几乎每天都能获得融资！细胞和基因疗法的下一个突破是什么？
细胞疗法基因疗法免疫疗法临床研究
一次治疗，永久治愈，是患者的殷切期盼，也是科学家们孜孜不倦地追求。在众多前沿疗法中，细胞和基因疗法因具有“一次治愈”多种疾病的潜力，已成为新药研发领域的新浪潮。药明康德内容部融资库数据显示，截至11月28日，2022年全球细胞和基因疗法领域的融资案例已超200起，几乎平均每个工作日都有一起投融资事件！从全局看，来自细胞和基因疗法的投融资事件，更是占到了今年整个生物医药领域融资总数的约22%！那么，眺望未来：细胞和基因疗法领域有望迎来哪些变革性的突破？行业该如何通过合作来释放细胞和基因疗法的潜力，让它们造福更广泛的患者？10年后，细胞和基因疗法领域又将会呈现出一副怎样的新面貌？
在2023年1月份即将召开的“第十一届药明康德全球论坛”上，多位细胞和基因疗法领域的新锐公司CEO将齐聚一堂，共话细胞和基因疗法的下一波创新浪潮！这些嘉宾所在的公司均在开发前沿、创新性的细胞和基因疗法。它们中，有的已被生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选为“年度新一代生物新锐公司”，有的已入选《自然》子刊发布的年度初创公司系列名单，还有的已获多家大药企的投资支持……届时，这些KOL将就细胞和基因疗法的下个突破和未来趋势带来精彩的讨论和深刻的洞见。
在细胞疗法领域，一个前沿的研究方向是开发下一代CAR-T疗法。而通过合成生物学和基因编辑技术，科学家们有望对CAR结构进行改造和设计，开发出新一代“智能”CAR-T疗法，使其惠及更多患者。即将出席本届论坛的ArsenalBio就是这么一家公司。该公司希望结合CRISPR基因编辑、合成生物学和逻辑门控回路技术，开发可编程的CAR-T疗法，使其具有行使多种药物功能的潜力。ArsenalBio公司已被BioSpace评选为“2021年度新一代生物新锐公司”之一，并于今年9月获得2.2亿美元的B轮融资。2022年以来，百时美施贵宝公司、罗氏已分别与其达成合作，开发实体瘤细胞疗法。
细胞疗法领域新锐致力于解决的另一挑战是生产/制造问题。例如，即将出席本届论坛的Capstan公司希望将CAR疗法和mRNA递送技术相结合来变革细胞疗法。其开发的创新体内细胞工程技术可将mRNA递送到体内直接生成治疗性的细胞，有望让细胞疗法的制造问题成为历史。Capstan公司的科学创始人包括来自宾夕法尼亚大学的多位医学先驱。其中，Carl June博士和Bruce
Levine博士是CAR-T疗法开发领域的先驱，Drew Weissman博士是RNA疫苗和疗法领域开发的先驱。两个多月前，该公司刚宣布完成1.65亿美元的种子轮和A轮融资，投资方包括辉瑞、拜耳、礼来、百时美施贵宝、诺华等大型药企的投资部。DNA是生命的密码，而它的突变也是人类众多疾病的罪魁祸首。与CAR-T等细胞疗法以“细胞”作为药物不同，基因编辑疗法有望通过纠正引起疾病的突变基因，从根本上真正治愈疾病。2022年2月，国际权威期刊《自然》发布了年度值得关注的技术榜单，其中就包括精准基因组编辑技术。
在本次论坛上，我们也邀请到了来自全球前沿基因编辑疗法领域领的领袖，其中包括Prime Medicine公司的CEO。Prime公司由单碱基编辑先驱刘如谦博士于2021年共同创立，旨在利用其独有的先导编辑技术为患者带来终身性的治愈疗法。根据该公司的官网资料，其核心科技“先导编辑”具有潜力修正高达90%造成疾病的已知突变，有望解决诺奖技术CRISPR基因编辑的局限，创造全新的DNA修复可能。Prime公司已入选BioSpace评选的“2022年度新一代生物新锐公司”榜单。
不过，基因疗法并非一定要改动基因。目前，一些公司正在尝试通过不切割DNA来实现基因调控，Chroma Medicine公司就是其中一家，该公司的CEO也是本届论坛的嘉宾之一。众所周知，表观遗传学可通过调控DNA的甲基化修饰和组蛋白的包装，在不改变DNA序列的情况下控制基因的表达水平。Chroma公司的目标正是高效模拟这种细胞的先天基因调控机制，以精确而持久地控制基因表达。该公司的表观遗传学基因编辑技术平台可以在不对细胞中的DNA进行切割的情况下，激活或者抑制特定基因的表达，有望为治疗多种疾病提供创新治疗手段。2022年9月，《自然》子刊Nature Biotechnology发布了年度初创公司系列，Chroma公司也位列其中。根据美国再生医学联盟（ARM）今年发布的报告，2021年再生医学领域（包括细胞疗法、基因疗法和组织工程等）融资总额为227亿美元，创下了过去五年来的新高。截至2021年底，全球共有2400项再生医学疗法临床试验正在进行中。预计未来10年，细胞和基因疗法行业将逐渐进入收获期。
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