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最高研发阶段批准上市 |
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首次获批日期1958-10-30 |
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最高研发阶段临床3期 |
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一项评价地塞米松眼用植入剂(用于泪小管)治疗白内障手术后眼部炎症和疼痛的安全性和有效性的前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心3期临床研究
在接受白内障摘除联合人工晶状体植入术的受试者中,评价地塞米松眼用植入剂 0.4 mg置于泪小管中治疗眼科手术后炎症和疼痛的安全性和有效性。
一项在健康受试者中评价利福平对AM006药代动力学影响的开放、固定序列的I期研究
本研究为一项I期,开放,固定序列研究,旨在评估健康受试者多次口服600 mg利福平后,对单次口服0.5 mg AM006药代动力学的影响。
A Prospective, Multi-Center, Open-label, Sequential, Multiple Ascending-Dose and High Concentration Cohorts Phase 1 Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of AM712 Following Intravitreal Administration in Patients With Neovascular Age-related Macular Degeneration.
The purpose of this Phase 1 study is comprised of multiple ascending-dose component (Part 1) and high concentration component (Part 2) to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and efficacy of AM712 in patients with neovascular age- related macular degeneration (nAMD).
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帕金森病(Parkinson's disease,简称PD)帕金森病是仅次于阿尔茨海默病(AD)的第二大神经退行性疾病,于1817年由James Parkinson医生最早描述其症状,并以他的名字命名。作为常见的中老年神经系统退行性疾病,临床表现为震颤、肌强直、姿势平衡障碍等运动症状和睡眠障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等非运动症状,中晚期阶段常伴有运动并发症,严重影响患者的生活质量。变,万物随阳气上升而萌芽生长。 “ 据统计,全球范围内约有1000多万名患者饱受帕金森病的困扰。而我国的帕金森病患者人数预计将从2005年的199万人上升到2030年的近500万人,几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。”发病机制帕金森的主要病理变化发生在中脑黑质腹侧的致密部,该区含有大量多巴胺神经元,患者致密部神经元大量死亡,有的甚至丧失高达70%的神经元,导致多巴胺的缺乏以及动作、边缘系统等神经回路的故障。二十世纪60年代研究发现,多巴胺前体化合物左旋多巴对帕金森症有治疗效果,直到今天仍是治疗帕金森的主力药物。然而,多巴胺制剂只能缓解帕金森症状,治标不治本,且副作用较大。后续研究发现,大脑黑质的病变与α-突触核蛋白有关,这种蛋白异常积聚,形成纤维蛋白沉淀并最终导致神经细胞死亡。α-突触核蛋白是可溶性蛋白,导致其异常聚集通常伴随着免疫激活、神经炎症、线粒体功能障碍以及溶酶体和内体功能的改变。研究者发现,这些病理过程与基因密切相关。比如,具有PRKN基因突变和主要线粒体功能障碍的患者表现出一种受限的细胞丧失模式,主要局限在黑质纹状体系统中,没有典型散发性帕金森病中所见的广泛病理和非运动特征。相反,具有SNCA或GBA突变,且α-突触核蛋白病理明显的患者在早期表现出非运动特征,包括自主神经功能障碍和痴呆,可能反映了全身和大脑中的广泛病理。这些风险基因不一定与α-突触核蛋白的病理直接相关。目前已经确定七个基因作为单基因病因,其中四个导致晚发性、常染色体显性遗传疾病(即LRRK2、CHCHD2、VPS35和SNCA),三个导致早发性、常染色体隐性遗传疾病(即PARKIN、DJ1和PINK1)。第八个基因GBA的变异是帕金森病的最常见遗传风险因素。未来有望开发出针对专门靶点的治疗药物。主要治疗思路流程除多巴胺制剂之外,儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂以及单胺氧化酶B型抑制剂也是帕金森的常用药物。根据《2020年中国帕金森病治疗指南》,对早发型、晚发型帕金森病,根据主要症状的不同选择不同的治疗方案(图1)。图1.患者用药选择流程图参考来源:《2020年中国帕金森病治疗指南》;DAs:多巴胺受体激动剂;MAO-BI:单胺氧化酶B型抑制剂;COMTI:儿茶酚-O-甲级转移酶抑制剂2020年指南继续强调了多学科治疗: ①坚持综合治疗,应对帕金森病的运动症状和非运动症状采取全面综合治疗;②强调多学科治疗模式,药物治疗仍为首选,并结合手术、运动与康复、心理干预等多种治疗手段;同时,提倡在临床条件允许的情况下,组建神经内科、功能神经外科、神经心理、康复乃至社区全科医生等多学科的医生团队;③明确全程管理,目前的治疗仍以改善症状为主,不能阻止病情的发展,治疗不仅立足当前,而且需长期管理,以达到长期获益。常见药物与在研新药根据传统治疗分类和在中国获批的药品,帕金森治疗药物主要有以下几种。复方左旋多巴:恩他卡朋双多巴、多巴丝肼多巴胺受体激动剂(DAs):溴隐亭、培高利特(已撤市)、吡贝地尔、甲磺酸-a-二氢麦角隐亭、普拉克索、罗匹尼罗和罗替高汀儿茶酚-O-甲级转移酶抑制剂(COMTI):托卡朋和恩他卡朋单胺氧化酶B型抑制剂(MAO-BI):雷沙吉兰和司来吉兰抗胆碱药:苯甲托品、苯海索以及苯海拉明去甲肾上腺素前体:屈昔多巴神经保护剂:单唾液酸四己糖神经节苷脂钠此外,还有左旋多巴和卡比多巴,其中卡比多巴需与左旋多巴联用。帕金森领域进展较慢,从2010年至今,美国FDA批准的能用于缓解帕金森症状的新分子实体仅4款:Acadia Pharma 的5-羟色胺2A受体反向激动剂酒石酸匹莫范色林、US WorldMeds的沙非酰胺、协和发酵麒麟的A2A受体拮抗剂伊曲茶碱以及第三代强效COMTI奥匹卡朋。奥匹卡朋已有复星医药引进中国,目前正在进行临床试验。在国内进行开发的帕金森药品见下表。来源:GBI SOURCE新兴技术干细胞衍生药物治疗帕金森成为一条新的探索帕金森治疗的路径。继拜耳BlueRock之后,睿健医药成为国际第二家、国内首家提交帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请的公司。2022年4月28日,国家药监局受理了睿健医药自主研发的帕金森管线人源多巴胺能前体细胞注射液NouvNeu001的IND申请。临床前数据显示,通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术,NouvNeu001 移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元,分泌多巴胺递质,并与体内原有神经元形成神经连接,产生综合性的治疗功能,改善帕金森症状。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外,还可进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善帕金森病灶,为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。企业交易活动国内对帕金森病的研究对比国际略显落后,因此一些企业开始引进海外的产品和技术。2018年1月,万邦生化(母公司复星医药)与葡萄牙公司BIAL达成合作,在中国大陆独家销售代理其帕金森病治疗药物奥吡卡朋;2020年10月,日本药企Kissei Pharmaceutical宣布已与中国生物医药公司AffaMed Therapeutics就其帕金森在研新药KDT-3594达成许可协议,Affamed Therapeutics将获得在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)和东南亚六国(包括新加坡,马来西亚,泰国,印尼,越南和菲律宾)开发和商业化KDT-3594(DAs)的独家权利;2021年4月,赛神医药与礼来达合作,获得在大中华区开发和商业化针对帕金森病α-突触核蛋白靶向疗法的权利;2022年3月,上海中泽医药与美国公司 Digestome Therapeutics达成合作,获得后者DGX-001在大中华市场的独家权利。DGX-001是一种全球首创口服治疗药物,可用于治疗精神分裂症的阴性症状和认知障碍,以及帕金森病的非运动症状;2022年3月,翼思生物与德国史达德大药厂(STADA Arzneimittel AG)子公司Brtiannia Pharmaceuticals Ltd签署了一项许可协议,获得在中国大陆、香港和澳门开发和商业其皮下注射阿扑吗啡用于帕金森病的独家权利;2023年5月,畅溪制药与美国公司Acorda Therapeutics达成合作,引进后者INBRIJA(左旋多巴吸入粉雾剂)在大中华地区(中国大陆及港澳台地区)的权利。INBRIJA已在美国和欧盟获批上市,用于正在接受左旋多巴-多巴脱羧酶抑制剂治疗的成年帕金森病患者,其在关闭期(OFF episodes) 的间歇性治疗;2024年1月,斯坦福大学与先声药业达成合作研究协议,将共同推动一项神经系统领域的探索性研究,为帕金森患者研发创新疗法。帕金森发现至今,目前虽有多种可以缓解症状的疗法,但还没有一种能够延缓疾病进展或治愈疾病。未来,开发这一疾病更理想的治疗方法依然是医学领域的重要目标之一。\ | /★联 系 我 们投稿 | 发稿 | 媒体合作▶ sylvia.hua@generalbiologic.com数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击 阅读原文 立即订阅相关报告
4月1日,Vistagen宣布PH94B(fasedienol)治疗社交恐惧症(简称社恐)的III期PALISADE-3研究已顺利启动并已入组首例患者。该研究是Vistagen启动的第5项针对社恐的III期临床试验。PH94B是一种基于pherine设计的作用机制新颖、快速起效的first in class鼻喷雾剂,可调节控制恐惧和焦虑的嗅觉-杏仁体神经回路以及减弱交感自主神经系统的张力。不同于现有的抗抑郁药和苯二氮卓类药物,该药物不直接激活GABA-A受体,也不直接作用于大脑的中枢神经系统。蔼睦医疗拥有该产品在中国、韩国和东南亚地区的开发和商业化权益。PALISADE-3研究是一项在美国进行的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,拟纳入236例18-65岁的社恐患者,旨在评估PH94B急性治疗社恐患者的焦虑症状的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点为患者报告的主观焦虑量表(SUDS)评分变化。SUDS侧重患者当下的主观感受,焦虑的痛苦程度几乎完全由患者自评。这项研究将作为III期PALISADE-2研究的补充,以完善PH94B的上市申请材料。SUDS的部分分项(来源:Indiana University School of Medicine)2023年8月,Vistagen公布了PALISADE-2研究(n=141)的数据。结果显示,PH94B组患者的SUDS评分变化相比安慰剂组显著降低(-13.8分 vs. -8.0分;P=0.015)。此外,PH94B组患者的应答率也显著高于安慰剂组(40.6% vs. 18.6%;P=0.003),应答率通过临床整体印象-改善(CGI-I)量表评估,定义为焦虑程度大大降低或焦虑程度低得多的患者比例。该研究也达到了探索性终点,即PH94B组35.7%的患者的SUDS评分在统计学意义和临床意义上改善,而安慰剂组这一比例为18.6%。基于以上积极数据,Vistagen的股价大涨676%。不过,PALISADE-2研究其实早已因PALISADE-1研究结果不佳而在2022年8月暂停患者入组。Vistagen也表示,这项研究的中期分析结果虽然是积极的,但主要终点的评估依据不合理,并向FDA申请重新调整其设计方案(主要是将SUDS量表替换为更客观的Liebowitz社交焦虑量表)以便日后重启。但在与FDA沟通过后,Vistagen还是决定彻底终止PALISADE-2研究。LSAS量表部分内容(来源:国家社交焦虑中心)Vistagen首席执行官Shawn Singh表示:“启动PALISADE-3研究是我们推进fasedienol作为社恐的首个治疗方法的开发和商业化计划中的另一个重要里程碑。我们期待在今年下半年启动PALISADE-4研究,并推进基于pherine的创新产品管线,为受精神健康障碍影响且对当前疗法不满意的患者提供开创性的神经科学。”社恐是一种严重的焦虑症,其特征是对社交或与表现相关的情况持续、强烈的恐惧。仅在美国就有大约2370万成年人患有社会焦虑障碍。目前尚无FDA批准的、速效、按需治疗社恐的疗法。当前的护理标准为抗抑郁药和苯二氮卓类药物的超说明书使用,具有显著的潜在副作用和安全性问题。以下文章供大家回顾PH94B这款产品的部分研发故事:推荐阅读社恐新药III期研究失败,VistaGen股价大跌86%,蔼睦医疗拥有中国权益峰回路转?社恐新药III期失败后,按原计划启动第2项III期研究社恐新药一项III期研究结果积极疗效终点指标改变,社恐药重启III期计划,冲击NDA焦虑程度大大降低!First in class社恐新药III期研究公布积极结果Vistagen:2024年将启动社恐新药的两项III期研究Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
「 本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条徐诺中美双报抗癌药获批IND。徐诺药业新一代广谱RAF抑制剂XP-102获国家药监局批准开展Ⅰ期临床,拟评估用于治疗BRAF V600突变阳性的晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效,预计今年完成患者入组。多项临床前研究显示,XP-102可能恢复耐药肿瘤的药物敏感性,有望为肿瘤耐药患者提供新的治疗方案。目前,XP-102正在美国开展Ⅰ/Ⅱa期临床试验。国内药讯1.成都倍特司美格鲁肽启动Ⅲ期临床。倍特药业3.3类新药司美格鲁肽注射液在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床,拟评估与诺和诺德司美格鲁肽注射液Ozempic头对头比较,治疗2型糖尿病的有效性和安全性。今年3月,该产品获NMPA批准新IND,适应症为“作为低卡路里饮食和增加体力活动的辅助治疗用于肥胖或超重并且伴有至少一种与超重相关的合并症的成人患者”。2.上海正序地贫基因编辑疗法获批IND。正序生物碱基编辑药物“CS-101注射液”获国家药监局临床许可,拟用于重型β-地中海贫血的治疗。在研究者发起的临床试验(IIT)中,CS-101已成功治愈首例重型β-地中海贫血症患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,治疗后8周,患者的胎儿血红蛋白浓度上升至95 g/L,比例上升至81%,表达胎儿血红蛋白的F细胞比例上升至80%。3.辉瑞2款自免三抗中国报IND。辉瑞炎症与免疫学领域1类生物药PF-07264660注射液和PF-07275315注射液的临床试验申请获NMPA受理。研究发现,IL-13和IL-4是诱导和维持2型炎症反应的关键细胞因子,与多种特应性疾病如特异性皮炎(AD)、哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉病(CSwNP)等有关。PF-07275315是一款IL-4/IL-13/TSLP三抗,PD-07264660是IL-4/IL-13/IL-33三抗,两款新药目前正分别在Ⅱ期临床中评估用于治疗特应性皮炎的潜力。4.恒赛中美双报肿瘤疫苗获批IND。恒赛生物首发管线KSD-101获FDA批准开展新药临床试验。KSD-101是负载EB病毒相关类肿瘤复合抗原的人单核细胞来源自体树突细胞疫苗,通过皮下注射后能在人体内激活EBV特异CTL,从而实现对肿瘤细胞的有效识别及杀伤,具有良好的有效性及安全性。目前恒赛生物正在国内推动KSD-101的注册申报并筹备生产基地的建设。5.康哲引进一款白癜风新药。康哲药业宣布,旗下公司康哲美丽与Incyte公司就后者临床后期口服小分子JAK1抑制剂povorcitinib订立合作许可协议,应用于非节段型白癜风、化脓性汗腺炎(HS)、结节性痒疹(PN)、哮喘和慢性自发性荨麻疹等治疗。根据协议,康哲药业将拥有在中国大陆、香港、澳门、台湾及东南亚十一国开发及商业化的独家权利,以及在区域内生产产品的非独家许可权利。国际药讯1.AZ/第一三共ADC在美报sBLA。阿斯利康与第一三共开发的靶向TROP2的ADC药物Dato-DXd(Datopotamab deruxtecan)的生物制品许可申请(sBLA)获 FDA受理,用于治疗既往在不可切除或转移性疾病阶段接受过系统治疗的HR+、HER2-(IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-)的乳腺癌,PDUFA日期为明年1月。在 III期临床TROPION-Breast 01研究中,与化疗相比,Dato-DXd可将疾病进展或死亡风险显著降低37%。2.肿瘤疫苗结直肠癌临床积极。Gritstone bio公司个体化癌症疫苗GRANITE联合免疫检查点抑制剂及氟嘧啶/贝伐珠单抗一线维持治疗转移性微卫星稳定性结直肠癌患者的Ⅱ/Ⅲ期临床结果积极。与氟嘧啶/贝伐珠单抗相比,GRANITE组合显著改善了患者无进展生存期PFS(HR=0.82,95% CI:0.34-1.67),延长高危患者的PFS(HR=0.52,95% CI:0.15-1.38);且药物总体耐受性良好。此前,该疫苗已获得FDA快速通道资格。3.Vistagen公司FIC社恐新药启动Ⅲ期临床。Vistagen公司潜在“first-in-class"鼻喷雾剂fasedienol(PH94B)启动评估急性治疗社交焦虑症(SAD)的Ⅲ期临床PALISADE-3试验。Fasedienol可调节与恐惧和焦虑密切相关的嗅觉-杏仁核神经回路,减弱交感神经自主神经系统的张力。在PALISADE-2试验中,PH94B治疗显著改善了患者的主观焦虑量表评分(-13.8分vs-8.0分),并显著提高了患者的临床应答率(40.6%vs18.6%)。蔼睦医疗拥有该产品在中国、韩国和东南亚地区的开发和商业化权益。4.FIC肾病抑制剂Ⅱ/Ⅲ期临床积极。Vertex公司潜在“first-in-class”小分子APOL1抑制剂inaxaplin(VX-147)治疗APOL1介导肾病(AMKD)患者的Ⅱ/Ⅲ期临床结果积极。独立的数据监查委员会(IDMC)已评估该项研究Ⅱ期部分的安全性及有效性数据,建议在Ⅲ期阶段部分选择inaxaplin(每日一次45mg)单一剂量;还建议扩展患者招募范围,纳入10至17岁的AMKD青少年患者。此前,该新药已获得FDA授予突破性疗法认定。5.Equillium公司CD6单抗早期临床积极。Equillium公司CD6单抗itolizumab治疗狼疮性肾炎患者的Ⅰb期临床EQUALIZE结果积极。Itolizumab可选择性靶向CD6-ALCAM信号通路,选择性抑制致病性效应T细胞,同时保留对维持平衡免疫反应至关重要的调节T细胞。第36周时,itolizumab治疗患者尿蛋白肌酐比值(UPCR)较基线降低73%;有37.5%患者达到完全缓解(UPCR≤0.7g/g),有43.8%患者达到部分缓解(UPCR≥50%);且药物耐受性良好。6.Context公司实体瘤双抗报IND。Context公司CLDN6/CD3双抗CTIM-76向FDA提交了首次人体IND申请,计划开展Ⅰ期剂量递增和扩展研究,评估用于治疗Claudin 6(CLDN6)阳性妇科和睾丸癌患者的安全性、耐受性与初步疗效。CTIM-76结合了高选择性的CLDN6结合臂和CD3结合单链Fv结构域,其Fc被设计为功能性单价,以避免异常T细胞激活并提高安全性。CLDN6是许多实体瘤类型的有效治疗靶点,包括卵巢、子宫内膜、睾丸和胃。医药热点1.深圳首个国际联合临床研究所落户中山七院。近日,“伯明翰大学-中山七院联合临床研究所揭牌仪式暨临床研究国际合作论坛”在中山大学附属第七医院举办,中山七院与英国伯明翰大学联合建设的临床研究所正式宣布成立。这是深圳市成立的第一个国际联合临床研究所。中山七院是中山大学设置在深圳市的首家直属附属医院。医院规划总床位4000张。2.药明生物调整高管职位。药明生物宣布,自2024年3月31日起,周伟昌已退任公司首席技术官以及全球生物制药开发及运营总裁等职务,并调任为公司非执行董事及全球生物制药开发及运营名誉总裁及首席执行官高级顾问以支援公司的发展。调任后,周伟昌将留任董事会战略委员会成员,为公司的决策提供支持。此前,据1月15日药明生物的公告,药明生物欧美CMC管理负责人Sherry Gu将接任周博士职责,担任药明生物CTO及执行副总裁、生物制药开发及生产部负责人。3.印度CAR-T一针最低21.7万元。近日,《自然》杂志刊登一篇最新研究论文显示,印度生物技术公司ImmunoACT研发出一种经济实惠的CAR-T细胞疗法NexCAR19,其治疗费用仅为全球同类商业产品的十分之一,一次治疗费用只要3-4万美元(约合人民币21.7至28.9万元)。该疗法已于去年10月获得印度药品监管机构批准在印度用于治疗。评审动态 1. CDE新药受理情况(04月02日) 2. FDA新药获批情况(北美03月29日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.77%涨幅前三 跌幅前三冠福股份+10.04% 葵花药业 -6.62%海顺新材 +8.22% 大理药业 -6.53%江苏吴中 +7.04% 艾德生物 -5.74%【恩华医药】公司1类化学药品NH103草酸盐片获得《药物临床试验批准通知书》。【联环药物】公司咪达那新片获得药物临床试验批准通知书。【百利天恒】公司自主研发的创新生物药BL-M07D1相关的联合用药“BL-07D1+PD-1/PD-L1单抗±化疗”及“BL-M07D1+帕妥珠单抗土化疗”,近日收到国家药品监督管理局(NMPA)正式批准签发的《药物临床试验批准通知书》。【君实生物】公司产品昂戈瑞西单抗注射液(重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液,产品代号:JS002)的两项新适应症上市申请已获得国家药品监督管理局受理。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
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