An Open-label, Single-arm, Multicenter Study in Patients With Neovascular Age-related Macular Degeneration to Evaluate the Safety of SOK583A1 (40 mg/mL), a Proposed Aflibercept Biosimilar Product, Provided in a Vial Kit

This is a single-arm, open-label study where all patients will receive a single injection of SOK583A1 (40 mg/mL) provided in a vial kit at Baseline. The total study duration for the individual participant is approximately 31 days.

开始日期2022-05-16

申办/合作机构

Sandoz Group AG

NCT05161806

/ Completed临床3期

This was an open-label, single arm, multicenter, Phase IIIb study in subjects with (wet) nAMD, eligible for IVT aflibercept treatment.

开始日期2022-03-11

申办/合作机构

Sandoz Group AG

JPRN-jRCT2031210120

/ Completed临床3期IIT

A 52 week multicenter, randomized, double masked, 2 arm parallel study to compare efficacy, safety and immunogenicity of SOK583A1 to Eylea, administered intravitreally, in patients with neovascular age related macular degeneration

开始日期2021-11-02

申办/合作机构-

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项与阿柏西普生物类似药 (Sandoz ) 相关的文献（医药）

2025-09-01·Clinical Drug Investigation

SDZ-AFL: An Aflibercept Biosimilar

Review

作者: Syed, Yahiya Y

SDZ-AFL (SOK583A1; Afqlir^®) is a biosimilar of the reference intravitreal aflibercept, a vascular endothelial growth factor inhibitor. SDZ-AFL has been approved in the EU for the treatment of the same indications in adults as reference aflibercept: neovascular age-related macular degeneration (nAMD), visual impairment due to macular oedema secondary to retinal vein occlusion, visual impairment due to diabetic macular oedema and visual impairment due to myopic choroidal neovascularisation. SDZ-AFL has similar physicochemical and pharmacodynamic properties to those of reference aflibercept, and pharmacokinetic similarity has been demonstrated in patients with nAMD. SDZ-AFL demonstrated clinical efficacy equivalent to that of reference aflibercept in patients with nAMD and was generally well tolerated in this population. The tolerability, safety and immunogenicity profiles of SDZ-AFL were similar to those of reference aflibercept. The role of reference aflibercept in the management of neovascular retinal diseases is well established, and SDZ-AFL provides an effective biosimilar alternative for patients requiring ophthalmic aflibercept therapy.

2025-01-01·CURRENT THERAPEUTIC RESEARCH-CLINICAL AND EXPERIMENTAL

Development of Biosimilar Aflibercept SDZ-AFL

Review

作者: Alliger, Peter ; Wersig, Cornelia ; Allmannsberger, Lisa ; Silva, Rufino ; Heyn, Jens ; Dodeller, Francis ; Urosevic, Dragan

Purpose:

Aflibercept is a recombinant fusion protein that binds with high affinity to vascular endothelial growth factor A (VEGF-A), and other growth factors, reducing pathological neovascularization and abnormal vascular permeability. Aflibercept is approved as a first-line treatment for several retinal diseases, including neovascular age-related macular degeneration (nAMD); however, the high costs of these biologic agents can impede patient access. In 2024, Sandoz biosimilar aflibercept (SDZ-AFL; SOK583A1, Enzeevu/Afqlir) was approved by the US Food and Drug Administration and the European Medicines Agency as a biosimilar of reference aflibercept (Ref-AFL; Eylea, a trademark of Bayer AG and in the US of Regeneron Pharmaceuticals, Inc) based on a comprehensive package of data.

Methods:

This narrative review summarizes the totality of evidence demonstrating biosimilarity between SDZ-AFL and Ref-AFL, including physicochemical and biological characterization data from analytical in vitro studies, results of an ocular pharmacokinetic (PK) study in rabbits, and clinical efficacy, safety, immunogenicity, and systemic PK data from Phase III clinical studies.

Results:

Analytical evaluation demonstrated that SDZ-AFL has structural homology with Ref-AFL, including identical amino acid sequences, indistinguishable higher-order structures, and highly similar levels of structural variants. SDZ-AFL and Ref-AFL also demonstrated highly similar in vitro biologic activities, including target binding affinity, and potency in terms of neutralization of VEGF-A. In a single-dose ocular PK study in rabbits, vitreal exposure was comparable between SDZ-AFL and Ref-AFL after intravitreal administration. A 52-week Phase III clinical study (Mylight) evaluated the efficacy, safety, immunogenicity, and systemic PK of SDZ-AFL and Ref-AFL in 484 participants with nAMD. The primary endpoint was mean change from baseline to week 8 in best corrected visual acuity (BCVA): the difference between the SDZ-AFL and Ref-AFL groups in this endpoint was -0.3 letters (90% CI -1.5 to 1.0), which met predefined bioequivalence margins. Secondary efficacy endpoints, including changes from baseline in BCVA and central subfield foveal thickness over the whole 52-week study, were also similar for SDZ-AFL and Ref-AFL. Two subsequent "in-use" studies confirmed the safe use of SDZ-AFL provided in either a vial kit or a prefilled syringe.

Conclusion:

This comprehensive totality of evidence has established biosimilarity between SDZ-AFL and Ref-AFL based on comparable physicochemical and biological characteristics, as well as similarity in clinical efficacy, safety, and immunogenicity. The introduction of aflibercept biosimilars to the market is anticipated to reduce barriers to access, potentially increasing the number of appropriate patients with retinal diseases benefiting from this biologic therapy.

2024-10-01·RETINA-THE JOURNAL OF RETINAL AND VITREOUS DISEASES

EFFICACY AND SAFETY OF THE PROPOSED BIOSIMILAR AFLIBERCEPT, SDZ-AFL, IN PATIENTS WITH NEOVASCULAR AGE-RELATED MACULAR DEGENERATION

Article

作者: Cen, Liyi ; Wolf, Armin ; Dodeller, Francis ; Bordon, Arnaldo F. ; Allmannsberger, Lisa ; Kaiser, Peter K. ; Heyn, Jens ; Urosevic, Dragan ; Silva, Rufino

Purpose::

The Phase 3 Mylight study was designed to confirm clinical equivalence of proposed biosimilar aflibercept (SOK583A1; Sandoz [proposed biosimilar aflibercept, SDZ-AFL]) to its reference biologic (Eylea; Regeneron Pharmaceuticals, Inc; Bayer AG [reference aflibercept, Ref-AFL]).

Method::

Mylight was a prospective, double-masked, 2-arm, parallel Phase 3 study. Participants with neovascular age-related macular degeneration were randomized 1:1 to receive eight injections of SDZ-AFL (n = 244) or Ref-AFL (n = 240) over 48 weeks. The primary endpoint was mean change in best-corrected visual acuity score from baseline to Week 8. Secondary endpoints included anatomical outcomes, best-corrected visual acuity at Weeks 24 and 52, safety, and pharmacokinetics.

Results::

Similarity in mean change in best-corrected visual acuity score was established between SDZ-AFL (n = 235) and Ref-AFL (n = 226) at Week 8 (difference: −0.3 [90% CI, −1.5 to 1.0]) and Week 52. No clinically meaningful differences occurred between groups in anatomical outcomes. Safety profiles were similar, with comparable incidences of treatment-related adverse events (SDZ-AFL: 2.5%; Ref-AFL: 2.9%). The incidence of anti-drug antibodies was similar between groups. Systemic free aflibercept concentrations 24 hours postdose were low and comparable between SDZ-AFL and Ref-AFL.

Conclusion::

Proposed biosimilar aflibercept matched reference aflibercept in efficacy, safety, and pharmacokinetics in participants with neovascular age-related macular degeneration. Therefore, this Phase 3 study confirmed biosimilarity of SDZ-AFL to Ref-AFL.

项与阿柏西普生物类似药 (Sandoz ) 相关的新闻（医药）

2025-10-29

·药学进展

行业动态 | 康哲药业签订眼科药物诺适得®与倍优适®经销协议

“ 点击蓝字关注我们康哲药业签订眼科药物诺适得®与倍优适®经销协议PPS 雷珠单抗注射液（“诺适得®”）是中国首个获批用于眼科的抗VEGF药物，亦是目前中国覆盖年龄段最广泛、适应症最多的抗VEGF药物[1]，超过200项临床研究验证其疗效和安全性。布西珠单抗注射液（“倍优适®”）是目前分子量最小的抗VEGF药物（仅26kDa），产品已获批用于DME并获得权威指南一线推荐[2]。倍优适®的全球3期KESTREL和KITE研究均达到主要疗效终点且视力获益持续至100周，同时在积液消除方面表现更优。倍优适®首年中位注射次数（7次）少于阿柏西普（9次），同时总体安全性与后者相当。两款合作产品均已在中国获批上市，将与康哲维盛在售产品在客户、专家资源、渠道网络上产生高度协同，提升团队整体效能，并为持续合作、开发临床急需的眼科创新产品带来正向推动作用。康哲药业控股有限公司欣然宣布，于2025年10月27日，康哲药业通过子公司CMS VISION INTERNATIONAL MANAGEMENT LIMITED与Novartis Pharma Services AG （“诺华”）就雷珠单抗注射液（“诺适得®”）、布西珠单抗注射液（“倍优适®”）签订经销协议（“协议”）。根据协议，康哲药业获得产品在中华人民共和国的协议所约定之独家进口、经销、销售、推广权利；诺华继续负责生产、供应产品。合作期限为协议约定的生效日起五年。两款合作产品均已在中国获批上市，其中诺适得®是中国首个获批用于眼科的抗血管内皮生长因子（VEGF）药物，具备成熟的临床应用经验，为众多眼底疾病患者提供了可靠保障；诺适得®已被批准用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿(DME)、视网膜静脉阻塞(RVO)继发的黄斑水肿等多项眼底新生血管性疾病。另一款产品倍优适®为新一代抗VEGF药物，2025年5月中国获批用于DME，其凭借独特的超小分子（仅26kDa）、高浓度创新优势，显著改善视网膜解剖学结构，助力更多DME患者获得视力改善，减轻治疗负担。康哲药业眼科业务公司“康哲维盛”专注于在全球范围内布局、开发临床急需的眼科药械创新产品，致力于打造“中国眼科医药龙头”，此次合作将提升康哲维盛在眼科领域的整体竞争力。康哲维盛已覆盖眼底疾病、视疲劳、青光眼等眼科疾病领域，诺适得®及倍优适®加入后，将与在售独家药施图伦滴眼液（七叶洋地黄双苷滴眼液）、在售独家医疗器械EyeOP1青光眼治疗仪在客户、专家资源、渠道网络上产生高度协同，提升康哲维盛在眼科领域的学术品牌竞争力，为持续合作、开发临床急需的眼科创新产品带来正向推动作用，为眼科疾病患者提供更多元化的治疗选择。同时康哲维盛专业的眼科团队将整合市场渠道与学术资源，提升团队整体效能，并预期对康哲药业业绩产生积极正面影响。关于诺适得®及眼底新生血管性疾病的更多信息诺适得®是重组抗VEGF人源化单克隆抗体Fab片段，靶向抑制人血管内皮生长因子A（VEGF-A），以抑制血管内皮细胞增殖、新生血管生成和血管渗漏。诺适得®作为中国首个获批用于眼科的抗VEGF药物[3]，自2011年在中国上市以来，已被批准用于治疗多项眼底新生血管性疾病，包括nAMD、DME、RVO继发的黄斑水肿、脉络膜新生血管(CNV)、糖尿病视网膜病变（DR）、早产儿视网膜病变(ROP)。诺适得®已于2017年被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，具备成熟的临床应用经验，为众多眼底疾病患者提供了可靠保障。眼底新生血管性疾病是一类以血管通透性增加、血管渗漏以及血管完整性的缺失为特征的严重致盲性眼病，主要包括nAMD、DR、DME、RVO、CNV、ROP等。抗VEGF药物是多个权威指南推荐治疗眼底新生血管性疾病的一线疗法[3, 4]。根据弗若斯特沙利文报告，中国眼底新生血管性疾病患者预计将从2019年的47.8百万人增至2030年的61.2百万人。中国抗VEGF眼科药物市场预期将从2019年的24亿元增长至2030年的186亿元。根据《抗VEGF药物治疗眼底新生血管性疾病》，诺适得®作为中国首个获批用于治疗眼底新生血管性疾病的抗VEGF药物，在多项临床试验中均显示出良好的安全性和有效性，已被广泛应用于治疗眼底新生血管性疾病，它的问世代表了眼科临床治疗的一个重大进步[5]。关于倍优适®及DME适应证的更多信息倍优适®是一种靶向VEGF-A的新型人源化单链抗体片段，已于2025年5月获得中国国家药品监督管理局批准用于DME。作为目前分子量最小的抗VEGF药物（仅26kDa），倍优适®治疗DME负荷期每6周给药一次（其他抗VEGF药物负荷期每4周给药1次），维持期每2至3个月给药一次。倍优适®针对初治DME患者的全球3期KESTREL和KITE研究均达到主要疗效终点且视力获益持续至100周。倍优适®6mg组患者IRF（视网膜内积液）和/或SRF（视网膜下积液）更少。倍优适®首年中位注射次数（7次）少于阿柏西普（9次），同时总体安全性与后者相当[6]。中国真实世界研究BEST研究显示，经治不达标的DME患者经倍优适®首针治疗1周后BCVA即较基线提升6.1字母，注射第3针（12周）提升10字母，倍优适®为经治DME提供更优化的治疗选择[7]。 DME是由于黄斑区毛细血管渗漏所致的视网膜增厚，是血视网膜屏障破坏的结果，主要影响中心视力[8]。据弗若斯特沙利文报告，2025年中国约有7.89百万例DME患者。但即使按目前规范的抗VEGF药物治疗方案，仍有约30%-50%DME患者积液控制不佳[9–11]。《2022中国常见眼底病慢病管理现状白皮书》调研显示，我国患者治疗依从性较差，30%以上DME患者未能完成负荷期治疗。临床亟需更强效、更持久、依从性更高的治疗药物以改善DME患者的诊疗现状。新一代抗VEGF药物倍优适®为解决这一难题提供了潜在方法，其凭借独特的超小分子、高浓度创新优势，显著改善视网膜解剖学结构，助力更多DME患者获得视力改善，减轻治疗负担。关于诺华诺华是一家全球知名的医药企业，总部位于瑞士巴塞尔。诺华聚焦患者需求紧迫的四大核心治疗领域（心血管、肾脏及代谢，肿瘤，免疫，神经科学）以及五大关键技术平台（化学疗法、生物疗法、xRNA疗法、放射配体疗法、基因和细胞疗法）。参考文献/资料 1.产品相关信息可在诺华官网查询，网址：https://www.novartis.com.cn/news/big-news-noxtex-welcomes-the-approval-of-dual-indications 2.Lim, Jennifer I et al. “Diabetic Retinopathy Preferred Practice Pattern®.”Ophthalmology vol. 132,4 (2025): P75-P162. doi:10.1016/j.ophtha.2024.12.020 3.中华医学会眼科学分会眼底病学组,中国医师协会眼科医师分会眼底病学组.中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)[J].中华眼科杂志,2023,59(5):347-366. 4.许迅,王建影.疾病谱变化驱动临床药物更迭[N].健康报,2023-07-05(005). 5.侯慧敏,常雪柯,靳雨佳,等.抗VEGF药物治疗眼底新生血管性疾病[J].国际眼科纵览,2024,48(6):464-470. 6.Wykoff CC, Garweg JG, Regillo C, et al. KESTREL and KITE Phase 3 Studies: 100-Week Results With Brolucizumab in Patients With Diaßbetic Macular Edema. Am J Ophthalmol. 2024;260:70-83. 7.余洪华，2025中国眼底病论坛暨国际视网膜研讨会，6月4日-7日，中国无锡 8.中华医学会眼科学分会眼底病学组,中国医师协会眼科医师分会眼底病学组. 我国糖尿病视网膜病变临床诊疗指南(2022年)[J]. 中华眼底病杂志,2023,39(2):99-124. 9.戴虹, 卢颖毅. 糖尿病黄斑水肿治疗策略的变化与面临的问题[J].中华眼底病杂志, 2022, 38(1): 6-9. 10.Bressler, Neil M et al.“Persistent Macular Thickening Following Intravitreous Aflibercept, Bevacizumab, or Ranibizumab for Central-Involved Diabetic Macular Edema With Vision Impairment: A Secondary Analysis of a Randomized Clinical Trial.” JAMA ophthalmology vol. 136,3 (2018): 257-269. 11.Chatziralli, I et al. “Identification of time point to best define ‘sub-optimal response’ following intravitreal ranibizumab therapy for diabetic macular edema based on real-life data.”Eye (London, England) vol. 31,11 (2017): 1594-1599. 文章来源：康哲药业美编排版：朱玲欣文章审核：杜雪丽朱玲欣罗琪【免责声明】以上内容来源于互联网，不代表本平台立场或观点；如有侵犯作者著作权，请及时与我们联系（Tel：025-83271227，或直接在微信平台留言），我们将及时更正或删除。《药学进展》杂志由教育部主管、中国药科大学主办，中国科技核心期刊（中国科技论文统计源期刊）。刊物以反映药学科研领域的新方法、新成果、新进展、新趋势为宗旨，以综述、评述、行业发展报告为特色，以药学学科进展、技术进展、新药研发各环节技术信息为重点，是一本专注于医药科技前沿与产业动态的专业媒体。《药学进展》注重内容策划、加强组稿约稿、深度挖掘、分析药学信息资源、在药学学科进展、科研思路方法、靶点机制探讨、新药研发报告、临床用药分析、国际医药前沿等方面初具特色；特别是医药信息内容以科学前沿与国家战略需求相合，更加突出前瞻性、权威性、时效性、新颖性、系统性、实战性。根据最新统计数据，刊物篇均下载率连续三年蝉联我国医药期刊榜首，复合影响因子1.216，具有较高的影响力。《药学进展》编委会由国家重大专项化学药总师陈凯先院士担任主编，编委由新药研发技术链政府监管部门、高校科研院所、制药企业、临床医院、CRO、金融资本及知识产权相关机构近两百位极具影响力的专家组成。联系《药学进展》↓↓↓ 编辑部官网：pps.cpu.edu.cn；邮箱：yxjz@163.com；电话：025-83271227。欢迎投稿、订阅！往期推荐聚焦“第七届药学前沿学术论坛暨《药学进展》编委会会议” 聚力前沿赛道，共启学术新程：第七届药学前沿学术论坛在南京隆重启幕承学术匠心，启时代新章：《药学进展》第七届编委会、第三届青年编委会成立大会在宁召开聚焦“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”盛大启幕！院士专家齐聚杭城，绘就生物医药前沿赛道新蓝图“兴药强刊”青年学者论坛暨《药学进展》第二届青年编委会议成功召开“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”路演专场圆满收官！校企合作新旅程已启航我知道你在看哟

上市批准临床3期申请上市

2025-10-27

·CPHI制药在线

豪赌“一针治愈”！礼来收购眼科公司加码基因疗法

关注并星标CPHI制药在线 2025年10月24日，礼来宣布收购基因治疗公司Adverum Biotechnologie，根据协议，礼来将以每股3.56美元现金收购Adverum全部已发行股票，还附加了一项或有价值权，若触发相关条件，潜在额外价值可达每股8.91美元，这意味着交易总价值最高可能触及每股12.47美元。消息公布后，Adverum股价一度飙升29%，但最终4.90美元的交易价格，仍与协议中最大潜在价值存在明显差距。收购眼科是为何？礼来此前凭借替尔泊肽在代谢领域赚得盆满钵满，现金流充沛，此时转而收购一家眼科基因疗法公司，绝非简单的“多元化布局”那么简单。大型药企常面临一个困境，内部研发管线推进缓慢，很难持续产出颠覆性创新药物。而收购拥有前沿技术的中小型公司，把外部创新直接纳入自家管线，已成了破解这一困境的重要战略选择。礼来这次出手，核心目标是拿下Adverum的主力候选药物Ixo-vec的控制权。这款处于3期临床试验的基因疗法，瞄准的是湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD），治疗方式是单次玻璃体内注射，这与传统疗法形成了鲜明对比。 wAMD是65岁以上人群视力丧失的主要原因。礼来集团分子发现副总裁Andrew Adams表示：“Ixo-vec有潜力把wAMD治疗，从需要反复玻璃体内注射的慢性护理模式，变成便捷的一次性疗法。”点出了这笔收购的核心价值。交易结构里的“或有价值权”设计说明：交易完成后七年内，若Ixo-vec能在美国获批，每股最高可额外获得1.78美元；十年内，若其全球年度净销售额突破10亿美元，每股还能再拿7.13美元。这种“看结果付钱”的方式，把风险分摊了出去，确保礼来只有在产品真正成功时，才会支付全额对价。 “一次性治愈”的悖论 “一次性治愈”这个概念，本身就带着一个悖论。它挑战了传统制药业的根本商业模式。过去，药企靠患者长期服药获得稳定收入，可要是患者打一针就能终身受益，企业该怎么持续盈利？这个看似矛盾的问题，其实正在倒逼制药行业重塑商业逻辑。高定价成了第一个突破口，基因疗法因为疗效颠覆性强，天然拥有定价溢价。这背后是商业模式的转向：从靠长期卖药赚钱，变成靠一次性的“治愈价值”收费。当然，礼来也不会只盯着单次收费，它完全可以把Ixo-vec的适应症拓展到更多眼科疾病，扩大市场覆盖。也能和保险公司合作，设计分期付款之类的支付方案，降低患者的初始支付门槛。可问题也随之而来，这种高定价模式对医保支付体系是个不小的考验。此前，价值约200万美元的基因疗法已让支付方倍感压力，若这类疗法从罕见病领域拓展至wAMD这样的常见病领域，医保系统将面临前所未有的冲击。如何量化“治愈”的价值？如何建立既能保障患者可及性、又能平衡医保压力的支付机制？这些问题，早已超出企业范畴，成为整个医疗体系必须直面的挑战。从管理到治愈从医疗本身来看，Ixo-vec带来的变化更是革命性的，它推动wAMD治疗从“慢性病管理”向“功能性治愈”迈进。现在，患者通常每4-8周就得打一次抗VEGF药物，比如阿柏西普，一年下来平均要打6-12针，有些患者甚至得终身坚持。心理和经济负担可想而知。而Ixo-vec采用AAV.7m8腺相关病毒载体，通过一次玻璃体内注射，就能把抗VEGF蛋白基因递送到患者体内，实现持续抑制异常血管生成的效果。早期临床试验结果显示：一项纳入60例患者的II期LUNA研究显示，截至2024年2月14日，6×10¹⁰vg/眼和2×10¹¹vg/眼剂量组中，分别有76%和83%的患者无需再注射抗VEGF疗法，其年均注射次数更是分别降低了90%和95%。福音还是奢侈品？基因疗法的发展，从来都绕不开伦理挑战，公平性是第一个要面对的问题。当“一次性治愈”的希望摆在面前，却因为价格太高，让很多患者望而却步时，这种“有药却用不起”的绝望，可能比没有治疗方案更让人痛苦。长此以往，很可能会加剧全球健康不平等，让基因疗法变成富裕国家和阶层的“专属奢侈品”，这显然不是医疗创新该有的方向。传统的定期注射，要是出现副作用，还能随时停止治疗，但基因疗法是“一锤子买卖”。一旦注射，基因就会在体内持续发挥作用，想回头都难。虽然AAV病毒载体被认为相对安全，但谁能保证10年、20年后不会出现未曾预料的副作用？目前来看，Ixo-vec的早期临床试验表现不错，两种剂量下耐受性都很好，没有报告相关的严重不良事件，也没有患者出现巩膜外层炎、血管炎这类并发症，相关的不良事件都是轻度或中度的，最常见的是剂量依赖性前部炎症和前部色素改变，而且对局部皮质类固醇有反应，不影响视力。可即便如此，这种长期的不确定性，依然是伦理考量中不能回避的一环。目前，监管层面，Ixo-vec已经获得了FDA的快速审批通道和RMAT双认定，还有EMA的PRIME认定，这能看出监管机构对这类突破性疗法的鼓励态度。对患者来说，未来的选择可能会更纠结。如果Ixo-vec最终获批上市，患者得在两种方案里做选择：一边是已知有效、但需要反复注射的传统疗法；另一边是充满希望、但存在未知长期风险的基因疗法。这个决策背后，是对科学、制药公司和监管机构的信任博弈。而且，“治愈”这个词承载的期望太高了，如果疗法在部分患者身上效果不理想，或者几年后出现疗效减退，那种心理落差，可能比一开始就接受“慢性病需要长期管理”更难承受。在这个过程中，医生的角色会变得更关键。他们不能只简单介绍疗法的优缺点，还得通过共同决策，帮助患者根据自身情况做选择，比如患者的年龄、视力状况、对风险的承受能力，还有经济条件，避免因为过度宣传“治愈”而带来的失望。基因疗法的星辰大海眼科只是基因疗法的一个起点。玻璃体是相对“免疫豁免”的区域，不会轻易引发免疫反应，是基因疗法理想的“试验场”，Ixo-vec的成功与否，不只是礼来一家公司的事，它会成为整个体内基因疗法领域的风向标。基因疗法的潜力也远不止眼科。最近，诺华宣布和Arrowhead合作，开发用于治疗帕金森病的siRNA疗法ARO-SNCA，这款疗法利用Arrowhead的TRiM™平台，通过皮下给药就能把药物递送到中枢神经系统，目标是靶向编码α-突触核蛋白的基因；还有一项针对早期阿尔茨海默病和轻度认知障碍的AAV2-BDNF基因治疗Ⅰ期临床试验正在进行，研究人员想测试通过基因疗法持续向大脑注入脑源性神经营养因子（BDNF），能不能减缓或防止大脑细胞丢失。这些进展都说明，基因疗法正在从眼科、罕见病等领域，向神经退行性疾病这样的大病种拓展。随着2025年第四季度收购完成的时间越来越近，礼来能不能成功整合Adverum的技术平台，推动Ixo-vec顺利完成Ⅲ期临床试验并最终上市，可能会直接决定这场“豪赌”的成败。但比这场收购本身更值得思考的是，当“一次性治愈”一步步走向现实时，我们的医疗体系是否做好了准备？支付模式能不能跟上？社会心理能不能适应这种从“长期治疗”到“一次治愈”的转变？这些问题，没有现成的答案，需要整个行业、整个社会一起去探索、去适应。 ——————————————————————————— 参考来源： [1]Amy Liu. 为何礼来能无视关税威胁？国内产能与基因疗法是关键. [2]礼来收购一家眼科基因治疗公司. 东方财富网. [3]Investing.com. Adverum股价飙升，礼来宣布收购协议. [4]财联社. 礼来加码基因疗法领域布局押注一针复明的基因革命． —————————————————————————————————— END 智药研习社近期活动来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

基因疗法临床3期并购

2025-10-27

·药菓

近期交易合作|近期达成两项高总额交易

2025 近期合作 & 交易事件 01 信达生物与武田制药达成全球战略合作 02 Ipsen收购ImCheck Therapeutics 03 复融生物与复宏汉霖达成合作 04 复星医药与赫尔森达成本地化生产战略合作 05 礼来收购眼科基因治疗公司Adverum 06 Biogen收购一款临床前C5aR1拮抗剂 07 诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences 01 信达生物与武田制药达成全球战略合作 10月22日，信达生物公告称与武田制药达成全球战略合作协议。根据协议，双方将在全球范围内共同开发新一代IO基石疗法IBI363，并在美国共同商业化。同时，信达生物授予武田制药IBI363在除大中华区及美国以外地区的商业化权益；授予武田制药IBI343在大中华区以外地区的独家权益；授予武田制药IBI3001在大中华区以外地区权益的独家选择权。信达生物将获得12亿美元首付款（含1亿美元的溢价战略股权投资）以及潜在里程碑付款，总交易额最高可达114亿美元。同时信达生物还将获得销售分成。 IBI363：是一款全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性融合蛋白，用于治疗免疫耐药的鳞状非小细胞肺癌，已进入III期临床试验阶段，并获中美监管突破性疗法认定。 IBI343：‌是一种靶向CLDN18.2的ADC，在晚期胃癌/胃食管交界处腺癌和胰腺导管腺癌中展现出显著疗效，已在中国和美国获得突破性疗法及快速通道资格认定，正在美国进行III期临床。 IBI3001：是一款糖基化定点偶联、针对B7-H3和EGFR的双特异性ADC，目前已开展全球多中心I/II期试验，针对不可切除局部晚期/转移性实体瘤患者。 02 Ipsen收购ImCheck Therapeutics 10月22日，Ipsen与ImCheck Therapeutics宣布达成最终股份购买协议，Ipsen将以10亿欧元收购ImCheck所有已发行和流通股份。此次收购重点针对一线急性髓系白血病（AML）且不符合强化化疗条件患者的I/II期先导项目ICT01。 ICT01：为first in class靶向BTN3A（CD277）单克隆抗体，2025年7月获美欧孤儿药物资格。许多AML患者无法耐受强化化疗，面临巨大未满足医疗需求。2026年将启动IIb/III期试验。 ImCheck Therapeutics https://www.imchecktherapeutics.com/ ImCheck是一家专注于免疫调节抗体药物研发的法国生物制药公司，总部位于马赛市，主要研究BTN（嗜乳脂蛋白）和BTNL（嗜乳脂蛋白类似物）超家族免疫调节分子，开发针对癌症、感染性疾病和自身免疫性疾病的创新免疫疗法。 03 复融生物与复宏汉霖达成合作 10月22日，复融生物宣布与复宏汉霖达成合作，共同开发一款基于工程化细胞因子的创新肿瘤免疫药物。根据协议，复融生物将特定的工程化细胞因子和针对指定靶点的单克隆抗体定点融合，开发创新肿瘤免疫药物。复融生物将获得研发首付款和研发阶段里程碑款项；并在达到后续预设的里程碑后，获得进一步的相关项目授权款项。苏州复融生物技术有限公司 http://www.forlongbiotech.com/ 复融生物是一家临床阶段的生物医药企业，专注为存在严重未满足临床需求的患者开发变革性的细胞因子疗法。 04 复星医药与赫尔森达成本地化生产战略合作 10月22日，复星医药与赫尔森集团达成战略合作，将磷奈匹坦帕洛诺司琼注射用浓溶液进行本地化生产。磷奈匹坦帕洛诺司琼注射用浓溶液：为奈妥匹坦帕洛诺司琼胶囊（奥康泽®）的注射剂型，奥康泽®胶囊已于2019年在国内获批上市，是全球首个复方口服止吐药，其成分奈妥匹坦和帕洛诺司琼。2023年纳入医保。 2021年10月，复星医药宣布与赫尔森集团达成协议，奥康泽®在内的多款相关肿瘤支持治疗药物在中国内地及港澳地区的独家许可、分销与推广权。赫尔森集团（Helsinn） https://helsinn.com/ 是一家专注于肿瘤支持治疗领域的跨国医药企业，总部位于爱尔兰，主要涉及肿瘤治疗药物的研发、生产和全球化布局。 05 礼来收购眼科基因治疗公司Adverum 10月24日，礼来宣布将收购美国生物科技公司Adverum Biotechnologies，并将其实验性产品Ixo-vec纳入管线。根据协议条款，礼来将支付每股3.56美元现金支付，交易还包括一项最高每股8.91美元的或有价值权（CVR），该权益与ixo-vec在美国获得批准以及未来销售里程碑挂钩。总计交易价值最高约合2.6亿美元。具体而言，若Ixo-vec在交易完成后七年内获得批准，股东将获得每股最高1.78 美元的现金支付；若该疗法在交易完成后十年内实现全球年度销售额10亿美元的目标，则股东还可额外获得每股最高7.13美元的支付。 Ixo-vec：是一款携带阿柏西普编码序列的基因疗法，旨在通过单次玻璃体内注射给药即可实现持续产生阿柏西普的效果，进而治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。目前该疗法已经进入III期临床。 Adverum Biotechnologies, Inc. https://adverum.com/ Adverum是一家致力于开创玻璃体内基因疗法的临床阶段公司，该公司正在开发一系列单次给药的玻璃体内基因疗法管线，旨在开发功能性治愈方法，以恢复视力并预防失明。 06 Biogen收购一款临床前C5aR1拮抗剂 10月24日，Biogen宣布以11亿美元获得Vanqua临床前口服C5aR1拮抗剂的全球独家权利。根据协议，Biogen将向Vanqua支付7000万美元的前期款和高达9.9亿美元的潜在里程碑付款，以及基于未来销售额的分级特许权使用费。Biogen将负责所有未来的开发、生产和商业化工作。Biogen预计若结果支持，2027年将提交IND。该药物用于治疗中性粒细胞介导的炎症疾病。 Vanqua Bio. https://www.vanquabio.com/ Vanqua Bio成立于2019年，总部位于芝加哥。该公司专注于研发神经退行性疾病疗法，已推进帕金森病候选药物至临床阶段。 07 诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences 10月26日，诺华宣布以120 亿美元现金对价收购 Avidity Biosciences，这笔交易创下年内 RNA 疗法领域最大并购案。此次收购将使诺华获得Avidity以肌肉为靶点的AOC技术平台，以及三款处于后期阶段的潜在first in class遗传性神经肌肉疾病修饰疗法，分别用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和杜氏肌营养不良症（DMD）。 Avidity Biosciences https://www.aviditybiosciences.com/ Avidity Biosciences是一家专注于开发抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法的生物制药公司，其在罕见肌肉疾病领域有重要布局。Avidity的专有平台旨在通过TfR1单克隆抗体实现RNA治疗药物向肌肉组织的靶向递送，从而调节致病遗传机制。扫码关注我们药菓｜iYaoGuo 图片来源于网络，版权归原作者侵删请联系

并购突破性疗法临床3期引进/卖出临床2期

100 项与阿柏西普生物类似药 (Sandoz ) 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	L01XX44 S01LA05	-

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
视力低下	澳大利亚	Sandoz Pty Ltd.	2025-05-27
糖尿病性黄斑水肿	欧盟	Sandoz GmbH	2024-11-13
糖尿病性黄斑水肿	冰岛	Sandoz GmbH	2024-11-13
糖尿病性黄斑水肿	列支敦士登	Sandoz GmbH	2024-11-13
糖尿病性黄斑水肿	挪威	Sandoz GmbH	2024-11-13
近视脉络膜新生血管	欧盟	Sandoz GmbH	2024-11-13
近视脉络膜新生血管	冰岛	Sandoz GmbH	2024-11-13
近视脉络膜新生血管	列支敦士登	Sandoz GmbH	2024-11-13
近视脉络膜新生血管	挪威	Sandoz GmbH	2024-11-13
视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿	欧盟	Sandoz GmbH	2024-11-13
视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿	冰岛	Sandoz GmbH	2024-11-13
视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿	列支敦士登	Sandoz GmbH	2024-11-13
视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿	挪威	Sandoz GmbH	2024-11-13
湿性年龄相关性黄斑变性	美国	Sandoz, Inc.	2024-08-09

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
黄斑变性	申请上市	加拿大	山德士有限公司	2025-01-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04864834 (Mylight, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	湿性年龄相关性黄斑变性	485	aflibercept	選築襯憲糧鏇餘淵選範(廠範淵顧鹽網鏇窪憲鹹) = The Mylight Phase III confirmatory efficacy and safety study met its primary efficacy endpoint, showing therapeutic equivalence in mean change of best corrected visual acuity (BCVA) from baseline to week 8 between the biosimilar aflibercept and the reference biologic, Eylea®. 襯構鹹蓋壓獵齋網簾鬱 (壓選廠繭齋遞膚窪選衊 ) 达到	积极	2023-08-15
				Eylea
NCT05282004 (CTgov)	临床3期	湿性年龄相关性黄斑变性	36	SOK583A1	膚襯獵廠衊鬱糧顧顧醖 = 糧衊夢觸淵壓醖鹽窪壓齋遞繭蓋顧艱遞鏇夢膚 (鏇鑰鬱夢範網廠範鹽觸, 壓淵醖窪選齋簾鏇範網 ~ 襯鹽醖鹹淵簾餘鏇艱範) 更多	-	2023-05-10
NCT05161806 (CTgov)	临床3期	湿性年龄相关性黄斑变性	30	Prefilled Syringe (PFS)+SOK583A1 (40 mg/mL)	齋鬱鑰網衊壓廠製壓觸 = 膚網鏇範積獵觸鑰鏇簾積衊選構鹽憲觸鬱淵願 (壓鏇製觸鹽構願夢壓築, 築夢範餘艱觸膚餘觸醖 ~ 蓋醖鑰餘製鹹衊鹽襯鏇) 更多	-	2022-11-18
EURETINA2021	N/A	-	-	Aflibercept	築選齋鬱夢鏇遞襯衊蓋(範鏇範鏇糧築鑰範淵鹹) = 艱齋願遞齋窪範艱鏇鏇觸夢憲構遞憲醖築觸鏇 (餘鹽衊夢壓鑰淵鑰淵製, 12.5) 更多	-	2021-09-01
				Ranibizumab-PFS	獵鑰繭遞繭窪憲襯繭鏇(壓膚窪糧憲築觸範齋選) = 網範築簾鏇選鏇醖顧淵鹽築範製襯網糧願鹹餘 (範顧觸築襯淵艱醖壓艱 )
PROOF study (EURETINA2021)	N/A	湿性年龄相关性黄斑变性 anti-VEGF	600	Ranibizumab	夢積鬱艱淵範襯淵夢遞(齋廠繭齋鏇願窪製鬱繭) = 襯鏇鏇簾選積範蓋鑰壓鑰獵餘鹽顧築廠廠獵簾 (簾繭餘糧鬱觸鹽夢繭鹹, 20.69) 更多	积极	2021-09-01
				Aflibercept	夢積鬱艱淵範襯淵夢遞(齋廠繭齋鏇願窪製鬱繭) = 構鹹積窪範網醖選襯齋鑰獵餘鹽顧築廠廠獵簾 (簾繭餘糧鬱觸鹽夢繭鹹, 20.69) 更多
OSPREY (ARVO2021)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	81	Brolucizumab	醖築艱壓鏇觸製衊簾壓(網廠範糧憲鏇蓋範窪繭) = 繭蓋夢顧獵觸蓋鬱衊選簾窪鑰選築選鹹簾鹹築 (願糧鹽積廠顧鏇鬱顧鏇 ) 更多	-	2021-06-01
				Aflibercept	鑰鏇遞範餘選齋鏇構構(廠構衊選繭糧鑰艱鬱獵) = 顧鹽願觸選獵網齋願簾顧鹹鹹選廠築鑰製蓋窪 (鑰鏇簾顧壓膚顧鏇壓願 ) 更多
OSPREY (ARVO2020)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	-	Brolucizumab 6 mg	獵遞構網獵製壓襯網蓋(艱艱壓範繭鹹艱願窪觸) = 夢蓋艱觸壓蓋廠膚繭淵構衊憲壓構鑰夢餘願齋 (製窪壓齋繭鹹憲淵壓顧 ) 更多	积极	2020-06-01
				Aflibercept 2 mg	獵遞構網獵製壓襯網蓋(艱艱壓範繭鹹艱願窪觸) = 願夢襯積壓壓蓋簾簾醖構衊憲壓構鑰夢餘願齋 (製窪壓齋繭鹹憲淵壓顧 ) 更多
ARVO2016	N/A	湿性年龄相关性黄斑变性	110	Ranibizumab	膚觸鹽選製簾膚願積蓋(衊觸鹹鏇膚鏇簾鹽餘構) = 廠醖鬱齋窪餘顧獵遞壓積觸齋簾壓憲鏇蓋衊糧 (築願憲衊選蓋繭獵蓋壓, 258.63 ~ 284.95) 更多	积极	2016-05-01
				Aflibercept	膚觸鹽選製簾膚願積蓋(衊觸鹹鏇膚鏇簾鹽餘構) = 膚窪繭鏇艱鬱淵醖構選積觸齋簾壓憲鏇蓋衊糧 (築願憲衊選蓋繭獵蓋壓, 235.03 ~ 257.62) 更多