The Efficacy of AntiCD19 CAR-T Combined With BTKi in the Treatment of Newly Diagnosed High-risk CLL Patients, and to Explore Its Efficacy and Safety of Limited-term Treatment in These Patients

At present, there is a lack of relevant research on the first-line treatment of high-risk CLL patients with BTKi combined with CAR-T. Therefore, our center plans to conduct a study on the treatment of newly diagnosed high-risk CLL patients with AntiCD19 CAR-T combined with BTKi, in order to increase the uMRD rate of newly diagnosed high-risk patients, thereby improving the long-term prognosis of high-risk CLL patients and reducing the long-term medication rate of CLL patients, providing more treatment options and hope for newly diagnosed high-risk CLL patients.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

徐州医科大学附属医院

NCT06372145

/ Recruiting临床3期

An Interventional, Phase 3 Extension Study to Investigate Long-term Safety and Tolerability of Tolebrutinib in Participants With Relapsing Multiple Sclerosis, Primary Progressive Multiple Sclerosis, or Nonrelapsing Secondary Progressive Multiple Sclerosis

This is a Phase 3 extension, global, multicenter study to assess the long-term safety and tolerability of tolebrutinib in adult participants (aged ≥18 years) with RMS, PPMS, or NRSPMS who were previously enrolled in the Phase 2b LTS (LTS16004) or 1 of the 4 Phase 3 tolebrutinib pivotal trials (GEMINI 1 [EFC16033], GEMINI 2 [EFC16034], HERCULES [EFC16645], or PERSEUS [EFC16035]).
SUBSTUDY: ToleDYNAMIC substudy

开始日期2024-04-16

申办/合作机构

Sanofi

ChiCTR2300074720

/ Recruiting临床2期IIT

stratified treatment for diffuse large B cell lymphoma in the elderly

开始日期2023-08-01

申办/合作机构

北京协和医院

[+1]

100 项与托莱布替尼相关的临床结果

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100 项与托莱布替尼相关的转化医学

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100 项与托莱布替尼相关的专利（医药）

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项与托莱布替尼相关的文献（医药）

2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Clinical outcomes and therapeutic modalities in older Chinese patients with MCL: a multi-center real-world retrospective study

Article

作者: Wang, Shuye ; Zhang, Weilong ; Liu, Hui ; Jing, Hongmei ; Wang, Jing ; Li, Lihong ; Liu, Shuozi ; Li, Zhenling ; Sun, Xiuhua ; Wang, Jingwen ; He, Juan ; Cai, Qingqing ; Yang, Yuan ; Li, Chunyuan ; Yang, Ping ; Li, Xiaoling ; Zhang, Wei ; Chen, Yingtong ; Xiao, Xiubin

BACKGROUND AND AIMS:

Mantle cell lymphoma (MCL), an uncommon lymphoma subtype, is clinically characterized by its heterogenous behavior. Established prediction system including several clinical and biological parameters can help in determining the aggressiveness of MCL in younger patients. However, there are limited parameters on predicting the clinical outcome of older patients. The present study was performed to identify the prognostic factors and optimal treatment modalities in older Chinese MCL patients.

METHODS:

Patients (age ≥ 65 yrs) with MCL from 19 comprehensive hospitals in China were included. Clinical characteristics, therapeutic strategies, progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) time of these patients were collected.

RESULTS:

Totally, 259 eligible patients were enrolled. The median age of patients was 69 years (range, 65-88). The median of PFS and OS were 29 months (95%CI: 26-37) and 76 months (95%CI: 61-96) months, respectively. Multivariate regression analysis determined that ECOG score ≥ 2, high MIPI score and absence of maintenance treatment were independently associated with poorer PFS of MCL patients; while ECOG score ≥ 2 and absence of maintenance treatment were independently correlated with a poorer OS. Patients with MCL who received BTKi-containing regimens or maintenance therapy showed significantly longer PFS and OS than those who did not receive these therapies. Maintenance treatment can improve the survival rate of older patients with MCL regardless of TP53 status.

CONCLUSIONS:

ECOG ≥ 2, high MIPI score, and absence of maintenance therapy were associated with poorer survival outcomes for older Chinese MCL patients. Maintenance therapy and BTKi-containing regimens have been shown to increase the survival rate of older Chinese MCL patients.

2025-09-15·CANCER

Meta‐analysis evaluating the efficacy and safety of various Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitors for central nervous system lymphoma: Novel covalent BTK inhibitors, except for ibrutinib, also demonstrate good efficacy in the treatment of primary central nervous system lymphoma

Review

作者: Su, Li ; Cai, Zehao ; Hu, Ronghua ; Cao, Yaofang ; Ni, Jing ; Wang, Huanyuan ; Tan, Shuai ; He, Huizhen ; Zhao, Hong ; Chang, Xiaoli ; Li, Yumeng ; Shang, Mingyue ; Sun, Wanling ; Chen, Yaochi ; Guo, Yixian

Abstract:

Background:

Central nervous system lymphoma (CNSL) is aggressive, and treatment with Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitors (BTKis) plays a key role. For this systematic review and meta‐analysis, the authors evaluated BTKis for the treatment of primary CNSL (PCNSL) and secondary CNSL (SCNSL).

Methods:

By May 1, 2025, the authors conducted a systematic search of databases, including PubMed, EMBASE, etc. Included studies were those that investigated BTKi‐treated CNSL and analyzed the overall response rate (ORR) as well as the complete response (CR) and partial response (PR) rates using systematic review and meta‐analysis software.

Results:

Forty studies (935 patients) were included in the meta‐analysis. The pooled ORR and CR and PR rates were 73%, 49%, and 28%, respectively. The pooled ORR and CR rates for BTKi monotherapy were 60% and 34%, respectively; whereas the rates for BTKi plus chemotherapy or immunochemotherapy were 79% and 55%, respectively. For PCNSL, the pooled ORR and PR rates were 73% and 49%, respectively. For SCNSL, the pooled ORR and CR rates reached 75% and 53%, respectively. Among patients with PCNSL, zanubrutinib achieved pooled ORR and CR rates of 85% and 54%, respectively. Ibrutinib had pooled ORR and CR rates of 67% and 46%, respectively; whereas orelabrutinib demonstrated pooled ORR and CR rates of 70% and 59%, respectively. For SCNSL, zanubrutinib achieved pooled ORR and CR rates of 77% and 62%, respectively; whereas ibrutinib achieved rates of 72% and 54%, respectively. Hematologic toxicities and transaminase increases were grade 3–5 toxicities according to common toxicity criteria.

Conclusions:

The combination of BTKis with traditional chemotherapy or immunochemotherapy offers superior response rates compared with BTKis alone, and the safety profile is acceptable. Efficacy varies by BTKi type and should be selected based on patient condition. Specifically, for PCNSL, the response rates of zanubrutinib and obinutuzumab are better; for SCNSL, there is a minimal difference in efficacy among the various BTKis; and, overall, regardless of whether it is PCNSL or SCNSL, the off‐target effects and side effects of covalent BTKis (zanubrutinib, obinutuzumab), except for ibrutinib, have improved.

2025-09-09·PROCEEDINGS OF THE NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES OF THE UNITED STATES OF AMERICA

PD-1 expression identifies proliferating malignant CLL B cells and is a potential biomarker of response to BTK inhibitor therapy

Article

作者: Flowers, Christopher R. ; Stamatopoulos, Kostas ; Ahmed, Rafi ; Koff, Jean L. ; Frank, David A. ; Switchenko, Jeffrey M. ; Cohen, Jonathon B. ; Churnetski, Michael C. ; Davis, Carl ; Chang, Andres ; Tsagiopoulou, Maria ; Leal, Alyssa M. K. ; Karipidou, Maria ; Sekaly, Rafick P. ; McGuire, Donald J. ; Ayers, Amy ; Pelletier, Adam N. ; O’Leary, Colin B.

Chronic lymphocytic leukemia (CLL) remains incurable despite treatment advances, and a major challenge is that biomarkers that predict response and resistance to current therapies are lacking. We report that activated and proliferating malignant CLL B cells in circulation express PD-1, a protein normally expressed in T cells. PD-1 expression is absent in circulating B cells from healthy controls and nonmalignant B cells from patients with CLL. Circulating PD-1 + CLL cells are found in all treatment naïve patients, regardless of immunoglobulin heavy-chain variable region gene mutation status or cytogenetic abnormalities. PD-1 + CLL cells are transcriptionally distinct compared to PD-1 − CLL cells and upregulate genes associated with cell activation, proliferation, and B cell receptor (BCR) and toll-like receptor (TLR) signaling. Indeed, ex vivo stimulation of the BCR and TLR9 readily increased PD-1 expression in CLL cells from treatment-naïve patients within 24 h, an effect that was blocked by Bruton’s tyrosine kinase inhibitors (BTKi). More importantly, patients initiating BTKi therapy experienced profound reductions in circulating PD-1 + CLL cell numbers within 1 mo, which is in line with reduction in Ki-67 + CLL cells. Elevated percentages of circulating PD-1 + CLL cells also preceded a clinical diagnosis of disease progression in patients receiving BTKi. Thus, our findings indicate that PD-1 expression is a potential biomarker to identify proliferating CLL cells in vivo and will be useful to predict response and resistance to BTKi. In addition, eliminating PD-1 + CLL cells with depleting anti-PD-1 monospecific or bispecific antibodies should be explored as a potential therapeutic strategy.

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项与托莱布替尼相关的新闻（医药）

2025-09-26

·药明巨诺 JW Therapeutics

药明巨诺JWCAR239临床研究完成首例r/r B-NHL患者回输

中国上海，2025年9月25日 – 药明巨诺（港交所代码：2126），一家专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的独立的创新型生物科技公司，宣布其靶向CD19/CD20的增强型Fast CAR-T产品JWCAR239针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的临床研究已完成首例患者回输。靶向CD19 CAR-T 细胞疗法是针对难治复发（r/r）B-NHL患者的一种突破性疗法，短期疗效显著，但仍有许多患者初始治疗无效或复发，长期无进展生存（PFS）率约40%1，难治复发的常见机制为抗原逃逸（如CD19抗原丢失）、免疫抑制性微环境（如抑制性TGF-β信号）、CAR-T细胞毒性相关通路失调（如凋亡）等2。同步靶向CD19/CD20，增强CAR-T细胞对免疫抑制微环境和凋亡信号的抵抗等是解决CAR-T耐药的重要策略。近几年，靶向CD19/CD20的双靶点CAR-T以及携带各种增强元件的四代CAR-T在淋巴瘤受试者中已初步得到安全性和疗效数据2。此外，快速制备CAR-T（Fast CAR-T）较传统CAR-T在生产流程、细胞特性等方面独具特点，具备多方面优势，在癌症及自身免疫性疾病治疗领域逐步展现出良好前景3。 JWCAR239是患者自体T细胞经过基因工程改造得到靶向CD19和CD20的Fast CAR-T细胞制品，能避免抗原逃逸，同时含有两个外源转导生成的增强元件，dnFas-CD2和dnTGFβRII，能提高CAR-T细胞的抵抗凋亡（CD58下调）及抵制肿瘤微环境中的免疫抑制信号，其快速制备工艺不仅明显缩短生产周期，还使CAR-T细胞表型更年轻，保留高比例的年轻态Tscm细胞，具有更强的体内扩增及肿瘤细胞杀伤能力，临床前研究已经初步验证了其有效性和安全性。本研究拟在r/r B-NHL患者中初步评估JWCAR239的安全性和/或有效性。 1. Nat Rev Clin Oncol. 2023 Apr 13:1–13. doi: 10.1038/s41571-023-00754-1.2.Transplantation and Cellular Therapy (2023), doi: https://doi.org/10.1016/j.jtct.2023.04.007 2. Transplantation and Cellular Therapy (2023), doi: https://doi.org/10.1016/j.jtct.2023.04.007 3. Lancet Haematol. 2025;12(1):e57-e67. doi:10.1016/S2352-3026(24)00273-4 免责声明本资料目的在于传递行业资讯与学术分享，提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知水平，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从医疗卫生专业人士的意见和指导。关于瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®） - 滑动查看更多介绍 - 瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其血液肿瘤适应症的商品名：倍诺达®）是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®是一款获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。关于药明巨诺 - 滑动查看更多介绍 - 药明巨诺（股份代码：2126）是一家独立的、创新型的生物科技公司，专注于研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品，并致力于以创新为先导，成为细胞免疫治疗引领者。创建于2016年，药明巨诺已成功打造了国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台，以及涵盖血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的细胞免疫治疗产品管线。药明巨诺致力于以突破性、高质量的细胞免疫治疗产品给中国乃至全球患者带来治愈的希望，引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。欲了解更多详情，请访问：www.jwtherapeutics.com 前瞻性声明 - 滑动查看更多介绍 - 本发布所包含的前瞻性声明是基于管理层现有的期望和信心，会存在一定的不确定性或风险从而导致实际结果在实质上与所描述的有所区别。显著的风险和不确定性，可能包括了以下涉及的内容，以及在公司提交给香港交易所（HKEx）的报告中予以更为全面的描述。除非另有注明，公司提供截至发布日期当日的信息，并且明确无义务更新相关事项及其所含内容或提供任何解释。具体内容，详见公司官网：www.jwtherapeutics.com/cn/forward-looking-statements/

免疫疗法细胞疗法临床研究

2025-09-24

·今日头条

刚刚！新CAR-T布瑞基奥仑赛中国申报上市！100%MRD阴性+中位OS 3年

2025年9月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）官网显示，复星医药旗下复星凯瑞的布瑞基奥仑赛注射液已申报上市，拟用于治疗复发/难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者。这一申报上市的进展，意味着中国该类白血病患者有望更快触达国际前沿的治疗方案，为无数期盼新生的家庭点亮希望！ ▲截图源自“NMPA” 布瑞基奥仑赛：FDA与中国临床都认可的白血病新药，为患者带来“长生存+无残留”新希望布瑞基奥仑赛（Brexucabtagene autoleucel，简称Brexu-cel，商品名Tecartus、KTE-X19）是一款自体抗CD19 CAR-T细胞疗法，复星凯瑞拥有其在中国内地、香港及澳门地区的权益。该药此前已在美国、欧盟、加拿大等多个国家和地区获批上市，适应症涵盖套细胞淋巴瘤与B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。（一）FDA批准实至名归！布瑞基奥仑赛凭超3年长生存数据+63%CR率，登顶权威期刊布瑞基奥仑赛（Brexu-cel，KTE-X19）此前已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性B前体急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）成人患者。该批准主要基于ZUMA-3临床研究（NCT02614066）的振奋数据，相关结果已同步发表于全球权威期刊《Nature》子刊《Leukemia》。该研究共纳入78例年龄≥18岁的复发或难治性B前体急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者，中位随访时间达41.6个月（范围：32.7–70.3个月；N=78）。结果显示：经研究者评估，78名患者的总体完全缓解（CR）/不完全血液学恢复的完全缓解（CRi）率达74% ，其中完全缓解（CR）率为63% 。在微小残留病（MRD）层面，所有接受治疗患者的最佳总体MRD阴性率为79%（95%CI：69-88，n=78），而治疗应答者中这一比例更是高达98%（95%CI：91-100，n=58）。生存期数据同样亮眼：全部78名患者的中位总生存期（OS）为25.6个月（95%CI：16.2-47.0），58名治疗应答患者的中位OS则达到38.9个月（≈3.2年，95%CI：25.4-无法估计）（详见下图）。这意味着经过约3.5年的中位随访，患者能从Brexu-cel疗法中持续获益——58名治疗应答患者的中位总生存期超3年！更为惊喜的是，数据截止时，有9名患者未接受后续治疗及异基因造血干细胞移植，仍保持持续缓解状态。 ▲图源“Leukemia”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除（二）布瑞基奥仑赛中国Ⅱ期数据震撼发布，100%MRD阴性+78.6%缓解率！除上述数据外，复星凯瑞还于今年6月公布了布瑞基奥仑赛（Brexu-cel，KTE-X19）在中国复发或难治性B前体急性淋巴细胞白血病（R/RB-ALL）患者中的II期桥接注册临床研究（ChiCTR2300073872）最新结果，旨在评估KTE-X19治疗中国R/RB-ALL人群的疗效与安全性。该研究共纳入32例R/RB-ALL患者，中位年龄35.5岁（范围：19-66岁）；其中28例患者在淋巴细胞清除后接受单次布瑞基奥仑赛（Brexu-cel，KTE-X19）输注，中位随访时间为8.1个月（90%CI：5.9,9.1）。结果显示：总体完全缓解（CR）/不完全血液学恢复的完全缓解（CRi）率达78.6% （90%CI：62.0%，90.2%）（详见下图）；中位无复发生存期（RFS）与中位缓解持续时间（DOR）暂无法估计；所有应答者的微小残留病（MRD）均为阴性（100%）。综上，布瑞基奥仑赛在中国R/RB-ALL成年患者中展现出较高的CR/CRi率与100%的MRD阴性应答率，同时安全性可控。全面盘点中国已获批上市的CAR-T疗法 01 伊基奥仑赛注射液（eque-cel，福可苏）药品简介 ① 药物名称：伊基奥仑赛注射液（福可苏®，Equecabtagene Autoleucel Injection）。 ② 研发公司：驯鹿生物和信达生物。 ③ 治疗靶点：BCMA。 ④ 适应证：复发/难治性多发性骨髓瘤。 ⑤ 获批时间：2023年6月30日。药物详情伊基奥仑赛注射液是一款全人源B细胞成熟抗原特异性CAR-T细胞，同时中国首款获批的BCMA CAR-T疗法，以及全球首款全人源BCMA靶向的CAR-T疗法！ 2023年6月30日，获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。1/2期临床研究数据显示，总体缓解率（ORR）竟高达96.0%！ 02 泽沃基奥仑赛（zevor-cel）药品简介 ①药物名称：泽沃基奥仑赛（zevor-cel，Zevorcabtagene Autoleucel，赛恺泽®，产品编号CT053）。 ②研发公司：科济药业。 ③治疗靶点：BCMA。 ④适应证：复发或难治性多发性骨髓瘤。 ⑤获批时间：2024年3月1日。药物详情泽沃基奥仑赛是一款靶向BCMA的自体CAR-T细胞产品，同时也是中国第五款CAR-T。2024年3月1日，新药上市申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成年患者复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗，这些患者既往接受过包括1种免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂在内的至少3线治疗。本次获批主要是基于一项中国LUMMICAR STUDY 1 Ⅰ/Ⅱ期临床试验（NCT03975907）的振奋数据。结果显示：所有患者的中位PFS长达25.0个月（14.9，不可评估[NE]）。其中21.4%（3例）的患者达到部分缓解（PR）；78.6%（11例）的患者达到完全缓解（CR）或严格完全缓解（sCR）。 03 西达基奥仑赛（Carvykti）药品简介 ①药物名称：西达基奥仑赛（cilta-cel，Carvykti）。 ②研发公司：传奇生物。 ③治疗靶点：BCMA。 ④适应证：复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。 ⑤获批时间：2024年4月5日。药物详情西达基奥仑赛（cilta-cel，Carvykti）是传奇生物与强生创新制药联合研发的靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，于2024年4月5日获美国FDA批准，用于治疗对来那度胺（Revlimid）耐药、且既往接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）在内至少一线治疗的成年复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者。此次获批基于3期CARTITUDE-4临床研究（NCT04181827）的振奋数据。结果显示，西达基奥仑赛组总体缓解率达84.6%，显著高于标准治疗组的67.3%；完全缓解（CR）率差距更为显著，西达基奥仑赛组达73.1%，标准治疗组仅21.8%。12个月无进展生存（PFS）率方面，西达基奥仑赛组为75.9%，标准治疗组为48.6%。治疗期间，西达基奥仑赛组60.6%的患者微小残留病（MRD）呈阴性，标准治疗组这一比例为15.6%。 04 阿基仑塞注射液（奕凯达）药品简介 ①药物名称：阿基仑赛注射液（Axicabtagene Ciloleucel Injection，axi-cel，FKC876，奕凯达®）。 ②研发公司：复星凯特。 ③治疗靶点：CD19。 ④适应证：复发或难治性大B细胞淋巴瘤。 ⑤获批时间：2021年6月1日。药物详情阿基仑赛注射液是一款CD19 CAR-T产品，同时也是中国首个以药品途径批准上市的CAR-T细胞治疗产品。2021年6月22日在中国获批上市，用于治疗成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。 ZUMA-12的2期临床研究（NCT03761056），数据显示：ORR率达82%，12个月时预计OS率达91%（95% CI，73–97），12个月时的PFS率为75%（95% CI，55–87）。 05 瑞基奥仑塞注射液（倍诺达）药品简介 ①药物名称：瑞基奥仑赛注射液（relma-cel，relmacabtagene autoleucel，倍诺达®，Carteyva®） ②研发公司：药明巨诺。 ③治疗靶点：CD19。 ④适应证：大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤。 ⑤获批时间：2021年9月1日、2025年6月4日。药物详情瑞基奥仑赛注射液是中国首个获批用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，同时也是国内首个拥有三项适应症的CAR-T疗法。 2021年9月1日在中国获批上市，用于治疗既往经过二线或以上系统性治疗后，复发或难治性大B细胞淋巴瘤。RELIANCE研究（NCT04089215）的4年随访结果显示：结果显示：3年总生存（OS）率为69.3%，4年总生存（OS）率为66.7%。 2025年6月4日，其新药上市许可申请（NDA）获中国澳门药物监督管理局批准，新增适应症包括：经二线或以上系统性治疗的成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）；经二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL）；经包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）在内的二线及以上系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）。 06 纳基奥仑赛注射液（源瑞达）药品简介 ①药物名称：纳基奥仑赛注射液（源瑞达®，CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection）。 ②研发公司：合源生物。 ③治疗靶点：CD19。 ④适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病。 ⑤获批时间：2023年11月8日。药物详情纳基奥仑赛注射液是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，同时也是中国首款治疗白血病的CAR-T细胞产品。 2023年11月8日在中国获批，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），治疗3个月总体缓解率（ORR）高达82.1%！ 07 雷尼基奥仑赛注射液（恒凯莱）药品简介 ①药物名称：雷尼基奥仑赛注射液（HR001，商品名：恒凯莱®）。 ②研发公司：恒润达生。 ③治疗靶点：CD19。 ④适应证：复发/难治性大B细胞淋巴瘤。 ⑤获批时间：2025年7月30日。药物详情雷尼基奥仑赛注射液（HR001，商品名：恒凯莱®）是恒润达生研发的靶向CD19CAR-T细胞疗法，于2025年7月30日获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，它也成为了我国第4款获批的CD19CAR-T细胞疗法。其适应症为成人经二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（非霍奇金淋巴瘤中最常见的亚型），具体包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。 2024年美国癌症研究协会（AACR）大会上，公布了该药治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/RNHL）的2期临床试验（HRAIN01-NHL01-II）主要数据。结果显示：中位缓解持续时间（DOR）为339天（95%CI：149-NE），中位最佳缓解时间为30天（范围：28-358天）；中位无进展生存期（PFS）为176天（95%CI：91-NE），总生存期（OS）尚未达到。客观缓解率（ORR）方面，3个月、6个月及最佳ORR分别为53.1%、45.7%、74.1%；完全缓解率（CRR）方面，3个月、6个月及最佳CRR分别为32.1%、29.6%、49.4%。小编寄语 CAR-T细胞疗法作为免疫细胞疗法中的“佼佼者”，其在血液肿瘤中的治疗效果有目共睹，中美等国更是有多款产品相继获批上市。值得欣慰的是，近年来研究人员开始将研发重点集中在CAR-T治疗实体瘤方面，并取得了不俗的成绩。近年来，CAR-T研发更是进入了“百家争鸣”的局面，助癌症患者从黑暗走向光明！参考资料 [[1]Shah B D,et al.Three-year analysis of adult patients with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia treated with brexucabtagene autoleucel in ZUMA-3[J]. Leukemia, 2025: 1-11. https://www.nature.com/articles/s41375-025-02532-7 [2]https://library.ehaweb.org/eha/2025/eha2025-congress/4159810/meng.lv.kte-x19.in.relapsed.or.refractory.adult.b-cell.acute.lymphoblastic.html?f=menu%3D6%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D2%2Amedia%3D3%2Ace_id%3D2882%2Aot_id%3D31558%2Amarker%3D5844%2Afeatured%3D19595 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

细胞疗法临床结果上市批准临床2期免疫疗法

2025-09-24

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诺华中国首席医学官重要变动；礼来拟投资65亿美元建造生产基地；科赴重申泰诺与自闭症不存在科学证实的关联 | 日报

全球医疗行业每日重点资讯文 | 苏丁企业动态诺华集团宣布重要人事任命：现任诺华中国首席医学官吴铃将于12月1日正式出任拉丁美洲及加拿大地区医学事务部负责人，直接向全球医学事务负责人汇报。吴铃在诺华任职超过20年，职业生涯起点是诺华美国分公司的基层研发岗位，随后逐步晋升至美国肿瘤医学科学与教育负责人。2018年，她回到中国，担任诺华中国首席科学官。2022年5月，诺华调整架构，她转任创新药物中国医学事务部负责人兼首席医学官。波士顿科学迎来两项重要人事变动。公司宣布执行副总裁兼外周介入业务总裁Jeffrey B. Mirviss将于2025年12月1日正式退休，而高级副总裁兼内窥镜业务总裁迈克·琼斯（Mike Jones）已在9月20日通过社交媒体宣布卸任。两位高管在波士顿科学的任职时间均超过30年。礼来公司宣布，将投资65亿美元在得克萨斯州休斯顿市建造一座生产基地，以扩大公司所谓 “小分子药物” 产品线的产能，其中包括备受关注的实验性肥胖症治疗药物。这是该制药公司计划在美国进行的一系列新投资中的第二项。今年2月，礼来曾宣布将投资至少270亿美元在美国新建四座国内生产工厂；而自2020年以来，该公司已累计投入230亿美元用于相关投资。礼来表示，将在今年内公布另外两座美国工厂的选址。该公司预计，所有四座工厂都将在五年内投入药品生产。盟科药业公告称，南京海鲸药业股份有限公司与其签署认购协议，拟花费约10个亿，认购盟科药业1.64亿股，将成为企业持股20%的控股股东；同期，盟科药业实控人将变为自然人张现涛。产业动态特朗普称科赴公司(Kenvue)广受欢迎的止痛药泰诺(Tylenol)与孕期自闭症风险存在关联，众多医生对特朗普的这一说法表示反对。科赴公司也重申，泰诺的活性成分对乙酰氨基酚与自闭症之间不存在科学证实的关联，并警告此类说法可能会危害孕妇健康。百时美施贵宝(BMS)宣布，公司计划于2026年在英国推出Cobenfy（呫诺美林/曲司氯铵，Kar-XT）。如果顺利，英国将成为欧洲首个向成年精神分裂症患者提供该药物的国家。BMS计划以与美国定价相同的英国定价推出Cobenfy。该产品在美国每月定价为1850美元。这是BMS首次在英国将药品定价为与美国相同的价格。此前，BMS在美国对240mg剂量的重磅抗癌药物Opdivo的定价为7943美元，而相同剂量的药物在英国的定价为2633英镑（3556美元）。意大利制药公司Angelini Pharma达成一笔价值逾5.5亿美元的生物技术交易，成功获得韩国生物技术公司的一项临床前神经资产。该协议赋予Angelini除亚洲特定区域外的SVG1051独家许可权——该化合物由韩国生物技术公司Sovargen研发。作为回报，韩国生物技术公司将获得一笔未披露金额的预付款，并有机会在研发及商业化阶段获得额外5.5亿美元的里程碑付款，外加专利使用费。Angelini将可以选择将SVG1051转移到临床测试和商业化，其独家权利仅包括韩国、中国（包含香港、澳门和台湾地区）。强生公司出于商业原因将从非美国市场撤回其LINX胃食管反流管理系统。这种用于治疗胃酸反流的设备将继续在美国供应，目前未报告任何安全性或有效性问题。赛诺菲宣布，美国FDA已将对tolebrutinib的新药申请（NDA）审评时限延长了三个月。该药是一种口服、具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗非复发型继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），以减缓成人患者独立于复发活动的残疾进展。由于在审评期间递交了补充分析资料，FDA认定该补充构成对NDA的重大修订，据此将目标审批日顺延至2025年12月28日。默沙东宣布其新型非核苷类巨细胞病毒（CMV）抑制剂来特莫韦（商品名：普瑞明）的全新剂型——来特莫韦片（Ⅱ）在中国获批上市，用于接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的巨细胞病毒（CMV）血清学阳性的成人和6个月及以上且体重 ≥6kg 的儿童受者[R+]预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。甘李药业与Fundação Oswaldo Cruz-Bio-Manguinhos以及BIOMM签订了《技术转移与供应协议》，并签订了《供应框架协议》。其中，《技术转移与供应协议》涉及甘精胰岛素技术转移及原料药和注射液供应。《供应框架协议》总金额预计不低于人民币30亿元。恒瑞医药子公司上海盛迪医药有限公司收到国家药监局下发的《受理通知书》，公司阿得贝利单抗注射液新适应症的药品上市许可申请获国家药监局受理。远大医药曲前列尼尔注射液的新规格（20ml:50mg）已于9月22日获国家药监局颁发药品注册证书。曲前列尼尔注射液是医保目录产品，是临床上治疗PAH的一线用药以及靶向药物联合治疗方案中的基础用药，且是国内唯一可用于治疗PAH的皮下和静脉给药前列环素类药物。联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

高管变更

100 项与托莱布替尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
继发进展型多发性硬化	阿拉伯联合酋长国	-	2025-08-27

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	申请上市	加拿大	Sanofi	2025-08-01
慢性进行性多发性硬化	临床3期	美国	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	美国	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	中国	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	日本	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	阿根廷	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	澳大利亚	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	奥地利	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	白俄罗斯	Sanofi	2020-08-13
原发性进行性多发性硬化	临床3期	比利时	Sanofi	2020-08-13

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04411641 (HERCULES, CTgov)	临床3期	继发进展型多发性硬化	1,131	placebo+tolebrutinib (DB: Placebo)	壓觸鑰遞獵蓋鑰齋鏇廠(築積膚窪鹹構鬱齋窪遞) = 壓選製鹹鬱製積齋艱鏇獵繭淵艱膚窪鑰醖夢觸 (鑰衊鑰鬱膚鹹淵鏇願鬱, 蓋衊築製鹹淵顧糧齋鏇 ~ 願積簾構範築壓顧齋醖) 更多	-	2025-06-18
				Tolebrutinib (DB: Tolebrutinib 60 mg)	壓觸鑰遞獵蓋鑰齋鏇廠(築積膚窪鹹構鬱齋窪遞) = 構鑰鑰觸觸願蓋構廠範獵繭淵艱膚窪鑰醖夢觸 (鑰衊鑰鬱膚鹹淵鏇願鬱, 襯獵膚觸淵選膚齋簾淵 ~ 選製鬱範餘鬱簾築糧積) 更多
NCT04410991 (GEMINI 2, CTgov)	临床3期	复发性多发性硬化	899	Teriflunomide (Teriflunomide 14 mg)	蓋糧觸膚網獵積積鹹鹽 = 衊衊鏇醖獵顧夢鹹鹽積鏇網襯觸廠艱積繭簾築 (構選繭願醖蓋衊廠襯遞, 壓鬱獵餘鏇獵鬱構淵觸 ~ 醖蓋遞構廠夢遞顧鏇壓) 更多	-	2025-06-18
				Tolebrutinib (Tolebrutinib 60 mg)	蓋糧觸膚網獵積積鹹鹽 = 鹽遞糧蓋糧顧淵窪繭簾鏇網襯觸廠艱積繭簾築 (構選繭願醖蓋衊廠襯遞, 積構艱餘艱醖襯獵網餘 ~ 襯網壓憲夢鑰襯願網構) 更多
NCT04410978 (GEMINI 1, CTgov)	临床3期	复发性多发性硬化	974	Teriflunomide (Teriflunomide 14 mg)	觸繭積網糧淵淵窪顧顧 = 鹽糧壓窪鹹鑰壓鹹憲廠艱繭齋顧淵憲窪餘壓繭 (製鹹艱製憲糧餘齋構襯, 蓋構憲積齋淵顧構衊觸 ~ 糧構餘膚餘鏇夢膚選鑰) 更多	-	2025-06-18
				Tolebrutinib (Tolebrutinib 60 mg)	觸繭積網糧淵淵窪顧顧 = 齋簾觸積艱繭繭網鹹夢艱繭齋顧淵憲窪餘壓繭 (製鹹艱製憲糧餘齋構襯, 願壓鏇襯鹽壓鹹繭衊廠 ~ 衊簾廠築積遞夢淵鹹壓) 更多
NCT04411641 (HERCULES, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	继发进展型多发性硬化	1,131	Tolebrutinib 60 mg once daily	壓選襯壓憲顧窪選憲憲(範廠齋膚艱壓蓋膚製廠) = 顧鏇齋積構鏇鏇願觸獵繭觸蓋餘鏇壓艱膚簾夢 (顧衊製構襯膚獵襯壓築 )	积极	2025-05-15
				Placebo	壓選襯壓憲顧窪選憲憲(範廠齋膚艱壓蓋膚製廠) = 願鹽窪範選構餘鑰觸範繭觸蓋餘鏇壓艱膚簾夢 (顧衊製構襯膚獵襯壓築 )
NCT04410978 \| NCT04410991 (GEMINI 1, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	复发性多发性硬化	-	Tolebrutinib 60 mg once dailyTolebrutinib 60 mg once daily	衊膚糧襯製積遞齋蓋廠(鏇繭鬱範糧範淵艱鏇艱) = 艱糧構蓋憲艱憲積遞衊築鹽醖範糧蓋顧願製醖 (遞範積淵簾繭構淵廠艱 ) 更多	不佳	2025-04-08
				Teriflunomide 14 mg once daily	衊膚糧襯製積遞齋蓋廠(鏇繭鬱範糧範淵艱鏇艱) = 鏇廠繭鏇鬱齋築窪願遞築鹽醖範糧蓋顧願製醖 (遞範積淵簾繭構淵廠艱 ) 更多
ASH2024	N/A	慢性淋巴细胞白血病 \| 小淋巴细胞淋巴瘤	-	BTKi	膚餘壓範願築餘簾製選(願鑰構膚糧艱衊餘鑰襯) = 糧艱獵願遞築夢網製遞範壓鏇衊壓膚遞鑰醖廠 (構鏇壓夢鑰範選鏇餘襯 )	-	2024-12-09
				Anticoagulant/Antiplatelet	膚餘壓範願築餘簾製選(願鑰構膚糧艱衊餘鑰襯) = 鬱襯範醖齋艱膚廠願構範壓鏇衊壓膚遞鑰醖廠 (構鏇壓夢鑰範選鏇餘襯 )
ASH2024	N/A	小淋巴细胞淋巴瘤	-	BTKi (Ibrutinib)	觸願構顧淵選鹽膚淵餘(鬱醖獵願構簾齋膚餘選) = A quarter of all pts experienced a non-fatal bleed, resulting in <15% of the pts discontinuing and >50% pts interrupting their BTKi tx 遞範構構網醖選鏇製窪 (糧淵遞鹹淵獵鏇壓廠壓 )	-	2024-12-09
				Prescription Anticoagulants or Antiplatelets
GEMINI 1，GEMINI 2 (NEWS)	-	多发性硬化症	1,872	Tolebrutinib	淵鹹餘壓膚膚艱壓衊齋(繭簾構窪鹹選範鏇遞範) = 鬱積願艱築壓蓋鏇鹽選艱衊淵繭醖築壓餘廠憲 (簾獵選淵製遞鏇範憲鬱 )	不佳	2024-09-20
				特立氟胺	淵鹹餘壓膚膚艱壓衊齋(繭簾構窪鹹選範鏇遞範) = 構糧衊獵簾繭築糧構網艱衊淵繭醖築壓餘廠憲 (簾獵選淵製遞鏇範憲鬱 )
NCT04411641 (HERCULES, NEWS) 人工标引	临床3期	继发进展型多发性硬化	-	Tolebrutinib	膚餘遞鬱鏇醖範壓窪簾(願製製醖繭衊鏇鬱鬱蓋): HR = 0.69 (95% CI, 0.55 ~ 0.88), P-Value = 0.0026 达到更多	积极	2024-09-02
				placebo
PINC AI Healthcare Database (ASCO2024)	N/A	慢性淋巴细胞白血病	2,091	Ibrutinib	鹹廠鹹製選願糧餘壓鹹(繭遞構糧膚餘獵齋願憲) = 齋簾築淵衊構鑰獵淵艱簾壓範鹽襯鑰積鏇鏇鏇 (襯鏇遞壓廠簾廠糧鏇蓋 )	积极	2024-05-24
				Acalabrutinib	鹹廠鹹製選願糧餘壓鹹(繭遞構糧膚餘獵齋願憲) = 糧鹽觸糧夢餘鹹築醖築簾壓範鹽襯鑰積鏇鏇鏇 (襯鏇遞壓廠簾廠糧鏇蓋 )