Glioblastoma is the most common and aggressive form of brain cancer in adults. Despite surgery, radiotherapy, and chemotherapy, most patients only live about one year after diagnosis. There is an urgent need for new and better treatments.
Recent research has shown that glioblastoma cancer cells communicate with surrounding brain cells through electrical signals that help the tumor grow and resist treatment. Two existing drugs, perampanel (used for epilepsy) and senicapoc (previously tested for blood disorders), may block these harmful signals. Laboratory studies suggest that combining these two drugs could slow tumor growth and make cancer cells more sensitive to standard therapy.
The SENIPERA trial will test whether perampanel and senicapoc, alone and in combination, are safe and well tolerated when added to standard treatment for newly diagnosed glioblastoma. The study will also measure how well these drugs reach the brain and tumor, and how they affect tumor biology.
The study has two parts:
Part A: Tests different doses of senicapoc alone to find the maximum tolerable dose.
Part B: Randomly assigns patients to receive either perampanel alone or perampanel together with senicapoc.
Participants will all receive standard therapy, including surgery, radiochemotherapy, and adjuvant chemotherapy. During surgery, small samples of tumor and fluid will be collected safely to study how the drugs act in the body and how tumor cells respond. Participants will be closely monitored for side effects and followed with regular clinical visits and MRI scans.
The trial will take place at Aarhus University Hospital, Denmark, from February 2026 to November 2028 and will enroll 27-36 adult patients. The study aims to identify safe and biologically active treatment combinations that could be tested in larger trials to improve future glioblastoma care.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

Århus Universitetshospital

[+2]

JPRN-jRCTs031250725

/ Recruiting临床1期

A single-center,open-label,single-arm study to evaluate the safety of a dose-escalation regimen of perampanel in patients with persistent cognitive sequelae following COVID-19 infection.

开始日期2026-02-12

申办/合作机构-

DRKS00039339

/ RecruitingN/AIIT

Perampanel as add-on therapy in epilepsy treatment: PERBONN, a retrospective long-term real-world study - PERBONN

开始日期2025-12-01

申办/合作机构-

100 项与吡仑帕奈相关的临床结果

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项与吡仑帕奈相关的文献（医药）

2026-12-01·EPILEPSY & BEHAVIOR

Perampanel in real-world epilepsy setting: results from the PERSICILIA study

Article

作者: Roberti, Roberta ; Cavalli, Salvatore Maria ; Spanò, Maria ; Cascio, Salvatore Lo ; Labate, Angelo ; Urso, Lidia ; Politi, Cristina ; Lamanna, Fabio ; Santangelo, Giuseppe ; Cottone, Salvatore ; Elia, Maurizio ; Giuliano, Loretta ; Panebianco, Mariangela ; Zummo, Leila ; Pirrone, Martina ; Gazzitano, Ylenia ; Marchese, Francesca ; Coco, Daniele Lo ; Lima, Salvatore Maria ; Laganà, Angelina ; Russo, Emilio ; Gammino, Matilde

In this multicentre, retrospective, real-world study, we evaluated 254 people with epilepsy initiating adjunctive perampanel in routine clinical practice. Treatment retention was high at 6 and 12 months (90.9% and 81.9%). In observed cases, ≥50% seizure reduction was achieved by 80.5% and 78.8%, while seizure freedom was reached by 28.1% and 25.5%, respectively. Conservative baseline-denominator estimates yielded responder rates of 73.2% and 64.6%, with seizure freedom in 25.6% and 20.9%; sustained seizure freedom occurred in 14.6% (37/254). Adverse events were reported in 10.4% at 6 months and 4.3% at 12 months, mostly irritability-related, leading to discontinuation in 14 patients. Median total drug load increased from 1.20 at baseline to 2.00 at 6 months and 1.92 at 12 months (p < 0.001), whereas the load of concomitant antiseizure medications remained largely stable, with modest reductions observed particularly among sodium channel blockers and SV2A ligands. Pittsburgh Sleep Quality Index and Epworth Sleepiness Scale scores improved significantly at both follow-ups, whereas Quality of Life in Epilepsy Inventory-31 total score remained stable, despite some domain-level improvements. Adjusted models indicated higher odds of response in temporal lobe epilepsy (OR 3.27; p = 0.006), and lower odds in patients with neuropsychiatric comorbidities, longer epilepsy duration, or female sex. Neuropsychiatric comorbidity was also strongly associated with adverse events (OR 6.01, p < 0.001). These results support sustained real-world effectiveness and manageable tolerability of perampanel across heterogeneous centres and patient subgroups, highlighting the importance of monitoring comorbidities and concomitant therapy adjustments, and suggesting potential benefits beyond seizure control.

2026-11-01·EPILEPSY & BEHAVIOR

Exploring the impact of controlled substance restrictions on epilepsy care in the United States: A neurologist survey

Article

作者: de Leon Ernst, Lia ; Spencer, David C ; Simon, Amanda ; Datta, Proleta ; Das, Rohit

RATIONALE:

Access to anti-seizure medications (ASMs) is critically important to patients with epilepsy (PWE), given that missed doses can lead to breakthrough seizures, morbidity, or mortality. Numerous ASMs are subject to U.S. Drug Enforcement Administration (DEA) scheduling regulations. Controlled substance restrictions present barriers to timely medication access. Scheduling restricts ASM access in myriad ways: biometric data and/or physical signature requirements, refill-too-soon policies, and mail-order availability may be restricted. We hypothesized that ASM misuse is rare, but there is sparse literature available regarding real-world ASM use and clinical impact of restrictions. This survey study investigates whether ASM restrictions impact patient care and whether neurologists encounter patient misuse of ASMs in common practice.

METHODS:

An anonymous IRB-approved electronic survey was directly distributed to neurologists and neurology clinicians who treat adult patients with epilepsy via email as well as indirectly via national neurology organization platforms.

RESULTS:

236 participants completed the survey. 82% of respondents reported treating primarily PWE. 99% of participants reported having patients experience delayed ASM refills due to restrictions, and 96% reported breakthrough seizures among patients due to scheduled ASM restrictions. Perceived patient misuse of ASMs was generally low. There was a stark difference in reported misuse rates comparing clobazam to traditional benzodiazepines, with 8% reporting rare or occasional misuse of clobazam versus 79% reporting rare or occasional misuse of traditional benzodiazepines. Perceived misuse of non-benzodiazepine, non-gabapentinoid ASMs was very rare; 1% of participants perceived any instances of misuse with brivaracetam or lacosamide, and 0% reported any misuse with perampanel or cenobamate.

CONCLUSIONS:

Respondents reported high rates of medication access issues related to controlled substance restrictions and low rates of ASM misuse. Controlled substance restrictions create practical barriers to reliably obtaining scheduled ASM prescriptions that can result in increased risk of morbidity and mortality. Controlled substance restrictions warrant reevaluation for PWE given the specific risk-benefit tradeoffs for this life-threatening neurologic condition.

2026-11-01·EPILEPSY & BEHAVIOR

Efficacy and sleep impact of perampanel versus levetiracetam monotherapy for SeLECTS: A pilot prospective cohort study

Article

作者: Li, Tianyi ; Xie, Lingling ; Yan, Lisi ; Chen, Jin ; Jiang, Li

OBJECTIVE:

Self-limited epilepsy with centrotemporal spikes (SeLECTS) is one of the most common childhood epilepsy syndromes. Its epileptiform discharges are closely linked to sleep, making sleep evaluation particularly important in its management. This study compared the effects of levetiracetam (LEV) and perampanel (PER) on seizure control and sleep outcomes to provide evidence for individualized treatment strategies in children with SeLECTS.

METHODS:

Thirty-five children with SeLECTS (aged 6-12 years) receiving monotherapy (PER, n = 19; LEV, n = 16) were enrolled and followed for at least 3 months. Clinical characteristics, seizure frequency, and adverse drug reactions were recorded. Electroencephalography (EEG) assessed epileptiform discharges and the spike-wave index (SWI). The Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) and the Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD) evaluated subjective sleep quality and daytime sleepiness, respectively. Polysomnography (PSG) measured objective sleep parameters: sleep efficiency (SE), sleep architecture, sleep latency (SL), wake time after sleep onset (WASO), and number of awakenings (NAW). The Wechsler Intelligence Scale for Children-Fourth Edition (WISC-IV) and the Quality of Life in Children with Epilepsy Questionnaire-16 (QOLCE-16) assessed intelligence development and quality of life, respectively.

RESULTS:

The median follow-up duration was 144.5 days (96.0, 209.5) in LEV group and 128.0 days (102.0, 196.0) in PER group, with no statistically significant difference between the two groups (P > 0.05). The baseline seizure frequency in LEV group and PER group were 0.11 (0.11, 0.39) and 0.22 (0.11, 0.33) per month, respectively. After treatment, it was 0.00 (0.00, 0.00) in LEV group and 0.00 (0.00, 0.11) in PER group at follow-up. All patients exhibited abnormal EEG findings at baseline, while 2 cases in the LEV group and 4 cases in the PER group showed normalization at follow-up. The PER group had significantly higher baseline SWI grades than the LEV group (P < 0.05). However, no significant between group differences were observed at follow-up (P > 0.05). The objective sleep parameters at follow-up: the PER group demonstrated a significantly lower proportion of N1 sleep (LEV vs. PER: 12.03 ± 2.75% vs. 10.15 ± 2.43%, P = 0.039) and a greater reduction in the number of NAW (LEV vs. PER: 1.13 ± 5.23 vs. - 2.68 ± 5.03, P = 0.036) than LEV group. There were no significant differences between the two groups in CSHQ, ESS-CHAD, or QOLCE-16 scores at baseline or during follow-up (P > 0.05).

CONCLUSION:

Both LEV and PER monotherapy were tolerated and associated with short-term seizure control in children with SeLECTS. There are some indications that PER may offer small additional benefits for the sleep architecture, resulting in a decrease in the proportion of N1 and NAW. However, prospective studies with longer follow-up are needed to confirm the observations.

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项与吡仑帕奈相关的新闻（医药）

2026-10-04

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癫痫赛道正在全面翻盘

过去数十年，抗癫痫发作药物已经历三代迭代，临床用药选择不断丰富，在靶点选择性、药代特征和耐受性等方面也持续改善，但现有药物仍未完全解决难治性癫痫的治疗问题。在上述背景下，临床对更高无发作率、更好长期耐受性以及针对疾病机制的治疗需求日益迫切。一方面，小分子药物正向更精准的通路调控发展；另一方面，针对SCN1A、SCN2A等致病基因的寡核苷酸疗法陆续进入临床。在传统抗发作药物之外，围绕特定靶点、基因和致病机制展开的新疗法，正在成为癫痫领域下一阶段的重要研发方向。 01 传统抗癫痫药疗效瓶颈亟待突破癫痫是全球最常见的慢性神经系统疾病之一，患者基数大、病程长，长期治疗需求显著。世界卫生组织数据显示，全球约有5000万癫痫患者，中国患者规模约为1000万人。庞大的患病人群推动抗癫痫发作药物（ASMs）市场持续扩容。据Grand View Research预计，2025年全球癫痫药物市场规模已达到117亿美元，预计将从2026年的123亿美元增长至2033年的175亿美元，2026-2033年复合年增长率为5.2%。图1.全球抗癫痫药物市场规模中国癫痫药物市场2024年规模约为8.6亿美元，预计到2030年将达到12.223亿美元，2025-2030年复合年增长率预计为6.1%。对于癫痫患者而言，ASMs是目前最基础、最重要的治疗手段。过去数十年间，ASMs持续更新迭代，临床上通常可按照上市年代及药物发展阶段概括为第一代、第二代和第三代（表1）。总体来看，第一代药物首先解决了癫痫“有药可治”的问题。苯巴比妥、苯妥英、卡马西平和丙戊酸等经典药物，可通过调节离子通道、增强抑制性神经递质作用或降低神经元兴奋性，有效减少癫痫发作，部分药物至今仍广泛应用于临床。不过，第一代抗发作药物虽然奠定了癫痫药物治疗的基础，但普遍存在治疗窗较窄以及药物相互作用复杂等问题，部分药物还可能影响认知、骨健康和生殖安全。因此，对于需要长期用药的患者而言，往往需要在发作控制与不良反应之间进行权衡。表1.三代抗癫痫发作药物迭代数据来源：公开资料整理第二代药物包括拉莫三嗪、奥卡西平、托吡酯、加巴喷丁等。相比第一代药物，其副作用有所减少，药物间相互作用也相对较少，目前已成为临床治疗的主流选择。然而，第二代药物并未从根本上改变现有治疗模式。临床实践中，仍有相当一部分患者在尝试多种药物后无法实现持续无发作，而多药联合又可能进一步增加嗜睡、认知影响、精神行为异常以及依从性下降等负担。第三代药物则以拉考沙胺、吡仑帕奈、布瓦西坦、西诺氨酯等为代表，在作用靶点、选择性和药代特征等方面进一步优化。这类药物在难治性局灶性癫痫中显示出较好的发作控制效果，也为部分既往治疗失败的患者带来了新的无发作机会。不过，其能否进一步突破当前癫痫药物治疗的瓶颈，仍有待更多临床实践和长期数据验证。三代药物的持续迭代不断丰富临床治疗选择，也使越来越多患者能够获得更加个体化的治疗方案。但从整体疾病负担来看，癫痫药物治疗的核心瓶颈并未随着药物数量的增加而得到彻底解决。 02 小分子药物向精准调控加速迭代在传统抗发作药物长期面临耐药性和安全性瓶颈的背景下，小分子药物研发正逐步转向精准调控关键致病通路。目前，多项靶向特定离子通道、GABA能神经递质系统及突触调控网络的小分子疗法已进入临床阶段（表2），反映出癫痫药物研发正从经验性治疗向机制驱动治疗加速转变。表2.癫痫创新疗法管线数据来源：公开资料整理 SCN2A和SCN8A基因变异相关的发育性和癫痫性脑病（DEEs）通常起病早、病情重，且常伴有较高的药物难治性，传统广谱抗发作药物难以充分满足临床需求。Praxis Precision Medicines开发的Relutrigine是一种电压门控钠通道功能状态调节剂，旨在优先调控病理性高兴奋状态下的钠通道活性，从而降低异常神经元兴奋。在II期EMBOLD研究及其开放标签延长期中，Relutrigine显示出积极的早期临床信号。Praxis于2025年5月公布的数据显示，在进入开放标签延长期的12例患者中，治疗约11个月时癫痫发作频率平均较基线下降约90%，患者平均最长无发作期由基线的约3天延长至67天。2025年7月，FDA授予Relutrigine突破性疗法认定。FDA已于今年3月受理其针对SCN2A和SCN8A相关DEEs的新药申请并给予优先审评，PDUFA目标审评日期为2026年12月27日。除钠通道外，增强GABA能抑制性神经传递也是降低神经网络异常兴奋的重要策略。Ovid Therapeutics开发的OV329是一种新一代GABA-氨基转移酶（GABA-AT）抑制剂，通过抑制GABA降解（图2），提高中枢神经系统GABA能抑制效应，从而降低与癫痫发作相关的异常神经兴奋。图2.OV329的作用机制 2025年10月，Ovid公布OV329在健康受试者中的I期研究积极结果。研究证实，OV329能够进入大脑并与目标靶点结合，同时产生与GABA水平升高一致的生物学效应。截至目前，该产品正在进行针对治疗抵抗性局灶性癫痫发作的随机、安慰剂对照II期研究。钾离子通道同样是调节神经元兴奋性的关键靶点。其中，KCNQ2/3（Kv7.2/Kv7.3）通道参与形成神经元M电流，对限制重复性动作电位发放具有重要作用，因此成为新一代抗癫痫药物的重要开发方向。挚盟医药开发的CB03-154是一种新一代KCNQ2/3钾通道激活剂。可通过提高KCNQ2/3通道选择性，探索降低非选择性Kv7通道开放剂相关耐受性问题的可能性，目前该产品已经进入II期临床阶段。同一靶点方向上，Saniona开发的SAN2355（JZP053）也是一种选择性KCNQ2/3钾通道激活剂，旨在克服非选择性Kv7靶向化合物的部分局限。2025年8月，Jazz Pharmaceuticals与Saniona围绕该产品达成总金额超过10亿美元的全球许可合作，进一步体现了行业对这一靶点和技术方向的关注。除GABA和离子通道外，针对兴奋性神经递质系统的精准调控也在持续推进。谷氨酸介导的兴奋性神经传递异常是癫痫发生的重要机制之一。Rapport Therapeutics开发的RAP-219是是一种TARPγ8特异性AMPA受体负变构调节剂。通过选择性靶向AMPA受体相关蛋白TARPγ8，实现对特定脑区兴奋性信号的精准调节。 2025年公布的PET研究显示，RAP-219能够达到预设的TARPγ8受体占有水平。随后IIa期研究进一步在药物难治性局灶性癫痫患者中观察到临床发作减少信号。截至目前，RAP-219针对局灶性癫痫发作的两项III期研究FOCUS 1和FOCUS 2均已启动并开展患者入组。对于由GRIN基因突变导致的神经发育障碍相关癫痫，传统广谱抗发作药物同样难以针对其根本致病机制。GRIN Therapeutics开发的Radiprodil是一种选择性GluN2B-NMDA受体负向别构调节剂，可通过调节异常增强的NMDA受体信号，为携带功能获得性突变的GRIN相关神经发育障碍患者提供新的癫痫治疗思路。在2024年公布的Honeycomb I期b/II期a开放标签研究中，在接受Radiprodil治疗的、存在可计数运动性癫痫发作且携带功能获得性GRIN变异的患者中，癫痫发作频率中位数较基线下降86%。2025年2月，FDA授予Radiprodil突破性疗法认定，并进入关键性III期临床研究阶段。新一代小分子药物正在推动癫痫治疗策略发生变化。通过提高靶点选择性、优化作用机制并改善治疗窗口，小分子精准调控药物有望进一步突破传统药物在疗效、耐药性和安全性方面的局限，成为未来癫痫创新治疗的重要方向。 03 寡核苷酸打开治疗空间相比传统抗发作药物主要在下游抑制神经元异常放电，ASO疗法（表2）更强调从疾病源头进行干预，也为部分具有明确遗传病因、长期缺乏有效治疗手段的重症癫痫患者打开了新的治疗空间。 Dravet综合征是一种严重且进展性的遗传性癫痫，多数患者与SCN1A功能不足相关。传统ASMs虽可减少部分癫痫发作，但难以直接纠正NaV1.1蛋白表达不足这一核心病理基础。Stoke Therapeutics的ASO疗法Zorevunersen则选择从基因表达层面切入，通过增强未发生突变的SCN1A等位基因表达，提高功能性NaV1.1蛋白水平，从而针对Dravet综合征的根本致病机制发挥作用。2025年2月，渤健以16.5亿美元与Stoke达成合作，获得该药除美国、加拿大和墨西哥以外的全球权益。图3.在OLE研究中，zorevunersen治疗4年后，患者的适应功能和行为持续得到临床意义上的改善 2026年9月，Stoke与渤健公布了最新的4年开放标签延长期（OLE）数据：在符合条件的81名患者中，75名进入OLE，截至4年数据截止时，仍有58名患者继续参与研究。接受Zorevunersen联合标准抗癫痫发作药物治疗的患者持续表现出发作减少；与此同时，认知和行为改善在治疗前4年的每一年相较OLE基线均达到统计学显著（图3）。针对严重发作类型的探索性分析进一步显示，全身强直-阵挛发作等在长期随访中持续减少，生活质量改善则观察至28个月。部分患者接受Zorevunersen治疗已超过5年。目前，该产品的全球关键性Ⅲ期EMPEROR研究正在推进，预计于2027年第三季度读出数据。与Dravet综合征中需要提高SCN1A表达不同，部分SCN2A发育性和癫痫性脑病（SCN2A-DEE）由SCN2A功能获得性（GoF）变异驱动，过度活跃的NaV1.2通道可导致神经元异常兴奋。针对这一机制，Praxis Precision Medicines开发的ASO疗法Elsunersen（PRAX-222）旨在选择性降低SCN2A基因表达，从源头减少异常通道活性，直接针对早发型SCN2A-DEE的致病机制。2026年6月22日，Praxis Precision Medicines宣布，美国FDA已授予Elsunersen（PRAX-222）突破性疗法认定，用于治疗由SCN2A基因功能获得性（GoF）变异导致的SCN2A发育性和癫痫性脑病（SCN2A-DEE）相关癫痫发作。图4.Elsunersen的作用机制 FDA此次授予突破性疗法认定主要基于EMBRAVE 1/2期研究A部分的结果。该研究共纳入9名2至12岁的早发型SCN2A-DEE患者。结果显示，Elsunersen治疗使癫痫发作频率较基线下降77%（p=0.015）；同时，57%的患者实现至少连续28天无癫痫发作，且疗效在开放标签延长期中可持续一年。除发作控制外，患者在睡眠、运动、肌张力、注意力或神经精神发育等指标上也均观察到改善，整体耐受性良好。图5.EMBRAVE 1/2期研究A部分的实验设计和相关数据 Zorevunersen与Elsunersen虽然作用方向不同，但共同体现出癫痫治疗正在从下游控制神经元异常放电，逐步向上游致病机制延伸。未来，治疗策略有望根据患者具体的分子病因进行更加精细的分层，并针对不同致病机制实施差异化干预。写在最后从当前管线进展看，多款癫痫创新疗法正在加速向中后期临床推进，部分项目已展现出较强的发作控制效果及功能改善信号。随着更多关键性临床数据陆续释放，癫痫治疗赛道有望迎来新一轮全面翻盘。参考资料 [1]https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/epilepsy [2]https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/epilepsy-drugs-market [3]https://mp.weixin.qq.com/s/k1uVAenRnH1uX_IDZY2-cw [4]https://s201.q4cdn.com/176459324/files/doc_downloads/2025/12/AES2025-r13.pdf [5]https://neurvati.com/wp-content/uploads/AES-2024-Press-Release-Final-PDF.pdf [6]https://www.stoketherapeutics.com/wp-content/uploads/EEC-2026-Poster-0797-Cognition-behaviour-and-quality-of-life-through-48-months.pdf [7]https://praxismedicines.com/wp-content/uploads/2026/09/Devinsky_EEC2026_EMBRAVE-Part-A_Talk.pdf [8]各企业官微、官网各种公开资料等信息来源：BiG生物创新社往期推荐 ! 免责声明 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2026-10-04

·BiG生物创新社

癫痫赛道正在全面翻盘

10月23-24日，第12届BiG IMPACT年会将在上海张江举行。10月24日分论坛三主题一将聚焦CNS 药物，下一站突破。查看详情可点击图片链接。过去数十年，抗癫痫发作药物已经历三代迭代，临床用药选择不断丰富，在靶点选择性、药代特征和耐受性等方面也持续改善，但现有药物仍未完全解决难治性癫痫的治疗问题。在上述背景下，临床对更高无发作率、更好长期耐受性以及针对疾病机制的治疗需求日益迫切。一方面，小分子药物正向更精准的通路调控发展；另一方面，针对SCN1A、SCN2A等致病基因的寡核苷酸疗法陆续进入临床。在传统抗发作药物之外，围绕特定靶点、基因和致病机制展开的新疗法，正在成为癫痫领域下一阶段的重要研发方向。 01 传统抗癫痫药疗效瓶颈亟待突破癫痫是全球最常见的慢性神经系统疾病之一，患者基数大、病程长，长期治疗需求显著。世界卫生组织数据显示，全球约有5000万癫痫患者，中国患者规模约为1000万人。庞大的患病人群推动抗癫痫发作药物（ASMs）市场持续扩容。据Grand View Research预计，2025年全球癫痫药物市场规模已达到117亿美元，预计将从2026年的123亿美元增长至2033年的175亿美元，2026-2033年复合年增长率为5.2%。图1.全球抗癫痫药物市场规模中国癫痫药物市场2024年规模约为8.6亿美元，预计到2030年将达到12.223亿美元，2025-2030年复合年增长率预计为6.1%。对于癫痫患者而言，ASMs是目前最基础、最重要的治疗手段。过去数十年间，ASMs持续更新迭代，临床上通常可按照上市年代及药物发展阶段概括为第一代、第二代和第三代（表1）。总体来看，第一代药物首先解决了癫痫“有药可治”的问题。苯巴比妥、苯妥英、卡马西平和丙戊酸等经典药物，可通过调节离子通道、增强抑制性神经递质作用或降低神经元兴奋性，有效减少癫痫发作，部分药物至今仍广泛应用于临床。不过，第一代抗发作药物虽然奠定了癫痫药物治疗的基础，但普遍存在治疗窗较窄以及药物相互作用复杂等问题，部分药物还可能影响认知、骨健康和生殖安全。因此，对于需要长期用药的患者而言，往往需要在发作控制与不良反应之间进行权衡。表1.三代抗癫痫发作药物迭代数据来源：公开资料整理第二代药物包括拉莫三嗪、奥卡西平、托吡酯、加巴喷丁等。相比第一代药物，其副作用有所减少，药物间相互作用也相对较少，目前已成为临床治疗的主流选择。然而，第二代药物并未从根本上改变现有治疗模式。临床实践中，仍有相当一部分患者在尝试多种药物后无法实现持续无发作，而多药联合又可能进一步增加嗜睡、认知影响、精神行为异常以及依从性下降等负担。第三代药物则以拉考沙胺、吡仑帕奈、布瓦西坦、西诺氨酯等为代表，在作用靶点、选择性和药代特征等方面进一步优化。这类药物在难治性局灶性癫痫中显示出较好的发作控制效果，也为部分既往治疗失败的患者带来了新的无发作机会。不过，其能否进一步突破当前癫痫药物治疗的瓶颈，仍有待更多临床实践和长期数据验证。三代药物的持续迭代不断丰富临床治疗选择，也使越来越多患者能够获得更加个体化的治疗方案。但从整体疾病负担来看，癫痫药物治疗的核心瓶颈并未随着药物数量的增加而得到彻底解决。 02 小分子药物向精准调控加速迭代在传统抗发作药物长期面临耐药性和安全性瓶颈的背景下，小分子药物研发正逐步转向精准调控关键致病通路。目前，多项靶向特定离子通道、GABA能神经递质系统及突触调控网络的小分子疗法已进入临床阶段（表2），反映出癫痫药物研发正从经验性治疗向机制驱动治疗加速转变。表2.癫痫创新疗法管线数据来源：公开资料整理 SCN2A和SCN8A基因变异相关的发育性和癫痫性脑病（DEEs）通常起病早、病情重，且常伴有较高的药物难治性，传统广谱抗发作药物难以充分满足临床需求。Praxis Precision Medicines开发的Relutrigine是一种电压门控钠通道功能状态调节剂，旨在优先调控病理性高兴奋状态下的钠通道活性，从而降低异常神经元兴奋。在II期EMBOLD研究及其开放标签延长期中，Relutrigine显示出积极的早期临床信号。Praxis于2025年5月公布的数据显示，在进入开放标签延长期的12例患者中，治疗约11个月时癫痫发作频率平均较基线下降约90%，患者平均最长无发作期由基线的约3天延长至67天。2025年7月，FDA授予Relutrigine突破性疗法认定。FDA已于今年3月受理其针对SCN2A和SCN8A相关DEEs的新药申请并给予优先审评，PDUFA目标审评日期为2026年12月27日。除钠通道外，增强GABA能抑制性神经传递也是降低神经网络异常兴奋的重要策略。Ovid Therapeutics开发的OV329是一种新一代GABA-氨基转移酶（GABA-AT）抑制剂，通过抑制GABA降解（图2），提高中枢神经系统GABA能抑制效应，从而降低与癫痫发作相关的异常神经兴奋。图2.OV329的作用机制 2025年10月，Ovid公布OV329在健康受试者中的I期研究积极结果。研究证实，OV329能够进入大脑并与目标靶点结合，同时产生与GABA水平升高一致的生物学效应。截至目前，该产品正在进行针对治疗抵抗性局灶性癫痫发作的随机、安慰剂对照II期研究。钾离子通道同样是调节神经元兴奋性的关键靶点。其中，KCNQ2/3（Kv7.2/Kv7.3）通道参与形成神经元M电流，对限制重复性动作电位发放具有重要作用，因此成为新一代抗癫痫药物的重要开发方向。挚盟医药开发的CB03-154是一种新一代KCNQ2/3钾通道激活剂。可通过提高KCNQ2/3通道选择性，探索降低非选择性Kv7通道开放剂相关耐受性问题的可能性，目前该产品已经进入II期临床阶段。同一靶点方向上，Saniona开发的SAN2355（JZP053）也是一种选择性KCNQ2/3钾通道激活剂，旨在克服非选择性Kv7靶向化合物的部分局限。2025年8月，Jazz Pharmaceuticals与Saniona围绕该产品达成总金额超过10亿美元的全球许可合作，进一步体现了行业对这一靶点和技术方向的关注。除GABA和离子通道外，针对兴奋性神经递质系统的精准调控也在持续推进。谷氨酸介导的兴奋性神经传递异常是癫痫发生的重要机制之一。Rapport Therapeutics开发的RAP-219是是一种TARPγ8特异性AMPA受体负变构调节剂。通过选择性靶向AMPA受体相关蛋白TARPγ8，实现对特定脑区兴奋性信号的精准调节。 2025年公布的PET研究显示，RAP-219能够达到预设的TARPγ8受体占有水平。随后IIa期研究进一步在药物难治性局灶性癫痫患者中观察到临床发作减少信号。截至目前，RAP-219针对局灶性癫痫发作的两项III期研究FOCUS 1和FOCUS 2均已启动并开展患者入组。对于由GRIN基因突变导致的神经发育障碍相关癫痫，传统广谱抗发作药物同样难以针对其根本致病机制。GRIN Therapeutics开发的Radiprodil是一种选择性GluN2B-NMDA受体负向别构调节剂，可通过调节异常增强的NMDA受体信号，为携带功能获得性突变的GRIN相关神经发育障碍患者提供新的癫痫治疗思路。在2024年公布的Honeycomb I期b/II期a开放标签研究中，在接受Radiprodil治疗的、存在可计数运动性癫痫发作且携带功能获得性GRIN变异的患者中，癫痫发作频率中位数较基线下降86%。2025年2月，FDA授予Radiprodil突破性疗法认定，并进入关键性III期临床研究阶段。新一代小分子药物正在推动癫痫治疗策略发生变化。通过提高靶点选择性、优化作用机制并改善治疗窗口，小分子精准调控药物有望进一步突破传统药物在疗效、耐药性和安全性方面的局限，成为未来癫痫创新治疗的重要方向。 03 寡核苷酸打开治疗空间相比传统抗发作药物主要在下游抑制神经元异常放电，ASO疗法（表2）更强调从疾病源头进行干预，也为部分具有明确遗传病因、长期缺乏有效治疗手段的重症癫痫患者打开了新的治疗空间。 Dravet综合征是一种严重且进展性的遗传性癫痫，多数患者与SCN1A功能不足相关。传统ASMs虽可减少部分癫痫发作，但难以直接纠正NaV1.1蛋白表达不足这一核心病理基础。Stoke Therapeutics的ASO疗法Zorevunersen则选择从基因表达层面切入，通过增强未发生突变的SCN1A等位基因表达，提高功能性NaV1.1蛋白水平，从而针对Dravet综合征的根本致病机制发挥作用。2025年2月，渤健以16.5亿美元与Stoke达成合作，获得该药除美国、加拿大和墨西哥以外的全球权益。图3.在OLE研究中，zorevunersen治疗4年后，患者的适应功能和行为持续得到临床意义上的改善 2026年9月，Stoke与渤健公布了最新的4年开放标签延长期（OLE）数据：在符合条件的81名患者中，75名进入OLE，截至4年数据截止时，仍有58名患者继续参与研究。接受Zorevunersen联合标准抗癫痫发作药物治疗的患者持续表现出发作减少；与此同时，认知和行为改善在治疗前4年的每一年相较OLE基线均达到统计学显著（图3）。针对严重发作类型的探索性分析进一步显示，全身强直-阵挛发作等在长期随访中持续减少，生活质量改善则观察至28个月。部分患者接受Zorevunersen治疗已超过5年。目前，该产品的全球关键性Ⅲ期EMPEROR研究正在推进，预计于2027年第三季度读出数据。与Dravet综合征中需要提高SCN1A表达不同，部分SCN2A发育性和癫痫性脑病（SCN2A-DEE）由SCN2A功能获得性（GoF）变异驱动，过度活跃的NaV1.2通道可导致神经元异常兴奋。针对这一机制，Praxis Precision Medicines开发的ASO疗法Elsunersen（PRAX-222）旨在选择性降低SCN2A基因表达，从源头减少异常通道活性，直接针对早发型SCN2A-DEE的致病机制。2026年6月22日，Praxis Precision Medicines宣布，美国FDA已授予Elsunersen（PRAX-222）突破性疗法认定，用于治疗由SCN2A基因功能获得性（GoF）变异导致的SCN2A发育性和癫痫性脑病（SCN2A-DEE）相关癫痫发作。图4.Elsunersen的作用机制 FDA此次授予突破性疗法认定主要基于EMBRAVE 1/2期研究A部分的结果。该研究共纳入9名2至12岁的早发型SCN2A-DEE患者。结果显示，Elsunersen治疗使癫痫发作频率较基线下降77%（p=0.015）；同时，57%的患者实现至少连续28天无癫痫发作，且疗效在开放标签延长期中可持续一年。除发作控制外，患者在睡眠、运动、肌张力、注意力或神经精神发育等指标上也均观察到改善，整体耐受性良好。图5.EMBRAVE 1/2期研究A部分的实验设计和相关数据 Zorevunersen与Elsunersen虽然作用方向不同，但共同体现出癫痫治疗正在从下游控制神经元异常放电，逐步向上游致病机制延伸。未来，治疗策略有望根据患者具体的分子病因进行更加精细的分层，并针对不同致病机制实施差异化干预。写在最后从当前管线进展看，多款癫痫创新疗法正在加速向中后期临床推进，部分项目已展现出较强的发作控制效果及功能改善信号。随着更多关键性临床数据陆续释放，癫痫治疗赛道有望迎来新一轮全面翻盘。 10月23-24日，第12届BiG IMPACT年会将在上海张江举行。其中10月24日分论坛三“CNS药物，下一站突破”，将邀请纽欧申医药创始人申华琼、T2 Pharma Consulting创始人Evangelos Tzanis、复旦华山医院教授虞培敏等，专门讨论CNS全球临床、抗癫痫药物研发、中国Biotech在CNS赛道的机遇与挑战。报名入口 ▼ 参考资料 [1]https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/epilepsy [2]https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/epilepsy-drugs-market [3]https://mp.weixin.qq.com/s/k1uVAenRnH1uX_IDZY2-cw [4]https://s201.q4cdn.com/176459324/files/doc_downloads/2025/12/AES2025-r13.pdf [5]https://neurvati.com/wp-content/uploads/AES-2024-Press-Release-Final-PDF.pdf [6]https://www.stoketherapeutics.com/wp-content/uploads/EEC-2026-Poster-0797-Cognition-behaviour-and-quality-of-life-through-48-months.pdf [7]https://praxismedicines.com/wp-content/uploads/2026/09/Devinsky_EEC2026_EMBRAVE-Part-A_Talk.pdf [8]各企业官微、官网各种公开资料等共建Biomedical创新生态圈！加入BiG会员

寡核苷酸临床研究

2026-09-30

·摩熵医药

青峰医药2款1类新药，剑指千亿市场！

9月24日，摩熵医药中国药品审评数据库显示，青峰医药旗下子公司科睿药业申报的化药1类新药KR25102片获批临床，拟用于治疗中重度急性疼痛。来源：摩熵医药中国药品审评数据库（查数据.找摩熵） KR25102片是青峰医药自主研发的化药1类创新药。该品种于今年7月获CDE承办受理（受理号：CXHL2600864），并于9月获得临床试验默示许可，研发进程持续推进。 01 今年4款1类新药获批临床，2款布局神经系统领域摩熵医药数据库显示，截至目前，青峰医药（含子公司）已有超10款1类新药处于获批临床及以上研发阶段。今年以来，青峰医药已有4款化药1类新药在国内获批临床。其中，KR23248胶囊、注射用KR25102及KR25102片均为首次获批临床，且均布局神经系统领域。来源：摩熵医药中国药品审评数据库（查数据.找摩熵） 02 神经系统药物市场超千亿，2026年上半年销售额超570亿随着神经系统疾病治疗需求持续释放，相关药物市场规模可观。摩熵医药数据库显示，2025年，神经系统药物（化药或生物药）在全终端市场的销售总额超过1200亿元，同比增长2.64%；2026年上半年，销售额已超过570亿元。来源：摩熵医药全终端销售数据库（查数据.找摩熵）千亿级市场规模背后，神经系统疾病治疗领域仍是药企布局的重要方向。青峰医药在创新药研发之外，也已通过多款获批品种积累了相关产品基础。 03 超10款品种拥有生产批文，6款首家过评在神经系统领域（化药或生物药），截至目前，青峰医药（含子公司）已有布立西坦口服溶液、布立西坦注射液、拉考沙胺注射液等超10款品种拥有生产批文。来源：摩熵医药中国药品批文数据库（查数据.找摩熵）其中，布立西坦片、拉考沙胺片、吡仑帕奈口服混悬液、布立西坦口服溶液、布立西坦注射液及拉考沙胺注射液共6款品种实现首家过评。从创新药研发到已有品种的上市布局，青峰医药正持续拓展神经系统药物领域的产品管线。随着KR25102等创新药临床研发推进，其在中重度急性疼痛等细分领域的布局也值得关注。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

100 项与吡仑帕奈相关的药物交易

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D08964	吡仑帕奈	N03AX22	DB08883

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10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
癫痫部分性发作	欧盟	Eisai GmbH	2012-07-23
癫痫部分性发作	冰岛	Eisai GmbH	2012-07-23
癫痫部分性发作	列支敦士登	Eisai GmbH	2012-07-23
癫痫部分性发作	挪威	Eisai GmbH	2012-07-23
癫痫	欧盟	Eisai GmbH	2012-07-23
癫痫	冰岛	Eisai GmbH	2012-07-23
癫痫	列支敦士登	Eisai GmbH	2012-07-23
癫痫	挪威	Eisai GmbH	2012-07-23
特发全身性癫痫	欧盟	Eisai GmbH	2012-07-23
特发全身性癫痫	冰岛	Eisai GmbH	2012-07-23
特发全身性癫痫	列支敦士登	Eisai GmbH	2012-07-23
特发全身性癫痫	挪威	Eisai GmbH	2012-07-23
强直阵挛性癫痫	欧盟	Eisai GmbH	2012-07-23
强直阵挛性癫痫	冰岛	Eisai GmbH	2012-07-23
强直阵挛性癫痫	列支敦士登	Eisai GmbH	2012-07-23
强直阵挛性癫痫	挪威	Eisai GmbH	2012-07-23
继发性全身性癫痫发作	欧盟	Eisai GmbH	2012-07-23
继发性全身性癫痫发作	冰岛	Eisai GmbH	2012-07-23
继发性全身性癫痫发作	列支敦士登	Eisai GmbH	2012-07-23
继发性全身性癫痫发作	挪威	Eisai GmbH	2012-07-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Lennox-Gastaut综合征	临床3期	美国	Eisai, Inc.	2016-12-13
Lennox-Gastaut综合征	临床3期	日本	Eisai, Inc.	2016-12-13
Lennox-Gastaut综合征	临床3期	澳大利亚	Eisai, Inc.	2016-12-13
Lennox-Gastaut综合征	临床3期	比利时	Eisai, Inc.	2016-12-13
Lennox-Gastaut综合征	临床3期	捷克	Eisai, Inc.	2016-12-13
Lennox-Gastaut综合征	临床3期	印度	Eisai, Inc.	2016-12-13
Lennox-Gastaut综合征	临床3期	韩国	Eisai, Inc.	2016-12-13
癫痫发作	临床3期	美国	Eisai, Inc.	2008-04-30
癫痫发作	临床3期	阿根廷	Eisai, Inc.	2008-04-30
癫痫发作	临床3期	巴西	Eisai, Inc.	2008-04-30

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


PEROC (EAN2026)	N/A	癫痫	356	Perampanel (no-ID)	選積願構窪醖廠廠鬱構(遞獵衊築淵夢獵觸壓夢) = 廠選鏇範鹽構網壓選鬱築鑰鏇選製襯網構艱憲 (憲構餘製鬱願鬱鬱積餘 ) 更多	积极	2026-06-26
PEROC (EAN2026)	N/A	癫痫	356	Perampanel (mild ID)	選積願構窪醖廠廠鬱構(遞獵衊築淵夢獵觸壓夢) = 願醖選膚觸鑰鑰簾構艱築鑰鏇選製襯網構艱憲 (憲構餘製鬱願鬱鬱積餘 ) 更多	积极	2026-06-26
NCT04257604 (AMPA, Pubmed \| Epilepsy Behav)	N/A	癫痫发作	202	Perampanel	窪顧鏇製願願壓憲構願(構網憲築膚淵範鹽鏇齋) = 獵鹹範構製鹹糧醖觸醖構醖齋壓繭觸艱憲鏇鏇 (製鬱構廠顧簾鏇鹹獵網 ) 更多	积极	2026-05-01
AAN2026	N/A	癫痫持续状态	37	Perampanel	鬱繭齋夢積鹽獵夢顧齋(鹹齋窪選膚觸鬱憲壓範) = 廠廠蓋製膚淵繭衊網繭蓋遞鏇積襯廠糧窪壓鏇 (範築積繭選衊衊簾糧製 ) 更多	积极	2026-04-25
AAN2026	N/A	Lennox-Gastaut综合征	330	Perampanel	構遞夢鏇壓積憲觸壓膚(壓遞遞繭壓鹽淵製夢構) = Reported adverse events included somnolence (13.7%), irritability (11.3%), aggression (10.7%), dizziness (5.3%), agitation (3.9%), and psychiatric symptoms (17.1%). 艱觸糧壓醖範選淵餘窪 (壓餘網築醖簾廠艱鏇鑰 )	积极	2026-04-25
SNO2025	N/A	胶质母细胞瘤	8	Perampanel and Memantine	簾觸築壓選願鏇築積積(築選齋繭窪顧夢廠積醖) = 醖艱鏇繭憲繭淵願襯齋選築構衊憲蓋獵壓襯積 (獵壓衊願衊網鏇構衊構 ) 更多	积极	2025-11-19
SNO2025	N/A	胶质母细胞瘤	8	Perampanel and Memantine (MGMT unmethylated)	衊願選淵鹹鏇夢觸窪醖(選壓壓膚構齋餘觸廠鏇) = 築蓋鏇鏇遞淵選鑰壓願膚淵窪鬱醖築構製糧願 (襯襯廠觸鏇鬱範廠鏇簾 ) 更多	积极	2025-11-19
PORTABLE (IEC2025)	N/A	癫痫发作一线	61	Perampanel (PER)	廠範鹹醖鬱淵窪觸蓋遞(淵簾鑰積膚鑰製艱齋齋) = The most common adverse reactions were somnolence (14.8%), dizziness (11.5%), and psychiatric disorders including irritability (8.2%). 膚觸製蓋鹹網選築鹹積 (壓醖餘夢簾簾襯遞淵艱 )	积极	2025-08-30
IEC2025	N/A	部分性癫痫持续状态	7	Perampanel	鑰範顧醖簾築齋鏇醖膚(廠糧遞積選製積繭願願) = sedation, delirium, agitation, and nausea 壓艱遞憲繭觸醖網艱壓 (顧夢壓簾襯顧鏇鏇選範 )	积极	2025-08-30
PEROC (EAN2025)	N/A	-	485	Perampanel (PER) (<5 seizures/month)	願積蓋蓋蓋鹽衊夢襯糧(淵廠膚遞製廠選膚齋築) = 鹹築鑰衊艱衊廠鏇憲夢構鑰糧廠構範壓齋醖範 (繭憲壓鹽壓夢簾糧廠構 ) 更多	积极	2025-06-21
PEROC (EAN2025)	N/A	-	485	Perampanel (PER) (5–20 seizures/month)	鑰觸觸鹹憲鹽範積鹽餘(壓簾鬱觸夢簾製鹹願鑰) = 廠願鏇齋繭遞襯遞艱獵鹹觸艱鏇觸憲鬱鑰製鏇 (範顧膚襯選網獵願淵繭 ) 更多	积极	2025-06-21
P9-9.015 (AAN2025)	N/A	白天过度嗜睡	207	Clonazepam	廠襯鏇廠築顧繭廠築衊(鹹襯鹽鬱鏇衊壓範範餘) = Among newer ASMs, there are differences in their tendency to cause excessive daytime sleepiness, with Clonazepam and Levetiracetam being more commonly associated with this side effect, thus warranting caution. Conversely, Perampanel and Lacosamide are less likely to cause daytime sleepiness, and ASM selection should be tailored to the sleep characteristics of epileptic patients. 網憲範鹽夢鹹衊遞鬱鹹 (衊淵構遞糧憲淵夢餘鹹 )	积极	2025-04-07
P9-9.015 (AAN2025)	N/A	白天过度嗜睡	207	Levetiracetam		积极	2025-04-07
NCT04497142 (Pubmed \| Clin Cancer Res)	临床1期	高级别胶质瘤	11	Perampanel	襯膚鑰鏇願窪餘築繭簾(繭積願範築鹹膚繭範鑰) = 構選觸窪鏇遞齋遞夢廠製夢衊襯製簾願獵夢網 (餘衊顧壓憲醖衊願窪築 )	积极	2024-12-02