中国药监速度，FIC新药仅落后美国4个月获批上市

2024-07-09

▲8月15-16日苏州NDC2024生物医药创新者峰会扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：2024年4月，诺华中国宣布，创新药物飞赫达®（Iptacopan/盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国食品药品监督管理局（FDA）获批仅4个月后，盐酸伊普可泮胶囊在中国成功获批，这是诺华以"中国速度"推动全球创新药物加速进入中国的又一例证，也是诺华聚焦中国患者需求、支持健康中国建设的承诺体现。药融云数据www.pharnexcloud.com 本次在中国市场获批是基于一项关键性III期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果（中国入组50%受试者）。 Iptacopan 治疗 PNH 患者的III 期临床 APPOINT-PNH 研究纳入40 名患者，结果显示主要终点方面， Iptacopan 组血红蛋白较基线上涨 2g/dL 以上的患者比例达到 92.2%，次要终点方面，血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例达到 62.8%，避免输血的比例达到 97.6%。另一项关键性 III 期 APPLY-PNH 研究显示：Iptacopan 治疗 C5 治疗后仍有残存贫血的 PNH 成人患者，显著优于继续使用抗 C5 疗法。 Iptacopan 组相对于依库珠单抗/Ravulizumab组，血红蛋白较基线上涨2g/dL 以上的患者比例更高（82.3%vs2.0%），血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例也更高（68.8%vs1.8%）。副作用方面两者也有一点差距，伊普可泮的头痛（16.1%vs2.9%），腹泻（14.5%vs5.7%）概率更高，感染（38.7%vs48.6%）概率更低。伊普可泮/Iptacopan是一种口服新药，一款全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂（Complement Factor B inhibitor），作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，开创了PNH靶向治疗的全新时代。值得关注的是，另一个大适应症IgA nephropathy (IgA肾病)已经提交多地新药上市申请。临床研究中采用伊普可泮单药200mg/次，每日两次，相比于C5抑制剂需要注射的方式，更加方便患者服用。关于疾病，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） PNH是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病。PNH患者的造血干细胞（位于骨髓中，可以生长、发育为红细胞、白细胞和血小板）发生获得性突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞，从而引发血管内溶血（红细胞在血管内被破坏）和血管外溶血（红细胞在脾脏和肝脏中被破坏），表现为贫血（循环红细胞水平低）、血栓形成（形成血凝块）和其他衰弱症状。据估计，全世界每百万人中约有10-20人患有PNH。尽管PNH可以在任何年龄发生，但常见于30-40岁人群。PNH存在一个巨大的未满足需求，而抗C5治疗（eculizumab或ravulizumab）无法完全解决。即在抗C5治疗后，仍有很大一部分PNH患者有残留贫血和输血依赖。参考： NMPA/CDE；药融云数据www.pharnexcloud.com； FDA/EMA/PMDA；相关公司公开披露；诺华制药；www.novartis.com； https://mp.weixin.qq.com/s/SzzsQvgjdb9aSAPf3de2gg；诺华重磅药物Fabhalta®（iptacopan）获FDA批准，首个针对成人PNH的口服单药疗法，无需输血即可改善血红蛋白水平； A.M. Risitano, et al. Oral complement factor B inhibitor iptacopan monotherapy improves hemoglobin to normal/near-normal levels in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients naÏve to complement inhibitors: Phase III APPOINT-PNH trial. OS12-06; 2023 EBMT； Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006；等等。本文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐 8月15日 C馆C105 创新药中美双报如何制定研发策略策划人：邹灵龙康维讯生物，创始人、董事长&CEO 会议日程 09:00-09:30 TBD 曹国帅 | 天港医诺，研发负责人 09:30-10:00 抗体药物中美IND快速申报策略姜伟东 | 康抗生物，创始人&CEO 10:00-10:30 中美IND申请非临床研究要点贺全仁 | 艾博生物，药理毒理高级副总裁 10:30-11:00 中美申报CMC要点 Audrey Jia | 前FDA药学审评员、Data Revive创始人 11:00-11:30 中美双报生物分析策略与实操分享邹灵龙 | 康维讯生物，创始人、董事长&CEO 11:30-12:00 创新药中美双报项目进展分享嘉宾行程确认中 12:00-13:30 午餐 13:30-14:00 Immunogenicity Testing Strategy & Regulatory Expectation on Method Validation- FDA perspective 严皓珩 | 复宏汉霖，美国注册负责人，前FDA评审 14:00-14:30 出海申报的临床试验设计与数据管理杨修诰 | 石药集团，高级医学总监 14:30-15:00 支持出海的ADC毒素ADME研究朱明社 | 锐迪欧医药，首席科学官&首席顾问 15:00-15:30 中美药品电子申报 (eCTD)要点任翀 | 复宏汉霖，药政注册副总监 15:30-16:30 圆桌对话：创新药中美双报路径，如何从多维度评估价值回报? 1.创新药在中美两国市场准入策略？ 2.市场准入路径对药品价值的影响 3.进行临床试验时应考虑哪些关键因素？ 4.监管合规性对药品上市时间和成本的影响？ 5.如何识别和管理潜在风险？陈春麟 | 美迪西生物，创始人&CEO （更多嘉宾行程确定中）扫码报名参会【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。