Zhuhai Grit Biotechnology Co., Ltd.

2026年6月17日，天泽云泰科创板上市申请获上交所受理，计划募资25亿元。公司手握三条接近商业化的基因治疗管线：VGN-R09b的AADC缺乏症适应症2025年7月完成Ⅲ期入组、VGR-R01的结晶样视网膜变性适应症同期完成入组，VGN-R09b的帕金森病适应症已完成I/Ⅱ期临床。 在基因治疗赛道刚刚经历完一轮泡沫与出清的背景下，这个IPO究竟是在讲一个怎样的故事？ 01 为什么是AADC缺乏症？ 故事要从一种极少被公众听说的疾病说起。 AADC缺乏症，全称芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症，是一种罕见的遗传性神经系统疾病。患儿的体内无法正常合成多巴胺和血清素这两种神经递质，从婴儿期开始就会出现严重的运动发育迟缓、肌张力低下、反复发作的眼危象，以及难以控制的肌张力障碍发作。 在此之前，全球只有PTC Therapeutics公司的Upstaza获批，定价约370万美元/年。对于中国患儿家庭而言，这不是一个可以触及的数字。 天泽云泰选择了AADC缺乏症作为第一个战场。2025年7月，VGN-R09b的Ⅲ期临床试验完成入组，13名患儿接受了治疗。关键结果在招股书中被反复强调：给药后12个月，所有13例受试者均已达到完全“头部控制”里程碑，10例（76.9%）达到“独立坐”里程碑，1例达到了“支持下站立”的更高里程碑。 这不是一个容易达到的数字。参考PTC Upstaza的临床数据，用药48周后，仅有8/12例（67%）达到头部控制。天泽云泰的数据优于已上市产品，且起效更快——有5例患儿在给药后12周就达成了头部控制。 背后是VGN-R09b的技术逻辑：通过腺相关病毒（AAV）载体将功能性DDC基因直接递送至脑部纹状体，让神经细胞重新获得合成多巴胺的能力。这是一种“治本”的思路——不是补充外源性的多巴胺前体（左旋多巴），而是修复患者自身的神经递质合成系统。 但这背后的逻辑远不止“做一个罕见病”那么简单。 02 帕金森，一个更大的战场 就在VGN-R09b的AADC缺乏症适应症走通监管路径的同时，同一个分子正在被开发用于另一个截然不同的战场：帕金森病。 2024年底发布的帕金森病I/Ⅱ期临床数据显示，14例原发性帕金森患者接受了VGN-R09b治疗，在26周随访节点，低剂量组的UPDRS Part Ⅲ评分（运动功能评分，越低越好）相比基线平均改善了37%，高剂量组改善了35.9%。这是一项具有临床意义的结果——UPDRS Part Ⅲ评分在帕金森病临床试验中被视为核心运动功能指标，改善30%以上通常被认为是具有实际生活质量的改善。 更重要的是，影像学数据提供了直接证据。脑内18F-Dopa PET信号值在治疗后出现明显增加，这是多巴胺能神经元功能恢复的直接标志。 帕金森病与AADC缺乏症在分子机制上共享了同一个靶点——多巴胺合成通路。AADC是左旋多巴转化为多巴胺的关键酶，两种疾病的共同缺陷在于AADC活性不足，只是程度和表现形式不同。这为VGN-R09b的“一种分子、两个适应症”战略提供了生物学基础。 但帕金森病的市场体量与AADC缺乏症完全不在一个量级。中国帕金森病患者数量达数百万，且随着人口老龄化持续增长。这才是真正能支撑估值的大市场。 更大的差异化在于双靶点布局。VGN-R09b采用的是AAV双基因表达策略，同时递送AADC和GDNF（胶质细胞源性神经营养因子）两个基因。GDNF是一种已被研究多年的神经保护因子，能够支持多巴胺神经元的存活和功能维持。 这一设计使VGN-R09b具备了“酶替代+神经保护”的双重机制， 并赋予其“First-in-Class”潜力。 在全球帕金森病基因治疗领域，天泽云泰目前与拜耳旗下AskBio处于并跑位置。天泽云泰预计2026年下半年启动国内Ⅲ期临床试验及美国临床试验，目标2029年在中国获批上市。 如果说原发性帕金森是一个“几百万患者”的大市场，那么另一个帕金森细分赛道则更具独特性——GBA1突变型帕金森病。这是一种由GBA1基因突变引起的遗传性帕金森综合征，中国2025年患者数量约42万人。VGN-R08b正是针对这一细分人群设计的产品，也是中国第一款进入临床的针对GBA1突变型帕金森病的基因治疗药物。2025年10月，VGN-R08b获得了FDA孤儿药资格认定。 一个罕见的帕金森，一个更罕见的帕金森。天泽云泰在帕金森领域的布局逻辑清晰：先用双靶点技术抢原发性帕金森的制高点，再用GBA1突变这一精准细分切入一个竞争更少、壁垒更高的市场。 这背后的博弈是：在基因治疗还无法“一药治百病”的阶段，如何用管线组合来对冲不确定性。 03 技术底牌：能自主，还能外销 理解天泽云泰，不能只看管线，还要看它的底层技术。 在基因治疗领域，递送和编辑是两个最核心的底层能力，谁掌握它们，谁就掌握了定义这个赛道的权力。 天泽云泰构建的递送系统分为两支。一支是基于AAV（腺相关病毒）的ViVec平台，这是目前全球基因治疗领域最成熟的病毒载体技术，已有多款商业化产品验证了其安全性和有效性。另一支是基于LNP（脂质纳米粒）的ViLNP平台，这是一种非病毒载体技术，被寄望于突破AAV在载荷大小和重复给药上的限制，在mRNA疫苗和体内基因编辑领域展现出了巨大潜力。 天泽云泰的CLAMP抗体偶联LNP体系，可以通过模块化方式更换靶向配体，实现对造血干细胞、免疫细胞乃至中枢神经系统的精准递送。 基因编辑系统则是天泽云泰真正的“技术护城河”。其开发的ViCas精准编辑平台，基于AaCas12bMax基因编辑系统，这是一个来自中国科学院动物研究所和北京干细胞研究院的底层技术。天泽云泰通过与这两个科研机构的深度合作，获得了专利许可，并在此基础上进行了系统性的工程化改造。 原始的AaCas12b系统在天然状态下存在哺乳动物细胞内活性偏低的问题，难以满足产业化的要求。 天泽云泰在不改其天然低脱靶特性的前提下，对序列和结构进行了综合优化，最终使编辑效率在临床应用场景下提升了1到2个数量级。在造血干细胞、T细胞等原代细胞中，编辑效率可以稳定超过90%。 一个关键的数字是：在全基因组尺度下，AaCas12bMax几乎无可检测的脱靶事件，染色体异位和大规模结构变异的发生率较Cas9系统降低约一个数量级。这是它区别于Cas9的核心优势——在需要多位点同时编辑或长期体内作用的治疗策略中，安全性差异可能决定产品的生死。 特别值得注意的是：AaCas12b系统来自中国本土科研机构。这意味着天泽云泰的基因编辑技术平台天然规避了Cas9核心专利网络中那些由美国科研机构和跨国公司布下的密集地雷。 在当前的地缘政治环境下，“自主可控”不是一个宣传词汇，而是一个真实的商业护城河。 更耐人寻味的是技术平台的商业化路径。 招股书披露，LNP、AaCas12bMax等技术已实现在In vivo CAR-T、TIL、UCAR-T、肿瘤疫苗等多个领域的对外授权。2024年技术授权收入212万元，2025年这一数字跳升至1945万元。圆因生物贡献了924万元，沙砾生物763万元，艺妙神州171万元。 换句话说，天泽云泰不只是一家biotech，它还在做技术授权生意。这与传统biotech靠融资和管线推进驱动的模式有本质区别——它同时在扮演“卖水人”的角色，通过向同行输出底层工具来分摊研发成本、验证技术可靠性、构建产业生态。 技术授权收入的快速爬坡是一个值得关注的信号。2025年较2024年增长近10倍，且预计2026年将继续大幅提高。如果这一趋势能够持续，技术授权收入将逐步成长为天泽云泰的第二条增长曲线，改变市场对基因治疗公司“只有管线、没有收入”的刻板印象。 04 募资25亿干什么？ IPO募资25亿元，这是天泽云泰这场赌局的筹码。 招股书详细披露了资金用途：新药研发项目计划投入16.67亿元，技术平台开发项目1.5亿元，天泽云泰总部及研发中心建设项目2.75亿元，泰昶生物商业化生产基地改扩建项目2.61亿元，补充流动资金1.5亿元。 VGN-R09b是最大的资金池。这个分子同时覆盖AADC缺乏症和帕金森病两个适应症，境内外临床推进加起来预计耗资约14亿元。这是一个巨大的数字，也是一个巨大的承诺——如果帕金森病Ⅲ期临床失败，或者支付体系无法容纳一个定价数百万的基因治疗产品，这笔钱就打水漂了。 VGR-R01是另一个关键押注。这是一种针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物，Ⅲ期临床试验已于2025年3月完成入组，预计2026年递交NDA。如果获批，它将成为全球第一个获批上市的BCD治疗药物，填补一个巨大的未被满足的临床空白。 BCD是一种进行性视网膜营养不良，患者视力逐渐下降直至失明，目前全球范围内均无有效治疗手段。VGR-R01获得了CDE突破性治疗品种认定、FDA孤儿药资格、EMA优先药物认定，以及CDE“关爱计划”试点项目资格——这是监管机构用实际行动为这个产品背书。 商业化准备已在进行中。 招股书披露，公司已取得药品生产许可证，具备商业化规模下的低成本生产能力。以VGR-R01为例，可实现百万元级别成本生产千人份，这意味着每名患者的单剂量生产成本可以控制在千元量级。 这是一个关键的数字。基因治疗的高定价一直是行业最大的争议点之一。PTC Upstaza欧美定价约370万美元，PTC财报显示其商业化之路并不顺畅。天泽云泰显然意识到，如果不能把生产成本压下来，再好的临床数据也可能卡在支付环节。天泽云泰提出的策略包括：按疗效付费的创新支付探索、争取进入基本医保和商业健康保险目录、以及推动多元支付体系建设。 但这些探索都尚未落地。对于一个2027年才有产品上市的公司而言，支付体系的搭建是一个比临床开发更漫长、更复杂的课题。 05 与拜耳并跑，与 PTC 竞速 竞争格局是理解天泽云泰的另一个维度。 在AADC缺乏症领域，PTC Therapeutics的Upstaza已在欧美获批上市，天泽云泰是国内进度最快的跟随者。竞争的关键不在于谁先撞线，而在于谁能在中国市场实现更好的可及性。Upstaza的370万美元定价在中国市场几乎没有商业化可行性，天泽云泰如果能以显著更低的定价获批，将填补一个巨大的未被满足需求。 在帕金森病领域，天泽云泰与拜耳/AskBio处于并跑态势。这是一个全球性的竞争，也是中美两个监管体系的同时竞争。天泽云泰的独特优势在于：它是国内最早进入注册临床阶段的帕金森病基因治疗产品，且同时布局了原发性帕金森和GBA1突变型帕金森两个细分市场——后者是中国第一款进入临床的产品。 在BCD领域，天泽云泰是全球第一个进入Ⅲ期的在研产品，有望成为全球首个获批上市的BCD治疗药物。北京中因科技在追赶，但进度尚有差距。 在神经病变型戈谢病领域，天泽云泰是全球唯一进入临床的在研产品。这个“全球唯一”的价值在于：它没有竞品可参照，定价体系需要从零建立，支付方谈判桌上它是唯一的选手。 *封面图片来源：123rf 文｜张孟丽 微信｜BellaFish0116 添加时请注明:姓名-公司-职位 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。 动脉网，未来医疗服务平台

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文章来源创药邦团队，转载请注明出处 「沙砾生物」与「剂泰科技」达成免疫靶向LNP技术合作 DCR超90%！沙砾生物自体TIL疗法GT101新 IND 获受理 10亿美元！AI公司「剂泰科技」秘交港股，上市在即 「剂泰科技」in vivo TCE疗法MTS-105获FDA孤儿药认定 剂泰医药完成1亿美元C轮融资，专注“AI+药物递送” 「沙砾生物」TIL疗法GT201获美国FDA快速通道认定，用于治疗头颈癌 「沙砾生物/安万泰」GT719细胞注射液获美国FDA孤儿药认证 「沙砾生物」CRISPR/AaCas12b双基因敲除型TIL获批临床 「沙砾生物」完成3.8亿元C轮融资，君实生物参与，估值18.3亿元！ 沙砾生物基因编辑TIL产品IND获中美双批！ 近日，据 CDE 官网披露，沙砾生物的 GT101 注射液获临床试验默示许可。 沙砾生物的 GT101 注射液是一款处于关键临床阶段的新型自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，用于宫颈癌的二线治疗。此次获批临床默示许可的适应症为联合特瑞普利单抗注射液用于复发或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。 此前，沙砾生物披露的针对宫颈癌患者的 I 期临床试验数据显示，患者的客观缓解率（ORR）达到 45.5%，疾病控制率（DCR）达到 90.9%，整体安全性较好。 关于沙砾生物 沙砾生物创立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，致力于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫疗法方面的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含七款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。沙砾生物的创新产品管线包括GT101，一款处于关键临床阶段、由公司自主研发的新型自体肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法，用于宫颈癌的二线治疗，以及六款其他候选产品，包括GT719，一款由公司自主研发的创新现货型、异体嵌合抗原受体－恒定自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)细胞疗法，和GT801，一款下一代体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。 更多资讯及媒体事宜，欢迎联系：PR@grit-bio.com 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。