Phase II Study of the Combination of Subcutaneous Blinatumomab and Olverembatinib in Patients With Philadelphia Chromosome (ph)-Positive and/or BCR::ABL1 Positive Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)

To find out if giving blinatumomab as injections under the skin and olverembatinib can help to control the disease in patients with Ph-positive ALL.

开始日期2026-08-27

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+2]

NCT07443488

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Study on the Efficacy and Safety of Olverembatinib Combined With Inotuzumab Ozogamicin as First-Line Consolidation Therapy Bridging to Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients With Philadelphia Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia

To study the minimal residual disease (MRD) clearance rate of olverembatinib combined with inotuzumab ozogamicin as first-line consolidation chemotherapy in patients with Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ALL) who have not achieved MRD remission after initial induction chemotherapy.

开始日期2026-03-14

申办/合作机构

中国医学科学院血液病医院

NCT07454226

/ Not yet recruitingN/AIIT

An Open-Label, Single-Arm, Phase II Exploratory Study of ABL and JAK Kinase Inhibitors With Chemotherapy and Venetoclax in Adult Patients With Ph-like ALL

This open-label, non-randomized, single-arm, phase II exploratory study aims to evaluate the efficacy and safety of combining pathway-specific tyrosine kinase inhibitors with chemotherapy and venetoclax in patients with newly diagnosed Ph-like acute lymphoblastic leukemia (ALL). Patients are stratified by genetic alteration: those with ABL class fusions (ABL1, ABL2, PDGFRA, PDGFRB) receive olverembatinib, while those with JAK pathway alterations (CRLF2 rearrangement, JAK mutation/fusion, EPOR fusion, SH2B3 deletion, IL7R mutation) receive ruxolitinib. Both groups undergo sequential induction, consolidation, intensification, and maintenance therapy as per protocol.
The primary endpoint is the rate of flow cytometry minimal residual disease (MRD)-negative complete remission (CR MRD-) at 3 months after induction therapy. Secondary endpoints include overall complete remission rate, NGS MRD-negative CR rate at 3 months, overall survival (OS), disease-free survival (DFS), relapse-free survival (RFS), cumulative incidence of relapse, and 60-day mortality.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

中国医学科学院血液病医院

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2026-02-01·EXPERIMENTAL CELL RESEARCH

Overcoming multidrug resistance in cancer cells targeting ABC transporter ABCB1 with tyrosine kinase inhibitor: Olverembatinib

Article

作者: Bo, Letao ; Dong, Xingduo ; Wang, Shanzhi ; Li, Yidong ; Chen, Xiang ; Chou, Brian ; Patel, Harsh ; Zhang, Bohan ; Chen, Zhe-Sheng

The overexpression of ATP-binding cassette subfamily B member 1 (ABCB1) remains a primary challenge in overcoming multidrug resistance (MDR) in cancer cells. This study investigates the potential of olverembatinib, a third-generation tyrosine kinase inhibitor (TKI), to reverse ABCB1-mediated MDR and enhance the efficacy of chemotherapeutic drugs. Non-cytotoxic concentrations of olverembatinib significantly increased the sensitivity of ABCB1-overexpressing cells to paclitaxel and vincristine. Mechanistic analyses revealed that olverembatinib did not alter the expression or localization of ABCB1 but inhibited its drug efflux function, resulting in increased intracellular drug retention. Additionally, olverembatinib activated the ATPase activity of ABCB1 in a concentration-dependent manner and exhibited potent binding affinity to ABCB1 in docking simulations. These findings suggest that olverembatinib holds promise as a potent reversal agent for MDR, paving the way for its integration into novel combination chemotherapy regimens to improve cancer treatment outcomes.

2025-12-14·Zhonghua xue ye xue za zhi = Zhonghua xueyexue zazhi

[Guideline for the diagnosis and treatment of chronic myeloid leukemia in China (2025)].

Review

The guideline for the diagnosis and treatment of chronic myeloid leukemia (CML) in China (2025 edition) has been revised based on its 2020 version, incorporating advances in the field of CML diagnosis and treatment over the past 5 years. With reference to the revised 2022 International Consensus Criteria, the threshold for lymphoblasts in lymphoid blast transformation is clearly defined. The EUTOS Long-Term Survival score is recommended to evaluate the patient's risk status at diagnosis. Meanwhile, a prediction model for tyrosine kinase inhibitor (TKI) treatment failure derived from Chinese multicenter data is also recommended. The prognostic significance of cytogenetic and molecular abnormalities should be considered. Newly therapeutic drugs include asciminib, olverembatinib, and ponatinib. This version of the guideline systematically elaborates on the decision-making principles for first-line and later-line medications. Milestone responses are of guiding significance for treatment strategy adjustments; however, we emphasize that molecular milestone responses should be interpreted individually. Concurrently, it proposes TKI dose optimization based on efficacy and safety. The implementation criteria for treatment-free remission, postdiscontinuation monitoring, and fertility-related issues have been adjusted to minimize toxicities and improve quality of life while ensuring efficacy. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation remains valuable for patients with multidrug TKI resistance or intolerance and those in advanced phases.

2025-11-15·CANCER

Efficacy, safety and predictive biomarker of third‐generation tyrosine kinase inhibitors with azacitidine in myeloid blast phase of chronic myeloid leukemia

Article

作者: Zhao, Sha S. ; Li, Zong R. ; Bao, Mei ; Huang, Xiao J. ; Gale, Robert Peter ; Ye, Fang ; Yu, Lu ; Zhang, Xiao S. ; Jiang, Qian ; Yan, Cheng C.

Abstract:

Objective:

To evaluate the efficacy, safety, and predictive biomarker of a third‐generation tyrosine kinase inhibitor (3G‐TKI; ponatinib or olverembatinib) combined with azacitidine in chronic myeloid leukemia (CML) in myeloid blast phase.

Methods:

We conducted a single‐center, prospective study combining 3G‐TKI with azacitidine in 28‐day cycles. The primary end point was a major hematologic response (MaHR) by cycle 2. The trial is registered in Chinese Clinical Trial Registry (ChiCTR2200055887)

Results:

In total, 37 patients were studied. The median follow‐up was 30 months (interquartile range, 24–40 months). Twenty‐five patients achieved a MaHR by cycle 2, 30 returned to chronic phase. Ten patients underwent transplantation. The patients who underwent transplantation had higher 3‐year probability of survival compared with nontransplanted patients (50%; [95% confidence interval (CI), 9%–37%] versus 18% [95% CI, 3%–33%]; p = .01). The regimen was well tolerated. In adjusted logistic/Cox regression analyses, KRAS mutation was significantly associated with a lower MaHR rate (odds ratio, 0.1; 95% CI, 0–0.8; p = .03), worse progression‐free survival (PFS; hazard ratio [HR], 3.1; 95% CI, 1.1–8.6; p = .04), and worse survival (HR, 8.2; 95% CI, 2.5–26.8; p < .001); PTPN11 mutation was associated with worse PFS (HR, 5.1; 95% CI, 1.2–22.2; p = 0.03) and worse survival (HR, 9.6; 95% CI, 2.2–41.5; p = .002); and increasing numbers of non‐ ABL1 mutations were associated with worse PFS (HR, 1.2; 95% CI, 1.0–1.3; p = .04). Transcriptomic analysis revealed that patients who did not achieve a MaHR experienced activation of cancer‐, metabolism‐, oxidative phosphorylation‐related pathways. The KRAS signaling pathway was significantly activated in patients who lost MaHR during treatment.

Conclusions:

3G‐TKI with azacitidine is an effective and safe therapy providing more chance to receive a transplantation for CML in myeloid blast phase. Potential biomarkers associated with outcomes were identified.

1,401

项与奥雷巴替尼相关的新闻（医药）

2026-03-09

·毕凯今选

【重磅】Innovation (Camb)(IF-25.7)药物发现背后的故事：关键人物、前沿技术与重磅药物

药物发现背后的故事：关键人物、前沿技术与重磅药物药物发现是一场跨越数十年的漫长征途，它把实验室里一个微小的分子线索，最终变成能够改变千万人命运的片剂、胶囊或注射液。这条路上既有灵光乍现的惊喜，也布满失败的暗礁。2025年7月，《Drug Discovery Stories(第二卷)》正式出版，全书四十七位作者用近五十个章节，把过去二十年里最具代表性的突破浓缩成一本“现代制药史记”。本文以该书为骨架，结合公开文献与产业数据，将关键人物、早期开发逻辑、前沿技术与重磅药物四个维度串联成一篇连续叙事，力求还原那些看似偶然、实则环环相扣的发现故事。一、从青霉素到干扰素：比利时学派的奠基之路上世纪四十年代，青霉素在战场上的神奇疗效让全世界第一次意识到“抗生素”三个字的分量。然而很少有人知道，当英美药企忙于工业化发酵时，比利时鲁汶大学的一间地下室里，一位名叫皮特·德·索默(Piet DeSomer)的年轻博士正在用简陋的瓷罐培养青霉菌。他与同事埃里克·德·克莱克(Erik DeClercq)一起，把青霉素产量提高了近百倍，让比利时成为欧洲大陆第一个实现青霉素自给的国家。德·索默并未止步于此，五十年代他又把乔纳斯·索尔克和阿尔伯特·萨宾的脊髓灰质炎疫苗工艺搬到欧洲，挽救了无数儿童。六十年代末，当他意识到病毒比细菌更难对付时，他把目光投向当时尚处边缘的“干扰素”。在缺乏基因工程手段的年代，他用大量人血白细胞提取干扰素，证明了这类蛋白对病毒复制的抑制作用，为后来抗病毒药物的开发奠定了理论地基。今天，当丙肝患者服用索磷布韦、艾滋病人接受鸡尾酒疗法时，其底层逻辑仍可以追溯到德·索默当年对干扰素机制的执着探索。二、早期开发：在“可成药性”悬崖前紧急刹车一个候选化合物即便在体外把病毒或肿瘤细胞杀得片甲不留，也未必能走到上市终点。它可能因溶解度太低无法吸收，可能因快速被肝脏代谢成无效产物，也可能在动物实验里暴露心脏毒性。拜耳公司前转化科学高级副总裁埃克哈德·冯·克伊茨(Eckhardvon Keutz)在书中回忆，2005年前后，拜耳每年要合成近一万个新骨架，但最终只有不到十个能进入I期临床，成功率不足0.1%。痛定思痛，拜耳把“早期开发”从传统的线性流程改为“漏斗式”并行评估：化学家、药理学家、毒理学家、药剂师从第一天起就围坐在同一间战情室，用计算机模拟肝脏代谢酶对化合物的剪切方式，用微型化器官芯片预测心脏毒性，用纳米晶体技术把溶解度提高十倍。结果，2015-2025年间，拜耳把I期临床成功率提升到惊人的18%，整个行业的平均成功率也由此前的5%提高到12%。早期开发不再是“后勤队”，而是决定项目生死的“第一道防火墙”。图1.药物发现的故事(A)本书涵盖的四大核心内容：关键人物、前沿技术、早期开发在成功药物发现中的作用，以及重磅药物。(B)近年来已获批、用于治疗多种疾病的代表性药物。一、人工智能：从冷冻电镜到生成式模型的螺旋上升 2020年，DeepMind的AlphaFold2把两亿条蛋白序列折叠成三维结构，震惊全球。制药人很快意识到，这不仅是学术荣誉，更是一场产业革命。那不勒斯费德里科二世大学的安东尼奥·拉维基亚(Antonio Lavecchia)在书中指出，AI对药物研发的渗透呈“螺旋式”上升：第一波是“看得见的结构”，即用冷冻电镜和AlphaFold解析靶点口袋；第二波是“算得准的亲和力”，即用生成式对抗网络(GAN)在几小时内产出百万级虚拟分子；第三波是“预测得到的风险”，即用强化学习提前把可能猝死的化合物踢出局。2024年，山东一家初创公司用生成式模型设计的一款STING激动剂，从立项到获得临床批件仅用了十二个月，而传统流程平均需要四十八个月。当然，AI并非万能：训练数据如果带有实验批次偏差，模型会把“坏”当成“好”；黑箱算法遭遇FDA审评时，审评员要求解释预测依据，企业却拿不出可解释的物理图像。拉维基亚提醒，只有把高质量实验数据、可解释算法与湿实验验证形成闭环，AI才能真正缩短研发周期，而不是把失败从后期搬到前期。二、肿瘤学：从“无差别轰炸”到“分子狙击” 2001年，伊马替尼上市，慢性粒细胞白血病从死刑改为可控慢病，人类第一次尝到“靶向治疗”的甜头。二十年后，精准肿瘤学已细分成十几条技术路线：第一类是针对突变蛋白的共价抑制剂，如中国亚盛医药的olverembatinib，它用“不可逆”方式锁住T315I突变位点，把耐药患者的生存期从三个月拉到一年以上；第二类是蛋白降解剂，如Arvinas的ARV-471，它把“不可成药”的雌激素受体拖进细胞垃圾处理站，让受体水平降低90%以上；第三类是“双特异性”抗体，如罗氏的glofitamab，同时抓住B细胞表面的CD20和T细胞的CD3，把肿瘤和免疫“绑在一起”贴身肉搏。更令人振奋的是，曾经被视为“宇宙级”难度的KRASG12C也被安进、Mirati先后攻克，2021年索托拉西布上市当天，一位年过六旬的胰腺癌患者在社交平台上晒出处方，配文只有一句：“我等这张纸片，等了十年。” 三、传染病：从“应急攻关”到“平台化战备” 2020年1月10日，中国疾控中心上传新冠病毒基因序列，仅10天后，瑞德西韦的化学合成路线就出现在吉利德内部邮件里；45天后，全球第一个受试者入组I期临床。这场“闪电战”背后，是吉利德自埃博拉时期就搭建好的核苷酸前药平台：无论病毒怎么突变，只要依赖RNA聚合酶，就能在同一套化学骨架上替换侧链，实现“模块化”组装。2025年，同样的平台逻辑被用于猴痘、呼吸道合胞病毒(RSV)甚至亨德拉病毒。更前沿的是“长效注射＋广谱中和”组合：葛兰素史克与ViiV合作开发的cabotegravir，每两个月注射一次，就能把HIV感染风险降到零；强生的ensitrelvir，通过抑制3CL蛋白酶，对冠状病毒、肠道病毒甚至鼻病毒都显示纳摩尔级活性。德·克莱克在书中感慨，如果上世纪六十年代就有这样的平台化思维，艾滋病大流行或许不会夺走四千万条生命。四、代谢病：GLP-1的“蝴蝶效应” 2023年，诺和诺德的司美格鲁肽销售额突破两百亿美元，成为史上首款“跨界”药王：它既能让糖尿病患者血糖达标，又能让肥胖者平均减重十五公斤，还能把主要心血管事件风险降低20%。更令人惊讶的是，真实世界数据显示，它似乎还能减缓阿尔茨海默病的认知衰退。GLP-1受体激动剂的成功并非一夜爆红，而是三十年来对“肠促胰素”机制的深耕：从最初发现“口服葡萄糖比静脉注射更能刺激胰岛素”的现象，到分离出GLP-1这段三十个氨基酸的短肽，再到用脂肪酸侧链把半衰期从两分钟延长到七天，每一步都踩在前人肩膀。中国本土也不甘示弱，2024年上市的chiglitazar采用“双靶点”策略，同时激活PPARα/γ，在降糖的同时改善脂肪肝；danuglipron则是一款口服小分子GLP-1激动剂，免去注射痛苦，为基层市场打开想象空间。2025年3月，FDA又批准了第一款甲状腺激素受体β(THR-β)激动剂resmetirom，用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)，让“代谢病三部曲”--糖、脂、纤维化--终于补齐最后一块拼图。五、神经退行性疾病：在“遗忘”面前守住记忆阿尔茨海默病曾被形容为“药物研发的百慕大”，因为过去二十年里，数以百计的β淀粉样蛋白抗体纷纷沉没。2021年，百健/卫材的aducanumab顶着巨大争议上市，虽商业惨败，却为后来者打开监管路径；2023年，同样靶向Aβ的lecanemab把认知衰退速度减缓27%，成为第一款真正意义上“延缓”疾病进程的疗法。然而，科学家深知，仅靠清除斑块远远不够，于是把火力集中到“下游”神经炎症和“上游”线粒体功能。美国Reata公司上市的omaveloxolone，通过激活Nrf2通路，改善线粒体能量代谢，成为第一款针对弗里德赖希共济失调的疾病修饰疗法；中国药企绿谷的甘露特钠(GV-971)则通过调节肠道菌群-脑轴，降低神经炎症因子水平，虽机制仍受争议，却为“脑-肠对话”打开新的临床验证窗口。更值得期待的是，2024年启动的欧洲“人脑计划2.0”把单细胞测序、时空转录组与AI预测结合，试图在患者出现症状前十年的“暗涌期”就进行干预，让“遗忘”不再成为宿命。六、罕见病：小市场的大情怀全球已知的罕见病超过七千种，95%没有获批疗法。由于患者基数小，传统商业模型难以覆盖成本，因此罕见病药物又称“孤儿药”。然而，正是这片“荒原”催生了最灵活、最富创意的技术路线：基因替代、RNA剪接切换、小分子读通、酶替代、细胞治疗轮番上阵。2022年，荷兰Protix公司用昆虫表达系统把人类酸性α-葡萄糖苷酶生产成本降到原来的十分之一，让庞贝病患者每年药费从四十万欧元降到七万欧元；2024年，法国Lysogene的AAV基因疗法把SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿的一次性治疗价格压到九十万美元，虽然仍不菲，但相比2019年的二百一十万美元已大幅下降。中国也在追赶：2025年初，信念医药的BBM-H901注射液获批，用于血友病B，把凝血因子Ⅸ活性从不足1%提升到50%以上，让“玻璃人”不再惧怕轻微磕碰。政策层面，2023年修订的《中国罕见病目录》新增86个病种，配套税收减免、优先审评、市场独占期延长等措施，吸引本土初创企业入局。正如书中所言：“罕见病虽小，却像一面镜子，照见一个国家对生命价值的尊重深度。” 七、抗微生物耐药：被忽视的“静默海啸” 当全球目光聚焦在癌症、阿尔茨海默病时，耐药菌每年悄悄夺走七十万条生命。世界卫生组织预测，到2050年，这一数字可能超过一千万。更令人担忧的是，传统抗生素研发遵循“修饰-侧链-活性”线性思路，而细菌通过突变、酶解、外排泵等多元机制，只需三个月就能让新药失效。为此，科学家提出“组合拳”策略：一方面，开发β-内酰胺酶抑制剂，如taniborbactam，它像“盾牌”一样保护头孢菌素不被水解；另一方面，用“特洛伊木马”技术把抗生素伪装成铁载体，骗过细菌外排泵，如头孢德罗已进入Ⅲ期临床。中国科学家则把目光投向“老药新用”与“天然产物挖掘”：2024年，中国医科院与中科院合作，从云南土壤链霉菌中分离到一种全新环肽，对耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌显示纳摩尔级活性，动物模型中能把败血症小鼠存活率从0%提高到80%。书中警示，如果未来十年不投入相当于肿瘤领域一半的资金与人力，抗微生物耐药将让现代医学回到“前青霉素时代”。八、技术融合：当PROTAC遇见细胞治疗药物形态正在经历“碎片化”到“融合化”的跃迁。PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)把“抑制剂”升级为“清除器”，通过劫持细胞自身的泛素-蛋白酶体系统，把致病蛋白拖进“垃圾站”；CAR-T细胞治疗则把“药物”升级为“活药”，让T细胞在患者体内自我复制、长期监视。2025年，美国Carisma公司把两者结合，开发出“CAR-巨噬细胞＋PROTAC”的序贯疗法：先用CAR-巨噬细胞吞噬实体瘤内部的免疫抑制细胞，再口服PROTAC把残留突变蛋白降解，动物模型中把三阴性乳腺癌完全缓解率从20%提升到70%。中国科学家也不甘示弱，北大-清华生命科学联合中心团队把CRISPR-Cas9的“剪切”功能升级为“碱基编辑”，在体外把造血干细胞中的BCL11A增强子精准敲除，再回输给患者，让β-地中海贫血患者摆脱终身输血。书中预言，未来十年，我们将看到更多“跨界”形态：RNA＋抗体、病毒样颗粒＋纳米酶、基因电路＋水凝胶，药物不再是一粒简单的白色片剂，而是一套可编程的“活体系统”。九、监管与支付：让创新可持续技术再耀眼，若无法跨越监管与支付的“死亡谷”，终究只是论文里的符号。2024年，FDA推出“动态审评”试点：对于AI设计的分子，允许企业滚动提交模块数据，把传统“一次性”审评拆成“多轮对话”，平均缩短审批时间八个月；欧盟EMA则试点“适应性支付”，根据真实世界疗效动态调整价格，若药物在三年后疗效下降，药企需退回部分费用。中国也在探索：2025年，国家医保局对CAR-T疗法实施“量价挂钩”，在年治疗上限三百例的范围内，每例支付一百二十万元，超出部分由企业承担，既保证患者可及，又避免医保基金被击穿。书中强调，监管与支付不是创新的“刹车片”，而是“减震器”，只有让风险可控、回报可期，资本与科学家才敢在下一座高峰继续攀登。十、结语：把故事写进未来回望百年，从青霉素偶然污染的培养皿，到今日AI设计的共价抑制剂，药物发现始终是一场关于“偶然与必然”的长跑。每一次技术跃迁背后，都是无数失败堆积成的“沉默成本”：据统计，每上市一款新药，平均需要筛选一万个化合物、开展五十个临床研究、耗费二十六亿美元、历时十三年。然而，正是这些看似“浪费”的努力，让人类平均寿命从上世纪初的31岁提升到今天的73岁。《Drug Discovery Stories》并非终点，而是一张新的航海图，它把过去二十年的成败打包成“经验资产”，交给下一代药物猎人。正如主编余斌在序言中所写：“我们记录故事，不是为了怀旧，而是为了在下一场大流行、下一次耐药危机、下一波神经退行潮来临之前，把失败转化为预见，把偶然转化为必然。”或许，当2050年的实验室里，AI机器人把量子计算与合成生物学无缝融合，那时的人们会再次翻开这本旧书，发现所有未来都早已在过去埋下伏笔。参考文献： Li B, Chen Y, Shi L, De Clercq E, Zhan P, Yu B. Stories behind drug discovery: Key figures, cutting-edge technologies, and blockbuster drugs. Innovation (Camb). 2025 Jul 3;6(12):101018. doi: 10.1016/j.xinn.2025.101018. PMID: 41626548; PMCID: PMC12859659. 本微信公众号内容仅供医疗专业人士参考不代表对任何药物或者治疗的推荐由于时间和水平有限，如有错漏敬请谅解，不吝赐教 (以上内容借助KIMI+/DeepSeek翻译整理所成) 加入毕凯今选粉丝群获取更多更新文献资讯~

疫苗临床1期

2026-03-07

·LY的价投笔记

2026年第8期：亚盛医药：改变HR-MDS的一线治疗格局；实盘（2笔交易）、持仓点评、想建仓腾讯的理由及中海油卖出回顾

最近一次单独系统性的写亚盛医药的文章已经是3个半月前的年终总结系列第一篇了，当时的核心观点是：股价历史顶点的90港元，市值336亿港币部分兑现了其内在价值，最大的隐忧是“临床跑得还不够快”。最近这3个半月，股价又从当时的56港元跌到了现在的45港元，跌幅20%；计算最低点的40.6港元相对于去年最高点的90港元，跌幅达到了55%，即使在异常低迷的创新药板块估计也是排倒数。而在创新药板块有企稳回升迹象的当下（越是基本面扎实、好消息不断的个股越早企稳），竞争对手你追我赶、竞争格局陷入白热化的情况下，有必要再来复盘一下亚盛医药的重要临床，看看其进展不及1年前预期的程度，以及重新更新一下未来的进展预期（公司的目标或市场的分析）。（一）利沙托克拉 1、GLORA-4试验： 1L 高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）适应症（自成立以来最重要的一个临床试验，鉴于维奈克拉的VERONA试验2025年失败，看亚盛能否改写一个适应症的一线诊疗格局），联合阿扎胞苷（AZA） VS AZA：完工时间是2029年6月，计划入组490人：2024年8月获CDE许可，2025年8月FDA、EMA批准开展（这是利沙托克拉在欧美监管机构获批的第二个临床），已完成中国及欧洲的首例患者入组。临床终点原来是OS，2025年Q4修改为CR+OS双主要终点。应该是发现整体受试者的CR率远高于阿扎胞苷在真实世界的数据20%，即可以推导出实验组的CR率肯定远高于对照组；于是经FDA认可后，修改，这可提前申报上市。亚盛的杨董事长：202601：你们将会看到与VERONA试验完全不同的数据。2026年目标：完成大部分入组【速度只算是正常】，2027年二季度公布CR数据，年底或28年初大概率获有条件批准上市。如果最终OS不能有统计学差异（杨董承认有难度），可能被撤回批准或被要求针对部分人群重做三期后再决定是否全面批准。 2、GLORA：1.5L（初治或BTK抑制剂耐药）慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL），联合阿卡替尼（BTK） VS BTK，持续用药，主要终点是PFS。2023年8月FDA批准开展，一年前被公司及市场投资者最寄予厚望的一个临床。实际入组进度远低于公司一年前的预期（原因：竞争对手--百济神州的索托克拉，cat-t等的临床分流了一部分），可能要到2026年底才能完成（在3个半前的文章中就已更新为“推迟到2026年下半年”）。而BCL2同靶点竞争对手，百济的泽布替尼（BTK）+索托克拉一线固定疗程治疗CLL的国际临床进度远超预期的快，一旦获批，在美国留给亚盛的持续用药1.5线的机会就少了很多（即即使该适应症获批，贡献的销售峰值也下降很多）；只要疗效相当，大部分患者都会选择BTK+BCL2固定疗程治疗（患者体验好很多），达到MRD阴性选择停药。预计27年Q4读出数据，2028年NDA。虽然慢，但赢的概率还是相当大。 3、GLORA-2试验： 1L CLL 固定疗程，全球多中心（非FDA区域），联合阿卡替尼 VS 化疗：2023年10月CDE批准。完成入组后，随访一年可以出结果。 2024年底至2025年初首例入组，目前完成30%-50%，2027年完成入组。进度比之前的预计晚1年了，预计2028年提交NDA；国内年销售峰值预计在10-15亿人民币。在领先一年开临床的情况下，进度已被同靶点竞争对手诺诚健华的ICP-248超越（其在中国的同适应症临床26年2月完成入组）。诺诚健华能如此迅速，主要得益于1、其在中国本土单点突破，这是亚盛在“全球可注册性”与“中国速度”的权衡；2、其联合的是自家的奥布替尼，且已在国内上市数年，覆盖了全国绝大多数顶尖血液病中心，建立了深厚的临床医生网络和KOL（关键意见领袖）关系。 GLORA-2已获欧盟许可：西班牙：已于2025年2月许可，2025年8月开始招募患者，是目前唯一已进入招募中状态的欧盟国家。保加利亚、捷克：分别于2025年2、3月许可，招募待启动。预计2028年底至2029年提交欧洲NDA。预计欧洲的年销售峰值5-10亿欧元。另外，能比百济神州的索托克拉+泽布替尼先完成，更早在全球非美地区上市吗？ 4、联用地塞米松后线治疗R/R MM的注册Ⅰ/Ⅱ期临床研究：2025年5月，国内递交NDA；常规审评时限为10个月，应该是马上能出结果了。若获批，有望新增15亿销售峰值。（二）奥雷巴替尼 1、POLARIS-2：3L治疗慢性粒细胞白血病（CML），单药vs博舒替尼（二代TKI）： 2024年2月FDA批准开展。 2026年目标：推进入组。太慢了，近3年还不能入组完成，比之前的预期晚了1年以上；可能的原因：CML已进入“慢病管理”时代，一代、二代TKI疗效已非常好，患者生存期长。因此，“合格”且“愿意放弃现有稳定治疗转而参加临床试验”的患者数量本身就不多。 2、POLARIS-1：1L 治疗Ph+ 急性淋巴细胞白血病（ALL）：2023年7月CDE许可，2025年12月，获FDA和EMA批准开展。 2026年目标：完成大部分入组【速度快】。预计27年下半年中国nda，2028年欧美提交上市申请。 3、POLARIS-3：SDH缺陷型胃肠道间质瘤(GIST)患者，全球没有标准疗法，没有对照组，单药单臂的三期注册临床试验，终点是3年PFS：2023年6月获纳入突破性治疗品种；2024年5月CDE许可，11月FDA批准，入组规模只有40人（均在国内）。 2024年完成患者入组。预计2026年下半年公布顶线数据或中期分析结果，直接支持全球上市申请。 4、一个确定性事件：根据2024年6月的奥雷巴替尼的BD协议，2026年6月前，将收到来自武田制药的选择权付款1亿美金。武田2026年将启动欧洲地区的商业化准备工作。最后，重申一下：正是以上的诸多进展不及预期，导致了其股价跌幅大于创新药整体板块。本周实盘（一）港股账户本年收益率：10.1%，跑赢恒生指数9.6个百分点，跑赢沪深300指数基金9个百分点，主要是大盘指数拉胯（原因就是大家这一周多都在关注的极端地缘政治冲突），而我的海控涨了7个点，以及创新药板块虽然前半周大跌但后两天回血大半：前3天普遍跌了10%以上（资金避险，抛弃风险资产），我的3只持仓都跌出了阶段新低。还好，后2天回了大半，应该有连续第三年将支持生物医药发展写入政府工作报告的原因，且这次的定位在“新兴产业”前加了“支柱”2个字。本周交易：两笔交易：1、上周的文章中提到我有一笔卖出订单，但未成交。就是“东方海外国际：若涨到154元，性价比合理了，就卖。” 3月2日，趁着“美、以、伊大事发生”，股价上冲，执行了卖出交易。持仓总共1.5个月，获利28%，如果年化就太高了，只能说运气不错。但单从这一笔卖出交易而言，从之后东方海外国际的股价走势来看，又卖早了。 2、100.1港元买康方生物：一个月前的一篇文章标题“98元的康方生物大概是确立了底部”，中间还推荐过亲友在102港元买过。既然本周因为整体板块的表现差，而又回到了100港元的位置，恰好又有前一天卖出东方海外国际获得的现金，且最近这小半年就没有什么公司的坏消息，所以又加仓了。一天之后就跌到了94港元，只能说想买到最低点是不可能的。康方生物的一个小消息：在第27届欧洲妇科肿瘤学大会(ESGO 2026)上，公布了AK104（PD-1/CTLA-4 双抗）单药治疗化疗治疗失败的宫颈癌的关键注册性 II 期研究(COMPASSION-03)的最新长期生存分析数据:中位随访26.5个月,中位OS 17.5个月,18个月的OS率47.8%，24个月OS率40.9%（传统二线化疗：中位OS 6-9个月，24个月OS率<15%；K药二线治疗：中位OS 9.4个月）；完全缓解(CR)患者实现100%生存，为二线治疗最佳选择之一。回顾对比一下4年前公布的数据：2022年SGO公布：中位随访14.6个月，中位OS尚未达到，18个月的OS率为51.2%；14.1%（14例）CR；凭此数据，当年中国获批上市。一个小疑问：为什么4年过去了，中位随访时间才增加了一年？ 3、另外还有一笔订单：在502港元的腾讯，没成交（只能说贪心了，加上又曝出了美国政府在继续推进对其海外投资的重要游戏企业开展调查，有可能被要求出售的消息，就想再等等）。想建仓的理由：从1年半前就开始关注，并认可其深护城河了。但是当时股价从最低点涨到了450港元以上，一直没下定决心，之后一路涨到680港元，就干脆把它从自选股中删除了。最近3个月，感觉到了可以“击球”的区间。从内在价值的角度算低估，从我定义的性价比角度来说算合理，想买入主要是因为这一年半时间不断听到关于腾讯的护城河够深（社交网络的网络效应，迁移成本极高），短时间内看不到AI颠覆腾讯的护城河的可能性，且腾讯的管理层和企业文化，以及构造的生态和场景支持其在AI方面奋起直追，也许能再一次加固其护城河。至于每个季度的数据跟踪，它的确有点复杂，只要非国际准则的归母净利润保持12%以上增长就行。卖出后回顾（一般我就直接删自选，并做个股价跌到某某元的提醒，然后1个月、3个月做一下回顾）现在国际上出了大事，所以好奇回顾一下中国海油石油：在卖出1个半月后，因为美国、以色列发动了对伊朗的空袭，伊朗封锁了霍尔木兹海峡，对全球最重要的产油区域和运输通道产生了重大影响，港股股价26.6港元（相对于卖出价上涨了19%，现在来看当时肯定是卖早了。只能说谁能预测到这种极端冲突的爆发了，另外当时换的东方海外国际累计涨幅28%了，更好，可以安慰一下。）对应1.3万亿港元，市盈率9.3；招商证券软件显示总市值1.8万亿。今天（3月7日），国际油价又涨了9%达到了93美元，中国海油石油的股价又得大涨了，只能羡慕嫉妒。美股： SMMT：-20%（本周跌4个点，跑输美国生科指数2个点）；传奇：-14%（本周大跌10个点，回吐了之前的涨幅，市场还是分歧很大）（二）港股通账户金斯瑞1%（持有近11个月，收益率经历了一个完整的过山车，曾经达到过64%的最高点，现在退回原点）本周大跌5个点亚盛：21% （与金斯瑞同一周达到143%最高点收益率，周中达到最低收益率9%，更大的过山车）康方： -22% （率先企稳）（三）A股账户今年收益率：-0.3%，跑输沪深300指数基金1个百分点。白酒股价还要再等半年。本篇完，你的关注、点赞、转发、评论、打赏是我持续分享的动力。

临床3期上市批准申请上市引进/卖出

2026-03-07

·德学老高谈学业生涯规划

【药物化学】医药创新的“分子魔法师”

在医药行业蓬勃发展的今天，药物化学专业作为连接化学与生命科学的桥梁，正以独特的魅力吸引着无数有志于探索生命奥秘、推动医药创新的学子。本文将从专业分类、高中选科、专业特点、就业前景四个维度，为你揭开药物化学专业的神秘面纱。一、专业分类：医学门类下的“药学明珠” 药物化学专业属于医学门类·药学类，专业代码为100706T，学制四年，毕业授予理学学士学位。作为药学类的主干专业，药物化学以化学和生物学为基础，研究药物的化学结构、生物活性及体内代谢过程，是新药发现与开发的核心学科。临床使用的药物中，化学药物占比超过80%，而这些药物的发现者和发明者大多来自药物化学领域。二、高中选科：理科生的“黄金组合” 药物化学专业对化学基础要求极高，同时需要物理知识支撑药物合成工艺的设计。根据2025年高考选科数据，全国开设药物化学专业的院校均要求物理+化学双选，例如中国药科大学、沈阳药科大学等顶尖院校。这一要求源于药物化学专业对化学键、分子轨道、热力学等知识的深度依赖，以及物理化学在药物稳定性研究中的应用。三、专业特点：交叉性、创新性与实践性并存1. 交叉性：化学与生命科学的融合药物化学是典型的交叉学科，其研究内容涵盖：构效关系：揭示药物化学结构与生物活性之间的规律，例如通过修饰青蒿素结构开发出抗疟效果更强的衍生物；药物设计：基于靶点蛋白的三维结构，利用计算机辅助设计（CADD）技术设计新型药物分子；合成工艺：优化药物合成路线，例如通过绿色化学方法减少有机溶剂使用，降低生产成本。2. 创新性：新药研发的“源头活水” 药物化学专业以新药发现为己任，例如中国药科大学丁克教授团队研发的抗白血病新药奥雷巴替尼，成功克服Bcr-AblT315I突变耐药问题，2021年获批上市并被美国FDA授予“孤儿药”资格。此类突破性成果的背后，是药物化学专业对分子设计、合成策略的持续创新。3. 实践性：从实验室到产业化的桥梁专业课程强调实验技能培养，例如通过HPLC（高效液相色谱）检测药物纯度，利用NMR（核磁共振）解析分子结构。学生还需参与企业实训，例如在药企研发部门学习GMP（药品生产质量管理规范）合规操作，或通过CRO（合同研究组织）项目接触药品临床试验管理。四、就业前景：高需求、高薪资与多元化发展1. 新药研发：核心岗位的“香饽饽” 药物化学专业毕业生是药企研发部门的核心人才，可从事药物设计、合成、筛选等工作。例如，在恒瑞医药、百济神州等创新药企，资深药物化学家年薪可达50-100万元，负责领导抗肿瘤、抗病毒等前沿领域的新药开发。2. 药品质量控制：保障用药安全的“守门人” 毕业生可在药监局、药品检验所等机构从事药品质量检测、标准制定工作。例如，参与《中国药典》修订，或通过HPLC-MS（液相色谱-质谱联用）技术检测药品中的杂质含量，确保用药安全。3. 医药监管与政策研究：行业规范的“制定者” 随着医药行业法规不断完善，药物化学专业人才在药品注册、审批、监管领域需求激增。例如，在国家药监局药品审评中心（CDE），专业人员需评估新药的临床前数据，决定是否批准进入临床试验阶段。4. 学术研究与教育：学科发展的“推动者” 约43%的毕业生选择继续深造，攻读硕士或博士学位，或在高校、科研机构从事基础研究。例如，北京大学、复旦大学等高校的药物化学实验室，聚焦AI药物设计、基因治疗等前沿方向，推动学科边界拓展。5. 跨领域发展：生物技术、环保等新兴赛道药物化学专业的交叉背景使其毕业生在生物技术、环境保护等领域也颇受欢迎。例如，利用酶催化技术开发绿色合成工艺，或通过微生物降解技术处理制药废水，实现可持续发展。五、内蒙古往年可报院校数据关注我们，解锁更多专业知识！！内蒙古德学教育专注学业升学规划。业务覆盖幼升小，助力孩子开启小学学习；小升初，帮学生顺利过渡初中。挖掘学生潜能。提供中考、高考志愿填报指导，规划生涯方向。还涵盖保研、考研、专升本辅导，为不同阶段学子，铺就升学成长之路。

孤儿药上市批准

100 项与奥雷巴替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB16185

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
加速期慢性骨髄性白血病	中国	广州顺健生物医药科技有限公司	2021-11-24
慢性期慢性髓性白血病	中国	广州顺健生物医药科技有限公司	2021-11-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤	临床3期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-11-11
琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤	临床3期	中国	广州顺健生物医药科技有限公司	2024-11-11
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	临床3期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-02-05
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	中国	广州顺健生物医药科技有限公司	2023-08-31
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2023-08-31
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	澳大利亚	Ascentage Pharma Group, Inc.	2023-08-31
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病复发	临床2期	中国	亞盛醫藥集團	2022-07-12
费城染色体阳性急性髓性白血病	临床1期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-08-06
急性淋巴细胞白血病	临床1期	加拿大	亞盛醫藥集團	2022-07-22
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床1期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2020-01-09

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	慢性粒细胞性白血病	167	Olverembatinib therapy	繭鬱襯蓋膚遞鏇鏇獵憲(糧夢糧顧鏇衊願鹽膚獵) = 膚鹽膚獵鑰糧襯憲繭願淵鏇鏇壓網鹽膚願膚糧 (餘窪淵觸繭窪憲積構構 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性转化期慢性粒细胞性白血病	64	Olverembatinib	選糧鬱顧蓋壓艱醖繭壓(顧顧網鑰製築糧鹽糧淵) = Treatment-related adverse events in olverembatinib cohort 52.4% (11/21) of patients. Six (28.6%) developed grade 3/4 neutropenia. Cardiovascular Events were observed in two patients, including deep vein thrombosis (n=1) and pericardial effusion (n=1). 襯糧餘鏇糧觸簾蓋齋鑰 (廠憲淵選範衊壓醖願築 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性转化期慢性粒细胞性白血病	64	1/2G-TKI		积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	慢性期慢性髓性白血病	63	Olverembatinib	選膚糧鹽窪簾構繭膚壓(襯觸簾襯膚範遞窪獵壓) = 鹽網鬱廠襯繭鹹獵淵壓鹽糧醖繭廠餘鏇簾襯繭 (夢鏇遞範製鏇艱淵衊襯 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	慢性期慢性髓性白血病	63	original TKI therapy	選膚糧鹽窪簾構繭膚壓(襯觸簾襯膚範遞窪獵壓) = 鹹憲衊製蓋鬱襯膚壓願鹽糧醖繭廠餘鏇簾襯繭 (夢鏇遞範製鏇艱淵衊襯 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03594422 (Signal Transduct Target Ther) 人工标引	临床1期	琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤 SDH deficient	66	Olverembatinib (TKI-failed, evaluable)	憲網鹹選築夢淵鏇壓積(窪網齋製構網衊憲繭鏇) = 積構餘築鑰夢選願襯醖膚顧構鹽夢淵窪襯窪襯 (願鏇選窪遞選繭膚願願, 9 ~ 43.7) 更多	积极	2025-11-04
NCT05594784 (Pubmed \| Leukemia)	临床2期	费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	79	Olverembatinib + Venetoclax + Reduced-intensity chemotherapy	糧範齋糧壓簾壓醖鑰願(憲糧遞餘淵餘鹽鬱願醖) = 窪鏇膚醖淵醖顧獵膚構糧窪願觸鏇獵窪廠網襯 (壓顧齋襯夢廠獵範網構 ) 更多	积极	2025-08-01
PS1367 (EHA2025) 人工标引	N/A	Ph样急性淋巴细胞白血病 \| 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病一线	24	olverembatinib(40mg once every other day) in combination with blinatumomabolverembatinib(40mg once every other day) in combination with blinatumomab	遞艱積鑰醖壓顧鑰襯淵(窪繭醖膚膚製醖鑰艱艱) = achieved in 17 patients who adhered to the treatment within the first 3 months of the treatment course 糧鑰製蓋繭窪積鹹鏇廠 (選獵襯餘遞蓋淵蓋獵鬱 )	积极	2025-06-14
EHA 12025 \| EHA 22025 人工标引	临床2期	血液肿瘤 \| 染色体8p11骨髓增殖综合征 FGFR1 Rearrangement	13	olverembatinib 40mgolverembatinib 40mg (chronic-phase)	鏇範廠選蓋鹽廠築範積(鹹糧積糧範糧糧淵齋鑰) = 選窪窪獵醖糧糧壓淵淵積鏇艱夢願繭製膚窪壓 (廠夢夢艱齋繭願遞鹽蓋 )	积极	2025-06-13
EHA 12025 \| EHA 22025 人工标引	临床2期	血液肿瘤 \| 染色体8p11骨髓增殖综合征 FGFR1 Rearrangement	13	olverembatinib 40mg QOD +inotuzumab ozogamicin (blast-phase)	齋鹹衊簾窪窪築憲鏇網(獵範簾齋鬱鬱淵願顧襯) = 願鏇醖衊壓構顧窪窪蓋衊糧繭膚製廠觸艱願願 (醖膚遞憲醖網鏇窪鹽蓋 )	积极	2025-06-13
NEWS \| Pubmed 人工标引	N/A	绝经期综合征	282	奥雷巴替尼起始剂量30mg 隔日一次	製觸鑰遞範衊製夢鬱廠(膚鑰網廠網積構艱鹹衊) = 两个起始剂量组在CHR(血液学反应)、PCyR/CCyR(细胞遗传学反应)、MMR/MR4(分子学反应)，以及PFS(无进展生存)和OS(总生存)方面均无显著差异(p值均>0.2)。壓範鏇齋繭築壓選壓齋 (製醖積夢醖遞選簾繭醖 ) 更多	积极	2025-05-18
NEWS \| Pubmed 人工标引	N/A	绝经期综合征	282	奥雷巴替尼起始剂量40mg隔日一次		积极	2025-05-18
PB2714 (EHA2025)	N/A	慢性粒细胞性白血病 BCR::ABL fusion gene level \| T315I \| E255K/V ... 更多	30	Olverembatinib	糧蓋獵顧積觸膚鬱獵積(淵鹽鏇淵簾鏇願願鹹夢) = 壓糧壓網襯繭淵製蓋襯鹽範壓簾夢繭膚範遞淵 (廠選壓艱鹹衊獵齋壓壓 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT06578546 (PF384, EHA2025)	临床2期	费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	17	Olverembatinib	遞窪鏇獵製獵鏇醖衊齋(餘艱鹽範醖壓齋鹽廠艱) = 鬱淵積膚鑰簾蓋壓築獵艱憲簾鏇壓淵膚襯製鬱 (蓋鬱顧選衊淵獵淵鏇繭 )	积极	2025-05-14