更新于：2024-10-03

Danicopan

更新于：2024-10-03

概要

研发状态

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

(2S,4R)-1-(2-(3-acetyl-5-(2-methylpyrimidine-5-yl)-1H-indazol-1-yl)acetyl)-N-(6-bromopyridine-2-yl)-4-fluoropyrrolidine-2-carboxamide、ACH-CFDIS、Danicopan (JAN/USAN/INN)

+ [5]

靶点

CFD

作用机制

CFD抑制剂(补体因子D抑制剂)

治疗领域

血液及淋巴系统疾病其他疾病遗传病与畸形+ [1]

在研适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症溶血年龄相关性黄斑变性+ [1]

非在研适应症

C3肾小球病新型冠状病毒感染膜增生性肾小球肾炎+ [3]

原研机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

在研机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.AstraZeneca Korea Ltd.Alexion Europe SAS

非在研机构

Achillion Pharmaceuticals, Inc.National Institute of Allergy & Infectious Diseases

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

日本 (2024-01-18),

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

最高研发阶段(中国)-

特殊审评突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、儿科研究计划 (欧盟)

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结构

分子式C26H23BrFN7O3

InChIKeyPIBARDGJJAGJAJ-NQIIRXRSSA-N

CAS号1903768-17-1

关联

项与 Danicopan 相关的临床试验

NCT06449001 / Not yet recruiting临床3期

A Phase 3 Open-Label Study of Danicopan as Add-on Treatment to Ravulizumab or Eculizumab in Pediatric Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Significant Extravascular Hemolysis

The primary objective of this study is to evaluate efficacy of danicopan as add-on treatment to ravulizumab or eculizumab as assessed by hemoglobin (Hgb) change from Baseline at Week 12 in pediatric participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and clinically significant extravascular hemolysis (CS-EVH).

开始日期2025-01-15

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT05708573 / Completed临床1期

A Phase 1 Study to Evaluate the Potential Drug Interaction Between ALXN2040 and Rosuvastatin in Healthy Adult Participants

This study will assess the potential drug-drug interaction (DDI) between ALXN2040 and rosuvastatin.

开始日期2023-02-01

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CTIS2023-504867-18-00 / Recruiting

A Long-term Extension (LTE) Study to Characterize the Safety and Efficacy of Danicopan as an Add-on Therapy to a Complement Component 5 Inhibitor (C5i) in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Previously Treated with Danicopan in an Alexion-sponsored Clinical Study. - ALXN2040-PNH-303

开始日期2023-01-05

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Danicopan 相关的临床结果

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100 项与 Danicopan 相关的转化医学

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100 项与 Danicopan 相关的专利（医药）

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项与 Danicopan 相关的文献（医药）

2024-08-01·ANNALS OF HEMATOLOGY

Stable responses to danicopan as add-on to ravulizumab in two patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Füreder, Wolfgang ; Valent, Peter

2024-06-02·CURRENT MEDICAL RESEARCH AND OPINION

Exploring treatment strategies for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: an overview of registered clinical trials

Review

作者: Vieira, Mónica ; Prudêncio, Cristina ; Peixoto, Vanda P.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare, acquired disease in which blood cells lack anchored proteins that regulate the complement system. The erythrocytes are then destroyed because of uncontrolled complement activity, leading to intravascular hemolysis (IVH) and a high risk of thrombosis outcome. A huge alteration in the treatment of the disease was the development of terminal complement inhibitors, with the achievement of IVH blockade, reduction or abolishment of red blood cell (RBC) transfusions, and thromboembolic events prevention. However, patients treated with these inhibitors can still present extravascular hemolysis (EVH) caused by C3 activation and residual IVH or clinically relevant levels of breakthrough hemolysis (BTH). Proximal complement inhibitors turned out to be the key to the solution of this problem by targeting components of the proximal complement pathway, avoiding intra and extravascular hemolysis. FDA approved eculizumab, ravulizumab (terminal inhibitors), pegcetacoplan, iptacopan, and danicopan (proximal inhibitors) as a treatment for PNH so far. Various clinical trials are underway to find the most effective method to treat patients with PNH. This review aimed to summarize 71 registered clinical trials in the ClinicalTrials.gov database with the various treatment drugs, possible mechanisms, and novel findings related to PNH treatment.

2024-06-01·Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy

Iptacopan and danicopan for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Herce-Hagiwara, Belen ; Fahim, Shahariar Mohammed ; Richardson, Marina ; Dickerson, Ronald ; Carlson, Josh J ; Suh, Kangho ; Makam, Anil N ; Agboola, Foluso ; Pearson, Steven D

项与 Danicopan 相关的新闻（医药）

2024-09-02

·PRNewswire

Roche's PIASKY Approval for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Treatment Will Give Tough Competition to AstraZeneca and Other Pharma Companies | DelveInsight

Following achievements in Asia, Roche's PNH treatment drug PIASKY (crovalimab) received its first FDA approval. This approval has spiked the competition between Roche and current market leader AstraZeneca. Additionally, the other pharma companies also geared up to launch their respective lead assets. LAS VEGAS, Sept. 2, 2024 /PRNewswire/ -- Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), a rare disorder, shows a triad of features: intravascular hemolysis, thromboembolic events, and cytopenia. Manifestations vary among patients, making classification based on typical presentations challenging due to the disease's unpredictable nature. In 2023, the Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria diagnosed prevalent cases were ~12,000 cases in the 7MM, which might reach ~13,000 cases by 2034. In the 7MM, the highest number of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria diagnosed prevalent cases were observed in the US. Until 2007, PNH was a devastating disease without treatment for hemolysis and thrombosis, the leading cause of death in patients. However, the last decade saw a revolutionary shift with the advent of the anti-C5 agent eculizumab. It significantly reduced hemolysis, decreased transfusion dependency, and, crucially, lowered the thrombosis rate. The disease-modifying therapeutic strategy for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria includes complement inhibition therapy, with drugs like SOLIRIS, ULTOMIRIS, and EMPAVELI approved by the FDA, and considered the gold standard. SOLIRIS, the pioneering therapy for PNH, was succeeded by ULTOMIRIS, both developed by Alexion Pharmaceuticals, offering C5 inhibitors as essential therapeutic options. Recent approvals of factor B and D inhibitors like FABHALTA (iptacopan) in the US and VOYDEYA (danicopan) in Japan aim to offer improved treatment with fewer side effects. Learn more about the FDA-approved paroxysmal nocturnal hemoglobinuria drugs @ Drugs for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Treatment The European Medicines Agency's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) recommended crovalimab for treating PNH in adults and adolescents aged 12 and above in June 2024, based on findings from the global Phase III COMMODORE 2 clinical trial. The FDA accepted a biologics license application for crovalimab in September 2023 and subsequently approved it in June 2024 for treating PNH in adults and adolescents aged 13 years and older. Genentech, a subsidiary of Roche, has made the drug available in the US. In Japan, Chugai Pharmaceutical submitted a new drug application for PiaSky to the Japan Ministry of Health, Labour, and Welfare (MHLW) in June 2023. The drug was approved in March 2024 and launched in May 2024 for patients with PNH aged 12 years and above. In February 2024, China's National Medical Products Administration (NMPA) approved crovalimab for treating PNH in adults and adolescents aged 12 years and older who have not previously received complement inhibitor treatment, following a priority review that began in August 2022. PiaSky is also undergoing review by other regulatory authorities, including those in Europe and Taiwan. To know more about paroxysmal nocturnal hemoglobinuria treatment options, visit @ New Treatment for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria The paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market is crowded with so many companies working in the domain. Emerging PNH therapies include Pozelimab (REGN3918) + Cemdisiran, OMS906, NM8074 (ruxoprubart), and others, reflecting a dynamic evolution in treatment strategies. Discover which therapies are expected to grab major paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market share @ Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Market Report Pozelimab is a novel, fully human monoclonal antibody currently under investigation. It aims to inhibit complement factor C5, thereby preventing the destruction of red blood cells (hemolysis) responsible for symptoms in conditions like Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH) and other diseases influenced by complement pathway activity. This IgG4 antibody binds tightly to both wild-type and variant forms of human C5, effectively blocking its function. In its ongoing development, pozelimab is also being studied in combination with Alnylam's cemdisiran, a siRNA C5 inhibitor. This investigational combination therapy is aimed at treating various complement-mediated disorders, including PNH and myasthenia gravis. OMS-906 is currently being developed to treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), complement 3 glomerulopathy (C3G), idiopathic immune complex-mediated glomerulonephritis (ICGN), and arthritis. It can be administered either subcutaneously or intravenously. This drug candidate is a monoclonal antibody designed to target mannan-binding lectin serine protease 3 (MASP-3) to exert its therapeutic effects. Discover more about drugs for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in development @ Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Clinical Trials The anticipated launch of these emerging therapies for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria are poised to transform the market landscape in the coming years. As these cutting-edge therapies continue to mature and gain regulatory approval, they are expected to reshape the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market landscape, offering new standards of care and unlocking opportunities for medical innovation and economic growth. DelveInsight estimates that in 2023, the total paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market size in the 7MM was USD ~1.4 billion, which is expected to reach USD ~2.5 billion by 2034. This growth can be attributed to the advances in disease mechanisms that drive new diagnostics and therapeutics, fueling drug development. Additionally, the PNH market foresees positive growth, propelled by increasing cases and upcoming therapies in the forecast period. DelveInsight's latest published market report titled as Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 will help you to discover which market leader is going to capture the largest market share. The report provides comprehensive insights into the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria country-specific treatment guidelines, patient pool analysis, and epidemiology forecast to help understand the key opportunities and assess the market's underlying potential. The paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market report proffers epidemiological analysis for the study period 2020–2034 in the 7MM segmented into: Total Diagnosed Prevalent Cases of PNH Gender-specific Cases of PNH The report provides an edge while developing business strategies by understanding trends shaping and driving the 7MM paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market. Highlights include: 11-year Forecast 7MM Analysis Epidemiology-based Market Forecasting Historical and Forecasted Market Analysis upto 2034 Emerging Drug Market Uptake Peak Sales Analysis Key Cross Competition Analysis Industry Expert's Opinion Access and Reimbursement Download this paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market report to assess the epidemiology forecasts, understand the patient journeys, know KOLs' opinions about the upcoming treatment paradigms, and determine the factors contributing to the shift in the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market. Also, stay abreast of the mitigating factors to improve your market position in the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria therapeutic space. Related Reports Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Epidemiology Forecast Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Epidemiology Forecast – 2032 report delivers an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted paroxysmal nocturnal hemoglobinuria epidemiology in the 7MM, i.e., the United States, EU5 (Germany, Spain, Italy, France, and the United Kingdom), and Japan. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Pipeline Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Pipeline Insight – 2024 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key paroxysmal nocturnal hemoglobinuria companies, including Biocad, AKARI Therapeutics, Amgen, MorphoSys, Ra Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals, among others. Aplastic Anemia Market Aplastic Anemia Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 report delivers an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key aplastic anemia companies, including Pfizer, BioLineRx Ltd., Regeneron Pharmaceuticals, Gamida Cell, Elixirgen, Hangzhou Zede Pharmaceutical Technology, Cellenkos, Hemogenyx Pharmaceuticals, among others. Aplastic Anemia Pipeline Aplastic Anemia Pipeline Insight – 2024 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key aplastic anemia companies, including Pfizer, BioLineRx, Ltd., Regeneron Pharmaceuticals, Gamida Cell, Elixirgen, among others. About DelveInsight DelveInsight is a leading Business Consultant and Market Research firm focused exclusively on life sciences. It supports pharma companies by providing comprehensive end-to-end solutions to improve their performance. Get hassle-free access to all the healthcare and pharma market research reports through our subscription-based platform PharmDelve . Contact Us Shruti Thakur [email protected] +14699457679 Logo: SOURCE DelveInsight Business Research, LLP

上市批准优先审批临床3期

2024-07-08

·药时代

2024上半年，中美批准新药对比

2024年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了21款1类新药，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了26款1类新药。本文将分别盘点中美获批的这些新药，并比较两国获批新药在药物类型、适应症等方面的异同。 21款新药FDA批准上市截至2024年6月底，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价研究中心(CDER)共批准了21种新药，包括17个化药和6个生物药，批准数量比2023年同期略低，但仍处于历史平均水平以上。图1. 美国FDA历年批准的新药数量数据来源：FDA官网、博药整理表1. 2024H1美国FDA CDER批准的新药商品名称活性成分适应症研发企业批准日期小分子 ZELSUVMI BERDAZIMER SODIUM 传染性软疣 LNHC 1/5/24 EXBLIFEP CEFEPIME;ENMETAZOBACTAM 复杂性尿路感染;肾盂肾炎 ALLECRA THERAPEUTICS SAS 2/22/24 REZDIFFRA RESMETIROM MASH MADRIGAL 3/14/24 TRYVIO APROCITENTAN 高血压 IDORSIA PHARMA LTD 3/19/24 DUVYZAT GIVINOSTAT 杜氏肌营养不良 ITALFARMACO SA 3/21/24 VAFSEO VADADUSTAT 慢性肾病引起的贫血 AKEBIA THERAPEUTICS INC 2024-03-27 VOYDEYA DANICOPAN 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）阿斯利康 3/29/24 ZEVTERA CEFTOBIPROLE MEDOCARIL SODIUM 多种感染 BASILEA PHARM ALLSCH 4/3/24 OJEMDA TOVORAFENIB 儿童低级别胶质瘤 DAY ONE BIOPHARMACEUTICALS 4/23/24 XOLREMDI MAVORIXAFOR WHIM综合征 X4 PHARMACEUTICALS 4/26/24 IQIRVO ELAFIBRANOR 原发性胆汁性胆管炎（PBC） IPSEN BIOPHARM LTD 6/10/24 SOFDRA SOFPIRONIUM 原发性腋窝多汗症 BOTANIX SB INC. 6/18/24 OHTUVAYRE ENSIFENTRINE 慢性阻塞性肺病（COPD） Verona Pharma 6/26/24 显像剂 LUMISIGHT PEGULICIANINE 乳腺癌手术中辅助检测 LUMICELL 4/17/24 寡核苷酸 RYTELO IMETELSTAT SODIUM 骨髓增生异常综合征（MDS） GERON 6/6/24 单抗 TEVIMBRA TISLELIZUMAB替雷利珠单抗食管鳞状细胞癌百济神州 3/13/24 PIASKY CROVALIMAB-AKKZ 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）罗氏 6/20/24 其他生物药 WINREVAIR SOTATERCEPT-CSRK 肺动脉高压默沙东 3/26/24 ANKTIVA Nogapendekin alfa inbakicept-pmln 非肌层浸润性膀胱癌 ALTOR BIOSCIENCE 4/22/24 IMDELLTRA TARLATAMAB-DLLE 非小细胞肺癌安进 5/16/24 LETYBO LETIBOTULINUMTOXINA-WLBG 成人中度至重度眉间纹 HUGEL INC 2/29/24 注：清单包括CDER批准的多种新药及部分生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，以及生物制品评估和研究中心在2024年批准的其他产品。数据来源：FDA官网、博药整理 26款新药NMPA批准上市截至2024年6月底，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品评价研究中心(CDE)共批准了26种新药，包括15个化药、8个生物药和3个中药，批准数量比2023年同期（24个）有一定增长。表2. 2024H1 NMPA获批上市的1类新药药品名称企业名称适应症批准日期小分子脯氨酸加格列净片惠升生物 2型糖尿病 1/16/24 富马酸泰吉利定注射液恒瑞医药腹部手术后中重度疼痛 1/30/24 妥拉美替尼胶囊科州药物黑色素瘤 3/12/24 盐酸伊普可泮胶囊诺华成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 4/24/24 恩替司他片亿腾景昂 HR阳性、HER-2阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌 4/24/24 富马酸安奈克替尼胶囊正大天晴 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 4/24/24 瑞普替尼胶囊 BMS ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 5/8/24 苯磺酸克利加巴林胶囊海思科糖尿病性周围神经病理性疼痛 5/15/24 甲磺酸瑞齐替尼胶囊倍而达药业既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 5/15/24 枸橼酸依奉阿克胶囊正大天晴 ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 6/11/24 甲磺酸瑞厄替尼片圣和药业 EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 6/11/24 戈利昔替尼胶囊迪哲医药复发或难治的外周T细胞淋巴瘤 6/18/24 考格列汀片海思科 2型糖尿病 6/18/24 注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装 Entasis Therapeutics/再鼎医药 18 岁及以上患者由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株所致医院获得性细菌性肺炎（HABP）、呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP） 5/15/24 多肽枸橼酸倍维巴肽注射液百奥泰急性冠脉综合征 6/25/24 依柯胰岛素注射液诺和诺德 2型糖尿病 6/18/24 单抗仑卡奈单抗注射液卫材/渤健阿尔茨海默病 1/5/24 可伐利单抗注射液罗氏阵发性睡眠性血红蛋白尿症 2/6/24 贝莫苏拜单抗注射液正大天晴广泛期小细胞肺癌 4/30/24 泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液兴盟生物狂犬病病毒暴露者的被动免疫治疗 6/4/24 恩朗苏拜单抗注射液石药集团含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌 6/25/24 双抗依沃西单抗注射液康方生物联合培美曲塞和卡铂，用于经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌 5/21/24 CAR-T 泽沃基奥仑赛注射液科济药业复发或难治性多发性骨髓瘤 2/23/24 中药儿茶上清丸齐进药业口腔溃疡 1/8/24 九味止咳口服液卓和药业急性气管-支气管炎中医辨证属风热证的咳嗽 2/20/24 秦威颗粒成都华西天然药物急性痛风性关节炎 3/12/24 数据来源：药智数据、药智头条整理中美异同适应症、药物类型对比分析从批准数量来看，今年上半年NMPA批准的新药有26个，比美国CDER批准的新药（21个）多近20%。如果剔除中国特色的中药和不属于CDER批准范畴的细胞疗法，则NMPA批准的新药数为22个，比美国CDER批准的新药多1个。从药物类型来看，无论是中国还是美国，小分子都是获批新药的主要类型，占比均超过一半。其次为发展较为成熟的抗体药物。另外，新型药物如双特异性T细胞接合器、双抗、CAR-T疗法中美各有涉猎，但数量不多。图2. 2024上半年美国CDER批准新药药物类型分布数据来源：FDA官网、博药整理图3. 2024上半年NMPA批准新药药物类型分布数据来源：药智数据、博药整理从某种程度上而言，在研药物领域的创新技术与获批上市的药品技术存在一定时间差，目前较热门ADC、CAR-T等领域在新药获批层面上还未体现，而从目前新药研发领域由小分子药向生物药转变的趋势上来看，后续生物药新药获批数量或许会越来越高。从适应症来看，中美获批的新药中都是抗肿瘤新药最多，但是中国占比更高，接近50%，而美国为29%。从具体癌种来看，中国获批的12个肿瘤新药中有7个用于肺癌（6个非小细胞肺癌、1个小细胞肺癌）治疗，血液瘤2个，宫颈癌、乳腺癌、黑色素瘤各1个。而在美国获批的肿瘤新药中癌种较分散，包括食管癌、乳腺癌、胶质瘤等。这一系列中美差异点，或许正是国内新药同质化的原因之一，拥抱热门不可厚非，但强调差异化发展，如艾伯维一般进行建立核心疾病领域优势，对于国内创新药企业或许更值得学习。其次，抗感染、血液疾病、代谢性疾病、心血管疾病用药也是新药研发的热门领域。另外，罕见病作为美国新药开发和获批的重点领域，2024上半年获批的新药中有10个新药曾获得孤儿药认证，包括4个罕见肿瘤用药，2个血液罕见病用药，以及4个其他罕见病用药。而在中国，2024上半年获批上市的1类新药中，仅有2个进口1类罕见病新药获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，尚未出现国产自主研发的罕见病新药。当然，还有部分罕见病新药以5.1类新药申报并获批进口，不在本文统计范围内。这一点上，或许某种程度上也意味着中国新药“源头创新”意愿的不足，对于罕见病等临床上需求迫切的领域，反而因为市场空间、技术难度等问题而推进缓慢，这一点上或许有待加强。图4. 2024上半年美国CDER批准新药疾病领域分布数据来源：FDA官网、博药整理图5. 2024上半年NMPA批准新药疾病领域分布数据来源：药智数据、博药整理从企业来看，罗氏（Roche）开发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）同时在中美获批上市，用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。美国FDA批准的新药少部分来自跨国大药企，如默沙东、阿斯利康、安进等，多数来自美国的生物技术公司，例如MADRIGAL、AKEBIA、ALTOR BIOSCIENCE等。 NMPA批准的新药同样少部分来自跨国大药企，如BMS、诺华等，多数来自中国的药企和生物技术公司，例如恒瑞医药、石药集团、正大天晴、倍而达药业、科济药业、康方生物等。从审评方式来看，2024上半年美国有10个新药通过快速审批方式获得批准，占所有获批新药的48%；中国有9个新药通过优先审批获得批准，占所有获批新药的35%，可见快速审批、优先审批已是新药获得批准的重要途径。小结近年来，在特别审批、突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批等药品加快上市注册程序下，NMPA批准新药数量快速增长。2022年NMPA批准了23个1类新药，2023年这一数字增长到40个，而今年上半年就已批准了26个1类新药，超过美国FDA批准的1类新药数量，今年全年批准新药数量有望再创新高。但是，在适应症方面，国内新药主要集中在抗肿瘤领域，尤其是肺癌领域。而FDA批准的新药适应症罕见病和罕见肿瘤占据很大比例。这与国内外市场环境差异、创新药发展历程长短有关。目前而言，国外市场更鼓励去探索一些更新的靶点和适应症，对于比较新的靶点，药企也偏向于出海去寻找机会。未来，相信随着政策的支持、支付环境的改善，国内也有望迎来更多创新疗法。资料来源：美国FDA官网 NMPA官网药智数据各企业公开资料封面图来源：pixabay 版权声明/免责声明本文为授权转载文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 罗氏TIGIT再败肺癌后，决定提前终止这一研究一家CNS领域 biotech 的红与黑 mRNA CAR-T二期临床试验成功，公司股价却暴跌35%！点击这里，发现价值信息

上市批准寡核苷酸疫苗核酸药物临床研究

2024-06-17

·药渡

2024年上半年FDA批准药物或新适应症（上）

来源：药渡撰文：五月编辑：哦呼 FDA在2023年批准了55种新药和34种细胞和基因疗法。本文主要总结了FDA在2024年上半年批准药物或新适应症。 6月10日产品：Ipsen和Genfit的Iqirvo 适应症：原发性胆汁性胆管炎周一，FDA批准了近十年来第一种治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药Iqirvo。PBC是一种罕见的肝病，在美国影响约100,000人，并可能导致肝功能衰竭。 Iqirvo的加速批准是基于发表在《新英格兰医学杂志》上的III期ELATIVE试验的数据。ELATIVE试验表明，与安慰剂联合熊去氧胆酸（UDCA）相比，接受Iqirvo联合UDCA（n=108）治疗的患者达到生化反应的复合主要终点的患者增加了13倍（分别为51%和4%，治疗差异为47%）[1,2]。 6月10日产品：Almirall的Klisyri 适应症：光化性角化病致力于医学皮肤病学的全球制药公司Almirall今天宣布FDA已批准Almirall最近的补充新药申请（sNDA），将Klisyri的使用范围扩大到100 cm2。 Klisyri 是一种微管抑制剂软膏，现已批准以350毫克的包装尺寸进行，是一种为期5天的局部现场治疗，用于治疗面部或头皮的光化性角化病（AK）。该sNDA得到了一项额外的3期、多中心、开放标签、临床安全性研究的支持，该研究涉及美国100多名患者。该研究的主要终点是评估将替巴尼布林应用于成年AK患者面部或秃顶头皮上约100 cm2的视野的安全性和耐受性。该研究显示，对于局部皮肤反应和治疗相关不良事件（AE），结果与在 25cm2区域进行的原始关键试验一致[3]。 6月7日产品：Geron的Rytelo 适应症：骨髓增生异常综合征 Geron Corporation宣布FDA批准其端粒酶抑制剂Rytelo用于骨髓增生异常综合征（MDS）（一组血癌）适应症，受此消息影响，该公司的股价飙升超过30%。Rytelo 专门被批准用于对标准护理治疗红细胞生成刺激剂无反应或不符合条件的输血依赖性贫血MDS患者。该批准是Geron在经营34年后的首次批准，得到了III期IMerge试验数据的支持，其中Rytelo患者在至少24周内的红细胞输注独立性明显高于安慰剂 - 治疗组为28%，安慰剂组为3%。对于那些做出回应的人来说，这种情况中位数持续了1.5年。 6月7日产品：GSK的Arexvy 适应症：呼吸道合胞病毒 6月7日，GSK宣布，FDA批准重组呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的适用范围扩大到50-59岁的RSV高危成人。这是首款保护50-59岁高危人群的RSV疫苗。本次扩大适用人群是基于一项III期安慰剂对照、随机研究（NCT05590403）取得的积极结果：50-59岁人群的免疫反应非劣于60岁及以上的人群，达到了主要终点。此外，研究还达到了安全性和免疫原性的二级和三级终点。 5月31日产品：Moderna的mRESVIA 适应症：呼吸道合胞病毒 Moderna公司今天宣布，美国FDA已批准呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗mRESVIA（mRNA-1345）上市，用于保护60岁及以上成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病（RSV-LRTD），该批准标志着Moderna公司第二项获批的mRNA疫苗。根据新闻稿，mRESVIA是首款以单剂量预充式注射器供应的RSV疫苗。 mRESVIA基于III期ConquerRSV试验获得批准，该试验是一项针对22个国家约37,000名60岁或以上成年人的全球研究，其对RSV下呼吸道疾病的有效率为83.7%。试验中没有发现严重的安全问题。 5月30日产品：BMS的Breyanzi 适应症：套细胞淋巴瘤在本月早些时候获得滤泡性淋巴瘤的批准后，百时美施贵宝的Breyanzi周四获得了FDA对另一个适应症的认可：复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。具体而言，Breyanzi 被批准用于既往接受过至少两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的MCL患者。该批准得到了TRANSCEND NHL 001的MCL队列结果的支持，其中Breyanzi治疗在目标患者群体中获得了67.6%的完全缓解率。 5月29日产品：Eli Lilly的Retevmo 适应症：RET突变的小儿癌症礼来周三宣布Retevmo获得了加速批准，用于治疗患有RET阳性甲状腺癌和其他携带突变的实体瘤的两岁及以上儿科患者。据Pharmaphorum报道，Retevmo是该类产品中第一种可用于 12 岁以下儿童的药物。 Retevmo此前被授权用于治疗12岁及以上的RET阳性甲状腺癌患者，Retevmo的新批准是基于一项单臂研究，该研究显示总体缓解率为48%，在随访12个月后未达到中位缓解持续时间。 5月29日产品：Tris Pharma的Onyda XR 适应症：注意力缺陷多动障碍周三，Tris Pharma宣布FDA批准了Onyda XR作为第一种用于注意力缺陷多动障碍（ADHD）的非兴奋剂药物，具有液体制剂和夜间给药。 Onyda XR是盐酸可乐定的重新配方，盐酸可乐定于1974年首次被FDA批准用于治疗高血压。可乐定于2010年被批准用于治疗ADHD，品牌名称为 Kapvay，由 Shionogi拥有。 5月29日产品：Teva的Austedo XR 适应症：迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症 Teva Pharmaceuticals宣布FDA已批准一种新的单粒、每日一次的氘代丁苯那嗪片剂（Austedo XR）给药选择，一种治疗与亨廷顿病（HD）相关的迟发性运动障碍和舞蹈症的药物。氘代丁苯那嗪是一种囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，现在有4种片剂强度（30、36、42 和 48 mg），增加到6 mg、12 mg 和 24 mg 的原始剂量选择。 5月28日产品：Amgen的Bkemv 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征今天，FDA批准Bkemv（依库珠单抗-aeeb）作为第一个与Soliris（依库珠单抗）可互换的生物类似药，用于治疗某些罕见疾病。 Bkemv被批准用于以下治疗适应症，这些适应症目前也被批准用于Soliris：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者以减少溶血；和治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。 5月16日产品：Amgen的Imdelltra 适应症：小细胞肺癌安进公司周四获得了其首创的双特异性T细胞接合剂Imdelltra的批准，用于治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）。随着FDA的批准，Imdelltra成为第一个用于晚期SCLC的双特异性T细胞接合器疗法。此次加速批准是基于一项针对目标人群中99名患者的II期研究，其中Imdelltra导致40%的总缓解率和9.7个月的中位缓解持续时间。根据美FDA的新闻稿，Imdelltra的标签包含严重或危及生命的细胞因子释放综合征和神经系统毒性的方框警告，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征。 5月1日产品：勃林格殷格翰的Cyltezo 适应症：类风湿性关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等周三，FDA批准了勃林格殷格翰的Humira生物仿制药Cyltezo的高浓度和无柠檬酸盐版本，该版本最初于2021年10月获得批准。新批准的剂量为 100 mg/mL，以品牌参考产品的5%折扣出售。 Cyltezo 适用于与Humira相同的所有疾病，包括中度至重度类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。周三的批准得到了I期伏尔泰-HCLF研究的数据的支持，该研究比较了200名健康志愿者中高浓度和低浓度（50 mg / mL）Cyltezo 制剂的生物利用度。 4月29日产品：辉瑞和Genmab的Tivdak 适应症：宫颈癌 Tivdak最初是由Seagen（已被辉瑞收购）和Genmab合作开发，基于II期innovaTV 204试验中24%的客观缓解率，于2021年9月获得加速批准。近期，FDA将Tivdak的加速批准转化为对化疗后或化疗后进展的复发性或转移性宫颈癌的全面认可。在招募了500多名患者的III期innovaTV 301研究中，与化疗相比，Tivdak显著提高了生存率。2023年10月的一份报告显示，Tivdak可将复发性或转移性宫颈癌患者的死亡风险降低30%；与化疗相比，它还将死亡或疾病恶化的风险降低了33%。没有观察到新的安全信号。 4月29日产品：X4 Pharmaceuticals的Xolremdi 适应症：WHIM综合征周一，FDA批准了X4 Pharmaceuticals的Xolremdi作为WHIM综合征的第一个靶向治疗药物，WHIM综合征是一种非常罕见的免疫缺陷疾病，以其四个特征命名：疣，低丙种球蛋白血症，感染和骨髓细胞增多症。在III期4WHIM试验中，与安慰剂相比，Xolremdi的年化感染率降低了60%；试验受试者每年的感染率低于1例，而安慰剂组为4.5例。随着治疗时间的增加，患者的减少幅度更大。 4月26日产品：辉瑞的Beqvez 适应症：血友病B 近日，FDA批准了辉瑞公司开发的一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec），用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者。美国FDA的批准是基于3期临床试验BENEGENE-2的结果。该试验评估了Beqvez在45名中重度血友病B成年男性受试者中的疗效和安全性。根据辉瑞公布的数据，Beqvez使患者的年化出血率降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。 4月23日产品：Day One Biopharmaceuticals的Ojemda 适应症：小儿低级别胶质瘤周二，Day One宣布FDA已批准第一种用于复发或难治性小儿低级别胶质瘤（pLGG）儿童的药物，该药物具有BRAF融合或重排。据该公司称，这种名为Ojemda的药物也是pLGG唯一允许每周一次治疗方案的全身治疗选择。 4月22日产品：ImmunityBio的Anktiva 适应症：非肌层浸润性膀胱癌周一，FDA批准了ImmunityBio的Anktiva，这是一种用于非肌肉浸润性膀胱癌的同类首创IL-15超级激动剂。Anktiva 将用于卡介苗（BCG）无反应的原位癌患者。它将与卡介苗（BCG）疫苗一起使用，该疫苗传统上用于降低结核病和其他分枝杆菌感染的风险，但长期以来一直被认为可以在膀胱中诱导免疫反应，从而帮助抵抗癌症。 4月18日产品：基因泰克的Alecensa 适应症：非小细胞肺癌周四，FDA批准了基因泰克的Alecensa作为早期间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌患者的首个辅助治疗药物，这些患者已经接受了肿瘤切除术。在一项比较Alecensa辅助治疗与铂类化疗的III期研究中，Alecensa将疾病复发或死亡的风险降低了76%。根据一项探索性分析，患者的中枢神经系统无病生存期也有显着改善。 4月18日产品：武田的Entyvio 适应症：克罗恩病周四，FDA批准了武田Entyvio的皮下（SC）形式，用于静脉注射Entyvio诱导治疗后患有中度至重度活动性克罗恩病（CD）的成人的维持治疗。该批准得到了III期VISIBLE 2研究的支持，该研究显示，与安慰剂组相比，每两周接受108毫克Entyvio SC维持治疗的“具有统计学意义的患者比例”在52周后实现了长期临床缓解；48%的Entyvio患者达到了这一主要终点，而安慰剂对照组的这一比例为34%。 4月11日产品：阿斯利康的Fasnera 适应症：哮喘周四，阿斯利康宣布FDA批准皮下注射IL-5受体阻滞剂Fasnera的扩展适应症，用于6至11岁儿童严重嗜酸性粒细胞性哮喘的附加维持治疗。嗜酸性粒细胞性哮喘是一种严重的形式，是由称为嗜酸性粒细胞的白细胞引起的呼吸系统炎症引起的。据该公司称，Fasnera与人类IL-5受体的α亚基结合，该受体通常在嗜酸性粒细胞和嗜碱性粒细胞的表面表达，触发两种细胞的细胞死亡，同时抑制炎症。 4月8日产品：ViiV Healthcare的Dovato 适应症：HIV ViiV Healthcare的日常HIV片剂Dovato获得了FDA的另一项批准。Dovato将整合酶链转移抑制剂dolutegravir与核苷逆转录酶抑制剂拉米夫定相结合，被批准用于治疗12岁及以上青少年的HIV-1感染，使其成为第一个口服，两种药物，单片方案可用于该患者群体。 4月5日产品：阿斯利康和第一三共的Enhertu 适应症：HER2阳性实体瘤周五，阿斯利康/第一三共宣布Enhertu获FDA加速批准，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化[IHC] 3+）实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。该批准得到了II期DESTINY-PanTumor02试验的数据支持，该试验招募了近470名HER2阳性实体瘤患者。中位数为12.75个月后，Enhertu治疗的总体缓解率为37.1%，而缓解持续时间为11.3个月。患者平均存活6.9个月，无疾病进展，总体存活13.4个月。试验参与者患有多种癌症，包括胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、胰腺癌和某些罕见肿瘤。 4月5日产品：强生公司和传奇生物的Carvykti 适应症：多发性骨髓瘤强生公司今天宣布FDA已批准Carvykti用于二线治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，Carvykti成为首个也是唯一一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，被批准用于治疗多发性骨髓瘤患者。此次批准获得了CARTITUDE-4研究的数据支持，在该研究中，Carvykti治疗导致“与两种标准护理方案相比，无进展生存期的无进展生存期具有统计学意义和临床意义的改善”。 4月5日产品：BMS和2seventy Bio的Abecma 适应症：多发性骨髓瘤 BMS和2seventy bio宣布，2024年4月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Abecma®（idecabtagene vicleucel;ide-cel）用于治疗既往两种或多种治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、以及基于KarMMa-3试验结果的抗CD38单克隆抗体。该批准扩大了Abecma的适应症，使其可用于先前两线治疗后暴露于这三类主要治疗（三类暴露）后复发或难治的患者的早期产品线。Abecma作为一次性输注给药，新的推荐剂量范围为300至510 x 106个CAR阳性T细胞。 4月4日产品：Basilea pharmaceutica的Zevtera 适应症：金黄色葡萄球菌血流感染和社区获得性细菌性肺炎 FDA宣布批准Basilea Pharmaceutica公司自研新分子实体药物Zevtera（有效成分：Ceftobiprole Medocaril Sodium）上市。 Zevtera用于治疗金黄色葡萄球菌血流感染（菌血症）（SAB）成人患者（包括右侧感染性心内膜炎患者），急性细菌性皮炎和皮肤结构感染（ABSSSI）成人患者，以及社区获得性细菌性肺炎（CABP）成人和儿童患者（3个月至18岁以下）。 4月2日产品：Vanda Pharmaceuticals的Fanapt 适应症：1型双相情感障碍 Vanda Pharmaceuticals今天宣布，美国FDA已批准其药品Fanapt（iloperidone）片剂用于急性治疗成人1型双相情感障碍（BP-I）相关的躁狂或混合发作。 4月1日产品：阿斯利康的Voydeya 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿阿斯利康今天宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya获FDA批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris或Soliris的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。此次批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果：Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳（FACIT-Fatigue）评分的变化。以上是FDA在2024年上半年批准的部分药物或新适应症，由于文章篇幅有限，余下内容将在下篇文章中介绍。参考文献 1. FDA Greenlights First Drug in Nearly a Decade for Rare Liver Disease 2. Kowdley. K.V, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2306185 3. FDA approves Almirall’s Klisyri® (tirbanibulin) for the treatment of actinic keratosis on expanded area of face or scalp up to 100 cm2 专栏作者五月药物化学硕博，国外博士后，现从事药物研发工作，热爱医药行业，愿与各位同行互相学习、进步，共同见证创新药的发展。 *声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！点击下方“药渡“，关注更多精彩内容 CAR-T疗法：临床现状与应用前景解析剧情反转---AD重磅新药距离获批仅差临门一脚 NK细胞疗法：优势与挑战并存，能否精准施治扬长避短？点击蓝字关注我们

临床3期上市批准疫苗基因疗法

100 项与 Danicopan 相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11641	-	-	DB15401

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-01-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
溶血	临床3期	-	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-01-15
年龄相关性黄斑变性	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	匈牙利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	拉脱维亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04469465 (ALPHA, EHA2024) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	Danicopan + Ravulizumab/Eculizumab	齋蓋壓鹹醖壓廠觸夢窪(鑰製構憲憲衊製鑰簾蓋) = The proportion of pts with increased Hb (≥2 g/dL) without transfusion was maintained in the Dan–Dan arm and improved in the Pbo–Dan arm from wk 12 to 24 (Dan–Dan, 54.4% to 41.8%; Pbo–Dan, 0% to 33.3%). At wks 24 and 48, mean Hb levels and ARC were maintained in the Dan–Dan arm andimproved from wk 12 in the Pbo–Dan arm 壓鬱鬱願鬱窪廠襯築製 (憲壓範鑰鹹繭夢願遞鹽 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04469465 (ALXN2040-PNH-301, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	VOYDEYA + ravulizumab or eculizumab	繭淵糧糧壓醖積繭簾廠(獵觸觸鑰窪壓壓憲積鏇) = 艱選憲獵遞膚顧選齋積築壓廠顧築衊獵鹽憲齋 (願願鏇鑰艱窪淵鬱衊夢 ) 更多	积极	2024-03-30
				Placebo + ravulizumab or eculizumab	繭淵糧糧壓醖積繭簾廠(獵觸觸鑰窪壓壓憲積鏇) = 觸鑰觸範襯鬱製鑰選鹹築壓廠顧築衊獵鹽憲齋 (願願鏇鑰艱窪淵鬱衊夢 ) 更多
ALPHA (BusinessWire) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	Danicopan + ULTOMIRIS or SOLIRIS (Danicopan-Danicopan)	憲膚簾鹹願窪憲蓋遞顧(壓簾製壓繭鹹製觸壓顧) = 繭窪廠廠觸鏇衊鹽窪繭膚餘齋願憲夢積繭齋選 (廠選餘鹹獵製觸襯鑰餘, 0.21) 更多	积极	2023-12-10
				Placebo danicopanULTOMIRIS or SOLIRIS (placebo-danicopan)	憲膚簾鹹願窪憲蓋遞顧(壓簾製壓繭鹹製觸壓顧) = 製襯觸獵獵廠膚築獵選膚餘齋願憲夢積繭齋選 (廠選餘鹹獵製觸襯鑰餘, 0.31) 更多
NCT04469465 (ALXN2040-PNH-301 \| ALPHA, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	danicopan+eculizumab+ravulizumab (Danicopan)	鑰壓廠淵築憲窪壓獵鬱(糧窪齋鹽選艱廠鑰鏇蓋) = 憲襯餘選窪構鑰齋壓壓醖製製醖鑰餘艱齋築顧 (範範範憲壓網衊範齋範, 鏇築壓築鬱製夢淵製衊 ~ 餘製夢築顧鑰鬱襯製夢) 更多	-	2023-07-24
				placebo+eculizumab+ravulizumab (Placebo)	鑰壓廠淵築憲窪壓獵鬱(糧窪齋鹽選艱廠鑰鏇蓋) = 願衊鬱遞網衊窪窪願窪醖製製醖鑰餘艱齋築顧 (範範範憲壓網衊範齋範, 網鹹鹽遞願鏇艱糧餘衊 ~ 選壓鬱膚願顧鏇構築願) 更多
NCT04988035 (CTgov)	临床2期	新型冠状病毒感染	201	Danicopan+Remdesivir (Remdesivir + Danicopan)	積網觸鹹製獵夢醖衊鬱(蓋鹹願鬱遞願製獵衊窪): Odds Ratio (OR) = 0.64 (95% CI, 0.38 ~ 1.07), P-Value = 0.090 更多	-	2023-06-08
				Placebo+Remdesivir (Remdesivir + Placebo)
NCT03181633 (CTgov)	临床2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	8	danicopan	觸鑰製鏇衊遞遞構構觸(糧網糧鏇範製範簾醖淵) = 蓋廠鏇夢鑰鏇遞鹹膚膚製醖艱襯齋夢醖鬱構衊 (窪憲構壓鑰餘網艱範醖, 廠淵醖遞糧醖廠願夢製 ~ 廠醖夢憲獵醖繭壓窪憲) 更多	-	2023-03-14
NCT03459443 (CTgov)	临床2期	膜增生性肾小球肾炎 \| C3肾小球病	22	Danicopan	窪製範簾餘廠積顧糧鹽(繭遞鬱製觸遞蓋獵艱簾) = 鬱構憲遞製蓋餘齋醖衊築遞築顧築獵鹽積範齋 (廠獵願鏇夢夢齋築齋鹽, 齋蓋獵簾襯憲築網餘遞 ~ 蓋蓋鑰鏇憲獵簾夢膚鹽) 更多	-	2022-08-11
NCT03472885 (Pubmed) 人工标引	临床2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	12	Danicopan	簾夢艱顧夢夢襯觸鏇願(積艱鏇積窪遞餘鏇壓糧) = 糧窪襯糧餘醖窪觸網繭淵夢製繭壓糧窪鹹繭繭 (衊願網網鑰遞膚築膚糧 ) 更多	积极	2021-11-18
NCT03369236 (CTgov)	临床2期	膜增生性肾小球肾炎 \| C3肾小球病	13	Placebo+Danicopan (Placebo (Double-blind Treatment Period), Followed by Danicopan (Open-label Extension Period))	獵簾鏇壓廠鬱艱鬱顧觸(鬱齋餘憲顧鏇襯齋齋餘) = 構窪艱構衊憲網膚淵憲觸膚鏇壓選網夢範積鹽 (餘製製鹽淵遞製遞築鏇, 襯醖淵蓋遞選鑰鹹網膚 ~ 遞鏇繭構簾築蓋蓋觸顧) 更多	-	2021-11-04
				Danicopan (Danicopan (Double-blind Treatment Period), Followed by Danicopan (Open-label Extension Period))	範鹽繭構簾鏇窪襯窪觸(糧廠餘蓋夢鬱繭憲醖憲) = 願選淵築蓋範窪壓糧鬱顧願糧憲構鬱顧鏇簾淵 (膚簾鑰艱夢糧餘廠網願, 遞艱構遞糧繭鹹製襯顧 ~ 繭廠繭醖範衊觸築廠淵)
NCT03124368 (CTgov)	临床2期	膜增生性肾小球肾炎 \| C3肾小球病	6	Danicopan (Group 1: Danicopan 100 mg TID (Sentinel))	鑰鏇築鏇醖鹹餘鏇築壓(齋鏇簾憲網夢鏇鏇製淵) = 衊製願積遞觸艱襯鏇齋蓋夢選齋糧醖構製鹽艱 (繭鏇蓋選構蓋衊網鬱鬱, 構糧簾遞築齋鏇憲觸蓋 ~ 憲淵築積淵積淵衊獵糧) 更多	-	2021-07-13
				Danicopan (Group 2: Danicopan up to 200 mg TID)	鑰鏇築鏇醖鹹餘鏇築壓(齋鏇簾憲網夢鏇鏇製淵) = 壓遞構鏇遞膚鬱淵蓋範蓋夢選齋糧醖構製鹽艱 (繭鏇蓋選構蓋衊網鬱鬱, 衊憲艱壓餘窪顧鑰觸憲 ~ 鬱膚壓選繭衊醖獵鑰蓋) 更多