Shanghai Regenelead Therapies Co., Ltd.

当生物制药行业内接连诞生出“ADC（抗体偶联药物）”、“GLP-1减肥药”、“细胞免疫治疗”等大热赛道时，微生物发酵这一在传统认知中被视为“老工具”的技术也正在经历革命性蜕变。6月9日，维昇药业核心产品——新型长效生长激素隆培促生长素，商业化批次的技术转移项目正式落地药明生物成都微生物商业化生产基地，将成为该基地投产后的“首单”商业化落地成果。药明生物是国内少有的兼具多肽、细胞因子、酶等重组蛋白微生物发酵技术的合同研究、开发和生产（CRDMO）公司。据悉，近日药明生物正式启动建设的成都微生物商业化生产基地，还将搭载其最新推出的EffiXTM大肠杆菌表达平台，赋能高产量、高质量、高稳定性和高拓展性的创新生物药的研发和生产。维昇药业首席执行官兼执行董事卢安邦表示：“选择药明生物作为隆培促生长素本地化生产的战略伙伴，源于其在CRDMO领域全球领先的技术实力、严格的质量管理体系和丰富的商业化生产经验。” 生长激素属于多肽类药物，而包括多肽、纳米抗体VHH等抗体片段、病毒样颗粒（VLP）疫苗、细胞因子、又或者是用于疫苗和CAR-T细胞疗法的mRNA的质粒DNA模板、酶制剂等，均依赖微生物发酵技术以实现规模化生产。相比于哺乳动物细胞表达系统，微生物发酵技术常被低估。事实上，自1982年重组人胰岛素首次获批以来，已有约600款生物药在全球获批。GlobalData统计，全球已上市的生物药中，约32%使用了微生物表达技术。研究机构Transparency Market Research（TMR）分析师认为，近年来市场对生物药的需求激增，特别是个性化药物的需求增加正在推动生物制药发酵系统市场的持续增长。该机构研报指出，采用微生物技术生产的生物药的市场规模，早在2017年便已经突破了千亿美元。在医药外包服务（CXO）市场，行业龙头药明生物目前已建立强大的微生物一体化技术平台，聚焦多肽、质粒DNA、酶、细胞因子、病毒样颗粒（VLP）、抗体片段及重组蛋白等生物制品与疫苗，能提供从DNA合成、菌株构建、工艺开发到商业化生产的全链条赋能。/ 01 /多肽爆发刺激市场2024年，“药王”易主。诺和诺德的血糖控制及体重管理多肽药物，司美格鲁肽三款制剂全年合计收入2018.49亿丹麦克朗（约合293亿美元），超越默沙东PD-1抗体“K药”登顶全球处方药销售榜榜首。“新王”登基前，包括礼来、阿斯利康、辉瑞等跨国药企，以及信达生物、恒瑞医药、华东医药等中国公司都在GLP-1赛道内广泛布局。咨询公司MarketsandMarkets预测，2032年全球GLP-1类似物市场有望从2024年的474亿美元增至4711亿美元，预测期内的复合年增长率为33.2%。GLP-1赛道背后，是更大的多肽市场。多肽药物的生产，涉及化学合成、生物表达或两者结合的技术路线。通过微生物发酵平台，能够获得化学手段难以制备的长链或复杂肽。例如司美格鲁肽先通过微生物发酵表达主链，再化学修饰添加脂肪酸侧链。需要指出的是，多肽类药物不仅局限在调节血糖及减重领域，在抗肿瘤、罕见病领域都有着广泛应用。多肽的开发技术也已处在爆发期。包括多功能肽、约束肽、偶联肽、口服肽以及长效化、递送系统等新技术的出现，大大推动了多肽药物领域的发展。丁香园Insight数据库显示，全球在开发的应用微生物技术新药中，肽类药物管线数量排在首位，有近2000项。/ 02 /从ADC到XDCADC为近年来生物药最火热的赛道之一。仅刚刚结束的2025年ASCO大会，就有超过180项ADC管线相关报告入选议程。通过连接子（linker）将特异性单克隆抗体（mAb）与细胞毒性药物（cytotoxic payload）结合，ADC依靠抗体部分的高特异性“精确制导”到达肿瘤细胞，再通过内吞作用进入细胞释放毒性药物分子实现“细胞杀伤”,从而实现对肿瘤等疾病的精准治疗。 截至2025年一季度，全球已有16款ADC获批，在研管线数量过千。2024年，全球ADC药物市场规模已超过130亿美元。第一三共/阿斯利康合作的“明星”HER2-ADC德曲妥珠单抗，年度销售约38亿美元。而据弗若斯特沙利文预测，至2030年全球ADC药物市场规模有望突破600亿美元。头部跨国药企对ADC的追逐也近乎狂热。辉瑞430亿美元“天价”收购Seagen后，BMS、默沙东、罗氏、艾伯维、强生等也纷纷押注ADC赛道。来自中国的生物制药公司如科伦博泰、百利天恒、映恩生物、宜联生物、石药集团等则收获“大单”。微生物发酵技术，此番也搭上ADC的“快车”。如果将ADC的开发方式类似“搭积木”，通过变换靶点、抗体、偶联方式、细胞毒性药物、连接子5个关键要素，就能组合出新药。作为“积木块”的细胞毒性药物和连接子，许多可使用大肠杆菌或酵母来表达生产。此外，偶联所用到的工具酶，如微生物转谷氨酰胺酶（mTG）、甲酰甘氨酸生成酶（FGE）、转肽酶（Sortase）等，也都可以利用微生物表达系统来制备。“万物皆可偶联”——由ADC开创的“生物导弹“概念又衍生出FDC (抗体片段偶联药物), PDC（多肽偶联药物）、RDC（放射性核素偶联药物）、AOC（抗体寡核苷酸偶联物）等新型偶联药物（XDC）。无疑为微生物发酵技术前景再添想象力。/ 03 /mRNA产业基石COVID-19大流行期间，mRNA疫苗“一战成名”。其不携带任何抗原，仅包含目标抗原的遗传指令就能在人体细胞内直接表达抗原蛋白，触发B细胞（抗体）和T细胞（细胞免疫）双重应答，直接高效。围绕上述免疫激活机制，科学家也在开发基于mRNA技术的肿瘤疫苗和mRNA蛋白替代疗法。这是在CTLA-4、PD-1（L1）抑制剂开启肿瘤免疫治疗时代后，最有希望的下一代“变革者”。鲜为大众认知的是，微生物技术也是mRNA产业的基石。虽然mRNA疫苗本身是在无细胞系统中化学合成的，但其质粒DNA及其他关键成分（如酶）经济且高效的放大生产，依赖于微生物发酵。例如，mRNA疫苗生产过程中需要微生物（如大肠杆菌）发酵技术应用于关键原料的制备，尤其是为mRNA合成提供必需的酶和核苷酸原料。这些原料还包括质粒DNA（pDNA）的发酵生产、体外转录（IVT）所需酶的微生物生产等。mRNA疫苗赛道的领头羊中，Moderna与默沙东联合开发的mRNA-4157，联用“K药”针对黑色素瘤和非小细胞肺癌的适应症已经推进至临床3期，有望成为首款上市的mRNA肿瘤疫苗。BioNTech亦有多个mRNA肿瘤疫苗项目进入临床2期。 中国企业中，云顶新耀在今年3月宣布，其通过AI辅助研发的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已在北大肿瘤医院顺利完成首例患者给药。瑞宏迪医药、康方生物、思路迪医药等公司也有mRNA肿瘤疫苗管线在研。中信证券预测，非新冠疫苗mRNA市场规模有望在2025年达到281亿美元。/ 04 /CXO迎接风口全球微生物药品研发市场正迎来爆发式增长，不仅为新一代创新疗法研发创造了前所未有的机遇，CXO也迅速成为Biotech公司的有利选择。成立于2018年11月的维昇药业专注于内分泌相关治疗领域。选择将核心产品隆培促生长素本地商业化生产落地药明生物，公司首席执行官兼执行董事卢安邦谈到，“（隆培促生长素）的‘暂时链接’技术的转移难度高，药明生物有能力、有资质承接、有体量落产。”药明生物在其三大基地（上海、杭州、成都）布局一体化微生物发酵平台专业团队和能力。其中，上海基地专注于药物早期研发，杭州基地已经实现从菌株开发到制剂生产的全流程覆盖。截至2025年5月底，药明生物一体化微生物发酵平台已成功完成70个分子的开发与生产，覆盖从早期研发到商业化阶段。本次药明生物启动建设的成都微生物商业化生产基地，将专注于原液（DS）生产和制剂（DP）生产，预计于 2026 年底实现GMP投产，届时将配备15000升的发酵罐，原液年产能可达 80-110 批次，未来最大发酵规模可拓展至60000升。/ 05 /此刻加码微生物发酵市场，药明生物“底气”何在？凭借CRDMO+模式，药明生物打造了开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台。从生物药的研发到商业化生产，全程为合作伙伴提供全方位支持，大大缩短生物药上市时间，实打实降低研发成本，造福病患。截至2024年12月底，药明生物帮助客户研发和生产的综合项目已经高达817个，其中包括21个商业化生产项目（不包括新冠项目）。同时，药明生物拥有目前全球最大的复杂生物药产品线之一。截至2024年底，该产品线包括151个双特异性/多特异性抗体，194个ADC，80个融合蛋白和24个疫苗。尤其在ADC及XDC赛道，药明生物前瞻性进行布局。包括在2021年成功孵化出专注偶联药物技术的子公司药明合联，这要早于本轮自2022年兴起的ADC开发及交易热潮。招商证券2025年2月研报估算，药明合联已在全球ADC CDMO市场中占据约20%份额，位居全球第二。药明生物首席执行官陈智胜介绍，依托本次新启动建设的成都微生物商业化生产基地，药明生物规模化的生产体系与领先的技术优势再次体现，进而能够精准把握行业发展趋势，深度挖掘市场潜力。站在微生物发酵技术重塑生物药格局的时代风口，这片蓝海市场的边界正被持续拓宽。咨询机构Grand View Research数据分析，2022年全球微生物发酵技术市场规模为309.641亿美元，预计从2023年到2030年将以5.8%的复合年增长率（CAGR）继续增长。可以预见的是，行业会加速洗牌，但强者恒强的逻辑永不褪色。依靠技术和体系优势领跑全行业、把握主动权的玩家，方能在这一轮生物药产业变革中持续引领潮流。PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

2023年诺贝尔生理学或医学奖授予mRNA技术奠基人卡塔琳·考里科与德鲁·韦斯曼，标志着这一技术正式进入医学革命的中心，而mRNA癌症疫苗的崛起，正将这一革命推向癌症治疗的核心战场——通过激活人体自身免疫系统精准清除癌细胞，这一技术不仅颠覆了传统疗法的“广谱杀伤”模式，更为胶质母细胞瘤、黑色素瘤等难治性肿瘤患者带来了延长生存期、降低复发风险的全新希望。自mRNA新冠疫苗成功以来，该技术迅速向肿瘤领域延伸，Moderna、BioNTech等国际巨头领跑，国内企业如云顶新耀、嘉晨西海、艾博生物、瑞宏迪医药等亦迎头赶上。| 国际巨头Moderna、BioNTech领跑目前全球尚无mRNA肿瘤疫苗获批上市，但管线进展迅速，Moderna、BioNTech 在 mRNA 肿瘤疫苗领域保持领先。Moderna的个体化疫苗mRNA-4157（V940）已进入Ⅲ期临床，mRNA-4157（V940）属于一种mRNA个体化新抗原疗法，由编码多达34种新抗原的单一合成mRNA组成，其所针对的新抗原是根据每位患者肿瘤独特的DNA序列突变特征通过算法设计而成，可以激活肿瘤新生抗原的特异性T细胞，进而杀伤肿瘤细胞。此前 Moderna 透露，这款癌症疫苗预计将于 2027 年上市， 有望成为首款上市的 mRNA 肿瘤疫苗。此前已经被FDA授予“突破性治疗指定”，并被欧洲药品管理局授予“优先药物（PRIME）计划”，针对适应证为黑色素瘤和非小细胞肺癌。BioNTech 在肿瘤疫苗开发领域势头也格外强劲。依托其自有的两个独立 mRNA 肿瘤疫苗平台 iNeST 与 FixVac，BioNTech 在研管线数量位居三大巨头榜首，有近 7 款在研产品，多数处于 1 期/2 期临床试验阶段。其中，BNT122 是其和罗氏旗下基因泰克联合开发的一款个性化新抗原 mRNA 疫苗，能编码超过 20 种不同的特异性新抗原。 | 中国力量快速崛起随着mRNA肿瘤疫苗的发展，以云顶新耀、嘉晨西海、艾博生物为代表的国内企业正快速崛起。年初至今，国产mRNA疫苗企业相继迎来里程碑事件：• 1月，北京启辰生生物首款治疗原发性脑胶质母细胞瘤的mRNA-DC肿瘤疫苗正式启动I期临床试验的患者入组工作；• 3月6日，云顶新耀个性化肿瘤疫苗EVM16完成首例给药；• 3月10日，新合生物依托AI技术研发的个性化新抗原治疗性mRNA疫苗XH001临床试验申请获CDE受理：• 3月下旬，星锐医药个性化肿瘤疫苗STR-V005完成首例患者给药；3月24日，云顶新耀通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14获FDA IND批准。国内mRNA肿瘤疫苗主要在研企业（数据来源：公开资料）此外，瑞宏迪医药的HRXG-K-1939针对实体瘤和的IIT研究已启动，初步数据值得期待；康方生物mRNA疫苗临床启动，探索与双抗联用的协同效应，则有望填补国内空白。结语随着Moderna、BioNTech等巨头的产品临近上市，以及中国企业的强势突围，全球mRNA肿瘤疫苗的“黄金时代”已拉开序幕。未来5-10年，mRNA疫苗还有望与CAR-T、基因编辑等技术融合，推动癌症治疗从“延缓死亡”向“功能性治愈”跨越。 来源：医麦客、药创新、同写意、新浪医药识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

关注并星标CPHI制药在线       帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，随着人口老龄化加剧等因素其发病率逐年攀升。据2025年3月《英国医学杂志》（The BMJ）杂志上的一篇研究，预计2050年全球帕金森病患者数量可达到约2500万人，相较2021年增长112%。然而，目前没有任何有效药物可以有效逆转帕金森病病患者脑部神经细胞的退化过程，但随着对帕金森病研究的深入，近年来帕金森病治疗领域取得不错的进展，未来有望取得重大突破。       帕金森病:“沉默杀手”帕金森病（PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，主要影响中老年人，被称为“沉默的杀手”。PD临床表现多样，主要分为运动症状和非运动症状，其中运动症状最为人熟知，包括静止性震颤、肌肉强直、运动迟缓、姿势平衡障碍等。非运动症状包括嗅觉减退、睡眠障碍、自主神经功能紊乱和精神症状等。PD主要病理特征是脑部黑质区域的多巴胺能神经元逐渐退化和死亡，导致大脑中多巴胺这种神经递质的分泌显著减少，进而引发一系列严重的运动和非运动症状，极大地影响患者的生活质量。PD发病机制十分复杂，至今尚未完全明确，但目前认为与遗传因素、环境因素、神经系统老化以及氧化应激、线粒体功能障碍、蛋白质错误折叠和聚集等多种因素密切相关。遗传因素中，一些基因突变如LRRK2、α-突触核蛋白等基因突变，会显著增加患病风险；环境因素包括长期接触农药、重金属等有害物质；随着年龄的增长，神经系统的老化使多巴胺能神经元功能逐渐衰退，也增加了患病几率。流行病学数据显示，PD的发病率正呈上升趋势。据2025年3月《英国医学杂志》（The BMJ）杂志上的一篇研究，预计2050年全球PD患者数量可达到约2500万人，相较2021年增长112% 。在中国，65岁以上人群PD的患病率约为1.7%，且随着老龄化社会的加剧，患者数量还将持续增加。帕金森病治疗现状目前，PD还无法治愈，治疗药物主要围绕缓解症状展开。多巴胺替代疗法是目前治疗PD的主要手段。左旋多巴作为治疗帕金森病的“金标准”药物，通过补充大脑中缺乏的多巴胺来改善症状，占据市场主导地位。然而，长期使用左旋多巴会出现诸多问题，如运动并发症，包括“开关现象”（药效突然消失或波动）、异动症（不自主的舞蹈样动作）等，导致其有效性逐渐降低。据统计，患者使用左旋多巴5 - 10年后，运动并发症的发生率可高达80%。多巴胺受体激动剂，如普拉克索、罗匹尼罗、罗替戈汀等，可在疾病早期单独使用，或与左旋多巴联合使用，能有效延缓左旋多巴的使用时间，并减少其用量，在市场中占据一定份额。此外，儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂（如恩他卡朋、奥匹卡朋）、单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂（如司来吉兰、雷沙吉兰、沙芬酰胺）等辅助药物主要通过抑制相关酶的活性，延长左旋多巴的作用时间，控制“关期”症状，在市场中占有一席之地。尽管现有药物在一定程度上能够缓解症状，但对于中晚期患者，仍存在许多未满足的医疗需求，如缺乏有效的疾病修饰药物，无法阻止神经元的进一步退变；对于非运动症状的治疗手段也相对有限。近两年批准的帕金森病药物受人口老龄化的加剧等因素，PD患者数量的不断增加，PD药物市场规模也不断扩张。据百谏方略（DIResaerch）研究统计，全球PD药物市场规模呈现稳步扩张的态势，2023年全球PD药物市场销售额为382亿元，预计2030年将达到612.4亿元，2023-2030期间年复合增长率（CAGR）为6.97%。鉴于庞大的市场规模，越来越多的药企试图从中分一杯羹。而对PD新药研发的投入，部分药企也见到了收获。据不完全统计，近两年PD新药研发取得了一些令人瞩目的突破，为患者带来了新的治疗选择。2024年8月，FDA批准了Crexont（卡比多巴和左旋多巴）缓释胶囊。这款药物是一种新型口服卡比多巴/左旋多巴制剂，结合了即释（IR）颗粒和缓释（ER）颗粒，通过独特的配方设计，能够维持24小时稳定的血药浓度，有效减少“关期”时间。这对于中晚期PD患者晨起时的运动迟缓以及夜间症状的控制具有显著效果，大大提升了患者的生活质量和治疗体验。2024年6月，绿叶制药自主研发的金悠平®（注射用罗替高汀微球）在国内获NMPA批准，用于治疗PD。 金悠平®基于绿叶制药领先的微球技术平台开发，每周给药一次，是全球首个治疗PD的长效缓释微球制剂，也是目前更符合“持续多巴胺能刺激（CDS）”理念的周制剂。2024年10月，艾伯维的Vyalev（foscarbidopa和foslevodopa）获FDA批准上市。该药是FDA批准的首 款基于左旋多巴的皮下24小时持续输注疗法，用于治疗晚期PD成人患者的运动波动。Vyalev是左旋多巴和卡比多巴的前体药物，具有较高水溶性，通过一个连接到皮下的泵实现持续24小时皮下输注给药，从而使体内的左旋多巴和卡比多巴浓度在24h内保持稳定，改善晚期帕金森病患者的运动波动。2024年12月，赞邦公司的沙芬酰胺片在中国获批。该药是新一代MAO - B抑制剂，不仅具有多巴胺再摄取抑制的作用，还能调控谷氨酸释放。临床试验证明：沙芬酰胺能在短期内控制PD患者的运动症状和运动并发症，并可将疗效维持2年。2017年3月，沙芬酰胺片（商品名为Xadago）被FDA批准作为一种附加治疗药物，用于治疗目前正在服用左旋多巴/卡比多巴并出现“关闭期”发作的PD患者。上述几款PD新药在剂型和作用机制上都有所创新，为PD的治疗带来了新的思路和方法，也为患者带来了更多的希望。帕金森病在研药物进展鉴于PD治疗领域存在未满足的临床需求，越来越多的新药进军该领域。据不完全统计，全球范围内有超百款新药正在针对PD开展临床研究，在中国也有十几款新药处于积极的临床开发阶段，涵盖多种创新类型和作用机制。这其中包括小分子药物（如BIIB122、TJ0113）、基因疗法（如RGL-193、VGN - R09b）、细胞疗法（如NouvNeu001、NouvNeu003、UX - DA001、XS - 411）。其中BIIB122（又称DNL151）是渤健（Biogen）与Denali Therapeutics合作开发的一款选择性和脑渗透性LRRK2小分子抑制剂。富亮氨酸重复激酶2（LRRK2）基因的功能获得性突变是导致家族性PD的最常见遗传因素，也是偶发性PD的关键遗传风险因子。BIIB122可能减少溶酶体功能障碍，以及减缓疾病进展。目前正处于2期临床研究阶段，该研究在美国、中国、加拿大等国家开展，旨在评估BIIB122片的安全性，以及是否能减缓30 - 80岁成人早期PD恶化。若成功，BIIB122将成为首个疾病修饰小分子药物。TJ0113是天玑济世开发的一款线粒体自噬诱导剂小分子化合物。线粒体自噬异常与神经退行性疾病密切相关，包括PD。TJ0113通过激活PINK1/Parkin通路，清除受损的线粒体。在临床前多种疾病动物模型中，展现出较大的治疗潜力，具有较好的体内代谢参数和良好的安全性。目前正开展PD临床2期试验，聚焦早中期患者，探索其在“神经保护 + 症状改善”方面的双重疗效。VG081821AC是春禾医药开发的一款A2A受体拮抗剂，其还是一个高效的A2A反向激动剂。目前PD治疗主要依赖多巴胺替代疗法，长期服用存在运动并发症等副作用。而VG081821AC作为非多巴胺类药物，若及早使用很可能能够避免、减轻或推迟左旋多巴的副作用，还可能具有疾病修饰作用和能够减缓疾病进展。春禾医药已经完成VG081821AC片单药（不伴随服用左旋多巴）治疗早中期PD患者有效性和安全性的2期临床试验。RGL-193是瑞宏迪医药（恒瑞医药子公司）开发的一款AAV双基因药物。该产品经颅内柔性导管系统双侧壳核注射给药，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗PD药物用量的目的。此前由瑞宏迪医药支持，两项研究者发起的临床研究已完成8例PD患者入组，完成RGL - 193药物手术给药的患者术后恢复良好，药物安全性良好，初见疗效。目前正处于1期临床研究阶段，旨在评估其在中晚期PD患者中的安全性、耐受性及有效性。VGN - R09b由天泽云泰开发，其使用重组AAV为载体同时递送双基因，以实现增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护的作用，从而在有效改善原发性PD患者临床症状的同时延缓疾病进展，改善疾病长期预后。该产品通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。该产品已经在中国和美国获批IND，目前正处于治疗帕金森病的1/2期临床研究阶段。NouvNeu001由睿健医药开发，是一款基于化学诱导的通用型多巴胺能前体细胞治疗产品，其通过化合物调节实现高纯度神经元亚型重建与功能优化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。今年4月，睿健医药宣布开启了该款新药的2期临床启动会，将在2期临床研究中评估该产品治疗中重度PD的疗效和安全性。此外，睿健医药还开发了另一款多巴胺能前体细胞治疗产品NouvNeu003，拟用于治疗发病年龄不足50岁的早发型PD患者。不同于普通PD，早发型帕金森病具有发病年龄早，病程长，且临床表现异质性大等特点，是一种更难治的帕金森病类型。今年3月，NouvNeu003的1期临床试验已经完成全部受试者入组。UX - DA001由跃赛生物的开发，是人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液，是一款iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物。该产品旨在取代帕金森病中丢失的多巴胺产生神经元。在外科手术过程中，这些神经元前体被植入PD患者的大脑中，这些细胞在植入后发育成成熟的多巴胺神经元，重建受PD中严重影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能。UX - DA001细胞由患者自身的外周血细胞经重编程和体外分化制备得到。由于这些细胞来自患者自身，降低了免疫排斥的风险，因而患者不需要使用免疫抑制剂，从而规避了免疫抑制剂可能会引发的副作用。目前，跃赛生物已经在中国启动了该产品治疗原发性PD的1期临床研究。XS - 411由士泽生物开发，是通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液。据士泽生物公开资料介绍，该公司与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级iPSC衍生细胞经患者纹状体壳核区移植治疗中重度PD最长随访期已超过12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS - UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。这些积极结果为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。目前，该产品治疗PD的1期临床试验正在进行中。此外，部分药企还积极探索PD疾病修饰疗法。其中京新药业的JX2105是一款1类新药化药，其针对PD患者早期症状进行疾病修饰，延缓疾病进程。目前正处于1期临床研究，旨在评价JX2105在中国健康受试者中安全性、 耐受性与药代动力学，未来计划探索其对PD患者的治疗效果及对疾病进程的影响。总结整体来看，PD治疗正处于快速发展阶段，从对疾病的深入认识，到药物市场的不断探索，再到新药的获批上市以及众多在研药物的积极推进，都为攻克这一疾病带来了希望。期待这些在研新药能够顺利完成临床研究，早日上市，为广大PD患者带来更有效的治疗手段，改善他们的生活质量，甚至实现对疾病的有效控制和治愈。参考资料：     1.《破局帕金森病治疗！10多款新药正在中国开展临床研究，来自复星医药、恒瑞医药、渤健等》.医药观澜.2025年04月11日2.《美国FDA都批准哪些治疗帕金森病病药物？》.帕金森病友会.2025年02月13日      3.《沙芬酰胺治疗帕金森病的研究进展》.桐晖药业tosunpharm .2023年12月14日     作者简介：@忆，医院药师，关注国内外新药研发动态，期望在不断的输入和输出中提升自己，和医药自媒体共同成长。END【企业推荐】领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~