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2名患者死亡,
1型糖尿病
干细胞疗法
VX-880
再遭暂停
2024-01-13
·
药融圈
细胞疗法
免疫疗法
并购
临床结果
临床1期
▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日,
Vertex
在管线和业务更新中表示
VX-880
的临床试验中2名患者死亡与药物无关,正等待独立数据监控委员会和全球监管机构对全部数据的审查。66 岁的Brian Shelton是此次死亡患者之一,他也是第一个被“治愈”
1 型糖尿病
患者,他在接受
VX-880
治疗六个月后,于2021年开始生产自己的胰岛素。
Vertex
尚未公布另一名死亡患者信息。早在2022年5月,美国FDA认为
VX-880
由于缺乏足够数据支持剂量的增加暂停了其临床研究,但经过两个月时间调查了Vertex的1/2期T1D药物试验,于7月5日解除了当初的临床搁置,恢复了相关研究。VX-880VX-880是一种研究性异基因干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞疗法,用于
1型糖尿病(T1D)
。2019年,
Vertex
斥资9.5亿美元收购
Semma Therapeutics
获得
VX-880
。2023年6月,
Vertex
公布了14 名
1 型糖尿病
重症患者接受
VX-880
治疗结果,参与者不再需要注射胰岛素,
VX-880
有望从根本上治愈
一型糖尿病
,实现脱离外源胰岛素的依赖。
VX-264
除此之外,
Vertex
还有另外一款T1D干细胞疗法
VX-264
,目前处于临床试验中,
VX-264
可以说是
VX-880
的升级版。它是药械与细胞疗法的结合,将与
VX880
相同的同种异体干细胞衍生的胰岛细胞封装在类似于“海蜇”的装置中,大小约为一枚硬币,可通过手术植入患者体内,且无需使用免疫抑制疗法。关于
Vertex
Vertex
于1989年在马萨诸塞州剑桥市成立,其全球总部位于波士顿创新区,其国际总部位于伦敦。是一家全球生物技术公司,投资于科学创新,为患有严重疾病的人创造变革性的药物。
Vertex
研发管线包括:
囊肿性纤维化
、
疼痛
、镰状细胞病、
β地中海贫血
、
α-1抗胰蛋白酶缺乏症
α-1
抗胰蛋白酶缺乏症、
APOL1
介导的
肾脏疾病
、
杜氏肌营养不良症
以及
T1D
等等。总结与
2型糖尿病
不同,
1型糖尿病
属于
自身免疫疾病
,患者只能依赖外源胰岛素,目前仍无治愈方法。而干细胞可通过恢复免疫耐受和维持胰岛细胞活性来有效治疗
T1D
患者。2023年6月29日,美国FDA批准了
CellTrans
公司开发的细胞治疗药物
Lantidra
,用于
T1D
,这是全球首个获批上市的由胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法。目前,除了
CellTrans
、
Vertex
,一些跨国药企如
礼来
、
诺和诺德
、
赛诺菲
、
ViaCyte
、
CRISPR Therapeutics
、
Sernova
、
AltuCell
、
Semma Therapeutics
、Beta-O2等均有布局该领域。而国内布局
糖尿病
细胞疗法的公司有:
意胜生物
、
恒峰生物
、
圣济堂
、
中源协和
、汉氏联合、
赛莱拉
、
弘天生物
、
中观生物
等。参考资料:[1]https://news.vrtx.com/news-releases/news-
release
-details/vertex-provides-pipeline-and-business-updates-advance-upcoming[2]https://endpts.com/vertex-pauses-diabetes-islet-cell-therapy-study-after-two-patient-deaths-it-says-are-unrelated-to-drug/版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会 关键词: ADC,改良型新药,小分子新药,GLP-1药物(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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机构
Vertex Pharmaceuticals, Inc.
Semma Therapeutics, Inc.
Celltrans, Inc.
[+14]
适应症
1型糖尿病
纤维化
疼痛
[+7]
靶点
TNF-α
APOL1
药物
VX-880
VX-264
Donislecel (CellTrans)
[+1]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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