇生物BCMA-CART更强大的直接竞争对手已于去年12月申请上市——吉利德于2026开年以78亿美元全资收购Arcellx公司而来的下一代BCMA靶向CAR-T疗法（anito-cel），其总缓解率（ORR）高达96%，与Carvykti基本持平，但是安全性更优。目前其上市申请针对的是四线复发/难治性多发性骨髓瘤患者，但一项针对1-3线既往治疗患者的III期临床试验正在顺利推进。 不过，Carvykti已于2024年4月在美获批用于二线治疗，成全球首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的BCMA靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和ADC。 而国内市场竞争更加激烈。驯鹿生物（2023年6月）、科济药业（2024年3月）的同类产品则先于传奇生物（2024年8月）获批上市。 尽管国内患者规模庞大，CAR-T又广受追捧市场接受度高，可以说商业化市场前景无限，但受限于当前的高值创新药支付体系，广大患者对动辄百万元一针的CAR-T是望而却步。 目前在国内上市的7款CAR-T产品商业化业绩普遍不理想。据已公开数据显示，2025年科济药业的BCMA CAR-T在国内的销售额为1.26亿元，算是比较亮眼的。虽然传奇生物没有披露详细数据，但是去年有媒体报道，“传奇生物已取消中国销售和市场团队,仅保留研发部门”，市场分析认为这是因为其CAR-T产品在国内销售远低于预期，传奇生物短期内将资源集中于更具盈利潜力的海外市场。 此前，传奇生物Carvykti已在美国、欧盟、日本等发达经济体获批上市。其在美国上市的定价为46.5万美元/针（折合人民币300多万），约是目前国内市场CAR-T产品定价的三倍左右。 尽管无法在中国这个全球第二大医药消费市场快速实现放量扩张，对当下的传奇生物来说无疑是失去了一个强大的增长引擎。 此外，过度依赖美国市场也将增加未来的不确定性。 尽管Carvykti在美国市场已进入规模化增长期，目前累计治疗患者已突破万例，年销售峰值预计可达50亿美元。但是随着不同竞争对手相继杀出，将直接影响Carvykti商业化增长曲线走势。比如去年全年销售收入同比几近翻倍，但是第四季度虽然同比增长高达66%。但是环比增速已放缓至6%。 此外，美国政府强推的处方药定价改革或影响Carvykti的销售“达峰”预期。今年1月，Carvykti的美国市场商业化运营商强生已与美国政府达成药品降价协议。虽然Carvykti作为重磅创新药不会现在纳入降价名单，但是给Carvykti的商业前景蒙上了一层阴影。 传奇生物现有研发管线 来源：传奇生物官网 目前，对于经过多线治疗后难治复发多发性骨髓瘤患者，除了CAR-T细胞疗法，双特异性抗体也是国际指南推荐的首选方案。当前靶向BCMA的双特异性抗体，如强生、辉瑞的CD3/BCMA双抗产品均已在欧盟、美国和中国市场获批上市。 而再生元的双抗也于去年7月在美获批，国产企业智翔金泰的CD3/BCMA双抗附条件上市申请在今年1月获国家药监局受理，并纳入优先审评程序。 此外，还有艾伯维、百济神州等国内外企业的多款CD3/BCMA双抗已进入临床后期，即将加入市场争夺战。 相比制备复杂、价格昂贵的自体CAR-T疗法，双抗是即用型、皮下注射液，不论是价格，还是用药可及性都更占优。此外在关键的治疗上，国外临床对比研究也认为，双特异性抗体有更多亮点。 随着更多CD3/BCMA双抗产品在全球落地商业化，不可避免会进一步挤压Carvykti的市场空间。 如果说同行自体CAR-T和双特异性抗体的竞争是“近身肉搏”，那么加速崛起的体内CAR-T疗法则是“降维打击”。 不论是BMS的Abecma还是传奇生物的Carvykti，都属于第一代自体CAR-T疗法，其临床应用和普及还受限于制备技术、效率、成本等因素，而新一代的体内CAR-T疗法则基本解决了这些痛点。 自体CAR-T疗法体外制备流程复杂：采集患者细胞、运输、基因编辑、扩增、回输，前后需耗时数周且成本高昂，生产过程中还伴随着严重的失败风险。而体内CAR-T技术旨在通过病毒载体或非病毒载体，直接在患者体内完成T细胞的改造。可像使用“现成药”一样简便，无需单采血细胞、体外生产及化疗预处理（淋巴细胞清除），从而大幅简化流程、降低成本、缩短等待时间。 目前全球体内CAR-T疗法正加速从“技术验证”迈向“临床试验”。其中，国内创新药企普瑞金研发的体内CAR-T在2025年完成了首个人体试验，这也是全球首次实现体内制备BCMA CAR-T药物的临床概念验证。 如今全球进入临床试验阶段的体内CAR-T项目不断增多，尽管目前还无法对传奇生物构成威胁，但3年或5年之后必是心腹大患。初步临床数据显示，体内CAR-T疗效可媲美甚至优于传统CAR-T，且成本有望降低90%，制备时间缩短至几天。一旦体内CAR-T实现大规模商业化，传奇生物赖以生存的复杂体外制造体系和昂贵的供应链将瞬间失去竞争力。 总之，随着全球市场针对BCMA的各种竞品疗法不断增多，价格战不可避免。传奇生物原本凭借独家疗效构建的高额定价权，将被激烈的市场竞争稀释，最终影响其峰值销售目标和高速增长维系时间。 NO.1 往期热闻 全球CXO艰难复苏，中国率先突围起飞 美欧重构新药研发底层逻辑，中国跟不跟？ 中国迎“全球输出”的“DeepSeek时刻” 技术与商业双破局：AI制药时代“拐点”已至 ♥请长按二维码关注“医健新知” 转载|合作|请添加VX：miyadg2014 免责声明 本公众号发布的所有内容，若涉及版权问题，请及时联系我们进行处理。此外，我们尽可能确保信息的准确性与完整性，如有事实性错误也请联系我们及时更正。