Inotuzumab Ozogamicin

吴妮 | 撰文 王晨 | 编辑 大雪时节，2025创新药高质量发展大会在温暖如春的广州举办。今年的国家医保药品目录及首版商保创新药目录也终于公布结果。 今年有127个目录外的药品参加基本医保目录谈判，最终谈判成功的药品有114种，总体成功率88%，较2024年的76%明显提高。其中包括一些弥补基本医保保障空白的药品，如三阴乳腺癌、胰腺癌、肺癌等重大疾病用药；朗格汉斯细胞组织细胞增生症、螯合剂不耐受的地中海贫血症等罕见病用药；糖尿病、高胆固醇血症、自身免疫性疾病等慢性病用药——这些新增药物横跨肿瘤、罕见病与慢性病三大领域，勾勒出医保覆盖谱系的一次重要外扩。 与基本医保形成互补衔接的商保目录，参与价格协商的药品24个，谈判成功19个，包括5款已获批上市、被称为“天价药物”的CAR-T等肿瘤治疗药品，以及神经母细胞瘤、戈谢病、阿尔茨海默病治疗药品。 据悉，商保目录协商降价幅度在15-50%之间。 多家谈判药企表示，今年的谈判特别是商保目录协商的氛围比较温和。“现场协商的氛围，体现了政府对创新药的支持和促成的意愿，价格也基本落在之前预协商的意向范围之内。” 也有企业怀有更高的期待。一家罕见病领域的企业代表表示，“我们目前面临的整体支付压力仍然较大。因此，我们期待未来能拓展更多解决支付问题的可行路径。” 一位创新药企负责人直言：“进商保目录，是万里长征很重要的第一步，离真正形成销量，还有很长一段路。” 值得关注的是，今年外资药企的参与度也显著提升。近期市值突破万亿美元的礼来作为企业代表发言，其副总裁兼中国总经理德赫兰在致辞中透露，在总部支持下，礼来共有两款药物成功纳入国家医保目录，包括用于二型糖尿病的GLP-1/GIP双靶点药物替尔泊肽，以及治疗肺癌和甲状腺癌的塞普替尼胶囊。此外，礼来的阿尔茨海默病治疗药物多奈单抗，与卫材的仑卡奈单抗一同入选商保目录。 对于药企而言，商保目录的执行不仅能提升高价创新药的可及性与商业化空间，长远来看，还能积累更多疗效与成本数据，为未来衔接进入国家医保目录做好准备。 -01-  ADC、双抗依然难进，内外资混战 今年的医保目录，有一个值得关注的进展是，将多个往年未能纳入的谈判品种收录其中。原因多样，有相关产品的竞争加剧、价格协商的弹性区间变大以及企业的战略考虑等因素。 比如诺华的PCSK9抑制剂英克司兰钠注射液。英克司兰钠注射液是全球首款且唯一的siRNA长效降脂药物，每半年打一针，但单针价格高达9000-12000元。‌2024年‌首次参与国家医保谈判，并通过了形式审查，但最终未能与医保部门就价格达成一致。 但随着国产PCSK9获批，这一领域的竞争逐年加剧，今年恒瑞的瑞卡西单抗，康方伊努西单抗，君实的昂戈瑞西单抗三款国产PCSK9也谈判成功。对于诺华来说，或许也到了一个加入竞争的时期。 PD-1领域，康方的派安普利单抗2023年、2024年连续两年参与，但没有成功纳入，成为自费市场的黑马，直到今年才终于谈判成功。除了派安普利单抗，医保目录再添科伦博泰的塔戈利单抗、神州细胞菲诺利单抗两款PD-1。 O药依然无缘医保。不过，与其联合用药的CTLA-4抑制剂伊匹木单抗注射液入选了商保创新药目录。由于BMS的“O药+Y药”是临床上常用的联合治疗方案，Y药在商保渠道的销量提升，预计也将间接带动O药的市场使用。这或许也是BMS的策略。 ADC领域的市场准入之路依然较为坎坷。吉利德针对TROP2 ADC药物戈沙妥珠单抗同时申报了国家医保和商保创新药目录，但最终均未入选。而其竞争对手——科伦博泰的同靶点ADC芦康沙妥珠单抗则成功进入了国家基本医保目录。此外，恒瑞的瑞康曲妥珠单抗也同样进入了基本目录。 商保目录赛道查无ADC，辉瑞的奥加伊妥珠单抗ADC去年申报失利后，今年再次未能进入医保目录。 双抗领域，罗氏的CD20/CD3双抗格菲妥单抗被纳入基本医保目录，百济神州的HER2双表位抗体泽尼达妥单抗、辉瑞的CD3/BCMA 双抗埃纳妥单抗被纳入商保目录。 随着每年新上市的药企被纳入，预计未来的竞争会越来越激烈，KRAS领域，首个KRAS与2024下半年获批，今年就有三款正大天晴、艾力斯、信达的KRAS被纳入基本医保目录。GLP-1领域，礼来的替尔泊肽、银诺的依苏帕格鲁肽的降糖适应症加入。至于原本就拥挤的自免赛道更是进入内外资混战。 -02-  CAR-T进目录，万里长征第一步 2021年，中国首款CAR-T产品进入医保谈判初审名单，首次将这类“天价”创新药纳入医保体系的现实考量之中。此后，陆续有5款国产CAR-T疗法获批上市，CAR-T疗法“能不能进基本医保目录，何时能进？”也成为一个持续的关注焦点。 不只是CAR-T，创新程度高、价格也高的药品都是一样的处境。由于不匹配基本医保“保基本”的定位，虽在初审名单中反复出现，却最终在谈判环节缺席。 商保创新药目录的出现，与基本医保目录形成互补，它突出体现了3个特点：一是体现支持创新的导向，纳入目录的药品均是近年来医药技术进步的优秀成果，包括了CAR-T、TCE疗法、双特异性抗体等热门靶点药物；二是体现对重点领域的关注，既有阿尔兹海默症等适应人口老龄化趋势的药品，也有戈谢病、神经母细胞瘤等多发于儿童的罕见病用药；三是体现了基本医保与商业保险的保障边界，基本医保坚持“保基本”定位，主要考虑安全可靠、疗效确切、靶点机理比较成熟的药品，商保则更偏重于创新、前沿的药物。 商保创新药目录是推荐给商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系参考使用的。商业健康险所能接受的药品价格底线，往往比国家基本医保的支付标准要稍高一些。而且商保市场也存在其局限性，其覆盖的患者群体规模通常不及国家医保的量级。 所以商保目录协商降价幅度比较温和——在15-50%之间。相比基本医保目录的降幅，药企的压力少了许多。 于是今年24家参与协商的药企中有，18家创新药企业的19个药品成功纳入，其中包括9个1类新药，一次性纳入了5款CAR-T药物、2款阿尔兹海默症治疗药物。 当前通过协商形成的药品价格，主要面向商业保险公司，目标在于降低商保的理赔支出压力。在实际运行中，患者购买目录内药品后，可凭向保险公司申请理赔，然后由保险公司直接与药企结算，药企则通常给予保司一定的价格折扣。 举例来说，假设某药品在商保目录内的标价为1万元，经协商药企同意给予30%的折扣。参保患者在实际购药时仍需按1万元原价支付；理赔时，保险公司会按照该原价将款项赔付给患者。随后，保司向药企支付1万元，而药企依据30%的折扣约定，将其中3000元返还给保险公司。通过这一机制，保司实际支出的药品费用得以降低，同时也保障了患者的用药可及性。 至此，在国家医保局的推动下已经完成了三件事：一是初步筛选并评估了优势产品；二是通过谈判争取到了更有竞争力的折扣价格；三，确定目录。“如果不由医保局来统一推动，这么多保险机构是没有办法形成全国性目录体系的。”该企业人士表示。 国家医保局还为商保目录里的药企提供“三除外”支持，即不纳入基本医保自费率指标、不纳入集采中选可替代品种监测、相关商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围。通过“除外”政策，药品能够更顺畅地进入医疗机构。 但由于商业保险本身由金融监管部门管辖，医保局在权限上并不能向企业承诺具体的销量或落地场景，而具体哪些药品进入哪款商业保险产品，也由各家保险公司自主决定。 所以商保目录确定，只是万里长征第一步。 -03- 在哪落地？ “今年医保谈判提前举行，或许正是为了给予保险公司更充足的时间来设计产品和开展市场推广。”一位药企人士如此分析。 从产品设计逻辑上看，药品价格越低、越接近保险公司的风险预估区间，保司设计相应健康险产品时的灵活度和抗风险空间就越大。 如今，随着药品价格通过协商基本确定，整个流程已进入下一个关键阶段——保险公司将基于这些价格，进行产品的具体设计与规划。 “保险公司在设计产品时，通常会依据一份清算费率表，其中包含了地区、参保人群、当地医疗环境与水平等多种参数，实际影响因素可能多达数十项。每家保司的风格也各有不同，有些公司会倾向于更开放的定价思路，而另一些则相对审慎保守。这导致我们只能预估一个大致的价格区间，同一款产品即使在同个地区销售，因投保方式或销售渠道不同，价格也可能从几百元到几千元不等。”一位保险从业者表示。 举个例子，同一个人购买保障范围完全相同的产品，如果是个人投保，一年可能需要3000元；但如果通过单位以团体形式参保，且人数达到一定规模，可能只需要两三百元。这说明，参保途径和人群属性会直接影响最终定价。 一位创新药企的负责人认为，商业保险当前最现实的障碍，并不在目录层面，而在用户端的支付意愿与理赔体验。 ”中国老百姓对健康险的整体接受度仍然偏低，即便购买了保险，理赔流程复杂、周期长、界限模糊，都会显著削弱投保意愿。相比之下，上海等地正在探索的“直赔型结算模式”或许更有现实推动力，患者无需先垫付、再报销，而是通过系统直连直接结算。” “这是一个系统工程，不只是有没有目录的问题。”该企业负责人指出。 就目前市场实践来看，由政府指导推动的惠民保类产品，大概率会将更多创新药纳入保障范围。 汕头率先主动衔接商保创新药目录。根据2026版汕头惠民保，参保人因住院使用《商业健康保险创新药品目录》中的药品所产生的费用，其报销比例会‌单独提升10个百分点‌。 在其他地区已公布的2026版惠民保方案中，也进行了各种各样的升级，比如单设特药责任、推出升级版产品、扩展覆盖病种等。这些调整实际上为商保创新药目录的落地执行提供了更适配的承接平台。 未来，预计还会有更多保险公司设计并推出包含相关药品保障的其他健康险产品，供参保人选择。 值得注意的是，目前供保司进行测算的医疗用药数据比较有限，医疗数据涉及到个人隐私与敏感信息，目前开放的程度和权限还没有明确。保司的精算缺乏足够依据，可能导致定价偏差，最后影响保险产品的运营情况。 作为主要应用场景的惠民保也具有特殊性——允许带病参保，兼具普惠属性和政府背书，具体产品在惠民保中的准入概率、实际放量规模更具有不确定性。 总的来说，商保创新药目录的执行过程中难免存在问题。保险公司会选择哪些产品来设计具体保障方案，以及这些产品推出后能否真正获得市场认可、形成可持续的良性循环，目前都还是未知数，需要持续观察与磨合。 回顾基本医保目录的来时路，从统一制定到常态化调整，从试点到全国推行，也经历了漫漫长路，任何新机制都需要时间完善。 但商保仍是创新药“必然的长期方向”，商保创新药目录，无疑是一个值得肯定和持续推动的起点。 ...... 加入读者群欢迎添加： 吴妮：nora4409

2025 年 11 月 28 日，中国生物医药领域传来重磅消息：国家药品监督管理局（NMPA）正式批准纳基奥仑赛注射液新增适应症，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。 这是这款国产 CAR-T 药物继 2023 年获批治疗成人复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）后，拿下的第二个上市适应症，也让它成为国内唯一同时覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤的 CAR-T 产品，为数十万血液肿瘤患者带来了治愈的新可能。 这款“抗癌特种兵”是怎么工作的？ 要理解纳基奥仑赛的作用原理，我们可以把人体的免疫系统比作一支“警察部队”，T 细胞就是其中最核心的 “警察”，负责识别和消灭 “坏人”—— 癌细胞。但有些癌细胞很狡猾，会伪装自己，让 T 细胞认不出来，这就是癌症难治的重要原因。 纳基奥仑赛作为一款 CD19 CAR-T 细胞治疗产品，本质上是给 T 细胞进行 “高科技改造”。研发人员通过基因技术，给 T 细胞装上了一个专门识别癌细胞的“雷达”—— 靶向 CD19 的嵌合抗原受体（CAR）。而 CD19 就像是 B 细胞来源癌细胞的 “身份证”，几乎所有 B 细胞白血病和淋巴瘤细胞都会表达这个蛋白。 当改造后的 CAR-T 细胞被输回患者体内，就像带着精准导航的 “特种兵”，能一眼锁定带有 CD19 “身份证” 的癌细胞，然后激活自身的增殖能力，对癌细胞展开 “精准追杀”，同时还能记住这些癌细胞的特征，形成长期的免疫保护。值得一提的是，纳基奥仑赛还拥有全球独特的 HI19a scFv 结构，让它的识别和杀伤能力更具优势。 临床试验数据亮眼，疗效到底有多好？ 一款药物的价值，最终要靠临床试验数据说话。纳基奥仑赛的疗效在多项权威研究中得到了验证，数据甚至超出了不少进口同类产品。 在白血病适应症的研究中，《Blood Advances》2024 年发表的长期随访数据显示，48 名成人 r/r B-ALL 患者接受治疗后，85.4% 的患者达到微小残留病变（MRD）阴性 —— 这相当于 “癌细胞被清零”，中位缓解持续时间达到 20.7 个月，2 年总生存率更是达到 55.2%。要知道，传统治疗下这类患者的中位生存期只有 2-6 个月，纳基奥仑赛直接将生存希望提升了数倍。 而此次获批的淋巴瘤适应症，基于 NCT04586478 多中心 Ⅱ 期临床研究，结果显示其能为 r/r LBCL 患者带来持久的缓解和长期生存获益，同时安全性表现优异。在白血病的临床试验中，≥3 级的细胞因子释放综合征（CRS）发生率仅为 10.3%，免疫效应细胞相关性神经毒性综合征（ICANS）发生率为 7.7%，远低于国际同类研究的数值。 和同类药比，它强在哪？ 目前针对血液肿瘤的治疗药物中，和纳基奥仑赛同靶点的同类产品主要有美国的 Tecartus（未在国内获批），以及贝林妥欧单抗、奥加伊妥珠单抗等靶向药。相比之下，纳基奥仑赛的优势十分明显： 首先是适应症覆盖更广，是国内唯一同时获批白血病和淋巴瘤两大适应症的 CAR-T 产品，能惠及更多血液肿瘤患者。其次是疗效更彻底，在白血病治疗中 MRD 阴性率达到 100%，而贝林妥欧单抗和奥加伊妥珠单抗的完全缓解率仅为 34% 和 35.8%。 更重要的是安全性更优，纳基奥仑赛的重度不良反应发生率显著低于进口 CAR-T 产品，这意味着患者在治疗过程中的风险更小，耐受性更好。此外，作为国产原研药，纳基奥仑赛的生产和供应链更稳定，也为后续的可及性打下了基础。 谁能用上？这些风险要警惕 纳基奥仑赛的适用人群主要分为两类：一是成人复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者，二是经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤患者。目前，它还在开展自身免疫性溶血性贫血等自身免疫性疾病的临床试验，未来可能会惠及更多患者。 不过，这款药也有需要警惕的不良反应。根据中国医药信息查询平台的数据，最常见的不良反应是血细胞减少，几乎所有患者都会出现。此外，还可能出现发热、感染性肺炎、细胞因子释放综合征等，严重时可能引发脓毒症、肝功能异常等。但这些不良反应大多出现在回输后 28 天内，且通过临床干预可以有效控制。 至于禁忌症，对纳基奥仑赛的活性成份或辅料过敏的患者，绝对不能使用这款药物。同时，由于是自体 T 细胞产品，患者需要具备足够的 T 细胞来源，才能完成细胞制备。 价格多少？普通人能用上吗？ 作为创新的 CAR-T 疗法，纳基奥仑赛的价格曾是患者最关心的问题。不过好消息是，这款药在 2024 年已被纳入国家医保谈判拟新增药品名单，虽然具体的医保定价尚未公布，但相比进口 CAR-T 动辄百万以上的费用，国产原研的纳基奥仑赛有望大幅降低患者的负担。 在可及性方面，纳基奥仑赛的生产基地位于天津，已获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》，目前全国十余家临床中心均可开展相关治疗。随着新适应症的获批，未来还会有更多医院加入，让全国各地的患者都能享受到这款创新疗法。 从白血病到淋巴瘤，纳基奥仑赛的不断突破，不仅见证了中国细胞治疗领域的自主创新实力，更给无数身处绝境的血液肿瘤患者带来了希望。相信随着医保政策的落地和临床应用的普及，这款“抗癌特种兵” 会成为更多患者的 “救命药”。 特别提醒：本号所发布的新药信息仅做信息分享交流，不构成任何药物购买或使用建议，不可直接作为决策内容。如有不适请及时就医，以医生建议为准。 点个 “转发、在看” 再走吧