速递 | 潜在数十年来首款！FDA受理创新小分子上市申请

2023-11-29

基因疗法申请上市

▎药明康德内容团队编辑Karuna Therapeutics今天宣布，美国FDA已受理其在研疗法KarXT（xanomeline-trospium）治疗成人精神分裂症的新药申请（NDA），该申请的PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。该NDA的递交主要获得EMERGENT项目的疗效和长期安全性数据支持。在所有3项安慰剂对照试验中，KarXT均达到其主要终点，通过阳性和阴性症状量表（PANSS）总分测量，证实与安慰剂相比，使用KarXT治疗患者的精神分裂症症状的改善具有统计学显著性和临床意义。▲Karuna Therapeutics管线图（图片来源：Karuna Therapeutics公司官网）此外，KarXT一般具有良好的耐受性，最常见的不良事件是胆碱能性质的，严重程度为轻度至中度。值得一提的是，KarXT与目前可用的抗精神病药物的常见副作用无关，包括体重增加、嗜睡和运动障碍。▲KarXT在EMERGENT-3临床试验中的主要终点结果（图片来源：Karuna公司官网）KarXT是一款在研口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，正在开发用于治疗精神和神经系统疾病，包括精神分裂症和痴呆相关精神病性障碍，具有潜力成为首款非靶向多巴胺能与5-羟色胺能信号通路，并具双重机制的新式药物。KarXT由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。通过刺激毒蕈碱受体M1和M4受体，xanomeline可缓解负面症状，如冷漠、社会驱动力减少、提高认知能力，并对改善其它精神症状，如幻觉和妄想很有帮助。而季铵盐化合物trospium chloride为毒蕈碱受体拮抗剂，可抑制xanomeline于外周神经中的副作用。再鼎公司拥有这款创新疗法在大中华区的研发权益，它在去年已经在中国获批临床。▲Steve Paul博士在2020药明康德全球论坛上分享创新药物开发的洞见Steve Paul博士曾在2020年药明康德全球论坛中指出，精神分裂疾病药物领域，自上世纪50年代氯丙嗪被发现以来几乎没有真正的创新，但随着人类对精神病发作和抑郁症生理学信号通路有了更深刻认识，这个情况正在改变。药明康德相关阅读：新药研发的步伐，何时才能告别“循序渐进”？| 药明康德全球论坛大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Karuna Therapeutics Announces U.S. Food and Drug Administration Accepts New Drug Application for KarXT for the Treatment of Schizophrenia. Retrieved November 29, 2023 from https://investors.karunatx.com/node/9591/pdf免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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