Gepotidacin

点击关注小白学药 FDA 新药风向标：2026 医药创新，聚焦 ADC、siRNA 等前沿赛道2025 FDA 新药全景解析：创新提质，中国药企全球突围 2025 年，FDA 药品评价与研究中心（CDER）共批准 46 款新药，数量较 2023-2024 年有所回落，但 “first-in-class” 疗法占比过半，创新质量与技术多元化实现显著突破。 从小分子药到前沿生物药，从肿瘤治疗到罕见病攻坚，这一年的审批榜单不仅勾勒出全球医药创新的核心脉络，更见证了中国药企的全球化崛起。 点击放大图片 一、审批格局：量稳质升，技术多点开花 2025 年 FDA 获批新药呈现 “主流稳固、前沿崛起” 的特征。小分子化药以 31 款占据近七成份额，彰显传统领域持续的创新活力；生物药与新兴技术药物同步发力，8 款单克隆抗体、2 款 ADC、2 款 siRNA 及 ASO、融合蛋白等各 1 款获批，反映精准医疗时代治疗手段的丰富化。 特殊审评机制成为创新药加速落地的关键支撑。34 款新药涉及特殊审评，23 款获孤儿药认定，21 款享优先审评，17 款被授予突破性疗法。 这种政策倾斜聚焦 “未满足医疗需求”，既推动罕见病药物研发，又让肿瘤、重症领域的突破性疗法快速惠及患者，体现 “精准鼓励创新” 的核心导向。 二、治疗领域：肿瘤领衔，多赛道破局 肿瘤是获批新药最集中的领域，涵盖肺癌、乳腺癌、鼻咽癌等多种实体瘤与血液瘤。Telisotuzumab vedotin-tllv（ADC）、赛伐替尼（多靶点抑制剂）等精准疗法接连获批，为不同突变类型患者提供个性化方案。 双特异性 T 细胞接合器利诺泽单抗的获批，更丰富了复发难治性多发性骨髓瘤的治疗选择。 除肿瘤外，呼吸系统、心血管、罕见病等领域均有重磅突破。勃林格殷格翰的那米司特作为首个选择性磷酸二酯酶 4B 抑制剂，为特发性肺纤维化患者带来新希望；Alnylam 的 siRNA 药物芬妥司兰钠获批用于血友病治疗，展现基因沉默技术的临床价值；吉泊他辛作为近 30 年首个新型口服抗生素，有效应对尿路感染与淋病的耐药难题。 三、全球药企：巨头领跑，中国力量崛起 欢迎关注小白学药视频号 国际制药巨头持续领跑，默沙东、礼来、勃林格殷格翰、葛兰素史克各有 2 款新药获批。默沙东的克莱罗韦单抗将 RSV 相关住院率降低 84.2%，帕博利珠单抗皮下注射剂型提升治疗便捷性；礼来的 Imlunestrant 使 ESR1 突变乳腺癌患者疾病进展风险降低 38%，均成为领域标杆。 中国药企实现历史性突破：康方生物的派安普利单抗获批鼻咽癌适应症，是首个由中国企业全程主导研发并获 FDA 批准的创新生物药，联合化疗组中位无进展生存期达 9.6 个月；迪哲医药的舒沃替尼成为全球首个获批 EGFR exon20 插入突变肺癌的中国创新药，客观缓解率超 45%，彰显中国创新的全球竞争力。 四、2026 展望：创新深化，全球化竞争升级 2026 年，ADC、siRNA、细胞基因治疗等前沿平台将成竞争核心，双抗 ADC、新一代 siRNA 等技术迭代将持续提升疗效与安全性。中国创新药全球化将进入深水区，更多企业将通过全球多中心临床、跨国合作加速 “出海”，全链条研发与国际运营能力成为核心竞争力。 FDA 审评将持续强化临床价值导向，“first-in-class” 与 “best-in-class” 药物获更多政策支持。全球医药行业正从 “数量竞争” 转向 “质量比拼”，唯有聚焦未满足需求、坚守科学创新的企业，方能穿越周期。2025 年的新药突破，不仅为患者带来希望，更预示着一个更精准、普惠的医疗创新时代已然到来。 点击关注小白学药 喜欢就点个感恩一路相伴 推荐阅读百亿布局! Ipsen联手先声药业押注ADC新赛道, 靶向LRRC15资产引关注HER2 阳性膀胱癌患者福音！RC48-ADC 免疫联合疗法，疗效提升 6.75 倍，安全性可控2026 年全球生物制药领域核心会议指南：见证医学突破与行业风向2025ADC爆发: 160亿市场+6款新药获批! 耐药/联用/早线治疗全面突破, 谁将成下一个“药王”？重磅! 信诺维科创板IPO获受理, 创新药“造血”强者冲刺资本市场终于摸清! T细胞受体是个‘玩偶盒’? 科学家揭开其激活开关之谜全球Biotech大洗牌: 中国药企承包1/3国际授权, 韩国新贵1亿美元押注 ADC “升级版”突发！第一三共-默沙东III期ADC试验因致命ILD事件遭FDA部分暂停ADC、双抗领跑，中国创新药如何赢得世界舞台！搞定 “不可成药” 靶点! PROTAC引爆创新药赛道, 中美企业抢滩百亿蓝海突发！第一三共-默克III期ADC试验因致命ILD事件遭FDA部分暂停映恩+康宁杰瑞双雄发力! ADC领跑全球, DB-1310破乳腺癌耐药, JSKN027创双靶奇迹华东医药双线突破：ADC 创新药获 FDA 孤儿药认定，GLP-1 双靶点减重药数据亮眼中国ADC双重出海答卷！君实双靶点ADC、华东医药首创ADC获FDA认可，意味着什么？双抗 / ADC/CAR-T 刷屏后，2026医药新拐点：“创新+国际化”突围路医保商保双破局！ADC、CAR-T入保，14亿人用药成本大降 声明：本公众号所有推文不构成任何投资意见和建议，科普性质内容，非医疗建议。 转载请注明出处：小白学药公众号。部分内容源于网络公开信息，仅用于交流学习传播知识，侵删。因水平有限，若出现错误，欢迎指出。

2025年全球首次批准了73款小分子化学实体上市，其中，中国37款、美国28款、日本3款、英国3款、欧盟2款。 2025年01月10日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了石药集团欧意药业有限公司的普卢格列汀、普鲁索格列汀Prusogliptin（DBPR108），商品名：善泽平®，剂型：片剂，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究DBPR108片单药III期临床（CTR20191987，CSPC∕DBPR108201903∕PRO-III-1，NCT04161430）和DBPR108联合二甲双胍III期临床（CTR20192506，CSPC∕DBPR108201903∕PRO-III-2，NCT04218734）的试验结果。 2025年01月16日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海英派药业有限公司的塞纳帕利 Senaparib（IMP4297，JS109），商品名：派舒宁®，剂型：胶囊，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究FLAMES（CTR20192330，NCT04169997）的试验结果。 2025年01月16日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了江苏奥赛康药业有限公司的利厄替尼Limertinib（ASK120067），商品名：奥壹新®，剂型：片剂，用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在 EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20171639（ASK-LC-120067-Ⅰ∕Ⅱ，NCT03502850）的试验结果。 2025年01月17日，美国FDA批准了MediBeacon, Inc的瑞玛比嗪、瑞美吡嗪 Relmapirazin，商品名：Lumitrace®®，剂型：静脉注射液，通过非侵入性监测外源性示踪剂随时间的荧光发射用于评估肾功能受损或正常的成年患者肾小球滤过率（GFR）。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究NCT05425719的试验结果。 2025年01月26日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海银诺医药技术有限公司的依苏帕格鲁肽α Efsubaglutide Alfa（苏帕鲁肽Supaglutide），商品名：怡诺轻®，剂型：注射液，用于成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。此次批准是依据两项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究SUPER-1（CTR20211311，NCT04994288）、SUPER-2（CTR20211312，NCT04998032）的试验结果。 2025年01月30日，美国FDA批准了Vertex Pharmaceuticals Incorporated的舒泽曲近 Suzetrigine（VX-548），商品名：Journavx®，剂型：片剂，用于成人中～重度急性疼痛的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究NCT05558410和NCT05553366的试验结果。注册期间，该品曾获得快速通道、突破疗法和优先审批资质。 Journavx®是20多年来首款也是唯一一款已批准的非阿片类口服疼痛信号抑制剂和新型疼痛药物。也是没有成瘾潜力证据的适用于中～重度急性疼痛所有类型的有效且耐受性良好的药物。 2025年02月08日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了广东东阳光药业股份有限公司的磷酸萘坦司韦Antaitasvir Phosphate（HEC74647PA，磷酸安泰他韦），商品名：东卫卓®，剂型：胶囊，用于与艾考磷布韦（Encofosbuvir，HEC110114，英强布韦Yiqibuvir，东英贺®，）片联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。此次批准是依据一项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究CTR20211194（HEC74647∕HEC110114-II∕III-01，NCT05395416）的试验结果。 2025年02月11日，美国FDA批准了SpringWorks Therapeutics, Inc的莫达美替尼 Mirdametinib（PD-0325901， PD-325901），商品名：Gomekli®，剂型：胶囊，用于不能完全切除的具有症候性丛状神经纤维瘤的神经纤维瘤病1型（NF1）成人和2岁及以上儿科患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究ReNeu(NCT03962543)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道、罕有儿科疾病和优先审批资质。 Gomekli®是首款也是唯一一款已批准用于NF1成人和2岁及以上儿科患者的治疗药。 2025年02月14日，美国FDA批准了Ono Pharmaceutical Co., Ltd的维塞替尼Vimseltinib（维姆塞替尼，DCC-3014，DCC-2909，DP-5599），商品名：Romvimza®，剂型：胶囊，用于手术切除可能导致恶化功能限制或严重发病的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究MOTION（NCT05059262）的试验结果。注册期间，该品曾获得快速通道和优先审批资质。 2025年03月18日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的硫酸艾玛昔替尼 Ivarmacitinib Sulfate（SHR0302），商品名：艾速达®，剂型：片剂，用于对一种或多种TNF抑制剂疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究CTR20201491（SHR0302-302，NCT04481139）的试验结果。 2025年03月25日，美国FDA批准了Glaxosmithkline Llc的甲磺酸吉泊达星二水合物Gepotidacin Mesylate dihydrate（GSK2140944），商品名：Blujepa®，剂型：片剂，用于由下列敏感微生物：大肠杆菌、肺炎克雷伯氏杆菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生性葡萄球菌和粪肠球菌引起的非复杂性尿路感染（uUTI）女性成人和年龄≥12岁且体重至少为40 kg的儿童患者的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究EAGLE-2（NCT04020341）和EAGLE-3（NCT04187144）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 Blujepa®是近30年来首款用于治疗uUTI的新型口服抗生素。 2025年03月27日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了江西科睿药业有限公司的玛舒拉沙韦Suraxavir Marboxil（GP681），商品名：伊速达®，剂型：片剂，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20221824（GP681-202201，NCT05474755）的试验结果。 2025年03月28日，美国FDA批准了Genzyme Corporation的费妥赛仑钠、菲图西兰 Fitusiran sodium（SAR439774，ALN-AT3SC），商品名：Qfitlia®，剂型：皮下注射液（西林瓶∕预充针），用于有或没有因子VIII或IX抑制剂的A型或B型血友病成人和12岁及以上儿童患者的日常预防以阻止或降低出血发作的频率。此次批准是依据三项临床Ⅲ期研究ATLAS-INH（NCT03417102）、ATLAS-A∕B（NCT03417245）和ATLAS-OLE（NCT03754790）的试验结果。注册期间，该品曾获得用于A型或B型血友病的孤儿药资质、用于有或没有因子VIII或IX抑制剂的A型或B型血友病的快速通道资质、用于有因子Ⅸ抑制剂的B型血友病的突破疗法资质。 2025年04月02日，美国FDA加速批准了Novartis Pharmaceuticals Corporation的盐酸阿曲生坦 Atrasentan hydrochloride（ABT-627，A-127722 ，A-147627，NSC720763），商品名：Vanrafia®，剂型：片剂，用于降低处于快速疾病进展风险，通常尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5 g∕g，的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人的蛋白尿。此次批准是依据一项正在进行的临床Ⅲ期研究ALIGN（NCT04573478）的中期试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 2025年04月25日，欧盟人用药品委员会（CHMP）采纳了一项积极意见，建议授予的PTC Therapeutics International Limited的塞匹蝶呤Sepiapterin（L-Sepiapterin，Sepiapterine，CNSA-001，PTC-923），商品名：Sephience®，剂型：口服粉末，用于苯丙酮尿症成人和儿科患者高苯丙氨酸血症的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究APHENITY（PTC923-MD-003-PKU，NCT05099640、EudraCT：2021-000474-29）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 2025年05月08日，美国FDA加速批准了Verastem Oncology的Avmapki® Fakzynja®Co-pack（艾沃美替尼钾 Avutometinib Potassium，VS-6766，avuto，Ro 5126766，CH5126766 –盐酸地法替尼 Defactinib Hydrochloride，VS-6063，PF-0455487，PF-4554878），用于接受过先期系统性治疗的KRAS变异复发性低级严重卵巢癌（LGSOC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究RAMP 201（NCT04625270，VS-6766-201，GOG-3052，ENGOT-ov60）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、突破疗法、快速通道和优先审批资质。 Avmapki®Fakzynja® Co-pack是首款也是唯一一款FDA批准的治疗该疾病的药物。 2025年05月15日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了海思科医药集团股份有限公司的安瑞克芬 Anrikefon（HSK21542），商品名：思舒静®，剂型：注射液，用于腹部手术后的轻、中度疼痛的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20210256（HSK21542-301，NCT04738357）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年05月15日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了轩竹生物科技股份有限公司的吡洛西利Birociclib（吡罗西尼，XZP-3287），商品名：轩悦宁®，剂型：片剂，用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究BRIGHT-1（CTR20180020，XZP-3287-1001，NCT04539496）和一项临床Ⅲ期研究BRIGHT-2（CTR20212307，XZP-3287-3001，NCT05077449）的试验结果。 2025年05月22日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了广东众生睿创生物科技有限公司的昂拉地韦Onradivir（ZSP1273），商品名：安睿威®，剂型：片剂，用于成人单纯性甲型流感患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究EPOCH201（CTR20202384，ZSP1273-20-06，NCT04683406）的试验结果。 2025年05月22日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了上海艾力斯医药科技股份有限公司的枸橼酸戈来雷塞Glecirasib Citrate（格来雷塞，JAB-21822，JAB-21000），商品名：艾瑞凯®，剂型：片剂，用于至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C 突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究CTR20211470（JAB-21822-1002，NCT05009329）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批和突破疗法资质。 2025年05月22日，欧盟人用药品委员会（CHMP）采纳了一项积极意见，建议授予Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.的Riulvy®（富马酸替格米酯Tegomil fumarate，HY-156645，CS-0887138，DA-68022）上市许可，剂型：硬胶囊，用于复发缓解型多发性硬化症成人和13岁及以上儿童患者的治疗。此次建议是依据其临床前、新的药学和临床研究资料以及与Tecfidera®（富马酸二甲酯Dimethyl fumarate）的生物等效性试验的结果。 2025年05月28日，美国FDA批准了Alcon Labs Inc.的阿考曲孟Acoltremon（AR-15512，AVX-012，WS-12），商品名：Tryptyr®，剂型：眼科溶液，用于干眼疾病症状和症候的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究COMET-2（NCT05285644）和COMET-3（NCT05360966）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了海创药业股份有限公司的氘恩扎鲁胺、德恩鲁胺Deutenzalutamide（HC-1119），商品名：海纳安®，剂型：软胶囊，用于接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20190199（HC-1119-04，NCT03851640）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的苹果酸法米替尼Famitinib malate（SHR1020，SHR-1020），商品名：艾比特®，剂型：软胶囊，联合注射用卡瑞利珠单抗（Camrelizumab，艾立妥®）用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗（Bevacizumab）治疗的复发或转移性宫颈癌患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20202635（SHR-1210-II-217，NCT04680988）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法资质。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了福建盛迪医药有限公司的磷罗拉匹坦帕洛诺司琼Fosrolapitant∕Palonosetron（HR20013），商品名：瑞坦宁®，剂型：注射剂，用于预防成人高度致吐性化疗（HEC）引起的急性和迟发性恶心和呕吐。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20202635（SHR-1210-II-217，NCT04680988）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了锦州奥鸿药业有限责任公司的枸橼酸伏维西利Fovinaciclib Citrate（FCN-437c），商品名：复妥宁®，剂型：硬胶囊，联合氟维司群，用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2 (HER2)阴性的复发或转移性成年乳腺癌患者。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海复星医药产业发展有限公司的芦沃美替尼Luvometinib（FCN-159），商品名：复迈宁®，剂型：片剂，用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。注册期间，曾获得突破疗法和优先审批资质。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了苏州泽璟生物制药股份有限公司的盐酸吉卡昔替尼Gecacitinib Hydrochloride（盐酸杰克替尼Jaktinib Hydrochloride，ZG-0128，ZG-016），商品名：泽普平®，剂型：片剂，用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20202130（ZGJAK016，NCT04617028）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了Genor Biopharma(USA), Inc.的盐酸来罗西利Lerociclib Hydrochloride（GB491，G1T38），商品名：汝佳宁®，剂型：片剂，用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者：与芳香化酶抑制剂联合使用作为初始内分泌治疗；与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后疾病进展的患者。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究LEONARDA-1（CTR20211931，GB491-004，NCT05054751）和LEONARDA-2（CTR20212139，GB491-008，NCT05851014）的试验结果。 2025年06月27日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了信达生物制药（苏州）有限公司的玛仕度肽Mazdutide（IBI362，OXM3，LY 3305677），商品名：信尔美®，剂型：注射液，用于在控制饮食和增加体力活动基础上对成人患者的长期体重控制，初始体重指数（BMI）为：BMI≥28 kg/m2（肥胖）；或BMI≥24 kg/m2（超重），并伴有至少一种体重相关的合并症（例如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、阻塞性睡眠呼吸暂停综合症等）。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究GLORY-1（CTR20222567，CIBI362B301，NCT05607680）的试验结果。 信尔美®是全球首款和唯一一款批准上市的胰高血糖素（GCG） /胰高血糖素样肽-1（GLP-1） 双受体激动剂。 2025年06月30日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了贝达药业股份有限公司的酒石酸泰瑞西利Tibremciclib  tartrate （泰贝西利、BPI-16350），商品名：康美纳®，剂型：胶囊，联合氟维司群用于既往接受内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性成年乳腺癌患的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究Tiffany（CTR20221037，BTP-66732，NCT05433480）的试验结果。 2025年06月30日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了广州必贝特医药股份有限公司的盐酸伊吡诺司他Ifupinostat Trihydrochloride（双利司他，双替尼他，BEBT-908，CUDC-908，MDK-9521），商品名：贝特琳®，剂型：注射剂，作为单药用于既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究TR20200035（GBMT-908-P02,NCT06074107）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。 2025年07月07日，美国FDA批准了KalVista Pharmaceuticals, Inc.的色贝阿司他 Sebetralstat（KVD-900），商品名：Ekterly®，剂型：片剂，用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管水肿（HAE）的急性发作的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究KONFIDENT（KVD900-301，NCT05259917）和KONFIDENT-S（KVD900-302，NCT05505916）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药和快速通道资质。 Ekterly®是近是近十几年来首款和唯一一款遗传性血管水肿口服止血治疗剂。 2025年07月08日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了苏州旺山旺水生物医药股份有限公司的盐酸司美那非Simmerafil hydrochloride（斯美瑞非，TPN171），商品名：Onvita®、昂伟达®，剂型：片剂，用于治疗勃起功能障碍。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20213450（TPN171H-E301，NCT05188989）的试验结果。 2025年07月08日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了苏州亚盛药业有限公司的利沙托克拉Lisaftoclax（利沙托克，力胜克拉，APG-2575），商品名：利生妥®，剂型：片剂，用于既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病∕小淋巴细胞淋巴瘤（CLL∕SLL）患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究APG2575CC201（CTR20213084，NCT05147467）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年07月25日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了Bayer AG的依林奈坦 Elinzanetant（BAY-3427080，GSK-1144814，GSK1144814A，NT-814），商品名：Lynkuet®，剂型：软胶囊，用于与绝经相关的中～重度血管运动症状（热潮）的治疗。此次批准是依据三项临床三期研究OASIS 1（NCT05042362）、OASIS -2（NCT05099159）、OASIS 3 (NCT05030584)的试验结果。 2025年07月18日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了南京征祥医药有限公司的玛硒洛沙韦Seloxavir Marboxil（玛赛洛沙韦Masiloxavir ,ZX-7101A），商品名：济可舒®，剂型：片剂，用于既往健康的成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究CTR20221729（ZX-7101A-202，NCT05702489）的试验结果。 2025年07月25日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了扬子江药业集团有限公司的盐酸妥诺达非Tunodafil Hydrochloride（盐酸优克那非Youkenafil Hydrochloride，YZJ-0110），商品名：泰妥妥®，剂型：片剂，用于勃起功能障碍的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20211201的试验结果。 2025年07月31日，美国FDA批准了Lenz Therapeutics Inc的盐酸醋克利定 Aceclidine hydrochloride（LNZ100），商品名：Vizz®，剂型：眼科溶液，用于成人老花眼的治疗。此次批准是依据三项临床Ⅲ期研究CLARITY 1、CLARITY 2和CLARITY 3的试验结果。 Vizz®是首款和唯一一款基于醋克利定的眼科溶液已批准用于改善老花眼成人的近视，每日一次，其疗效已证实可达10小时。 2025年08月06日，美国FDA加速批准了Jazz Pharmaceuticals plc的盐酸多达普酮Dordaviprone hydrochloride（ONC201，TIC10，NSC350625），商品名：Modeyso®，剂型：胶囊，用于既往治疗后疾病进展的携带H3 K27M变异的弥漫性中线胶质瘤成人和1岁及以上儿科患者的治疗。此次批准是依据五项临床研究ONC006（NCT02525692）、ONC013（NCT03295396）、ONC014（NCT03416530）、ONC016（NCT05392374）、ONC018（NCT03134131）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道、罕有儿科疾病和优先审批资质。 Modeyso®是FDA批准的首款和唯一一款用于治疗该罕有和进展性疾病的治疗剂。 2025年08月08日，美国FDA加速批准了Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.的宗厄替尼、宗格替尼、宗艾替尼、佐博替尼Zongertinib（BI 1810631），商品名：Hernexeos®，剂型：片剂，用于其肿瘤具有HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活变异，由FDA批准的检测方法检测，且其接受过既往系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ期研究Beamion LUNG-1 (NCT04886804)的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法、快速通道和优先审批资质。 2025年08月12日，美国FDA批准了Insmed Incorporated的布索卡替单水合物 Brensocatib monohydrate（AZD-7986，INS-1007），商品名：Brinsupri®，剂型：片剂，用于成人和12岁及以上儿科患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究ASPEN（NCT04594369）和一项临床Ⅱ期研究WILLOW（NCT03218917）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。 Brinsupri®是首款和唯一一款FDA批准用于非囊性纤维化支气管扩张症的治疗剂。 2025年08月21日，美国FDA批准了Ionis Pharmaceuticals, Inc的多尼达生钠、多尼达洛森 Donidalorsen Sodium（IONIS-PKK-L Rx，IONIS-PKKRX，ISIS-721744），商品名：Dawnzera®，剂型：皮下注射液，用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究OASIS-HAE（NCT05139810）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 Dawnzera®是首款和唯一一款FDA批准RNA靶向的用于遗传性血管性水肿发作的预防药。 2025年08月22日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了轩竹生物科技股份有限公司的地罗阿克Dirozalkib（达希替尼Dexitinib，XZP-3621），商品名：轩菲宁®，剂型：片剂，作为单药用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20213198的试验结果。 2025年08月25日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了参天製薬株式会社的塞他前列素、司培前列素Sepetaprost（STN1012600，ONO9054，DE126、STN10126），商品名：セタネオ®∕Setaneo®，剂型：滴眼液，用于青光眼、眼内高血压的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究Angel-J1 (NCT05495061)的试验结果。 2025年08月25日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了大正製薬株式会社的福诺雷生水合物 Vornorexant hydrate（TS-142，ORN-0829），商品名：ボルズィ®∕Vorzzz®，剂型：片剂，用于失眠症的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究TS142-301(NCT05453136)的试验结果。 2025年08月29日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的泽美妥司他Zeprumetostat（SHR2554，EZH2-IN-15），商品名：艾瑞璟®，剂型：片剂，用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ期研究CTR20181164（SHR2554-I-101，NCT03603951）试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。 艾瑞璟®是NMPA批准的首款Zeste同源物2增强子（EZH2）抑制剂。 2025年08月29日，美国FDA批准了Genzyme Corporation的利扎布替尼 Rilzabrutinib（PRN-1008，SAR444671），商品名：Wayrilz®，剂型：片剂，用于对既往治疗没有充分响应的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究LUNA 3 (NCT04562766)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药和快速通道资质。 Wayrilz®是首款FDA批准的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂用于免疫性血小板减少症的治疗。 2025年09月19日，美国FDA加速批准了Stealth Biotherapeutics Inc的盐酸依拉雷肽、依拉瑞肽、依拉米肽、伊拉米肽Elamipretide Hydrochloride（SS-31，MTP-131，RX-31），商品名：Forzinity®，剂型：皮下注射用，用于改善体重至少30kg的巴斯综合症（Barth Syndrome）成人和儿科患者的肌力。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究TAZPOWER（SPIBA-001、NCT03098797）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、罕有儿科资质、快速通道、优先审批资质，并获得了罕有儿科疾病优先审评卷。 Forzinity®是首款FDA批准的靶向线粒体的药物，用于巴斯综合症的治疗。 2025年09月25日，美国FDA批准了Eli Lilly and Company的甲磺酸依仑司群 Imlunestrant tosylate（LY-3484356），商品名：Inluriyo®，剂型：片剂，用于至少一线内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、雌激素受体1（ESR1）变异的晚期或转移性乳腺癌成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究EMBER-3（NCT04975308）的试验结果。 2025年09月25日，美国FDA批准了Crinetics Pharma Inc的盐酸帕尔索汀 Paltusotine hydrochloride（CRN00808），商品名：Palsonify®，剂型：片剂，用于对手术响应不充分和∕或手术不是选项的肢端肥大成人的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究Study 1 (PATHFNDR-2，NCT05192382)和Study 2(PATHFNDR-1，NCT04837040)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 Palsonify®是FDA批准的首款口服每日一次的选择性靶向生长激素抑制素受体2型（SST2）拮抗剂用于肢端肥大成人的治疗。 2025年09月30日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了赣州和美药业股份有限公司的莫米司特 Mufemilast（Hemay005），商品名：莫米司特片®，剂型：片剂，用于治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20210660（NCT04839328）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年09月30日，美国FDA批准了Novartis Pharmaceuticals Corporation的瑞米布替尼Remibrutinib（LOU064），商品名：Rhapsido®，剂型：片剂，用于尽管采用H1抗组胺治疗仍有症状的成人患者慢性自发性荨麻疹的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究REMIX-1（NCT05030311）和REMIX-2（NCT05032157）的试验结果。 2025年10月07日，美国FDA批准了Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc的那米司特 Nerandomilast（BI 1015550），商品名：Jascayd®，剂型：薄膜衣片，用于成人特发性肺纤维化的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究NCT0441950和一项临床三期研究FIBRONEER-IPF（NCT05321069）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、罕有儿科资质、突破疗法和优先审批资质。 2025年10月21日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了中美华东制药有限公司的马来酸美凡厄替尼Mifanertinib Maleate（迈华替尼、美法替尼 Mefatinib，MET306，CS-0650008），商品名：迈瑞东®，剂型：片剂，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20192297的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法资质。 2025年11月02日，英国药品和保健品管理局（MHRA）附条件批准了Belite Bio, Inc的替拉瑞班特、丁拉班特Tinlarebant（BPN-14967，LBS-008），剂型：片剂，用于Stargardt病的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究DRAGON(NCT05244304)的中期试验结果。 2025年11月03日，美国FDA批准了Ucb Inc的Kygevvi®（多塞西亭 Doxecitine-多西替明Doxribtimine），剂型：口服粉末，用于成人和在12岁或之前症状发作的儿科患者胸苷激酶2缺乏的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究Trial 1 (NCT03845712)、两项回顾性图表审评研究（Trial 1和Trial 2）和一项扩展获得项目的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法、罕有儿科疾病和优先审批资质。 2025年11月05日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了浙江艾森药业有限公司的奥格特韦钠 Olgotrelvir Sodium（STI-1558），商品名：奥维宁®∕Ovydso®，剂型：胶囊，用于治疗轻中型新型冠状病毒感染（COVID-19）的成年患者。 2025年11月12日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了派格生物医药（杭州）股份有限公司的维培那肽Visepegenatide(PB-119，聚乙二醇化艾塞那肽PEG-exenatide)，商品名：派达康®，剂型：注射液，用于改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20180514（PB119201、NCT03520972）和一项临床Ⅲ期研究Perspective 1（CTR20201492，PB119301， NCT04504370）的试验结果。注册期间，该品曾获得重大新药创制项目支持。 2025年11月13日，美国FDA批准了Kura Oncology, Inc和 Kyowa Kirin Co., Ltd的齐托美尼布、齐妥美尼布、齐夫托美尼Ziftomenib（KO-381，KO-382，KO-539），商品名：Komzifti®，剂型：胶囊，用于无满意替代治疗选项、具有敏感核磷蛋白1（NPM1）变异的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究KOMET-001（NCT04067336）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道、突破疗法和优先审批资质。 Komzifti®是首款和唯一一款每日一次、口服多发性内分泌腺瘤蛋白（Menin）抑制剂，批准用于复发或难治性核磷蛋白变异（NPM-m）的急性髓性白血病（AML）的治疗。 2025年11月18日，美国FDA批准了Arrowhead Pharmaceuticals, Inc的普乐司兰钠 Plozasiran Sodium（ARO-APOC3），商品名：Redemplo®，剂型：皮下注射液，作为饮食的辅助用于降低家族性乳糜微粒血综合症（FCS）成年患者的甘油三酯。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究PALISADE(NCT05089084)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道和突破疗法资质。 Redemplo®是首款和唯一一款FDA批准的siRNA药物用于家族性乳糜微粒血综合症（FCS）成年患者的治疗。 2025年11月19日，美国FDA加速批准了Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc的赛伐替尼、塞瓦替尼 Sevabertinib（BAY 2927088），商品名：Hyrnuo®，剂型：片剂，用于其肿瘤具有人表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶结构域活化变异，经FDA批准的检验方法检测，且其接受过既往系统治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究的SOHO-01（NCT05099172）试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、突破疗法和优先审批资质。 2025年12月03日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海上药信谊药厂有限公司的苹果酸司妥吉仑 Sitokiren malate（SPH3127，MT-2765），商品名：信妥安®，剂型：片剂，用于原发性高血压的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20210369（SPH3127-301，NCT05359068）的试验结果。 2025年12月09日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了健康元药业集团股份有限公司的玛帕西沙韦Pixavir Marboxil（TG-1000），商品名：壹立康®，剂型：胶囊，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20232723（TG-1000-C-03）的试验结果。 2025年12月09日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了正大天晴药业集团股份有限公司的库莫西利 Culmerciclib（TQB3616），商品名：赛坦欣®，剂型：胶囊，用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，与氟维司群联合治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CULMINATE-1（CTR20213271，TQB3616-III-01，NCT05375461）的试验结果。 2025年12月09日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了北京诺诚健华医药科技有限公司的佐来曲替尼Zurletrectinib（ICP-723），商品名：宜诺欣®，剂型：片剂，用于符合下列条件的成人和12岁以上青少年实体瘤患者：经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20202270（ICP-CL-00501）的试验结果。 2025年12月11日，欧盟人用药品委员会（CHMP）采纳了一项积极意见，建议授予Cytokinetics (Ireland) Limited-1的阿夫凯泰、阿非卡坦、艾非凯泰Aficamten（CK-3773274，CK-274），商品名：Myqorzo®，剂型：薄膜衣片，用于成人患者症状性（纽约心脏病学会II-III级）阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）的治疗。此次建议是依据一项临Ⅲ期临床研究SEQUOIA-HCM（NCT05186818）的试验结果。 2025年12月12日，美国FDA批准了Entasis Therapeutics, Inc.的唑利氟达星、佐利氟达星 Zoliflodacin（AZD-0914，ETX-0914），商品名：Nuzolvence®，剂型：口服混悬液用颗粒，用于成人和体重至少35kg、12岁及以上儿科患者非复杂尿道奈瑟氏球菌（Neisseria）淋病的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究NCT03959527的试验结果。注册期间，该品曾获得快速通道、合格传染病和优先审批资质。 Nuzolvence®是近二十年来FDA批准用于非复杂淋病的新型螺嘧啶三酮类治疗剂。 2025年12月12日，美国FDA批准了Milestone Pharmaceuticals Inc.的艾曲帕米 Etripamil（MSP-2017），商品名：Cardamyst®，剂型：鼻腔气雾剂，用于成人将阵发性室上性心动过速的急性发作转化为窦性心律。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究RAPID（NCT03464019）的试验结果。 Cardamyst®是近三十年多年来FDA批准的首款用于阵发性室上性心动过速的随时使用的速效治疗剂。 2025年12月16日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了默克雪兰诺（北京）医药有限公司的盐酸匹米替尼 Pimicotinib Hydrochloride（ABSK021），商品名：贝捷迈®，剂型：胶囊，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究MANEUVER（CTR20223301，ABSK021-301，NCT05804045）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。 贝捷迈®是国内首款批准用于症状性腱鞘巨细胞瘤治疗的药物。 2025年12月22日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了千寿製薬株式会社的莫妥伐曲普 Motugivatrep（SJP-0132），商品名：アバレプト®∕Avarept®，剂型：混悬型滴眼液，用于干眼症的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究3-02试验的结果。 アバレプト®是首款已批准上市的瞬时受体电位阳离子通道亚家族V成员1（TRPV1）拮抗剂用于干眼症的治疗。 2025年12月30日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了百济神州（苏州）生物科技有限公司的索托克拉Sonrotoclax（BGB-11417，BG-71332），商品名：百悦达®，剂型：薄膜衣片，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者、既往接受过至少两种系统性治疗（含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此次批准是依据两项临床Ⅱ期研究CTR20221815(BGB-11417-201，NCT05471843)和CTR20222085（BGB-11417-202，NCT05479994）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年12月30日，美国FDA批准了Vanda Pharmaceuticals Inc的曲地匹坦Tradipitant（LY-686017， VLY-686），商品名：Nereus®，剂型：胶囊，用于成人由运动引起的呕吐的预防。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究Motion Syros（NCT04327661）和Motion Serifos（NCT05903924）的试验结果。