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CDE
公示!
曙方医药
杜氏肌营养不良
新药
vamorolone
拟纳入
CDE
优先审评
2024-02-18
·
药研网
优先审批
孤儿药
突破性疗法
快速通道
今天,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
曙方医药
联合Santhera制药申报的新药
vamorolone口服混悬液
拟纳入优先审评,拟定适应症为四岁及以上
杜氏肌营养不良(DMD)
患者。
杜氏肌营养不良
杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)
是一种
罕见的神经肌肉疾病
,多在3至5岁起病,9至12岁丧失独立行走能力,多数患者因
呼吸或心力衰竭
在30岁前死亡。
DMD
在中国大陆发病率约为1/4560男婴,估算患者数量约10万人。糖皮质激素目前是
DMD
的标准治疗方案,使用过程中有很多注意事项,并且可能带来诸多副作用。国内目前尚无正式获批的
DMD
治疗药物上市,该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。引用:中国研究型医院学会神经科学专业委员会PPT资料温和激素
Vamorolone
带来光明
Vamorolone
是一款原创新药,其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性,它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物,从而不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出
vamorolone
具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力,可能保留激素的治疗作用的同时避免副作用,为
DMD
治疗带来几分光明。在关键临床试验VISION-
DMD
中,与安慰剂相比,
vamorolone
组在治疗24周后达到主要终点:由卧位至站立所需时间(TTSTAND)与安慰剂组相比差异有统计学意义(p=0.002)。同时,
vamorolone
表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比,最常见的不良事件是库欣样特征、
呕吐
和
维生素D缺乏
,不良事件的严重程度一般为轻至中度。当前已知数据表明,与皮质类固醇不同,使用
vamorolone
后骨形成和骨吸收血清标志物均正常,表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。因此
vamorolone
可能会替代目前的糖皮质激素而成为
DMD
儿童和青少年患者的标准治疗方案。此前,
Vamorolone
在美国和欧洲获得治疗
DMD
的孤儿药认定,并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定,及英国药监局(MHRA)的潜力创新药物(PIM)认定。2023年10月27日,FDA率先批准
vamorolone
治疗2岁及以上的
DMD
患者。
Vamorolone
在美国的商业上市时间预计也将在2024年第一季度。2023年12月18日,欧盟正式批准
vamorolone
用于治疗4岁及以上的
杜氏肌营养不良(DMD)
患者,成为欧盟首个正式获批
DMD
适应症的药物。面对中国
DMD
患者的需求,
Vamorolone
的大中华区域独家开发和商业化权益所有者
曙方医药
将为国内患者引入这一先进疗法,填补国内
DMD
治疗领域空白。如今
Vamorolone
药物正式被
CDE
纳入 “突破性治疗”审评通道,用于治疗4岁及以上
杜氏肌营养不良(DMD)
患者,意味着
CDE
将为其优先配置审评资源,加速推进这一创新药物促进新药的研发,填补国内
DMD
治疗领域空白。同时借助
曙方医药
在大中华区域的独家开发和商业化权益将为中国患者引入这一先进疗法,填补国内
DMD
治疗领域空白。有望为更多中国
DMD
患者带来改善生活质量的机会。关于
曙方医药
曙方医药
是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业,治疗领域包括
神经肌肉病
、肺循环疾病及
遗传代谢病
等。
曙方医药
致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式,为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。
曙方医药
成立于2019年,获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、
晨兴创投
和景旭创投的投资。2020年9月,
曙方医药
与西班牙
Minoryx
公司达成独家授权协议,获得
leriglitazone
治疗
X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)
在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2022年1月,
曙方医药
与瑞士Santhera制药达成独家授权协议,获得
vamorolone
用于
杜氏肌营养不良(DMD)
及其他罕见病适应症在中国(包括香港、澳门和台湾)的独家开发和商业化权益,以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。关于Santhera制药Santhera制药是一家瑞士专科制药公司,专注于罕见
神经肌肉病
和
肺部疾病
的创新药物开发及商业化,这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有
vamorolone
全球所有适应症的独家许可,
vamorolone
是一款具有新作用模式的解离型类固醇,在一项针对
杜氏肌营养不良
患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。
Santhera
已将
vamorolone
北美地区权益和大中华地区权益分别授予Catalyst制药和
曙方医药
。公司临床阶段管线中还包括用于治疗
囊性纤维化(CF)
及其他中性粒细胞肺病的
lonodelestat
。参考资料国家药品监督管理局药品审评中心 (cde.org.cn)往期推荐一国产
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机构
Center for Dental Excellence
Sperogenix Therapeutics Limited
晨兴创投有限公司
[+5]
适应症
杜氏肌营养不良症
神经肌肉疾病
心脏衰竭
[+6]
靶点
Trop-2
药物
Vamorolone
来瑞格列酮
Lonodelestat
[+1]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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