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11月以来，多家国内Biotech企业选择在港股申报上市，如维立志博，华芢生物，翰思艾泰生物，轩竹生物，上海细胞治疗集团等等。本文将对这些企业进行简单介绍。 翰思艾泰生物 翰思艾泰生物的核心管线主要在于PD-1/SIRPα双抗HX009，如果该管线成功，那将是CD47靶点赛道上0的突破。公司其他管线如CTLA4/SIRPα融合蛋白HX044，靶向CSF1R、ARK5、FLT-3及CDK4/6等关键通路的多靶点激酶抑制剂HX301，考虑到临床研究中发现HX009的抗淋巴瘤活性似乎与淋巴瘤中OX40的水平相关。可能OX40靶向OX40的autoRx40技术平台的设计也可以作为核心管线补充逻辑。 目前该公司有授权给乐普生物的HX008，在HX008收入快速增长的现在，获得销售分成的翰思艾泰生物收入前景还是较为乐观的。 派格生物 自从司美格鲁肽和替尔泊肽大火以来，大量GLP-1类药物纷纷出现，加入赛道内卷，派格生物也不例外。 派格生物是今年第二次递交招股书，今年2月就递交过招股书，此次是过期后的二次递交。公司主打的是司美格鲁肽竞品PB-119，2025年或将通过审批上市，曾经合作授权给了天士力，但是因为天士力的战略重点优先顺序变更而终止合作。 今年9月又找到了另外一家不具名的国内药企达成了授权合作。 采用技术为派格生物独有的聚乙二醇化修饰技术，通过共价键将聚乙二醇（PEG）与被修饰药物（如GLP-1）偶联，可以显著改善药物的理化性质和生物学活性。聚乙二醇化修饰可以增加药物的分子量，减少肾清除，延长血浆半衰期，从而增加药物在体内的系统暴露，提高疗效。同时，PEG的修饰还可以减少药物的免疫原性，降低毒副作用。 另外一核心管线为PB-718，是GLP-1/GCG受体双激动剂，业内同靶点竞品是临床进度更加领先的信达玛仕度肽。 除此之外，该公司还关注了一些特别的赛道，比如说PB-1902，本身是一种阿片受体拮抗剂，瞄准的是国内的阿片类止痛药副作用效果，其能够有效缓解阿片类药物引起的肠功能紊乱，又不会削弱止痛作用。 轩竹生物 从四环医药中分拆出来的轩竹生物从科创板转战港股，轩竹生物的问题可能在于如何在竞争激烈的背景下，用收入填补支出。 目前该公司已有质子泵抑制剂（PPI）KBP-3571（安纳拉唑钠）上市，适应症为成人十二指肠溃疡。 虽然KBP-3571作为二代质子泵抑制剂具有迭代优势，且2023年上市当年就被纳入了医保，但在国内市场中仍面临其他PPI药物的竞争。目前，国内质子泵抑制剂的种类已多达七种，涵盖了两代产品。其中，奥美拉唑、兰索拉唑、泮托拉唑为第一代质子泵抑制剂；还有第二代质子泵抑制剂，艾司奥美拉唑、雷贝拉唑、艾普拉唑。 该公司另外两款临床进度比较靠前的管线XZP-3287，XZP-3621也面临这个问题。 华芢生物 在今年4月华芢生物递交了冲刺港股IPO的招股书，然而，可能是由于证监会要求提供补充材料，10月份招股书过期失效，如今该公司在11月再次递交了招股书。 早先我们曾经介绍过该公司的主要管线技术，瞄准的是表皮损伤修复赛道，核心管线是Pro-101-1和Pro-101-2，都是PDGF药物。主要技术是PH响应性水凝胶，旨在通过PH的不同来增加PDGF的半衰期。除此之外还有一些mRNA和ASO技术专利。 这家公司目前的隐忧在于目前几乎没有收入，而行政支出又高于研发费用，具有一定的财务风险。考虑到对赌协议要求该公司在2026年前上市，或者以不低于30亿元的价格被收购，这无疑对于这家公司的公司战略，临床进度提出了重要考验。 上海细胞治疗集团 上海细胞治疗集团同样是港股二次递交上市申请书。这家公司的主要看点在于PD-1武装的CAR-T，也是全球首个聚焦于实体瘤的PD-1纳米武装CAR-T，此前该公司表示在IIT研究中已经有多名患者中取得完全缓解（CR）。而且能够将CAR-T制备时间从10天左右大幅缩短至30小时乃至6个小时，剂量降低至传统水平的1/20-1/40，极大地降低个性化制备成本及患者等待时间。 维立志博 维立志博的特点在于管线多，技术平台丰富，临床进展也相对处于前列，进展最快的LBL-024作为PD-L1/4-1BB双抗已经进入临床III期，适应症先从肺外神经内分泌瘤开始，后续也展开了非小细胞肺癌，小细胞肺癌等。 进展第二块的管线，LBL-034则是全球临床进度第二GPRC5DxCD3的人源化双抗。LBL-033则是全球仅有的两款已进入临床阶段的MUC16/CD3，LBL-007在全球处于临床阶段的LAG3单抗中临床进度位居前三。 除了TCE管线和多抗管线之外，该公司还搭建了ADC技术平台，考虑到目前该公司已经有多项授权合作，还有多项中美双报，未来可以期待更多BD交易发生。 总结 总的来说，11月以来出现的Biotech上市潮或许是巧合也或许是近十年内前大量Biotech涌现的反映，这些Biotech走到了这一步，选择上市，期望他们的未来一帆风顺，造福患者。 参考来源： https://www1.hkexnews.hk/app/appindex.html?lang=zh

点击上方DIA发布关注我们 课程概览 做为创新临床试验设计，适应性设计受到越来越多的重视、研究与应用。我国CDE和美国FDA都发布了有关适应性设计的指导原则。适应性设计提供了一种灵活有效的方法来开展临床试验，允许根据试验期间累积的数据对试验设计进行有计划的调整，从而提高试验效率。在提高研究效能、减少样本量、降低试验成本、让更多的患者接受更有效的治疗、根据生物标志物确定特定亚组患者的有效性，以及缩短药物开发时间等方面，适应性设计均具有潜在的优势。然而，也正是其灵活性，使得设计、实施、管理和分析更为复杂性，一旦考虑不周，设计有误，管理不善，实施有偏，都会给临床试验带来潜在风险。 本课程邀请深耕本领域的知名统计学专家，系统介绍适应性试验的统计设计与分析方法，全面评估适应性设计的适用性、可行性，敏锐识别临床试验潜在风险，确保试验的完整性和有效性。本课程内容全面，理论结合实践，通过解析经典案例展现适应性设计方法的独特优势。欢迎生物统计学人员、临床研究者、临床运营管理人员、程序员等参加。 课程升级  在原课程基础上新增全新课时！ NEW 第十四讲 - 篮子设计 Basket Trial Design 讲师： 黄丽红 博士 复旦大学附属中山医院研究员，临床研究中心办公室主任，生物统计室主任 学习内容 主方案设计的由来 主方案指导原则要义 篮子设计及经典案例解析 篮子设计的正确应用 NEW 第十五讲 - 伞型设计 Umbrella Trial Design 讲师： 赵杨 博士 南京医科大学教授、公共卫生学院副院长 学习内容 定义 案例解读 法规要求 应用注意 NEW 第十六讲 - 平台设计 Platform Trial Design 讲师： 陈峰 博士 南京医科大学教授 学习内容 概述 平台设计的特点 案例解读 平台设计中的统计学考虑 正确应用 NEW 第十七讲 - 创新临床试验中的Bayes统计 Bayesian Methods in Innovative Clinical Trials 讲师： 言方荣 博士 复旦大学附属中山医院研究员，临床研究中心办公室主任，生物统计室主任 学习内容 基本概念与应用场景 信息借用 贝叶斯监测与决策 适应性随机化 总结 加 量 不加 价 老学员无需额外付费 完整课程课时目录 （上下滑动查看全部） 课时1 绪论 适应性设计的定义 适应性设计的发展简介 适应性设计的种类 各监管机构对适应性设计的要求 陈刚 课时2 条件概率与预测概率 期中分析的定义 条件概率的定义与计算 期望区间及其应用 预测概率的定义与计算 条件概率与预测概率的用途 仲子航 课时3 一类错误的控制 各类错误的定义 单步检验法 递进法 全局检验法 闭合检验法 再抽样法 赵杨 课时4 适应性样本量再估计 样本量再估计的意义 非盲样本量再估计 盲态样本量再估计方法 夏结来 课时5 适应性成组序贯设计 成组序贯设计简介 一类错误的控制 早期终止后的统计推断 成组序贯设计中的适应性元素 正确应用 陈峰 课时6 II/III期无缝设计 无缝设计的定义 II/III期无缝设计中可能的适应性调整 一类错误的控制 推断无缝设计试验的统计推断 王陵 课时7 适应性随机分组 随机化方法的分类 最小化随机 响应-自适应随机 预测方法 Bayes预测方法 魏永越 课时8 富集设计 富集设计的定义 富集设计的种类 富集设计中一类错误的控制 适应性富集设计 富集设计的监管要求 黄丽红 课时9 主方案设计(1)——篮子设计与伞型设计 主方案设计的定义 篮子设计: Imatinib案例解读 篮子设计: Debrafenib and Tramentinib案例解读 伞型设计: Lung-Map案例解读 何崑 课时10 主方案设计(2)——平台设计 平台设计的定义 平台设计: I-SPY2 及 GBM AGILE案例解读 何崑 课时11 案例解读1——AWARD 试验背景介绍 试验设计 试验结果 统计学评价 朱超 课时12 案例解读2——INSIGhT 背景 试验设计与统计考量 试验结果 总结 杨平 课时13 适应性设计中的统计模拟研究 模拟实验的目的 模拟实验设计 模拟实验结果的评价 夏凡 课时14 适应性设计中的统计模拟研究 模拟实验的目的 模拟实验设计 模拟实验结果的评价 杨平 课时15 篮子设计 Basket Trial Design 主方案设计的由来 主方案指导原则要义 篮子设计及经典案例解析 篮子设计的正确应 黄丽红 课时16 伞型设计 Umbrella Trial Design 定义 案例解读 法规要求 应用注意 赵杨 课时17 平台设计 Platform Trial Design 概述 平台设计的特点 案例解读 平台设计中的统计学考虑 正确应用 陈峰 课时18 创新临床试验中的Bayes统计 Bayesian Methods in Innovative Clinical Trials 基本概念与应用场景 信息借用 贝叶斯监测与决策 适应性随机化 总结 言方荣 学习目标 深入理解适应性设计的理论基础 掌握核心适应性设计与分析方法 评估与优化适应性试验的适用性与可行性 识别与防范适应性设计的潜在风险 案例分析有助于深入理解适应性设计的应用 目标学员 生物统计学专业人员 临床研究者 临床运营管理人员 临床试验程序员 课程主席及讲者介绍 （按课时排序） 课程主席 陈峰 博士 南京医科大学教授 南京医科大学生物统计学教授、博士生导师。曾任中国卫生信息与医疗卫生大数据学会统计理论与方法专业委员会第六、七、八届主任委员。中国临床试验统计学组(CCTS working group)组长，我国临床试验生物统计学指导原则主要起草人之一。主要从事非独立数据、生物医学高维数据、临床试验评价和分析中的统计理论与方法。科技部重点专项首席，国家自然科学基金重点项目负责人。在JAMA、Lancet、BMJ、Nature Genetics等国内外学术期刊发表或联合发表学术论文或评述300余篇，其中SCI收录160余篇。著有《临床试验统计学》《临床试验精选案例统计学解读》等教材、专著18部。 陈刚 诺思格医药-高级副总裁 陈刚，于1992-2016年分别在制药工业，监管机构和学术界/临床研究机构任职。在FDA肿瘤药物评审中心生物统计部门任负责人近8年。2003-2013年在强生公司任肿瘤药物研发统计部负责人。2013-2016任强生公司中国研发定量科学部负责人。过去6年里同监管部门，工业界及学术界生物统计学部的同事一起在MRCT、一致性研究、桥接试验方面做了大量的研究工作并发表很多重要论文。陈刚博士以其药物研发审评人和申办方双重角色的经历，在药物研发过程中积累了丰富的理论和实践经验。 仲子航 南京医科大学生物统计学系讲师 主要研究方向为临床研究中的统计方法，以第一/并一作 者在 Journal of Applied Statistics 、 Statistical Methods in Medical Research、中国卫生统计等国际/国内统计学期刊和 Comput Biol Med、JDR 等医学期刊发表论文 10 余篇。 赵杨 南京医科大学教授、公共卫生学院副院长 博士，教授，博士生导师。公共卫生学院副院长，生物统计学系主任。研究方向包括复杂生物医学数据整合分析及因果推断方法研究、临床试验中的统计方法、真实世界研究中的统计理论与方法。曾在IJE, BIB, BMC Med，AJRCCM，Ebiomed，Cell Reports，CMJ，中华流行病学杂志，中国卫生统计等杂志以第一/通讯作者发表学术论文70余篇，合计发表学术论文300余篇。 先后主持国自然项目5项，国家重点研发计划课题1项。作为统计专家或独立数据监察委员会专家，参与过数十个创新药物和疫苗的临床研发工作。 现任中国卫生信息与健康大数据学会卫生统计学教育委员会主任委员，中华预防医学会生物统计学分会副主任委员，中国临床肿瘤学会(CSCO)生物统计专家委员会副主任委员，中国医药教育学会医药统计专委会副主任委员，江苏省预防医学会卫生统计学专委会主任委员。 夏结来 空军军医大学生物统计学教授 夏结来教授，国家药品管理局资深统计学审评咨询专家。现任CSCO生物统计学专家委员会主任委员、历任中国信息协会统计理论与方法专业委员会副主任委员、中华预防医学会生物统计学分会侯任主任委员、中国卫生统计杂志编委、中国临床试验统计学组副组长、中国临床试验数据管理学组组长。 夏教授具有丰富的临床研究设计和统计分析的经验。参与了十余项化药、生物制品、中药、医疗器械等临床试验指导原则制定。为艾普拉唑、EV71疫苗、13价肺炎疫苗等创新研制做出了重要贡献。先后获8项国家自然科学基金资助，与国家药品审评中心联合申报十三五重大科技专项1项。获国家科技进步二等奖2项、军队科技进步一、二等奖各1项。提出了回归系数根方估计和广义根方估计新方法。先后在在Statistics in Medicine, The New England Journal of Medicine等SCI收录的期刊上以共同第一作者或通讯作者发表论文40余篇。有四十余项涉及肿瘤治疗、疫苗和其他治疗领域国内外临床研究项目的DSMB经历。 王陵 空军军医大学卫生统计学教研室副教授 王陵博士，空军军医大学卫生统计学教研室副教授，硕导。主要研究方向为临床研究的统计学设计和方法研究。现任中国卫生信息学会卫生统计学教育专业委员会副主委、中国临床肿瘤学会生物统计专委会常委等。 魏永越 北京大学公众健康战略研究中心研究员 魏永越，北京大学长聘副教授，研究员，博士生导师。中国卫生信息与健康医疗大数据学会统计理论与方法专业委员会副主任委员，中华预防医学会生物统计分会委员。研究方向：生物医学大数据分析方法与应用、疾病预测模型建模方法、传染病模型理论与实践。主持多项国家级项目，在The BMJ等权威期刊以第一/通讯作者发表研究论文70余篇，获2019年度高等学校科学研究优秀成果二等奖（排名第2）。为百余项高质量临床研究提供统计学和数据科学支持。 何崑 诺思格首席统计学家 中国科技大学学士，北京大学硕士，美国康奈尔大学统计学博士； 美国FDA工作20年，曾任FDA血液和肿瘤学审批的生物统计部门副主任； 现任诺思格首席统计师、美国子公司R&G US创始人。 黄丽红 复旦大学附属中山医院研究员 临床研究中心办公室主任 生物统计室主任 黄丽红，流行病与卫生统计学博士，美国俄亥俄州立大学博士后，中国卫生信息与健康医疗大数据学会卫生统计学教育专委会 副主任委员。致力于临床研究中的统计理论方法与规范化；真实世界研究中的混杂因素控制的统计学方法研究；电子病历数据、医疗保险等真实世界数据库的数据挖掘。作为课题负责人主持和参与3项国家自然科学基金。2019年回国至今，以第一作者/通讯作者发表中/英文（SCI）论文20余篇，联合发表中英文论文20余篇。《临床试验统计学》学术秘书，参编《临床试验精选案例统计学解读》等。 朱超 礼来中国医学科学负责人 朱超博士现任礼来中国医学科学负责人。之前担任礼来中国医学部统计与编程负责人，在药物研发与医学事务工作中负责多个治疗领域的统计学工作。在加入礼来中国之前曾在美国百时美施贵宝公司肿瘤免疫治疗部担任主任统计师，负责PD-1抑制剂肺癌临床研究中的统计学工作。他在医药研发领域拥有超过15年经验，曾在《新英格兰医学杂志》等多种学术期刊及会议上发表论文和壁报数十篇。朱博士本科毕业于中国科学技术大学并在美国密苏里大学获统计学博士学位。 杨平 默沙东研发（中国）有限公司生物统计与研究决策科学部副总监 杨平博士毕业于香港中文大学，于2017年加入默沙东，现为生物统计与研究决策科学部副总监，在多个肿瘤适应症的开发团队中作为统计负责人，在全球临床试验以及中国项目方面拥有多年经验，曾参与从药物研发策略到全球注册的各个重要阶段。 夏凡 石药集团临床开发事业部数据科学中心总经理 夏凡博士曾在罗氏，百济神州，再鼎医药支持中国和全球的药物开发中的统计工作，并曾在百济和再鼎领导生物统计团队的建设与发展。其亦通过DIA、CSCO、个人微信订阅号等不同平台积极支持中国临床试验统计方法学研究、创新落地、法规解读等工作。 夏凡博士为中国人民大学统计学士，香港大学统计学博士。 言方荣 中国药科大学理学院生物统计系主任 博士，教授，博士生导师，中国药科大学理学院生物统计系主任，生物统计与计算药学研究中心主任，美国MD Anderson癌症研究中心生物统计系访问学者，并兼任中国医药教学协会医药统计专业委员会副主任委员。 主要研究领域包括：临床试验中的生物统计问题，自适应试验设计，生存分析与肿瘤精准治疗，癌症基因组学分析，群体药物代谢动力学分析及药学实验数据建模和分析，生物医药大数据及医疗大数据分析理论及应用。近年来在国内外以第一作者或通讯作者发表学术论文120多篇，入选江苏省“六大人才”高峰项目、江苏省“青蓝工程”中青年学术带头人。出版肿瘤临床试验方法学专著《肿瘤临床试验贝叶斯设计方法》，主编《Advanced Statistics in Regulatory Critical Clinical Initiatives》（Chapmam & Hall/CRC）。  课程注册  在线注册请长按识别左侧二维码，或点击文末“阅读原文” 课程开通后一年内有效 联系 DIA 注册咨询： Sunny NI Tel.: +86 021- 6418 5933 Email.: junting.ni@diaglobal.org 点击了解详情 关于DIA DIA是一个全球化、跨学科的国际性学术平台，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。 扫码关注我们 微信号｜DIA发布 长按识别左侧二维码即可关注 我们努力为你提供有内容的内容。 点击阅读原文，在线注册