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一款ALS药物失败
2024-05-18
·
佰傲谷BioValley
寡核苷酸
临床2期
临床3期
临床结果
基因疗法
日前,
Ionis Pharmaceuticals
和
Biogen(渤健)
宣布,根据1/2期临床研究ALSpire的顶线结果,决定终止BIIB105(ION541)的开发。
BIIB105
是一款用于治疗
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
的反义寡核苷酸(ASO)研究性药物。这是今年内第二款失败的
ALS
药物,这对于亟待治疗选择的
ALS
患者来说是一个坏消息。没有临床获益
BIIB105
是一款ASO药物,旨在降低
ATXN2
蛋白表达。ALSpire是一项随机、安慰剂对照、剂量递增的1/2期试验,只在评估对
ALS
成人患者(n=99)鞘内给药
BIIB105
的安全性和有效性。最新公布的数据显示,
BIIB105
在研究中显示出具有统计学意义的脑脊液(CSF)
ATXN2
蛋白减少。但是在6个月的安慰剂对照期间,
BIIB105
治疗并未导致血浆神经丝轻链(NfL)水平降低,NfL是神经退行性和神经元损伤的标志物。此外,
BIIB105
没有显示出对功能、呼吸和力量等临床结局指标的影响。没有证据表明任何接受
BIIB105
治疗的患者组在临床上受益。安全性方面上,接受
BIIB105
治疗的患者最常见的不良事件(AE)是
手术性疼痛
、
头痛
和跌倒。与安慰剂组(3.6%)相比,
BIIB105
组导致研究中断的不良事件(8.3%)更高。对数据的分析仍在进行中。
Biogen
和
Ionis
计划下个月在ALS研究大会上展示更详细的研究结果。“虽然
BIIB105
降低了
ATXN2
蛋白,但它并没有减少NfL水平,这让我们相信
BIIB105
并没有减缓疾病进程。”
Biogen
神经肌肉发育部门负责人Stephanie Fradette说。
ALS
药物进程不利实际上,
BIIB105
的失败是今年ALS研发上的第二次失败。2024年3月,
Amylyx
报告
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
药物
Relyvrio
在其III期研究
PHOENIX
中,主要终点和次要终点均未达到;4月,
Amylyx
宣布将
Relyvrio
撤出美国和加拿大市场,完成了此前的承诺。延伸阅读:这款
ALS
药物可能要撤市,III期所有终点未达到
渐冻症
新药主动撤市,3期临床失败市值暴跌2023年5月,
Apellis
/
Sobi
宣布将停止补体C3抑制剂pegcetacoplan针对
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
适应症的开发,原因是
pegcetacoplan
在一项名为MERIDIAN的II期临床研究中未能达到其主要终点及关键次要终点。延伸阅读:补体C3抑制剂治疗
ALS
失败,Apellis终止开发除了接连不利的研发消息之外,
ALS
基因治疗倒是传来积极的消息。瑞典Umeå大学(乌默奥大学)的科学家于2024年4月报告了一例
ALS
患者的成功案例:一位本来预期只能活1.5-2年左右的
ALS
患者在采用新基因疗法后,病情进展显著减缓。延伸阅读:基因疗法令
渐冻症
患者奇迹存活超四年而美国市场上,
Relyvrio
撤市之后,仅有另外三款获得批准的药物。
渤健
的
Qalsody
适用于
SOD1
基因遗传突变引起的ALS;Radicava和
riluzole
在功能和生存方面都显示出适度的影响。随着其他药物类型的失败,以及基因治疗药物在
ALS
、
DMD
上显示出的疗效,基因治疗可能在这类
全身性的神经疾病
上更具有治疗优势。参考资料:1.https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-
release
-details/ionis-and-biogen-announce-topline-phase-12-study-results2.https://www.biopharmadive.com/news/biogen-ionis-als-drug-discontinue-study-results/716345/本周好文推荐如需转载请联系
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机构
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Biogen, Inc.
Ionis
[+4]
适应症
肌萎缩侧索硬化
疼痛
头痛
[+2]
靶点
ATXN2
SOD1
药物
ION-541
苯基丁酸钠/牛磺脱氧胆酸
Anti-PEM monoclonal antibody
[+4]
标准版
¥
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