速递 | 开发阿尔茨海默病反义寡核苷酸疗法，罗氏与Ionis再度携手合作

2023-09-27

寡核苷酸临床2期

▎药明康德内容团队编辑Ionis Pharmaceuticals今天宣布，已与罗氏（Roche）就治疗阿尔茨海默病（AD）和亨廷顿病（HD）开发两个未公开RNA靶向疗法的早期项目达成了协议。罗氏将负责该疗法的临床开发、生产和商业化，并获得其全球独家权利。Ionis和罗氏在过去的10年里一直保持合作，始于2013年针对tominersen开发的合作。Tominersen是一款Ionis发现用于治疗HD的反义寡核苷酸在研疗法。Tominersen旨在减少所有形式亨廷顿蛋白的产生，目前于罗氏一项2期概念验证研究（GENERATION HD2）中进行评估，该研究评估该疗法在前驱或早期显性HD患者中的安全性、生物标志物和疗效趋势。除tominersen外，两家公司还合作针对HD中突变型HTT基因的反义寡核苷酸疗法，目前该疗法仍处临床前阶段。两家公司在2018年达成了另一项合作，共同开发靶向补体因子B（FB）的IONIS-FB-LRx，用于治疗IgA肾病（IgAN）和地图样萎缩（GA）。IONIS-FB-LRx目前正处于Ionis主导的GA临床2期研究和罗氏主导的IgAN临床3期研究中。根据协议条款，Ionis将负责通过临床前研究推进共同开发的两个项目；罗氏则将全权负责临床开发，如果药物获得批准，将在全球范围内进行商业化。Ionis将从罗氏获得6000万美元的预付款，并有资格获得开发、监管和商业里程碑款项。除了这次所达成的合作外，罗氏在其管线中仍有多个阿尔茨海默病项目，包括在该领域两个关键靶点上的合作：与AC Immune合作开发靶向β淀粉样蛋白和tau蛋白药物，以及与优时比（UCB）合作处于开发中期的tau靶向疗法。罗氏内部亦有阿尔茨海默病相关管线。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放‍‍参考资料：[1] Ionis enters agreement with Roche for two novel RNA-targeted programs for Alzheimer's disease and Huntington's disease. Retrieved September 27, 2023 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ionis-enters-agreement-with-roche-for-two-novel-rna-targeted-programs-for-alzheimers-disease-and-huntingtons-disease-301939627.html[2] Roche bets again on Ionis in Huntington’s, Alzheimer's. Retrieved September 27, 2023 from https://endpts.com/roche-bets-again-on-ionis-in-huntingtons-alzheimers/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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