|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段批准上市 |
|
首次获批日期2021-11-24 |
HQP1351治疗酪氨酸激酶抑制剂耐药的慢性髓性白血病患者的剂量递增的Ⅰ期临床试验
主要目的:确定HQP1351治疗TKI耐药的慢性髓性白血病患者的最大耐受剂量,或Ⅱ期临床推荐剂量(RP2D)。 次要目的:评估HQP1351治疗TKI耐药的慢性髓性白血病患者的安全性。评估HQP1351治疗TKI耐药的慢性髓性白血病患者的疗效。评估HQP1351体内的药代动力学特征。 探索性目的:探讨HQP1351潜在的生物标志物与疗效的相关性。
Phase I Dose Escalation Study of HQP1351 on Tyrosine Kinase Inhibitor (TKI) Resistant Patients with Chronic Myelogenous Leukemia
HQP8361治疗晚期实体瘤患者剂量递增的Ⅰ期临床试验
主要目的:
评价HQP8361的安全性、耐受性,包括剂量限制性毒性(DLT),最大耐受剂量(MTD),和Ⅱ期临床推荐剂量(RP2D)。 次要目的:
评估HQP8361体内的药代动力学特征。
探索HQP8361的药效动力学特征(PK-PD)。
初步评估HQP8361在晚期实体肿瘤患者中的疗效。
基于药效动力学特征和疗效资料确定II期试验给药方案以及敏感瘤种。
100 项与 广州顺健生物医药科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 广州顺健生物医药科技有限公司 相关的专利(医药)
全球层面同类最佳(Best-in-class)第三代BCR-ABL TKI,唯一攻克T315I“守门员”突变的国产原研药物,覆盖CML全病程耐药,助力慢粒患者回归正常生活
2021年11月25日,国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序,附条件批准了亚盛医药原创1类新药——奥雷巴替尼片(商品名:耐立克®)的上市申请。这是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂,更是国内首个且唯一获批用于伴有T315I突变的慢性髓性白血病(CML)患者的靶向药物。
作为亚盛医药自主研发的全球层面“同类最佳(Best-in-class)”原创新药,奥雷巴替尼靶向BCR-ABL融合蛋白及其多种耐药突变体,对包括T315I在内的耐药位点具有高度选择性抑制活性。从打破T315I突变“无药可医”的困局,到覆盖一、二代TKI耐药与不耐受的更广泛人群,该药上市仅两年即成功纳入国家医保目录,并通过简易续约将新增适应症全部准入,成为解决中国CML临床治疗中“最难啃的骨头”的国产重器。
一、奥雷巴替尼是什么?—— 全球Best-in-class的三代BCR-ABL抑制剂
奥雷巴替尼(Olverembatinib,研发代号HQP1351,商品名:耐立克®)是亚盛医药(子公司广州顺健生物医药科技有限公司)自主研发的口服、高效、高选择性第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI),属于化药1类创新药。核心获批信息
项目
具体内容批准机构
中国国家药品监督管理局(NMPA)首次获批日期2021年11月25日
(附条件批准)正式上市日期
2021年12月31日,全国多地同步供药药品名称
奥雷巴替尼片商品名耐立克®生产企业
广州顺健生物医药科技有限公司(亚盛医药子公司),江苏宣泰药业有限公司生产药品类别
国家1类创新药,国家“重大新药创制”专项支持规格
10mg×60片/瓶;另有20mg、40mg规格医保状态
国家医保乙类(所有已上市适应症全覆盖,2024版简易续约,协议期至2026年12月31日)医保支付标准
10mg×60片:12906元/瓶(北京大学第一医院公示价)研发历程与荣誉
奥雷巴替尼的研发凝聚了亚盛医药核心研发团队——董事长兼CEO杨大俊博士、首席医学官翟一帆博士等领衔的数年心血。该药从2021年11月获批首个适应症起,便迅速成长为我国在血液肿瘤领域的标杆性创新药。截至2026年,该药的临床进展从未缺席美国血液学会(ASH)年会,并多次获得口头报告展示。
在商业拓展方面,耐立克®在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。2024年6月,亚盛医药与武田制药就奥雷巴替尼达成独家许可协议,开创国产创新药授权国际巨头的里程碑事件。作用机制
奥雷巴替尼是一种小分子蛋白酪氨酸激酶抑制剂。其分子设计强调选择性与稳定性,在研发初期就聚焦于BCR-ABL突变谱本身,通过特异性结合BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶结构域,抑制其磷酸化及下游信号传导(如STAT5、Crkl),阻断白血病细胞增殖并诱导凋亡。相比国际经典TKI泊那替尼,奥雷巴替尼在保持对T315I突变抑制能力的同时,尽量减少对VEGFR、FGFR等非目标通路的干扰,这种策略使其在理论上更具“精准打击”的特征。
靶点
抑制特点
临床意义BCR-ABL野生型
强效抑制
核心靶向活性BCR-ABL T315I突变高度选择性抑制
(纳摩尔级)攻克T315I“守门员”耐药突变多种复合突变
(E255K/V、Y253H、F359C/V/I等)
广泛覆盖
应对高度耐药突变谱复杂的CMLKIT、SRC、FGFR、PDGFRA
多靶点活性(临床前/早期临床)
在GIST等实体瘤中展现潜力
与泊那替尼相比,奥雷巴替尼在安全性管理上具有差异化优势。泊那替尼最受关注的不良反应包括动脉血栓事件、高血压以及胰腺相关异常,需要严格的心血管风险评估和剂量控制。而奥雷巴替尼在不良反应谱上相对更为集中,心血管相关风险相对较低,使其在长期治疗中的可持续性更具优势。二、适应症与临床定位1. 获批适应症
奥雷巴替尼目前已获批两大核心适应症,覆盖T315I突变及更广泛的耐药和不耐受人群:
适应症
获批时间
患者群体
填补空白伴有T315I突变的CML2021年11月25日
(附条件批准)
慢性期(CP)或加速期(AP)成年患者打破T315I突变CML患者长期无药可医的困境一、二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP2023年11月
对一代和二代TKI耐药和不耐受的慢性期成年患者
扩大覆盖耐药人群,惠及更广泛CML患者
两项适应症均已全部纳入国家医保目录,并于2024版国谈中通过“简易续约”机制完成准入,协议期贯穿2026年12月31日。2. 指南推荐
凭借突出的疗效和安全性数据,奥雷巴替尼已纳入《2024版CSCO恶性血液病诊疗指南》《2025版CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》,并获纳入美国NCCN CML治疗指南,成为全球肿瘤学界公认的核心治疗选择。
适应症
指南
推荐级别T315I突变CML
(任何线、CP或AP)
CSCO 2024Ⅰ级推荐,被认为是T315I突变患者的治疗首选尼洛替尼/达沙替尼一线治疗失败后
CSCO 2024Ⅰ级推荐
为二线治疗方案≥2种TKI不耐受/治疗失败(三线)
CSCO 2024Ⅰ级推荐CML进展期
(CP→AP、CP/AP→BP)
CSCO 2024Ⅰ级推荐
(±化疗)任意其他突变(包括复合突变)
CSCO 2024Ⅰ级推荐,复合/复杂突变应优先考虑耐立克®Ph+ ALL(儿童及青少年)
CSCO 2025Ⅰ级推荐CML(各类耐药场景)
NCCN 2024正式纳入美国NCCN CML治疗指南3. CML耐药与T315I突变的背景
CML是一种与白细胞相关的恶性肿瘤。20年前,靶向BCR-ABL的TKI出现,让CML从“不治之症”变成了像高血压、糖尿病一样的慢性病。患者可以像正常人一样生儿育女、回归工作和生活。
然而,“耐药”一直是CML治疗全球性的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一。其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一,其位于激酶结构域的“守门员”位置,导致所有一、二代BCR-ABL抑制剂均失效,患者的中位生存期骤降至1至2年。奥雷巴替尼首个适应症的获批,正是攻下了“T315I突变”这一中国CML临床治疗中“最难啃的骨头”。
目前,仍有20%-40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败,最终导致疾病进展甚至死亡。奥雷巴替尼新适应症的获批,再次打破了CML治疗的耐药困境。三、临床数据:疗效与安全性
奥雷巴替尼的临床价值已在多项研究中得到充分验证。关键临床数据汇总如下:
研究
患者群体
核心疗效数据
发表来源NCCN引用汇总数据
CML-CP(I/II期)
MCyR 79%,CCyR 69%,MMR 56%;AP:MCyR 47%,CCyR 47%,MMR 45%
NCCN CML治疗指南引用CC201/CC202研究
TKI耐药伴T315I突变CML
在T315I突变CML中取得优秀疗效,被CSCO指南重点引用
CSCO 2024指南引用CC203研究
一、二代TKI耐药/不耐受CML-CP
较BAT组显著延长无事件生存期,达到主要终点
CSCO 2024指南引用JAMA Oncol 1b期研究
≥2种TKI失败(含泊那替尼/阿思尼布)CML或Ph+ ALL
CML-CP:CCyR 61%(31/51),MMR 42%(25/59);泊那替尼经治组CCyR 58%(15/26);耐受性良好
《JAMA Oncology》全球多中心研究
新诊断Ph+ ALL(联合低强度化疗)
CR/CRi 100%,3个周期后CMR率 62.2%,耐受性良好
2023 ASH年会中国多中心真实世界研究
复发/持续MRD阳性Ph+ ALL
复发组CR率 87.5%(2周期),MRD转阴率 87.5%;MRD阳性组MMR恢复率 90.0%(2周期)
2025年发表1. 关键注册研究:CC201/CC202
奥雷巴替尼的关键注册研究CC201和CC202在TKI耐药并伴有T315I突变的CML-CP或AP成年患者中取得了优秀的临床数据。
《CSCO指南》指出,对于任何线、T315I突变的CML患者,无论CP或AP,均Ⅰ级推荐奥雷巴替尼。考虑目前奥雷巴替尼是国内唯一获批的三代BCR-ABL TKI,所以可认为奥雷巴替尼是T315I突变患者的治疗首选。2. CC203研究:一、二代TKI耐药/不耐受人群
CC203是一项开放性、多中心、随机对照的II期临床试验,旨在评估与现有最佳治疗(BAT)相比,奥雷巴替尼在一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML慢性期患者中的疗效和安全性。结果显示,奥雷巴替尼较BAT组显著延长无事件生存期(EFS),减少了60%的事件风险,达到了预设的主要终点。因此,对于二代TKI治疗后耐药患者,《CSCO指南》I级推荐奥雷巴替尼作为≥2线治疗方案。3. NCCN指南引用数据:MCyR高达79%
在2024年1月被正式纳入NCCN CML治疗指南时,指南引用了奥雷巴替尼在中国I期和II期临床试验的疗效数据。在CML-CP患者中,MCyR达79%,CCyR达69%,MMR达56%;在CML-AP患者中,MCyR达47%,CCyR达47%,MMR达45%。这标志着该国产原研药再获国际肿瘤学界认可,为其国际化的又一重大里程碑。4. 《JAMA Oncology》发表:重度经治及泊那替尼/阿思尼布失败者均有效
一项评估奥雷巴替尼对至少2种TKI耐药或不耐受CML或Ph+ ALL患者的全球多中心1b期随机研究,于2024年发表于《JAMA Oncology》(IF≈28)。该研究纳入了80例患者,其中76.3%为白种人,58%的患者接受过泊那替尼治疗,31%接受过阿思尼布治疗。
在可评估的CML-CP患者中:CCyR为61%(31/51),MMR为42%(25/59)。有或无T315I变异患者的细胞遗传学和分子学反应相似。
泊那替尼经治患者:26例中有15例(58%)达到CCyR,30例中有11例(37%)达到MMR。
阿思尼布耐药患者:8例中有4例(50%)达到CCyR,12例中有4例(33%)达到MMR。
研究证实,奥雷巴替尼具有良好的药代动力学特征,通常耐受性良好,并且在有或没有T315I变异的重度经治CML-CP患者(包括既往泊那替尼和/或阿思尼布失败)中显示出很强的抗白血病活性,为≥2种TKI失败的患者提供了一种可行的新治疗选择。5. Ph+ ALL真实世界与联合治疗数据
在一项纳入22例复发及持续MRD阳性Ph+ ALL患者的中国多中心真实世界研究中:
复发组(n=12,中位年龄53.0岁,41.7%携带T315I突变):经1个治疗周期后,CR率、MRD转阴率和MMR率分别为75.0%、75.0% 和50.0%;完成2个周期后,三项指标均升至87.5%。
MRD阳性组(n=10,中位年龄48.0岁):1个周期后MMR恢复率为60.0%,2个周期后升至90.0%;70.0%的MRD阳性患者后续成功接受了造血干细胞移植(HSCT)。
安全性:非血液学不良事件均为1-2级,转氨酶升高发生率40.9%。6. GIST实体瘤拓展数据
2024年CSCO年会上,奥雷巴替尼治疗TKI耐药的琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠间质瘤(GIST)的更新数据备受瞩目。该类肿瘤好发于青少年,既往获批药物疗效均非常有限,NCCN指南中对此类肿瘤没有优选推荐药物。奥雷巴替尼是一个多靶点TKI,靶点包括BCR-ABL、KIT、SRC、FGFR和PDGFRA。
在26例可评估患者中,中位年龄30岁(13~56岁),50%接受过≥三线治疗。总缓解率(ORR)23.1%,临床获益率(CBR)92.3%,中位无进展生存期(PFS)达到25.7个月,而既往研究中舒尼替尼和瑞戈非尼在这类患者中的中位PFS仅为6.0个月和5.5个月。四、用法用量
项目
具体内容推荐起始剂量
伴T315I突变:40mg(4片10mg),隔日一次;无T315I突变:30mg,隔日一次给药方式
口服,整片吞服,不可压碎、掰开或咀嚼;随餐同服治疗周期
持续至疾病进展或出现不可耐受毒性;28天为一个治疗周期疗程评估
若治疗3个月(CML-CP)或6个月(CML-AP)仍未获得完全血液学缓解,应由医生评估是否继续漏服处理
漏服在4小时内可补服;超过4小时则跳过当次,严禁双倍补服剂量调整
出现≥3级非血液学毒性或≥4级血液学毒性时暂停用药;恢复后可减量至30mg隔日一次;仍不耐受则永久停药肝功能不全
Child-Pugh A/B级无需调整;Child-Pugh C级慎用,最大剂量不超过30mg药物相互作用
与CYP3A4强效抑制剂(伊曲康唑、克拉霉素、葡萄柚汁)联用时,奥雷巴替尼AUC增加139%,剂量降至30mg隔日一次;避免与强效诱导剂(利福平、卡马西平)联用特殊人群
老年患者无需因年龄进行剂量调整;18岁以下患者安全性和有效性尚未确定五、不良反应与安全性1. 常见不良反应
不良反应类型
所有级别发生率
≥3级发生率皮肤色素沉着86.1%
(多为1-2级)
—血小板计数减少77.2%51.5%高甘油三酯血症
32.9%(3级以上10.9%)
10.9%贫血
46%-40.6%
17.0%白细胞/中性粒细胞减少
30.6% / 21.9%
21.0%蛋白尿
25.3%(3级以上5.0%)
5.0%肝酶升高(AST/ALT/γ-GGT)
23.5% / 22.4% / 15.3%
少见发热
—
6.9%2. 安全性特点
心血管风险极低:与国际第三代TKI泊那替尼相比,奥雷巴替尼治疗期间未发生或很少发生动脉闭塞及其他TKI治疗中常见的潜在剂量相关并限制治疗的不良反应。治疗相关动脉栓塞的发生率较低(3.8%),且均为1或2级。
非血液学不良事件:皮肤色素沉着最为常见但多为轻度,高甘油三酯血症可通过药物管理。
血液学毒性可控:血小板减少最常见,但通过剂量调整和支持治疗可管理。
肝功能监测:用药过程中至少每四周检测一次肝功能;若出现>3级肝功能异常,需暂停用药并增加检测频率。3. 特殊人群用药
避孕要求:有生育能力的女性及育龄期男性在治疗期间及末次给药后4个月内均需采取有效避孕措施。
妊娠/哺乳期:除非获益大于风险,否则妊娠期间不应使用;哺乳妇治疗期间及末次给药后至少7天内不进行母乳喂养。六、医保与价格医保政策(2024版简易续约,覆盖至2026年底)
奥雷巴替尼于2023年1月首次纳入国家医保目录,2024年12月新版目录(2025年1月1日起执行)中,其所有已上市适应症均通过“简易续约”程序完成准入,协议期贯穿2026年12月31日。
项目
具体内容医保类别
国家医保乙类医保协议期
2025年1月1日至2026年12月31日医保支付范围
① T315I突变的CML慢性期或加速期成年患者;② 对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML慢性期成年患者先行自付比例
乙类药品,各地10%-30%不等医保支付标准
10mg×60片:12906元/瓶(北京大学第一医院公示价)年治疗费用(医保前)
约37,500元/盒,每盒可覆盖约4个月疗程年治疗费用(医保后)
医保报销后,年度患者自付费用约13000-21000元慈善援助项目
2026年起,多家区域性慈善总会将奥雷巴替尼纳入“两节关爱”与“困难居民特药救助”双通道项目:
首次申请患者:凭三级医院诊断证明、家庭经济核对报告可在5个工作日内完成审批,最快当日发药。
年度申请:不设次数上限,但累计援助量不超过12盒/年。
慈善政策:低保、低收入及因病致贫家庭可实行全额免费用药或定额补贴。七、同类竞品对比
目前国内已获批上市的第三代BCR-ABL TKI主要为两款——国产原研的奥雷巴替尼(耐立克®,2021年)和进口的泊那替尼(英可欣®,2024年9月)。两者均为三代TKI,但各有定位和特色。
对比维度奥雷巴替尼(耐立克®)泊那替尼(英可欣®)生产企业
亚盛医药(国产原研)
武田(进口,正大天晴中国商业化)中国获批时间2021年11月2024年9月中国获批适应症
T315I突变CML-CP/AP;一、二代TKI耐药/不耐受CML-CP
末线CP-CML;复发/难治AP/BP-CML及Ph+ ALL;T315I突变各期CML/Ph+ ALL医保状态医保乙类
(全覆盖,2025-2026协议期)非医保
(2025国谈未成功)分子设计理念
聚焦BCR-ABL突变谱本身,强调选择性与稳定性
多靶点TKI,同时抑制VEGFR、FGFR等CCyR率(CP-CML)69%
54%MMR率(CP-CML)56%
40%MCyR率(CP-CML)79%
60%心血管安全性治疗相关动脉栓塞发生率3.8%,均为1-2级
AOEs发生率高(黑框警告),需严格心血管风险管控Ph+ ALL覆盖
联合化疗/贝林妥欧单抗,3个月CMR达62.2%,多中心真实世界研究验证
获批适应症之一,但有心血管风险限制GIST实体瘤拓展中位PFS 25.7个月
(SDH缺陷型GIST),CSCO口头报告
无相关数据NCCN指南已正式纳入
NCCN CML治疗指南
已纳入NCCN指南,经验成熟竞品差异化解读
机制聚焦“精准”:奥雷巴替尼的分子设计更聚焦于BCR-ABL突变谱本身,强调选择性与稳定性,减少对非目标通路的干扰,在保持对T315I突变抑制能力的同时降低非目标毒性。
心血管安全性优势:奥雷巴替尼治疗相关动脉栓塞的发生率较低(3.8%),且均为1或2级,远低于泊那替尼的动脉闭塞事件(AOE)历史数据。这使其在存在基础心血管疾病的患者中具有更大的使用优势。
中国人群循证最充分:所有关键临床研究均以中国患者为主,被CSCO指南多次I级推荐为CML治疗的“治疗首选”。CC203研究直接与BAT方案对比,EFS获益明确且HR优势突出。
医保与可及性:奥雷巴替尼已纳入国家医保乙类目录,所有已上市适应症均实现医保全覆盖,协议期至2026年底;而泊那替尼因2025年国谈未成功,患者仍需要全额自费(年约12万元)。此外,奥雷巴替尼已与信达生物、武田制药达成商业化合作,覆盖网络日益完善。
国际认可持续升级:从ASH年会六连冠口头报告,到纳入NCCN CML治疗指南,再到授权给武田制药全球开发,奥雷巴替尼的国际影响力持续提升,与泊那替尼在全球市场的正面竞争日益直接。八、未来布局与研发前景
布局方向
进展情况CML/Ph+ ALL适应症拓展
Ph+ ALL已获CSCO指南Ⅰ级推荐,与贝林妥欧单抗/化疗联合方案3个月CMR达62.2%,真实世界研究验证SDH缺陷型GIST
2024 CSCO更新数据:中位PFS达25.7个月,CBR 92.3%,NCCN指南尚无优选推荐,奥雷巴替尼有望成为该领域的首创治疗方案全球临床推进
已授权武田制药全球开发,MD安德森癌症中心主导全球多中心研究(发表于JAMA Oncology),国际化进程加速联合治疗方案
与BCL-2抑制剂、低强度化疗、免疫治疗等联合方案探索中中国商业化深化
与信达生物、武田制药协同推进,入院覆盖和双通道药店网络不断完善九、一句话总结
奥雷巴替尼(耐立克®) 是亚盛医药自主研发的全球层面“Best-in-class”第三代BCR-ABL TKI,2021年11月获批用于T315I突变CML-CP/AP,2023年11月新增适应症覆盖一、二代TKI耐药/不耐受CML-CP,2024版国谈实现所有适应症医保全覆盖(协议期至2026年底)。关键临床数据显示:NCCN引用数据显示CCyR达69%,MMR达56%,MCyR达79%;CC203研究较BAT显著延长EFS(减少60%事件风险);JAMA Oncol研究显示CCyR达61%(含泊那替尼经治患者)。安全性方面,动脉栓塞发生率低(3.8%),心血管安全性显著优于泊那替尼。2024年先后纳入CSCO指南多项I级推荐和NCCN CML治疗指南,是全球层面公认的CML耐药核心治疗选择。该药2024年起由亚盛医药和信达生物共同负责中国商业化,并已授权武田制药进行全球开发,国际化进程加速。写在最后
从伊马替尼开创的CML靶向治疗时代,到奥雷巴替尼攻克T315I“终极耐药突变”,CML的治疗史始终贯穿着与耐药基因的竞速。奥雷巴替尼作为中国首个自主研发的第三代BCR-ABL抑制剂,用扎实的临床数据和不断拓宽的适应症证明:中国原研药物有能力攻克全球性的临床难题。
该药从首个适应症获批、纳入国家医保目录到新增适应症准入,再到授权武田进行全球开发、纳入NCCN指南,每一步都体现了国产创新药在血液肿瘤领域的突破。对于一、二代TKI耐药或不耐受的CML-CP患者,以及T315I突变的CML-CP或AP患者,奥雷巴替尼的二线及以上治疗方案值得与主治医生深入探讨。随着其全球多中心研究和GIST等实体瘤数据的持续更新,这款国产“Best-in-class”药物的价值将获得更广泛认可。
参考资料:
亚盛医药官方信息:耐立克®(奥雷巴替尼)获批上市公告(2021年11月)
亚盛医药:耐立克®获2024 CSCO恶性血液病诊疗指南升级推荐(2024年5月)
亚盛医药:耐立克®获纳入NCCN CML治疗指南(2024年1月)
Jabbour E, et al. Olverembatinib After Failure of Tyrosine Kinase Inhibitors, Including Ponatinib or Asciminib: A Phase 1b Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2024
《CSCO恶性血液病诊疗指南》(2024版)
国家医保药品目录(2024版)
湖南药事服务网:奥雷巴替尼药品信息
觅健:奥雷巴替尼最新纳入医保政策(2025年1月)
觅健:奥雷巴替尼2026年原价vs医保后自付(2026年1月)
北京大学第一医院药品价格公示
2024 CSCO年会:邱海波教授——奥雷巴替尼治疗TKI耐药SDH缺陷型GIST更新数据(2024年9月)
中国多中心真实世界研究:奥雷巴替尼治疗复发/持续MRD阳性Ph+ ALL的疗效与安全性(2025年10月)
药得网:泊那替尼与奥雷巴替尼对比分析(2026年3月)
中华人民共和国国家卫生健康委员会:慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)
国家药监局药品审评中心(CDE)官网
正大天晴泊那替尼(英可欣®)产品信息(2024年9月)
2025年产品销售收入和商业化权利收入同比增长90%,达到人民币5.74亿元
耐立克®(奥雷巴替尼)销售收入同比增长81%,达到人民币4.35亿元
利生妥®(利沙托克拉)2025年上市后五个月实现销售收入人民币7058万元
九项注册III期临床研究正在全球范围内进行,其中四项已获美国FDA和欧洲EMA许可
中文(普通话)投资者会议和网络直播将于北京时间2026年3月26日上午10:00 / 美国东部时间2026年3月25日晚上22:00举行;英文投资者网络直播将于美国东部时间2026年3月26日上午8:00 / 北京时间晚上20:00举行
亚盛医药亚盛医药(纳斯达克代码:AAPG;香港联交所代码:6855)(以下简称“亚盛医药”、“本公司”、“我们”或“我们的”)今日公布了截至2025年12月31日的未经审计的财务业绩,并介绍了临床开发和商业化方面的重要进展。
杨大俊博士
亚盛医药董事长、CEO
“2025年是亚盛医药全球化布局提速的关键一年,我们在产品商业化、全球临床开发、管线创新、资本市场等多维度均实现跨越式突破。
我们的商业化战略正稳步推进,成果显著,已成功构建以耐立克®与利生妥®为核心的“双引擎”驱动格局,商业化表现持续向好。作为中国首个上市的国产原创Bcl-2抑制剂,利生妥®于2025年7月成功获批后快速填补临床空白,上市以来销售势头强劲。与此同时,2025年作为耐立克®获批适应症均被纳入国家医保药品目录后的首个完整销售年份,其在中国的销售额实现显著增长,极大提升了患者的用药可及性。
在临床开发方面,亚盛医药多项全球注册III期试验正快速推进,其中4项已获美国FDA和欧洲EMA许可。值得一提的是,公司新一代BTK降解剂APG-3288 IND已获美国FDA、中国CDE许可,为全球创新管线布局再添重要砝码。
资本层面,公司2025年年初成功在纳斯达克上市,成为首家先港股、后美股双重主要上市的生物医药企业,并获得募资净额9.67亿元人民币。此外,公司在2025年7月完成一轮新股配售。这些举措为公司全球创新研发与商业化拓展进一步注入了强劲财务动力。
2026年,我们将继续聚焦患者未满足需求,加速核心产品全球临床开发,致力于成为血液肿瘤创新领域的全球领导者,为全球患者带来更多获益,并为股东创造更高价值。”
已上市产品和研发管线的主要进展
耐立克®(通用名:奥雷巴替尼,研发代号:HQP1351):中国首个获批的第三代BCR-ABL抑制剂,已在中国获批治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML慢性期(-CP)和加速期(-AP)的成年患者;以及治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。
商业化进展
截至2025年12月31日止年度,耐立克®在中国的销售收入增长81%,从截至2024年12月31日止年度的人民币2.41亿元增至人民币4.35亿元。
自2025年1月起,耐立克®的所有已获批适应症均已被纳入中国国家医保药品目录(NRDL),这显著提升了该药物的可负担性和可及性。
截至2025年12月31日,耐立克®在全国准入的医院和DTP药房共达到825家,较截至2024年12月31日的734家增长12.4%。期间准入医院数量由260家增至355家,同比增长约36.5%。
临床进展
公司正持续为POLARIS-1研究招募患者。POLARIS-1为一项获美国FDA和欧洲EMA许可的、评估耐立克®联合化疗对比研究者选择的TKI联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的全球注册III期临床研究。POLARIS-1研究的首批数据已在第67届美国血液学会(ASH)年会上公布,数据显示诱导治疗结束时患者的MRD阴性完全缓解(CR)率为64.2%,且至目前安全性良好。
公司正持续为POLARIS-2研究招募患者。POLARIS-2为一项获美国FDA和欧洲EMA许可的、评估耐立克®用于治疗伴有或不伴有T315I突变的经治CML-CP成年患者的全球注册III期临床研究。
公司正在持续为POLARIS-3研究招募患者。POLARIS-3为一项评估耐立克®用于治疗既往系统性治疗失败的琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠间质瘤(GIST)患者的注册III期临床研究。
公司正持续在早期临床试验中评估耐立克®联合Bcl-2抑制剂利生妥®的疗效。
预期进展
持续推进POLARIS-1、POLARIS-2和POLARIS-3研究的患者入组工作。
利生妥®(通用名:利沙托克拉,研发代号:APG-2575):新型口服Bcl-2选择性抑制剂,通过选择性抑制Bcl-2蛋白,恢复癌细胞的正常凋亡过程,从而达到治疗肿瘤的目的。该品种在多种血液肿瘤和实体瘤治疗领域具备广阔的单药和联合治疗潜力。
商业化进展
利生妥®于2025年7月10日获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准附条件上市,用于治疗既往至少接受过一种包括布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的系统治疗的成年慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。该药物的首批处方于7月25日开出,正式启动其在中国的商业销售。这使利生妥®成为中国首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂,也是全球第二个获批的Bcl-2抑制剂。
利生妥®在2025年8月至12月的五个月期间,实现销售收入人民币7058万。
临床进展
公司正持续为GLORA-4研究招募患者。GLORA-4为一项获美国FDA和欧洲EMA许可的、评估利生妥®联合阿扎胞苷(AZA)一线治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的全球注册III期临床研究。
公司正持续为GLORA-3研究招募患者。GLORA-3为一项评估利生妥®用于一线治疗新诊断老年或不耐受化疗的急性髓系白血病(AML)患者的全球注册III期临床研究。
公司正持续为GLORA-2研究招募患者。GLORA-2为一项评估利生妥®联合BTK抑制剂阿可替尼对比免疫化疗治疗初治CLL/SLL患者的注册III期临床研究,旨在验证该联合疗法作为一线治疗的临床价值。
公司正持续为GLORA研究招募患者。GLORA为一项获美国FDA和欧洲EMA许可的、评估利生妥®联合BTK抑制剂治疗BTK抑制剂经治CLL/SLL患者的全球注册III期临床研究。
公司正在中国持续推进利生妥®单药或联合其他疗法治疗AML/MDS患者(包括对维奈克拉耐药的患者)的Ib/II期临床研究的患者入组。
公司正在美国持续推进利生妥®联合其他疗法治疗多发性骨髓瘤(MM)患者的Ib/II期临床研究的患者入组。
预期进展
计划启动临床研究,以验证利生妥®在克服维奈克拉耐药方面的潜力。
持续推进GLORA、GLORA-2、GLORA-3、GLORA-4研究的患者入组工作。
计划于2026年积极推动将利生妥®纳入中国国家医保药品目录(NRDL)。
BTK降解剂APG-3288:亚盛医药基于其具有自主知识产权的蛋白靶向降解嵌合体(PROTAC)技术平台研发的首个新型高效和高选择性BTK 降解剂。
进展
于2026年第一季度获得美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验申请(IND)许可。
预期进展
计划启动一项全球多中心、开放性的I期临床研究,旨在评估APG-3288在复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)特征及初步疗效。
2025年全年未经审计财务业绩
截至2025年12月31日止年度,公司总收入由截至2024年12月31日止年度的人民币9.81亿元减少至人民币5.74亿元,减少人民币4.07亿元或41.5%。收入下降的主要原因是我们在截至2024年12月31日止年度期间录得人民币6.78亿元的知识产权收入。耐立克®2025年在中国市场的销售收入由截至2024年12月31日止年度的人民币2.41亿元增长81%至人民币4.35亿元。利生妥®于2025年7月初获中国NMPA批准后,自7月底正式开始商业化销售,在2025年最后五个月实现销售收入人民币7058万元。
公司销售和分销开支由截至2024年12月31日止年度的人民币1.96亿元增长人民币1.58亿元或80.4%至截至2025年12月31日止年度的人民币3.54亿元。该增长主要源于利生妥®和耐立克®的商业化活动增加。
公司研发开支由截至2024年12月31日止年度的人民币9.47亿元增长人民币1.90亿元或20.1%至截至2025年12月31日止年度的人民币11.37亿元。该增长源于临床试验费用增加。
公司行政开支由截至2024年12月31日止年度的人民币1.87亿元增长人民币0.59亿元或31.6%至截至2025年12月31日止年度的人民币2.46亿元。该增长主要由于新增员工招聘所致。
公司融资成本由截至2024年12月31日止年度的人民币0.64亿元减少人民币0.10亿元或16.1%至截至2025年12月31日止年度的人民币0.54亿元。这主要由于银行借款利率下降所致。
截至2025年12月31日止年度,公司录得其他开支人民币0.74亿元,而截至2024年12月31日止年度为人民币0.09亿元。增加的人民币0.65亿元主要是由于2025年与收购广州顺健生物医药科技有限公司相关的或有对价公允价值损失增加所致。
截至2025年12月31日止年度,公司亏损为人民币12.43亿元,而截至2024年12月31日止年度亏损为人民币4.06亿元。
截至2025年12月31日,现金和银行存款余额为人民币24.70亿元,而截至2024年12月31日为人民币12.61亿元,剔除汇率影响后增长人民币12.09亿元,或95.9%。这一增长主要得益于2025年1月美国首次公开发售带来的人民币9.7亿元净收益以及2025年7月后续发行带来的人民币13.7亿元净收益。
投资者电话会议和网络直播
亚盛医药将召开投资者网络直播会议,讨论2025年全年业绩。
亚盛医药中文(普通话)投资者会议和网络直播将于北京时间2026年3月26日上午10:00/美国东部时间2026年3月25日晚上22:00举行。如需参加中文投资者活动或电话会议,请提前在此处注册。
英文投资者电话会议和网络直播将于美国东部时间2026年3月26日上午8:00 / 北京时间晚上20:00举行。如需参加英文网络直播,请提前在此处注册。亚盛医药网站的公司活动页面也将提供英文电话会议和演示的网络重播。
关于未经审计财务信息的声明
本新闻稿包含截至2025年12月31日止财年的未经审计年度财务信息,该信息尚未经本公司审计师审计或审阅。截至 2025 年12月31日止财年的未经审计信息属于初步信息,是基于目前可获取的信息编制的,并且可能会因本公司财务报表审计工作的完成而发生变化。因此,在本公司截至2025年12月31日止财年的20-F表格年度报告中所包含的财务报表里反映的本公司实际业绩和财务状况,可能会与本文中的财务信息存在调整或不同的列报方式,且这些差异可能是重大的。未经审计的合并财务报表涵盖了本公司及其子公司的账目。所呈现的所有期间的账目均按照IFRS会计准则并依据美国证券交易委员会(“SEC”)的规则和条例进行了会计处理。
货币汇率信息
除非另有说明, 2025年和2024年的人民币对美元的换算分别按照2025年12月31日和2024年12月31日纽约联邦储备银行核证的纽约市中午买入汇率进行,即1美元兑换6.9931元人民币和1美元兑换7.2993元人民币。亚盛医药并未作出任何陈述,表示本新闻稿中提及的人民币或美元金额无论如何都能够或本可以按任何特定汇率兑换成美元或人民币(视情况而定)。
关于亚盛医药
亚盛医药(纳斯达克代码:AAPG;香港联交所代码:6855)是一家综合性的全球生物医药企业,致力于研发、生产和商业化创新药,以解决肿瘤领域全球患者尚未满足的临床需求。公司已建立丰富的创新药产品管线,包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂、新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂以及蛋白降解剂。
公司核心品种耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂,已获批用于治疗伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP)和加速期(CML-AP)患者,以及对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。该药物所有获批适应症均已被纳入中国国家医保药品目录(NRDL)。目前,亚盛医药正在开展耐立克®三项全球注册III期临床研究,分别为:获美国FDA和欧洲EMA许可的评估耐立克®治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者POLARIS-1研究;获美国FDA和欧洲EMA许可的评估耐立克®治疗经治CML-CP成年患者的POLARIS-2研究;评估耐立克®治疗SDH-缺陷型GIST患者的POLARIS-3研究。
公司另一重磅品种利生妥®是一款用于治疗多种血液系统恶性肿瘤的新型Bcl-2抑制剂。利生妥®已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗既往至少接受过一种包括布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。目前,亚盛医药正在开展利生妥®四项全球注册III期临床研究,分别为:获美国FDA和欧洲MEA许可的评估利生妥®联合BTK抑制剂治疗既往接受BTK抑制剂治疗超过12个月且应答不佳的CLL/SLL患者的GLORA研究;评估利生妥®一线治疗初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究;评估利生妥®一线治疗新诊断老年或不耐受的AML患者的GLORA-3研究;以及获美国FDA和欧洲EMA许可的评估利生妥®一线治疗新诊断中高危MDS患者的GLORA-4研究。
凭借强大的研发能力,亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局,并与武田、阿斯利康、默沙东、辉瑞、信达等众多领先的生物制药公司达成全球合作,同时与丹娜法伯癌症研究院、梅奥医学中心、美国国家癌症研究所和密西根大学等学术机构建立研发合作关系。如需了解更多信息,请访问 https://ascentage.com/
前瞻性声明
本新闻稿包含根据美国《1995年私人证券诉讼改革法案》,以及经修订的《1933年证券法》第27A条和《1934年证券交易法》第21E条所界定的前瞻性陈述。除历史事实陈述外,本新闻稿中的所有内容均可能构成前瞻性陈述,包括亚盛医药对未来事件、经营成果或财务状况所发表的意见、预期、信念、计划、目标、假设或预测。
这些前瞻性陈述受到诸多风险和不确定性的影响,具体内容已在亚盛医药向美国证券交易委员会(SEC)提交的文件中详细说明,包括2025年1月21日提交的经修订的F-1表格注册说明书和2025年4月16日提交的20-F表格中的”风险因素”和”关于前瞻性声明的警示声明”章节、2019年10月16日提交的首次发行上市招股书中的“前瞻性声明”、“风险因素”章节,以及我们不时向SEC或HKEX提交的其他文件。这些因素可能导致实际业绩、运营水平、经营成果或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的信息存在重大差异。本前瞻性声明中的陈述不构成公司管理层的利润预测。
因此,该等前瞻性陈述不应被视为对未来事件的预测。本新闻稿中的前瞻性陈述仅基于亚盛医药当前对未来发展及其潜在影响的预期和判断,且仅代表截至陈述发表之日的观点。无论出现新信息、未来事件或其他情况,亚盛医药均无义务更新或修订任何前瞻性陈述。
本文仅作为亚盛医药新闻发布,用于披露公司最新业务进展,并非广告用途。文中所涉药物信息仅供医疗卫生专业人士参考,不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐。如您想了解更多疾病或药物信息,请咨询医疗卫生专业人士。
在癌症治疗领域,慢性髓系白血病(CML)曾被视为“绝症”,患者中位生存期仅3-6年。但自2001年第一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼问世以来,CML治疗发生了革命性变化,如今多数慢性期患者(CML-CP)寿命已接近正常人。然而,治疗耐药和不耐受问题仍困扰约20%-30%的患者,尤其是携带T315I突变的“顽固”病例。奥雷巴替尼(Olverembatinib,商品名:耐立克®),作为中国原创第三代BCR-ABL1抑制剂,正以其强大效能和良好耐受性,成为这一领域的“新星”。本文基于2025年12月最新数据,对其研发历程、最新临床进展、市场潜力及竞争格局等方面进行更新解读。
研发历程:从实验室到临床突破的“中国速度”
奥雷巴替尼由亚盛医药(Ascentage Pharma)开发,源于对CML耐药机制的深入洞察。CML的“元凶”是费城染色体导致的BCR-ABL1融合蛋白,该蛋白异常激活下游信号通路,促进癌细胞增殖。第一代TKI如伊马替尼虽有效,但无法应对T315I“门卫”突变——这一突变如同一道“铁闸”,阻挡大多数TKI进入活性位点,导致约20%的患者耐药。
2006年,广州健康院引进丁克研究员团队,并于2008年开始布局基于酪氨酸激酶抑制剂的治疗恶性肿瘤的新药开发领域。2013年,经实验室初步验证,确定D824为抗白血病候选药物,并将相关专利转让给广州顺健生物医药科技公司进行产业化开发。2016年,D824(HQP1351,奥雷巴替尼)获得1.1类新药临床批件,后由广州顺健的母公司江苏亚盛推进临床试验。2021年11月24日奥雷巴替尼获得上市批准,历时13年。
奥雷巴替尼这一小分子口服药通过广泛的供体-受体氢键网络,精准抑制野生型及多种突变BCR-ABL1(包括T315I),IC50低至0.5 nM。体外实验显示,它能诱导CML细胞周期阻滞和凋亡;在小鼠异种移植模型中,奥雷巴替尼显著抑制肿瘤生长,甚至逆转T315I突变模型。
临床开发起步于2016年10月的I期“3+3”剂量递增试验(SJ-0002,NCT03289874),招募101名TKI耐药CML患者。剂量从1mg/隔日一次(QOD)递增至60mg,推荐II期剂量(RP2D)定为40mg QOD。该药药代动力学支持隔日给药,半衰期长,生物利用度高。2021年11月,基于II期注册性试验(NCT03896269)数据,奥雷巴替尼获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于成人TKI耐药CML-CP或加速期CML-AP(CML-AP)伴T315I突变患者。这是中国首个本土第三代BCR-ABL1抑制剂,标志着我国在精准肿瘤药领域的重大突破。2021年7月,与信达生物达成战略合作,在中国共同开发和推广。
2023年11月,其适应症扩展至对一线/二线TKI耐药或不耐受的CML-CP患者,进一步拓宽应用。2024年6月14日,亚盛医药与武田制药签署独家期权协议,总价值13亿美元(包括1亿美元期权费及潜在里程碑付款),武田获全球(除中国大陆、港澳台及俄罗斯外)开发权。这不仅验证了奥雷巴替尼的全球潜力,还为后续国际注册铺路。目前,美国FDA已批准其III期注册性试验POLARIS-2(NCT06423911),针对CML-CP患者;2025年12月5日,FDA和EMA批准POLARIS-1 III期在初治Ph+ ALL患者中开展。2025年1月24日,亚盛医药在美国纳斯达克上市(股票代码:AAPG),进一步提升全球影响力。
最新临床情况与结果解读:ASH 2025数据闪耀,全球III期加速
奥雷巴替尼的临床开发正加速全球化。截至2025年12月,其多项III期试验(如POLARIS-1/2/3)已获FDA/EMA批准,覆盖CML、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤(SDH缺陷GIST)。2025年美国血液学会(ASH)年会(12月7-10日)成为其“高光时刻”,多篇口头/海报报告揭示了最新数据,包括POLARIS-1首发数据集。
在TKI耐药/不耐受CML-CP患者中的注册II期试验(4年随访):随机对照设计,对比奥雷巴替尼 vs. 最佳支持治疗(BAT)。中位事件自由生存期(EFS)达21.2个月(vs. BAT的2.9个月,P<0.001),无T315I突变亚组EFS为11.9个月(vs. 3.1个月,P=0.0159)。主要细胞遗传学反应(MCyR)率超80%,主要分子反应(MMR)率达60%。安全性佳,血管闭塞事件(AOE)发生率仅7%(远低于ponatinib的25%-30%),3级以上不良事件多为可控的血液毒性。解读:这些长程数据证实奥雷巴替尼在重度预处理患者中的持久效能,尤其对ponatinib/asciminib耐药者有效,填补了“后三线”治疗空白。数据于ASH 2025口头报告,强调其优于当前最佳疗法的疾病控制。
二线CML-CP治疗(ChiCTR2200061655,2025年1月13日数据截点):单臂、多中心研究,招募144名患者(包括105名无T315I突变)。完整细胞遗传学反应(CCyR)率71.8%,MMR率43.6%;二代TKI一线失败亚组CCyR达76.7%。随治疗周期延长,反应加深:21周期时MMR升至60%。无新安全信号。解读:这暗示奥雷巴替尼可前移至二线,甚至挑战一线地位,支持其在更广人群中的应用。ASH 2025更新显示,分子响应持续加深,早期线潜力明显。
新诊断Ph+ ALL(POLARIS-1 III期,Part A):奥雷巴替尼+低强度化疗,3周期诱导后,最佳MRD阴性率66%,MRD阴性完全缓解(CR)率64.2%;高危IKZF1plus亚组分子反应率90%。安全性良好,低强度方案减少了化疗毒性。解读:Ph+ ALL预后差(5年生存<50%),传统TKI+化疗MRD阴性率仅30%-40%。奥雷巴替尼的“深应答”潜力,或重塑一线方案,FDA/EMA已批准全球III期。首发数据于ASH 2025发布,MRD阴性率超60%为最佳记录。
SDH缺陷GIST(Ib期,NCT03594422):26名TKI失败患者,中位PFS 25.7个月,客观缓解率(ORR)23.1%,临床获益率(CBR)84.6%。转化研究揭示其调控脂质代谢的新机制(如抑制脂质摄取,下调MCL-1)。解读:SDH缺陷GIST罕见且无标准治疗,传统TKI(如伊马替尼)无效。奥雷巴替尼的耐久PFS提供基准,III期POLARIS-3(NCT06640361)即将启动。无2025年新数据,但Ib期结果稳定。
其他试验包括:NCT07178912(奥雷巴替尼+blinatumomab在Ph+ ALL),II期招募中;NCT06423911(CML-CP),招募中。总体而言,这些2025年数据强调奥雷巴替尼的“广谱覆盖”(pan-BCR-ABL1突变,包括对ponatinib/asciminib耐药)和低AOE风险,患者依从性高。未来,联合BCL-2抑制剂(如lisaftoclax)或探索AML/ALL扩展,将进一步放大其价值。
市场潜力:销售强劲增长,全球“蓝海”待开拓
奥雷巴替尼已纳入中国国家医保目录(NRDL),覆盖所有适应症,显著提升可及性。截至2024年6月,已进入670家医院。2024全年,亚盛医药总收入达1.343亿美元(增长342%),其中奥雷巴替尼中国销售增长52%。2025上半年,奥雷巴替尼销售达3030万美元(增长93%)。市场预测显示,全球奥雷巴替尼市场2024年规模5.6亿美元,至2033年将达17.4亿美元,复合年增长率(CAGR)14.1%。驱动因素包括:精准医疗浪潮(T315I检测普及)、早期线扩展潜力及多适应症布局(CML占70%,Ph+ ALL/GIST占30%)。
武田期权协议注入7.5亿美元股权+潜在12亿美元里程碑,加速全球商业化。北美/欧洲市场潜力巨大:CML TKI市场超100亿美元,但耐药患者占比15%-20%,奥雷巴替尼的“后线首选”定位或抢占ponatinib份额。亚洲(尤其是中国)增长最快,得益于临床试验扩张和医保支持。挑战在于监管审批(如FDA BLA)和定价,但其“中国原创+全球验证”标签,将助力出口。纳斯达克上市进一步提升融资和市场信心,预计2025全年销售持续强劲。
同类产品及靶点竞争:第三代TKI的“优胜劣汰”
BCR-ABL1靶点竞争激烈,分三代:第一代伊马替尼(Glivec,诺华)奠基但耐药率高;第二代如达沙替尼(Dasatinib,BMS)、尼洛替尼(Nilotinib,诺华)、博舒替尼(Bosutinib,Pfizer)和氟马替尼(Flumatinib,中国汉莎)效能提升,但对T315I无效;第三代ponatinib(Iclusig,武田)覆盖T315I但AOE高(黑框警告);asciminib(Scemblix,诺华)为变构抑制剂,创新但价格高昂、覆盖不全(部分突变无效)。
奥雷巴替尼在2025年更新中,显示出克服ponatinib和asciminib耐药的能力,安全性优越。欧洲白血病网(ELN)2025指南推荐其用于ponatinib/asciminib失败患者。其他新兴TKI如vamotinib(PF-114)在开发中,但奥雷巴替尼的多激酶靶点(FLT3、KIT等)扩展至GIST/AML,竞争壁垒高。
结语:点亮更多生命之光
奥雷巴替尼的崛起,不仅是中国创新药的骄傲,更是CML患者重获希望的曙光。从实验室“铁闸”到临床“长效堡垒”,它以科学严谨和人文关怀,挑战耐药难题。展望未来,随着全球III期数据落地和商业化提速,奥雷巴替尼有望惠及更多患者,推动精准肿瘤治疗新时代。癌症无国界,创新无止境——让我们共同期待这一“中国方案”照亮全球蓝天。
关注我们,下期聊更多前沿。健康,从觉醒开始!点赞、转发吧~
100 项与 广州顺健生物医药科技有限公司 相关的药物交易
100 项与 广州顺健生物医药科技有限公司 相关的转化医学