诺华「伊普可泮胶囊」拟纳入优先审评

2023-06-05

优先审批临床3期申请上市突破性疗法临床结果

▎药明康德内容团队编辑今日（6月5日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）公司申报的盐酸伊普可泮胶囊拟纳入优先审评，针对适应症为：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。根据公开资料，该药是诺华在研的一款潜在“first-in-class”口服补体途径因子B的抑制剂iptacopan（LNP023），此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗PNH。截图来源：CDE官网PNH是一种由补体介导的罕见血液疾病。PNH患者的造血干细胞PIG-A基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞，从而引发血管内溶血（红细胞在血管内被破坏）和血管外溶血（红细胞在脾脏和肝脏中被破坏），临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。根据诺华此前新闻稿介绍，iptacopan是其研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗选择。2023年4月，诺华宣布在欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会上，首次公布iptacopan关键性3期APPOINT-PNH研究达到主要终点。这是一项单臂、开放标签、多中心、3期临床试验，评估iptacopan单药治疗未接受过补体抑制剂（包括抗C5抗体）治疗的PNH成人患者的疗效和安全性。APPOINT-PNH研究共入组40例，平均血红蛋白（Hb）＜10g/dL、乳酸脱氢酶（LDH)＞1.5x正常值上限且未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者，给予iptacopan单药200mg每日两次治疗。该研究的主要终点是24周以内在不输注红细胞（RBCT）情况下达到血红蛋白水平较基线升高≥2g/dl的患者比例。次要终点包括血红蛋白水平≥12g/dL（无RBCT）、避免输血患者比例、血红蛋白水平较基线变化、FACIT-疲乏评分较基线变化、网织红细胞绝对计数（ARC）较基线变化、LDH水平较基线百分比变化、临床突破性溶血发生率、主要不良血管事件发生率。结果显示，92.2%的患者在不输注红细胞的情况下血红蛋白水平升高2g/dl；在重要次要终点上，97.6%的患者避免输血，62.8%的患者在不输注红细胞的情况下达到血红蛋白水平持续≥12g/dl。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，诺华已经在中国登记完成了一项国际多中心（含中国）3期临床研究，评估每日两次口服iptacopan在未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中有效性和安全性。该研究的中国主要研究者为中国医学科学院北京协和医院韩冰博士。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Jun 5，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]重磅官宣：PNH首个口服单药iptacopan关键III期研究达到主要终点.Retrieved Apr 27，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/CeL2e-kgIXQ2_OqnjWraCw本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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