Cemacabtagene ansegedleucel

▲2004页2025 WCLC摘要集免费领取！ Capsida Biotherapeutics暂停了最近开始的一项基因疗法临床试验，因为该研究的第一位患者在治疗后死亡。Capsida于9月10日在致患者社区的一封信中披露了这一情况。信中表示，公司已通知美国食品和药物管理局（FDA），并将很快向监管机构提供有关患者死亡的完整报告。 Capsida于7月开始了一项1/2期CAP-002 SYNRGY研究，以评估CAP-002在患有突触蛋白结合蛋白1（STXBP1）脑病的儿童中的效果。STXBP1（也称为Munc18-1）存在于中枢神经系统的每个神经元和突触中，在突触囊泡外排过程中发挥作用。STXBP1通过与syntaxin-1结合，帮助构建正确的SNARE复合物结构。SNARE 复合物促使囊泡与神经元细胞膜融合，从而促进神经递质释放到突触中。STXBP1蛋白减少会导致突触囊泡释放失调和神经元通信受损。 据估计，全球每2.6万名儿童中就有1名患有由STXBP1突变引起的发育性癫痫性脑病。该病与难治性癫痫发作、严重发育迟缓和智力障碍、运动异常以及癫痫猝死 ( SUDEP ) 有关。目前尚无获批的治疗方法。 CAP-002是一种AAV基因疗法，其使用Capsida专有的工程衣壳之一，旨在实现STXBP1蛋白的全脑神经元表达，同时显著地非靶向肝脏，用于STXBP1突变引起的发育性和癫痫性脑病 （DEE）。此前，FDA已授予该疗法快速通道和孤儿药称号。 然而，1/2期试验随即便遇到了问题——该研究的首位患者在治疗后死亡。Capsida称这一发展是“毁灭性的”。目前公司还不知道死因，其表示正在“紧急收集信息并寻找答案”。Capsida将在完成评估后提供有关死亡的更多信息，以及CAP-002的后续计划。在患者死亡后，Capsida表示已自愿暂停相关研究，并已将进展通知FDA。 该公司尚未分享更多信息。据Capsida上个月发布的一份演示文稿 （PDF）显示，公司预计将在第三季度为CAP-002试验中的第一位患者给药。公司计划在试验的1期部分招募6名18个月至7岁的患者，并在明年第一季度报告第一位患者的疗效数据。 值得注意的是，此前，艾伯维（AbbVie）、CRISPR Therapeutics和礼来（Eli Lilly）都与Capsida达成过合作协议。2025年初，艾伯维选择推进一种针对神经退行性疾病的基因疗法的开发，并向Capsida支付了4000万美元的许可费。这款基因疗法利用工程改造的AAV壳体将未公开的有效载荷递送到神经元，在灵长类动物研究中显示出良好的安全性和有效性。2023年初，Capsida与礼来的全资子公司Prevail Therapeutics达成多年战略合作，金额高达7.4亿美元，开发用于严重疾病的转化性基因药物。此外，公司还与诺华去年收购的Kate Therapeutics达成了协议。 患者死亡已成为日益令人担忧的问题。今年以来，最引人关注的三例死亡与Sarepta Therapeutics的基因疗法有关，其中两例与其杜氏肌营养不良症疗法Elevidys有关，第三例与肢带型肌营养不良症的研究产品有关。 除此之外，有多家公司也曾报告了患者死亡： 2025年8月，同种异体CAR-T细胞疗法先驱企业Allogene Therapeutics发布公告，其在研CD19通用型CAR-T——cemacabtagene ansegedleucel（cema-cel）的ALPHA3研究中出现一例患者死亡案例，死因已确认与淋巴清除用抗体ALLO-647相关。  8月，CytomX Therapeutics披露了其正在进行的 CX-2051 Phase I试验中的一例患者死亡事件。CX-2051 是一种针对结直肠癌的实验性抗体-药物偶联物（ADC）。据悉，这例死亡与一名有复杂病史（包括只有一个肾脏）的患者的急性肾损伤有关。 参考资料： {1]Capsida pauses phase 1 gene therapy trial after child dies.By Nick Paul Taylor.Sep 11, 2025 7:30am. [2]Capsida Reports Patient Death in Gene Therapy Trial.Tristan Manalac.September 11, 2025. [3]双靶点齐进临床：STXBP1与GPX4引领创新疗法新纪元.Biotech Brain.2025-05-30. [4]Capsida Biotherapeutics公司官网等. 识别微信二维码，可添加药时空小编 请注明：姓名+研究方向！