This Phase II hybrid decentralized multicenter study examines the outcomes of stopping Bruton tyrosine kinase inhibitor (BTKi) therapy in patients with chronic lymphocytic leukemia (CLL) who have remained in remission for at least two years. The primary objective is to determine how long patients remain free from disease progression or death after discontinuing treatment, measured as event free survival.
The study also evaluates whether stopping BTKi therapy leads to improvements in quality of life and reductions in treatment related side effects. Researchers will follow patients over time to assess if the cancer returns, whether resistance to therapy develops, and how patients feel during the treatment free period.
In addition, the trial will investigate how discontinuing BTKi therapy affects immune function, including whether immune recovery occurs and infection risk decreases.
Preliminary data indicate that patients may experience a treatment free interval exceeding two years after stopping therapy, with associated improvements in quality of life. By prospectively evaluating a time limited treatment strategy, this trial aims to determine whether durable disease control can be maintained off therapy while also assessing the resolution of BTKi related adverse events and changes in patient reported outcomes.
Overall, the study seeks to determine whether patients can safely discontinue BTKi therapy and potentially restart treatment later if needed, thereby maintaining disease control while reducing the burden of continuous therapy.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Lineberger Comprehensive Cancer Center

CTIS2025-523892-50-00

/ Recruiting临床3期IIT

A Randomized Open Label Trial Exploring the Soluble and Imaging Biomarker Dynamic Responses to Tolebrutinib Compared to Rituximab Treatment in Patients with Multiple Sclerosis (MS)

开始日期2026-08-19

申办/合作机构-

NCT07120633

/ RecruitingN/AIIT

The Efficacy of AntiCD19 CAR-T Combined With BTKi in the Treatment of Newly Diagnosed High-risk CLL Patients, and to Explore Its Efficacy and Safety of Limited-term Treatment in These Patients

At present, there is a lack of relevant research on the first-line treatment of high-risk CLL patients with BTKi combined with CAR-T. Therefore, our center plans to conduct a study on the treatment of newly diagnosed high-risk CLL patients with AntiCD19 CAR-T combined with BTKi, in order to increase the uMRD rate of newly diagnosed high-risk patients, thereby improving the long-term prognosis of high-risk CLL patients and reducing the long-term medication rate of CLL patients, providing more treatment options and hope for newly diagnosed high-risk CLL patients.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

徐州医科大学附属医院

100 项与托莱布替尼相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与托莱布替尼相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与托莱布替尼相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

541

项与托莱布替尼相关的文献（医药）

2026-12-31·CANCER BIOLOGY & THERAPY

Real-world efficacy of Bruton tyrosine kinase inhibitor based maintenance therapy in diffuse large B-cell lymphoma: a multicenter retrospective cohort study with external historical control

Article

作者: Liu, Zi-Xian ; Lyu, Li-Wei ; Li, Jie ; Wang, Yan-Ying ; Zhou, He-Bing ; Wang, Liang ; Li, Zhen-Ling ; Li, Li-Hong ; Yao, Na

INTRODUCTION:

The selection of an optimal maintenance agent in diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) continues to pose a significant clinical challenge. This study aims to evaluate the prognostic impact of maintenance therapy (MT) in DLBCL.

METHODS:

We conducted a retrospective analysis of data from DLBCL patients undergoing first-line MT at four hospitals in Beijing between January 2019 and August 2024. The REMoDL-B trial database was selected as the control group.

RESULTS:

The MT group comprised 106 cases and a median follow-up duration of 25.4 months. The rates of progression and death were 11.32% (12/106) and 1.89% (2/106), respectively. The 2-y progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) rates were 90% and 98%, respectively. The MT group demonstrated significantly superior PFS and OS compared to the control group (p = 0.024, p = 0.008). Furthermore, multivariate analysis indicated that MT (p = 0.021, OR = 0.037, 95% CI, 0.002-0.605) was an independent prognostic factor associated with improved PFS. For patients receiving Bruton tyrosine kinase inhibitors (BTKi), the 2-y PFS and OS rates were 87.6% and 97.2%, respectively, both significantly better than those of the control group (p = 0.048, p = 0.024). Despite 43.6% of patients being at high risk for central nervous system (CNS), no CNS recurrences were observed. The PFS of the MCD subtype is better than that of the A53 subtype.

CONCLUSIONS:

While limited by the retrospective study, our analysis raises the hypothesis that MT may correlate with improved DLBCL outcomes. A similar trend suggesting potential benefit from BTKi maintenance was noted, meriting further investigation in controlled settings.

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

A single-center retrospective study suggests a potential benefit of BTK inhibitor-based therapy in patients with histologic transformation of Waldenström macroglobulinemia

Article

作者: Shen, Haorui ; Li, Jianyong ; Qu, Xiaoyan ; Wang, Sanmei ; Miao, Yi ; Fan, Lei ; Tian, Tian ; Zhao, Yuxiao ; Xia, Yi ; Liu, Hailing ; Xu, Ji

BACKGROUND:

Histologic transformation from Waldenström macroglobulinemia (WM) to diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) is a rare but clinically challenging event.

METHODS:

In this retrospective study, we analyzed 15 cases of histologic transformation among WM patients treated at the Department of Hematology, Jiangsu Province Hospital, between October 2015 and February 2025.

RESULTS:

The median age at transformation was 67 years, with a median time from initial WM diagnosis to transformation of 8 months (range: 0-177 months). Six patients (40%) received no WM-directed therapy before transformation. At transformation, 13 patients (86.7%) had stage IV disease. Extranodal involvement was frequent: 6 patients (40%) had ≥2 extranodal sites involved, with the most common sites being bone/bone marrow (each 33.3%), central nervous system (CNS, 20.0%), and nasopharynx/testis/gastrointestinal tract/peritoneum/skin (each 13.3%). Involvement of immune-privileged sites (CNS, testis) was observed in 5 patients (33.3%). Immunophenotyping revealed 13 cases (86.7%) as non-germinal center B-cell (non-GCB) DLBCL. Prognostic analysis showed a median overall survival (OS) of 26.0 months from transformation. Patients receiving Bruton's tyrosine kinase inhibitor (BTKi)-based regimens after transformation showed significantly prolonged OS (p = 0.007). Additionally, patients receiving BTKi-based therapy at any point showed a trend toward improved survival (p = 0.092).

CONCLUSIONS:

Although rare, histologic transformation from WM to DLBCL exhibits aggressive clinical behavior, frequent extranodal involvement, and poor prognosis. BTKi-based regimens may provide significant survival benefits in this patient population.

2026-09-15·INTERNATIONAL JOURNAL OF CANCER

Efficacy and Safety Profile of a Rituximab, Methotrexate, and Thiotepa‐Based Regimen in Newly Diagnosed Primary CNS Lymphoma

Article

作者: Li, Jia ; Wan, Xin ; Zhao, Yangzhi ; Bai, Ou ; Li, Zhaoxia ; Wang, Xingtong ; Song, Yang ; Cao, Luming ; Wang, Haotian ; Zhang, Ying ; Chen, Chengqian

ABSTRACT:

To evaluate the efficacy and safety of the RMT regimen as first‐line induction therapy for primary central nervous system diffuse large B‐cell lymphoma (PCNS‐DLBCL), we retrospectively analyzed 36 patients treated with 4–6 cycles of RMT. After 4 induction cycles, the overall response rate and complete response rate were 97.2% and 80.6%, respectively. With a median follow‐up of 19.9 months, the 2‐year progression‐free survival (PFS) and overall survival rates were 64.4% and 79.3%. The 2‐year PFS was 100% in patients receiving sequential autologous stem cell transplantation (ASCT), 67.9% with maintenance therapy (BTKi/IMiD), and 45.5% with induction only. The most common Grades 3–4 adverse event was neutropenia (33.3%); all were manageable without treatment discontinuation. These findings indicate that the RMT regimen demonstrates excellent efficacy and a favorable safety profile in PCNS‐DLBCL, including elderly patients; sequential ASCT is the preferred consolidation strategy, while BTKi/IMiD maintenance provides a viable alternative for sustained disease control.

1,044

项与托莱布替尼相关的新闻（医药）

2026-09-03

·淋巴瘤之家086

9月淋巴瘤临床试验有更新！这些淋巴瘤亚型正在招募| 临床试验

注：淋巴瘤之家已协助对接研究团队，扫码咨询临床试验小伙伴即可。 1.弥漫大B细胞淋巴瘤 1）复发难治：BCL-6 降解剂入组要求：必须接受过至少2线充分的系统性治疗（包括蒽环类药物以及至少一种抗CD20靶向治疗方案） 2）复发难治：BTK抑制剂+R-GemOx 入组要求：经一线全身化疗、免疫疗法、免疫化疗方案治疗后为复发或难治且不适合移植的DLBCL患者，有可测量病灶 3）复发难治：体内CD19CD20双靶CAR-T 入组要求：1.18-65岁；原发难治、一线12个月以内复发、二线及以上治疗复发难治LBCL、FL3B、转化型大B（Richter转化除外，RT转化要排除） 4）复发难治：CD19CD3双抗入组要求：年龄18-80岁，既往至少3线全身治疗后复发性或难治性DLBCL，且既往治疗需包含双特异性抗体(CD20/CD3或者CD19/CD3双抗都可以，CD19靶点治疗需要洗脱8周） 5）复发难治：CD79b/CD20/CD3三抗入组要求：B细胞 NHL或 CLL/SLL患者，复发/难治且经研究者判断无标准治疗可用，有可测量病灶。 6）复发难治：CD19体内 CAR-T 入组要求：既往接受过至少 2 线系统性抗 B 细胞淋巴瘤治疗。必须已接受过包括至少一个疗程的蒽环类药物，至少有 1 个可测量病灶。 7）复发难治：PI3K/HDAC 双靶点抑制剂入组要求：既往接受过至少 1线系统性抗 B 细胞淋巴瘤治疗。必须已接受过包括CD20和蒽环类药物，有至少1 个可测量病灶。 8）复发难治：CD20/CD3双抗入组要求：至少接受过一线含CD20单抗充分治疗后复发、进展和/或难治性DLBCL，有可测量病灶。 9）初治：注射用ROR1 ADC 入组要求：既往未接受过治疗的 DLBCL ，转化的DLBCL，以及Ann Arbor I期DLBCL除外。 10）复发难治：去泛素化酶（DUB）抑制剂入组要求：经组织学确诊c-Myc重排的HGBCL或DLBCL，既往接受过至少2线但不超过4线的HGBCL/DLBCL治疗复发或难治性疾病； 11）复发难治：治疗性树突细胞疫苗入组要求：EBV+DLBCL（2线后复发难治，用过蒽环、CD20单抗），且有可测量病灶。报名方式：加微信17762685155，备注“复发难治大B”。 12）初治：原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）入组要求：未接受过任何针对 PMBCL 的治疗； IPI 评分 0-3；报名方式：加微信17762685155，备注“原发纵隔大B”。 2.滤泡性淋巴瘤 1）复发难治：CD19CD20体内CAR-T 入组要求：既往接受过至少1线系统性治疗，使用过蒽环类和CD20靶向药（抗CD20维持不算一线） 2）复发难治：BCL-6 降解剂入组要求：高级别FL，必须接受过至少2线充分的系统性治疗（包括蒽环类药物以及至少一种抗CD20靶向治疗方案） 3）复发难治：CD47CD20双抗联合来那度胺入组要求：二线后滤泡淋巴瘤(1-3a/低级别)，至少一线含抗CD20单抗的系统治疗方案； 4）复发难治：EZH2抑制剂入组要求：三线后的滤泡淋巴瘤（1-3a),其中至少1线包含已上市的抗CD20单抗充分治疗，且至少1线包含新药（包括但不限于：PI3K抑制剂、靶向CD3×CD20双抗、含BTK抑制剂等） 5）复发难治：CD3/CD20双特异性抗体入组要求：CD20 阳性，既往接受过 2 线系统性治疗（至少 1 线含 CD20 单抗）的复发/难治性滤泡淋巴瘤（1-3a) 6）复发难治：CD3/CD20双特异性抗体入组要求：18-80岁，CD20 阳性，既往接受过 1线系统性治疗（至少 1 线含 CD20 单抗）的复发/难治性滤泡淋巴瘤（1-3a) 7）复发难治：CD19CD3双抗入组要求：诊断为CD19阳性的复发难治弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL），既往接受过至少3线系统性治疗，使用过蒽环类和CD20靶向药 8）复发难治：CD79b/CD20/CD3三抗入组要求：B细胞 NHL或 CLL/SLL患者，复发/难治且经研究者判断无标准治疗可用，有可测量病灶。 9）复发难治：CD19体内 CAR-T 入组要求：既往接受过至少 2 线系统性抗 B 细胞淋巴瘤治疗。必须已接受过包括至少一个疗程的蒽环类药物，至少有 1 个可测量病灶。 10）复发难治：BCL-6 降解剂入组要求：接受过至少 2 线既往治疗（接受含利妥昔单抗、蒽环类药物、烷化剂和类固醇等一线联合化疗方案) 微信咨询：添加小猪泡泡；备注：”滤泡入组”。 3.慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 1）初治：LYN/BTK双靶点抑制剂联合BCL2（II期）入组要求：确诊CLL/SLL ，研究者判断需要临床治疗： SLL 受试者需要至少存在一个可测量的病灶。 2）复发难治：BTK蛋白酶降解剂(I期) 入组要求：既往接受过一线/二线治疗且包含共价BTK抑制剂的CLL/SLL。 3）复发难治：BCL-2抑制剂(III期) 入组要求：既往治疗>1线CLL/SLL(标准治疗>2个周期)可纳入仅苯丁酸氮芥后PD的患者；对于接受过BCL2i治疗的患者，只有在一线治疗中接受过固定疗程的BCL2i治疗、缓解持续时间≥ 3年且最近一次BCL2i治疗的日期距离筛选期≥ 2年的CLL/SLL患者 4）复发难治：LYN/BTK双靶点抑制剂(III期) 入组要求：经细胞学或组织病理确诊复发难治性CLL/SLL，既往接受过BTK抑制剂治疗，且具有治疗指征。 5) 初治：可逆非共价BTK抑制剂（III期）入组要求：确诊为CLL/SLL且有明确记录的活动性病变，需要启动治疗。具有至少1种疾病负荷标志物;可以提供外周血、骨髓穿刺和/或淋巴结样本。 6）复发难治：BTK抑制剂入组要求：既往接受过二线治疗且包含共价BTK抑制剂的CLL/SLL，存在治疗指征，且具备至少一项可测量病灶。既往接受过共价BTK抑制剂治疗后出现治疗失败、缓解后复发或不耐受。报名方式：加微信15211587804，备注“慢淋入组” 4.套细胞淋巴瘤 1）初治：奥布替尼入组要求：组织病理确诊套淋，年龄≥60岁，不适合或拒绝干细胞移植的，未经过系统性的抗套细胞淋巴瘤治疗，II期-IV期 2）复发难治：BCL-2抑制剂入组要求：经病理学确诊的MCL，ECOG评分≤2，未经过BCL-2治疗。既往接受CD20单抗和BTK抑制剂。 3）复发难治：BTK抑制剂入组要求：既往接受过系统性方案的治疗且未接受过BTK抑制剂的治疗，且最近一线治疗已疾病进展，至少一个可测量病灶 4）复发难治：BTK抑制剂入组要求：既往接受过至少2次规范治疗且治疗≥2个周期，既往治疗方案中的用药里需有CD20抗体和/或烷基化药物/嘌呤类似药物/蒽环类药物/分子靶向药物，至少一个可测量病灶报名方式：加微信13818239191，备注“套淋入组”。 5.边缘区淋巴瘤 1）复发难治：非共价BTK抑制剂入组要求：化学免疫治疗和共价不可逆 BTKi 治疗后复发或难治的 MZL 2）复发难治：BCL-2抑制剂入组要求：BTKi治疗因不能耐受停药，但非治疗失败的患者患者（BTKi治疗后非治疗失败，如治疗后获得CR/PR，PD发生于停药6个月后；或治疗不满6个月，评估为SD）；没有暴露过任何BTKi的患者 3）复发难治：CD19CD3双抗入组要求：18-75岁，一线及以上复发难治的MZL，CD19阳性，有可测量病灶 4）复发难治：BTK抑制剂入组要求：要二线后且没经过BTK抑制剂治疗的复发或难治 MZL 报名方式：加微信15307970863，备注“边缘区入组”。 6.T细胞淋巴瘤 1）复发难治： EZH2抑制剂入组要求：至少1线治疗后（未使用过西达），无乙肝、无中枢侵犯、无噬血，未做过异体移植。 2）初治：EZH2 联合CHOP和CHOEP 入组要求：病理学确诊的外周T细胞淋巴瘤，既往未接受PTCL治疗 3）早期NK/T细胞淋巴瘤：序贯化疗联合放疗入组要求：既往未接受过针对淋巴瘤的化疗、放疗、免疫、生物治疗等；年龄18-75岁,男女不限。 4）复发难治：CK1ε/PI3Kδ双靶点抑制剂入组要求：至少接受过一线系统性治疗的复发/难治受试者(需包括蔥环类药物，对于CD30阳性的ALCL还需包括维布妥昔单抗)。 5）复发难治：治疗性树突细胞疫苗入组要求：二线后EBV+NK/T，T细胞需要用过CHOP，结外NK/T需用过门冬酰胺酶。或EBV+nTFHL-AI，EBV+CTCL（至少一线后未获得CR）报名方式：加丁丁，备注“T细胞入组”。 6）复发难治：CD7 CAR-T 入组要求：年龄18~75岁，复发/难治T-ALL/LBL诊断，复发：CR后出现髓外复发或骨髓复发，再治一程无效；或≥2次复发。难治：初诊2疗程诱导无效的早期难治，再治一程无效；或≥3线治疗无效。CD7阳性；细胞细胞免疫表型 CD4 和CD8 双阴性。 7）复发难治：通用型CD7 CAR-T 入组要求：14-70岁，骨髓中原始细胞数≥5%（形态学），复发/难治T-ALL/LBL诊断，包括以下任何一种情况： a)经标准化疗2个周期未获得完全缓解的原发难治者或多线挽救化疗后未达完全缓解者； b)完全缓解后<12月内复发或完全缓解后≥12月复发且经标准治疗的1个或多个疗程诱导未获完全缓解者； c)造血干细胞移植后复发或同靶点CAR-T治疗后复发者。报名方式：加Amy，备注“CD7 CAR-T入组” 7.伯基特淋巴瘤 1）复发难治：去泛素化酶（DUB）抑制剂入组要求：c-Myc重排，既往接受至少1线但不超过3线， 2）复发难治：治疗性树突细胞疫苗入组要求：EBV+伯基特淋巴瘤，至少二线后未获得CR。报名方式：加shark，备注“伯基特入组”。 8.经典型霍奇金淋巴瘤 1）复发难治：CD47、PDL1和TGF-β抑制剂入组要求：组织学/细胞学证实的经典霍奇金淋巴瘤，有可测量的病灶 2）复发难治：ROR1ADC 入组要求：复发难治的 cHL，二线后，有可测量的病灶 3）复发难治：ROR1ADC 入组要求：复发难治的 cHL，必须已经接受过维布妥昔单抗和至少一种免疫检查点抑制剂治疗,有可测量的病灶 4）复发难治：治疗性树突细胞疫苗入组要求：EBV+霍奇金淋巴瘤，至少二线后未获得CR，要求既往用过PD-1或PD-L1 报名方式：加shark，备注“霍奇金入组”。 9.原发中枢神经系统淋巴瘤 1）复发难治：CD19CD20通用CAR-T 入组要求：原发中枢，非继发中枢，复发难治，且需要自费做置囊手术 2) 复发难治：BTK抑制剂入组要求：原发中枢，非继发中枢，必须至少接受过一线针对CNS 病灶的含HD-MTX 系统性治疗，且未经过BTK抑制剂治疗报名方式：加团团，备注“原发中枢”。 10.华氏巨球蛋白血症 1）复发难治：BTK蛋白靶向降解嵌合体入组要求：确诊为WM，要求既往接受过至少1线全身治疗且BTK抑制剂经治。报名方式：加微信13818239191，备注“WM入组”。 END 编辑：关关 | 排版：时光深巷 | 审核：关关声明：本文中涉及的信息仅供淋巴瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。关于淋巴瘤之家淋巴瘤之家是中国唯一覆盖全国范围的淋巴瘤患者组织，是国际抗癌联盟、国际淋巴瘤联盟、国际患者联盟、国际慢淋倡导网络的成员，以及国际华氏巨球蛋白血症基金会的合作伙伴。 2011 年由霍奇金淋巴瘤康复病友洪飞创立，其多数工作人员为有过淋巴瘤经历的患者和家属，以“让患者少走弯路，让治愈加速到来”为使命。在众多淋巴瘤权威医学专家，患者、学者、创新药研发企业们的支持下，淋巴瘤之家成为了被患者认可、提供暖心守护与贴心陪伴的家园。2026年，注册用户已经超过 16万人，每年新增用户超过 2 万人。关注一下抗瘤少走弯路

2026-09-03

·摩熵医药

2款1类新药，国内获批上市

9月3日，NMPA官网显示，两款1类新药在国内获批上市。其中，赛诺菲BTK抑制剂利扎布替尼片（Rilzabrutinib）获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。截图来源：NMPA官网同时，云顶新耀的艾曲帕米鼻喷雾剂获批用于治疗成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作，转复为窦性心律。 01 赛诺菲BTK抑制剂获批，首进ITP 利扎布替尼是一款口服、可逆、共价BTK抑制剂。 2020年，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，获得利扎布替尼和Tolebrutinib两款BTK抑制剂。 2025年8月，利扎布替尼获FDA批准上市，成为首款获批用于ITP的BTK抑制剂。此次国内获批基于关键性III期LUNA 3研究结果。来源：摩熵医药全球药物研发数据库（查数据.找摩熵）除ITP外，利扎布替尼还在开发慢性自发性荨麻疹、IgG4相关性疾病、特应性皮炎等适应症。全球首款BTK抑制剂伊布替尼于2013年上市，随后十余年，多款BTK抑制剂获批，但适应症主要集中于肿瘤领域。随着利扎布替尼以及诺华瑞米布替尼进入自身免疫疾病领域，BTK抑制剂的商业边界正在进一步拓宽。 02 云顶新耀鼻喷新药获批，PSVT治疗走向院外艾曲帕米是一款新型、速效钙离子通道阻滞剂，采用鼻喷雾剂给药，患者可自行使用，有望将PSVT急性发作治疗从传统急诊室进一步拓展至院外。该药最早由Milestone Pharmaceuticals研发。2021年，箕星药业以1500万美元首付款、最高1.075亿美元里程碑付款及500万美元股权投资，获得其大中华区权益。 2026年3月，云顶新耀以3000万美元首付款、最高不超过2000万美元开发里程碑付款获得该管线。艾曲帕米于2025年12月在美国获批上市，成为30多年来首款且唯一获批用于成人PSVT急性症状发作的疗法。来源：摩熵医药全球药物研发数据库（查数据.找摩熵）此次国内获批主要基于全球关键性III期RAPID研究和中国III期JX02002研究。 RAPID研究显示： 64%的患者在30分钟内转复为窦性心律，安慰剂组为31%；用药1小时后，73%的患者获得治疗效果；中位转复时间仅17分钟，安慰剂组为54分钟。中国III期JX02002研究在40余家医院开展，共入组500例患者。结果显示，艾曲帕米达到预设主要终点： 30分钟内转复率为40.5%，显著高于安慰剂组的15.9%（HR=3.00；p<0.001）。此前，PSVT急性发作的终止主要依赖静脉注射药物，需要在医疗监护下进行，通常需要前往急诊室。中国每1000人中约有2.3-4人患有PSVT，估计患者人数约300万-600万。此次获批意味着，患者有望在居家等院外场景下自行给药，快速控制PSVT发作。除PSVT外，艾曲帕米还在开发用于伴快速心室率反应的房颤（AFib-RVR）。目前，该药已有II期和III期临床研究完成，其中III期结果尚未公布。II期数据显示，与安慰剂相比，艾曲帕米可显著、快速降低患者心室率，治疗组患者平均心室率降低29.91bpm（p<0.0001），达到主要终点。结语一天之内，两款1类新药在国内获批，分别切入自身免疫和心血管疾病领域。利扎布替尼推动BTK抑制剂从肿瘤进一步拓展至自身免疫疾病；艾曲帕米则通过鼻喷雾剂改变传统急诊静脉治疗模式，打开院外快速治疗新场景。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

2026-09-02

·研发客

赛诺菲换帅，当梦想家遇上临床医生

// “我们的原则其实很简单。赛诺菲只会在科学根基最深厚、临床需求最迫切、长期价值创造最可持续的地方持续投入。”——Belén Garijo 一场风暴正席卷赛诺菲的研发体系，从一位梦想家交棒给了一位临床医生。 2026年7月30日，赛诺菲新任CEO Belén Garijo在第二季度财报电话会上宣告了她与前任Paul Hudson截然不同的行事方式。三个月前，这位前德国默克KGaA首席执行官接替Paul Hudson，执掌这家法国制药巨头。上任伊始，她便以一系列果决的管线调整震动行业：终止amlitelimab特应性皮炎适应症、放弃itepekimab的COPD项目、终止balinatunfib，共计终止了13项临床试验，其中6项为III期研究。拓展阅读： 90亿“学费”打水漂，MNC放弃了哪些资产？赛诺菲CEO Belén Garijo今年2月上任后便全面评估和精简管线。来源｜Fierce Pharma Paul Hudson：野心勃勃的梦想家 Paul Hudson的故事是一部典型的跨国高管进阶史。这位英国人毕业于曼彻斯特城市大学，职业生涯起步于罗氏和诺华，以擅长市场营销和战略规划著称。2019年，他被赛诺菲董事会选中，成为这家法国制药巨头的CEO，被寄予带领公司实现转型的厚望。 Hudson是一位富有感染力的演说者，擅长描绘宏伟蓝图。来源｜Fortune Magazine 上任之初，Hudson便提出追逐科学与目标远大的口号。他押注mRNA技术，推动赛诺菲向免疫学和疫苗领域转型。他是一位富有感染力的演说者，擅长描绘宏伟蓝图。他曾在内部喊出“加速新药上市”的激进目标，推动研发团队以前所未有的速度推进管线。在外界眼中，他是典型的愿景驱动型领导者。然而，愿景的兑现需要结果来支撑。2024年10月，Hudson在一次媒体采访中为赛诺菲的RSV疫苗Beyfortus站台时，无证据贬低竞品并质疑英国政府决策，引发辉瑞投诉。2026年2月，英国处方药行业实践管理局（PMCPA）裁定其言论违规，认定其损害行业声誉，要求赛诺菲公开整改。这场合规危机直接触发了董事会的罢免决定。但言论不当只是压垮骆驼的最后一根稻草。更深的裂痕在于：Hudson任内，赛诺菲股价累计下跌约25%，业绩高度依赖Dupixent单一产品，核心管线屡屡受挫。他曾退出糖尿病和心血管领域，却在GLP-1赛道爆发前夜错失良机。那些曾被寄予厚望的项目，包括amlitelimab、itepekimab、tolebrutinib，在后期验证中相继折戟。投资者开始质疑：愿景足够宏大，但为何迟迟无法落地？据路透社报道，在其离任时一位基金经理评价：董事会认为公司需要的不再是一位画新蓝图的人，而是一位能把旧蓝图落地的执行者。Hudson时代由此落幕。 Belén Garijo：冷静理性的医生如果说Hudson是梦想家，Garijo则是截然不同的临床医生。 1960年，Garijo出生于西班牙阿尔曼萨的一个普通家庭。她在马德里阿尔卡拉大学获得医学博士学位，并在拉巴斯大学医院完成临床药理学住院医师培训。这段长达六年的临床一线经历，塑造了她贯穿职业生涯的底色，即以科学事实和患者需求为出发点，而非商业愿景或市场预期。 Garijo的职业生涯从雅培实验室起步，从西班牙医疗总监做到美国国际医疗总监，完成了临床医师向行业管理者的转型。此后，她先后在罗纳普朗克、安万特担任肿瘤业务负责人。2004年赛诺菲与安万特合并后，她留任15年，历任西班牙总经理、欧洲及加拿大商业运营总裁，并主导了收购Genzyme后的美国市场整合。这段经历让她对赛诺菲的组织基因了如指掌。 2011年，Garijo加入德国默克KGaA，开启职业生涯的真正高光时刻。2021年，她成为默克352年历史上首位女性CEO，也是德国DAX40指数公司中首位女性掌舵人。在她的领导下，默克不仅保持年收入超200亿欧元的体量，还成功向半导体材料领域多元化拓展。这一经历被视为其战略视野和治理能力的终极背书。据路透社报道，业内评价称她“把一家受困于规则和等级制度的公司，转变为敢于让高管为自己的决策站出来的组织”。与Hudson的愿景驱动不同，Garijo的原则是“一种近乎苛刻的科学纪律”。她曾在内部反复强调，II期进入III期试验阶段必须拥有充分科学依据，绝不能因为沉没成本而继续推进本应终止的项目。据Fierce Pharma报道，Garijo上任后并未设定具体的管线终止数量目标，但会“非常深入地审视后期管线，根据科学价值、长期价值创造潜力和风险状况做决策”。正是这一逻辑，导致了amlitelimab、itepekimab、balinatunfib等多项资产的终止。其中，amlitelimab曾被寄予年销售额50亿美元的重磅预期，即便III期研究显示出72周疗效维持数据，Garijo团队仍以“无法证明其与现有标准疗法存在足够差异化”为由放弃提交全球注册申请。这一决定在业界引发震动，也传递了她的理念：不能让沉没成本绑架未来判断。在7月30日的财报电话会上，她以一句简洁的话概括了自己的哲学：“我们只会在科学根基最深厚、临床需求最迫切、长期价值创造最可持续的地方持续投入。” 两种领导力 Hudson与Garijo的交替，折射出大型制药企业在创新转型期的核心张力。以下是两位CEO管理风格的对比：整理｜研发客 Hudson擅长激发热情、设定宏大目标，但将梦想转化为临床成功和财务回报的“最后一公里”却始终未能打通。Garijo则崇尚科学理性主义，她的思维模式根植于临床医学的训练，面对管线决策时更像一位冷静的主治医师，而非追逐市场热点的企业家。赛诺菲选择Garijo，本质上是一次对公司治理的纠偏。在Dupixent专利悬崖日益逼近（约2031年）的背景下，董事会选择了一位能以数据为依据、敢于对沉没成本“动刀”的领导者。当然，这种风格也有其代价，过于严苛的决策标准可能让公司在某些领域错失探索机会。但对于眼下急需走出研发泥潭的赛诺菲而言，Garijo的大刀阔斧或许正是它最需要的。总第3109期访问研发客网站www.PharmaDJ.com 深度报道和每日新闻抢鲜看

100 项与托莱布替尼相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12213	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
继发进展型多发性硬化	阿拉伯联合酋长国	-	2025-08-27

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多发性硬化症	申请上市	欧盟	Sanofi Winthrop Industrie SA	2026-04-23
复发性多发性硬化	申请上市	加拿大	Sanofi-Aventis Recherche & Développement SA	2025-08-01
重症肌无力	申请上市	加拿大	Sanofi	2025-08-01
慢性进行性多发性硬化	临床3期	美国	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	美国	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	中国	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	日本	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	阿根廷	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	澳大利亚	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	奥地利	Sanofi	2020-08-13

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASCO2026	N/A	慢性淋巴细胞白血病一线	732	BTKi (ibrutinib, acalabrutinib, or zanubrutinib, plus obinutuzumab)	範網範鹹鑰觸餘窪範鏇(鑰願製憲憲蓋繭觸齋積) = 鑰齋膚夢選願鑰鹽觸廠願鹹襯壓獵鹽鏇顧積願 (顧夢糧選繭窪鏇範積糧 ) 更多	积极	2026-05-29
				VenG (venetoclax plus obinutuzumab)	範網範鹹鑰觸餘窪範鏇(鑰願製憲憲蓋繭觸齋積) = 繭襯齋窪範衊夢糧壓簾願鹹襯壓獵鹽鏇顧積願 (顧夢糧選繭窪鏇範積糧 ) 更多
EHA2026	N/A	慢性淋巴细胞白血病一线	3,532	Cohort A (BTKi→Ven): ibrutinib, acalabrutinib, or zanubrutinib first-line followed by venetoclax ≥90 days later	艱艱網積壓顧膚齋顧製(膚築膚製鹽膚築醖夢齋): HR = 1.076, P-Value = 0.492 更多	积极	2026-05-12
				Cohort B (VO→BTKi): VO first-line followed by a BTKi ≥90 days later
EHA2026	N/A	套细胞淋巴瘤一线	235	BTKi-based	網顧齋壓膚構積醖壓糧(廠積蓋顧構廠鬱選鏇範) = 觸顧積壓齋壓艱觸積窪願艱襯範鹹蓋窪願衊衊 (簾鹹遞鑰鏇範鏇餘膚膚 ) 更多	积极	2026-05-12
				Non-BTKi	願範築廠齋艱鏇鬱範艱(憲膚壓齋糧窪鬱餘願鬱) = 顧顧願壓鹹淵艱鹹鬱艱網鏇簾鬱窪構餘鬱齋鏇 (遞遞憲顧鹽鹹選襯憲築 ) 更多
EHA2026	N/A	慢性淋巴细胞白血病	73	Targeted therapy	構餘鹹鏇積廠鏇繭獵遞(鏇廠網繭顧淵鏇廠鬱築) = 願願網窪繭簾蓋廠廠蓋選範醖膚鏇憲鏇遞積壓 (選艱範顧衊範獵夢鏇壓 ) 更多	积极	2026-05-12
				Conventional immunochemotherapy	構餘鹹鏇積廠鏇繭獵遞(鏇廠網繭顧淵鏇廠鬱築) = 鏇觸廠齋遞齋憲夢餘壓選範醖膚鏇憲鏇遞積壓 (選艱範顧衊範獵夢鏇壓 ) 更多
EHA2026	N/A	慢性淋巴细胞白血病	382	Ibrutinib+Venetoclax	衊鏇範鑰觸衊範艱壓顧(築網顧網襯積範壓膚鹽) = AF was independently associated with older age (p=0.003), baseline AF (HR 3.68, p<0.001), smoking (HR 2.66, p=0.008), and left atrial dilatation (HR 2.0, p=0.034), while 2gBTKi reduced AF risk (HR 0.26, p<0.001) 願願築窪繭夢鏇構糧製 (淵鬱鑰獵網鹽獵廠鹽選 ) 更多	积极	2026-05-12
				Acalabrutinib
ASH2025	N/A	慢性淋巴细胞白血病一线	2,037	continuous BTKi therapy	蓋壓鹹淵範憲齋艱醖繭(醖糧壓襯鹽網構鬱構繭): Δ = 0.5 (95.0% CI, -4.8 ~ 5.8), P-Value = 0.85 更多	积极	2025-12-06
				TL venetoclax-BTKi regimens
ASH2025	N/A	慢性淋巴细胞白血病一线	3,178	BTKi (ibrutinib, zanubrutinib, or acalabrutinib)	憲積襯獵顧憲齋壓夢築(簾願遞壓鹽夢繭艱鏇廠) = 餘齋鑰選蓋觸鹽積憲蓋觸糧願構壓襯鏇鏇鬱窪 (觸壓窪窪壓繭艱齋鑰淵 ) 更多	不佳	2025-12-06
				VenObin (venetoclax & obinutuzumab)	憲積襯獵顧憲齋壓夢築(簾願遞壓鹽夢繭艱鏇廠) = 觸鏇鏇壓鹽衊壓鹽鹹蓋觸糧願構壓襯鏇鏇鬱窪 (觸壓窪窪壓繭艱齋鑰淵 ) 更多
ASH2025	N/A	慢性淋巴细胞白血病一线	787	BTKi +/- CD20mAb	餘選醖窪獵餘窪憲製衊(鑰遞餘齋餘壓觸襯窪獵) = not reached 廠衊簾餘網製蓋蓋廠願 (選積窪鬱廠獵構壓構繭 ) 更多	积极	2025-12-06
				BCL2i + CD20mAb
ASH2025	N/A	淋巴浆细胞性淋巴瘤 \| 巨球蛋白血症一线	101	BTKi (Bruton Tyrosine kinase inhibitor, Ibrutinib 140mg QD, or Zanubrutinib 160mg BID)	窪廠簾壓觸膚鬱夢鬱憲(願積艱廠構壓窪積餘餘) = 壓製餘簾衊簾鏇壓淵蓋醖繭艱蓋醖糧淵網糧鹽 (鹽廠醖鑰繭衊製鹹顧選 ) 更多	积极	2025-12-06
				VD (Bortezomib 1.3mg/m2,d1,8,15, Dexamethasone, 20mg, d1,2,8,9,15,16,22,23)	鏇憲壓觸鬱糧憲蓋鬱網(衊鏇簾壓觸鑰製襯廠膚) = 選顧憲鏇糧艱襯鑰選衊鏇壓艱窪鬱選鑰憲廠齋 (顧遞夢壓廠選壓鏇網遞 ) 更多
NCT04410991 (GEMINI 2, CTgov)	临床3期	复发性多发性硬化	899	Teriflunomide (Teriflunomide 14 mg)	醖窪醖願膚繭鹹築淵襯 = 夢網願願糧鑰鏇簾衊淵蓋衊鹽膚構遞壓構願憲 (鬱積憲齋壓鹽糧鏇網製, 範製壓積觸構壓願積夢 ~ 鑰積網糧觸夢遞簾構憲) 更多	-	2025-06-18
				Tolebrutinib (Tolebrutinib 60 mg)	醖窪醖願膚繭鹹築淵襯 = 網簾膚鏇鹽窪餘願構憲蓋衊鹽膚構遞壓構願憲 (鬱積憲齋壓鹽糧鏇網製, 獵鬱鬱願齋壓鬱構夢衊 ~ 餘鬱鏇鹽願淵鹹積衊鏇) 更多