Asciminib as Single Agent or in Combination With Nilotinib in the 1st-line Treatment of BCR-ABL1+ Chronic Myeloid Leukemia: a Randomized GIMEMA-GELMC Phase II Study PEARL Study: PotEntial of Asciminib in the eaRly Treatment of CML

A phase 2, interventional, randomized unblinded study will be conducted in newly diagnosed CP CML patients, to investigate the efficacy and the safety of asciminib at a dose of 80 mg QD as single agent (arm A) or 40 mg BID in combination with nilotinib 300 mg BID (arm B).
All patients in both arm A and arm B will be treated for a minimum of 2 years (core phase). If they will have achieved a DMR (MR4), or if it will be in the interest of the patient, the treatment will be continued.
During the consolidation phase (2 years) asciminib will be continued at the same dose in both arms; in the combination arm the nilotinib dose will be reduced to 300 mg daily.
The patients maintaining a stable MR4 up to the end of the fourth year will discontinue the treatment (TFR phase). The rate of TFR at 5 year (1 year after discontinuation) will be evaluated.

开始日期2024-09-01

申办/合作机构

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

CTIS2024-514448-10-00 / Not yet recruiting

- BLCL-NIL-FDA-02

开始日期2024-08-09

申办/合作机构

Bluepharma Indústria Farmacêutica SA

100 项与尼洛替尼相关的临床结果

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100 项与尼洛替尼相关的转化医学

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100 项与尼洛替尼相关的专利（医药）

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2,657

项与尼洛替尼相关的文献（医药）

2025-01-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Choice of Frontline Tyrosine‐Kinase Inhibitor and Early Events in Very Elderly Patients With Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase: A “Campus CML” Study

Article

作者: Loglisci, G. ; Capodanno, I. ; Galimberti, S. ; Crugnola, M. ; Sancetta, R. ; Elena, C. ; Breccia, M. ; Saglio, G. ; Abruzzese, E. ; Luciano, L. ; Attolico, I. ; Scortechini, A. R. ; Cavazzini, F. ; Malato, A. ; Tiribelli, M. ; Lunghi, F. ; Vincelli, D. I. ; Luzi, D. ; Miggiano, M. C. ; Crescenzi, S. Leonetti ; Russo, S. ; Crisà, E. ; Bucelli, C. ; Bonifacio, M. ; Carmosino, I. ; Murgano, P. ; Latagliata, R. ; Sorà, F. ; Annunziata, M. ; Caocci, G. ; Fava, C. ; Di Veroli, A. ; Mullai, R. ; Stagno, F. ; Rapezzi, D. ; Iurlo, A. ; Leporace, A. P. ; Bocchia, M. ; Binotto, G. ; Maggi, A. ; Sportoletti, P. ; Specchia, G.

ABSTRACT:

Objectives:

The study aimed to evaluate the utilization of frontline TKI therapy in a large cohort of elderly CP‐CML patients.

Methods:

A retrospective analysis was conducted on 332 CP‐CML patients aged 75 years or older among 1929 diagnosed from January 2012 to December 2019 followed at 36 participating Hematology Centers involved in the “Campus CML” project.

Results:

Among the patients analyzed, 85.8% received imatinib (IM) while 14.2% received second‐generation TKIs (2G‐TKI), 59.5% dasatinib, and 40.5% nilotinib. Most patients initiated IM at standard dose (67.3%) while 32.7% at reduced dose. A similar trend was observed with 2G‐TKIs. The cumulative incidence of permanent TKI discontinuation at 12 months was 28.4%, primarily due to primary resistance (10.1%) and extra‐hematologic toxicity (9.5%), with no significant difference between IM and 2G‐TKI groups. Following the introduction of generic IM in Italy in 2018, IM usage increased significantly compared with 2G‐TKIs.

Conclusions:

IM was in our Centers the preferred frontline therapy for older CP‐CML patients, with increasing utilization after the introduction of generic formulations. However, 2G‐TKIs are still used in a substantial proportion of patients, suggesting individualized physician assessments regarding patient suitability and expectations. Further investigation is needed to assess efficacy and safety of reduced TKI doses in this patient population.

2024-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

Investigating the impact of SMAD2 and SMAD4 downregulation in colorectal cancer and their correlation with immune markers, prognosis, and drug resistance and sensitivity

Article

作者: Peymani, Maryam ; Amani, Melika Saadat

BACKGROUND:

While many genes linked to colorectal cancer (CRC) contribute to cancer development, a thorough investigation is needed to explore crucial hub genes yet to be fully studied. A pivotal pathway in CRC is transforming growth factor-beta (TGF-β). This study aimed to assess SMAD2 and SMAD4 gene expression from this pathway.

METHODS AND RESULTS:

Counted data from the Cancer Genome Atlas (TCGA) were examined, comparing 483 tumor and 41 normal samples. Using clinical data, genes impacting overall survival (OS) were evaluated. GSE39582 was employed to confirmed the levels of genes in CRC compared to the normal samples. Additionally, employing unhealthy samples and the RT-qPCR means our outcomes was validated. Finally, PharmacoGx information were utilized to connect the levels of potential genes to drug tolerance and susceptibility. Our findings showed SMAD2 and SMAD4 levels in TGF-β signaling were more significant than other pathway genes. Our findings indicated that the protein levels of these genes were lower in malignant tissues than in healthy tissues. Results revealed a significant correlation between low levels of SMAD2 and unfavorable OS in CRC individuals. RT-qPCR results demonstrated decreased expressions of both SMAD2 and SMAD4 in cancer tissues compared to elevated levels in adjacent normal samples. Our results showed significant association between selected genes and immune cell infiltration markers such as CD8+, and B-cells. Our results indicated a potential association among the levels of SMAD2 and SMAD4 genes and tolerance and susceptibility to Nilotinib and Panobinostat drugs.

CONCLUSION:

Reduced expression of SMAD2 and SMAD4 may be pivotal in CRC progression, impacting downstream genes unrelated to patient OS. These findings suggest a potential role for SMAD2 and SMAD4 as predictive markers for drug response in CRC patients.

2024-12-01·Current computer-aided drug design

Identification of Prognostic Markers and Potential Therapeutic Targets using Gene Expression Profiling and Simulation Studies in Pancreatic Cancer

Article

作者: Singh, Samvedna ; Jhinjharia, Divya ; Gupta, Himanshi ; Sahi, Shakti ; Kaushik, Aman Chandra

Background::

Pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC) has a 5-year relative survival rate of less than 10% making it one of the most fatal cancers. A lack of early measures of prognosis, challenges in molecular targeted therapy, ineffective adjuvant chemotherapy, and strong resistance to chemotherapy cumulatively make pancreatic cancer challenging to manage

Objective::

The present study aims to enhance understanding of the disease mechanism and its progression by identifying prognostic biomarkers, potential drug targets, and candidate drugs that can be used for therapy in pancreatic cancer.

Methods::

Gene expression profiles from the GEO database were analyzed to identify reliable prognostic markers and potential drug targets. The disease's molecular mechanism and biological pathways were studied by investigating gene ontologies, KEGG pathways, and survival analysis to understand the strong prognostic power of key DEGs. FDA-approved anti-cancer drugs were screened through cell line databases, and docking studies were performed to identify drugs with high affinity for ARNTL2 and PIK3C2A. Molecular dynamic simulations of drug targets ARNTL2 and PIK3C2A in their native state and complex with nilotinib were carried out for 100 ns to validate their therapeutic potential in PDAC.

Results::

Differentially expressed genes that are crucial regulators, including SUN1, PSMG3, PIK3C2A, SCRN1, and TRIAP1, were identified. Nilotinib as a candidate drug was screened using sensitivity analysis on CCLE and GDSC pancreatic cancer cell lines. Molecular dynamics simulations revealed the underlying mechanism of the binding of nilotinib with ARNTL2 and PIK3C2A and the dynamic perturbations. It validated nilotinib as a promising drug for pancreatic cancer.

Conclusion::

This study accounts for prognostic markers, drug targets, and repurposed anti-cancer drugs to highlight their usefulness for translational research on developing novel therapies. Our results revealed potential and prospective clinical applications in drug targets ARNTL2, EGFR, and PI3KC2A for pancreatic cancer therapy.

183

项与尼洛替尼相关的新闻（医药）

2024-12-12

·研发客

亚盛医药ASH多项数据耀眼，全球竞争优势再升级｜第一现场

// · 奥雷巴替尼连续7年入选ASH年会口头报告； · 克服TKI耐药的海外长期随访数据公开； · 奥雷巴替尼向更前线治疗挺进； · 首次公开奥雷巴替尼和APG-2575联合用药的数据； · 力图攻克维奈克拉未拿下的适应症。作为国际权威学术会议的常客，在今年的美国血液学会（ASH）年会上，亚盛医药的2款拳头产品奥雷巴替尼（耐立克）和APG-2575各获一项口头报告。这是奥雷巴替尼的临床进展连续第7年入选ASH年会口头报告，在本土创新药中实属罕见，APG-2575则是连续第3年入选。此外，连同另外2款候选产品APG-2449和APG-5918，亚盛医药有多项临床和临床前进展入选并进行展示。包括首次公开的奥雷巴替尼和APG-2575联合用药数据在内，多项海内外研究透露了亚盛医药管线开发的新进展，其针对血液疾病产品开发的全球化进程又迈进了一大步。克服TKI耐药的海外长期随访数据当前，在慢性髓细胞白血病（CML）治疗中，患者对TKI耐药和不耐受仍是全球性的挑战。而第三代BCR-ABL TKI产品奥雷巴替尼有望满足这部分患者的迫切需求。在国内，奥雷巴替尼是首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，已获批用于治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的慢性期慢性髓细胞白血病（CP-CML）或CML加速期（AP-CML）成年患者，以及对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CP-CML成年患者。在今年的ASH上，亚盛医药披露了奥雷巴替尼针对经深度治疗的CP-CML美国 Ib期临床研究1.5年随访的最新数据。数据显示，奥雷巴替尼在前期经过深度治疗的CP-CML患者中显示出显著、持久而稳定的抗白血病活性，并可克服患者对ponatinib和asciminib（STAMP抑制剂）的耐药/不耐受，同时具有良好的耐受性。 “取得这样的结果可能源于其对多种突变的广泛覆盖（泛BCR::ABL1激酶域）。在迄今为止的研究中，与其它已获批的TKI和asciminib相比，奥雷巴替尼对于存在复合突变的患者的敏感度更高，疗效也更佳。”该研究的主要研究者（PI）、美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科的Elias Jabbour教授解释说。安全性方面，在TKI药物的治疗中，一些二代和三代TKI药物常会由于动脉闭塞事件（AOE）导致剂量受限。例如，ponatinib就曾因类似问题被FDA在说明书中增加了黑框警示。而根据此次披露的奥雷巴替尼最新随访数据，与治疗相关的动脉栓塞的发生率较低，且均为轻度或中度（1或2级）。海外患者使用奥雷巴替尼后没有增加患者出现血管相关不良事件的概率。同时在ponatinib和asciminib不耐受/耐药患者中使用奥雷巴替尼，也不会对安全性造成额外影响。该研究在起初样本量较小的时候，即入选了2022年ASH的口头报告。此次更大样本量的长期随访数据，进一步更新了对奥雷巴替尼克服TKI耐药潜力的认识。今年11月，该研究结果在JAMA Oncology上发表，进一步体现国际血液学界对奥雷巴替尼在全球层面竞争潜力的认可。此外，今年1月，奥雷巴替尼还被美国国立综合癌症网络（NCCN）纳入其最新的CML患者治疗指南。值得一提的还有，奥雷巴替尼获得了来自竞争对手武田的认可。今年6月，亚盛医药与武田就奥雷巴替尼签署了一项独家选择权事宜。一旦行使选择权，武田将获得开发及商业化奥雷巴替尼的海外权利许可。目前，奥雷巴替尼针对反复经治的CP-CML的注册III期研究已获得美国FDA的批准，正在进行患者招募。ASH上这项研究结果的发布为后续注册III期研究的顺利进行奠定了良好基础。向二线治疗挺进在国内，奥雷巴替尼针对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CP-CML成年患者的新增适应症成功纳入了2024年新版国家医保药品目录。基于奥雷巴替尼在既往临床实践中展现的潜力，亚盛医药计划进一步将其向前线治疗推进。目前，三代TKI二线治疗CP-CML的临床研究还比较少见。ASH年会上，华中科技大学同济医学院附属协和医院的黎纬明教授作为PI，口头报告了一项在国内开展的奥雷巴替尼二线治疗CP-CML患者的临床研究数据，该研究针对的是既往使用过一种TKI治疗后耐药或不耐受（包括伊马替尼、氟马替尼、尼洛替尼及达沙替尼等）的CP-CML患者。黎纬明教授在ASH现场进行口头报告研究结果显示，截至数据截止日期，74.1%（20/27）的患者达到了CCyR（完全细胞遗传学反应），40.6%（13/32）的患者达到了MMR（主要分子学反应）。在33例可评估疗效的患者中，一线接受二代TKI治疗的患者的CCyR率为78.9%（15/19），MMR率为43.5%（10/23）；一线接受伊马替尼治疗的患者的CCyR率为50%（4/8），MMR率为33.3%（3/9）。该研究首次证实，奥雷巴替尼作为二线治疗药物，在治疗一线一代或二代TKIs耐药或不耐受的CP-CML患者中，展现出显著的疗效和良好的耐受性，其有望成为这些患者二线治疗的有效和安全选择。黎纬明教授建议：“基于研究结果来看，对于一线治疗未能达到理想疗效的患者，尽早转换到三代TKI可能是合理选择。转换时机应考虑患者具体情况，包括耐药性发展速度、不良反应严重程度及整体健康状况。对于一线治疗后迅速出现耐药性或严重不良反应的患者，可能需要更早考虑转换到三代TKI。“ 同维奈克拉的研发竞赛 APG-2575是首个在国内提交NDA的国产原研Bcl-2抑制剂，其针对难治性/复发慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤新药上市申请于今年11月获CDE受理，并被纳入优先审评。目前针对该适应症的全球注册III期临床研究也正在入组中。继维奈克拉之后，APG-2575有望成为全球第二个上市的BCL-2抑制剂。而双方的研发竞赛早已开始。 ASH年会上，梅奥医学中心的Sikander Ailawadhi教授作为PI，口头报告了一项APG-2575联合“泊马度胺+地塞米松”或“达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松”用于复发/难治性多发性骨髓瘤或免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性患者的I/II期临床研究。 Sikander Ailawadhi教授在ASH现场进行口头报告。研究结果显示，在既往接受过多线治疗的36例可评估患者中，总缓解率（ORR）达63.9%，非常好的部分缓解（VGPR）率达30.6%，中位无进展生存期（PFS）高达9.7月。在安全性方面，APG-2575在800~1200mg剂量下与其他药物联用时仍呈现出良好的耐受性，且均未发生药物相互作用（DDI）。这是第一个Bcl-2抑制剂在高剂量下长时间使用的研究报告。另一项在壁报中展示的研究结果显示，APG-2575联合阿扎胞苷在高危初治或复发/难治性骨髓增生异常综合征患者治疗中呈现良好的有效性和耐受性，ORR达75%，且没有病人因毒性不耐受出组。而目前，维奈克拉尚未攻克骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤。在Bcl-2的主战场慢性淋巴细胞白血病，维奈克拉的上市为治疗带来了重要突破，但为减轻肿瘤溶解综合征和DDI风险而进行的5周剂量剂量递增给药的治疗方式还有待优化。而由于APG-2575的半衰期更短，其可以做到每日剂量递增给药。此次公布的研究数据也显示了APG-2575在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中的单药和联合治疗潜力，尤其显示了APG-2575联合阿可替尼对既往接受过维奈克拉治疗的患者有效，包括在维奈克拉治疗中进展、不耐受及难治的患者。此外，在接受单药和联合治疗的患者中均未观察到DDI及新的安全性问题。 ASH年会上，亚盛医药还首次披露了奥雷巴替尼和APG-2575联合疗法的临床研究数据。该I期临床研究的初步数据表明，奥雷巴替尼联合APG-2575有潜力为复发/难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（R/R Ph+ ALL）患儿提供一种安全且有效的治疗选择。该方案在无需强化疗或免疫治疗的情况下，实现了83.3%的CR率和71.4%的MRD转阴率。以上提到的几种疾病，目前均存在较大的未满足临床需求。例如，高危MDS的标准治疗去甲基化药物（HMAs；阿扎胞苷和地西他滨）的临床疗效欠佳，HMA治疗失败/耐药的MDS患者的预后很差。许多AL淀粉样变性患者在接受标准的三联或四联疗法后会出现复发。而R/R Ph+ ALL儿童患者目前还没有有效的治疗选择。总体来看，亚盛医药在此次ASH年会上展示的多项相关研究数据体现了其产品在国际血液肿瘤领域的差异化优势，将进一步助力其加快在海内外的上市和商业化进程。编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com 总第2273期访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

临床结果申请上市

2024-12-10

·药事纵横

2024年11月FDA批准结果回顾

简要回顾11月份FDA批准新药的情况： 11月28日产品：Applied Therapeutics 的 Govorestat 适应症：半乳糖血症在最初的目标行动日期三个月后，FDA 拒绝批准 Applied Therapeutics 的Govorestat 用于治疗罕见的遗传代谢疾病半乳糖血症。在其完整回复信中，监管机构列举了该公司临床应用中的“缺陷”。在11月28日给投资者的一份报告中，William Blair分析师写道，Applied Therapeutics“怀疑”CRL“与疗效有关，而不是 [CMC] 或安全性”。 2023年4月公布的III期ACTION-半乳糖血症儿童研究结果表明，Govorestat 未达到其主要疗效终点，即旨在评估半乳糖血症症状各个领域的四项临床指标的综合终点。然而，据 Applied Therapeutics称，在针对成人的I/II期ACTION-半乳糖血症研究中，用 Govorestat治疗导致半乳糖醇浓度下降。 FDA曾将Govorestat的初始目标日期定为8月28日，但在3月推迟了这一日期，称需要更多时间来审查补充提交。虽然该公司对被拒绝感到“失望”，但Applied Therapeutics 公司首席执行官Soshana Shendelman在一份声明中表示，将计划“与FDA合作，解决CRL中的担忧，并确定Govorestat的快速前进道路”。 11月27日产品：Orphan Pharmaceuticals 的 Rapiblyk 指示：重症监护中的心颤 AOP Orphan Pharmaceuticals 获得了FDA对 Rapiblyk的批准，用于治疗重症监护中的心房颤动。 Rapiblyk 设计为静脉内给药，是一种超短效肾上腺素能受体阻滞剂，已知其活性会影响心率。根据AOP的说法，Rapiblyk具有“快速起效”，导致心率快速下降，而不会显着抑制患者的血压。 FDA的决定得到了五项随机安慰剂对照试验结果的支持，这些试验共同表明，给药后10分钟内心率降低40%至90%，而安慰剂组为0%至11%。不良事件在 Rapiblyk 治疗患者中比在安慰剂中更常见。 Rapiblyk 旨在用于急诊和重症监护科，以及手术和重症监护环境。但它不适用于治疗慢性心律失常。 11月 25日产品：Shorla Oncology 的 Imkeldi 指示：多种类型的白血病和其他癌症 FDA批准了 Shorla Oncology 的Imkeldi，这是一种口服溶液，用于治疗多种类型的慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病，以及其他癌症，如骨髓增生异常/骨髓增生性疾病、侵袭性系统性肥大细胞增多症和隆起性皮肤纤维肉瘤。 Imkeldi中的活性成分伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断 BCR-ABL蛋白起作用，进而防止癌细胞不受控制地生长并触发其死亡。它最初于2001年获得批准，由诺华以 Gleevec 作为片剂销售。与其他形式的伊马替尼相比，Imkeldi的液体制剂提供了更好的剂量准确性，首席执行官 Sharon Cunningham表示，这可以“确保更精确和一致的剂量”。Cunningham补充说，对于吞咽药片困难或需要根据受影响体表面积使用特定剂量的患者，Imkeldi 可以提供“复合的便捷替代方案”。根据 Shorla的说法，Imkeldi是 FDA 批准的第一个用于某些白血病的伊马替尼口服液体制剂。 11月 22日产品： BridgeBio 的 Attruby 指示：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病对于 BridgeBio和转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者来说，感恩节来得很早，因为FDA在预定的PDUFA日期前一周批准了该公司的Attruby。 Attruby 的批准得到了III期ATTRibute-CM的积极结果的支持，其中转甲状腺素蛋白稳定剂显着减少了死亡和心血管相关住院，并改善了生活质量。根据BridgeBio发布的新闻稿，Attruby 是“第一个也是唯一一个标签上写明 TTR 几乎完全稳定的获批产品”。分析人士一致认为，该药物的广泛标签（说明降低住院和死亡的可能性）将有助于其与辉瑞的Tafamidis 和 Alnylam的Amvuttra竞争，后者的补充新药申请已于周一被FDA接受。 11月 22日产品：Amneal Pharmaceuticals 的艾塞那肽指示： Ⅱ型糖尿病 FDA批准了 Amneal Pharmaceuticals的艾塞那肽，与参比产品一样，Amneal 的仿制药适用于改善Ⅱ型糖尿病患者的血糖控制，并结合饮食和运动。仿制药艾塞那肽将提供1.2 mL和2.4mL预装注射笔。同样，这种仿制药与Byetta（属于阿斯利康）具有相同的不良反应，包括恶心、呕吐、头晕、腹泻和低血糖，以及其他常见的副作用。 Amneal 的艾塞那肽是“首批在美国获得批准的仿制药 GLP-1注射剂之一，”首席商务官 Andy Boyer 在一份声明中说。根据 Coherent Marketing Insights 的一份报告，到 2031年，GLP-1市场预计将达到557亿美元左右。目前，该领域由礼来和诺和诺德主导，它们分别销售Tirzepatide 和 Semaglutide，有效地垄断了GLP-1药物的糖尿病和肥胖市场。在美国以外，仿制药开发商已经开始威胁这些公司的利润，尤其是在中国和印度。 11月 21日产品：Jazz 和 Zymeworks 的 Ziihera 指示： HER2 阳性胆道癌随着FDA批准 Ziihera，Jazz Pharmaceuticals 和 Zymeworks 将与阿斯利康和第一三共针锋相对，后者的抗体-药物偶联物 Enhertu 于 2024年4月获得了与肿瘤无关的广泛批准。 Ziihera 是一种双特异性抗体，靶向HER2受体上的两个不重叠位点。这种独特的结合谱为 Ziihera 提供了多种作用机制，包括HER2信号传导的双重阻断和癌细胞表面HER2蛋白的去除。双特异性抗体还可以增强免疫系统的抗癌活性。 IIb期HERIZON-BTC-01研究数据报告称，接受 Ziihera 治疗的患者确认客观缓解率为41.3%，治疗缓解持续时间中位为12.9个月。至于安全性，中期试验发现 Ziihera 耐受性良好，只有两名患者因毒性而停止治疗。 Ziihera 已根据 FDA 的加速途径获得批准。为了保持其在市场上，Jazz和Zymeworks正在进行III 期HERIZON-BTC-302 验证性试验，该试验正在评估 Ziihera的一线治疗，联合化疗，联合或不联合 PD-(L)1抑制剂。 11月 20日产品：UCB的Bimzelx 指示：中度至重度化脓性汗腺炎 UCB 周三获得了FDA的批准，使用其皮下注射 Bimzelx（Bimekizumab-bkzx）治疗患有中度至重度化脓性汗腺炎的成年患者。 Bimzelx是一种人源化IgG1单克隆抗体，旨在靶向IL-17A和IL-17F细胞因子，已知它们在免疫和炎症级联反应中起关键作用。2023年10月，FDA 批准 Bimzelx用于患有中度至重度斑块状银屑病的成年患者，并于2024 年9月将其标签扩大到包括银屑病关节炎、强直性脊柱炎和非放射学中轴型脊柱关节炎。该批准得到了两项 III 期研究——BE HEARD I 和 BE HEARD II 的数据的支持。综上所述，这些试验的结果表明，与安慰剂相比，更多接受Bimzelx治疗的患者在16周时化脓性汗腺炎的体征和症状至少改善了50%。这种治疗反应在48周的随访中得以维持。Bimzelx还在几个关键的次要结局中诱导了具有临床意义的改善。据 UCB 称，Bimzelx 是第一个也是迄今为止唯一一个获批准的选择性阻断 IL-17A 和 IL-17A 的疗法。 11月 20日产品：安斯泰来的Izervay 指示：继发于年龄相关性黄斑变性(AMD）的地图样萎缩 FDA 周二拒绝了安斯泰来制药在其眼部注射剂 Izervay（Avacincaptad pegol 玻璃体内溶液）标签上包含两年数据的提议。 Izervay是一种聚乙二醇化寡核苷酸，通过靶向和禁用C5补体蛋白发挥作用，从而解决年龄相关性黄斑变性（AMD）的根本原因。它于 2023 年被批准用于治疗继发于 AMD 的地图样萎缩（GA），但其目前仅建议治疗长达12个月。 2024年4月，安斯泰来向FDA 提交了一份补充新药申请，寻求在 Izervay的标签中增加两年数据。该制药公司使用了III 期 GATHER2 试验的结果，该试验表明，与假对照相比，Izervay在 24 个月内继续减少GA病变的生长。在周二的完整回复信中，FDA重点关注安斯泰来提议的“与标签语言相关的统计问题”。两年来，监管机构没有发现Izervay的安全性或收益/风险状况存在任何问题。根据其新闻稿，该制药公司目前正在“寻求对拒绝的进一步澄清”，以期迅速解决 FDA的疑问。 11月 15日产品：Syndax Pharmaceuticals 的 Revuforj 指示：赖氨酸甲基转移酶 2A 基因易位的复发或难治性急性白血病 Syndax Pharmaceuticals的Revuforj（Revumenib）成为市场上第一个用于治疗复发或难治性急性白血病的Menin抑制剂，当时 FDA 批准其用于携带赖氨酸甲基转移酶 2A （KMT2A）基因易位突变的成人或儿童患者。在急性白血病中，KMT2A 基因重排与更具侵袭性的疾病有关，这些疾病的特点是复发率高和预后非常差。据 Syndax 称，在具有 KMT2A 重排突变的患者中，大约一半会在常规治疗后复发。几乎所有的 KMT2A 重排都被归类为易位突变，它产生与 Menin蛋白结合的融合蛋白，从而引发白血病的发展。 Revuforj 的批准得到了I/II 期 AUGMENT-101 研究中104名患者数据的支持，其中 21% 的接受治疗的患者达到完全缓解或完全缓解但血液学部分恢复。这种类型的治疗反应的中位持续时间为 6.4个月。 Syndax 预计将于本月在美国推出 110 mg和 160 mg的Revuforj片剂。同时，可用于年轻患者或体重低于40 kg的患者的25 mg剂量将于明年第一季度末或第二季度初上市。 11月 14日产品：Azurity Pharmaceuticals 的Danziten 指示：新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 Azurity Pharmaceuticals获得了FDA对口服Danziten（尼罗替尼）的首个批准，没有用餐时间限制。尼罗替尼是一种口服 BCR-ABL 激酶抑制剂，通过阻止癌细胞的生长和增殖起作用，进而诱导其死亡。尼罗替尼曾以品牌Tasigna获得批准，该商品名由诺华拥有和销售，适用于费城染色体阳性慢性粒细胞白血病。然而，根据Azurity的说法，Tasigna的生物利用度在与食物一起服用时会飙升，并可能导致心脏副作用。服用Tasigna的患者在服药前通常需要严格禁食，以避免这些毒性。作为一种解决方法，Azurity重新设计了尼罗替尼以生产 Danziten，其生物利用度比Tasigna更高，可以减少剂量并消除进餐时间限制的要求。 11月 12日产品：Intercept Pharmaceuticals 的 Ocaliva 指示：原发性胆汁性胆管炎在最初推迟了上个月的决定后，FDA 拒绝完全批准 Intercept Pharmaceuticals 的 Ocaliva（奥贝胆酸）用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）。 Ocaliva是一种类硒砜X受体激动剂，于2016年5月获得 FDA对PBC的加速批准。然而，在2024年9月，监管机构的胃肠道药物咨询委员会几乎一致投票反对这种口服药物，并指出Intercept没有提供足够的数据来支持Ocaliva的临床收益。在小组讨论前发布的一份简报文件中，FDA 的内部审查员表示，Ocaliva 在其一项验证性试验中“未能证明疗效”。在周二的完整回复信中，FDA 表示，它正在继续审查其一项验证性研究中Ocaliva的安全数据。与此同时，Intercept声称，该药物仍将在其加速批准状态下提供给PBC患者。 11 月 8 日产品：Autolus Therapeutics 的 Aucatzyl 指示：B 细胞急性淋巴细胞白血病在FDA批准了用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）后，Aucatzyl 加入了已批准的CAR-T疗法名单。 Autolus 用 II 期FELIX 研究的数据支持Aucatzyl，该研究显示总体完全缓解率为63%，其中包括51%的患者达到完全缓解。Aucatzyl的优势在于它的安全性，细胞因子释放综合征和3级毒性的发生率较低，并且没有4级或5级不良事件。 “我们仍然相信 Aucatzyl更耐受的安全性将使其成为成人ALL患者的首选治疗选择，并随着时间的推移支持大多数市场份额，”William Blair 分析师 Matt Phipps 在周五的一份报告中表示。Aucatzyl 是第一个在没有风险评估缓解策略计划要求的情况下获得批准的 CAR- T疗法。 11月 4日产品：Journey Medical的Emrosi 指示：酒糟鼻的炎性病变 “红斑痤疮是一种难以治疗的皮肤病，根据我们Ⅲ期临床试验的良好结果，Emrosi有可能成为治疗该病症的同类最佳口服药物，”总部位于亚利桑那州的Journey Medical首席执行官 Claude Maraoui 在一份声明中说。 Emrosi的批准得到了两项 III 期试验的支持，其中治疗达到所有共同主要和次要终点。据 Journey Medical 报道，Emrosi在两项试验中都显示出优于当前标准护理治疗（Oracea 40mg胶囊）和安慰剂的“统计学显着优势”，用于研究者的整体评估治疗成功和炎症病灶总数的减少。 Ref:https://www.biospace.com/biospace-fda-decision-tracker 药事纵横征稿启事

临床3期加速审批

2024-12-10

·诺华集团

【2024 ASH 速递】诺华关键III期ASC4FIRST研究96周数据更新

ASC4FIRST研究达到96周的关键次要终点：与所有研究者选择的TKIs（酪氨酸激酶抑制剂）相比（74.1%对52%），与单独使用伊马替尼相比（76.2%对47.1%），Scemblix的主要分子反应（MMR）持续时间更长1 与第二代TKIs相比，Scemblix的96周MMR达标率（72.0%对56.9%）高出15.1%1 与TKIs相比，Scemblix的96周数据延续了良好的安全性和耐受性，≥3级AE更少，因AE而停药的比例减少约1倍1 研究数据进一步证实Scemblix在新诊断和既往接受过治疗的Ph+CML-CP成人患者中的标准治疗地位，并获得了NCCN（美国国立综合癌症网络）的1类推荐1-3 诺华近日宣布，Scemblix®（阿思尼布）的关键性III期ASC4FIRST试验取得了积极的长期结果，显示第961周的主要分子学反应（MMR）率更优。该研究比较了Scemblix与研究者选择的标准治疗（SoC）酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博苏替尼）以及单独使用伊马替尼治疗新诊断为费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）的成人患者在第96周的主要分子学反应率，这也是该研究的关键次要终点1。长期结果显示，无论与伊马替尼还是2G TKIs相比，Scemblix在MMR达标率上的优势越来越大1。该研究结果在第66届美国血液学会年会（ASH）上公布1。佐治亚癌症中心主任医学博士Jorge Cortes ASC4FIRST研究的96周结果对临床医生来说是非常鼓舞人心的，他们渴望获得疗效和耐受性的平衡，以帮助新诊断的成年CML患者实现并维持治疗目标。与标准治疗TKIs相比，Scemblix显示出更优的疗效，更深、更持久的分子学反应以及良好的安全性和耐受性，Scemblix有望成为改变临床实践的治疗选择。研究中位随访时间为2.2年1。与所有研究者选择的TKIs相比，接受Scemblix治疗的患者第96周达到MMR的人数增加了22%，与接受伊马替尼治疗的患者相比，在第96周达到MMR的人数增加了近30%1。与2G TKIs（72%对56.9%）相比，Scemblix的MMR率高15.1%（95% CI：2.3，28.0；未跨0）1。与研究者选择的TKIs相比，接受Scemblix治疗的患者也获得了更高的深度分子反应（MR4和MR4.5）1。 Scemblix在96周时的安全性与III期ASCEMBL试验的4年随访结果一致，迄今未发现新的安全性问题1,2,4。与伊马替尼和2G TKIs相比，Scemblix≥3级AE的发生率更低，因AE导致的剂量调整情况更少，因AE导致停药的情况减少了50%以上1。最常见的不良反应（≥15%）是腹泻、头痛、疲劳、肌肉骨骼疼痛和皮疹1。 Scemblix最近在美国获得加速批准，用于治疗新诊断的成人Ph+CML-CP患者，加上其在既往接受过治疗的成人Ph+CML-CP患者中获得的批准，符合Scemblix治疗条件的患者人数扩大了四倍2。此外，美国国立综合癌症网络（NCCN）更新了治疗CML的《肿瘤学临床实践指南》（NCCN Guidelines®），推荐asciminib作为新诊断Ph+CML-CP的首选方案，无论患者的危险分层（1类推荐）3。关于III期临床研究ASC4FIRST ASC4FIRST（NCT04971226）是一项III期、头对头、多中心、开放标签、随机研究，在405名新诊断为Ph+CML-CP2,5的成年患者中，对比Scemblix® 80mg与研究者选择的一代或二代TKIs（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博苏替尼）的疗效与安全性。该试验达到了两个主要终点，Scemblix与研究者选择的TKIs（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博苏替尼）（67.7%对49.0%）和伊马替尼单药（69.3%对40.2%）相比，第48周的MMR率更优1,5。该研究仍在进行中，并计划进一步公布疗效和安全性数据。关于Scemblix®(阿思尼布) Scemblix®是目前首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP抑制剂）的CML治疗药物4,6,7。目前已批准的药物是靶向ATP结合位点的TKI7。在美国，Scemblix被加速批准用于治疗新诊断的Ph+CML-CP成人患者，也被批准用于治疗之前接受过治疗的Ph+CML-CP成人患者。在美国之外，包括欧盟在内的超过75个国家已批准Scemblix用于治疗曾接受过两种或两种以上TKIs治疗的Ph+ CML-CP患者2,8,9。在包括美国在内的一些国家，Scemblix还被批准用于治疗具有 T315I突变的Ph+CML-CP患者2,3,8。 Scemblix作为单药和联合方案在多线治疗Ph+CML-CP的研究正在进行中2,4,5,6,8,10-22。关于诺华对CML的承诺诺华为CML患者做出了长期的科学承诺。20多年来，我们的科学技术大胆创新，帮助许多患者将CML转变为慢性疾病。尽管取得了这些进展，但我们并没有停下。我们继续研究针对该疾病的方法，为许多患者因治疗耐药和/或不耐受而面临的挑战寻求解决之道。我们的传统激励着我们不断创新——我们继续在开发新药方面引领潮流，以解决CML的未满足需求。诺华还致力于为患者提供可持续的治疗以及与全球CML社区合作，继续重新规划CML的治疗。我们与Max基金会的合作开始于20多年前，提供了格列卫，达希纳和现在的Scemblix的可及，并在低中收入国家产生了巨大的影响，迄今为止支持了100,000名患者。关于诺华诺华是一家全球领先的创新药物公司。我们的使命是创想医药未来，改善人们生活质量，延长人类寿命。2023年，全球有约2.84亿患者受益于诺华的产品。秉持“承诺中华”的理念，诺华从研发、生产到业务发展，全面布局中国市场。我们致力于为中国患者提供高临床价值的创新药。自1987年以来，诺华已有超过100款创新药物及新适应症在华获批。通过深化与中国医疗生态系统各方的多方位合作，诺华不断助力提升疾病诊疗标准，积极履行企业责任，推动健康中国战略的实施，从而为中国发展做出切实而积极的贡献。 — 声明 — 1. 本文提及的药物和相关适应症尚未在中国获批。 2. 本文旨在传递医药前沿信息和研究进展，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐。 3. 本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗专业人士的意见或指导。 — 参考文献 — （滑动查看更多） 1. Cortes JE, Hochhaus A, Hughes TP, et al. Asciminib Continues to Provide Superior Efficacy and Favorable Safety and Tolerability vs Tyrosine Kinase Inhibitors In Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia in ASC4FIRST: Week 96 Update. Presented at: 66th ASH Annual Meeting & Exposition; December 7 – 10, 2024; San Diego, CA. 2. Scemblix (asciminib) Prescribing information. East Hanover, New Jersey, USA: Novartis Pharmaceuticals Corporation; October 2024. 3. National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) Chronic Myeloid Leukemia Version 2.2025. November 13, 2024. Accessed November 22, 2024. https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/cml.pdf 4. Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C, et al. A Phase 3, Open-Label, Randomized Study of Asciminib, a STAMP Inhibitor, vs Bosutinib in CML After 2 or more prior TKIs. Blood. 2021;138(21):2031-2041. doi:10.1182/blood.2020009984 5. A Study of Oral Asciminib Versus Other TKIs in Adult Patients With Newly Diagnosed Ph+ CML-CP (ASC4FIRST). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04971226. Updated March 25, 2024. Accessed March 26, 2024. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04971226 6. Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ, et al. Asciminib, a First-in-Class STAMP Inhibitor, Provides Durable Molecular Response in Patients (pts) with Chronic Myeloid Leukemia (CML) Harboring the T315I Mutation: Primary Efficacy and Safety Results from a Phase 1 Trial. Oral presentation at: ASH Annual Meeting; Dec. 7, 2020. 7. Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G, et al. Discovery of Asciminib (ABL001), an Allosteric Inhibitor of the Tyrosine Kinase Activity of BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040 8. Novartis data on file. 9. Scemblix. EMA Summary of Product Characteristics. Novartis Europharm Limited; 2022. 10. Wylie AA, Schoepfer J, Jahnke W, et al. The allosteric inhibitor ABL001 enables dual targeting of BCR–ABL1. Nature. 2017;543(7647):733-737. doi:10.1038/nature21702   11. Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE, et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326. doi:10.1056/NEJMoa1902328     12. Hughes TP, et al. Expanded Phase 1 Study of ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Reveals Significant and Durable Responses in Patients with CML-Chronic Phase with Failure of Prior TKI Therapy. Presented at: ASH Annual Meeting & Exposition; Dec. 5, 2016.   13. Ottmann OG, Alimena G, DeAngelo DJ, et al. ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Exhibits Safety and Promising Single- Agent Activity in a Phase I Study of Patients with CML with Failure of Prior TKI Therapy. Blood. 2015;126(23):138. doi:10.1182/blood.V126.23.138.138   14. Mauro MJ, Kim DW, Cortes J, et al. Combination of Asciminib Plus Nilotinib (NIL) or Dasatinib (DAS) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.   15. Cortes JE, Lang F, Kim DW, et al. Combination Therapy Using Asciminib Plus Imatinib (IMA) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.   16. Manley PW, Barys L, Cowan-Jacob SW. The specificity of asciminib, a potential treatment for chronic myeloid leukemia, as a myristate-pocket binding ABL inhibitor and analysis of its interactions with mutant forms of BCR-ABL1 kinase. Leuk Res. 2020;98:106458. doi:10.1016/j.leukres.2020.106458   17. Study of Efficacy of CML-CP Patients Treated with ABL001 Versus Bosutinib, Previously Treated With 2 or More TKIs. ClinicalTrials.gov identifier: NCT03106779. Updated February 7, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03106779   18. Asciminib in Monotherapy for Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) With and WithoutT315I Mutation (AIM4CML). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04666259. Updated September 7, 2023. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04666259   19. Study of Efficacy And Safety Of Asciminib In Combination With Imatinib In Patients With Chronic Myeloid Leukemia In Chronic Phase (CML-CP). ClinicalTrials.gov identifier: NCT03578367. Updated March 22, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03578367   20. Study of Efficacy and Safety of CML-CP Patients Treated With Asciminib Versus Best Available Therapy, Previously Treated With 2 or More Tyrosine Kinase Inhibitors. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04795427. Updated October 19, 2023. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04795427   21. A Phase I Study of Oral ABL001 in Patients With CML or Ph+ ALL. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02081378. Updated March 18, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02081378   22. Asciminib Treatment Optimization in ≥ 3rd Line CML-CP. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04948333. Updated February 28, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04948333

ASCO会议临床结果临床3期

100 项与尼洛替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D06413	尼洛替尼	L01XE08	DB04868

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
加速期慢性骨髄性白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2014-01-22
加速期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-10-29
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-10-29
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	瑞士	Novartis Pharma Schweiz AG	2007-07-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性期慢性髓性白血病	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2024-06-27
急性转化期慢性粒细胞性白血病	临床3期	哥伦比亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2009-01-01
急性转化期慢性粒细胞性白血病	临床3期	委内瑞拉	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2009-01-01
脑瘫	临床3期	韩国	Novartis AG	2009-01-01
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	德国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-11-01
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	意大利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-11-01
胃肠道间质瘤	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-03-01
胃肠道间质瘤	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-03-01
胃肠道间质瘤	临床3期	奥地利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-03-01
胃肠道间质瘤	临床3期	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2024	N/A	费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	-	Imatinib	夢遞餘窪淵衊鬱遞構範(願積衊鏇鑰夢顧顧淵襯): HR = 3.11 (95% CI, 1.25 ~ 7.77), P-Value = 0.015	-	2024-12-09
				Nilotinib
ASH2024	N/A	费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	-	Nilotinib	膚衊簾艱鹽觸製構顧觸(網築齋蓋鏇鹹積衊鹹鬱) = increased creatinine and thyroid disease in flumatinib group 襯繭願觸鑰廠遞顧製鹽 (築糧鑰範築鹹餘衊築淵 ) 更多	-	2024-12-09
				Dasatinib
NCT01784068 (ENESTfreedom, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病一线	190	Nilotinib	(觸網鏇顧鏇觸願觸鏇範) = 鏇艱醖襯網構蓋鏇網觸淵窪襯鑰餘鹽構鏇齋醖 (簾窪鹽衊壓餘襯築廠膚, 54.8 ~ 69.0) 更多	积极	2024-11-07
				Nilotinib (Loss of MMR)	(觸網鏇顧鏇觸願觸鏇範) = 膚選憲廠鹽鏇範衊膚選淵窪襯鑰餘鹽構鏇齋醖 (簾窪鹽衊壓餘襯築廠膚 ) 更多
NCT00471497 (ENESTnd, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病一线	-	Nilotinib 300 mg Twice Daily	衊製蓋糧廠網壓鑰憲夢(衊鏇艱齋網願廠窪觸鏇) = 艱簾窪鹽觸糧鏇遞築糧蓋簾壓遞艱廠憲壓鹽觸 (窪壓獵製醖廠範齋淵憲, 38.4 ~ 50.3) 更多	积极	2024-11-07
				Imatinib 400 mg Once Daily	衊製蓋糧廠網壓鑰憲夢(衊鏇艱齋網願廠窪觸鏇) = 醖選願憲齋構獵衊糧簾蓋簾壓遞艱廠憲壓鹽觸 (窪壓獵製醖廠範齋淵憲, 17.6 ~ 27.6) 更多
NCT00109707 (CAMN107A2101, FDA_CDER) 人工标引	临床1/2期	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 \| 加速期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	458	Nilotinib (Ph+ CML-CP)	觸製鹽淵顧襯遞範繭糧(簾築構鏇窪鹹築糧淵製) = 鏇繭選齋鏇鑰構襯膚顧鏇鬱鑰築遞構餘繭廠窪 (選願選鏇製餘鑰範膚襯, 46 ~ 57) 更多	积极	2024-11-07
				Nilotinib (Ph+ CML-AP)	醖鹹構夢衊鹽憲鹽壓衊(鑰齋襯遞觸夢鑰憲齋鏇) = 範夢願鏇築積選製構夢鏇顧製壓齋積觸衊鹹憲 (遞蓋顧範糧淵遞築鬱夢, 31 ~ 48) 更多
NCT01698905 (ENESTop, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	126	Nilotinib (without loss of MMR or confirmed loss of MR4)	範鏇壓顧選蓋網願構醖(齋製積醖鹽襯鹹衊廠繭) = 願鑰膚觸獵鬱觸繭餘簾製選蓋餘夢積範憲衊糧 (壓餘壓積構艱簾艱衊範, 51.2 ~ 68.9) 更多	积极	2024-11-07
				Nilotinib (Loss of MMR or confirmed loss of MR4)	範鏇壓顧選蓋網願構醖(齋製積醖鹽襯鹹衊廠繭) = 築範膚齋繭齋鑰積醖範製選蓋餘夢積範憲衊糧 (壓餘壓積構艱簾艱衊範 ) 更多
ESC2024	N/A	费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	-	Nilotinib	鹽築範製齋衊鏇觸衊廠(構淵壓獵網繭襯網積齋) = 襯襯繭顧鑰製範憲醖襯遞簾範窪壓醖鹹築淵獵 (獵簾網觸鹽壓鏇糧餘製, 15.7 ~ 26.2) 更多	-	2024-08-30
NCT01863745 (CTgov)	临床2期	胃肠道间质瘤	15	nilotinib	餘廠憲繭選廠夢襯壓憲(夢製夢繭廠壓淵製製鏇) = 蓋蓋遞顧淵鏇窪鹹網憲觸鹹廠憲齋鑰餘鹽憲糧 (鑰選積廠壓鏇鹽製築憲, 蓋蓋憲膚壓鏇廠觸糧壓 ~ 網淵壓構窪範窪醖餘糧) 更多	-	2024-08-19
NCT02611492 (GRAAPH-2014, Pubmed \| Blood) 人工标引	临床3期	费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病巩固 ABL1	155	Nilotinib + Cytarabine	衊蓋鏇淵襯壓廠壓積繭(鹽蓋構艱夢艱範築窪艱) = 簾淵鬱醖膚膚獵遞選艱鹽衊遞遞構艱憲鹹簾鏇 (願壓艱艱築製蓋鬱艱襯 ) 更多	积极	2024-06-06
				Nilotinib	衊蓋鏇淵襯壓廠壓積繭(鹽蓋構艱夢艱範築窪艱) = 壓餘繭獵遞廠糧簾鏇憲鹽衊遞遞構艱憲鹹簾鏇 (願壓艱艱築製蓋鬱艱襯 ) 更多
NCT02602314 (SUSTRENIM, EHA2024) 人工标引	临床4期	费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	314	Nilotinib	淵憲顧網壓顧鹹積鏇鹹(製淵繭鏇繭簾襯鏇淵醖) = 餘餘鹽範艱願壓醖顧襯觸襯襯憲選壓膚壓製膚 (衊淵鹹鹽襯顧糧蓋鑰夢 ) 更多	积极	2024-05-14
				Imatinib	淵憲顧網壓顧鹹積鏇鹹(製淵繭鏇繭簾襯鏇淵醖) = 遞憲醖壓壓鏇壓窪廠壓觸襯襯憲選壓膚壓製膚 (衊淵鹹鹽襯顧糧蓋鑰夢 ) 更多