Ziftomenib

点击上方蓝字 关注我们 早研早知道 2025年即将迎来尾声，截止当前，已有 44 款新药于2025年获得 FDA 批准上市，更有两款待批。近日，Chris De Savi 对此做了海报汇总。 从药物形态来看，小分子获得大丰收！有超四分之三新药（32/46，包括两款待批）为小分子药物，这有赖于激酶抑制剂（13 款），尤其是对突变体抑制剂的开发做出的贡献。 此外，11 款抗体药物、3 款核苷酸药物。而多肽类药物仅 1 款，没有环肽，有些低于预期，期待不久有新的突破。 EARLY R&D TALKING 小分子获批新药 01 1.1 药物名称：Grafapex 有效活性成分：Treosulfan 由利奥制药首研，由美迪斯制药申请上市； 在免疫抑制和肿瘤治疗领域，与氟达拉滨联合使用，作为治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的异基因造血干细胞移植的预备方案；一种粉末制剂，用于静脉注射。 作用机制：一种DNA烷基化试剂 1.2 药物名称：JOURNAVX有效活性成分：Suzetrigine 由美国福泰制药公司开发和商业化； 神经系统和骨骼肌系统治疗领域，一种用于治疗中度至重度急性疼痛的口服片剂； 靶点：电压门控钠离子通道亚基α Nav1.8 1.3 药物名称：Gomekli 有效活性成分：Mirdametinib 由SpringWorks治疗公司研发和商业化； 在肿瘤治疗领域，用于治疗有症状的丛状神经纤维瘤不能完全切除的1型神经纤维瘤病；口服胶囊； 靶点：MAPK/ERK激酶1/2 1.4 药物名称：Romvimza 有效活性成分：vimseltinib 由Deciphera制药研发和申请上市； 在肿瘤治疗领域，用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤，手术切除可能导致功能限制恶化或严重并发症；一种口服胶囊制剂。 作用机制：一种集落刺激因子1抑制剂 1.5 药物名称：Blujepa 有效活性成分：Gepotidacin 由葛兰素史克首研与申请上市； 在泌尿生殖与感染系统治疗领域，用于治疗无并发症的尿路感染；一种口服速释制剂； 作用机制：DNA 拓扑异构酶II/IV 抑制剂 1.6 药物名称：Vanrafia 有效活性成分：Atrasentan 由雅培制药首研，并由诺华商业化开发； 在泌尿生殖系统治疗领域，用于降低成人原发性免疫球蛋白A肾病疾病快速进展风险的蛋白尿；一种口服片剂； 作用机制：内皮素A型受体拮抗剂 1.7 药物名称：Avmapki Fakzynja Co-Pack 有效活性成分：Avutometinib/Defactinib 由 Verastem首研和商业化开发； 在肿瘤治疗领域，用于治疗 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）；联合用药的口服制剂； 作用机制：靶向 RAF/MEK/FAK 的抑制剂 1.8 药物名称：Tryptyr 有效活性成分：Acoltremon 由 Avizorex 制药首研，并由 Alcon实验室公司商业化开发； 在眼科治疗领域，用于治疗干眼症的症状和体征；一种滴眼液； 作用机制：TRPM8 钙离子通道激活剂 1.9 药物名称：Ibtrozi 有效活性成分：Taletrectinib 由第一三共首研，并由 Nuvation 生物商业化开发； 在肿瘤治疗领域，用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌；一种口服制剂； 作用机制：ROS1/泛-TRK抑制剂 1.10 药物名称：Zegfrovy 有效活性成分：Sunvozertinib 由江苏迪哲医药股份有限公司首研和商业化开发； 在肿瘤肿瘤领域，用于治疗经FDA批准的试验检测到表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，在铂基化疗期间或之后疾病进展； 口服片剂； 作用机制：EGFR外显子20插入突变抑制剂 1.11 药物名称：Ekterly 有效活性成分：Sebetralstat 由 KalVista制药首研和商业化开发； 在皮肤病治疗领域，用于治疗遗传学血管水肿的急性发作；一种口服片剂； 作用机制：血管舒缓素B1 抑制剂 1.12 药物名称：Anzupgo 有效活性成分：Delgocitinib 由日本烟草公司首研，并由Leo制药商业化开发； 在免疫调节皮肤病治疗领域，用于当局部皮质类固醇不可取或产生不充分的反应时，治疗中度至重度慢性手部湿疹； 一种局部涂抹的溶液剂； 作用机制：泛-JAK 酪氨酸激酶抑制剂 1.13 药物名称：Sephience 有效活性成分：Sepiapterin 由 PTC 治疗公司首研和商业化开发； 在内分泌与代谢治疗领域，用于结合苯丙氨酸限制饮食，治疗头孢氨喋呤反应性苯丙酮尿患者的高苯丙氨酸血症； 一种口服粉末制剂； 作用机制：苯丙氨酸羟化酶激活剂 1.14 药物名称：Vizz 有效活性成分：Aceclidine 由 Lenz 治疗公司首研和商业化； 在眼科治疗领域，用于治疗老花眼； 一种眼科用液体制剂； 作用机制：胆碱能受体激动剂 1.15 药物名称：Modeyso 有效活性成分：Dordaviprone 由 Oncoceutics 公司首研，并由 Chimerix 制药公司商业化开发； 在肿瘤治疗领域，用于治疗弥漫性中线胶质瘤，携带H3 K27M突变，在既往治疗后病情进展； 一种口服胶囊制剂； 作用机制：多巴胺D2 受体拮抗剂；酪蛋白溶解线粒体基质肽酶蛋白水解亚基激活剂。 1.16 药物名称：Hernexeos 有效活性成分：Zongertinib 由勃林格殷格翰首研和商业化开发； 在肿瘤治疗领域，用于治疗不可切除或转移的非鳞状非小细胞肺癌，其肿瘤有HER2酪氨酸激酶结构域激活突变，经FDA批准的试验检测，并且先前接受过全身治疗； 一种口服片剂； 作用机制：HER2 激酶抑制剂 1.17 药物名称：Brinsupri 有效活性成分：Brensocatib 由阿斯利康首研，并由阿斯利康和 Insmed公司共同商业化开发； 在呼吸系统感染治疗领域，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症； 一种口服片剂； 作用机制：二肽基肽酶（DPP1）抑制剂 1.18 药物名称：Wayrilz 有效活性成分：Rilzabrutinib 由 Principia 生物制药首研，并由 Sanofi 商业化开发； 在血液系统治疗领域，用于治疗对免疫球蛋白、抗d治疗或皮质类固醇反应不充分的持续性或慢性免疫性血小板减少症； 一种口服片剂； 作用机制：酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 1.19 药物名称：Forzinity 有效活性成分：Elamipretide 由 Stealth 生物治疗公司首研和开发； 在心血管与内分泌代谢治疗领域，用于改善体重至少30公斤的Barth综合征患者的肌肉力量； 一种皮下注射肽类制剂； 作用机制：线粒体卡罗酯结合 1.20 药物名称：Inluriyo 有效活性成分：Imlunestrant 由礼来制药首研和商业化开发； 在肿瘤和泌尿治疗系统，用于治疗雌激素受体阳性，人表皮生长因子受体2阴性，雌激素受体1突变的晚期或转移性乳腺癌，在至少一种内分泌治疗后疾病进展； 口服片剂； 作用机制：一种雌激素受体（ER）拮抗剂降解剂 1.21 药物名称：Palsonify 有效活性成分：Paltusotine 由 Crinetics 制药公司首研和商业化开发； 在肿瘤和内分泌代谢系统治疗领域，用于治疗肢端肥大症的成人谁有不充分的反应，手术和/或谁是不适合的选择； 一种口服片剂； 作用机制：生长抑素2受体激动剂 1.22 药物名称：Rhapsido 有效活性成分：Remibrutinib 由诺华首研与商业化开发； 在皮肤病免疫调节治疗领域，用于治疗成人慢性自发性荨麻疹，尽管H1抗组胺治疗仍有症状； 一种口服片剂； 作用机制：BTK抑制剂 1.23 药物名称：Jascayd 有效活性成分：Nerandomilast 由勃林格殷格翰首研和商业化开发； 在免疫调节呼吸道系统治疗领域，用于治疗特发性肺纤维化；一种口服片剂； 作用机制：磷酸二酯酶4B（PDE4）抑制剂 1.24 药物名称：Lynkuet 有效活性成分：Elinzanetant 由葛兰素史克首研，并由拜耳商业化开发； 在内分泌与代谢和心血管系统治疗领域，用于治疗更年期引起的中重度血管舒缩症状；一种口服凝胶制剂； 作用机制：神经肽（NK）-1/3 受体拮抗剂 1.25 药物名称：Komzifti 有效活性成分：Ziftomenib 由密西根大学首研，并由 KuRa肿瘤公司进一步商业化开发； 在内分泌与代谢和肿瘤治疗领域，用于治疗成人复发或难治性急性髓性白血病伴核磷蛋白1易感突变，且没有令人满意的替代治疗方案； 一种口服胶囊； 作用机制：menin 抑制剂，可阻断menin和赖氨酸[K]特异性甲基转移酶2A（KMT2A）的相互作用。 1.26 药物名称：Hyrnuo 有效活性成分：Sevabertinib 由拜耳首研和商业化开发； 在肿瘤治疗领域，用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌，肿瘤具有活化HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的患者接受全身治疗；口服片剂； 作用机制：HER2/EGFR 抑制剂 1.27 药物名称：Nuzolvence 有效活性成分：Zoliflodacin 由阿斯利康首研开发，随后继续由 Entasis 继续开发优化，最终由 Innoviva 专科治疗公司与全球抗生素研究与开发伙伴关系（GARDP）之间公私合作开发； 在抗菌感染治疗领域，用于治疗由淋病奈瑟菌引起的无并发症泌尿生殖道淋病； 一种口服抗生素； 作用机制：细菌II 型拓扑异构酶抑制剂 1.28 药物名称：Cardamyst 有效活性成分：Etripamil 由 Milestone 制药首研和商业化开发； 在心血管系统治疗领域，用于治疗阵发性室熵性心动过速发作； 一种鼻腔系统喷雾剂； 作用机制：钙离子通道阻断剂 1.29 药物名称：Myqorzo 有效活性成分：Aficamten 由 Cytokinetics 制药首研和商业化开发； 在心血管系统治疗领域，用于治疗有症状的阻塞性肥厚性心肌病；一种口服胶囊； 作用机制：肌球蛋白抑制剂 1.30 药物名称：Kygevvi 有效活性成分：Doxecitine/Doxribtimine 由哥伦比亚大学首研，并由 UCB 商业化开发； 在内分泌与代谢和肌肉骨骼系统治疗领域，用于治疗 12 岁或以下开始出现症状的胸苷激酶2缺乏症患者； 一种合成核苷，联合用药，口服溶液剂粉末； 作用机制：脱氧核苷疗法 两款待批小分子药物（不知道为什么？） 1.31 药物名称：Relacorilant 有效活性成分：Relacorilant 由 Corcept 制药首研； 在内分泌与代谢治疗领域，用于治疗库氏综合征；口服胶囊； 作用机制：糖皮质激素受体拮抗剂 1.32 药物名称：Tradipitant 有效活性成分：Tradipitant 由礼来首研； 用于治疗晕动病； 作用机制：NK1拮抗剂 EARLY R&D TALKING 获批抗体药物 02 2.1  药物名称：Datroway 有效活性成分：Datopotamab deruxtecan 由第一三共制药首研， 并由阿斯利康和第一三共制药联合开发并商业化； 在肿瘤治疗领域，用于治疗不可切除或转移性，HR-阳性、HER2阴性的乳腺癌，既往接受过基于内分泌的治疗和化疗的不可切除或转移性疾病。一种用于静脉注射的抗体偶联药物（ADC）。 作用机制：DNA 拓扑异构酶I和细胞表面糖蛋白Trop-2 抑制剂剂， 2.2 药物名称：penpulimab-kcqx 有效活性成分：penpulimab-kcqx（派安普利单抗） 由中山康方生物制药公司首研，并由Akeso生物制药申请美国上市； 在肿瘤治疗领域，用于与顺铂或卡铂和吉西他滨联合治疗复发或转移性非角化性鼻咽癌（NPC）的成人患者，或在铂基化疗和至少一种其他先前治疗线上或之后单独使用； 一种单克隆抗体静脉注射剂； 作用机制：程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体 2.3 药物名称：Imaavy 有效活性成分：Nipocalimab 由Momenta制药公司首研，并由强生旗下杨森生物科技商业化开发； 在免疫调节治疗领域，用于治疗广泛性重症肌无力；一种静脉注射单克隆抗体； 作用机制：靶向 Fc γ受体和转运体的 IgG 单克隆受体。 2.4 药物名称：Emrelis 有效活性成分：Telisotuzumab vedotin 由艾伯维首研和商业化； 在肿瘤治疗领域，用于治疗在先前接受系统性治疗后仍处于局部晚期或转移状态、且存在高 c-Met 蛋白表达的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者； 用于静脉注射的单克隆抗体偶联物（ADC）； 作用机制：c-Met 定向抗体和微管抑制剂偶联物。 2.5 药物名称：Enflonsia 有效活性成分：Clesrovimab 由默沙东首研和商业化开发； 在感染治疗领域，用于预防呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病的新生儿和出生在或进入其第一个RSV季节的婴儿； 一种肌肉注射单克隆抗体； 作用机制：呼吸道合胞病毒F单克隆抗体 2.6 药物名称：Andembry 有效活性成分：Garadacimab 由 CSL公司首研和商业化开发； 在皮肤病治疗领域，用于防止遗传性血管性水肿的发作；一种皮下注射单克隆抗体； 作用机制：凝血因子XIIa催化结合区域结合单克隆抗体 2.7 药物名称：Lynozyfic 有效活性成分：Linvoseltamab 由再生元首研，并由 Regeneron 商业化开发； 在肿瘤治疗领域，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，治疗前至少接受过四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体； 一种静脉注射双特异性抗体； 作用机制：CD3、BCMA 双特异性抗体 2.8 药物名称：Keytruda Qlex 有效活性成分：pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph 由默沙东首研和商业化开发； 在肿瘤治疗领域，用于静脉注射派姆单抗的成人和儿童（12岁及以上）实体瘤适应症的治疗； 作用机制：PD-1 抑制剂 2.9 药物名称：Voyxact 有效活性成分：Sibeprenlimab 由Visterra 公司首研，并由Otsuka 制药商业化开发； 在免疫调节和泌尿生殖系统治疗领域，用于降低原发性免疫球蛋白A 肾病中有疾病进展危险的成人的蛋白尿；皮下注射剂； 作用机制：靶向B细胞成熟抗原的IgG2单克隆抗体 2.10 药物名称：Lerochol 有效活性成分：Lerodalcibep-liga 由 Adnexus治疗公司首研，并由 Lib 治疗公司商业化开发； 在内分泌与代谢和心血管系统治疗领域，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇，包括杂合子家族性高胆固醇血症，作为饮食和运动的辅助； 一种皮下注射融合蛋白； 作用机制：PCSK9 抑制剂 2.11 药物名称：Exdensur 有效活性成分：Depemokimab-ulaa 由葛兰素史克首研与商业化开发； 在呼吸系统治疗领域，用于治疗以嗜酸性粒细胞表型为特征的严重哮喘，作为一种附加的维持治疗；一种皮下注射剂； 作用机制：IL-5 拮抗单克隆抗体 EARLY R&D TALKING 获批核苷酸药物 03 3.1 药物名称：Qfitlia 有效活性成分：Fitusiran 由美国奥尼兰姆首研，并由Genzyme公司申请上市商业化； 在血液系统治疗领域，用于预防或减少血友病A或B出血发作的频率；该药物主要活性成分 Fitusiran，是一种抗凝血酶定向的双链小干扰核苷酸（siRNA），它与含有三天线乙酰半乳糖胺（GaINAc）片段的配体共价连接，如上图。 一种皮下注射剂； 作用机制：抗凝血酶导向的 siRNA 3.2 药物名称：Dawnzera 有效活性成分：Donidalorsen 由Ionis制药公司首研和商业化开发； 在皮肤病感染治疗领域，用于防止遗传性血管性水肿的发作； 一种皮下注射剂； 作用机制：靶向血管舒缓素B1的反寡义核苷酸 3.3 药物名称：Redemplo 有效活性成分：Plozasiran 由美国箭头公司首研与商业化开发； 在内分泌与代谢治疗领域，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人的甘油三酯；一致皮下注射剂； 作用机制：载脂蛋白C3靶向的小干扰RNA（siRNA）疗法。 EARLY R&D TALKING 总结与展望 02 整体来看，这是小分子药物“雄起”的一年。 其中，在肿瘤-血液-实体瘤领域有 16 款小分子药物； 在疼痛-神经-眼科治疗领域 3 款小分子药物； 免疫-皮肤病领域 3 款小分子药物； 心血管-代谢-罕见病领域有 7 款小分子药物； 也有 2 款抗感染类小分子药物； 在抗体生物制剂方面总共 11 款药物，以及 3 款核苷酸类药物。 整体来看，激酶抑制剂类继续领跑，共 13 款药物； 新药高度集中在肿瘤、免疫、代谢三大领域。 而罕见病、遗传病适应症成为差异化突破口。 期待环肽药物厚积薄发！ 图片来源：Linkedin，by Chris De Savi 参考资源： 1.https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025 2.摩熵医药数据库（原药融云）检索

2025年，中美两国抗癌新药研发呈井喷式发展，多款新药成功获批上市。这些药物涵盖免疫检查点抑制剂、靶向药物、过继性细胞免疫疗法等前沿领域，疗效覆盖常见实体瘤与血液肿瘤! 据美国食品药品监督管理局（FDA）药品审评与研究中心发布的年度清单，2025年截至目前，共有29款全新抗癌药物（Novel drugs）正式获批，覆盖肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌、膀胱癌、血液肿瘤等多个癌种。 全球肿瘤医生网医学部始终秉持着对患者的关怀与责任，在每年年中与年末，都会参照美国食品药品监督管理局（FDA）官网及美国国家癌症研究院的药品获批信息，火速为大家整理更新本年度获批的抗癌新药/新技术榜单，为癌症患者点亮更多希望（注：以下信息仅供参考，具体的用药方案需遵医嘱）。 2025 FDA获批上市的29款抗癌新药/新技术全面盘点 （一）8款肺癌FDA获批新药 01、Teliso-V（Telisotuzumab Vedotin） 药品简介 ① 药物名称 ：Teliso-V（Telisotuzumab vedotin，ABBV-399，Emrelis）。 ② 研发公司 ：艾伯维（AbbVie）。 ③ 治疗靶点 ：c-Met。 ④ 适应证 ：高c-Met表达的非小细胞肺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年5月14日。 药物详情 Teliso-V是艾伯维研发的一款靶向c-Met抗体药物偶联物（ADC）。2025年5月14日，该药获美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性、高c-Met蛋白过表达的非鳞状NSCLC成人患者，成为全球首款c-Met靶向ADC药物，也是目前全球唯一获批该适应症的创新疗法，凭借精准靶向+c-Met过表达的双重优势，开启该领域专属治疗新时代、填补临床空白。 该药的获批基于2024ASCO大会公布的Ⅱ期LUMINOSITY试验（NCT03539536）的重磅数据：全组患者客观缓解率（ORR）达28.6%；其中c-Met高表达亚组ORR提升至34.6%（95%CI：24.2~46.2），中表达亚组为22.9%（95%CI：14.4~33.4），多数患者的肿瘤体积均出现不同程度缩小。 02、他雷替尼（Taletrectinib） 药品简介 ① 药物名称 ：他雷替尼（Taletrectinib，DS-6051b，AB106，达伯乐®，Ibtrozi）。 ② 研发公司 ：葆元生物。 ③ 治疗靶点 ：ROS1。 ④ 适应证 ：ROS1阳性非小细胞肺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年6月11日。 药物详情 他雷替尼是一种口服、强效的、中枢神经系统活性的全新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）抑制剂。2025年6月11日，获FDA批准用于治疗成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。 该药关键TRUST-I研究（NCT04395677）数据显示：初治队列（106 例）中，客观缓解率（cORR）达90.6%（95% CI：83.33~95.38）、疾病控制率（DCR）达95.3%（95% CI：89.33~98.45），即超90%患者肿瘤显著缩小或消失。而经1种 ROS1抑制剂治疗（未化疗）队列，cORR达51.5%（95% CI：38.88~64.01）、DCR达83.3%（95% CI：72.13~91.38）。 03、塞瓦替尼（Sevabertinib） 药品简介 ① 药品名称 ：塞瓦替尼（Sevabertinib，BAY 2927088，Hyrnuo®）。 ② 研发公司 ：拜耳。 ③ 治疗靶点 ：HER2/EGFR。 ④ 适应证 ：HER2突变型非小细胞肺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年11月19日。 药物详情 塞瓦替尼（Sevabertinib，BAY 2927088，Hyrnuo®）是全球首个获批专门针对HER2-TKD突变非小细胞肺癌（NSCLC）的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。2025年5月28日，该药获FDA优先审查资格，用于经治的HER2突变晚期NSCLC成人患者。 SOHO-01试验（NCT05099172）显示：未接受过HER2靶向治疗的队列D（n=44）客观缓解率（ORR）达70.5%（95%CI：54.8,83.2）；既往接受过HER2靶向ADC治疗的队列E（n=34）ORR为35.3%（95%CI：19.7,53.5）。 04、宗格替尼（Zongertinib） 药品简介 ① 药物名称 ：宗格替尼（Zongertinib，BI 1810631，圣赫途®、Hernexeos®）。 ② 研发公司 ：勃林格殷格翰公司。 ⑤ 获批时间 ：2025年8月8日。 ④ 治疗靶点 ：HER2。 ⑤ 适应证 ：非鳞状非小细胞肺癌。 药物详情 宗格替尼（Zongertinib）是全球首个获批专门针对HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）突变非小细胞肺癌的口服小分子抑制剂。2025年8月8日，获FDA加速批准，用于治疗经FDA批准检测证实肿瘤存在HER2（ERBB2）TKD激活突变、且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状NSCLC成人患者。 此次获批是基于Beamion LUNG-1试验（NCT04886804）数据：未接受过HER2靶向治疗队列（n=71，既往仅接受铂类化疗）：ORR达75%（95%CI：63, 83），58%的患者DOR≥6个月；而既往接受过铂类化疗+HER2靶向抗体-药物偶联物（ADC）治疗队列（n=34）：ORR为44%（95%CI：29, 61），27%的患者DOR≥6个月。 05、舒沃替尼（Sunvozertinib） 药品简介 ① 药物名称 ：舒沃替尼（Sunvozertinib，DZD9008，舒沃哲®，Zegfrovy®）。 ② 研发公司 ：迪哲医药。 ③ 治疗靶点 ：EGFR。 ④ 适应证 ：EGFR exon20ins的非小细胞肺癌/经含铂化疗进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年7月2日、2025年9月26日。 药物详情 舒沃替尼是一款口服、不可逆的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，作为中国首款自主研发的EGFR靶向药，也是全球首款在美国获批相关适应症的中国创新药，可针对多种EGFR突变亚型。2025年该药两度获美国FDA批准： ①2025年7月2日，获批治疗经含铂化疗进展、确诊存在EGFR外显子20插入突变（EGFR exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 ②2025年9月26日，再度获批用于EGFR外显子20插入突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。 06、塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle） 药品简介 ① 药物名称 ：塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra®）。 ② 研发公司 ：安进公司。 ③ 治疗靶点 ：DLL3。 ④ 适应证 ：广泛期小细胞肺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年11月19日。 药物详情 塔拉妥单抗是安进研发的首款DLL3靶向双特异性T细胞接合剂（BiTE®），也是目前唯一获批用于侵袭性肺癌的DLL3靶向BiTE疗法，更是小细胞肺癌治疗领域的重要里程碑。该药于2025年11月19日获美国FDA正式批准，用于经铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。 本次获批基于DeLLphi-304（NCT05740566）临床研究的阳性数据：塔拉妥单抗组中位OS为13.6个月（95%CI：11.1，无法评估），标准治疗组为8.3个月（95%CI：7.0，10.2）；两组中位PFS分别为4.2个月（95%CI：3.0，4.4）、3.2个月（95%CI：2.9，4.2）。 07、皮下注射阿米凡坦单抗 药品简介 ① 药物名称 ：皮下注射阿米凡坦单抗（阿米凡坦单抗和透明质酸酶-IPUJ，Rybrevant Faspro®）。 ② 研发公司 ：杨森制药。 ③ 治疗靶点 ：EGFR/MET。 ④ 适应证 ：EGFR突变的非小细胞肺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年12月18日。 药物详情 阿米凡他单抗（amivantamab-vmjw，商品名：Rybrevant®）是肺癌领域的EGFR靶点靶向药，为具有免疫细胞靶向活性的EGFR-MET双特异性抗体，可精准靶向各类激活型、耐药型EGFR与MET突变及扩增。2025年12月18日，皮下注射剂型阿米凡他单抗（阿米凡他单抗联合透明质酸酶-IPUJ，RybrevantFaspro®）获美国FDA正式批准，用于治疗携带EGFR突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者，其适应症与静脉剂型阿米凡他单抗-VMJW（Rybrevant）完全一致，该药也是目前该适应症首款且唯一的皮下注射疗法。 此次获批的核心依据为3期PALOMA-3临床试验（NCT05388669）的可靠数据：其皮下剂型疾病控制率（DCR）达75%、静脉注射组为71%（95%CI：64%~77%），两组均展现出良好的疾病控制效果；皮下首次输注中位时长仅4.8分钟，较静脉输注5小时大幅缩短。 08、德达博妥单抗（Dato-DXd） 药品简介 ① 药物名称 ：德达博妥单抗（Dato-DXd，代号：DS-1062a，datopotamab deruxtecan，Datroway®）。 ② 研发公司 ：第一三共株式会社。 ③ 治疗靶点 ：TROP2。 ④ 适应证 ：局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年1月17日（乳腺癌）、2025年6月23日（非小细胞肺癌）。 药物详情 Dato-DXd是Trop-2靶向抗体-拓扑异构酶抑制剂偶联物。2025年6月23日，获FDA加速批准，用于既往接受过EGFR靶向治疗与铂类化疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的治疗。 研究结果显示：既往接受奥希替尼（Tagrisso；n=96）治疗的患者，客观缓解率（ORR）达44.8%，其中4.2%达完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）为85.4%，总生存期（OS）14.7个月。 （二）3款乳腺癌FDA获批新药 09、德达博妥单抗（Dato-DXd） 药品简介 ① 药物名称 ：德达博妥单抗（Dato-DXd，代号：DS-1062a，datopotamab deruxtecan，Datroway®）。 ② 研发公司 ：第一三共株式会社。 ③ 治疗靶点 ：TROP2。 ④ 适应证 ：HR阳性、HER2阴性乳腺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年1月17日（乳腺癌）、2025年6月23日（非小细胞肺癌）。 药物详情 2025年1月17日，Dato-DXd获FDA批准，用于治疗无法切除或转移性、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（IHC0、IHC1+或IHC2+/ISH-）的成年乳腺癌患者，此类患者此前已接受过针对该转移性或不可切除疾病的内分泌治疗与化疗。 TROPION-Breast01研究显示：半数乳腺癌患者肿瘤控制时间至少6.9个月（化疗组为4.9个月），36%患者肿瘤大幅缩小或消失（化疗组为23%）。 10、德曲妥珠单抗（DS-8201、Enhertu®） 药品简介 ① 药物名称 ：德曲妥珠单抗（DS-8201、Enhertu®、Trastuzumab deruxtecan，T-DXd）。 ② 研发公司 ：阿斯利康。 ③ 治疗靶点 ：HER2。 ④ 适应证 ：HR阳性、HER2低表达或HER2超低表达乳腺癌；HER2阳性（IHC3+或ISH+）乳腺癌一线治疗。 ⑤ 获批时间 ：2025年1月27日、2025年12月15日。 药物详情 德曲妥珠单抗是首款不限癌种适应症的抗体-药物偶联物（ADC）药物，也是首个获批用于HER2阳性泛实体瘤的ADC药物，可同时杀伤目标肿瘤细胞及邻近肿瘤细胞。2025年两度获得美国FDA批准： ①2025年1月27日，获批新适应症，用于治疗不可切除或转移性、激素受体（HR）阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，伴膜染色）乳腺癌成人患者（需经转移阶段至少一种内分泌治疗后疾病进展）。 ②2025年12月15日，与帕妥珠单抗联合获批一线适应症，用于不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+或ISH+）乳腺癌成人患者一线治疗。 11、Imlunestant（Inluryo） 药品简介 ① 药物名称 ：Imlunestant（Inluryo）。 ② 研发公司 ：礼来公司。 ③ 适应证 ：ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌。 ④ 获批时间 ：2025年9月25日。 药物详情 Imlunestant（Inluryo）是一款雌激素受体拮抗剂，2025年9月25日，获FDA批准用于治疗至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性、雌激素受体1（ESR1）突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。 本次获批主要基于一项EMBER-3（NCT04975308）的振奋数据：在ESR1突变人群（n=256）中，Imlunestant组与研究者选择的内分泌治疗方案相比，研究者评估的PFS存在统计学意义上的显著差异中位PFS分别为5.5个月（Imlunestant组，95% CI：3.9，7.4） vs 3.8个月（内分泌治疗组，95% CI：3.7，5.5）。 （三）1款妇科肿瘤FDA获批新药 12、阿伐替尼+地法替尼联合疗法 药品简介 ① 药物名称 ：阿伐替尼（Avutometinib）+地法替尼（Defactinib）。 ② 研发公司 ：Avmapki Fakzynja Co-pack，Verastem，Inc。 ③ 适应证 ：KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌。 ④ 获批时间 ：2025年5月8日。 药物详情 阿伐替尼（Avutometinib）与地法替尼（Defactinib）均为靶向治疗药物：阿伐替尼可阻断MEK与RAF两条促癌生长通路，地法替尼则靶向抑制FAK通路。 2025年5月8日，该联合疗法获美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，也是首个用于治疗该罕见难治性卵巢癌亚型的药物。 本次获批主要基于2025妇科肿瘤学会年会上公布的2期临床试验结果：44%携带KRAS突变的患者实现肿瘤缩小。 （四）4款消化道肿瘤FDA获批新药 13、索托拉西布（Sotorasib，Lumakras） 药品简介 ① 药物名称 ：索托拉西布（Sotorasib，Lumakras）。 ② 研发公司 ：安进。 ③ 治疗靶点 ：KRAS G12C。 ④ 适应证 ：KRAS G12C突变的转移性结直肠癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年1月16日。 药物详情 索托拉西布（Sotorasib，Lumakras）是首款治疗KRAS基因突变癌症的靶向药，2025 年 1 月 16 日，Sotorasib与帕尼单抗（Vectibix）联合方案获批，用于KRAS G12C 突变的转移性结直肠癌 (mCRC) 成年患者，这些患者之前接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。这种治疗可能为患者提供更长的生存机会。 14、帕博利珠单抗 药品简介 ① 药物名称 ：帕博利珠单抗（派姆单抗，Pembrolizumab，Keytruda®）。 ② 研发公司 ：默沙东（MSD）。 ③ 治疗靶点 ：PD-L1。 ④ 适应证 ：局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃腺癌/胃食管连接部（GEJ）腺癌、可切除局部晚期Ⅲ-ⅣA期头颈部鳞状细胞癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年3月19日（胃癌）、2025年6月12日（头颈部鳞状细胞癌）。 药物详情 帕博利珠单抗是默沙东（MSD）研发的一款重磅抗PD-1抑制剂，其作用机制为阻断PD-1与PD-L1、PD-L2的相互作用，激活T淋巴细胞，通过增强人体自身免疫系统的能力识别并对抗肿瘤细胞，同时该药也是中国首个获批上市的PD-1抑制剂。2025年帕博利珠单抗迎来FDA两项重要获批： ①2025年3月19日，FDA批准帕博利珠单抗联合曲妥珠单抗、含氟嘧啶及铂类化疗的方案，用于一线治疗肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的成人局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃腺癌/胃食管连接部（GEJ）腺癌。 ②2025年6月12日，FDA进一步批准其用于经FDA获批检测确认、肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的成人可切除局部晚期Ⅲ-ⅣA期头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。 15、度伐利尤单抗 药品简介 ① 药物名称 ：度伐利尤单抗（Durvalumab，英飞凡®，Imfinzi®）。 ② 研发公司 ：阿斯利康。 ③ 治疗靶点 ：PD-L1。 ④ 适应证 ：胃或胃食管交界处腺癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年11月25日。 药物详情 度伐利尤单抗（Durvalumab，商品名Imfinzi）是阿斯利康自主研发的程序性死亡配体1（PD-L1）抑制剂。2025年11月25日，美国FDA正式批准该药物联合FLOT化疗方案（氟尿嘧啶+亚叶酸钙+奥沙利铂+多西他赛），后续序贯度伐利尤单抗单药治疗的全周期方案，用于成人可切除胃腺癌或胃食管交界处腺癌（GC/GEJC）的新辅助与辅助治疗。 此次获批基于Ⅲ期MATTERHORN临床试验（NCT04592913）的振奋数据：与单纯采用FLOT化疗的对照组相比，度伐利尤单抗联合FLOT化疗能显著降低患者29%的疾病进展、复发或死亡风险（HR=0.71；95%CI=0.58-0.86；P<0.001），两组的24个月无事件生存率分别为67.4%、58.5%。 16、“O+Y”双免方案（纳武利尤单抗+伊匹木单抗） 药品简介 ① 药物名称 ：纳武利尤单抗注射液（Opdivo®，欧狄沃®，nivolumab，NIVO）+伊匹木单抗注射液（Yervoy®，逸沃®，ipilimumab，IPI）。 ② 研发公司 ：百时美施贵宝。 ③ 治疗靶点 ：PD-1。 ④ 适应证 ：MSI-H/dMMR结直肠癌、不可切除的成年肝细胞癌一线治疗。 ⑤ 获批时间 ：2025年4月8日（结直肠癌）、2025年4月11日（肝癌）。 药物详情 ①2025年4月8日，FDA批准“O+Y”双免方案用于成人及12岁以上儿童初治不可切除/转移性MSI-H/dMMR结直肠癌一线治疗，疾病进展或死亡风险降低79%。 ②2025年4月11日，FDA批准纳武利尤单抗联合伊匹木单抗用于成人不可切除肝细胞癌一线治疗，肝癌正式迈入双免黄金时代，死亡风险降低21%。 （五）7款其他实体瘤FDA获批新药 17、维恩妥尤单抗（enfortumab vedotin-ejfv） 药品简介 ① 药物名称 ：注射用维恩妥尤单抗（维恩妥尤单抗，enfortumab vedotin-ejfv，Padcev®）。 ② 研发公司 ：安斯泰来。 ③ 治疗靶点 ：nectin-4。 ④ 适应证 ：肌层浸润性膀胱癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年11月25日。 药物详情 维恩妥尤单抗（Enfortumab Vedotin，Padcev®，备思复®）是安斯泰来研发的一款针对nectin-4的抗体-药物偶联物（ADC），同时也是全球首创的Nectin-4 ADC新药！ 2025年11月25日，该药的新适应症获FDA批准，获批方案为维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗，用于治疗不适合含顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成人患者的围手术期治疗，为这类患者带来了全新的治疗选择。 18、多达维普龙（Dordaviprone） 药品简介 ① 药物名称 ：多达维普龙（Dordaviprone，Modeyso®）。 ② 研发公司 ：Jazz Pharmaceuticals。 ③ 治疗靶点 ：nectin-4。 ④ 适应证 ：H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤（DMG）。 ⑤ 获批时间 ：2025年8月6日。 药物详情 多达维普龙（Dordaviprone，商品名：Modeyso®）是一款可穿透血脑屏障的小分子亚胺吡啶酮，也是首个针对该突变类型弥漫中线胶质瘤（DMG）的系统性疗法。2025年8月6日，该药获美国FDA加速批准上市，适用于1岁及以上、既往治疗后病情进展的H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤（DMG）成人及儿科患者，同时成为FDA批准的首个且唯一针对这一罕见侵袭性脑瘤的治疗药物，也为该类患者带来了首款靶向全身治疗方案。 临床试验汇总分析数据显示，其客观缓解率（ORR）为20%（95%CI：10.0-33.7），疾病控制率（DCR）为40%（95%CI：26.4-54.8）；患者12个月总生存率达57.3%（95%CI：41.4-70.3），24个月总生存率为34.7%（95%CI：20.7-49.2）。 19、Retifanlimab dlwr（Zyny） 药品简介 ① 药物名称 ：Retifanlimab dlwr（Zyny）。 ② 研发公司 ：Zynyz，Incyte。 ③ 适应证 ：肛管鳞状细胞癌。 ④ 获批时间 ：2025年5月15日。 药物详情 2025年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准retifanlimab-dlwr联合卡铂和紫杉醇用于无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者的一线治疗。FDA还批准retifanlimab-dlwr作为单药用于治疗铂类化疗后病情进展或不耐受的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者。 20、达罗他胺（Nubeqa） 药品简介 ① 药物名称 ：达罗他胺（Darolutamide，Nubeqa®，诺倍戈®）。 ② 研发公司 ：拜耳。 ③ 适应证 ：转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）。 ④ 获批时间 ：2025年6月3日。 药物详情 达罗他胺（Nubeqa）新一代雄激素受体抑制剂，通过独特的三重抑制机制有效治疗前列腺癌，具有疗效显著、安全性高(尤其低中枢神经毒性)、口服便捷等优势。2025年6月3日，获FDA批准，用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）。 此次批准是基于关键III期ARANOTE试验的结果，试验显示在mHSPC患者中，达罗他胺联合ADT较安慰剂联合ADT显著降低46%的影像学进展或死亡风险（HR 0.54;95% CI 0.41–0.71;P<0.0001）。 21、多达维普龙（Dordavipid） 药品简介 ① 药物名称 ：多达维普龙（Dordavipid，Modeyso®，原名ONC201）。 ② 研发公司 ：Oncoceutics公司。 ③ 治疗靶点 ：H3K27M。 ④ 适应证 ：1岁及以上弥漫性中线胶质瘤。 ⑤ 获批时间 ：2025年8月6日。 药物详情 多达维普龙是由Oncoceutics公司开发的一种蛋白酶激活剂，2025年8月6日，获FDA批准，用于1岁及以上弥漫性中线胶质瘤的治疗，患者至少接受过一次前期治疗、携带H3K27M突变，且疾病发生进展。这是FDA批准的首款且唯一用于治疗复发性H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的全身性治疗药物。 22、派安普利单抗（Penpulimab-kcqx） 药品简介 ① 药物名称 ：派安普利单抗（AK105，Penpulimab-kcqx，Anike®，安尼可®）。 ② 研发公司 ：正大天晴康方生物医药。 ③ 治疗靶点 ：非角化性鼻咽癌（联合顺铂或卡铂与吉西他滨一线治疗/单药治疗）。 ④ 适应证 ：复发或转移性鼻咽癌（NPC）。 ⑤ 获批时间 ：2025年4月24日（美国）、2025年3月14日（中国）。 药物详情 派安普利单抗是由正大天晴康方生物医药研发的一款抗程序性细胞死亡-1(PD-1)IgG1抗体。2025年4月24日，该药获美国FDA批准两项适应症： ①联合顺铂或卡铂与吉西他滨，用于复发或转移性非角化性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗。 ②单药治疗转移性非角化性鼻咽癌成人患者，此类患者需在铂基化疗及至少一种其他既往治疗后疾病进展。 23、替雷利珠单抗（Tislelizumab） 药品简介 ① 药物名称 ：替雷利珠单抗（tislelizumab-jsgr，BGB-A317，百泽安®，TEVIMBRA®）。 ② 研发公司 ：百济神州。 ③ 治疗靶点 ：PD-1。 ④ 适应证 ：晚期食管鳞状细胞癌。 ⑤ 获批时间 ：2025年3月4日。 药物详情 替雷利珠单抗（Tislelizumab，BGB-A317，商品名TEVIMBRA®、百泽安®）是百济神州研发的人源化免疫球蛋白G4型抗PD-1单克隆抗体。其核心差异化特点在于能最大程度减少与巨噬细胞Fcγ受体的结合，可有效打破癌细胞的免疫逃逸机制，让免疫系统精准识别并杀伤肿瘤细胞，该药也是我国首个成功获批美国上市的PD-1抑制剂。 2025年3月4日，该药获美国FDA批准新适应症：联合化疗用于PD-L1表达≥1%的晚期食管鳞状细胞癌成年患者的一线治疗。该获批结论依托于III期RATIONALE-302临床研究（NCT03430843）的亮眼数据，研究显示，替雷利珠单抗组的中位总生存期（OS）达8.6个月，显著优于化疗组的6.3个月；同时，替雷利珠单抗组的12个月总生存率为37.4%，远高于化疗组的23.7%。 （六）6款血液肿瘤FDA获批新药 24、玛贝妥单抗 药品简介 ① 药品名称 ：玛贝妥单抗（Belantamab Mafodotin，Blenrep®）。 ② 研发公司 ：葛兰素史克（中国）。 ③ 治疗靶点 ：BCMA。 ④ 适应证 ：二线治疗难治性/复发性多发性骨髓瘤（R/R MM）。 ⑤ 获批时间 ：2025年10月23日。 药物详情 玛贝妥单抗是全球首款获批上市的BCMA靶向疗法，也是目前唯一获FDA批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的抗体偶联药物（ADC）。 2025年10月24日，美国FDA正式批准玛贝兰妥单抗与硼替佐米+地塞米松（BVd）联合方案，用于治疗至少接受过两线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 本次获批是基于Ⅲ期DREAMM-7试验的优效性数据：中位随访39.4个月时，BVd组死亡风险降低42%（HR=0.58；95%CI：0.43-0.79；p=0.00023），3年OS率达74%，而对照组仅为60%。 25、瑞维美尼（Revumenib） 药品简介 ① 药物名称 ：瑞维美尼（Revumenib，Revuforj®）。 ② 研发公司 ：Syndax Pharmaceuticals。 ③ 治疗靶点 ：menin蛋白。 ④ 适应证 ：复发或难治性（R/R）NPM1突变型急性白血病。 ⑤ 获批时间 ：2025年10月24日。 药物详情 瑞维美尼（Revumenib）是一款Menin抑制剂，2025年10月24日，该药正式获美国FDA批准，用于治疗携带易感NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML），适用于1岁及以上、无满意替代治疗选择的成人和儿童患者。 此次获批基于AUGMENT-101 II 期关键临床试验（NCT04065399）数据：完全缓解率（CR）+部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）：23.1%（95%CI：13.5-35.2）。 26、注射用坦昔妥单抗 药品简介 ① 药物名称 ：注射用坦昔妥单抗（Tafasitamab，Tafasitamab-cxix，Monjuvi®）。 ② 研发公司 ：诺诚健华。 ③ 治疗靶点 ：CD19。 ④ 适应证 ：复发或难治性滤泡淋巴瘤。 ⑤ 获批时间 ：2025年6月18日。 药物详情 注射用坦昔妥单抗（Tafasitamab）是一款CD19单抗，可通过免疫效应机制、细胞凋亡，介导B细胞肿瘤的裂解。 2025年6月18日，该药的第二个适应证获FDA批准，注射用坦昔妥单抗（Tafasitamab）与来那度胺（lenalidomide）+利妥昔单抗（rituximab）联合使用，用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤（FL）的成人患者。 27、利伏赛坦单抗（Linvoseltamab，Lynozyfic） 药品简介 ① 药物名称 ：利伏赛坦单抗（Linvoseltamab-gcpt，Lynozyfic）。 ② 研发公司 ：Regeneron Pharmaceuticals。 ③ 治疗靶点 ：BCMA/CD3。 ④ 适应证 ：复发/难治性多发性骨髓瘤。 ⑤ 获批时间 ：2025年7月2日。 药物详情 利伏赛坦单抗（Linvoseltamab-gcpt，Lynozyfic）是一款双特异性B细胞成熟抗原（BCMA）导向的CD3 T细胞接合剂。2025年7月2日获FDA加速批准，用于复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）。 本次获批主要基于LINKER-MM1试验（NCT03761108）的振奋数据：客观缓解率（ORR）达70%（95%CI:59-80%），其中45%达完全缓解（CR）或更好。 28、佐福替尼（Ziftomenib） 药品简介 ① 药物名称 ：佐福替尼（Ziftomenib，Komzifti®）。 ② 研发公司 ：Kura Oncology。 ③ 治疗靶点 ：Menin蛋白。 ④ 适应证 ：复发/难治性急性髓系白血病。 ⑤ 获批时间 ：2025年11月13日。 药物详情 Ziftomenib是menin-KMT2A（MLL）蛋白相互作用的选择性抑制剂，2025年11月13日获FDA完全批准，用于特定类型的复发/难治性急性髓系白血病（AML）的治疗。 KOMET-001关键试验数据显示：8%的缓解者在治疗6个月内达到最佳疗效。在可评估的患者中，61%达到微小残留病（MRD）阴性，表明肿瘤细胞被大幅清除。 29、利基迈仑赛（CAR-T） 药品简介 ① 药物名称 ：利基迈仑赛（Breyanzi，liso-cel，lisocabtagene maraleucel）。 ② 研发公司 ：百时美施贵宝。 ③ 治疗靶点 ：CD19。 ④ 适应证 ：接受过至少两线治疗后失败或复发的成人边缘区淋巴瘤。 ⑤ 获批时间 ：2025年12月4日。 药物详情 Breyanzi（利基迈仑赛）是一款靶向CD19的转基因自体CAR-T细胞疗法。2025年12月4日，该药的新适应症获美国FDA批准，用于治疗接受过至少二线治疗后复发或难治的成人边缘区淋巴瘤（MZL），并成为美国首款获批用于该适应症的CAR-T细胞疗法。 此次获批基于TRANSCENDFL（NCT04245839）研究中边缘区淋巴瘤（MZL）队列的临床数据：在纳入主要疗效分析集的66例三线及以上治疗患者中，客观缓解率（ORR）达95.5%（95%CI：87.3%-99.1%），完全缓解率（CR）为62.1%（95%CI：49.3%-73.8%）；且90.1%的应答患者在24个月时仍维持缓解状态。 小编寄语 以上新药仅为众多研发热点中的一小部分，还有众多的新药研发，创新技术纷纷在路上，可以预见2025年抗癌领域有望再度迎来丰收之年，更多的新药与新技术将突破重重审批关卡，成功进入市场，这无疑是全体癌友翘首以盼的曙光，让我们拭目以待！ 参考资料 [1]https://www.fda.gov/ 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载