Long-term Follow-up Study of Patients Who Have Previously Been Exposed to UCART19 (Allogeneic Engineered T-cells Expressing a Lentiviral-based Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor)

The purpose of this study is to evaluate the long-term safety and efficacy of UCART19 administration to patients with advanced lymphoid leukemia.

开始日期2021-03-10

申办/合作机构

Institut de Recherches Intern Servier

[+1]

NCT03939026

/ Active, not recruiting临床1期

A Single-Arm, Open-Label, Phase 1 Study Evaluating the Safety, Efficacy, and Cellular Kinetics/Pharmacodynamics of ALLO-501, an Anti-CD19 Allogeneic CAR T Cell Therapy, And ALLO-647, An Anti-CD52 Monoclonal Antibody, in Patients With Relapsed/Refractory Large B-Cell Lymphoma or Follicular Lymphoma

The purpose of the ALPHA study is to assess the safety, efficacy, cell kinetics and immunogenicity of ALLO-501 in adults with relapsed or refractory large B-cell lymphoma or follicular lymphoma after a lymphodepletion regimen comprising fludarabine, cyclophosphamide, and ALLO-647.

开始日期2019-05-01

申办/合作机构

Allogene Therapeutics, Inc.

NCT02746952

/ Completed临床1期IIT

Phase I, Open Label, Dose-escalation Study Followed by a Safety Expansion Part to Evaluate the Safety, Expansion and Persistence of a Single Dose of UCART19 (Allogeneic Engineered T-cells Expressing Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor), Administered Intravenously in Patients With Relapsed or Refractory CD19 Positive B-cell Acute Lymphoblastic Leukaemia (B-ALL)

The study is in two parts: a dose escalation then a safety dose expansion. The purpose of the dose escalation part is to evaluate the safety and tolerability of ascending doses of UCART19 (dose-escalation part) given as a single infusion in patients with relapsed / refractory (R/R) B-cell acute lymphoblastic leukaemia (B-ALL), to determine the maximum tolerated dose (MTD), the recommended dose and the lymphodepletion regimen. The purpose of the safety dose expansion is to assess the safety and tolerability of the RD for UCART19.

开始日期2016-08-01

申办/合作机构

Institut de Recherches Intern Servier

[+1]

100 项与 ALLO-501 相关的临床结果

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100 项与 ALLO-501 相关的转化医学

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100 项与 ALLO-501 相关的专利（医药）

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项与 ALLO-501 相关的文献（医药）

2025-05-10·JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY

Allogeneic Chimeric Antigen Receptor T-Cell Products Cemacabtagene Ansegedleucel/ALLO-501 in Relapsed/Refractory Large B-Cell Lymphoma: Phase I Experience From the ALPHA2/ALPHA Clinical Studies

Article

作者: Le Gall, John B. ; Neelapu, Sattva S. ; Nath, Rajneesh ; Perales, Miguel-Angel ; Miklos, David B. ; Shouse, Geoffrey P. ; Fisher, Paul W. ; de Vos, Sven ; Tees, Michael T. ; Stevens, Don A. ; Feng, Amy ; Hamadani, Mehdi ; Lekakis, Lazaros J. ; Munoz, Javier L. ; Locke, Frederick L. ; Navale, Lynn ; Malik, Shahbaz A. ; Oluwole, Olalekan O.

PURPOSE:

Off-the-shelf, allogeneic CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T-cell products may improve access to treatment versus autologous ones. We report the phase I experience of the allogeneic CD19 CAR T-cell product cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel) and its predecessor, ALLO-501, in CD19 CAR T-naïve patients with relapsed/refractory large B-cell lymphoma (R/R LBCL).

METHODS:

In the ALPHA2/ALPHA studies, the safety and efficacy of allogeneic CD19 CAR T cells were evaluated in CD19 CAR T treatment-naïve patients with R/R LBCL. Patients received healthy donor-derived, human leukocyte antigen–unmatched cema-cel/ALLO-501 following a 3-day lymphodepletion regimen of fludarabine (30 mg/m 2 once daily), cyclophosphamide (300 or 500 mg/m 2 once daily), and escalating doses of the anti-CD52 monoclonal antibody, ALLO-647.

RESULTS:

As of September 26, 2024, 33 CD19 CAR T-naïve patients with LBCL (median age, 66 years; median number of previous therapies, 3) received allogeneic CAR T cells. CAR T-cell expansion was observed following infusion, with persistence observed up to 4 months. The overall and complete response (CR) rates were 58% and 42%, respectively; the median duration of response in patients with a CR was 23.1 months. The most common treatment-emergent adverse events were hematologic toxicities. No cases of graft-versus-host disease, immune effector cell–associated neurotoxicity syndrome, or grade ≥3 cytokine release syndrome were reported.

CONCLUSION:

Allogeneic CD19 CAR T cells demonstrated promising overall and durable CR rates with a manageable safety profile in CD19 CAR T-naïve patients with R/R LBCL, supporting additional evaluation of cema-cel in patients with LBCL.

2023-12-01·Leukemia

An “off-the-shelf” CD2 universal CAR-T therapy for T-cell malignancies

Article

作者: Cooper, Matthew L ; O' Neal, Julie ; Staser, Karl W ; Carter, Alun J ; DiPersio, John F ; Ritchey, Julie K ; Devenport, Jessica M ; Turk, Rolf ; Rettig, Garrett ; Lee, Byung Ha ; Rettig, Michael P ; Xiang, Jingyu ; Gao, Feng ; Kim, Miriam Y

Abstract:

T-cell malignancies are associated with frequent relapse and high morbidity, which is partly due to the lack of effective or targeted treatment options. To broaden the use of CAR-T cells in pan T-cell malignancies, we developed an allogeneic “universal” CD2-targeting CAR-T cell (UCART2), in which the CD2 antigen is deleted to prevent fratricide, and the T-cell receptor is removed to prevent GvHD. UCART2 demonstrated efficacy against T-ALL and CTCL and prolonged the survival of tumor-engrafted NSG mice in vivo. To evaluate the impact of CD2 on CAR-T function, we generated CD19 CAR-T cells (UCART19) with or without CD2 deletion, single-cell secretome analysis revealed that CD2 deletion in UCART19 reduced frequencies of the effector cytokines (Granzyme-B and IFN-γ). We also observed that UCART19ΔCD2 had reduced anti-tumor efficacy compared to UCART19 in a CD19+NALM6 xenograft model. Of note is that the reduced efficacy resulting from CD2 deletion was reversed when combined with rhIL-7-hyFc, a long-acting recombinant human interleukin-7. Treatment with rhIL-7-hyFc prolonged UCART2 persistence and increased survival in both the tumor re-challenge model and primary patient T-ALL model in vivo. Together, these data suggest that allogeneic fratricide-resistant UCART2, in combination with rhIL-7-hyFc, could be a suitable approach for treating T-cell malignancies.

2022-11-30·Cancer research communications

Mechanistic Modeling of the Interplay Between Host Immune System, IL-7 and UCART19 Allogeneic CAR-T Cells in Adult B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia

Article

作者: Geronimi, Julia ; Dupouy, Sandra ; Marchiq, Ibtissam ; Declèves, Xavier ; Fouliard, Sylvain ; Derippe, Thibaud ; Almena-Carrasco, Maria ; Chenel, Marylore ; Mager, Donald E.

Significance::

A mathematical mechanistic pharmacokinetic/pharmacodynamic model supports and captures quantitatively the beneficial impact of lymphodepleting patients before the infusion of an allogeneic CAR-T cell product. Mediation through IL-7 increase and host T lymphocytes decrease is underlined, and the model can be further used to optimize CAR-T cell therapies lymphodepletion regimen.

项与 ALLO-501 相关的新闻（医药）

2025-02-26

·抗体圈

大佬看上一家Biotech

2月25日，Biotech科济药业宣布珠海横琴软银欣创股权投资管理企业（有限合伙）旗下基金达成协议，共同投资优恺泽生物医药（上海）有限公司，本次投资结构如下：科济药业将通用型BCMA CAR-T细胞产品、通用型CD19/CD20 CAR-T细胞产品的中国内地权益授予优恺泽，而珠海软银欣创则是投资8000万元人民币进行注册资本认购，本次投资完成后科济药业对优恺泽股权稀释至92%，而珠海软银欣创则是获得优恺泽8%股权。从投资结构来看，可以视为一次国内版的“Newco”，而珠海软银欣创对科济药业子公司优恺泽高达10亿元，也点燃了二级市场的情绪，科济药业今天暴涨超过21%。优恺泽本轮融资的投资机构珠海软银欣创“来头不小”，其执行性事务合伙人为深圳凯银合创企业管理有限公司，该公司法人正是软银中国合伙人江敏。软银中国聚焦于信息技术和医疗健康两大领域，过去投出了多家上市公司，包括迪安诊断、普门科技、理邦仪器和华大基因等等。2023-2024年以来，软银中国出手次数并不多。软银中国看中了优恺泽哪些价值？这次投资事件的估值是否受到地方落地事务的影响而产生高溢价？ 01 优恺泽的两款产品优恺泽两款产品源于科济药业的通用型CAR-T平台，从披露的靶点上看大概率是CT0590或和CT059X、KJ-C2219，目前这些管线都处于IIT试验阶段。（图源：科济药业官网）先提一嘴IIT试验，IIT试验为研究者发起的临床试验，产出数据严格程度通常低IND后的临床（多用于支持新药上市申请的辅助性材料），一般不能替代常规I期临床；不过在一些情况下，IIT试验试验数据可以为IND申请提供支持性数据，可凭此豁免部分I期临床试验，直接进入II期临床试验，科济药业过往有过类似案例。我们在《双抗后，下一个国产BD风口》提到，通用CAR-T能够突破自体CAR-T疗法的生产成本高、生产时间长等局限性，同时有数据表明可以将CAR-T定制成本从自体疗法的近10万美金降至未来的不到5000美元（单次生产可治疗100名患者），患者可及性极大增强。不过，通用CAR-T的研发挑战主要集中在移植物抗宿主病（GvHD）、宿主抗移植物反应（HvGR）和疗效持久时间短几个大的问题。据科济药业披露THANK-uCAR®技术平台，公司不仅采用了传统的敲除TRAC减少GvHD，还通过敲除B2M降低宿主T细胞的排异反应同时减少HvGR，创新性的敲除NKG2A增强通用CAR-T产品的抗肿瘤功能，并且在CAR-T表面装载一个能够识别NK细胞表面NKG2A蛋白的CAR作为反击NK细胞的工具。从2024 ASH大会披露的IIT数据看，CT0590治疗5位复发/难治性多发性骨髓瘤患者，中位随访时间为16.6个月，其中3例患者获得缓解，包括2例严格完全缓解（sCR）和1例部分缓解（PR）。值得注意的是，2例sCR患者的缓解持续时间（DOR）分别为23个月和20个月，CAR拷贝数峰值大于280000 copies/µg genomic DNA。 IIT小样本数据初步验证了公司THANK-uCAR®技术平台的可行性，具体表现包括患者的安全性良好（无3级及以上CRS、未出现GvHD和没有出现出现DLT等安全性信号）、部分患者体内CAR拷贝数峰值与BCMA CART相当等。这一早期数据催化可能也是软银中国愿意目前以“溢价”认购仅有中国内地权益优恺泽股份的重要原因，主讲一个通用CAR-T疗法可及性的故事。科济药业在THANK-uCAR®技术平台的基础上，开发了更强一代的Plus技术平台，以确保不同NKG2A表达水平下平台产品可持续扩增的表现。一项公司举行的对比数据显示，CT0590在NKG2A低水平表达的情况下，扩增在72小时下降，而Plus平台的CT059X的扩增则是在持续增加。另外，Plus平台下的通用型CD19/CD20 CAR-T在淋巴瘤模型中展现出较一般单靶通用型CAR-T更强的抗肿瘤效果。 02 海外通用CAR-T技术发展全球范围来看，通用型CAR-T疗法的Biotech不在少数，近来该领域最大的一笔交易波过于罗氏以15亿美元交易总价收购Poseida Therapeutics（目前科济药业的市值正在逼近该交易总价值）。 Poseida这家通用CAR-T公司技术特点非常鲜明，其产品采用的T细胞是来源外周血单个核细胞的干细胞记忆型T细胞（半衰期超长），公司采用的CAR-T基因改造工具平台为Cas-CLOVER基因编辑系统（一种易于操作、高精确度的基因编辑技术），以及自有的Poseida生产制造平台（一次生产高达数百剂、纯度高）等。 Poseida进度最快的核心管线是靶向BCMA的P-BCMA-ALLO1，已经公布的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的一期临床数据显示，23例患者中治疗组达到高达91%的ORR，而在未接受BCMA靶向治疗的患者中，ORR升至100%；但在接受过至少一次BCMA靶向治疗的患者中，ORR也高达86%。同时，患者的安全性良好，大多数患者CRS、ICANS等副作用只有1级或2级。在全球通用CAR-T疗法较为知名及进度靠前的Biotech还有Allogene Therapeutics和Wugen。 Allogene的技术路线是部分海外Biotech开发通用CAR-T疗法的一个缩影，坚持采用敲除CD52的路线（克服免疫排斥反应如HvGR、GVHD并增强治疗效果），不过这种路线对患者预处理有很高的要求（使用经典清淋方案基础上接受CAR-T治疗前需要接受CD52抗体治疗将患者体内的CD52阳性细胞，如T细胞和NK细胞耗竭掉）。 Allogene核心产品ALLO-501（Cemca-cel）最新在JCO发表的I期临床数据显示，在33名未经CD19 CAR-T治疗的R/R大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中，取得ORR和CR分别为67%、58%。该研究取得ORR和CR率与已获批的自体CD19 CAR-T细胞在二线后R/R LBCL患者中疗效相当，同时安全性良好（未观察到DLT、GvHD、ICANS和高等级的CRS等安全性信号）。 Wugen公司的通用CAR-T产品WU-CART-007在全球临床进度上名列前茅（临床二期），其技术特点是利用CRISPR/Cas9基因编辑技术敲除CD7和T细胞受体恒定区（TRAC），防止CAR-T细胞自相残杀并达到降低GvHD的风险。在去年6月公布的治疗复发/难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）临床二期数据显示，在13名患者（38%接受同种异体干细胞移植患者进展或复发）中，73%患者达成复合完全缓解率（CRc）的主要终点，总ORR高达91%，该数据进一步证实了其拥有优于当前R/R T-ALL/LBL标准疗法的疗效潜力。以上不难看出，目前全球通用CAR-T疗法处于价值兑现的在早期，随着更多的问题被解决，有望带来新一波BD浪潮。 03 科济药业的价值支撑通用CAR-T的叙事虽然宏大，但真正的价值验证需要实打实的数据支撑。当下，错失上一波自体CAR-T出海浪潮的科济药业，主要市值支撑仍在于其CAR-T技术突破实体瘤的管线CT041。去年年底CT041治疗二线后晚期胃/食管胃结合部腺癌患者的关键II期已取得阳性结果，未来有望在国内实现商业化；据过往CT041的IIT临床数据显示，在51例存在靶病灶的胃癌/食管胃结合部腺癌患者中，ORR和DCR分别为54.9%和96.1%，没有发生DLTs、3级或以上CRS等严重副作用。对比现有晚期胃癌后线疗法，CT041的mPFS和mOS有很大的优势，但考虑到其未来的主要竞争对手为CLDN18.2 ADC，尽管非头对头数据对比下目前仍有一定优势且国内晚期胃癌存在大量为满足临床需求，但自体CAR-T的可及性预计将低于ADC药物，如果没有碾压性的疗效优势，商业化前景仍然需要验证。另外，CT041的BD也是投资者关注的一个焦点，数据显示胃癌每年新增患者有超过76%在亚洲地区，这意味着这在欧美不算是一个大适应症，未来BD交易的体量也应顺势放低预期（同时考虑CT041疗效在不同人群的差异性）。由此，科济药业若想在市值上更近一步，需要CT041的BD授权助力或未来商业化验证，又或者通用CAR-T疗法管线的BD和进一步的数据验证。结语：回到原点，软银中国对于科济药业子公司优恺泽的下注，一定程度代表了其对公司通用CAR-T技术的认可和未来通用CAR-T商业化可及性的关注，同时给国内甚至全球致力通用CAR-T技术开发的研发者带来更多信心。识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

细胞疗法免疫疗法临床申请临床1期临床2期

2025-02-20

·生物制药小编

持久性数据瞩目，股价大涨45%

对于一直以来萦绕通用CAR-T疗法疗效持久性的疑云，被先驱公司Allogene Therapeutics最新数据驱散。近日，Allogene公布了其靶向CD19的通用CAR-T（ALLO-501A）治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（（R/R）LBCL）的一项Ⅰ期ALPHA和ALPHA2临床数据。这款疗法不仅展现出与自体CAR-T相媲美的长期缓解力，并且安全性可控，没有通用CAR-T常见的严重副作用。据新闻稿所称，该是迄今为止通用CAR-T在LBCL患者群体中最大规模的临床研究，也是目前时间最长的随访数据。受该临床数据鼓舞，Allogene股价大涨45%。里程碑式的进步？ ALLO-501A是ALLO-501的进化产品，其区别在于ALLO-501A消除了ALLO-501中利妥昔单抗识别域。另外，为了避免通用CAR-T移植物抗宿主病(GVHD)和异基因排斥反应，利用了TALEN基因编辑技术对ALLO-501的CAR-T细胞进行了TCR和CD52基因的敲除。 ALPHA/ALPHA2是一项单臂、多中心、开放标签的Ⅰ期临床试验，此次公布的临床数据来自于其中33名R/RLBCL患者。在这临床试验中，ALLO-501A所取得的ORR和CR与已被批准R/R LBCL的自体CD19 CAR T疗法一致，总缓解率（ORR）为58%，完全缓解率（CR）为42%。此外，试验结果显示，ALLO-501A在肿瘤负荷较低的患者治疗效果尤为显著，完全缓解率达到了100%（6）。这项临床中最引人注目的是展现的疗效持久性数据。在获得CR的患者中，其中位缓解持续时间、无进展生存期分别达到了 23.1个月、24个月。Allogene的首席医疗官指出，还有多名患者的CR持续时间超过四年，通用CAR-T是否能带来持久缓解这个挥之不去的问题如今已得到了答案。在通用CAR-T领域，持久性一直以来都是一个棘手问题。大多数通用CAR-T在缓解后不到六个月就复发了，更有甚者挺不过3个月。因此，先前即便有通用CAR-T不错的响应率，但是市场通常不敢过于乐观。此外，ALLO-501A的安全性可控，没有出现严重的副作用，整体不良反应与已获批准的自体CD19 CAR T疗法一致，并未出现剂量限制性毒性、移植物抗宿主病 (GvHD)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS) 或高级细胞因子释放综合征 (CRS)。现金消耗挑战 Allogene是一家明星通用CAR-T公司，由前Kite高管于2017年创立，2018年便在纳斯达克上市。 Allogene布局了多款通用CAR T管线，适应症涵盖了血液肿瘤和实体瘤。虽然此次的临床数据不错，但是ALLO-501A的临床进度算不上快，2020年6月，就启动了ALPHA I/II期临床，后来经历了“染色体异常”的风波而遭临床搁置，去年因为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者入组缓慢—ALPHA2，公司还放弃了该适应症的开发。除了ALLO-501A之外，Allogene仅有一款进入临床的管线ALLO-316，一款靶向CD70的通用CAR-T，被开发用于治疗肾细胞癌（RCC），目前正进行Ⅰ期临床试验。 Allogene还有一个IND阶段的管线ALLO-329，针对自身免疫病，两个处于临床前通用细胞疗法ALLO-213、ALLO-182，针对实体瘤。不过，Allogene的当务之急，仍然要考虑眼下的钱该如何用，ALLO-501A的ALPHA3临床试验预计将在2026年上半年才能完成对患者招募，在2026年底公布临床结果。ALLO-316S处于更早的阶段，距离获得批准还有很长的路要走。而以Allogene当前的现金流消耗情况，对于维持到ALLO-501A Ⅲ期临床数据读出颇具挑战。根据2024年Q3财报，该季度净亏损为6630万美元，研发费用为4470万美元。截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资4.034亿美元，预计能支持公司运营至2026年下半年。参考出处 https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-publication-durable-response“通用CAR-T染色体异常”安全警报解除？FDA同意恢复Allogene公司临床试验通用CAR-T停止一适应症开发

细胞疗法免疫疗法临床1期临床2期临床结果

2025-02-16

·药明康德

使100%患者保持完全缓解的T细胞疗法；使90%阿尔茨海默病患者认知功能稳定或改善的NK细胞疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点 1. γδ T细胞疗法INB-100用于造血干细胞移植后的白血病患者的1期临床试验数据亮眼，中位随访时间为20.1个月时，100%的急性髓系白血病（AML）患者仍保持完全缓解（CR）状态，其中有几名患者的缓解时间已超过3年。 2. 同种异体CAR-T疗法cemacabtagene ansegedleucel在一项针对复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）的1期临床试验中，在低疾病负荷患者中的CR率达100%。 3. 自然杀伤（NK）细胞疗法troculeucel用于治疗阿尔茨海默病，在一项1期临床试验中使90%患者的认知功能稳定或有所改善。药明康德内容团队整理 INB-100：公布1期临床试验的新数据 IN8bio公司公布了其在研现货型γδ T细胞疗法INB-100用于造血干细胞移植后的白血病患者的1期临床试验数据。INB-100是一款来自健康供体的同种异体γδ T细胞，在体外经过扩增和激活后，被输注到白血病患者体内。截至2025年1月17日的数据，中位随访时间为20.1个月，接受INB-100治疗的原始队列和扩展队列中，所有（100%）AML患者仍保持CR状态，其中有几名患者的缓解时间已超过3年。此外，与真实世界的历史数据相比，接受INB-100治疗的患者相比于接受标准治疗的患者展现出显著更高的一年无进展生存率和总生存率。即使是接受低强度预处理（RIC）的老年高危患者，INB-100也显示出显著的疗效。安全性方面，未报告细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性，移植物抗宿主病（GvHD）可控，感染轻微，对患者的生活质量无明显影响。 Cemacabtagene ansegedleucel（ALLO-501/A）：公布1期临床试验的新数据 Allogene Therapeutics公司宣布，其在研同种异体CAR-T疗法cemacabtagene ansegedleucel（cema-cel，以前称为ALLO-501/A）用于治疗R/R LBCL的1期临床试验数据已发表在Journal of Clinical Oncology期刊上。Cema-cel是一种经基因工程改造、靶向CD19的AlloCAR-T产品。Cema-cel通过TALEN基因编辑技术破坏TRAC与CD52基因，以减少产生GvHD的风险。此前，美国FDA授予cema-cel再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗R/R LBCL。数据显示，cema-cel的疗效与已批准的自体CD19靶向CAR-T细胞疗法相当：该研究中的总缓解率（ORR）和CR率分别为58%和42%，其中所选定用于关键2期试验的方案获得了最高的ORR和CR，分别为67%和58%。在达到CR的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为23.1个月，中位总生存期（OS）尚未达到。此外，cema-cel的安全性可控，且与已批准的自体CD19靶向CAR-T细胞疗法一致。值得注意的是，cema-cel治疗在低疾病负荷患者中的CR率达100%。该结果为cema-cel作为LBCL患者的一线巩固治疗提供了支持，相关关键性2期试验ALPHA3已于2024年6月启动。 Troculeucel（SNK01）：公布1期临床试验数据 NKGen Biotech公司公布了其自体增强型自然杀伤（NK）细胞疗法troculeucel（SNK01）用于治疗阿尔茨海默病的1期临床试验数据。Troculeucel是一款自体、非基因工程改造的NK细胞产品，它具有增强的细胞毒性，活化受体表达率超过90%，可从任何供体中稳定生产。该候选疗法能够有效降低AD患者脑脊液（CSF）中的α-突触核蛋白（α-syn）水平，该蛋白的升高被认为与认知能力下降有关。此次公布的结果显示，10名可评估患者中，90%患者的认知功能稳定或有所改善。此外，troculeucel疗法耐受性良好，并对脑脊液中的蛋白质聚集体水平和神经炎症生物标志物产生了有益影响，其中pTau181和胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的减少似乎与剂量相关。 INO-3107：公布1/2期临床试验数据 INOVIO公司宣布，其候选DNA疗法INO-3107的1/2期临床试验数据已发表于学术期刊Nature Communications。INO-3107正在被开发用于治疗成人HPV 6和HPV 11相关的复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），旨在引发针对HPV 6和HPV 11的靶向T细胞反应，以杀死受感染的细胞，使乳头状瘤消退。该疗法还可能清除或降低病毒水平，从而防止或减缓新乳头状瘤的生长。数据显示，与前一年相比，使用INO-3107治疗的32名受试者中，有26名（81.3%）手术干预次数降低，其中9名（28.1%）受试者在试验期间无需手术干预，ORR为72%。此外，INO-3107具有良好的耐受性和免疫原性，未报告＞2级的治疗相关不良事件。2020年，FDA授予INO-3107孤儿药资格，用于治疗RRP。该公司计划在2025年年中提交INO-3107的生物制品许可申请（BLA）。 Mevrometostat：公布1期联合治疗试验数据辉瑞（Pfizer）公布了其开发的EZH2抑制剂mevrometostat与雄激素受体抑制剂Xtandi（enzalutamide）联用，治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的1期临床试验的首个随机无进展生存期（PFS）结果。Mevrometostat是一款选择性、口服强效EZH2抑制剂。EZH2是基因转录的重要调控因子，在前列腺癌中与癌细胞增殖相关。在临床前模型中，mevrometostat与enzalutamide表现出协同作用，能够进一步抑制前列腺癌细胞系的增殖。截至2024年9月2日的数据，中位随访时间为9.6个月，mevrometostat加enzalutamide组患者的中位放射学PFS为14.3个月（7.5个月，不可评估），enzalutamide组患者在此数值上为6.2个月（4.1个月，13.9个月）。Mevrometostat/enzalutamide组合与enzalutamide相比，将疾病进展或死亡风险降低49%（HR=0.51，90% CI：0.28，0.95）。此外，在基线时携带可评估病灶的患者中，mevrometostat/enzalutamide组合组的总缓解率为26.7%，enzalutamide单药组这一数值为15.4%。 Tuspetinib：公布1/2期临床试验数据 Aptose Biosciences公司公布了1/2期TUSCANY试验的初步结果，该试验评估了FLT3抑制剂tuspentinib与venetoclax和azacitidine联用治疗新确诊的AML患者的效果。结果显示，3例FLT3野生型患者完成了第1个周期的治疗，无剂量限制性毒性（DLT）且无剂量调整。有两名患者在第1个治疗周期结束时达到CR加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。值得注意的是，其中有1例是具有双等位基因TP53突变和复杂核型的患者。第3名患者在第1个治疗周期内骨髓白血病细胞显著减少，并继续接受第2个周期的治疗。 IVW-1001：公布1/2期临床试验数据 IVIEW Therapeutics公司公布了其创新疗法IVW-1001用于治疗干眼症的1/2期临床试验数据。IVW-1001是一款含有TRPM8激动剂的眼部湿巾。此次公布的结果显示，IVW-1001在第4周时对干眼症患者的体征和症状产生了具有统计学和临床意义的改善，包括角膜荧光素染色的减少和眼干评分的显著降低。此外，泪液分泌量也有积极变化。研究还显示出剂量与效果间的关系，较高剂量（0.2%）在多个疗效终点上表现更优。安全性方面，IVW-1001在所有治疗组中均表现出良好的耐受性，大多数不良事件为轻度或中度。 THB335：公布1期临床试验数据 Third Harmonic Bio公司公布了其强效、选择性口服小分子KIT抑制剂THB335在健康受试者中的1期临床试验结果。结果显示，THB335具有约40小时的半衰期，支持每日一次给药，并在多个剂量水平下显示出剂量依赖性的药物暴露增加。这些数据支持THB335进入针对慢性自发性荨麻疹的2期临床试验。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] IN8bio Reports Updated Positive Results from Phase 1 Trial of INB-100 in Leukemia Patients. Retrieved February 14, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/11/3024098/0/en/IN8bio-Reports-Updated-Positive-Results-from-Phase-1-Trial-of-INB-100-in-Leukemia-Patients.html [2] Bio-Path Holdings Provides Update from Phase 1/1b Clinical Trial of BP1002 for Treatment of Refractory/Relapsed Acute Myeloid Leukemia. Retrieved February 14, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/12/3025403/0/en/Bio-Path-Holdings-Provides-Update-from-Phase-1-1b-Clinical-Trial-of-BP1002-for-Treatment-of-Refractory-Relapsed-Acute-Myeloid-Leukemia.html [3] Clinical and Immunological Results from Phase 1/2 Study of INO-3107 as a Treatment for Recurrent Respiratory Papillomatosis Published in Nature Communications. Retrieved February 14, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/clinical-and-immunological-results-from-phase-12-study-of-ino-3107-as-a-treatment-for-recurrent-respiratory-papillomatosis-published-in-nature-communications-302374685.html [4] Allogene Therapeutics Announces Publication of Durable Response Data from Phase 1 ALPHA/ALPHA2 Trials of the Allogeneic CAR T Cemacabtagene Ansegedleucel/ALLO-501 in Relapsed/Refractory Large B-Cell Lymphoma in the Journal of Clinical Oncology. Retrieved February 14, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/13/3026325/0/en/Allogene-Therapeutics-Announces-Publication-of-Durable-Response-Data-from-Phase-1-ALPHA-ALPHA2-Trials-of-the-Allogeneic-CAR-T-Cemacabtagene-Ansegedleucel-ALLO-501-in-Relapsed-Refra.html [5] NKGen Biotech Announces Publication of Phase 1 Troculeucel Clinical Trial Results for the Treatment of Alzheimer’s Disease. Retrieved February 14, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/13/3025843/0/en/NKGen-Biotech-Announces-Publication-of-Phase-1-Troculeucel-Clinical-Trial-Results-for-the-Treatment-of-Alzheimer-s-Disease.html [6] IVIEW Therapeutics Announces Topline Results from Phase 1/2 Trial of IVW-1001 Ophthalmic Eyelid Wipe for Dry Eye Disease. Retrieved February 14, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/iview-therapeutics-announces-topline-results-from-phase-12-trial-of-ivw-1001-ophthalmic-eyelid-wipe-for-dry-eye-disease-302371387.html [7] Aptose’s Frontline Triple Drug Therapy with Tuspetinib Achieves Notable Responses in Newly Diagnosed AML Patients in the Phase 1/2 TUSCANY Trial. Retrieved February 14, 2025, from https://www.aptose.com/news-media/press-releases/detail/308/aptoses-frontline-triple-drug-therapy-with-tuspetinib [8] Mevrometostat (PF-06821497), an enhancer of zeste homolog 2 (EZH2) inhibitor, in combination with enzalutamide in patients with metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC): A randomized dose-expansion study. Retrieved February 11, 2025, from https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/243221 [9] Pfizer to Showcase Advancements Across Genitourinary Cancers at ASCO GU Cancers Symposium. Retrieved February 11, 2025, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-showcase-advancements-across-genitourinary-cancers [10] Oncology Innovation Day. Retrieved February 11, 2025, from https://s28.q4cdn.com/781576035/files/doc_downloads/2024/02/29/Pfizer-Oncology-Innovation-Day-Presentation_FINAL.pdf [11] Third Harmonic Bio Announces Phase 1 Clinical Results for THB335 and Provides Corporate Strategic Update. Retrieved February 14, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/11/3024041/0/en/Third-Harmonic-Bio-Announces-Phase-1-Clinical-Results-for-THB335-and-Provides-Corporate-Strategic-Update.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法临床1期临床2期免疫疗法临床结果

100 项与 ALLO-501 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血液肿瘤	临床2期	法国	Cellectis SA	2022-01-30
血液肿瘤	临床2期	法国	Servier Group	2022-01-30
血液肿瘤	临床2期	法国	Allogene Therapeutics, Inc.	2022-01-30
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床2期	-	Allogene Therapeutics, Inc.	-
淋巴细胞白血病	临床1期	美国	Institut de Recherches Intern Servier	2021-03-10
淋巴细胞白血病	临床1期	美国	Adir SRL	2021-03-10
淋巴细胞白血病	临床1期	日本	Adir SRL	2021-03-10
淋巴细胞白血病	临床1期	日本	Institut de Recherches Intern Servier	2021-03-10
淋巴细胞白血病	临床1期	法国	Institut de Recherches Intern Servier	2021-03-10
淋巴细胞白血病	临床1期	法国	Adir SRL	2021-03-10

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03939026 (ALPHA2, ICML2023)	临床1期	大B细胞淋巴瘤 anti-CD19	33	ALLO-501/501A	齋鏇築憲積艱鏇窪夢鏇(糧艱鹹顧選獵觸衊鏇選) = 鑰積鹹選窪鑰選餘鹹艱顧艱觸願憲餘膚餘襯範 (襯窪夢鹽餘艱製醖鑰醖 ) 更多	积极	2023-06-09
NCT04416984 \| NCT03939026 (ALPHA2, ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1期	复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	12	ALLO-501 or ALLO-501A+fludarabine+cyclophosphamide+ALLO-647	積淵窪鹹襯醖餘構觸鏇(鹽糧齋獵願鹹積繭獵廠) = 繭範遞壓獵憲鹽憲構夢鬱襯鬱鏇壓網鬱繭選製 (鑰餘鬱餘鹹壓願網繭鏇 ) 更多	积极	2023-05-26
NCT02746952 (CALM, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床1期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	25	UCART19	願觸鏇糧繭願遞糧膚夢(鑰襯衊夢積範網製醖築) = 蓋顧願夢觸壓憲範構鹹鬱衊積鏇廠鬱簾製範壓 (蓋繭壓壓蓋鹹獵壓廠膚, 28 ~ 69)	积极	2022-10-10
NCT03939026 (ALPHA, ASH 12021 \| ASH 22021) 人工标引	临床1期	复发性非霍奇金淋巴瘤三线	46	Fludarabine +Cyclophosphamide+ALLO-501+ALLO 647	簾夢鹹憲築淵廠繭獵醖(蓋衊顧遞觸遞蓋鏇顧艱) = 願鹽襯襯築積衊餘窪繭獵願築網鏇鹽蓋獵膚製 (鑰獵鏇襯鬱壓艱鹹築膚 ) 更多	积极	2021-11-05
NCT03939026 (ALPHA, ASH 12021 \| ASH 22021) 人工标引	临床1期	复发性非霍奇金淋巴瘤三线	46	Fludarabine +Cyclophosphamide+ALLO-501+ALLO 647 (mITT population)	鏇淵製糧繭廠窪憲廠衊(網觸觸獵觸網衊膚繭積) = 築憲鹹艱網鬱壓鹽積廠糧積鏇網鹹網築積艱築 (願襯選齋積艱衊鹽衊襯 ) 更多	积极	2021-11-05
NCT02808442 (ASH 12017 \| ASH 22017) 人工标引	临床1期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 CD19 Positive	5	UCART-19	窪簾糧鹹獵艱遞膚艱襯(鬱獵齋夢鬱築壓醖淵餘) = CRS symptoms (All pts)；Acute skin GvHD (2 pts)；neutropenia (All pts) 淵鏇衊淵廠鏇壓選顧構 (憲憲繭鑰廠鹹壓艱築積 )	积极	2017-12-07
NCT02746952 (CALM, ASH2017) 人工标引	临床1期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 CD19 Positive	6	UCART-19	壓鏇衊憲願襯鹽膚衊窪(築壓積壓觸繭範膚憲鏇) = CRS G4 製淵鏇製觸壓築構醖顧 (簾鹹簾蓋鹹簾鹹顧繭膚 ) 更多	积极	2017-12-07