Novo Nordisk, Inc.

IRA-negotiated prices went into effect for an initial 15 drugs at the beginning of the year, setting lower Medicare prices for drugs like Bristol Myers Squibb’s Eliquis, AstraZeneca’s Farxiga and Novo Nordisk’s insulin product NovoLog. With large pharma companies now confronting a two-pronged assault on U.S. drug prices, Novo has received a lift on its petition for the Supreme Court hear its challenge to the Medicare price negotiation measures outlined in the Inflation Reduction Act.On Wednesday, the U.S. Chamber of Commerce filed an amicus brief calling on the Supreme Court to review a lower court decision that previously rejected Novo’s constitutional challenge of the IRA drug pricing provisions.As with other challenges to the IRA—many of them brought by the companies subject to price negotiations themselves—the Chamber argued that the negotiations baked into the law are “illusory,” contending that the statute employs “crippling penalties and other tools to coerce manufacturers to sell their property to third parties at below-market prices.”IRA-negotiated prices went into effect for an initial 15 drugs at the beginning of the year, setting lower Medicare prices for drugs like Bristol Myers Squibb’s Eliquis, AstraZeneca’s Farxiga and Novo Nordisk’s insulin product NovoLog.The Centers for Medicare & Medicaid Services unveiled the second batch of drugs up for negotiations a year ago and did so for another 15 just this week. Notably, Novo Nordisk’s lucrative GLP-1s for diabetes and obesity, Ozempic and Wegovy, were named among the second tranche of negotiated prices on Medicare.Next year, Ozempic’s Medicare price will come down to $274 per month versus a previous list price of $959, while Medicare will pay $385 per month for higher doses of Wegovy, according to a CMS document published (PDF) last fall. In making the case for the Supreme Court to hear Novo’s petition, lawyers for the Chamber of Commerce argued that the pricing provisions in the IRA risk doing “irremediable damage to investment in research and development in the U.S. pharmaceutical sector.”The Chamber took a similar tack to other industry IRA challenges, contending that the drug pricing provisions included in the bill are “deeply flawed on several constitutional grounds.” Under the IRA’s language, companies that refuse to comply with the price negotiation process face an increasing excise tax, or they could choose to withdraw all of their drugs from Medicare and Medicaid coverage. Drugmakers could also be subject to a civil monetary penalty if they refuse to offer select drugs at the new, negotiated prices.In urging the Supreme Court to hear Novo’s challenge, the Chamber argued that IRA could have repercussions beyond just one industry, warning that the prior rejection of Novo’s claims “gives the Government a blueprint for forcing others to give up their constitutional rights, exempt from judicial review.”The pharmaceutical industry has fought the IRA’s drug pricing provisions fiercely in recent years, with a common refrain being that the drug price negotiations floated are more akin to price controls, given the penalties for noncompliance.Still, the myriad legal challenges introduced by the industry have so far failed to meaningfully resist the IRA provisions.Novartis, last Friday became the sixth drugmaker to file its IRA challenge with the Supreme Court, Endpoints News reported earlier this week.Back in September, AstraZeneca also petitioned the U.S. high court to hear its challenge. In May of last year, the Third Circuit Court of Appeals denied AZ’s due process claim in the matter.As for the Novo loss that informed the Danish drugmaker’s Supreme Court bid, U.S. District Judge Zahid Quraishi in 2024 struck down Novo’s arguments against the IRA price negotiations in a New Jersey federal court. As in his decision in a prior Bristol Myers IRA challenge, Quraishi stated that drugmakers do, in fact, have a choice as to whether they sell their drugs through Medicare, regardless of the ramifications for their businesses.At the time, a Novo spokesperson told Fierce that the company would “pursue an immediate appeal.”Aside from the IRA pricing provisions, which became law under the Biden administration, the pharmaceutical industry is also facing new pricing pressure during President Donald Trump’s second term.This has come in the form of the president’s “most-favored-nation” strategy, which broadly seeks to align the costs paid for medicines in the U.S. with those in other developed nations. So far, AbbVie, Amgen, AstraZeneca, Boehringer Ingelheim, Bristol Myers Squibb, Eli Lilly, Merck KGaA’s EMD Serono, Roche’s Genentech, Gilead Sciences, GSK, Johnson & Johnson, Merck, Novartis, Novo Nordisk, Pfizer and Sanofi have all struck drug pricing deals with the White House, although the details on those arrangements have been blurry.The MFN deals also benefits drugmakers by conferring immunity to Trump’s pharmaceutical tariff threats, which the president has wielded in a bid to drive more production investments to the U.S. 

WEEKLY REPORT 2026/01 本期导读 —— 全球药物研发进展 —— 01. 远大医药 TLX591-CDx 新药上市申请获国家药监局受理 02. 复旦团队基因编辑疗法在美获批开展新药临床试验 03. 康方生物宣布治疗强直性脊柱炎新药上市申请获受理 04. mRNA 肿瘤疫苗五年随访验证疗效，云顶新耀 EVM16 抢占赛道先机 05. 食管癌将迎来全球首个 ADC 新药，来自中国 06. 以岭药业化药专利新药苯胺洛芬注射液获批上市 07. 辉瑞 1 类新药新适应症在中国申报上市 08. 第一三共/阿斯利康(AZN.US)“德曲妥珠单抗”在华获批治疗 HER2 阳性胃癌 09. 立贝韦塔单抗（华优诺®）获国家药品监督管理局上市许可批准 —— 投资交易  —— 01. GSK 22 亿美元收购 RAPT，囊括上海济煜医药抗 IgE 抗体加码食物过敏治疗 02. 辉瑞掷 5.3 亿美元与 Novavax 达成疫苗新协议 03. 7800 万港币预付款！英矽智能 CNS 抑制剂授权衡泰生物 04. 2.85 亿美元，GSK 引进人源透明质酸酶开发 PD-1 皮下制剂 05. 新樾生物完成数千万元 A+ 轮追加融资，DEL+AI 双轮驱动新药研发革新 06. BMS 与 T 细胞衔接器生物技术公司 Janux 签署 8.5 亿美元实体瘤合作协议   07. 普祺医药递表港交所   08. 脑机接口领军企业术理创新完成数亿元 B+ 轮融资   09. 基因启明完成超亿元新一轮融资，用于推进 iNKT 细胞药物的临床试验及新管线的研发工作   10. 2.87 亿美元！箕星药业完成新一轮融资，开发口服小分子 GLP-1 —— 产业动态  —— 01. 2026年最值得期待的十款创新疗法 02. 诺和诺德股价上涨，口服版 Wegovy 上市首周患者数超 3000 03. 富贵猴中求？实验猴价格涨至 15 万元一只，昭衍新药净利润预增超 214% 04. 强生瞄准千亿美元销售，肿瘤与免疫药物成增长引擎 05. FDA 发布草案政策，拟以 MRD 和完全缓解作为多发性骨髓瘤加速审批指标 全球药物研发进展 01 远大医药 TLX591-CDx 新药上市申请获国家药监局受理 1月19日，远大医药发布公告称，公司用于诊断前列腺癌的创新在研放射性核素偶联药物 TLX591-CDx 近日正式向国家药品监督管理局递交了新药上市申请并获得了受理。根据公告，TLX591-CDx 是一款全球创新、基于放射性核素-小分子偶联技术的靶向前列腺特异性膜抗原的诊断型放射性药物，适用于初诊和复发性前列腺癌的诊断。 02 复旦团队基因编辑疗法在美获批开展新药临床试验 近日，复旦眼科洪佳旭、周行涛团队研发的全球首个 TGFBI 相关角膜营养不良体内基因编辑疗法 GEB-101 获 FDA IND 批准，将启动国际多中心 Ⅰ/Ⅱ 期 CLARITY 试验。该药基于 RNP 技术，可快速降解并精准修复致病基因，有望根治传统手术无法阻止复发的遗传性角膜营养不良，2026年二季度起在美招募患者，国内研究也将同步推进。 03 康方生物宣布治疗强直性脊柱炎新药上市申请获受理 1月19日，康方生物宣布，其自主研发的新型人源化抗 IL-17A 单克隆抗体古莫奇单抗（AK111）用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）的新药上市申请（sNDA），已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。AS 是古莫奇单抗第二项获得 NDA 受理的适应症，其用于治疗中重度银屑病的申请已于2025年1月获得 CDE 受理。古莫奇单抗此项NDA 申请基于其关键注册性 3 期临床研究 AK111-303 的优异结果。研究结果表明，古莫奇单抗能够高效、快速缓解患者 AS 症状，同时显著改善患者的疾病活动度、躯体功能以及生活质量。在该研究中，古莫奇单抗治疗活动性强直性脊柱炎患者，达到了全部预设的疗效终点：主要终点 ASAS20 应答率及各项亚组分析、关键次要终点 ASAS40 应答率，以及其他多个预先设定的次要终点，均显示出统计学显著性和临床意义的改善。 04 mRNA 肿瘤疫苗五年随访验证疗效，云顶新耀 EVM16 抢占赛道先机 1月20日，默沙东/莫德纳公布全球首个 mRNA 肿瘤疫苗 mRNA-4157 联合 Keytruda 治疗高危黑色素瘤的五年随访：复发或死亡风险降 49%，疗效持久，已启动 Ⅲ 期并扩至 8 项早期研究，预计2027年上市。莫德纳股价应声涨 2.8%，逼近一年新高。国内云顶新耀 AI 驱动的个性化 mRNA 疫苗 EVM16 已完成 IIT 剂量爬坡，Ia 期数据将在 6–12 个月内读出；其“妙算” AI 平台可挖掘新抗原，临床前与 PD-1 联用显协同。Grand View 预测全球个性化癌苗市场2030年达 14.5 亿美元，年复合增 44.9%，中外同步进入数据兑现期。 05 食管癌将迎来全球首个 ADC 新药，来自中国 1月20日，CDE 官网显示，百利天恒 1 类新药注射用 BL-B01D1 新适应症上市申请获受理，用于既往经 PD-1/PD-L1 单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者。此前，该适应症已被 CDE 纳入优先审评。BL-B01D1（Iza-bren，伦康依隆妥单抗）是一款全球首创双抗 ADC，通过双重作用机制阻断 EGFR 和 HER3 向肿瘤细胞传递的信号，从而抑制其增殖与存活信号。此外，通过抗体介导的内吞作用，BL-B01D1 释放的治疗性有效载荷可引发基因毒性应激，最终导致肿瘤细胞死亡。 06 以岭药业化药专利新药苯胺洛芬注射液获批上市 1月22日，以岭药业发布公告称，其全资子公司以岭万洲国际制药有限公司首个化药专利新药万舒安®(苯胺洛芬注射液)获国家药监局批准上市。苯胺洛芬是一种芳基烷酸类非甾体类镇痛抗炎药，在体内分解为联苯乙酸，联苯乙酸镇痛的作用机制可能与其抑制前列腺素的合成有关。苯胺洛芬注射液主要用于腹部开放与腹腔镜手术以及胸腔镜手术的术后镇痛。 07 辉瑞 1 类新药新适应症在中国申报上市 1月22日，CDE 官网显示，辉瑞 1 类新药马塔西单抗注射液新适应症申报上市，注册分类为 2.2 类。根据公开信息和临床试验进展，推测本次适应症为抑制先天性血友病患者（存在凝血因子 VIII 或因子 IX 抑制剂）的出血倾向。马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。TFPI 是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。该药获批后，成为全球首个 B 型血友病每周一次皮下注射药物，也是首个适用于 A/B 型血友病的固定剂量方案。 08 第一三共/阿斯利康(AZN.US)“德曲妥珠单抗”在华获批治疗 HER2 阳性胃癌 1月22日，第一三共/阿斯利康 (AZN.US) 共同宣布，注射用德曲妥珠单抗正式获得中国国家药品监督管理局批准，单药用于治疗既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。此次德曲妥珠单抗胃癌新适应症的获批，是基于其在一项国际多中心、双组随机、开放标签的 3 期研究 DESTINY-Gastric04 临床试验中的结果。在 DESTINY-Gastric04 研究中，德曲妥珠单抗在主要终点 OS 方面，以及次要终点 PFS 和客观缓解率（ORR）方面均显示出了具有统计学显著性和临床意义的改善，其安全性特征可接受且总体可管理，且与已知的安全性特征一致，没有发现新的安全性问题。该研究结果已在已在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以重磅研究口头报告形式发布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。 09 立贝韦塔单抗（华优诺®）获国家药品监督管理局上市许可批准 1月23日，国家药品监督管理局附条件批准靶向乙肝和丁肝病毒 PreS1 的立贝韦塔单抗注射液上市，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒感染成年患者。该药由华辉安健（北京）生物科技有限公司自主研发，是病毒性肝炎治疗领域获批的抗体类药物，此前已分别获得中国国家药品监督管理局药品审评中心和美国食品药品监督管理局授予的“突破性疗法”认定。 投资交易 01 GSK 22  亿美元收购 RAPT，囊括上海济煜医药抗 IgE 抗体加码食物过敏治疗 1月20日，GSK 宣布拟以 22 亿美元（每股 58 美元，净现金 19 亿）收购加州临床阶段生物制药公司 RAPT Therapeutics，获得其主打资产——处于 IIb 期、每 12 周给药的长效抗IgE 单抗 ozureprubart，用于预防食物过敏。该药针对 94% 由 IgE 介导的严重食物过敏，IIb 期数据预计2027年读出，III 期将覆盖高危成人和儿童。GSK 还将承担 RAPT 向上海济煜医药支付的里程碑及销售分成（总额最高约 7 亿美元）。GSK 首席科学官 Tony Wood 称，此次收购契合公司“锁定已验证靶点、满足重大未满足需求”的策略，并有望提供优于现有双周疗法的便捷新选择。 02 辉瑞掷 5.3 亿美元与 Novavax 达成疫苗新协议 1月20日，辉瑞与诺瓦瓦克斯签署了一项价值 5.3 亿美元的许可协议，获得了将诺瓦瓦克斯专有的佐剂 Matrix-M 整合到其针对两种未公开疾病领域的疫苗中的权利。Matrix-M 旨在增强免疫反应并提高疫苗效力，此次合作的目标是在多个疫苗平台上利用该技术。这一合作伙伴关系标志着两家公司在疫苗开发领域取得了重要进展，尽管协议中针对的具体疾病尚未披露。 03 7800 万港币预付款！英矽智能 CNS 抑制剂授权衡泰生物 1月20日，英矽智能（03696.HK）与复星医药旗下深圳衡泰生物宣布就口服可入脑的NLRP3 抑制剂 ISM8969 达成全球 50:50 共同开发协议。英矽智能将获逾 5 亿港元首付及里程碑，其中 7800 万港元 30 日内到账，并主导早期临床与帕金森病 I 期；衡泰负责后续全球临床、注册及商业化。ISM8969 由英矽智能生成式 AI 平台 Chemistry42 设计，临床前显示显著抗炎活性与理想 BBB 渗透，拟用于帕金森等中枢神经炎症疾病。此次合作标志英矽 AI 管线首次与产业资本深度绑定，亦成为衡泰成立仅 5 个月来的首个全球项目。 04 2.85 亿美元，GSK 引进人源透明质酸酶开发 PD-1 皮下制剂 1月20日，Alteogen 宣布与葛兰素史克子公司 Tesaro 签订独家许可协议，后者将获全球使用 ALT-B4 权利，用于开发和商业化 PD-1 抗体 dostarlimab 的皮下制剂。Alteogen 将获 2000 万美元预付款，还有资格获得高达 2.65 亿美元里程碑付款及商业化产品销售特许权使用费，并负责提供 ALT-B4 的临床和商业供应。ALT-B4 是 Alteogen 利用Hybrozyme™ 技术开发的重组人源透明质酸酶，可实现大容量皮下给药，与现有重组人源透明质酸酶 PH20 相比，热稳定性和活性更优异，且作为人源蛋白，与异源蛋白相关的不良反应风险小，与动物源性透明质酸酶产品相比，纯度和安全性更高。 05 新樾生物完成数千万元 A+ 轮追加融资，DEL+AI 双轮驱动新药研发革新 1月21日，深圳市新樾生物科技有限公司宣布于近日完成数千万元 A+ 轮战略融资，本轮融资由老股东港股上市企业晶泰科技追加投资。本轮融资将重点用于深化新樾生物“DEL+AI”融合技术平台的研发升级、加速推进创新药管线的布局与临床开发进程，进一步提升药物早期发现阶段的效率与成功率。 06 BMS 与 T 细胞衔接器生物技术公司 Janux 签署 8.5 亿美元实体瘤合作协议 1月22日，百时美施贵宝（BMS）与 T 细胞衔接器新锐 Janux Therapeutics 达成战略合作，将支付 5000 万美元近期款项，共同开发一款靶向多种实体瘤的“肿瘤激活”候选药物。Janux 负责临床前研究，BMS 接手后续人体试验及商业化。交易总额最高可达8.5 亿美元，并叠加分层销售提成。Janux CEO 称，此次合作验证其 TRAC 平台价值，并借助 BMS 的全球开发能力，有望为难治性癌症带来变革疗法。尽管 Janux 去年末因 I 期数据不及预期股价腰斩，分析师仍看好其 PSMA×CD3 双抗的“同类最佳”潜力。 07 普祺医药递表港交所 1月21日，北京普祺医药科技股份有限公司向港交所主板递交上市申请，中信证券与民银资本担任联席保荐人。公司专注免疫炎症领域，以原创设计及精准局部递送为核心，核心产品 PG-011（普美昔替尼）凝胶针对特应性皮炎已完成Ⅲ期临床，鼻喷雾剂针对季节性过敏性鼻炎处于 Ⅲ 期阶段，均计划拓展至青少年及儿童人群。管线还覆盖瘙痒症、自身免疫性肾病、青光眼等适应症，所有候选药物均为自主研发。2025年前九个月公司亏损 1.25 亿元，尚无产品销售收入，但凭借全球首款外用 JAK 抑制剂凝胶和首创鼻喷 JAK 抑制剂，普祺欲抢占特应性皮炎和过敏性疾病快速增长市场。 08 脑机接口领军企业术理创新完成数亿元 B+ 轮融资 近日，术理创新完成数亿元 B+ 轮融资，由国家中小企业发展基金、东方富海及老股东共同投资，资金将用于拓展脑机接口多元应用与全链条生态。公司专注非侵入式脑机接口，已突破脑电传感、芯片、算法等核心技术，产品在全国多家三甲医院落地，首创脑机接口门诊、病房及儿童中心。东方富海认为非侵入式路线安全普适，术理创新已实现规模化临床应用，具备行业引领地位。 09 基因启明完成超亿元新一轮融资，用于推进 iNKT 细胞药物的临床试验及新管线的研发工作 1月23日，基因启明生物科技有限公司于宣布完成新一轮超亿元融资，本轮融资由人合资本领投，资金将主要用于推进公司 iNKT 细胞药物的临床试验及新管线研发。该公司成立于2015年，总部位于北京市大兴区中关村（大兴）细胞基因治疗产业园，是国家高新技术企业，也是全球首家专注于 iNKT 细胞系列治疗产品研发的领军企业。公司拥有扎实的生物医学与免疫学研究团队，已建成覆盖基础研究、临床转化和中试生产的完整技术平台，其中全国规模最大的 iNKT 细胞中试平台和超大规模扩增培养体系为其核心优势。 10 2.87 亿美元！箕星药业完成新一轮融资，开发口服小分子 GLP-1 1月22日，箕星药业（Corxel Pharmaceuticals ）宣布完成 D1 轮融资，募集资金最高达 2.87 亿美元。本轮融资由 RTW 投资、SR One 资本管理、TCG Crossover、RA 资本管理、HBM Healthcare Investments 以及 SymBiosis 等全球知名医疗基金联合参与。所募资金预计将用于推进箕星药业核心管线产品 CX11 的开发。CX11 是一款在研口服小分子 GLP-1 受体激动剂。2024年12月箕星从闻泰医药收购 CX11 除中国区以外的全球权益。CX11 凭借每日一次口服给药的便捷性、更好的耐受性，以及小分子药物更优的可扩展性和可及性，有望克服当前注射类 GLP-1 RA 的临床应用局限性。 产业动态 01 2026年最值得期待的十款创新疗法 Evaluate 盘点2026年有望获 FDA 批准的10 款创新疗法，覆盖代谢、肿瘤、自免、小众疾病四大领域：诺和诺德 CagriSema（胰淀素+GLP-1 周针）与礼来口服 Orforglipron 将掀起减重“联合 vs 便捷”对决；吉利德/Arcellx 的 BCMA CAR-T anito-cel 凭 D-Domain 结构 96% 缓解率，为实体瘤 CAR-T 提供模板；Brepocitinib（TYK2/JAK1）与 Icotrokinra（IL-23R 肽）分别带来皮肌炎、银屑病口服精准阻断；乳腺癌进入 PAM 通路时代，Gedatolisib（PI3K+mTOR 全抑制）三联使耐药患者进展风险降 76%，Camizestrant（口服 SERD）对 ESR1 突变 PFS 翻倍；此外，Baxdrostat（醛固酮合酶抑制剂）攻克难治高血压，Ulixacaltamide（T 型钙通道阻断剂）改善特发性震颤，Atacicept（BAFF/APRIL 双靶）显著降低 IgA 肾病蛋白尿。十药齐发标志全球新药研发由“广谱抑制”迈向“精准调控”，2026 将成范式转换关键年。 原文地址：https://www.vbdata.cn/1519058529（来源：动脉网） 02 诺和诺德股价上涨，口服版 Wegovy 上市首周患者数超 3000 Novo Nordisk 口服版 Wegovy 自1月5日在美国上市后首周处方量达 3100 份，高于竞品 Zepbound 同期表现，助推股价涨 6.5% 创 9 月以来新高。尽管 Wegovy 整体处方环比下滑 11%，而 Zepbound 仍增 3%，但 16.6% 减重数据与注射剂一致，被视为 Novo 夺回 GLP-1 市场的关键。2025年前三季度 Wegovy 全球销售 89 亿美元，仍落后于 Zepbound 的 93 亿美元，后者助礼来市值首破 1 万亿美元。 原文地址：https://www.biospace.com/business/novo-rises-as-oral-wegovy-reaches-over-3-000-patients-in-first-week-of-launch（来源：Biospace） 03 富贵猴中求？实验猴价格涨至 15 万元一只，昭衍新药净利润预增超 214% 昭衍新药预告2025年净利同比增 214%-371% 至 2.33 亿-3.49 亿元，主因实验猴价反弹带动生物资产公允价值变动收益约 4.5 亿-5 亿元；目前单猴市价 10 万-15 万元，较两个月前涨逾三成，反映创新药需求回暖。但受前期 CXO 价格战拖累，公司营收预计同比下降 14%-22%，约 15.7 亿-17.4 亿元。公司称抗体、ADC、小核酸等差异化订单仍增，行业折扣已收窄，猴价高企或预示景气度持续回升。 原文地址：https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-01-21/doc-inhiaktw3494094.shtml（来源：新浪财经） 04 强生瞄准千亿美元销售，肿瘤与免疫药物成增长引擎 1月21日，强生公布2025年 Q4 营收 246 亿美元，同比增 9.1%，全年 942 亿美元；预计2026年销售 1000-1010 亿美元，调整后每股收益 11.43-11.63 美元。专利悬崖与诉讼费用夹击下，自身免疫重磅药 Stelara Q4 美国销售额骤降 55% 至7.66 亿美元，抗癌明星 Darzalex 2029年专利到期，去年收入 144 亿美元仍增 23%。为补缺口，强生近一年斥资约 190 亿美元收购 Intra-Cellular、Halda 等，并押注肿瘤与口服免疫管线：Carvykti Q4 销售额 5.55 亿美元增 66%，Tecvayli达 1.76 亿美元；与 Protagonist 合作的口服 IL-23 抑制剂 icotrokinra 已报产，被视为潜在新 blockbuster。公司目标2030年肿瘤业务 500 亿美元，成为全球第一。尽管与白宫达成药品定价协议，2026年关税成本仍预计翻倍至约 5 亿美元，早盘股价跌 1%。 原文地址：https://www.biopharmadive.com/news/johnson-johnson-2025-earnings-sales-cancer-immune-drugs/810097/（来源：BioPharma Dive） 05 FDA 发布草案政策，拟以 MRD 和完全缓解作为多发性骨髓瘤加速审批指标 1月20日，FDA 发布行业草案指南，首次明确微小残留病（MRD）与完全缓解（CR）可作为多发性骨髓瘤药物加速审批的主要终点，以替代传统的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。指南规定，MRD 阴性需通过流式或测序法在骨髓中检测，灵敏度至少达10⁻⁵，且应在达到 CR 或其后三个月内评估；CR 则按总体 CR 率评价，并需验证其持久性。尽管随机对照研究更受青睐，单臂试验亦可接受，但获批后仍需通过 PFS/OS 验证临床获益。该政策有望显著缩短新药上市时间，尤其适用于一线治疗。 原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-outlines-draft-policy-mrd-complete-response-accelerated-approvals-multiple-myeloma（来源：Fiercebiotech） 下期精彩继续 欢迎关注 信息来源｜动脉网和其他公开网站等       编辑｜联盟秘书处（上海临床创新转化研究院）

iStock, Anatolii Frolov While Baseline Therapeutics declined to disclose its starting capital, the startup said it will use the funds to push its GLP-1 asset BT-001 into late-stage development, with two trials planned this year. Another player is entering the crowded GLP-1 space. Baseline Therapeutics launched on Tuesday to test the potential of the drug class as a treatment for addiction disorders—a field that industry leaders like Eli Lilly have recently started exploring. Baseline is staying mum about how much money it is starting out with. A spokesperson for the startup told BioSpace in an email that the company is “not able to comment on financing quite yet.” The biotech, based in San Francisco, will use its initial capital to bankroll the late-stage development of its lead asset BT-001, a once-weekly GLP-1 analog being tested for alcohol use disorder (AUD). Baseline has already aligned with the FDA on the drug’s development pathway and is gearing up to launch two randomized, placebo-controlled Phase III studies this year, according to a news release on Tuesday. Baseline is also planning to test BT-001 in other substance use disorders in the future, including those involving opioids. Phase II/III development of the drug for cocaine and methamphetamine use disorders is set to start in the third quarter of this year, according to the biotech’s website . “We are prioritizing execution: an FDA-aligned Phase 3 plan, a weekly dosing pro for adherence, and a multi-indication strategy that can extend beyond [alcohol use disorder],” CEO Nicholas Reville said in a statement. Alongside Reville is Morris Birnbaum, chief scientific officer, who held the same role at Pfizer’s Internal Medicine Research Unit. Using GLP-1s to treat addictive conditions isn’t a new idea . In an August 2023 interview with BioSpace , Michael Glockman, obesity medicine specialist at Revolution Medicine, Health & Fitness, said there is growing evidence to suggest that GLP-1 drugs are “blunting that pleasure response across the board. I think there are so many interplays in the brain that are involved with the dopamine pleasure response, and addiction falls into that.” A Phase II study published in JAMA Psychiatry in February 2025 seems to bear this potential mechanism out . Patients given Novo Nordisk’s semaglutide drank significantly less alcohol and had lower peak breath alcohol levels. Semaglutide treatment also predicted lower heavy drinking over time. The study wasn’t funded by Novo, though its principal author has received consulting fees from the company for other work. Lilly, co-market leader with Novo with its obesity drug Zepbound, has started exploring the use of GLP-1s for AUD and in October last year launched a Phase III trial of brenipatide, a GLP-1/GIP candidate, in patients with the condition. The study is currently recruiting participants and is set to be completed in April 2028.