Preoperative Use of Romiplostim in Thrombocytopenic Patients Undergoing Cardiac Surgery. A Phase 3, Multicenter Randomized Double-blinded Controlled Against Placebo Study.

Romiplostim has demonstrated its efficacy and good tolerance in multiple indications. If the efficacy of Romiplostim is confirmed in this population, thrombocytopenic patients will be able to undergo cardiac surgery, which is generally life-saving, without prior thrombocytopenia.
Patients included in the study will be hospitalized within 15 days of the first administration of the study treatment and will be closely monitored clinically and biologically for at least 10 days after surgery. The occurrence of an adverse event can therefore be quickly detected and managed.
Collectively, "Patient Blood Management" strategies are mainly focused on the management of preoperative anemia. If positive, this study will enrich the therapeutic arsenal available for optimizing patients in preparation for major surgery. As no major collective complications are expected, the collective benefit/risk ratio also appears favorable.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Nantes University Hospital

ChiCTR2500114483

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Single-Arm, Multicenter, Exploratory Study on the Efficacy and Safety of Romiplostim NO1 in Platelet Recovery After Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation

开始日期2025-12-12

申办/合作机构-

ChiCTR2500113618

/ Not yet recruiting临床3期IIT

A Multicenter, Prospective, Randomized Controlled Phase Ⅲ Study on Efficacy and Safety of Romiplostim versus Recombinant Human Thrombopoietin in the Treatment of Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia in Patients with Non-Myeloid Malignancies.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

成都市第三人民医院

100 项与罗米司亭相关的临床结果

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100 项与罗米司亭相关的转化医学

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100 项与罗米司亭相关的专利（医药）

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778

项与罗米司亭相关的文献（医药）

2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Effective treatment of refractory aplastic anemia with romiplostim after failure of multiple thrombopoietin receptor agonists: a single-center retrospective study

Article

作者: Chen, Miao ; Liu, Ziwei ; Han, Bing ; Yang, Chen ; Lin, Xijuan ; Zhuang, Junling

BACKGROUND:

Romiplostim (ROM), a second-generation thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA), has shown promising results in patients with refractory aplastic anemia (AA); however, its optimal dosage, efficacy, and safety in patients with refractory AA who experienced treatment failure with immunosuppressive therapy (IST) and other types of TPO-RAs remain unclear. In the present study, we aimed to retrospectively assess the efficacy and safety of high-dose ROM in these patients.

PATIENTS AND METHODS:

Patients who received ROM consecutively for at least 3 months between 8 April 2023 and 23 October 2023, and were followed up for at least 6 months after therapy were analyzed. All enrolled patients had failed to respond and stopped the previous treatments for at least 3 months before receiving ROM.

RESULTS:

Eleven patients were followed up for at least 6 months; all experienced treatment failure with IST and at least two types of other TPO-RAs. They had a median age of 54 years (range: 27-77 years), and eight (72.7%) were women. The patients' initial and maximal ROM dose was 20 μg/kg per week. At a median follow-up of 8 months (range, 6-8 months), 72.7% (8/11) of the patients reached the response criteria at a median of 1 month (range: 1-3 months). Of these patients, 54.5% (6/11) met the criteria for a complete response at a median of 2.5 months (range: 1-3 months), and 27.3% (3/11) achieved a trilineage response. No severe ROM-related adverse events that led to treatment discontinuation or dosage reduction were observed. Notably, 12.5% (1/8) of the responders relapsed at 5 months after stopping ROM for 2 months.

CONCLUSION:

High-dose ROM with an initial dosage of 20 μg/kg per week is effective and safe for patients with refractory AA who experienced treatment failure with IST and multiple oral TPO-RAs, exerting a rapid response.

2025-12-31·PLATELETS

A case with a novel GATA1 variant mimicking immune thrombocytopenia attacks

Article

作者: Aktekin, Elif Habibe ; Ceylaner, Serdar ; Erbay, Ayşe ; Beşen, Şeyda ; Yazıcı, Nalan

One of the leading thrombocytopenia occasions in childhood is immune thrombocytopenia (ITP). Small number of these patients do not respond to treatment methods known to be effective for ITP such as corticosteroids, intravenous immunoglobulin and thrombopoietin receptor agonists (eltrombopag, romiplostim, etc.) and have serious bleeding symptoms. We present a case in which a molecular genetic analysis was performed due to challenging responses to medical treatment for severe systemic bleeding symptoms which were similar to ITP. A hemizygous variant was detected in the GATA1 gene and a homozygous variant in the ATP2A1 gene for Brody myopathy. Eltrombopag, romiplostim, IVIG and corticosteroid were applied to resistant thrombocytopenia of the patient without knowing the cause. Patient had response in platelet counts in some occasions. This situation attracted our attention after the detection of this GATA variant in the etiopathogenesis of thrombocytopenia. Further investigations should be performed for much more rare causes of thrombocytopenia in patients with refractory thrombocytopenia attacks.

2025-12-31·Hematology

Sustained response off treatment after fostamatinib in refractory immune thrombocytopenia: A series of four case reports

Article

作者: Ghanima, Waleed ; Rackwitz, Stefan ; Lucas Boronat, Francisco Javier ; Carrai, Valentina

INTRODUCTION:

A goal of most primary immune thrombocytopenia (ITP) treatments is reducing or discontinuing treatment while maintaining a response including an absence of bleeding events. We present four cases describing treatment with the spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, fostamatinib, that showed sustained response off treatment (SROT).

CASE PRESENTATIONS:

Case 1 was a 66-year-old male with chronic ITP. He was pre-treated with prednisone and rituximab before being in the FIT-2 clinical trial (placebo). He received fostamatinib in the FIT-3 open-label extension for seven weeks and maintained SROT for 2.5 years. Case 2 was a 54-year-old female patient with chronic, highly refractory ITP. SROT was achieved after 6 months of fostamatinib and was maintained for more than 16 months (in remission to date). Case 3 was a 60-year-old male with chronic ITP. He was successfully treated with cycles of corticosteroids for six years prior to fostamatinib. He was treated with fostamatinib plus prednisone for approximately two months. SROT was observed in this patient for one year. Case 4 was a 67-year-old male with persistent ITP. Before fostamatinib, he was unresponsive to high-dose dexamethasone, IVIG, eltrombopag and romiplostim. After 11 months of fostamatinib, his dose was tapered for three months and ultimately discontinued. SROT was observed for more than ten months (in remission to date).

DISCUSSION:

These cases emphasize that SROT is achievable with fostamatinib in complex ITP cases unresponsive to multiple previous therapies. Additional research is needed to identify the magnitude of the underlying mechanisms, and the clinical factors associated with, and potentially predictive of, SROT.

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项与罗米司亭相关的新闻（医药）

2025-12-13

·ioncology

ASH中国之声丨付蓉教授团队：AA、PNH与MDS研究进展及精准治疗新策略

编者按 2025年12月6～9日，第67届美国血液学会（ASH）年会在美国奥兰多盛大举行。作为全球血液学领域规模最大、学术影响力最强、内容最全面的国际盛会之一，每年都会吸引来自世界各地的数万名专家学者，共同分享血液学领域的最新进展与突破性研究成果。在本次大会上，天津医科大学总医院付蓉教授团队展示了其在再生障碍性贫血（AA）、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）及骨髓增生异常综合征（MDS）等血液系统疾病研究中的重要成果，同时关注患者心理健康与康复，为全方位的临床管理提供了重要依据。再生障碍性贫血（AA） 01 Publication Number: 1425 标题：Ruxolitinib may treat aplastic anaemia by reducing levels of macrophage pyroptosis 中文标题：芦可替尼可通过降低巨噬细胞焦亡水平治疗再生障碍性贫血第一作者：Xintong Xu 核心结论实验结果显示，芦可替尼可通过降低巨噬细胞焦亡水平，从而改善免疫微环境，发挥治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的作用。体外及小鼠模型实验均表明，其可显著抑制焦亡因子及炎症反应，并可能通过调控MHC II分子及JAK/STAT通路影响T细胞活化。尽管仍需更多临床数据和深入机制研究加以验证，但本研究为SAA的免疫调节治疗提供了新思路。 02 Publication Number: 3195 标题：Efficacy and safety of romiplostim N01 combined with cyclosporine in refractory aplastic anemia patients a multicenter phase II study 中文标题：罗普司亭N01联合环孢素治疗难治性再生障碍性贫血患者的疗效与安全性：多中心II期研究第一作者：Ting Wang 核心结论罗普司亭N01联合环孢素在对多重TPO-RA联合IST无反应的难治性AA患者中显示出良好的疗效和安全性。研究显示，在完成26周随访的患者中，总体缓解率达81.8%，完全缓解率从第13周的9.1%提升至第26周的18.2%，且未观察到因治疗导致停药的不良事件。这些初步结果支持进一步探索该联合方案作为难治性AA的治疗选择。 03 Publication Number: 4976 标题：Luspatercept combined with immunosuppressive therapy reduces inflammation in aplastic anemia by inhibiting monocyte pyroptosis 中文标题：罗特西普联合免疫抑制治疗通过抑制单核细胞焦亡减轻再生障碍性贫血炎症第一作者：Zining Wang 核心结论研究表明，罗特西普通过抑制单核细胞中NF-κB/NLRP3信号轴，实现SAA多靶点免疫调节。具体而言，该药可显著降低单核细胞中焦亡相关基因及促炎细胞因子表达，同时减弱CD8⁺T细胞的炎症因子分泌和细胞毒分子活性，从而重塑免疫微环境，减轻炎症与焦亡，打破致病恶性循环，最终促进造血功能恢复。 04 Publication Number: 4975 标题：The role and mechanism of exosomal aminopeptidase n (APN/CD13)-mediated CTL cell dysfunction in aplastic anemia 中文标题：外泌体氨基肽酶N（APN/CD13）介导的CTL细胞功能障碍在再生障碍性贫血中的作用及机制第一作者：Li Yan 核心结论 APN/CD13在SAA患者中显著高表达，并可能通过促进CTL增殖和炎性细胞因子产生而推动疾病进展。CD13抑制剂可逆转其效应，具有潜在治疗价值。本研究为SAA提供了新的候选生物标志物，并为个体化治疗策略提供新的思路。阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH） 01 Publication Number: 1112 标题：The role of neutrophil extracellular traps in thrombosis of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria 中文标题：中性粒细胞胞外陷阱在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）血栓形成中的作用第一作者：Mengting Che 核心结论 PNH患者中性粒细胞胞外诱捕网（NETs）及血小板中性粒细胞聚集体（PNA）水平明显升高，这与中性粒细胞对PMA刺激的高敏反应有关。NETs负荷与血栓密切相关，提示补体触发的NETosis及血小板-中性粒细胞互作共同放大血栓形成。本研究加深了对PNH发病机制的理解，并提示NETs可作为血栓风险生物标志物及补体/NETs双重抑制的潜在治疗靶点。 02 Publication Number: 4664 标题：Role of NK cells in immune escape in patients with classical paroxysmal nocturnal hemoglobinuria 中文标题：NK细胞在经典PNH患者免疫逃逸中的作用第一作者：Chaomeng Wang 核心结论研究揭示，活化的正常NK细胞参与PNH的免疫逃逸，其中CD59⁺NK细胞表现出更强的细胞毒性与细胞因子分泌能力，可能推动异常克隆的免疫逃逸；而CD59⁻ NK细胞则呈现功能受损，趋化因子表达下降，成熟NK比例减少。这些改变还与CD8⁺T细胞比例及疾病严重程度相关。整体研究为理解PNH中NK细胞功能障碍及其在免疫逃逸中的关键作用提供了新视角。 03 Publication Number: 1106 标题：Downregulation of TANK gene affects erythroid differentiation in PNH patients 中文标题：TANK基因表达下调影响PNH患者红系分化第一作者：Liyan Li 核心结论单细胞测序结果揭示PNH患者存在红系分化异常。此外，当PNH患者CD34⁺细胞体外诱导至CFU-E阶段时，TANK基因表达显著下调，提示其可能在PNH患者红细胞分化中发挥重要调控作用。骨髓增生异常综合征（MDS） 01 Publication Number: 2059 标题：The USP22-NAP1L1 deubiquitination axis in the pathogenesis of myelodysplastic Syndromes 中文标题：USP22-NAP1L1 去泛素化轴在骨髓增生异常综合征发病中的作用第一作者：Lijuan Li 核心结论 USP22通过去泛素化修饰稳定NAP1L1蛋白，维持其在MDS CD34⁺细胞中的高表达，促进细胞增殖、抑制凋亡并推动恶性克隆进展。研究显示，抑制USP22-NAP1L1轴可降低NAP1L1稳定性、削弱MDS细胞活力，为MDS提供一种具有明确机制基础的新型治疗策略。其他 01 Publication Number: 6423 标题：Construction of mindfulness based cancer rehabilitation training program for malignant hematology patients based on the Liverpool mindfulness model 中文标题：基于利物浦正念模型的恶性血液病患者正念康复训练项目构建汇报者：Jie Liu 核心结论基于利物浦正念模型构建的血液系统恶性肿瘤患者正念康复训练项目，在系统分析国内外17项相关研究基础上，通过小组讨论、质性访谈及两轮Delphi专家咨询，形成科学、系统且可操作的干预方案。研究显示，该项目具有必要性、逻辑性、科学性及临床适用性，为该患者群体的心理护理实践提供了循证基础。专家简介付蓉教授天津医科大学总医院医学博士、主任医师、二级教授、博士生导师天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任天津市骨髓衰竭及癌性造血克隆防治重点实验室主任天津市血液病研究所所长天津医科大学血液病学系主任天津医科大学再障与骨髓衰竭性疾病专病中心主任中华医学会血液学分会常委中华医学会血液学分会红细胞学组组长中国医师协会血液科医师分会常委中国医师协会血液科定考工作委员会副主委北京癌症防治学会红细胞疾病专委会主委中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会中国MDS/MPN工作组副组长中国医学协会血液学机构分会副主委天津市医学会血液学分会主委天津市医师协会血液科医师分会副会长天津市医疗健康学会血液病学专业委员会主任委员 Journal of clinical Laboratory Analysis （SCI）主编中华血液学杂志副总编首届天津名医、天津市教学名师、天津科普大使、津门医学英才（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床结果临床2期突破性疗法

2025-12-10

·诺华集团

ASH | 诺华ianalumab显著延长免疫性血小板减少症（ITP）患者的疾病控制时间，基于每月一次、共四次的静脉输注方案

Ianalumab（9mg/kg）联合艾曲泊帕可将ITP疾病控制延长45%，患者维持疾病控制的时间是安慰剂组联合艾曲泊帕的2.8倍1,2 62%的Ianalumab联合艾曲泊帕治疗的患者在第6个月时达到持续血小板应答，而在安慰剂联合艾曲泊帕组中该比例为39%1,2 Ianalumab在ITP治疗中采用每月一次、共四次的静脉输注方案，有望减少长期治疗需求，实现ITP疾病的持久控制诺华计划于2027年将VAYHIT2二线ITP数据与正在进行的一线ITP试验结果（VAYHIT1）一同提交给卫生监管机构诺华今日宣布VAYHIT2三期临床试验取得积极结果，该试验评估了ianalumab联合艾曲泊帕在既往接受糖皮质激素治疗的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中的疗效和安全性1-3。Ianalumab（9mg/kg）联合艾曲泊帕将ITP疾病控制延长了45%，该结果基于主要研究终点“至治疗失败时间（TTF, Time To Treatment Failure）”，即评估患者在治疗期间及治疗后维持安全血小板水平的时间1,2。接受ianalumab联合艾曲泊帕治疗的患者，其至治疗失败的中位时间是安慰剂联合艾曲泊帕组的2.8倍（13.0个月vs4.7个月）1,2。详细数据于第67届美国血液学会年会（ASH）的最新突破摘要（Late-Breaking Abstracts）专场公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》1,2。麻总百瀚医院（Mass General Brigham）血液学/肿瘤学 Peggy S. Blitz 讲席教授、哈佛医学院医学副教授 Hanny Al-Samkari博士 ITP的治疗一直以来侧重于提升血小板计数，通常需要长期治疗以控制疾病。这意味着许多患者需要长期用药，持续承受疾病负担和如疲劳等的症状，VAYHIT2试验结果令人鼓舞，显示即使在患者停药期间也能实现更好的疾病控制，为ITP患者带来新的希望。接受ianalumab（9mg/kg）联合艾曲泊帕治疗的患者，在第6个月时持续血小板计数改善的比例也显著高于安慰剂联合艾曲泊帕治疗组（62%vs 39%），达到了关键次要终点1,2。疲劳改善方面，PROMIS疲劳评分显示，ianalumab联合艾曲泊帕组平均下降7.7分，安慰剂联合艾曲泊帕治疗组下降3.6分1,2。诺华全球肿瘤开发负责人 Mark Rutstein博士 B细胞驱动的自身免疫反应导致ITP患者血小板破坏和出血风险增加。Ianalumab的创新双重作用机制旨在清除B细胞并阻断其存活信号。凭借我们在ITP领域多年的经验，VAYHIT2结果进一步证明ianalumab有望通过每月一次、共四次的静脉输注方案，实现持久疾病控制，让患者无需长期持续治疗。 VAYHIT2评估了两种剂量的ianalumab，其中9 mg/kg剂量在主要和关键次要终点均显示出统计学显著改善，3mg/kg剂量在主要终点达到统计学显著，关键次要终点有数值改善1-3。 _ Ianalumab 9mg/kg+ 艾曲泊帕 (N=50) Ianalumab 3mg/kg+ 艾曲泊帕 (N=51) 安慰剂+ 艾曲泊帕 (N=51) 主要终点：至治疗失败时间（TTF） 13.0个月 (HR 0.55; 95%CI: 0.32,0.92; p=0.021a) 尚无法估算 (HR0.58; 95%CI: 0.34,0.98; p=0.023a) 4.7个月关键次要终点： 6个月时持续应答率（SR6） 62.0% (p=0.023a) 56.9% (p=0.035a) 39.2% a.统计学显著性所需p值为单侧<0.025 Ianalumab耐受性良好，未发现新的安全信号，安全性与既往研究一致1,2。Ianalumab组与安慰剂组的不良事件发生率相当，最常见的不良事件为头痛（9 mg/kg组14%，3mg/kg组10%，安慰剂组8%）和输注相关反应（9mg/kg组14%，3mg/kg组8%，安慰剂组8%）1,2。中性粒细胞减少症*在ianalumab组更常见（9mg/kg组16%，3mg/kg组12%，安慰剂组2%），大多数病例无需治疗或剂量调整即可恢复1,2。未有因治疗期间不良事件导致永久停药的情况1,2。 VAYHIT2是ianalumab的第三项获得阳性结果的III期临床试验，此前在活动性干燥综合征成人患者中已有两项阳性结果1,4。诺华计划于2027年将VAYHIT2数据与正在进行的一线ITP试验结果（VAYHIT1）一同提交。Ianalumab已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定5,6。 *注：中性粒细胞减少症为特别关注不良事件，包括多种与中性粒细胞、中性粒前体细胞及白细胞减少相关的术语。 — 关于ianalumab — Ianalumab（VAY736）是一种新型全人源单克隆抗体，正在开发用于治疗多种B细胞介导的自身免疫性疾病，包括干燥综合征、免疫性血小板减少症（ITP）、系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎（LN）、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）及弥漫性皮肤系统性硬化症（dcSSc）3,7-13。其作用机制通过两种途径靶向B细胞：一方面通过抗体依赖性细胞毒作用（ADCC）耗竭B细胞，另一方面，阻断BAFF-R介导的B细胞功能及存活信号8。临床试验显示，ianalumab在干燥综合征、系统性红斑狼疮和免疫性血小板减少症中具有良好的疗效和安全性4,14-16。Ianalumab最初由MorphoSys AG公司与诺华早期合作开发，诺华于2024年收购了该公司17。 — 关于原发性免疫性血小板减少症 — 原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击并破坏血小板——血液凝固所必需的细胞18。这会导致出血时间延长、易瘀伤和慢性疲劳等症状，严重影响日常生活18,19。尽管已有多种治疗方法，许多ITP患者仍需多次更换治疗方案，难以实现长期疾病控制20。现有治疗多以维持安全血小板水平和预防出血为主，往往需要长期用药20,21。长期治疗负担和复发的不确定性严重影响患者生活质量19,22。亟需能够实现持久反应、减少长期治疗负担的新疗法23。 — 关于VAYHIT2 — VAYHIT2（NCT05653219）是一项III期、多中心、随机、双盲研究，评估两种不同剂量的ianalumab与安慰剂（均联合艾曲泊帕）在既往一线糖皮质激素治疗失败的原发性免疫性血小板减少症（ITP，血小板计数<30 G/L）成人患者中的疗效和安全性3。所有患者均联合艾曲泊帕，随机分为1:1:1三组，分别接受每月一次、共四次的静脉注射ianalumab 3 mg/kg、ianalumab 9mg/kg或安慰剂3。主要终点为至治疗失败时间（TTF），定义为从随机分组起至以下任一事件发生的时间：随机分组8周后血小板计数<30G/L；随机分组8周后需救援治疗；任何时间需新ITP治疗；无法减/停艾曲泊帕；或死亡3。关键次要终点为第6个月时达到持续血小板计数应答的患者比例3。其他次要终点包括血小板反应深度和持续时间、患者报告的生活质量和疲劳等3。 — 声明 — 1.本资料的目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。 2.本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 3.本资料中涉及的药物尚未在中国大陆获批。 — 参考文献 — 1.Primary results from VAYHIT2, a randomized, double-blind, phase 3 trial of ianalumab plus eltrombopag versus placebo plus eltrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who failed first-line corticosteroid treatment. Oral presentation at ASH Annual Meeting & Exposition: December 6-9, 2025. 2.Cuker A, Stauch T,Cooper N et al. Ianalumab plus Eltrombopag in Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2515168 3.Clinicaltrials.gov. NCT05653219. A Study of Efficacy and Safety of Ianalumab Versus Placebo in Addition to Eltrombopag in Primary Immune Thrombocytopenia Patients Who Failed Steroids (VAYHIT2). Accessed November 14, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05653219 4.Thomas GB, Xavier M, Stephanie F et al. Ianalumab demonstrates significant reduction in disease activity in patients with Sjögren’s Disease: Efficacy and safety results from two global Phase 3, randomized, placebo-controlled double-blind studies (NEPTUNUS-1 and NEPTUNUS-2). Presented at the American College of Rheumatology (ACR) Congress; October 24-29, 2025; Chicago, Illinois. 5.US Food and Drug Administration. Orphan drug designation: ianalumab—treatment of primary immune thrombocytopenia. Published February 13, 2025. Accessed November 14, 2025. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=1018924 6.European Commission. Community register of orphan medicinal products: ianalumab. Updated October 14, 2025. Accessed November 14, 2025. https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o3036.htm 7.Clinicaltrials.gov. NCT05648968. A Study of Efficacy and Safety of Ianalumab in Previously Treated Patients With Warm Autoimmune Hemolytic Anemia (VAYHIA) Accessed November 14, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05648968 8.Dörner T, Bowman SJ, Fox R, et al. Safety and Efficacy of Ianalumab in Patients With Sjögren's Disease: 52-Week Results From a Randomized, Placebo-Controlled, Phase 2b Dose-Ranging Study. Arthritis Rheumatol. 2025;77(5):560-570. doi:10.1002/art.43059 9.Clinicaltrials.gov. NCT05350072. Two-arm Study to Assess Efficacy and Safety of Ianalumab (VAY736) in Patients With Active Sjogren's Syndrome (NEPTUNUS-1). Accessed November 14, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05350072 10.Clinicaltrials.gov. NCT05349214. Three-arm Study to Assess Efficacy and Safety of Ianalumab (VAY736) in Patients With Active Sjogren's Syndrome (NEPTUNUS-2). Accessed November 14, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05349214 11.Clinicaltrials.gov. NCT05639114. Phase 3 Study to Evaluate Two Regimens of Ianalumab on Top of Standard-of-care Therapy in Patients With Systemic Lupus Erythematosus (SIRIUS-SLE 1) (SIRIUS-SLE 1). Accessed November 14, 2025. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05639114 12.Clinicaltrials.gov. NCT05126277. Safety, Efficacy and Tolerability of Ianalumab Versus Placebo, Combination With SoC Therapy, in Participants With Active Lupus Nephritis (SIRIUS-LN). Accessed November 14, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05126277 13.Clinicaltrials.gov. NCT06470048. A Clinical Study to Evaluate Ianalumab in Participants With Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis. Accessed November 14, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06470048 14.Bowman SJ, Fox R, Dörner T, et al. Safety and efficacy of subcutaneous ianalumab (VAY736) in patients with primary Sjögren's syndrome: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b dose-finding trial. Lancet. 2022;399(10320):161-171. doi:10.1016/S0140-6736(21)02251-0 15.Shen N, Ignatenko S, Gordienko A, et al. Phase 2 Safety and Efficacy of Subcutaneous (s.c.) Dose Ianalumab (VAY736; Anti-BAFFR mAb) Administered Monthly over 28 Weeks in Patients with Systemic Lupus Erythematosus (SLE) of Moderate-to-Severe Activity [abstract]. Arthritis Rheumatol. 2023; 75 (suppl 9). Accessed November 14, 2025. https://acrabstracts.org/abstract/phase-2-safety-and-efficacy-of-subcutaneous-s-c-dose-ianalumab-vay736-anti-baffr-mab-administered-monthly-over-28-weeks-in-patients-with-systemic-lupus-erythematosus-sle-of-moderate-to-severe/ 16.Bradbury C, Elverdi T, Trautmann K, et al. A phase 2 study of ianalumab in patients with primary immune thrombocytopenia previously treated with at least two lines of therapy (VAYHIT3). HemaSphere. 2025;9(Suppl 1):Abstract S238. Presented at European Hematology Association (EHA) Congress, June 12‑15, 2025. Milan, Italy. Accessed November 14, 2025. https://library.ehaweb.org/eha/2025/eha2025-congress/4159389/charlotte.bradbury.a.phase.2.study.of.ianalumab.in.patients.with.primary.html 17.Novartis. Press release. Novartis to strengthen oncology pipeline with agreement to acquire MorphoSys AG for EUR 68 per share or an aggregate of EUR 2.7bn in cash. February 5, 2024. Accessed November 14, 2025. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-strengthen-oncology-pipeline-agreement-acquire-morphosys-ag-eur-68-share-or-aggregate-eur-27bn-cash 18.Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, et al. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009;113(11):2386-2393. doi:10.1182/blood-2008-07-162503 19.Kuter DJ, Mathias SD, Rummel M, et al. Health-related quality of life in nonsplenectomized immune thrombocytopenia patients receiving romiplostim or medical standard of care. Am J Hematol. 2012;87:558-61 20.Kuter DJ. The treatment of immune thrombocytopenia (ITP)—focus on thrombopoietin receptor agonists. Ann Blood. 2021;6:27. doi:10.21037/aob-2021-itp-04 21.Provan D, Newland AC. Current management of primary immune thrombocytopenia. Adv Ther. 2015;32(10):875-887. doi:10.1007/s12325-015-0240-z 22.Cooper N, Kruse A, Kruse C, et al. Immune thrombocytopenia (ITP) World Impact Survey (I-WISh): impact of ITP on health-related quality of life. Am J Hematol. 2021;96(2):199-207. doi:10.1002/ajh.26083 23.Mingot-Castellano ME, Bastida JM, Caballero-Navarro G, et al. Novel therapies to address unmet needs in ITP. Pharmaceuticals (Basel). 2022;15(7):779. doi:10.3390/ph15070779

2025-12-09

·智惠学苑

2025 ASH丨侯明教授：中国ITP研究影响力攀升，齐鲁医院三项重磅成果+罗普司亭治疗进展深度剖析

点击蓝字关注『智惠学苑』前言 2025年第67届美国血液学会（ASH）年会于12月6日-9日在美国奥兰多举行。作为血液领域的国际顶级学术盛会，本次大会汇聚了全球血液疾病诊疗与研究的最新成果。山东大学齐鲁医院在血液领域积淀了深厚的临床经验与扎实的科研基础，本届ASH年会上，医院在免疫性血小板减少症（ITP）领域的多项研究成功入选，彰显了中国在该领域的学术影响力。为深入解读这些重磅研究成果及ITP治疗领域的前沿进展，CCMTV血液频道特邀山东大学齐鲁医院侯明教授分享相关见解。 2025 ASH 点击查看完整视频 Q: 问题1 2025年第67届美国血液学会(ASH)年会于2025年12月6日-9日在美国奥兰多举行。山东大学齐鲁医院在血液领域积淀了深厚的临床经验与扎实的科研基础，在本届美国血液学会（ASH）年会上，有哪些来自山东大学齐鲁医院的研究成果值得重点关注？侯明教授山东大学齐鲁医院第67届ASH年会在奥兰多召开，近年来中国在出凝血领域尤其是ITP领域的研究成果丰硕，国际影响力日益提升。本次大会上，我们中心共有5项ITP相关研究入选摘要，分别涉及基础研究与临床研究方向：第一项是ITP患者巨核细胞的分群研究。我们知道巨核细胞的核心功能是产生血小板，但不同亚群的巨核细胞所生成血小板的功能存在差异，例如肺脏来源的巨核细胞产生的血小板仅具有抗炎作用，而无止血功能。我们通过代谢组学等多种手段，对ITP患者的巨核细胞进行了精准分群，这一研究在全球范围内尚属首次，目前相关文章正在撰写与投稿中。该研究的意义重大：狭义层面，可通过巨核细胞分群筛选潜在治疗靶点，为预测TPO（促血小板生成素）及TPO-RA（促血小板生成素受体激动剂）的治疗疗效提供参考指标；广义层面，为后续筛选“产生特定功能血小板的巨核细胞亚群”奠定了基础。第二项是BAFF受体抑制剂的Ⅰ期临床研究初步结果。研究设置了1毫克、3毫克、6毫克、9毫克四个剂量组进行爬坡试验，每组约3例患者，目前已完成9毫克剂量组的探索，最长随访期已超过22周。从初步数据来看，该药物的总体反应率达40%以上，与诺华的Ianalumab单抗疗效相当，其有效率、起效时间及安全性均表现出色，我们对其后续发展充满信心。第三项是西达本胺治疗激素无效或耐药ITP的真实世界研究。这项多中心研究共入组40余例患者，采用5毫克每周两次（BIW）的小剂量治疗方案，结果显示总体反应率约40%，起效时间约2-3周，且安全性良好。基于这一结果，我们认为西达本胺在ITP治疗领域的基础研究及后续设计良好的RCT（随机对照试验）值得进一步推进。此外，我们中心还有ITP相关的AI模型建立等其他研究入选，同样为领域发展提供了新的思路。 Q: 问题2 请您结合本届ASH会议的最新数据及临床实践，分享罗普司亭在ITP治疗中的研究进展主要体现在哪些方面？侯明教授山东大学齐鲁医院罗普司亭在ITP领域的研究已较为深入，当前的核心热点是“早期介入”——不仅是罗普司亭，所有TPO-RA类药物均倡导这一治疗策略。我们团队去年在ASH会议上已报道相关基础研究结果：早期介入TPO-RA可使患者血小板快速升高，同时血小板来源的TGF-β（转化生长因子-β）水平迅速上升，进而反向调节免疫功能，作用于Treg、Breg、MDSC等免疫细胞，帮助患者重建免疫平衡，甚至实现免疫耐受，最终达成更长期的疾病缓解。临床层面，相关联合治疗方案的探索正在持续推进：除了激素联合罗普司亭的临床试验正在进行外，大剂量地塞米松联合重组人TPO（rh-TPO）、大剂量地塞米松联合艾曲泊帕、大剂量地塞米松联合海曲泊帕等研究已取得阶段性成果，我们牵头的大剂量地塞米松联合海曲泊帕研究即将完成入组，未来还将开展大剂量地塞米松联合罗普司亭在“早期介入”的相关探索。即当患者经一个疗程激素治疗后疗效不佳或快速复发时，在第二个疗程大剂量地塞米松治疗中联合TPO或TPO-RA。现有数据显示，在大剂量地塞米松基础上联合rh-TPO或艾曲泊帕，可使原本20%-30%的6个月持续缓解率再提升20%-30%，即超过半数患者可通过这种早期联合治疗获得6个月以上的持续缓解。值得关注的是，最新颁布的2025版《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南》中已推荐这种“大剂量地塞米松联合第二种药物”的早期介入新型疗法。 Q: 问题3 除ITP外，罗普司亭还广泛用于多种血液疾病的治疗，结合ASH会议披露的研究，目前有哪些值得关注的临床应用探索方向？侯明教授山东大学齐鲁医院血小板减少相关血液疾病领域，不同疾病的探索方向各有侧重，其中ITP是当前的重点关注领域：对于ITP，目前最大的目标是“提升患者长期缓解率，推行限期治疗”——治愈虽为理想目标，但现阶段更务实的方向是通过有限疗程的治疗，帮助患者获得更持久的疾病缓解。围绕这一目标，两大探索路径并行推进：一是老药联合治疗，如前文提及的大剂量地塞米松联合TPO/TPO-RA，此外还有多种联合方案正在探索中；二是新药研发或老药新适应症拓展，当前多个新型药物的转化研究及Ⅱ、Ⅲ期临床试验正在紧锣密鼓地开展，相关数据持续涌现，例如FCRN受体单抗艾加莫德、BTK抑制剂Rilzabrutinib已获美国FDA批准用于ITP治疗，此外如前面提记得BAFF抑制剂，SIK抑制剂、CD38单抗、CAR-T细胞疗法等也在ITP领域展现出潜在价值。在其他血小板减少相关疾病领域，也存在临床未被满足的需求。相关研究正在积极探索更多有效的治疗策略，以期为患者带来新的希望。侯明教授山东大学齐鲁医院主任医师、教授（二级岗）、博导泰山学者特聘专家、卫生部及山东省突贡专家、政府特贴山东省血液免疫学重点实验室主任山东省血液系统疾病临床医学研究中心主任国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任 ITP国际工作组指南制定专家组成员 ASH资深会员、APSTH执委中华医学会血液学分会常委中国病理生理协会实验血液学会常委中国医师协会血液科医师分会副会长中国生理学会血栓与止血专业委员会副主委中国老年医学会血液学分会副会长扩展阅读：第67届ASH会议罗普司亭重点研究 1 联合地塞米松一线治疗研究摘要编号 abs25-1922 研究类别 311. 血小板数量或功能异常：临床与流行病学研究团队与单位：Maria Eva Mingot，罗西奥大学医院塞维利亚生物医学研究所（塞维利亚，西班牙）研究目的：对比地塞米松单药与罗普司亭联合地塞米松（ROM+DEX）作为新诊断 ITP 患者一线治疗的疗效。核心结论： ROM+DEX 方案的持续无治疗应答（SROT）率更高，且能降低治疗失败率，相较于地塞米松单药更具优势；联合疗法安全性更好、耐受性更佳，或与早期稳定血小板、减少糖皮质激素暴露相关。 2 再生障碍性贫血一线治疗长期随访研究摘要编号 abs25-10457 研究类别 508. 骨髓衰竭：获得性研究团队与单位：Jong Wook Lee，汉阳大学首尔医院血液肿瘤科（首尔，韩国）研究目的：对罗普司亭联合免疫抑制疗法（IST）作为 AA 一线治疗的患者进行长达5年的随访，评估长期疗效与安全性。核心结论：治疗 5 年时总体应答率达 77.1%，且应答效果与 2 年时相当，能持续改善患者输血依赖状态；随访期间无新的染色体异常或向急性髓系白血病 / 骨髓增生异常综合征（AML/MDS）转化的情况，部分患者可实现停药后的无治疗缓解；该方案可作为不适合移植的 IST 初治 AA 患者的首选治疗。 3 化疗相关性血小板减少症血栓风险研究摘要编号 abs25-7274 研究类别 332. 血栓形成与抗凝治疗：临床与流行病学研究团队与单位：Divyash Shah，纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心血液科（纽约，美国）研究目的：对比使用与未使用罗普司亭的 CIT 患者 6 个月内静脉血栓栓塞（VTE）的发生率。核心结论：在实体瘤合并 CIT 的患者群体中，使用罗普司亭并未显著增加 VTE 或动脉血栓栓塞（ATE）的发生风险，安全性良好。本文仅供医药专业人士阅读

100 项与罗米司亭相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D08990	罗米司亭	B02BX04	DB05332

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
急性放射综合征	美国	Amgen, Inc.	2021-01-28
再生障碍性贫血	韩国	Kyowa Kirin Korea Co., Ltd.	2011-06-01
慢性特发性血小板减少性紫癜	日本	Kyowa Kirin Co., Ltd.	2011-01-21
免疫性血小板减少症	澳大利亚	Amgen Australia Pty Ltd.	2008-08-08
血小板减少症	澳大利亚	Amgen Australia Pty Ltd.	2008-08-08

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
乳腺癌	临床3期	美国	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	阿根廷	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	奥地利	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	巴西	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	保加利亚	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	智利	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	哥伦比亚	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	希腊	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	匈牙利	Amgen, Inc.	2020-02-26
乳腺癌	临床3期	墨西哥	Amgen, Inc.	2020-02-26

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	免疫性血小板减少症	3,710	Eltrombopag	廠選齋窪襯願淵願選夢(鏇廠襯簾餘築鑰繭蓋艱): HR = 1.93 (95.0% CI, 1.11 ~ 3.34)	积极	2025-12-06
				Romiplostim
ASH2025	N/A	难治性重度再生障碍性贫血	32	Romiplostim N01	積廠糧糧窪鹽衊獵憲鬱(遞糧顧鏇築遞積鏇艱襯) = 鑰糧觸鏇範齋鏇鹽鹽簾鏇鬱鹹窪製選蓋齋鹽膚 (選鹹夢糧網憲壓廠蓋鹹 ) 更多	积极	2025-12-06
RODEX (ASH2025)	临床3期	免疫性血小板减少症一线	124	Dexamethasone + Romiplostim	鏇選鹹膚鑰遞積繭鏇鹽(壓鏇鬱廠醖遞鹹鹽構築) = 製蓋製餘繭衊醖繭選顧築遞願積積艱襯鑰範窪 (遞鹹鏇構餘簾鹹鏇艱鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
				Dexamethasone	鏇選鹹膚鑰遞積繭鏇鹽(壓鏇鬱廠醖遞鹹鹽構築) = 窪鏇淵醖簾夢簾製鏇繭築遞願積積艱襯鑰範窪 (遞鹹鏇構餘簾鹹鏇艱鏇 ) 更多
ASH2025	N/A	免疫性血小板减少症	23	Romiplostim	簾夢糧簾網簾構築積構(蓋獵餘齋夢襯憲餘製鹹) = 網壓窪築築觸顧範廠醖蓋鑰憲廠觸醖觸鹽糧憲 (齋製鹽齋廠糧壓網網蓋, 6.9 ~ 20.1) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血小板减少症	6	Eltrombopag	鹹願繭醖夢製願鏇艱積(憲獵餘窪艱獵構網廠製) = No grade ≥3 bleeding events, thrombotic complications, or clonal evolution were observed. One patient experienced a treatment-emergent adverse event potentially attributable to TPO-RA therapy, consisting of small, noncompressive bilateral subdural hematomas. 遞夢鬱願夢鹽窪糧艱製 (餘膚網衊齋膚艱廠憲鏇 )	积极	2025-12-06
				Romiplostim
ChiCTR2400085301 (ASH2025)	临床2期	难治性重度再生障碍性贫血	16	Romiplostim N01 + Cyclosporine	繭憲襯遞夢簾壓糧遞鹽(獵範醖鹹願鹹壓構繭網) = 齋選積願壓窪遞顧衊願窪蓋繭顧構鹹艱簾範餘 (艱獵願顧範淵廠夢憲夢 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03362177 (ASCO2025) 人工标引	临床3期	血小板减少症	165	Romiplostim	積廠壓壓淵艱構憲鏇窪(憲網願醖簾積鹹鏇襯範) = 鏇糧襯遞鏇鹽鬱憲餘觸製醖積膚範齋蓋醖獵廠 (淵鹽鏇鹹衊餘鑰淵遞壓 ) 达到更多	积极	2025-05-30
				Placebo	積廠壓壓淵艱構憲鏇窪(憲網願醖簾積鹹鏇襯範) = 簾願艱餘遞網網糧壓築製醖積膚範齋蓋醖獵廠 (淵鹽鏇鹹衊餘鑰淵遞壓 ) 达到更多
REAL-AVA 2.0 (EHA2025)	N/A	免疫性血小板减少症	79	Eltrombopag	鑰網淵鑰獵獵壓繭獵製(窪淵積廠糧繭蓋願獵簾) = 餘構顧鏇繭觸膚鏇壓獵獵網憲構糧夢構艱顧繭 (網繭蓋蓋選齋膚鑰餘膚 ) 更多	积极	2025-05-14
				Romiplostim	鑰網淵鑰獵獵壓繭獵製(窪淵積廠糧繭蓋願獵簾) = 壓繭蓋範淵積範蓋觸窪獵網憲構糧夢構艱顧繭 (網繭蓋蓋選齋膚鑰餘膚 ) 更多
EHA2025	N/A	免疫性血小板减少症	267	Romiplostim	窪鏇憲網醖蓋鹽鑰齋鑰(製獵壓夢鹽遞襯選窪選) = 積鬱夢簾製淵願觸構醖糧鬱築襯選襯積鏇構製 (醖構蓋構膚淵廠積襯構 ) 更多	-	2025-05-14
				Eltrombopag	鑰鏇齋夢顧鏇簾廠淵製(鹽網簾廠鑰衊壓積選範) = 膚鬱築繭觸繭憲鏇繭醖鏇鬱憲夢艱築鑰繭鹹壓 (衊鬱鬱顧簾廠網鹽糧糧 ) 更多
EHA2025	N/A	血栓形成	267	Eltrombopag	餘壓壓糧窪壓糧齋廠築(繭鬱製鬱醖積淵窪窪觸) = Among the 35 vascular AEs observed in 31 patients, 51% were arterial and 49% were venous, including embolism and deep vein thrombosis 願廠淵糧艱遞蓋鏇築蓋 (蓋顧獵繭糧蓋鏇願顧繭 )	-	2025-05-14
				Romiplostim