靶点- |
作用机制- |
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点- |
作用机制- |
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
|
作用机制SARS-CoV-2 S protein抑制剂 |
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
艾塞那肽注射液随机、开放、两制剂、两序列、两周期、交叉单剂量人体生物等效性临床研究
主要目的:以国内上市的 AstraZeneca AB 的艾塞那肽注射液作为参比制剂,评价成都圣诺生物制药有限公司生产的艾塞那肽注射液与参比制剂的生物等效性; 次要目的:评价成都圣诺生物制药有限公司生产的艾塞那肽注射液的安全性,以及抗药抗体对艾塞那肽药代动力学的影响。
健康受试者单次和多次注射RAB001 的安全性、耐受性和药代/药效动力学的单中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增临床研究
主要目的:
评估单次和多次注射不同剂量RAB001的安全性和耐受性。
次要目的:
(1) 评估单次和多次注射不同剂量RAB001的药代动力学特征;
(2) 评估单次和多次注射不同剂量RAB001的药效动力学特征;
(3) 评估单次和多次注射不同剂量RAB001的免疫原性。
利拉鲁肽注射液在健康受试者中单次给药、随机、开放、两 周期、两交叉、空腹状态下生物等效性试验
以成都圣诺生物制药有限公司研制的利拉鲁肽注射液(规格:3mL:18mg)为受试制 剂(T),诺和诺德(中国)制药有限公司生产的利拉鲁肽注射液(商品名:诺和力 ®,规格:3mL:18mg)为参比制剂(R),研究受试制剂和参比制剂在健康受试者空 腹状态下单剂量给药时的药代动力学参数,初步进行两种制剂的人体生物等效性评 价。
100 项与 成都圣诺生物科技股份有限公司 相关的临床结果
0 项与 成都圣诺生物科技股份有限公司 相关的专利(医药)
▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码报名
注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
2024年7月9日,uniQure公布了其在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病的美国和欧洲I/II期临床试验积极中期数据,该疗法显著减缓了亨廷顿舞蹈症患者的病情进展。凭借这些令人鼓舞的24个月数据,uniQure还宣布FDA已授予AMT-130首个针对亨廷顿氏病的再生医学先进治疗称号。uniQure预计将在2024年下半年与美国FDA开会讨论该疗法潜在加速批准的途径。
受此消息影响,公司股价大涨76%。
AMT-130是基于腺相关病毒载体AAV5的基因疗法,它可产生一种叫做的microRNA的微小RNA ,该microRNA经专门设计用于靶向HTT mRNA,该microRNA的结合导致HTT mRNA 的降解,从而阻碍抑制缺陷的HTT蛋白产生。
uniQure正在美国(n=26)和欧洲/英国(n=13)进行两项AMT-130多中心 I/II 期临床试验。共有29名患者接受了两种剂量之一的AMT-130(低剂量12人;高剂量 17人),10 名对照组患者接受了模拟手术。在这两项研究中,截至2024年3月31日的截止日期,共有21名患者(低剂量12人;高剂量9人)的24个月随访数据可供分析。
uniQure利用TRACK-HD、TRACK-ON和PREDICT-HD自然史研究的数据,首次对这21名接受治疗的患者在24个月后的临床结果进行了统计分析,并与Cure Huntington's Disease Initiative(CHDI)合作开发的扩展外部对照组(n=154)进行了比较。外部对照组包括符合 I/II 期临床试验资格标准的患者,他们的数据使用倾向评分法进行了统计加权,以密切匹配接受AMT-130治疗的患者的基线特征。然后,在24个月的随访后对这些平衡良好的组群的疾病相关结果进行比较。
分析结果显示:
在接受高剂量AMT-130治疗的患者中,通过HD混合统一评定量表(cUHDRS)测定的疾病进展速度在24个月内有明显的统计学意义和剂量依赖性。24个月时,接受高剂量AMT-130治疗的患者cUHDRS平均变化为-0.2,而倾向评分加权外部对照组患者的cUHDRS平均变化为-1.0,这意味着疾病进展减缓了80%(p=0.007)。24个月时,接受低剂量AMT-130治疗的患者cUDHRS平均变化为-0.7,而倾向得分加权外部对照组患者为-1.0,疾病进展减缓了30%(p=0.21)。cUHDRS 已被证明是亨廷顿氏病患者临床进展最敏感的测量指标。
在24个月的随访期间,接受高剂量AMT-130治疗的患者的运动功能和认知功能测量趋势接近基线稳定。据统计,接受AMT-130 治疗的患者脑脊液(CSF)中的NfL明显减少。与基线相比,接受AMT-130治疗的患者在24个月时脑脊液中的NfL平均降低了11%(P=0.02)。24个月时,高剂量和低剂量患者的平均脑脊液NfL水平均低于基线。CSF NfL是一种特征明确的神经变性生物标志物,已被证明与亨廷顿氏病的临床严重程度密切相关。
根据迄今为止观察到的数据,AMT-130 的耐受性总体良好,两种剂量的安全性均在可控范围内。没有新的与AMT-130相关的严重不良事件报告。
uniQure利用TRACK-HD、TRACK-ON和PREDICT-HD自然史研究的数据,首次对这21名接受治疗的患者在24个月后的临床结果进行了统计分析,并与Cure Huntington's Disease Initiative(CHDI)合作开发的扩大倾向加权外部对照组(n=154)进行了比较。外部对照组包括符合 I/II 期临床试验资格标准的患者,他们的数据使用倾向评分法进行了统计加权,以密切匹配接受 AMT-130 治疗的患者的基线特征。然后,在24个月的随访后对这些平衡良好的组群的疾病相关结果进行比较。
在接受高剂量AMT-130治疗的患者中,通过cUHDRS测定的疾病进展在24个月后出现了统计学意义上的明显减缓,且与剂量有关。
基于此次中期分析中令人鼓舞的数据,uniQure 预计将采取以下步骤:
2024 年下半年,uniQure 预计将与美国食品药品管理局 (FDA) 举行一次B类多学科RMAT会议,介绍这些最新数据,并讨论潜在的加速临床开发途径和加速审批。
2024年下半年,uniQure预计将完成探索AMT-130与免疫抑制剂联合应用的美国 I/II 期研究第三组的入组工作。2025年上半年,uniQure 预计将公布该组研究的安全性数据。
2025年年中,uniQure 预计将提交正在进行的AMT-130 I/II 期研究的另一项中期分析。数据将包括治疗患者与倾向得分加权外部对照组 36 个月的比较。
uniQure公司首席医疗官、医学博士Walid Abi-Saab表示:"我们对这些新数据感到非常高兴,这些数据显示,在24个月的时间里,亨廷顿病的进展速度和脑脊液中NfL的降低速度均有统计学意义,且呈剂量依赖性。我们相信,这是首例治疗亨廷顿氏症的研究药物临床试验,显示了潜在的长期临床益处和降低神经变性关键标志物的证据。此外,鉴于AMT-130是一次性给药,我们处于一个独特的位置,可以继续从I/II期研究中积累长期的患者疗效,以支持新出现的治疗效果。我们期待在今年晚些时候与美国食品药品管理局举行首次多学科RMAT会议,讨论加快AMT-130临床开发的可能性。”
阿拉巴马大学伯明翰分校(UAB)神经学教授Victor Sung医学博士表示:"这些最新结果令人振奋,为潜在的治疗效果提供了令人信服的证据。特别是cUHDRS,已被证明是衡量疾病进展的可靠而灵敏的指标,相对于单项测量,它为提高临床试验效率提供了机会。这些长期数据为疾病的持久缓解提供了令人鼓舞的支持,并为急需治疗方案的群体带来了亟需的希望。"
总结
目前全球致力于攻克亨廷顿病的公司还有Neurocrine Bioscience、Wave Life Sciences、PTC Therapeutics、Annexon等,国内艾码生物自主研发的siRNA药物ER2001注射液刚刚获批临床。
参考资料:
[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910220/0/en/uniQure-Announces-Positive-Interim-Data-Update-Demonstrating-Slowing-of-Disease-Progression-in-Phase-I-II-Trials-of-AMT-130-for-Huntington-s-Disease.html
[2]图片来源:https://www.uniqure.com/assets/uploads/AMT-130-IA-update-July-2024.pdf
版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除
8月16日 B馆B102 核酸药物开发前沿论坛
会议日程
09:00-09:20 mRNA疫苗与mRNA药物
回爱民 | 惠正奇医药,创始人
09:20-09:40 寡核苷酸药物开发的监管挑战
杨永胜 | 海昶生物,资深副总裁兼核酸创新研究院院长
09:40-10:00 核酸药物的早期开发
嘉宾行程确定中
10:00-10:20 小核酸干扰药物的递送和临床进展
杨宪斌 | 圣诺医药大中华区CSO;圣诺医药中国总部苏州总经理
10:20-10:40 寡核苷酸药物中的杂质来源
冯 冰 | 中肽生化,寡核苷酸研发资深总监
10:40-11:00 小核酸药物的创新实践
苏晓晔 | 石药集团,核酸药物研究院负责人
11:00-11:20 Nucleosidic phosphoramidites: an optimized approach in their synthesis, quality evaluation and impurities characterization
Beatrice Trucchi | Flamma S.p.A. - Italy R&D Project Manager
11:20-12:00 BH-RACETM新型核酸药物平台
胡 翰 | 滨会生物,副总裁
12:00-13:30 午餐
13:30-13:50 小核酸干扰药物的递送和临床进展
袁旭东 | 艾康药业,CEO
13:50-14:10 治疗肝和肺部疾病的siRNA全新分子设计
黄 毅 | 国为医药,研究院副院长
14:10-14:30 全和诚核酸药物递送平台(拟定,以现场为准)
宋艳民 | 全和诚,董事长
14:30-14:50 激发小核酸长效性潜力开发慢性病案例(拟定,以现场为准)
万金桥 | 先衍生物,总经理
14:50-15:10 AI驱动的高效mRNA疫苗开发
费才溢 | 澄实生物,核酸药物研发负责人
15:10-15:30 双靶向核酸适体技术
王雪强 | 中国科学院杭州医学研究所,研究员
15:30-15:50 寡核苷酸药物的DMPK的研究挑战和案例分享
陈桂英 | 武汉宏韧生物,化学药物生物分析部门总监
扫码报名参会
【关于药融圈】
药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
点击图片,查看参会指南👆
公开直播场次预告
同写意/TONACEA “T20大会”
7月11日-13日
将在苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店召开
同写意20周年庆典晚会
暨同写意新药开拓奖颁奖典礼全程直播
部分分会场进行网络直播!
手动收藏直播时间表
观看方式
更多直播请关注同写意小程序
大会名誉主席
陈凯先:中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员
大会主席
朱 迅:同写意新药英才俱乐部创始理事长
何如意:荣昌生物CMO、国投招商医药首席科学家、CDE前首席科学家、同写意新药英才俱乐部荣誉理事长
杜 涛:埃格林医药董事长、同写意新药英才俱乐部理事长
总策划
程增江:中国食药促进会副会长,同写意创始人
// 大会日程 //
08:00-10:00 / 11日
Out-licensing 2.0: Global Vision, Local Execution
协办:ISWT Community
策划:唐钧,ISWT BioAdvisory 创始人
唐 钧(主持):ISWT BioAdvisory 创始人
Kelly Shi:Senior Vice President, Biotechnology Equity Research Jefferies LLC
潘文森:高赢国际律师事务所亚洲生命科学业务部负责人,同写意BD俱乐部理事
任 宇:辉瑞中国战略及业务发展负责人
张 稣:恒瑞医药Global BD Head
张苏华:信达生物全球首席商务官
孟八一:同写意特邀美国制药评论员
14:00-15:00 / 11日
程增江对话孟八一:全球新药模式转变与中国新药的角色
孟八一:同写意美国医药特约评论员
● 制药工业面临的困境是什么?
● R&D效率是否还在下降?
● 新时代是开发巨弹药物还是个性化精准药物?
● 为什么创新药模式只出现在美国?
● 中国创新药在全球扮演什么角色?
14:30-17:30 / 11日
全链条支持医药产业创新座谈会
定向邀请,限受邀嘉宾参加。
18:00-20:00 / 11日
同写意20周年庆典晚会
暨同写意新药开拓奖颁奖典礼
晚会冠名:药明生物、翊曼生物、东方略
礼品支持:锦波生物、北正干细胞、贝肤美容科技、新东澳集团、中道糖业
定向邀请,限受邀嘉宾参加。
大会开幕式暨主论坛
09:00-17:40 / 12日
中国医药创新未来之路
(上下滑动查看更多)
09:00-09:10 大会致辞
毛振宾 :联合国国际生态生命安全科学院院士,中国食品药品企业质量安全促进会会长
09:10-09:15 发布环节
09:15-09:45 支持创新生物药开发
Peter Marks:美国FDA生物制品评价和研究中心(CBER)主任
09:45-10:30 圆桌论坛:抓住科技前沿发展中国生物医药产业
陈凯先:中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员
马大为:中国科学院院士,中国科学院上海有机化学研究所研究员,南方科技大学讲座教授
孙勇奎:美国国家工程院院士,深圳市原力生命科学有限公司董事长
罗振革:上海科技大学生命科学与技术学院执行院长
张 丹(主持):俄罗斯工程院外籍院士,谱新生物联合创始人兼联席董事长
10:30-10:50 茶歇☕
10:50-11:20 激荡二十年,中国研发制造的崛起
李 靖:药渡董事长
11:20-12:00 圆桌论坛:中国药企的MNC之路还有多远?
吴晓滨:百济神州全球总裁兼首席运营官
单国洪:武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁
鲁先平:微芯生物创始人、董事长
丁伟波:BioGen 渤健亚太区总裁
黄丹洁:拜耳处方 药事业部副总裁、中国合作创新中心负责人
王奎锋(主持):勤浩医药创始人、CEO
12:00-13:30 午餐🍽️
13:30-14:00 访谈对话:中国新药创制,如何以小博大?
朱 义:百利天恒董事长
程增江(主持):中国食药促进会副会长,同写意创始人
14:00-14:40 圆桌论坛:激荡二十年,中国医药产业创新的崛起与未来
徐希平:奥萨医药董事长兼首席科学家
张连山:恒瑞医药董事、副总经理
谢 炘:中国生物制药执行董事,资深副总裁
王印祥:加科思药业董事长兼CEO
陶维康:齐鲁制药集团副总裁兼全球创新研发体系总经理
娄 实(主持):和其瑞医药联合创始人
14:40-15:20 圆桌论坛:中国biopharma的进阶之路
盛泽林:泽璟制药创始人、董事长
陆 阳:圣诺医药创始人、董事长兼CEO
龚兆龙:思路迪医药创始人、董事长兼CEO
江必旺:纳微科技创始人、董事长
陈 力(主持):华领医药CEO
15:20-15:40 茶歇☕
15:40-16:20 圆桌论坛:对MNC,中国是一片怎样的创新土壤?
沈 宏:罗氏中国创新中心负责人、全球高级副总裁
李 翊:前默克中国创新中心业务探索负责人
张彦涛:泰励生物董事长
程增江(主持):中国食药促进会副会长,同写意创始人
16:20-17:00 圆桌论坛:中国医药产业的法规变迁与产业创新升级
杨建新:基石药业CEO兼研发总裁、执行董事
张 丹:俄罗斯工程院外籍院士,谱新生物联合创始人兼联席董事长
杨 劲:中国药科大学教授,上海谋思医药联合创始人
杜 涛(主持):埃格林医药董事长、同写意新药英才俱乐部理事长
17:00-17:40 访谈对话:激荡二十年,为什么一直追赶创新的潮流?
朱 迅:同写意新药英才俱乐部创始理事长
王 晨(采访):深蓝观创始人、主编
平行主题论坛
09:00-12:00 / 12日
论坛01:中国CRO/CDMO未来之路
协办单位:方正证券
论坛策划
周超泽:方正证券医药首席分析师
(上下滑动查看更多)
09:00-09:30 逆全球化趋势下的中国CXO产业新周期的成长之路
周超泽:方正证券医药首席分析师
09:30-10:00 美国大选下的两党医药产业政策异同与全球化分工策略
朱文晖:凤凰卫视财经评论员
10:00-10:30 圆桌论坛:当前地缘政治形势下的CXO全球化机遇与挑战
王 维:诺思格副总经理
王培俊:东方富海医疗基金合伙人
朱文晖:凤凰卫视财经评论员
周超泽(主持):方正证券医药首席分析师
10:30-10:50 多肽药物CDMO的前景与展望
文永均:圣诺生物董事长
10:50-11:10 国内CXO行业的新增长点-中药CXO
鄢必新:百诚医药中药研发中心总经理
11:10-11:30 仿制药CRO的转型升级之路
陶春蕾:安徽万邦医药董事长
11:30-12:00 圆桌论坛:CXO行业细分赛道未来新增长点
鄢必新:百诚医药中药研发中心总经理
陶春蕾:安徽万邦医药董事长
文永均:圣诺生物董事长
陈 磊:中晟全肽董事长
王桂元:民生证券投资银行部董事总经理
周超泽(主持):方正证券医药首席分析师
09:00-17:50 / 12日
论坛02:核药全产业链开发合作
协办单位:国通新药
论坛主席
杨 志:北京大学肿瘤医院核医学科主任、研究员,北京市核医学质量控制和改进中心主任
(上下滑动查看更多)
主持人:白戈
09:00-09:25 从临床需求出发开展肿瘤放射性药物临床转化
杨 志:北京大学肿瘤医院 核医学科主任、研究员,北京市核医学质量控制和改进中心主任
09:25-09:50 差异化核药靶点研发策略,突破内卷瓶颈
沈 笛:国通新药创新推动负责人
09:50-10:15 New Drug Modality在未被满足临床需求的探索---放射性偶联药物篇
单 波:博锐创合CEO
10:15-10:25 茶歇☕
10:25-10:50 放射性药品CMC的特殊挑战与应对策略
徐建锋:国通新药CMC总监
10:50-11:15 核药立项与开发思考
须 涛:智核生物CEO
11:15-11:40 核药(RDC)非临床安评要点与策略探讨
傅 鹏:赛赋国通副总经理
11:40-12:00 赛赋国通战略合作启动仪式
12:00-13:30 午休
主持人:李建国
13:30-13:55 补齐短板、推陈出新,开发培育核药的真实需求
张裕民:中美核医学与分子影像学会荣誉主席,同写意核药顾问
13:55-14:20 解读核药注册法规,把握获批上市的通行证
刘 爽:先通医药高级副总裁
14:20-14:45 核药独立影像评估-影像中心实验室(IRC-ICL)服务新模式的发展机遇及挑战
许百灵:软影医疗首席科学家
14:45-15:10 揭开核药生命周期质量管理体系的面纱
王 嵩:国通新药质量副总裁
15:10-15:35 放射性药物非临床评价现状与α核药评价相关思考
李建国:中国辐射防护研究院药物安全评价中心机构负责人,中国辐射防护研究院放射医学研究所书记
15:35-15:45 茶歇☕
15:45-16:10 新型α核素的生产供应和质量控制
冯钰天:砹尔法纽克莱CEO
16:10-16:35 如何应对核药生产供应的挑战?
花 宁:国通新药生产运营副总裁
16:35-17:00 Recent Developments in Detecting & Diagnosing Dementia
Rachel A. Herth, PhD:Life Molecular Imaging Medical Science Liaison
17:00-17:25 下一个ADC?解析核药出海挑战
白 戈:国通新药COO
17:25-17:50 核药的投资热点研究
邱 庆:荷塘创投董事总经理
09:00-12:10 / 12日
论坛03:化药新分子开发
协办单位:药石科技
论坛主席
钱 锋:清华大学药学院院长,同写意药学院科学委员会主席
余善宝:药石科技副总裁
(上下滑动查看更多)
09:00-09:05 开场致辞
余善宝:药石科技副总裁
09:05-09:30 基于药理发现和特殊给药需求的药物设计和递送
钱 锋:清华大学药学院院长,同写意药学院科学委员会主席
09:30-09:50 面向未来的化药立项与开发
王奎锋:勤浩医药创始人、CEO
09:50-10:10 小分子CMC——中国的优势、挑战与机会
张彦涛:泰励生物董事长
10:10-10:30 茶歇☕
10:30-10:50 新型CRBN配体和刚性连接子用于蛋白降解剂研发
李 进:药石科技执行总监
10:50-11:10 新形势下CMC研发策略的一些思考
黄廉丰:晶云药物首席科学家
11:10-11:30 小分子创新药的最新态势:管线布局与研发成功率
刘中卫:康洲医药大数据研究院副院长
11:30-11:50 本土药企创新药转型的CMC思考 :挑战、机遇及策略
窦 赢:四川海思科制药总经理
11:50-12:10 AhR超级靶点治疗炎症性疾病新药研发现况
陈庚辉:上海泽德曼医药总经理
10:00-12:00 / 12日
论坛04:全球生物医药供应链
协办单位:德勤中国
论坛主席
张国雄:德勤中国经济咨询执行董事
(上下滑动查看更多)
10:00-10:20 中国医药创新的国内外宏观环境
张国雄:德勤中国经济咨询执行董事
10:20-10:30 合作共赢:跨国药企与中国新药研发
丁伟波:BioGen渤健亚太区总裁
10:30-10:40 全球临床研究视角下的中国新药走向世界
郑唯玲:Parexel精鼎医药高级副总裁、亚太区企业战略负责人兼大中华区负责人
10:40-10:50 “生命不息 创新不止”
韦春艳:Danaher丹纳赫中国政府事务副总裁
10:50-11:10 坚持长期主义:投资机构与中国新药发展
袁安根:天汇资本董事长,上海长三角医药创新发展研究中心主任
11:10-12:00 圆桌论坛:多维度筑牢中国新药新基建
郑唯玲:Parexel精鼎医药高级副总裁、亚太区企业战略负责人兼大中华区负责人
韦春艳:Danaher丹纳赫中国政府事务副总裁
袁安根:天汇资本董事长,上海长三角医药创新发展研究中心主任
李明新:思鹏生物CEO,同写意新基建联盟秘书长
张国雄:德勤中国经济咨询执行董事
刘 肖(主持):行诚生物副总裁,同写意基建首席品牌官
09:00-11:45 / 12日
论坛05:新药临床开发
协办单位: 诺思格医药
论坛主席
李继刚:诺思格CMO
(上下滑动查看更多)
09:00-09:05 开场致辞
李继刚:诺思格CMO
09:05-09:25 革新与希望:DDR靶向治疗在肿瘤中的潜力与未来
谢志逸:英派药业CMO
09:25-09:45 创新药的MIDD研发策略
刘 萍:领初医药CEO
09:45-10:05 临床试验策略及失败案例分享
李继刚:诺思格CMO
10:05-10:25 茶歇☕
10:25-10:45 主方案的机遇和挑战以及具体案例
李 莉:礼来中国跨生化疾病领域高级统计总监
10:45-11:05 生成式AI在临床研发中的应用
陈 晓:耀乘健康科技CEO
11:05-11:25 创新药注册及医学策略考量
刘永升:海金格医药医学总监
11:25-11:45 GLP-1类药物的全球研发现状
刘海燕:泰格医药早期临床事业部副总经理
09:00-12:00 / 12日
论坛06:非临床评价
论坛主席
马 璟:泰楚生物董事长,同写意非临床研究俱乐部顾问
(上下滑动查看更多)
09:00-09:20 先进治疗药品分类及非临床安全评价关键问题
马 璟:泰楚生物董事长,同写意非临床研究俱乐部顾问
09:20-09:40 基因治疗产品的长期安全风险评价探讨
王全军:赛赋医药CEO、CSO,同写意非临床研究俱乐部秘书长
09:40-10:00 偶联类药物的研发进展及评价策略
常 艳:益诺思总裁
10:00-10:20 小核酸药物非临床DMPK研究关注点及示例
姜宏梁:宏韧医药创始人、董事长
10:20-10:40 茶歇☕
10:40-11:00 生物医药病毒安全风险控制
钱 程:博瑞策生物商务副总裁
11:00-11:20 ADC药物非临床药理药效评估
安 高:百奥赛图药理药效研发部Principal Scientist
11:20-11:40 助力XDC产业:临床前药理药效创新服务平台
温 洁:澎立生物肿瘤部副总裁
11:40-12:00 放射性核素偶联药物(RDC)的非临床研究和案例分析
陈晓玲:药明康德测试事业部项目管理和申报服务部主任
09:00-12:10 / 12日
论坛07:医药投融资中的法律与专利
协办单位:植德律所
论坛主席
张清奎:国家知识产权局医药生物发明审查部原部长
联席主席
戚 飞:君联资本执行董事
(上下滑动查看更多)
09:00-09:10 开场致辞
张清奎:国家知识产权局医药生物发明审查部原部长
09:10-09:30 医药行业高质量发展与高价值专利培育
张清奎:国家知识产权局医药生物发明审查部原部长
09:30-09:50 政策变革下我国药品保护的新发展及对策建议
程永顺:北京市高级人民法院原知识产权庭副庭长
09:50-10:10 医药领域FTO尽调的要点与难点
唐华东:植德合伙人
10:10-10:30 医药全球化视野高价值专利资产的构建
关 巍:植众德本合伙人
10:30-10:40 开场致辞
戚 飞:君联资本执行董事
10:40-11:00 新形势下生物医药企业融资并购的重点关注问题与最新趋势
郭晓兴:植德合伙人
11:00-11:20 产品引进与商业化合作的要点
姜 非:康哲药业首席投资官(大中华区)
11:20-12:10 圆桌论坛:破局与重塑- 医药行业资本运作和并购交易的机遇与挑战
戚 飞:君联资本执行董事
宋 扬:纽约证券交易所中国区上市公司主管
朱 钧:茵创昕创始人
高 元:华泰联合证券执行委员会委员
李筠怡(主持):植德合伙人
13:30-17:30 / 12日
论坛08:新药出海
论坛策划
赵孝斌:海昶生物创始人、董事长
戚 飞:君联资本执行董事
刘佳凝:同写意港澳台首席联络官,原丽珠医药首席投资官
(上下滑动查看更多)
13:30-13:50 全球新药研发的趋势2024
周淑华:Citeline首席分析师
13:50-14:10 Navigating MRCT Study & NGS-Based CDx Development Strategies: A Global View
茅新如:燃石医学药企合作部副总裁
14:10-14:55 圆桌论坛:跨境新药BD新征程
陈侑晨:和铂医药企业发展与投资者关系负责人
申华琼:纽欧申医药CEO
靳照宇:明济生物创始人、CEO
张志民:前沿生物Head of BD
王 晨(主持):深蓝观创始人、主编
14:55-15:45 圆桌论坛:中国药企业进军欧美日市场
赵孝斌:海昶生物创始人、董事长
黄 玮:复宏汉霖总裁
杨建新:基石药业CEO兼研发总裁、执行董事
李福根:海和药物临床科学高级副总裁
邵 珂(主持):科兴生物制药副总经理
15:45-16:05 茶歇☕
16:05-16:50 圆桌论坛:生物医药的港澳国际化机遇
刘小林:中生科服控股董事会主席
柳 达:华润正大生命科学基金董事总经理
伍兆威:鼎珮集团医疗健康投资主管
许中超:中金资本董事总经理
刘佳凝:同写意港澳台首席联络官,原丽珠医药首席投资官
陈明键:东方略、东方高圣创始人
郑玉芬(主持):约印医疗基金董事长、创始人
16:50-17:30 圆桌论坛:生物医药的“一带一路”机遇
戚 飞:君联资本执行董事
王子龙:沃森生物业务发展总监
杨大洲:康联达业务发展副总裁
陈秩静:百吉生物联合创始人&CEO
喻 翔:东富龙国际高级BD经理
张 蕊(主持):九日蕊致咨询创始人、CEO
13:30-17:20 / 12日
论坛09:资本与商业化
协办单位:鼎丰资本
论坛策划
柳 丹:鼎丰资本中国区管理合伙人
孙晓丹:歌路资本创始人
曹 进:同写意首席人才官/战略官
(上下滑动查看更多)
13:30-14:20 圆桌论坛:破解中国新药商业化难题 美国资本市场回顾与展望
赖诗卿:原国务院医改办监察专员,福建省医疗保障研究院院长
刘 焰:复星医药国内营销平台联席总裁
梁 怡:绿叶制药首席运营官
赵文贵:泰诺麦博营销VP
曹 进(主持):同写意首席战略官、人才官
14:20-15:10 圆桌论坛:中国医药投资新逻辑
洪 坦:君联资本董事总经理,同写意投资俱乐部理事长
陈 侃:启明创投合伙人
肖 治:国投招商生命科学团队联席负责人
黄反之:分享投资管理合伙人,同写意投资俱乐部理事长
张 莉:齐济投资创始管理人
柳 丹(主持):Pivotal(鼎丰资本)管理合伙人
15:10-15:25 资本、创新与国际化
韩颖姣:香港交易所高级副总裁兼中国区上市发行服务部主管
15:25-15:40 如何捕捉生命科技独角兽
柳 达:华润正大生命科学基金董事总经理
15:40-15:55 美国资本市场回顾与展望
葛辰皓:纽约证券交易所中国区主管
15:55-16:10 借力海外资本市场:医药企业赴海外上市监管动态&流程简介
王熙康:汉坤律师事务所合伙人
16:10-16:25 赢战海外-中国医械企业出海实战经验分享及营销体系打造
易继坤:医起学创始人
16:25-17:05 圆桌论坛:中国药械企业海外上市策略
葛辰皓:纽约证券交易所中国区主管
吴声积:摩根士丹利医疗健康行业首席分析师
许小鸥:高盛资产管理董事总经理
李宗海:科济药业董事长
田文志:宜明昂科创始人、CEO
何玉振(主持):歌路资本合伙人
17:05-17:20 数据洞察医药创新关键成功因素
谢立峰:米内网创新力中心研究总监
13:30-16:50 / 12日
论坛10:综合设施管理
协办单位:奥星集团
论坛主席
徐 璇:奥星集团高级副总裁
(上下滑动查看更多)
13:30-13:35 开场致辞
徐 璇:奥星集团高级副总裁
13:35-14:00 如何建造国际标准的合规高效制药设施设备
康 伟:奥星集团副总裁,ISPE中国工程设计和项目管理分委会主席
14:00-14:25 生物药物智能制造的挑战与尝试
林东强:浙江大学化学工程与生物工程学院教授
14:25-14:50 EU GMP附录1对设施设备的新要求
贾晓艳:奥星集团合规领域主题专家
14:50-15:10 茶歇☕
15:10-15:35 以可靠性为中心的维护(RCM)在制药领域的应用
欧阳健:无锡药明生物技术股份有限公司工程部高级主任
15:35-16:00 质量、效率与可持续性的融合下的制药设施运维管理
张文锋:奥星集团服务执行经理
16:00-16:25 MR+AI创新应用助力制药企业运维数字化
张信扬:浙江元宇宙产业基地、5G产业联盟特聘专家
16:25-16:50 从企业 、园区、到创新区 ,共同构建大健康产业生态服务链
李文廷 :孚提百奥(上海)管理咨询有限公司执行董事
13:30-17:10 / 12日
论坛11:类器官与器官芯片
协办单位:岷山生物芯片研究院、伯桢类器官、祜宇生物
论坛主席
刘雳宇:成都岷山生物芯片研究院联席院长,中国科学院温州研究院生物医学物理中心副主任
危 岩:清华前沿高分子研究中心主任
(上下滑动查看更多)
13:30-13:50 基于类器官和机器人的融合生命
刘雳宇:成都岷山生物芯片研究院联席院长,中国科学院温州研究院生物医学物理中心副主任
13:50-14:10 生物3D打印与类器官和器官芯片
孙 伟:清华大学机械工程系国家特聘教授
14:10-14:30 人源类器官疾病模型构建及其转化医学应用
赵 冰:伯桢生物首席科学家
14:30-14:50 器官芯片在生物医药领域中的应用
张 旭:中科院大连化学物理研究所研究员
14:50-15:10 类器官工程化构筑新技术
王亚清:中国科学技术大学苏州高等研究院特任副研究员
15:10-15:30 类器官模型在毒理学研究中的应用
卜 迁:华西海圻细胞与免疫学部部长,四川大学华西公共卫生学院副教授
15:30-15:50 茶歇☕
15:50-16:10 类器官无动物源培养及其关键技术—CulX产品的优势与应用
梁 俊:矩阵生物首席科学家
16:10-16:30 基于类器官病理模型的药效评价
畅 蓓:大橡科技商务副总裁
16:30-17:10 圆桌论坛:类器官与器官芯片在生物医药领域的应用前景展望
孙 伟:清华大学机械工程系国家特聘教授
卜 迁:华西海圻细胞与免疫学部部长,四川大学华西公共卫生学院副教授
冯 云:北京大学第三医院教授、主任医师、博士生导师
田 梅:复旦大学特聘教授、人类表型组研究院执行院长
赵 冰:伯桢生物首席科学家
张 旭:中科院大连化学物理研究所研究员
王亚清:中国科学技术大学苏州高等研究院特任副研究员
臧传谋(主持):祜宇生物技术总监
13:30-17:10 / 12日
论坛12:交叉融合赋能前沿新药开发
协办单位:比邻星创投
论坛主席
孙晓路:比邻星创投创始合伙人
(上下滑动查看更多)
13:30-13:40 全球合作,唯新不破
孙晓路:比邻星创投创始合伙人
Session 1:新药开发上游,投资洞察及长期布局思考
13:40-14:15 主题演讲:跨学科创新工具&技术平台,赋能前沿新药研发
药物发现如何破局?新工具大有可为
李 喆:比邻星创投管理合伙人
先进生物成像技术:从高端科学仪器到药物研发工具
陈良怡:北京大学长聘教授,新基石研究员,北京大学国家生物医学成像科学中心副主任
14:15-14:35 创新企业展示
大湾生物:全球首家智能化生物药开发生态系统
VerImmune:病毒激发颗粒偶联药物之免疫重定向疗法
Rapafusyn:全球领先的大环分子胶平台公司
领挚科技:基于 TFT 半导体的全流程高效率集成化、生命科学工具产业化
14:35-15:20 产业共话:新药上游的潜力与边界
成 岗:元生创投合伙人
郑振华:勤智资本合伙人
陈 亮:大湾生物联合创始人、CEO
王伟源:VerImmune 创始人、CEO
田文志:宜明昂科创始人、CEO
冯林润:领挚科技创始人、CEO
戴 晗(主持):Viva首席创新官和投资负责人
宋豪麟(主持):比邻星创投合伙人
15:20-15:40 茶歇☕
Session 2:大浪淘沙始见金,重靶点亦重产品
15:40-16:10 主题演讲:新药的本质:新靶点新分子?创新 vs经验
从载体出发:点燃创新疗法诞生
宋豪麟:比邻星创投合伙人
免疫疗法的展望与思考
杨俊杰:比邻星创投合伙人
16:10-16:25 创新企业展示
圣因生物:小核酸药物新型治疗平台及肝外疾病的拓展
乘典生物:靶向CD8+ T细胞的细胞因子融合蛋白
VacV:静脉注射应用的溶瘤病毒
16:25-17:10 产业共话:FIC/BIC - 结合临床需求探讨新药开发和重磅产品的投资策略
韩永信:龙磐投资合伙人
王师钰:圣因生物共同创始人、CSO
胡兴华:Rapafusyn CEO
徐 健:乘典生物CEO
王尧河:VacV创始人、CSO
张连山(主持):恒瑞医药董事、副总经理、研发负责人
石 斌(主持):比邻星创投合伙人
13:30-17:45 / 12日
论坛13:生物工艺与工程
协办单位:东富龙集团
论坛主席
周伟昌:药明生物名誉总裁及CEO高级顾问
(上下滑动查看更多)
13:30-13:35 开场致辞
郑金旺:东富龙高级副总裁、首席技术官
13:35-14:05 创新工艺加速IND到BLA
周伟昌:药明生物名誉总裁及CEO高级顾问
14:05-14:30 基于深耕生物药工艺平台的降本增效
窦昌林:博安生物COO兼研发总裁
14:30-14:55 出海和降本增效:ADC药物工艺开发、放大生产和NDA申报策略
秦民民:乐普生物CTO
14:55-15:20 新一代生物工艺大模型助力商业化平台搭建
陆 洋:上海东富龙海崴生物科技有限公司副总经理
15:20-15:40 茶歇☕
15:40-16:05 生物药工艺与工程开发的项目管理
李景荣:劲方生物CTO
16:05-16:30 ADC药物工艺开发的产业化挑战和策略
黄 青:百力司康CTO
16:30-16:55 建设生物药高效商业化生产服务平台的策略讨论
吴其威:智享生物CTO
16:55-17:20 复宏汉霖的新一代抗体生产平台
许圣昌:复宏汉霖CTO
17:20-17:45 以药品生命周期管理为导向的生物工艺与工程开发策略
涂 晟:和其瑞医药总裁和研发负责人
09:00-16:40 / 13日
论坛14:医美抗衰与消费医疗
协办单位:粒影生物、歌路资本
论坛策划
马丹丹:歌路资本管理合伙人
徐 百:纳晶创始人
(上下滑动查看更多)
医美与抗衰前沿
09:00-09:20 消费医疗产业机遇与投资逻辑
孙晓丹:歌路资本创始人
09:20-09:50 访谈:锦波生物的创新之路
杨 霞(访谈嘉宾):锦波生物创始人、董事长
程思奇(主持):同写意总裁
09:50-10:10 BIO+AI突破三螺旋重组人源化胶原蛋白的研发和生产
张 影:粒影生物创始人、首席科学家
10:10-10:30 从医学到美业:逆龄发展的化妆品活性成分
姬胜利:润辉生物董事长
10:30-11:10 圆桌论坛:医美与美妆原料的创新驱动
张 影:粒影生物创始人、首席科学家
应欣翔:美琉生物创始人
吴寅嵩:修实生物创始人
范 开:贝肤美容科技创始人、CEO
宋高广:北极光基金合伙人
胡 斌:斌哥医械圈创始人,资深医美投资人
刘阳光(主持):歌路资本投资总监
11:10-11:25 创新透皮递送器械的合规化之路
徐 百:纳晶创始人
11:25-12:10 圆桌论坛:微针在医美中的合规化应用
宇文镐:斯丹姆高级副总裁兼全球首席商务官
田亚华:全国美容医学教育资源共享联盟主席
张庆瑞:苏州京东方医院皮肤科主任
徐 百(主持):纳晶创始人
12:00-13:30 午餐🍽️
生物科技与消费医疗
13:20-13:35 医美抗衰的科学评价
杨 忠:复旦大学人类表型组研究院常务副院长,上海国际人类表型组研究院执行院长
13:35-13:50 创新数字化技术在消费医疗领域的应用
蒋宇振:美央创新创始人、CEO
13:50-14:05 创新型包装材料与给药装置在医美领域的应用
吴力群:隆越生物董事长、总经理
14:05-14:20 基于表观重编程的原位细胞年轻化技术
朱德途:菁童生命研发副总裁
14:20-14:35 生殖技术的前沿探索:科研与临床实践的融合
高尚毓:Enci Group联合创始人
14:35-14:50 靶向菌肠脑轴改善儿童身心健康的活菌药物研发进展
段云峰:中科微智创始人
14:50-15:05 全球微生态活体药研发进展及面临的挑战与机会
王秀呈:东源益康市场总监
15:05-15:20 脆弱拟杆菌的创新活体生物药开发
李 平:知易生物VP
15:20-15:35 近视防控领域的创新技术与发展方向
李哲闯:中景纬视医学总监
15:35-15:50 智能化普惠型OCT:开启近视防控的全新篇章
李 光:证鸿科技联合创始人
15:50-16:05 探索时间非对称视觉刺激对儿童弱视的治疗效果
濮鸣亮:精准视光创始人,北京大学基础医学院教授
16:05-16:40 圆桌论坛:眼科消费医疗发展新趋势
金义霖:蒂螺医疗创始人,董事长
张竟驰:蒂螺医疗联合创始人
顾佳佳:中景纬视创始人
彭 伟:CPE源峰董事
李佳蓬:创新工场高级投资总监
何玉振(主持):歌路资本合伙人
09:00-16:10 / 13日
论坛15:XDC与抗体新药
协办单位:爱思益普生物、东曜药业
论坛主席
薛彤彤:宜联生物董事长、CEO
(上下滑动查看更多)
09:00-09:05 开场致辞
李英骥:爱思益普生物CEO
09:05-09:25 ADC的出海和产业化
薛彤彤:宜联生物董事长、CEO
09:25-09:45 CS5001, a potential best-in-class ROR1 ADC
杨建新:基石药业CEO兼研发总裁、执行董事
09:45-10:05 MRG004A TF-targeted ADC
隋滋野:乐普生物执行董事、CEO
10:05-10:25 Applications of Quantitative Systems Pharmacology in ADC New Drug Development
Kalyanasundaram Subramanian:印度国家工程院院士,CEO of Differentia
10:25-10:45 XDC的早期生物学和DMPK评价
李 黎:爱思益普生物副总裁
10:45-11:00 应用定点偶联技术从源头提升ADC成药性
段 清:东曜药业药物研发及技术开发负责人
11:00-11:15 利用Customized培养基优化开发技术平台加快ADC药物上市
王延涛:迈邦生物创始人、CEO
11:15-11:30 基于新型诊断核素开发ADC药物
甘 馨:通瑞生物研发副总裁
11:30-11:45 mRNA免疫在多次跨膜类靶点抗体及ADC开发中的应用
李德彬:近岸蛋白研发经理
11:45-12:30 圆桌论坛:XDC新药陆续出海之后
薛彤彤:宜联生物董事长、CEO
杨庚成:东曜药业美国BD、副总裁
隋滋野:乐普生物执行董事、CEO
赵永新:多禧生物创始人、董事长兼CEO
杜方尧:国投招商执行董事
夏明德(主持):英诺湖医药董事长、CEO
12:30-13:30 午餐🍽️
13:30-13:50 抗体-siRNA偶联物开发
肖昌春:赛诺菲中国研究负责人,赛诺菲研究院院长
13:50-14:10 生物类似药CMC开发策略
朱旭东:奥浦迈工艺开发高级总监
14:10-14:30 宿主细胞蛋白杂质控制的新启示
豆敏华:湖州申科研发总监
14:30-14:50 创新生物药给肺癌治疗带来什么
周彩存:上海市东方医院肿瘤科主任,国际肺癌研究联合会候任主席
14:50-15:10 创新抗体药物全球开发的探索
钱雪明:创胜集团董事长
15:10-15:30 抗体介导的CNS靶向药物递送
韩照中:领诺医药创始人、董事长兼CEO
15:30-15:50 生物过程监测的数字化及智能化
王旭东:烁谱科技首席科学家
15:50-16:10 泽璟制药抗体产品研发策略和进展
彭 健:泽璟生物执行副总裁
09:00-12:00 / 13日
论坛16:多肽及减肥药开发
协办单位:利穗科技
论坛主席
王庆华:银诺医药创始人、董事长兼CEO
(上下滑动查看更多)
09:00-09:20 GLP-1 based therapy from insulinotrophic to multiple organ targeted organ share CE
王庆华:银诺医药创始人、董事长兼CEO
09:20-09:35 多肽及GLP-1纯化解决方案
金博闻:利穗科技产品经理
09:35-09:50 源头创新抗感染多肽药物设计与临床实践
陈育新:普莱医药创始人、董事长兼CEO
09:50-10:05 合成生物制备美容肽和活性胶原三肽及其应用
范 开:富进生物医药董事长、总经理
10:05-10:20 GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂(UBT251)的开发
刘筱潇:联邦生物项目主管
10:20-10:40 茶歇☕
10:40-10:55 围绕GLP-1靶点的降糖和减肥药物的开发
王同映:九源基因研发中心副主任、技术总监
10:55-11:10 利用非天然氨基酸技术合成特殊多肽
吴 松:鲲鹏生物董事长、总经理
11:10-12:00 圆桌论坛:减肥药的创新与投资
袁建栋:博瑞医药董事长、总经理
刘筱潇:联邦生物项目主管
王同映:九源基因研发中心副主任、技术总监
徐 敏:派格医药创始人、CEO
谢 厅:高瓴资本执行董事
戎 璟:蓝驰创投董事总经理
谢 厅(主持):高瓴创投董事总经理
09:00-12:00 / 13日
论坛17:药明康德科学论坛:新分子药物——从发现到IND
协办单位:药明康德
论坛主席
杨 青:药明康德联席CEO
(上下滑动查看更多)
09:00-09:20 共价药物发现策略与方法
戴冬成:药明康德生物学业务平台高级主任,早期发现平台药化负责人
09:20-09:40 共价药物筛选新技术
陈文章:药明康德研发化学服务部核心分析部高级主任,核心分析部上海生物大分子分析部负责人
09:40-10:00 靶向共价抑制剂早期发现和化学合成
丁冉升:药明康德研发化学服务部副主任
10:00-10:20 小核酸药物研发进展和研究策略
周 琼:药明康德生物学业务平台执行主任,抗感染团队和寡核苷酸药物研发团队负责人
10:20-10:40 噬菌体展示--多肽药物发现策略与案例
刘 军:药明康德生物学业务平台副主任
10:40-11:00 多肽的放射性标记及体内ADME研究
张玲玲:药明康德测试事业部药性评价部主任,药性评价部后期研发团队负责人
11:00-11:20 ADC药物的临床前抗肿瘤药效和耐药机制研究
黄 俊:药明康德生物学业务平台副主任
11:20-11:40 ADC药物临床生物分析中的挑战和解决方案
梁文忠:药明康德测试事业部生物分析部执行主任,检测机构负责人
11:40-12:00 讨论交流
09:00-12:10 / 13日
论坛18:AI前沿赋能药企研发运营
协办单位:深势科技
论坛主席
范梦奇:浦发新原力首席AI顾问
(上下滑动查看更多)
09:00-09:10 开场致辞
范梦奇:浦发新原力首席AI顾问
09:10-09:30 AI for Science驱动的药物设计平台与实践
孙伟杰:深势科技创始人、CEO
09:30-09:50 智能体(Agent )应用管线立项与临床开发分析
王轶楠:若生科技创始人、CEO
09:50-10:10 建立AI Agents与人类专家组成的研发团队
黄小鲁:晶泰科技孵化器CEO
10:10-10:30 茶歇☕
10:30-10:50 计算医学指导的虚拟临床试验
赵 宇:中科计算技术西部研究院研究员,图灵·达尔文实验室副主任,哲源科技的联合创始人
10:50-11:10 人工智能赋能创新药物研发
牛张明:德睿智药创始人、CEO
11:10-11:30 生成式AI和高通量数字生物学赋能大分子药物设计
赵伟安:寻明生科创始人、CEO
11:30-12:10 圆桌论坛:如何打造企业AI赋能最佳实践
王轶楠:若生科技创始人、CEO
黄小鲁:晶泰科技孵化器CEO
赵 宇:中科计算技术西部研究院研究员,图灵·达尔文实验室副主任,哲源科技的联合创始人
牛张明:德睿智药创始人、CEO
范梦奇(主持):浦发新原力首席AI顾问
09:00-12:00 / 13日
论坛19:全球药品注册申报
论坛主席
杜 新:埃格林医药CEO,前FDA资深审评官
(上下滑动查看更多)
09:00-09:25 从注册法规的国际化到中国新药的国际化
杜 新:埃格林医药CEO,前FDA资深审评官
09:25-09:50 中国药品申报中的全流程注册管理
由春娜:博安生物研发中心高级副总裁
09:50-10:15 癌症新药研发剂量优化中美监管要求比较
王亚宁:瑞宁康生物创始人、CEO,前FDA临床定量药理部长
10:15-10:35 茶歇☕
10:35-11:00 欧盟医药上市申报流程及成功案例
牟 岚:百奥泰副总经理、全球法规注册申报事务负责人
11:00-11:20 机理性QSP模型与虚拟临床试验:前沿创新药研发中的应用
赵 宸:南京医科大学 教授、博导
11:20-11:40 药品器械的全球申报策略
胡云富:泛生子首席医疗官,前FDA资深审评官
11:40-12:00 监管制度的现代化助推药品全球注册
陈 伟:康德弘翼法规事务部负责人、执行总监
09:00-12:10 / 13日
论坛20:免疫细胞药物开发
支持单位:中源协和、合源生物
论坛主席
张 宇:中源协和CSO,同写意CGT俱乐部新任理事长
(上下滑动查看更多)
09:00-09:20 基因编辑与细胞治疗的前沿基础与转化研究
刘明耀:华东师大生命医学研究所所长,邦耀生物创始人、董事长
09:20-09:50 对话:Car-T在血液肿瘤和淋巴瘤治疗的未来
马 军(受访嘉宾):哈尔滨血液病肿瘤研究所所长,CSCO监事会监事长
张 宇(访谈嘉宾):中源协和CSO,同写意CGT俱乐部新任理事长
09:50-10:05 合源生物NexT快速制备技术开发策略及应用
吕璐璐:合源生物CEO
10:05-10:20 拜耳Co.Lab助力早期创新,实现价值飞跃
许 笛:拜耳Co.Lab中国负责人
10:20-10:35 开发In vivo Car-T
杨 林:博生吉医药创始人、董事长
10:35-10:50 自体Car-T用于自免性疾病
陈 杰:驯鹿生物CMO
10:50-11:05 基于非病毒载体的无培养即时性CAR-T开发
钱其军:上海细胞治疗集团董事长兼CEO
11:05-11:30 圆桌论坛:TIL在实体瘤的突破与未来
陈秩静:百吉生物联合创始人&CEO
雷佑甯:沙砾生物CTO
金华君:君赛生物创始人、CEO兼CTO
孙敏敏(主持):易慕峰生物董事长、CEO,同写意CGT俱乐部秘书长
11:30-12:10 圆桌论坛:实现Car-T的低成本生产与快速制备
张金华:驯鹿生物创始人、董事长
孙 艳:上海细胞治疗集团共同创始人、集团COO
杨焕凤:原启生物联合创始人兼CEO
罗 飞:松禾资本创始合伙人
王立群(主持):星奕昂创始人、董事长,同写意CGT俱乐部创始理事长
09:00-12:10 / 13日
论坛21:外泌体高质量生产与应用
协办单位:为度生物
论坛主席
周国瑛:亦诺微创始人、董事长
(上下滑动查看更多)
09:00-09:05 开场致辞
何 元:为度生物联合创始人
09:05-09:20 生物3D打印与外泌体再生医学
徐 弢:清华大学教授,深圳清华研究院生物智能制造和活体打印中心主任
09:20-09:35 外泌体在大健康领域的应用
周国瑛:亦诺微创始人、董事长
09:35-09:50 外泌体产品的研发及应用转化
翟留涛:达博生物副总经理
09:50-10:05 外泌体药物载体开发的技术挑战
高 博:宇玫博生物创始人、CEO
10:05-10:20 中草药外泌体在再生医学领域的应用
李振韬:亿航生物联合创始人、CEO
10:20-10:35 为度生物,多维度助力外泌体研究
江 晨:为度生物生命科学事业部全国技术总监
10:35-10:55 茶歇☕
10:55-11:10 外泌体药物递送技术的探索和应用
许 可:唯思尔康创始人、CEO
11:10-11:25 外泌体化学偶联技术及外泌体模块化制药新展望
葛啸虎:天津外泌体科技董事长
11:25-11:40 外泌体高效纯化技术在治疗及再生医学中的应用
杨一杰:汇芯生物联合创始人、CEO
11:40-11:55 3D固定化培养及高通量纯化技术在大规模外泌体生产中的应用
沈毅珺:同腾新创工艺开发副总经理
11:55-12:10 干细胞外泌体的纯化及应用
赵 凯:杰凯生物总经理
09:00-12:00 / 13日
论坛22:药企与biotech双向奔赴
协办单位:健康未来FHA
论坛策划
赵思昆:健康未来副秘书长、药聚汇CEO
程思奇:同写意总裁
(上下滑动查看更多)
09:00-09:30 Pharm与Biotech的双向奔赴
张 莉:浩悦资本首席战略官
09:30-10:00 降本增速 赋能共赢 创新技术助力生物药开发与生产
蔡 辉:药明生物高级副总裁、临床生产业务部负责人
10:00-10:30 生物数据+AI算法,计算驱动的药物研发新模式
季序我:普瑞基准科技创始人、CEO
10:30-11:15 圆桌论坛:从产业资本看biotech的下一步棋
钱 晶:真脉投资合伙人
郭 稼:得时资本创始合伙人
姜广策:德传医疗基金董事长
吴汉超:松禾资本投资总监
杨树俊:君联资本投资总监
刘 亮(主持):楚昌基金总裁,九州通产品战略部总经理
11:15-12:00 圆桌论坛:医药工业如何助力biotech市场转化
刘振腾:罗欣药业董事长兼CEO
李思睿:天士力战略发展中心总经理
张冠亚:扬州中宝药业董事长
谢 炘:中国生物制药执行董事、资深副总裁
张勰一:济川药业副总经理
程思奇(主持):同写意总裁
13:30-16:30 / 13日
论坛23:RAS新药
协办单位:应世生物
支持单位:宣泰医药、云桥璞瑞生物
论坛主席
周彩存:上海市东方医院肿瘤科主任,国际肺癌研究联合会候任主席
王在琪:应世生物董事长兼CEO
(上下滑动查看更多)
13:30-14:00 KRAS G12C抑制剂研究进展
周彩存:上海市东方医院肿瘤科主任,国际肺癌研究联合会候任主席
14:00-14:25 FAK抑制剂与KRAS G12C抑制剂联合应用
王在琪:应世生物创始人、董事长兼CEO
14:25-14:45 Improving Translational Research in Drug R&D: Embracing Patient-Centric and Clinically Relevant Methodologies
杨文清:云桥璞瑞联合创始人、CSO
14:45-15:05 KRAS降解策略
英伟文:珃诺生物创始人、CEO
15:05-15:25 新药开发的药学关键点
方 云:宣泰医药副总裁
15:25-15:45 RAS赛道开疆拓土:冲击一线疗法
吕 强:劲方生物创始人、董事长
15:45-16:30 圆桌论坛:KRAS,从G12C到G12D,再到PAN-RAS,如何乱中取胜?
田红旗:科州制药创始人、董事长
李永国:嘉越医药创始人、董事长
吕 强:劲方生物创始人、董事长
周星露:和正医药创始人、CEO
闻丹忆:立迪生物董事长兼执行总裁
王在琪(主持):应世生物创始人、董事长兼CEO
13:30-16:20 / 13日
论坛24:全球生物医药产业并购
协办单位:天择资本
论坛主席
向德军:天择资本董事长,北大生命科学华东产业研究院副院长
(上下滑动查看更多)
13:30-13:50 全球生物医药并购现状与趋势
向德军:天择资本董事长,北大生命科学华东产业研究院副院长
13:50-14:10 高质量发展下的上市公司并购重组新思考
洪 涛:大型头部券商知名并购专家
14:10-14:30 医药产业并购法律风险管理
朱 颖:中伦律所合伙人
14:30-14:50 大药企并购创新药企的需求和逻辑
韩风金:石药基金总经理
14:50-15:10 并购估值回落,国内外交易机会助力企业加速发展
姬 伟:鼎晖投资董事总经理
15:10-15:30 创新药的估值逻辑和方法
包 骏:普米斯生物首席商务官
15:30-16:20 圆桌论坛:拥抱并购 突破发展
崔志平:复星集团全球合伙人
姬 伟:鼎晖投资董事总经理
韩风金:石药基金总经理
洪 涛:大型头部券商知名并购专家
包 骏:普米斯生物首席商务官
向德军(主持):天择资本董事长,北大生命科学华东产业研究院副院长
13:30-16:50 / 13日
论坛25:干细胞药物开发
协办单位:华龛生物
论坛主席
赵春华:欧洲科学、艺术与人文学院院士,医科院北京协和医学院主任973首席
(上下滑动查看更多)
宋芸娟(特约主持):干细胞说创始人
13:30-13:55 自组装DNA复合材料工程化间充质干细胞
赵春华:欧洲科学、艺术与人文学院院士,医科院北京协和医学院主任973首席
13:55-14:15 3D干细胞微环境制造与应用
杜亚楠:清华大学生物医学工程学院教授,华龛生物联合创始人
14:15-14:35 临床级iPS衍生细胞药治疗帕金森病的产业化与临床进展
李 翔:士泽生物CEO
14:35-14:55 间充质干细胞在急危重症治疗领域的应用
沈于阗:赛隽生物董事、联合创始人
14:55-15:15 干细胞定向分化血小板的研究
朱芳芳:血霁生物创始人
15:15-15:35 IPS衍生细胞药物治疗退行性、损伤性神经类疾病的CMC开发策略及挑战
郑 琛:泉生生物CTO
15:35-15:55 干细胞药物质量控制及新药研发概述
孟凡江:博品生物副总经理兼新药开发中心主任
15:55-16:10 全封闭自动化规模化干细胞生产工艺
张元元:华龛生物技术研发中心高级总监
16:10-16:30 干细胞制品冷链的风险控制
杨炎俊:中健云康董事长
16:30-16:50 CGT行业投资趋势
耿学莉:国投创业执行总经理
13:20-16:30 / 13日
论坛26:基因治疗
协办单位:纽福斯生物、行诚生物
论坛主席
肖 啸:信念医药董事长
(上下滑动查看更多)
13:20-13:40 从三十年中美基因治疗看AAV中国未来发展之路
肖 啸:信念医药董事长
13:40-14:00 病毒载体疫苗的商业化之路
朱 涛:康希诺生物联合创始人、CSO
14:00-14:20 新型编辑工具及体内递送工具的开发进展
松阳洲:中山大学生命科学学院教授,微光基因CSO
14:20-14:40 为基因治疗的行程铺好CMC之路
王立军:行诚生物创始人、CEO
14:40-15:00 如何突破溶瘤病毒瘤内给药的局限和提高其精准治疗实体瘤的有效性?
王汉明:滨会生物副总裁
15:00-15:40 圆桌论坛:破局令投资者困惑的基因治疗商业化逻辑
李新燕:芳拓生物CEO
魏 东:科动生物联合创始人
徐元元:克睿基因创始人、董事长
陈高鹏:Prosperity7 投资董事
吴振华(主持):嘉因生物董事长、CEO
15:40-16:30 圆桌论坛:基因替代和基因编辑哪条路更加宽阔
汪枫桦:朗信生物创始人、CEO
陈 功:神曦生物创始人、CSO
王立军:行诚生物创始人、CEO
张 超:派真生物中国区总经理
Mark Kay:Professor at Stanford
才 源(主持):星眸生物联合创始人、CEO
13:30-16:20 / 13日
论坛27:复杂药物制剂开发
论坛主席
童伟勤:玻思韬控释药业总裁、CSO,同写意新药英才俱乐部理事
(上下滑动查看更多)
13:30-13:50 先进药物递释系统:创新与转化
顾 臻:浙江大学药学院院长、先进药物递释系统全国重点实验室主任
13:50-14:10 利用复杂制剂技术增加化合物的可成药性和延长产品生命周期
童伟勤:玻思韬控释药业总裁、CSO,同写意新药英才俱乐部理事
14:10-14:30 3D智药,从技术创新到全球引领
成森平:三迭纪医药创始人、CEO
14:30-14:50 复杂注射剂工艺开发与PUPSIT实施方案
李连杰:东富龙资深技术官、东富龙拓溥技术部经理
14:50-15:10 口服多颗粒药物递送系统
陈 挺:智同医药创始人、CEO
15:10-15:30 长效注射剂新药中美双报研发实践
王青松:清普生物创始人、CEO,同写意药学院秘书长
15:30-16:20 圆桌论坛:中国药物制剂创新向何处去?
朱海健:力品药业总裁
叶伟平:华先医药/莱佛士制药创始人、董事长兼CEO
童伟勤:玻思韬控释药业总裁、CSO,同写意新药英才俱乐部理事
王青松:清普生物创始人、CEO,同写意药学院秘书长
雷继峰(主持):安必生制药创始人、董事长,同写意制药工程俱乐部发起理事
13:30-16:35 / 13日
论坛28:核酸药物论坛
协办单位:楷拓生物
论坛主席
回爱民:惠正奇医药创始人、董事长,同写意mRNA首席顾问
(上下滑动查看更多)
13:30-13:55 mRNA产业,我们期待怎样的未来?
回爱民:惠正奇医药创始人、董事长,同写意mRNA首席顾问
13:55-14:15 mRNA技术的专利壁垒及展望
英 博:艾博生物创始人、董事长兼CEO
14:15-14:35 mRNA疫苗在肿瘤领域的前景
陈枢青:浙江大学药学院教授、纽安津生物创始人
14:35-14:55 mRNA底层核心技术与应用
张健存:恒诺康医药创始人、董事长
14:55-15:15 小核酸药物的发展趋势和创新展望
舒东旭:舶望制药创始人、董事长兼CEO
15:15-15:35 小核酸药的新的递送和临床进展
杨宪斌:圣诺医药CSO
15:35-15:55 小核酸药物的开发与监管挑战
杨永胜:海昶生物资深副总裁、核酸创新药研究院院长
15:55-16:15 环状RNA技术在基因治疗中的应用
高 璐:圆因生物CEO
16:15-16:35 从投融资角度看核酸药物产业发展
王大奎:达晨医疗基金执行董事
// 1v1预约洽谈 //
1v1预约洽谈,助力精准对接
目前洽谈邀约已达300余场,火热进行中!赶快扫码约起您的心动伙伴吧!
报名成功,待系统转化导入(约5-8小时后)可扫码登陆发起洽谈邀约了哦,也请定期登录查看您的邀约列表。
T20大会1V1预约系统-观众端
可点击下方链接查看使用教程👇
T20大会 | 线上1V1预约系统正式开放!助力精准对接!
若您无法登陆,请等候后续系统二次导入信息即可。
// 展商支持机构名录(简称) //
药明康德、利穗科技、东曜药业、楚天科技、东富龙集团、晶泰科技、药明生物、翊曼生物、燃石医学、ClinChoice昆翎、国通新药、纳微科技、Citeline、药石科技、诺思格、丹纳赫、Cytiva思拓凡、百奥赛图、爱思益普、华龛生物、奥星瑞服、为度生物、行诚生物、澎立生物、近岸蛋白、湖州申科、植德律所、安捷伦、易迪希、DBIO PARK、赛赋医药、赛桥生物、曦尔瑞、博格隆、赛立维、达科为、金斯瑞蓬勃生物、复百澳、汇像科技、汇芯生物、迈邦生物、荣捷生物、汉欣医药、安升达生命科学、耀乘健康科技、博生吉医药、中健云康、奥浦迈、思鹏生物、楷拓生物、锐拓生物、亦笙科技、创志科技、正帆百泰、Lonza、维健医药、万邦医药、三生制药、宣泰医药、泰楚生物、皓阳生物、怀雅特、维亚生物、禾开生物、恒驭生物、格力美特、优睿赛思、盛德伟业、精金石、海金格、云桥璞瑞生物、玻思韬、立迪生物、三优生物、恺佧生物、欣协生物、玮驰仪器、湃肽生物、东源益康、矩阵生物、成都医学城、晶云药物、丁香园 Insight 数据库、安迪生物、 一临云、德马泰克、通瑞生物、派金生物、天诚新药评价、岷山生物芯片研究院、汉邦科技、药渡 、浩博工程 、药智网 、苏虞生物医药产业园CHEMLEX、泰州医药城 、依科赛生物、方达医药、华先医药、烁谱科技、智享生物、开心生活科技、益诺思、北正干细胞、百林科、斯丹姆医药
展位已售罄
// 注册报名 //
席位有限 · 尽速报名
注册费500-1500/位
(按注册缴费时间调整)
团购价:
5人以上享受5折优惠
★ 温馨提示
1、本次大会场地有限,未注册人员将无法入场参会
2、注册费含定制胸卡、7月12日-13日午餐、会议手册等
3、成为同写意会员,即可享受多重权益!会籍申请可咨询同写意商务合作
// 住宿交通 //
🏨苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店(会议酒店)
地址:苏州市工业园区国宾路1号
房间:豪华高尔夫景大床/双床850元/晚(含早)
咨询:李厚琴18951117390
立即订房
🏨苏州凯悦酒店
地址:江苏省苏州市吴中区苏州工业园区华池街88号(距离会议酒店7.5公里,会议期间有往返大巴)
房间:凯悦客房(大/双):800元单双早
豪华客房(大/双):850元单双早
咨询:杨奕 18606209011(微信同号)
🏨美锦·沃姆酒店(苏州金鸡湖店)
地址:苏州市工业园区星湖街999号建屋乐活城A区(距离会场约5公里,有往返接驳大巴)
房间:双床/大床380元/晚(含早)、400元/晚(含早、含接送)
咨询:吴凯18934599802
// 大会咨询 //
秘书处:010-83634390/83634290
邮 箱:txy@tongxieyi.com
注册咨询
翁 琦:17751479618
丁杰逸:19910274182
商务合作
李 珍:13522802756
李佳媛:17718589627
林锐铭:17365430165
媒体合作
李 纯:19910611152
// 往期回顾 //
【往期全球前沿生物医药技术大会】
现场报道文章推荐
● 现场丨金鸡湖再摆21桌前沿技术“满汉全席”,医药人再享受源头创新“饕餮盛宴”
● 现场丨让前沿技术,为中国医药创新注入源头活水
● 现场丨金鸡一唱天下白!源头创新要不要搞,怎么搞?
● 现场丨向源头创新迈进!第三届同写意前沿技术大会开启新篇
● 现场丨金鸡湖摆出前沿技术“饕餮盛宴”,医药人尽享源头创新“满汉全席”
● 百位中国新药研发领袖金鸡湖闭门会都在谈些什么?
● 现场|续写传奇,第二届同写意大会站在前沿技术风口!
● 现场 | 八大论坛话前沿,生物医药圈的半壁江山都在讨论这些……
● 现场|医药圈鼎沸!同写意15周年预见中国新药下一个十年!
● 现场|同写意“七箭齐发”,金鸡湖再立抗体写意圈!
▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码报名
注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
细胞与基因疗法(CGT)是近年新兴的治疗模式。与其他疗法模式不同的是,CGT具有达成“一次治疗、永久治愈”的潜力,使得许多患者有希望能够长期免受病痛所苦。据统计,2024年上半年全球范围内共有8款CGT疗法获批上市。小编总结如下:
01
Sarepta:Elevidy获FDA完全批准
6月20日,小核酸龙头Sarepta Therapeutics发布公告:美国FDA批准其杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法Elevidys扩展适应症,将年龄至少为4岁的患者纳入其中。FDA对可行走的患者授予了传统批准,对于不可行走的患者,则授予加速批准。
根据加速批准途径,Sarepta承诺进行并提交一项随机对照试验的结果,以验证和确认Elevidys在不可行走DMD患者中的临床益处。ENVISION(SRP-9001-303)试验正在进行中,这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究,该试验针对不可行走和年龄较大的可行走DMD患者,旨在作为这一上市后要求的验证试验。
早在2023年6月,美国FDA加速批准DMD基因疗法Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症的儿科患者,定价为320万美元/剂,这是全球首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。如今,Elevidys 获批用于≥4岁DMD患者,无论其是否能够行走,这对DMD患者的治疗来说具有重要意义。
02
Geron:Rytelo
6月6日,Geron公司宣布美国FDA已批准其“first-in-class”寡核苷酸端粒酶抑制剂Rytelo(imetelstat)用于治疗低危骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 患者的输血依赖性贫血。Rytelo是首个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。自1984年端粒酶被发现以来,经过近40年的等待,产业界终于迎来首款端粒酶靶向疗法。Rytelo被行业媒体Evaluate列为今年10大潜在重磅疗法之一。
FDA 批准 RYTELO 是基于《柳叶刀》上发表的IMerge 3期临床试验结果。IMerge 试验达到了其主要终点和关键次要终点,与安慰剂相比,RYTELO 至少连续八周不输注红细胞(RBC-TI)的比率明显更高(RYTELO 39. 8%[95%CI 30.9-49.3];安慰剂 15.0% [7.1-26.6];p<0.001)和至少连续24周RBC-TI比率更高(RYTELO 28.0% [95% CI 20.1-37.0];安慰剂 3.3% [95% CI 0.4-11.5];p<0.001)。在接受 RYTELO 治疗的人群中,RBC-TI 具有持久性和持续性,8 周应答者和 24 周应答者的中位 RBC-TI 持续时间分别约为 1 年和 1.5 年。
随着Rytelo的批准,Geron公司的股价应声上涨了22%。Evaluate预测,到2028年,Rytelo的销售额有望达到7.37亿美元。这一预测反映了市场对Rytelo治疗潜力的认可。Geron公司为Rytelo设定了明确的定价策略,单剂量47毫克的批发采购成本为2,471美元,而188毫克的单剂量采购成本则为9,884美元。剂量的确定将依据患者的体重进行调整。
03
Moderna:mRESVIA
5月31日,Moderna, Inc.(纳斯达克代码:MRNA)宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种mRNA呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗mRESVIA (mRNA -1345),用于保护60岁及以上的成人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病。它是目前唯一一种采用预充式注射器接种的RSV疫苗,这也是mRNA疫苗首次被批准用于COVID-19以外的疾病。
此次批准是基于3期临床试验ConquerRSV的阳性数据,这是一项在22个国家约3.7万名60岁或以上成人中开展的全球性研究。中位随访3.7个月的主要分析发现,疫苗对RSV下呼吸道疾病(LRTD)的预防效力为83.7% (95.88% CI 66.0%, 92.2%)。这些结果发表在《新英格兰医学杂志》上。另一项长期分析表明,在中位8.6个月随访期间,对RSV LRTD仍有保护作用。根据报告显示,在3期试验中未发现严重的安全问题。最常见的不良反应是注射部位疼痛、疲劳、头痛、肌痛和关节痛。
04
辉瑞:BEQVEZ
2024年4月26日,Pfizer(辉瑞)宣布美国FDA已批准其一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-DZKT)上市,用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年(18岁及以上)患者。据悉,BEQVEZ的定价为350万美元,与之前获批上市的由UniQure公司开发的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。
此次获批主要基于III期BENEGENE-2研究(n=45)的积极数据。结果显示,患者接受单剂次BEQVEZ治疗12个月内,年化出血率(ABR)相比标准预防治疗组(接受FIX类药物作为预防替代治疗)显著降低(1.3 vs. 4.43,P<0.0001),达到非劣效标准并且也达到了优效标准。
BEQVEZ目前正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审查,该疗法最近获得了加拿大监管部门的批准。除BEQVEZ外,辉瑞目前还有两个三期项目正在研究基因疗法,这两个项目针对的人群都有很高的未满足需求:A型血友病和杜氏肌营养不良症。此外,一项3期试验正在研究新型抗组织因子通路抑制剂marstacimab,用于治疗没有因子VIII (FVIII) 或因子IX (FIX) 抑制剂的血友病A或血友病B。目前,FDA和EMA正在分别审查 marstacimab的生物制品许可申请和欧洲市场授权申请。
05
Orchard:Lenmeldy
3月18日,FDA批准了Orchard Therapeutics研发的基因疗法Lenmeldy,用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。定价为425万美元,超过Hemgenix跃升为有史以来最昂贵的药物。Lenmeldy是FDA批准的治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者的唯一疗法,这种基因疗法于2020年在欧盟获批,2022年在英国获批,上市价格为280万英镑(约351万美元,按最新汇率1英镑 ≈ 1.2526美元计算)。
Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,原名OTL-200)是利用Orchard的核心技术自体干细胞体外修饰后回输基因疗法研发出来的,旨在使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中,从而通过一次性治疗恢复芳基硫酸酯酶-A的表达,阻止或减缓疾病进展。
此次FDA批准基于37名儿童的数据,进行12年随访(中位时间6.76年),与未经治疗的儿童相比,接受 Lenmeldy 治疗的患者总体生存期显著延长,运动障碍或死亡显著减少。安全性方面,Lenmeldy显示良好的耐受性,无治疗相关严重不良事件或死亡。
06
BMS:Breyanzi
3月14日,百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)宣布美国FDA已加速批准Breyanzi(lisocabtagene maraleucel;liso-cel)。这是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法,用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者,这些患者之前至少接受过两线治疗,其中包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。新闻稿指出,这款细胞疗法是首款用于复发性或难治性CLL或SLL成人患者的CAR-T细胞疗法。
Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法,具有明确的组成和4-1BB共刺激域。它于2021年2月获FDA批准,用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制,从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。4-1BB信号结构域则增强了CAR-T细胞的扩增和持久性。
根据新闻稿,该适应症是根据缓解率和缓解持续时间加速批准的。该适应症的进一步批准可能取决于确证性试验对临床疗效的验证结果。此次获批基于的TRANSCEND CLL 004试验是一项开放标签、单臂、多中心的临床1/2期试验。数据分析显示试验达成主要终点,20%接受Breyanzi治疗的复发或难治性CLL或SLL患者患者达到完全缓解(CR),安全性已确认。
07
科济药业:泽沃基奥仑赛注射液
3月1日,科济药业发布公告:国家药品监督管理局(“NMPA”)已批准其BCMA CAR-T产品赛恺泽®(泽沃基奥仑赛注射液)新药上市申请(“NDA”),用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。泽沃基奥仑赛是国内第五款获批的CAR-T疗法。
3月5日,科济药业披露其CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液(商品名:赛恺泽)的首发价格为115万元,经与合作方华东医药(000963.SZ)共同预估,该药年终端销售额的峰值预计可达10亿元以上。
赛恺泽®是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品,它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段(“scFv”),人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。科济药业正在北美推进1b/2期临床试验(LUMMICAR STUDY 2),以评估赛恺泽®用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性及疗效。
2023年1月,科济药业与华东医药就赛恺泽®达成在中国大陆地区的商业化合作,科济药业授予华东医药赛恺泽®在中国大陆地区的独家商业化权益。根据协议,华东医药(杭州)向科济药业控股有限公司的全资子公司恺兴生命支付2亿元人民币首付款,以及最高不超过10.25亿元人民币的注册及销售里程碑付款。
08
Iovance:Amtagvi
2月16日,Iovance Biotherapeutics公司宣布,FDA加速批准该公司的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel)上市,用于治疗晚期黑色素瘤,定价51.5万美元。据悉,lifileucel是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。
Amtagvi 是一种肿瘤衍生的自体 T 细胞免疫疗法。在治疗前的外科手术中切除患者的一部分肿瘤组织,将患者的T细胞从肿瘤组织中分离出来,进一步制造,然后以单剂量输注的形式返回给同一患者。单剂量的Amtagvi包含7.5亿到72亿个活细胞,从收到肿瘤组织到完成Amtagvi制备大约34天。
Amtagvi 2期临床试验显示:在中位随访时间为27.6个月时,患者客观缓解率(ORR)为31.4%,包含8位患者达完全缓解(CR)与40位患者达部分缓解(PR)。后来,Iovance 4年随访数据显示,最长缓解持续时间为55.8个月。
临床试验安全性数据:
总结
2024年还有5款CGT疗法有望成功获批上市,包括:恒润达生的CAR-T细胞治疗产品润达基奥仑赛注射液、Adaptimmune Therapeutics的TCR T细胞疗法艾基奥仑赛、BioCardia的CardiAMP、辉瑞的新型研究性基因疗法Fidanacogene elaparvovec、Autolus Therapeutics的CAR-T细胞疗法Obecabtagene autoleucel。Rocket Pharmaceuticals的基因疗法Kresladi和Abeona Therapeutics的在研自体细胞疗法Prademagene zamikeracel(pz-cel)分别于6月和4月因CMC问题被FDA拒批,FDA要求提供额外的CMC信息以完成审查。
参考资料:各公司公告
版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除
8月16日 B馆B102 核酸药物开发前沿论坛
会议日程
09:00-09:20 mRNA疫苗与mRNA药物
回爱民 | 惠正奇医药,创始人
09:20-09:40 寡核苷酸药物开发的监管挑战
杨永胜 | 海昶生物,资深副总裁兼核酸创新研究院院长
09:40-10:00 核酸药物的早期开发
嘉宾行程确定中
10:00-10:20 小核酸干扰药物的递送和临床进展
杨宪斌 | 圣诺医药大中华区CSO;圣诺医药中国总部苏州总经理
10:20-10:40 寡核苷酸药物中的杂质来源
冯 冰 | 中肽生化,寡核苷酸研发资深总监
10:40-11:00 小核酸药物的创新实践
苏晓晔 | 石药集团,核酸药物研究院负责人
11:00-11:20 Nucleosidic phosphoramidites: an optimized approach in their synthesis, quality evaluation and impurities characterization
Beatrice Trucchi | Flamma S.p.A. - Italy R&D Project Manager
11:20-12:00 BH-RACETM新型核酸药物平台
胡 翰 | 滨会生物,副总裁
12:00-13:30 午餐
13:30-13:50 小核酸干扰药物的递送和临床进展
袁旭东 | 艾康药业,CEO
13:50-14:10 治疗肝和肺部疾病的siRNA全新分子设计
黄 毅 | 国为医药,研究院副院长
14:10-14:30 全和诚核酸药物递送平台(拟定,以现场为准)
宋艳民 | 全和诚,董事长
14:30-14:50 激发小核酸长效性潜力开发慢性病案例(拟定,以现场为准)
万金桥 | 先衍生物,总经理
14:50-15:10 AI驱动的高效mRNA疫苗开发
费才溢 | 澄实生物,核酸药物研发负责人
15:10-15:30 双靶向核酸适体技术
王雪强 | 中国科学院杭州医学研究所,研究员
15:30-15:50 寡核苷酸药物的DMPK的研究挑战和案例分享
陈桂英 | 武汉宏韧生物,化学药物生物分析部门总监
扫码报名参会
【关于药融圈】
药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
100 项与 成都圣诺生物科技股份有限公司 相关的药物交易
100 项与 成都圣诺生物科技股份有限公司 相关的转化医学