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中国药监速度,FIC新药仅落后美国4个月获批上市
2024-07-09
·
药融圈
▲8月15-16日苏州NDC2024生物医药创新者峰会扫码报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示:2024年4月,
诺华中国
宣布,创新药物
飞赫达
®(
Iptacopan
/
盐酸伊普可泮胶囊
)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
成人患者。在美国食品药品监督管理局(FDA)获批仅4个月后,
盐酸伊普可泮胶囊
在中国成功获批,这是
诺华
以"中国速度"推动全球创新药物加速进入中国的又一例证,也是
诺华
聚焦中国患者需求、支持健康中国建设的承诺体现。 药融云数据www.pharnexcloud.com 本次在中国市场获批是基于一项关键性III期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果(中国入组50%受试者)。
Iptacopan
治疗
PNH
患者的III 期临床 APPOINT-
PNH
研究纳入40 名患者,结果显示主要终点方面,
Iptacopan
组血红蛋白较基线上涨 2g/dL 以上的患者比例达到 92.2%,次要终点方面,血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例达到 62.8%,避免输血的比例达到 97.6%。另一项关键性 III 期 APPLY-
PNH
研究显示:
Iptacopan
治疗 C5 治疗后仍有残存
贫血
的
PNH
成人患者,显著优于继续使用抗 C5 疗法。
Iptacopan
组相对于
依库珠单抗
/
Ravulizumab
组,血红蛋白较基线上涨2g/dL 以上的患者比例更高(82.3%vs2.0%),血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例也更高(68.8%vs1.8%)。副作用方面两者也有一点差距,
伊普可泮
的
头痛
(16.1%vs2.9%),
腹泻
(14.5%vs5.7%)概率更高,
感染
(38.7%vs48.6%)概率更低。
伊普可泮
/
Iptacopan
是一种口服新药,一款全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂(Complement Factor B inhibitor),作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路,可全面控制血管内溶血和血管外溶血,弥补抗C5抗体治疗的缺陷,开创了PNH靶向治疗的全新时代。值得关注的是,另一个大适应症IgA nephropathy (IgA肾病)已经提交多地新药上市申请。 临床研究中采用
伊普可泮
单药200mg/次,每日两次,相比于
C5
抑制剂需要注射的方式,更加方便患者服用。 关于疾病,
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
PNH是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病。
PNH
患者的造血干细胞(位于骨髓中,可以生长、发育为红细胞、白细胞和血小板)发生获得性突变,导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞,从而引发血管内溶血(红细胞在血管内被破坏)和血管外溶血(红细胞在脾脏和肝脏中被破坏),表现为
贫血
(循环红细胞水平低)、血栓形成(形成血凝块)和其他衰弱症状。 据估计,全世界每百万人中约有10-20人患有
PNH
。尽管PNH可以在任何年龄发生,但常见于30-40岁人群。PNH存在一个巨大的未满足需求,而抗C5治疗(
eculizumab
或
ravulizumab
)无法完全解决。即在抗C5治疗后,仍有很大一部分
PNH
患者有残留
贫血
和输血依赖。 参考: NMPA/CDE; 药融云数据www.pharnexcloud.com;
FDA
/
EMA
/
PMDA
; 相关公司公开披露;
诺华制药
;www.novartis.com; https://mp.weixin.qq.com/s/SzzsQvgjdb9aSAPf3de2gg;
诺华
重磅药物
Fabhalta
®(
iptacopan
)获
FDA
批准,首个针对成人PNH的口服单药疗法,无需输血即可改善血红蛋白水平; A.M. Risitano, et al. Oral complement factor B inhibitor
iptacopan
monotherapy improves hemoglobin to normal/near-normal levels in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients naÏve to complement inhibitors: Phase III APPOINT-PNH trial. OS12-06; 2023 EBMT; Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006;等等。 本文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息,不代表平台立场,不作任何用药推荐 8月15日 C馆C105 创新药中美双报如何制定研发策略 策划人:邹灵龙
康维讯生物
,创始人、董事长&CEO 会议日程 09:00-09:30 TBD 曹国帅 |
天港医诺
,研发负责人 09:30-10:00 抗体药物中美IND快速申报策略 姜伟东 |
康抗生物
,创始人&CEO 10:00-10:30 中美IND申请非临床研究要点 贺全仁 |
艾博生物
,药理毒理高级副总裁 10:30-11:00 中美申报CMC要点 Audrey Jia | 前
FDA
药学审评员、
Data Revive
创始人 11:00-11:30 中美双报生物分析策略与实操分享 邹灵龙 |
康维讯生物
,创始人、董事长&CEO 11:30-12:00 创新药中美双报项目进展分享 嘉宾行程确认中 12:00-13:30 午餐 13:30-14:00 Immunogenicity Testing Strategy & Regulatory Expectation on Method Validation- FDA perspective 严皓珩 |
复宏汉霖
,美国注册负责人,前
FDA
评审 14:00-14:30 出海申报的临床试验设计与数据管理 杨修诰 |
石药集团
,高级医学总监 14:30-15:00 支持出海的ADC毒素ADME研究 朱明社 |
锐迪欧医药
,首席科学官&首席顾问 15:00-15:30 中美药品电子申报 (eCTD)要点 任 翀 |
复宏汉霖
,药政注册副总监 15:30-16:30 圆桌对话:创新药中美双报路径,如何从多维度评估价值回报? 1.创新药在中美两国市场准入策略? 2.市场准入路径对药品价值的影响 3.进行临床试验时应考虑哪些关键因素? 4.监管合规性对药品上市时间和成本的影响? 5.如何识别和管理潜在风险? 陈春麟 |
美迪西生物
,创始人&CEO (更多嘉宾行程确定中) 扫码报名参会 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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