WATSON LABS INC

Amino Health, a healthcare navigation platform, and Motive Practicing Wisely Solutions, a provider of analytics solutions for the healthcare industry, unveiled this week Amino Motivate, an accountable care organization (ACO) optimization solution that integrates data-driven physician performance analytics and consulting services. The aim of Amino Motivate is to provide detailed analysis that compares ACO physicians to peers in comparable networks that centers on cost, quality and relevance of care. The offering identifies key areas for improvement that enable ACOs to make decisions about resource allocation and care strategies. It also addresses enhanced patient care by supporting ACOs in upgrading their operations to deliver better patient outcomes and a higher level of care. Additionally, the platform aims to foster increased engagement by integrating an ACO's current health solutions into a single platform that steers members to the most relevant benefits. "Health care organizations are constantly seeking ways to improve performance and patient care," Jeanne Cohen, chief executive officer of Motive Practicing Wisely, said in a statement. "Our partnership with Amino Health allows us to provide ACOs with the detailed, data-driven insights and services they need to achieve these goals." John Asalone, chief executive officer of Amino Health, said the company's collaboration with Motivate represents a significant step forward in healthcare performance evaluation. "By leveraging our combined strengths, we can provide ACO clients with market-tested solutions that drive collaboration and meaningful improvements in care delivery," Asalone said. THE LARGER TREND Amino Health secured $10 million earlier this year in a round led by Transformation Capital. The funds were used to expedite Amino’s AI product roadmap to build personalized patient care journeys. Last year, Amino received $42 million in credit financing from Oxford Finance as part of an $80 million raise earlier in the year. The company said it will use the funds to speed up growth, add to its team, expand its market reach and advance its technology infrastructure. In April, Quest Analytics partnered with Motive Practicing Wisely to offer Quest Analytics clients comprehensive physician-specific information accessible within a singular platform to build high-quality, high-performing provider networks. In 2023, Motive Practicing Wisely unveiled Evidence-Based Goldcarding for physicians, an offering that aims to avoid unnecessary costs for patients, improve safety and help physicians practice appropriately. Goldcarding attempts to address difficulties in the approval process exemption. Motive’s platform maps directly to prior authorization rules that payers use and deploy, oversees a physician’s practice and revises payers every six months on the conduct of physicians operating under goldcards. Other companies that offer analytics solutions for the healthcare industry include Arcadia Analytics, which provides a cloud-based data platform for health providers to advance care and research, drive strategic growth and reach financial success. IBM Watson Analytics is a branch of IBM Watson Health, which includes social program management, clinical development and decision support. Employers, health plans, benefits advisors and governments may use it to make decisions faster. Health Catalyst offers analytical applications, data warehousing and outcomes-improvement services. The company’s machine learning-driven solutions integrate disparate data from across the healthcare ecosystem. McKesson’s data analytics platform utilizes supply chain analytics to protect investments, track assets, and minimize risk and repetition. It focuses on patient engagement that can help address hospital readmissions to care collaboration.

TIS2024第四届自免疾病细胞疗法与干细胞疗法论坛重磅来袭，详询：王晨 180 1628 8769 CRO（合同研究组织）是医药研发行业专业化分工的产物，其历史可以追溯到20 世纪 70 年代，经过半个世纪的发展，已经成为现代制药产业的重要组成部分。 在新药研发成本增长、药物监管趋严、仿制药冲击等多重时代背景下，CRO应运而生，凭借专业的执行能力和丰富的项目经验将医药研发流程模块化，增强协同效应、提高效率。 回看CRO的历史，“新兴技术驱动”始终是其发展主线之一，生物科技的不断发展，催生了生物大分子药物、细胞和基因药物、新型小分子药物等多个重要领域，持续驱动行业高景气发展。 近年来，人工智能的突破式发展，展现出赋能医药的巨大潜力，有望成为药物研发的底层技术和核心工具。 这一技术新浪潮，自然也影响到了CRO，随着AI制药技术获得验证，由此催生了一批「AI+CRO」企业，推出特定环节应用、端到端解决方案和全流程应用等多种解决方案。 目前，AI+CRO公司正在积极借助技术变革，提高行业渗透率和市场地位，呈现出从单点到全链条、从边缘到主流、从配合到主导的发展趋势。 然而，尽管前景可期，但AI在落地具体业务时仍然面临缺少关键数据、模型泛化性较差、市场培育成本成本高昂等挑战，叠加近期CRO行业整体低迷、竞争加剧的影响，相关技术及公司不乏尖锐的争议。 可以预见的是，AI与CRO的融合还将经历多个“快速发展－验证调整”周期，AI+CRO的发展将经历一个曲折向上的发展历程。站在生物技术与信息技术的交汇点，我们认为AI+CRO行业的前景依然广阔，将成为未来医药产业”数智化“大趋势的重要引擎。 推动行业信息的高效传递是我们的愿景之一，希望此份报告能够引起更多有价值的探讨，对于其中可能存在的不足之处，我们诚挚欢迎并感激任何形式的批评和建议。 最后，我们在此特别鸣谢报告形成过程中为我们提供无私帮助的企业和专家人士们，身处一线的他们为我们提供了宝贵的当事人视角，帮助我们勾勒出更加清晰的AI+CRO产业情况。 后台回复“AICRO报告”获取报告PDF版本 1.1 AI+CRO行业发展历程与现状 CRO（Contract Research Organization，合同研究组织）行业的诞生和发展与全球医药研发活动的演进紧密相关。为了应对药物开发过程中越来越重的挑战，药企和生物科技公司开始将非核心的研发活动外包给CRO公司。这些公司通常具备专业的人才和丰富的项目管理经验，能够提供从药物发现、临床前研究到临床试验的全方位服务。传统CRO通过提供专业化、定制化的服务，以及建立全球服务网络，在巨大且庞杂的医药市场中占据关键角色。 生物制药的反摩尔定律指出，随着时间的推移，药物研发的成本并非固定不变，而是呈现上升趋势。这一背景下，分工明确的专业组织显得尤为重要，由此也催生了对小型生物技术公司和CRO的需求。人类在物理、化学、生物等领域的技术进步和知识积累，天然地导向流程更加细化的医药产业格局。 近年来，随着计算机模拟、机器学习和深度学习以及生成式人工智能等技术的飞速发展，科学家们正在积极探索将这些创新技术融入制药流程，以期实现降本增效，解决生物制药行业目前面临的诸多难题。CRO作为新药研发的重要环节，成为验证和应用这些新技术和新思想的关键。 在算法不断迭代的过程中，科研团队致力于寻找提高效率的具体应用方法，并探索被市场认可的商业模式，为CRO行业带来了新的发展可能性。自2020年以来，AI与CRO结合的模式已经得到了更广泛地验证和认可。AI技术正逐步渗透到CRO行业中，在具体应用层面探索多样态路径。 这种趋势不仅吸引了初创企业在AI+CRO领域崭露头角，也促使传统的CRO企业积极布局，不断尝试将AI技术融入其服务中。在多年来的市场教育下，不少传统药企和生物科技公司对AI+CRO的接受程度也在逐步提升，AI+CRO的模式有望成为未来药物研发的重要方向。 以Schrödinger、Valo Health 为代表的生物科技公司，专注于临床药物研发的技术创新，通过其高质量AI技术药物发现平台，依托大量生物领域数据，以AI技术+CRO的服务模式，结合干湿实验，为药物研发提供创新解决方案。 同时，传统CRO公司也在不断拓宽技术模块，作为传统CRO巨头，药明康德2018年就与Schrödinger合资成立Faxian Therapeutics，加速新药发现；2018—2020年，先后投资6家AI制药公司，展示了其对新技术的试探和布局。同样的，药石科技作为国内药物砌块分子的头部，开发了基于超大成药化学空间的人工智能药物发现技术平台，以提升了新药物分子设计的成功率。 美迪西作为创新药CRO公司，也在积极探索AI技术在临床研究中的应用，通过AI算法对临床数据进行分析,以期提高临床试验的设计质量和执行效率。泓博医药也从2019年就开始持续布局计算机模拟和AI技术。 AI+CRO行业正成为医药研发创新的一个活跃领域，企业正在考虑或实施将AI技术集成到CRO服务中，以寻求在竞争激烈的市场中提升竞争力。创新始终是CRO行业的主旋律，而人工智能作为引领新一轮科技革命和产业变革的重要驱动力，为所有CRO企业展开了一个机遇和挑战并存的未来。 CRO行业覆盖了整个制药流程，包括靶点发现和确认、化合物筛选和合成、安全性评估、临床试验等环节，CADD（计算机辅助药物设计）和AIDD（人工智能辅助药物设计）在这里有充分的机会得到测试和验证。 图 1-1 CRO行业具体业务情况 资料来源：中商产业研究院，智药局 从20世纪80年代计算机辅助药物设计技术的逐渐成熟，到如今机器学习和深度学习算法在药物发现中的革命性应用，数据化、信息化、智能化成为现代制药流程的大趋势，这也为CRO提供更为有效的开发手段，辅助其做出更准确的研发决策。整体来看，AI技术可以应用于药物研发的各个阶段，具备广阔的发展空间。 在早期药物发现阶段，高通量筛选技术、组学数据的开发以及 CRISPR-Cas9 技术，结合AI算法，为精准疗法提供了前所未有的新思路，在提高药物筛选效率的同时，也推动了众多新靶点、新药物的发现。 随着药物进入临床前研究阶段，AI技术在毒理学、药代动力学和合成工艺等方面的应用，进一步提高了研究的精准度和效率。AI模型能够预测化合物的毒性和在体内的动态行为，同时优化合成路径，加速了药物进入临床的准备工作。 AI技术在临床试验设计、患者筛选以及数据收集与分析方面的贡献同样不可忽视。可穿戴设备和远程监测技术的应用，以及远程智能临床和真实世界证据的整合，使得临床试验更加便捷、可及，降低患者招募成本的同时，拓宽了开发人员在药物疗效、不良反应、患者评价等领域的信息来源。 AI为CRO带来的改变已切实可感，AI+CRO正从一句口号演变为产业界的集体行动，在仍处于中小规模的AI“原生”CRO崛起的同时，全球CRO巨头们也着手自建或合作开发AI技术平台，积极将人工智能融入公司业务之中。各方的积极态度与动作，侧面反映出AI+CRO的巨大商业价值。 当前，全球AI制药市场正处于验证期，据测算，随着第一批AI辅助药物成功上市，到2026年后全球AI制药市场规模将显著扩大，市场对于AI方案的需求也将明显增加。作为药物研发领域的重要流程与业态，CRO对AI的结合尚处于初级阶段。 长期来看，技术发展具有确定性，但短中期会受到竞争格局变化、地缘政治风险、金融周期起落等不可控因素，可以预见的是，AI与CRO的融合还将经历多个“快速发展－验证调整”周期，AI+CRO的发展将经历一个曲折向上的发展历程。 1.2    产业链生态全景图谱 图 1-2 产业链结构梳理 资料来源：智药局 上游 AI+CRO产业链的上游，主要由AI技术和生物实验两大部分组成，共同构成了产业链的基石。 软件、硬件和数据是构建AI技术的三个关键要素。软件层面，各种算法和模型是AI的大脑，而硬件，如GPU、CPU、DPU等，为这些算法提供必要的算力支持，数据则来源于公开的科学数据库和专有实验数据集。 CRO涉及广泛，需要多领域的专业知识和设备支持，这就引出了包括学术研究机构、专业科研服务公司以及生物技术商在内的组织。 而AI与生物实验的结合催生了数字化实验室的诞生。这些实验室利用自动化实验操作大幅提升科研效率，并通过AI处理和分析大量实验数据。此外，AI技术在生物仪器中的应用也日益广泛，例如西湖欧米等公司将AI技术融入生物仪器，对数据进行更丰富的分析，提升了基因测序和蛋白质测序的效率和准确性。 上游关键技术与设备的进步，为整个CRO行业的底层创新提供了动力，而随着近年来以AI为代表的智能化信息技术成为行业上游的重大变革，对CRO中下游厂商产生深刻影响，AI+CRO的渗透率有望进一步提升。 中游 在CRO行业中，企业根据其商业模式和对AI技术的融合程度可以分为三个主要类别：AI+CRO、SaaS-CRO以及CRO+AI公司。这三类公司均在积极探索如何利用AI技术来提升服务质量和市场竞争力。 图 1-3 AI+CRO公司全球分布情况 资料来源：智药局 AI+CRO代表以AI技术为核心的CRO公司，专注于AI在药物研发中的应用。这类公司以AI技术为主导，提供基于AI的计算平台和药物研发服务。利用AI的强大数据处理和模式识别能力，提供差异化CRO服务，通过迭代AI模型，为行业长期痛点提供可行的解决方案，以此吸引并保留客户。 SaaS-CRO代表提供基于订阅模式的云端软件服务（SaaS）的CRO公司，侧重于提供灵活的AI工具和平台。这类公司提供基于云端的软件服务（SaaS），通过订阅模式为客户提供便捷的AI工具。这类公司可能不直接参与湿实验，而是专注于提供化合物分子或多肽分子的优化和筛选服务，侧重于AI在生命科学中的泛化能力。 CRO+AI代表将AI技术整合到传统CRO服务中的公司，强调AI作为增强服务的工具。这些是传统CRO企业，面对技术革新和市场竞争，通过引入AI技术进行转型。它们通常在行业内有稳定的市场基础，通过自建AI部门、收购Biotech公司或与AI科技公司合作，将AI技术融入服务中，以增强服务能力、提高研发效率和降低成本。药明康德在2018年布局 CADD，正是这种转型思维的体现。 产业链中游的公司通常采用混合商业模式，结合AI技术支持的CRO服务和软件销售。它们可能以研发管线为核心，通过收/并购拓展业务范围，提供包括分子筛选、对接、生成以及临床前候选化合物性质预测等全流程服务的智能平台。 产业链的中游是AI+CRO行业的主体部分，AI技术与CRO服务的整合为药企提供了更加全面和高效的解决方案，增强了CRO行业的市场适应性和整体竞争力。根据制药流程的不同阶段，中游还可以划分为临床前和临床阶段。目前，临床前AI技术相对成熟，但考虑到临床试验在整个药物研发过程中花费了最高的资金和时间成本，同时失败率也最高。所以未来AI与临床CRO的结合，将是影响整个AI+CRO行业的关键点，对潜在市场空间与竞争格局具有决定性影响。 图 1-4 2023年CRO市场结构及规模 资料来源：Frost & Sullivan，智药局 AI技术能够通过精准的数据分析和模式识别，优化了临床试验的设计和执行，显著提升了试验的效率和成功率。还能降低患者招募、数据收集和分析相关的成本，同时通过预测分析帮助研究人员更好地管理风险。AI的应用还推动了个性化医疗的发展，使临床试验更加贴合患者的个体差异，从而提高了治疗的有效性和安全性。此外，AI技术促进了远程智能临床试验的兴起，这种试验方式通过利用远程监控和数字技术，扩大了患者的参与范围，使得临床试验更加便捷和可及。 AI技术在临床试验CRO中的应用范围的扩大，预示着制药行业将迎来更高效、更智能的研发时代，为患者带来更快速、更精准的治疗选择。 下游 AI+CRO行业的产业链下游涵盖了广泛的客户群体，包括传统药企、生物科技公司、AI制药公司以及 CXO 。 在这一竞争激烈的市场中，AI+CRO公司与传统CRO公司共同争夺同一片市场。传统药企和生物科技公司是AI+CRO服务的主要客户，他们更加倾向于选择能够提供从药物发现到临床试验全链条服务的CRO伙伴。而AI+CRO公司主要利用其在数据处理、模式识别和预测分析方面的优势进行单点突破，这是他们与传统CRO竞争的优势，也是劣势。 CXO公司则可能通过SaaS模式来获取AI+CRO公司的技术，或通过合作开发等方式与其建立战略伙伴关系。这种合作模式为CXO公司提供了灵活性，使其能够根据自身的研发需求进行灵活调整。 AI制药公司作为产业链下游的另一类客户，他们对AI技术的接受度和依赖度较高。这些公司在药物研发过程中，积极采用AI技术以提高研发效率和成功率。AI+CRO公司在与这类客户合作时，有更多“共同语言”，不仅能提供技术支持，还能通过合作研发，共同推进药物管线的发展。据统计，2023年中国AI制药市场规模达到10.24亿元，预计2024年将增长至13.29亿元，相应地市场对CRO服务的需求正在快速增长，AI制药公司也更愿意选择拥有AI技术的CRO公司。 对于CRO公司而言，高质量快速交付是其核心竞争力，AI+CRO也不例外。在实际商业场景中，客户不仅关注AI技术本身，更关心公司是否能够实现合作目标，如快速交付高质量的化合物分子、多肽、抗体等。因此，如何将先进的AI技术转化为精准高效的服务落地能力，成为AI+CRO公司脱颖而出的关键。 AI+CRO产业链在全球范围内呈现一超多强格局，美国以其成熟的市场和高客户接受度在中游AI+CRO服务提供商中占据主导地位，约有48%的公司在此布局。其次是中国，凭借在AI技术上的快速跟进及优化，加之本土政策扶持，国内企业呈现快速增长之势。欧洲则凭借其强大的生物医药研发基础，在AI+CRO服务和下游的生物技术应用方面占有一席之地。此外，加拿大、日本、韩国以及中东等地区也涌现出一些专注于AI+CRO的公司，尽管数量不多，但它们在特定细分市场或区域性服务中展现出特色和潜力。 图 1-5 AI+CRO公司全球分布情况 资料来源：DPI，Medmarket Insights，前瞻产业研究院，智药局 当前，全球专注于AI技术结合CRO的公司数量大约为110家。尽管这一数字与传统CRO公司数量比较相对较少，AI+CRO模式仍处于发展的初期阶段。 2.1    细分应用场景 AI+CRO行业通过创新技术的应用，为药物研发的各个阶段带来了革命性的变化。这一行业可以主要分为三种类型：全流程技术整合平台、干湿实验结合服务提供商，以及专注于临床阶段的数据分析公司。例如，薛定谔公司利用其FEP计算工具，唯信计算的抗体开发平台，智化科技以其合成路径设计平台都在各自的领域内推动了技术的进步。这些公司不仅在技术上实现了突破，而且通过与湿实验的结合，提供了从药物发现到临床试验的全方位服务，极大地提高了研发效率和成功率。随着AI技术的不断进步，这些AI+CRO公司正成为制药行业的重要力量，引领着未来药物研发的新趋势。 第一种类型的AI+CRO公司专注于构建全流程的药物开发平台。这些公司通常以某项突破性技术获得市场的认可。尽管单一技术可能仅提升制药流程的某个环节，但这些公司通过整合自研技术、开源技术，甚至与其他技术供应商合作，打造了一个从药物候选分子发现（Hit）到临床前候选化合物（PCC）的完整软件平台。这种整合不仅提升了单个环节的效率，而且通过湿实验的反馈，不断迭代AI模型，以完善整个药物研发平台，使市场能够直观地感受到AI技术带来的整体效率提升和商业模式的可行性。 Schrödinger Schrödinger公司是一家专注于使用其基于物理的计算平台，为药物发现和材料科学领域提供软件解决方案。公司主要业务包括销售软件解决方案、与生物制药公司合作进行药物发现项目，以及推进内部全资拥有的药物发现项目。其软件被广泛应用于生物制药、工业、学术和政府实验室，2023年Schrödinger软件收入为1.59亿美元，占总收入的73%。 Schrödinger的平台结合了机器学习的快速数据处理能力，以及基于物理的方法，以高精度预测分子的关键属性，加速药物发现过程，降低成本，并提高成功率。公司还拥有多个与药物发现相关的软件解决方案，覆盖从目标识别到药物设计和优化的各个阶段。包括但不限于靶标识别、先导化合物的筛选与优化、基于结构的蛋白质药物开发与设计、药物分子的ADME特性预测，以及药物与靶标相互作用的深入研究。通过这些集成的解决方案，Schrödinger公司极大地提高了药物开发的成功率。 图 2-1 Schrödinger药物发现协作方案 资料来源：Schrödinger 2023 年年报，智药局 Schrödinger与领先的生物制药公司合作，推进多种治疗领域的药物发现项目。截至2023年12月，公司有19个积极的合作药物发现项目，并从中获取药物发现收入，包括前期付款、研究资金付款以及发现和开发里程碑，并有可能产生额外的里程碑付款、期权费和未来版税。此外，Schrödinger已经在临床阶段推进了一些药物候选物，例如SGR-1505（MALT1抑制剂）、SGR-2921（CDC7抑制剂）和SGR-3515（WEE1/MYT1抑制剂），充分证明了Schrödinger的计算平台在药物研发中的实际应用价值。 图 2-2 Schrödinger药物发现项目摘要 资料来源：Schrödinger 2023年年报，智药局 唯信计算 唯信计算公司的核心平台WeMol，集成了人工智能、计算生物学和量子化学等多个领域的计算与可视化模块。这些模块包括自研和开源技术，旨在为早期药物研发的不同阶段提供技术支持。WeMol平台特别强调了其在抗体人源化设计、蛋白质免疫原性预测、虚拟亲和力成熟、可开发性优化，以及蛋白质语言模型应用方面的能力。WeMol已经赋能近百家知名药企和生物科技公司的临床前药物发现项目，部分已进入临床阶段。 图 2-3 WeMol大分子药物设计解决方案 资料来源：唯信计算，智药局 唯信计算的研发团队致力于不断优化算法，以提高预测的准确性和可用性。平台的用户界面友好，即使是不懂编程的非专业用户也能轻松上手。此外，平台还提供了丰富的扩展和集成开发能力，用户可以利用低代码操作环境自由开发或搭建自有或第三方模块及工作流。 药企可以通过订阅服务获得WeMol平台的使用权，用于支持其药物研发项目。唯信计算还提供定制化服务和技术支持，以帮助客户解决特定问题，提高研发效率。公司还基于AI技术开发了不对称双特异性抗体平台AIM-Ig，并且已经在知名药企的项目中得到应用。 图 2-4 唯信计算服务范围 资料来源：唯信计算，智药局 智化科技 智化科技公司通过其 AI+自动化的CRO服务，为客户提供了高效、专业的化学合成解决方案。公司以AI赋能化学研发，通过化学大数据，研发出提高化学科研效率的工具，旨在构建一个化合物智能规划平台，以创新方式重塑化学研究的未来。 公司的核心产品ChemAIRS®️，通过多样化的合成策略，提升了合成路线设计的效率和成功率。2021年，智化科技在上海建立了自动化实验室ChemAILab®️，利用AI技术和大数据赋能的化学合成算法，结合机器人技术，突破了化学合成服务效率的瓶颈，为行业提供了更专业、更高效的服务。 值得一提的是，智化科技还自主研发了ChemAIoT平台和实验室管理系统ChemAIOS，实现了算法决策智能化、工作流程标准化，以及人机协作的自动化合成，融合多业务系统，实现数据利用闭环，进一步提升了化学合成的效率和质量。 图 2-5 智化科技解决方案 资料来源：智化科技，智药局 智化科技的客户群体包括多家国内外知名药企和CRO公司。公司在逆合成路线设计、可合成性评估、正向合成分子库及工艺路线优化等方面与客户展开了深度合作，展现出其在化学合成服务领域的专业能力。 在商业模式方面，智化科技通过提供技术服务，与合作伙伴共同推进项目，实现互利共赢。公司通过前期付款、研究资金付款以及发现和开发里程碑等方式，获取收入，并有可能获得额外的里程碑付款、期权费和未来版税。 总结 AI+CRO平台型企业通过构建强大的计算平台，与制药和生物技术公司建立合作关系，共同推进新药开发项目的商业模式不仅提高了药物研发的效率，还为个性化和精准医疗的发展提供了支持。 但要注意的是，尽管大部分平台在药物研发领域展现出了其潜力和应用价值，但在实际应用中，药物研发的复杂性和不确定性意味着任何技术或平台的有效性都需要通过持续的研究和临床试验来验证。随着AI技术的不断进步，预计未来会有更多公司采用类似的商业模式，推动医药行业的创新和发展。 第二种类型的AI+CRO公司则将AI技术与湿实验紧密结合，提供干湿实验结合的服务模式。这类公司提供的服务多样，可能包括软件模块销售、定制化技术服务，以及化合物分子的交付等。由于涉及大量的生物实验服务，这些公司在AI技术与生物数据转化方面的方法尤为重要，而这方面的经验积累也是它们获得市场认可的关键。例如，这类公司可能利用AI预测来筛选出有潜力的化合物，然后通过湿实验来验证这些预测，从而加速药物发现和优化过程。 腾迈医药 腾迈医药（TandemAI）是一家以创新为主导的AI for Healthcare技术先锋企业，其自主研发的SaaS平台 TandemViz™，支持云端和私有化部署两种方式，全方位集成腾迈医药所有的计算模块、数据管理模块和项目管理模块。腾迈医药致力于通过一站式的解决方案降低先进AI工具的使用门槛、加速药物研发过程，通过将强大的计算工具、GPU计算资源和大规模化学生物实验室无缝集成，赋能从苗头化合物到PCC（候选化合物）的端到端早研流程。 这种干湿结合的范式变化，不仅提升了药物分子的筛选通量，还大幅提高了分子质量和难成药靶点的成功率，从而加快了药物从设计到临床前研究的整个流程。公司设立至今在纽约、波士顿、上海、苏州已拥有员工超过350人，化学生物实验室近15,000平米。目前，腾迈医药已累计服务了国内外100余家药企，其技术平台目前已经拓展至肽类药物、PROTAC/Degrader、疫苗等领域。力于推动技术平台和商业模式的创新与成功，提高最先进计算工具的可及性，以期成为药物研发领域的重要力量。 图 2-9 腾迈医药药物发现平台 资料来源：腾迈医药，智药局 泓博医药 泓博医药在药物发现、制药工艺研究开发以及原料药和中间体的商业化生产等领域具有专业能力。2019年起，意识到计算机模拟和AI技术在制药领域的巨大潜力，公司投入大量精力研发自己的药物研发平台。 泓博医药的CADD/ AIDD 技术平台是其新药研发的重要工具。该平台利用计算机模拟和预测药物分子与靶标分子之间的相互作用，显著缩短新药研发周期，提高研发效率，降低成本。平台起步较早，应用场景覆盖范围广，不仅自行搭建了AI模型，还整合了多种计算工具和预测功能，如薛定谔的计算工具、AlphaFold蛋白结构预测功能、深势科技的Hermite高精度自由能计算平台等。截至2023年底，公司CADD/ AIDD 技术平台已累计为62个新药项目提供了技术支持，其中3个已进入临床I期，2个在临床申报阶段。 图 2-10 泓博医药药物发现工具 资料来源：泓博医药，智药局 2022年，泓博医药与深势科技的合作，基于深势科技的Hermite平台和阿里云的高性能计算集群，大幅提高了分子模拟效率。这种合作模式不仅提升了药物研发的效率，也降低了合成成本，缩短了管线推进到临床候选化合物的时间。通过阿里云计算巢服务，泓博医药能够确保数据的安全性和操作的透明度。 泓博医药的商业模式融合了先进的人工智能技术和生物实验操作，形成了一种创新的干湿实验结合方法。这种模式通过AI技术进行快速的药物筛选和优化，结合实验室中的精确验证，不仅显著提升了药物研发的效率，降低了成本，还减少了研发过程中的不确定性和风险。为了保证数据安全和透明度，泓博医药选择与阿里云等合作伙伴协作，提高研发流程的安全性和可靠性。 2024年，泓博医药正持续利用最新AI技术优化药物发现平台，通过搭建更强大的语言AI模型，如PR-GPT，探索新的科学语言训练，以期在新药研发领域取得更多突破。随着人工智能不断更新迭代和机器学习的持续深入，CADD/ AIDD 技术已成为公司新药研发的重要工具，未来在公司新药研发过程中必将扮演越来越重要的角色。 第三种类型的AI+CRO公司专注于临床阶段的药物研发服务。在临床阶段，大量的真实世界数据被产生，如何有效收集、清理和分析这些数据成为关键。这些技术包括但不限于机器学习算法、自然语言处理（NLP)、预测分析和患者分层技术。AI系统能够处理和分析庞大的临床数据、就医记录、基因信息，以及患者选择标准，从而优化试验方案，提高临床试验的成功率。 Evinova Evinova是由全球生物制药巨头阿斯利康成立的健康科技公司，它作为阿斯利康旗下独立运营的业务单元，专注于提供创新的数字医疗解决方案，以加速生命科学领域的进步。Evinova的核心业务涵盖了临床试验的多个关键阶段，旨在通过科技提升临床研究的效率和质量。 Evinova提供的服务包括三大类：试验解决方案、研究设计与规划以及管线资产管理。试验解决方案通过一个经过临床实践验证的全球平台，改善临床试验的实施，支持传统、混合和分散的临床试验，同时改善患者体验。研究设计与规划服务利用人工智能和机器学习算法，帮助临床开发和运营团队设计最佳研究，自动计算成本，并评估操作的可行性。管线资产管理则通过实时洞察和预测分析，支持临床计划和试验管理、报告与治理。 图 2-11 Evinova解决方案 资料来源：Evinova，智药局 目前，Evinova已经与全球领先的临床研究组织Parexel和Fortrea建立了战略合作关系，将其数字健康解决方案推广给这些组织广泛的客户群。此外，Evinova也在与Accenture和Amazon Web Services等数字技术领域的领导者合作，以加速行业应用并扩大其数字产品的全球影响力。 Evinova的成立体现了大型制药公司通过创建独立部门或孵化新公司来专注于特定技术或服务的商业模式。这种模式允许这些公司利用母公司的资源和专业知识，同时保持灵活性和创新能力。在行业内，类似的商业模式正在被越来越多的公司采纳。例如，百济神州推出的Pi Health专注于将人工智能和数字软件应用于临床开发。 Pi Health Pi Health是由百济神州孵化而成的一家临床阶段数字化CRO创新公司。这家公司将先进的分析和软件解决方案整合到药物、诊断和临床流程中，致力于提高临床研究的效率和质量。Pi Health的核心业务覆盖了临床研究的多个关键阶段，包括临床试验设计、数据管理、患者招募以及监管科学与战略等。 Pi Health开发的前端可互操作捕获软件（FICS）是其技术平台的核心，该软件不仅能够实现在Pi Health站点进行试验时的数据连接，还能运用人工智能和机器学习手段优化临床试验行为。这一技术的应用，特别是在提高患者入组率方面，展现了Pi Health在临床研究领域的创新能力。2024年3月，Pi Health完成了3000万美元的A轮融资，由AlleyCorp和Obvious Ventures领投，Invus Capital和全球肿瘤学领军企业参与投资。 图 2-12 Pi Health解决方案 资料来源：Pi Health，智药局 通过内部资源的优化配置，百济神州能够专注于其核心研发活动，同时通过Pi Health分散研发风险，并开拓新的收入来源。这种模式不仅为百济神州带来了利益，也为整个医药研发领域提供了新的发展思路。 类似商业模式的例子还包括诺华生物医学研究所、强生创新孵化器JLABS，以及辉瑞的突破创新部门，这些部门和公司都在推动医疗保健行业的创新和加速新药的研发。通过孵化CRO公司和自建部门， Biotech 以及MNC 不仅能够提升自身的研发能力，还能通过提供专业的CRO服务为客户创造更大的价值。这种模式有望在未来成为医药行业创新和发展的重要驱动力。 Unlearn.AI 2020年4月，初创公司Unlearn.AI获得了1200万美元的股权融资，用于加速数字孪生的临床试验。通过收集参与者的身体数据，创建数字孪生来作为对照组使用。这样可以让尽量多的参与者加入实验组，提升试验效率。数字孪生技术还可以使用电子病历、疾病注册库和可穿戴设备等中的数据来创建患者的“数字模型”，以便为患者提供更好的护理服务。 除此之外，Dassault Systèmes利用其3DEXPERIENCE平台，提供了一个先进的数字孪生解决方案，该平台能够模拟药物的临床试验过程，优化试验设计，并在一项药物开发项目中，将临床试验的设计时间缩短了30%。IBM Watson Health则通过其AI技术，结合数字孪生技术，分析临床数据和患者病历，在一项研究中提高了疾病诊断的准确性20%，并为患者提供了个性化的治疗建议。初创公司 Insilico 开发数字孪生软件，与 Teva Pharmaceuticals 和葛兰素史克（GSK）等生物制药公司展开合作，以优化生物药物的生产过程。 相较于传统方法，AI结合数字孪生技术在临床阶段带来了显著的优势和进步。它能够在虚拟环境中模拟临床试验，预测药物反应，减少实际试验中的不确定性，从而提高研发效率。通过在数字孪生中进行预测试，可以快速迭代和优化临床试验方案，减少了临床试验中的资源浪费，降低了研发成本。此外，数字孪生技术能够根据患者的具体情况模拟疾病进展，为个性化医疗提供支持，推动了个性化治疗方案的发展。 2.2   CRO公司在AI技术中的布局 新药研发是一个漫长的过程，在全球范围内，CRO公司通过战略性收购、合作、自研或并购AI技术企业来加强其在药物研发领域的服务能力。国外CRO企业由于发展较早，整体上更加成熟，它们对行业变化的感知更为敏感，因此在引入新技术方面往往更为积极和迅速。例如，美国和欧洲的CRO公司，如LabCorp和ICON plc，它们在AI技术的应用上起步较早，通过收购AI技术公司或建立自己的AI研发部门，已经在利用AI进行药物发现和临床试验管理方面取得了显著进展。 图 2-13 海外CRO牵手AI企业合作案例（不完全梳理） 资料来源：动脉网，前瞻产业研究院，IQVIA公司官网，智药局 相比之下，国内的CRO行业起步较晚，但随着中国政府对生物医药产业的大力支持和投资，以及国内外资本的注入，国内CRO企业在引入AI技术方面也展现出了迅速的发展势头。中国CRO公司，如康龙化成和泓博医药，已经开始通过合作或自主研发的方式，将AI技术应用于临床前研究和临床试验中，以提高研发效率和降低成本。此外，一些初创公司，也在积极开发基于AI的药物发现平台，展现出强大的创新能力和市场潜力。 图 2-14 中国CRO牵手AI企业合作案例（不完全梳理） 资料来源：动脉网，前瞻产业研究院，药明康德公司官网，智药局 3.1    AI+CRO公司汇总&具体服务案例分析 AI+CRO行业的发展可以划分为三个显著的阶段，每个阶段都有其独特的公司和成就。 首先，早期以“AI+制药”为标签，拥有领先的技术实力和成熟的商业模式，能够为药物研发提供全面的AI解决方案。例如，Exscientia利用其Centaur Chemist® 平台，与多家制药巨头合作，加速新药从设计到临床的过程。 其次是2010—2015年成立的公司，这一时期的AI+CRO公司更倾向于使用机器学习和计算机模拟技术。它们中的一些可能已经被大型跨国公司（MNC）或CRO公司收购，或者由于市场变化而没有继续存在。这些公司在药物发现的早期阶段，如化合物筛选和优化，以及临床前的药效和药物安全性评估中发挥了重要作用。例如，Numerate 专注于利用机器学习进行药物发现，其技术已被用于多个药物研发项目，2019年，Numerate被 Valo Health收购。 最新是2020年之后成立的公司，它们从成立之初就以AI+CRO为核心理念。这些新兴公司通常与CRO公司通过合作或被收购的方式进行整合，以增强CRO公司在AI领域的能力。例如，Valo Health 与CRO巨头查尔斯河联合推出LogicaTM，展示了AI技术在药物研发中的潜力。 总体来看，无论是在成熟市场还是新兴市场，AI+CRO公司都在积极借助技术变革，提高行业渗透率和市场地位，呈现出从单点到全链条、从边缘到主流、从配合到主导的发展趋势。 海外AI+CRO公司概述 海外AI+CRO行业正在稳步发展，如图3-1所示部分海外公司，其中Schrödinger等上市公司在2023年已经实现了盈利，证明了其商业模式的可行性和市场的认可。行业内非上市企业在小分子药物、蛋白质类药物、基因与细胞治疗等不同领域均有所布局，涵盖了从临床前到临床阶段的全方位药物开发服务。 临床前阶段，企业结合诸如冷冻电镜、深度学习以及大型分子库等先进技术进行虚拟筛选，通过AI技术实现端对端分子设计的药物发现平台，以及专注于创新型RNA研发的平台，还有结合干湿实验的研究平台，都在积极推动药物发现的进程。 临床阶段的企业则通过机器学习分析临床数据，开发“数字孪生”软件平台，利用智能医疗设备提供真实世界数据的解决方案，以及多种数据指导的临床试验设计，为药物开发提供了多样化的技术和服务支持。 尽管服务模式多样，但目前大多数企业还处于技术验证和市场定位的早期阶段。成熟的商业合作案例相对较少，主要集中在上市公司和2020年左右成立的企业上。随着2024年融资情况的回暖，以及技术进步和行业认可度的提升，预计行业将迎来更快速的发展。 大型药企和CRO巨头通过成立或分离出专门的AI+CRO子公司，正在积极拓展其在这一领域的业务。这些子公司不仅在融资方面表现强劲，而且在服务经验与数据积累上也显示出明显的优势，为行业的发展注入了新的动力。 中国AI+CRO公司概述 中国AI+CRO行业处于早期阶段，相对于国际市场起步较晚，且总体体量较小。这与中国CRO行业的市场份额较小和制药行业的相对不成熟有关。同时，市场对于计算辅助药物设计（CADD）和计算辅助药物发现（ AIDD ）技术的接受度仍在逐步提高之中。 不过，中国的AI+CRO行业展现出了强劲的发展势头和追赶差距的决心。如图3-2所示部分中国公司，中国AI+CRO公司正在积极探索适合自己的发展路径和市场定位。目前，由于公司数量相对较少，市场上尚未形成垄断性的巨头，这为新兴企业提供了成长和突破的机会。未来，有望看到一些企业通过融资、兼并等手段实现规模扩张，依靠技术创新来抢占市场先机，拓展客户基础，并提高客户留存率，从而在竞争中占据有利地位。 从2023年起至今，中国的AI+CRO初创企业数量较少，这可能与整体市场环境相关。但随着2024年下半年海外市场的逐步回暖，预计中国市场也将展现出积极的增长预期，未来将有更多的企业在这个领域崭露头角。 图 3-1 海外AI+CRO部分公司情况 资料来源：动脉网，智药局 图 3-2 中国AI+CRO部分公司情况 资料来源：动脉网，智药局 在AI+CRO行业，企业通过与不同领域的合作伙伴建立战略联盟，共同推动创新药物的研发和新服务模式的探索。AI技术的融合不仅加速了药物发现的进程，也提高了研发效率和成功率。以下是一些AI+CRO企业通过其专业技术平台与合作伙伴共同推进药物发现和开发进程的具体服务案例。 共同研发：Generate:Biomedicines Generate:Biomedicines运用其尖端AI平台与行业内外的合作伙伴共同推进新药研发。公司专注于识别和开发针对复杂临床靶点的创新疗法。2022年1月，Generate:Biomedicines与安进达成研究合作协议，共同针对5个临床靶点开发蛋白质疗法。此外，与MD安德森癌症中心的战略合作伙伴关系，致力于发现和开发针对晚期癌症的创新疗法，展示了Generate:Biomedicines在结合生成式AI技术和癌症研究专业知识方面的独特优势。 临床前候选化合物交付：Inceptive Inceptive作为一家新兴的AI+CRO公司，致力于应用人工智能技术推进早期药物发现。公司提供从靶点发现与验证到先导化合物筛选、优化，直至临床前候选化合物交付的端到端服务。Inceptive的AI平台整合了计算化学和生物信息学方法，能够高效处理和分析大规模生物医学数据集，快速识别和验证新的药物靶点，并筛选出具有治疗潜力的先导化合物。Inceptive与多家生物技术公司和制药企业建立了合作关系，其中包括与一家大型欧洲制药公司的合作，开发新的传染病疫苗。 深度合作：Valo Health Valo Health，一家以人工智能为驱动力的生物技术公司，它的Opal 计算平台将真实世界的患者数据与人体组织建模和机器学习模型相结合，提供了一个端到端的解决方案，可以开发从发现过程到监管批准的药物。 Valo Health与合作伙伴共同推进药物研发，并从中获得收益。公司通常会在合作协议中收到预付款，以支持研发初期工作。随着研发进展，Valo Health会根据达成的一系列研发里程碑获得相应的付款，这些里程碑可能包括临床前研究完成、IND申请提交，以及临床试验各阶段的成功等。2023年9月，Valo Health就与诺和诺德达成了深度合作关系，利用AI发现和开发心脏病、中风和糖尿病等心脏代谢疾病的治疗方法。这种盈利模式使公司能够在药物研发的不同阶段获得回报，实现稳健的财务增长。 图 3-3 AI+CRO行业具体服务案例 资料来源：智药局 3.2    投融资情况分析 AI+CRO公司通过利用AI技术来提高临床研究的效率和准确性，优化药物研发流程，存在广阔的商业价值，在全球范围内吸引了大量的资本关注和投资。 近三年来，即2022年至2024年第二季度，全球AI+CRO市场的融资总额达到了约37.97亿美元，占整个 AI+生物制药市场的 28%。这一数字反映出AI+CRO领域正逐渐成为投资界的热门项目。具体来看，2022年该领域完成了16.21亿美元的融资，2023年为16.44亿美元，而2024年前两季度则为5.33亿美元，整体呈现出稳定的发展态势。 从融资活动的地区分布来看，美国和中国是AI+CRO市场的主要投资目的地，两国共吸纳了大部分的融资金额，占全球总投资笔数的95%。其中，中国AI+CRO企业的融资总额超过了6.78亿美元，占全球融资总额的18%，显示出中国在这一领域的快速发展和巨大潜力。 在融资阶段方面，全球AI+CRO领域的投资主要集中在早期项目。在同期的118起投资交易中，有80起融资事件发生在早期阶段，占比约为67.8%。这一现象表明，投资者对于AI+CRO领域的创新技术和初创企业持有较高的兴趣和信心。 AI+CRO市场在全球范围内呈现出稳健的发展态势，特别是在美国和中国两大市场。随着技术的不断成熟和应用的深入，预计AI+CRO将继续为医药行业带来更多的创新和变革。同时，投资者对早期项目的关注也反映出市场对于新技术和新企业的期待，有望推动整个行业的技术进步和产业升级。 2022年至2024年第二季度，AI+CRO行业在全球范围内的融资情况整体呈现出显著的波动趋势。2022年上旬行业迎来了一波融资高峰，随后经历了几次起伏，整体融资额有所下降，虽然在2023年第三季度出现了一定程度的回升，但随后的几个季度中，融资额再次出现下降，到2024年第一季度达到最低点。进入2024年后，尽管第二季度有所回升，但整体融资额相较于两年前的高点仍有较大差距。 图 3-4 2022—2024年Q2全球融资情况 数据来源：MedMarket insights，智药局 随着资本寒冬的持续以及制药行业自身发展的波动，全球AI+CRO赛道热度出现下降趋势。2022年、2023年以及2024年前两个季度，分别产生融资活动50起、40起和28起，与去年同期相比，今年的活跃度明显上涨，基本与2022年持平。 受到全球经济大环境冲击以及国内医药行业政策收缩影响，国内融资亦呈现下滑趋势。根据智药局统计，2024年前两季度发生融资事件9起，累计披露金额7.67亿元，融资金额同比下降9.3%。投融资活动主要集中于长三角、京津冀以及珠三角等医药产业较为发达的地区，大多数企业为平台型公司。 图 3-5 2022—2024年Q2 中国融资情况 来源：智药局 融资轮次方面全球AI+CRO领域的投资主要集中在早期项目。在同期的118起投资交易中，有80起融资事件发生在早期阶段，占比约为67.8%。包括种子轮和天使轮，占据了较大比例，AI+CRO行业仍处于早期阶段，近两年萌生出大量创新企业，所以大量融资活动都集中在早期阶段，市场对于初创企业给予了高度关注和支持。 图 3-6 2022—2024年Q2 全球融资事件轮次分布 数据来源：MedMarket insights，智药局 A轮融资活动也相对活跃，这表明一些公司成功地从初期阶段过渡到了需要更大规模资金以支持进一步研发和业务扩展的成长期。此外，B轮、C轮以及D轮融资的出现，显示了行业内一些较为成熟的企业正在通过更晚期的融资轮次来巩固市场地位或准备商业化进程。整体而言，融资轮次的分布揭示了AI+CRO行业在不同成长阶段都保持着一定的活力和吸引力，尽管市场情绪和投资策略可能随着时间和宏观经济状况的变化而有所波动。 图 3-7 2022—2024年Q2全球融资分布 数据来源：MedMarket insights，智药局 另一方面，全球融资金额分布同样呈现出显著的地域差异。根据2022至2024年的融资数据，北美地区在这一领域的融资总额达到了26.82亿美元，占据了全球融资的主导地位。 紧随其后的是亚洲地区，其融资总额为7亿美元。尤其是在中国和日本等国家，各方都在积极推动AI技术与生物制药服务的融合。 欧洲地区在AI+CRO领域的融资总额为3.46亿美元，与北美和亚洲相比规模较小，并且单笔融资数额较小。中东地区相较于其他地区金额较少，主要以以色列为主，处于科技创新和生物技术领域相对起步阶段。其次，印度有一起百万美元的融资事件。 总体来看，虽然全球投融资市场在不断变化和调整，但科技创新和商业化落地仍是企业和投资者关注的重点。未来，随着技术的不断进步和市场需求的不断变化，投融资领域将继续呈现出多元化和全球化的发展趋势。 4.1    AI+CRO市场规模 2022年至2023年间，CRO行业经历了一段相对平稳甚至停滞的时期，整个行业似乎进入了低潮。这一时期，客单价出现下降，市场呈现出供给过剩的状态，需求相对减少，导致市场空间收缩。在这种环境下，AI+CRO市场也感受到了压力，企业能够维持现有客户基础并持续技术迭代已属不易。尽管如此，行业头部企业凭借其深厚的资源和客户积累，仍能保持一定的市场地位。 进入2024年之后，市场开始出现一些积极变化。早期成立公司的战略规划变得更加清晰和明确，市场上出现成熟的被验证的商业模式。同时，这一时期的初创企业，相较于2020年成立的公司，对自身定位和市场赛道有了更清晰的认识，能够更直接、更快速地拓展客户基础。2024年上半年融资活动和金额整体呈现回暖迹象，市场正在复苏。 展望未来，预计2024年之后，将有一批企业成为AI+CRO行业的中坚力量，它们将在制药流程的不同环节中占据市场份额，并可能吸引传统CRO公司的客户群体。据CB Insights、中商产业研究院等数据，Medmarket Insights预测、到2026至2027年，第一批利用AI技术设计的药物有望上市，这将是市场信心和对AI技术在生物制药领域应用接受度的重大提升。AI+CRO模式的可行性已经得到验证，预计从2027年开始，AI+CRO市场规模将迎来显著增长，成为推动制药行业发展的关键变量。 这些变化的背后，是技术进步、市场认知度的提升以及AI+CRO企业战略规划的成熟度不断提高。随着AI技术的不断成熟和更广泛的应用，AI+CRO有望在制药行业中扮演越来越重要的角色，推动行业向更高效、更个性化的方向发展。 根据MedMarket Insights的测算，AI+CRO市场在2023年的规模为6.87亿美元。在AI+CRO这一新兴市场中。大型企业拥有较强的市场影响力的同时，也存在过度依赖大客户或单一产品线，会使它们在市场波动面前显得脆弱。初创企业在扩大规模的过程中也面临着一系列挑战，包括技术的同质化竞争，以及在缺乏差异化优势的情况下如何避免被市场轻易替代。此外，初创企业在资本、技术和市场接受度方面也存在不确定性，这些因素都可能影响它们的成长和扩张。 所以，AI+CRO市场目前仍处于早期发展阶段，市场格局尚未完全稳定。尽管当前市场经历了波动，但对AI+CRO市场的长期增长持乐观态度。预计从2023年起，市场将以大约29.3%的年复合增长率增长，到2032年市场规模将达到89.73亿美元。 图 4-1 2023—2032年全球AI+CRO市场规模预测 数据来源：MedMarket insights，智药局 中国在AI+CRO领域发展迅速，市场规模也在持续扩大。据智药局预测，2023年中国AI+CRO行业的市场规模将达到6.67亿元，并预计到2032年将增长至89.92亿元。这一增长趋势得益于中国成熟的工业制造体系。同时，AI技术正在不断缩小中国与海外市场在CRO领域的差距，这种变化正逐步改变传统CRO行业的服务模式，中国CRO行业有望在全球药物研发市场占据更加重要的地位。 图 4-2 2023—2032年中国AI+CRO市场规模预测 数据来源：智药局 全球AI+CRO市场展现出明显的地域分布特征，美国以约52%的市场份额位居首位，依托Schrödinger和AbCellera等行业先驱的先进技术和丰富经验，确立了其在全球的领导地位。欧洲市场份额占比24%，位列第二。亚洲市场（主要为中国和部分韩国与日本企业）市场份额约为13%，中国公司发展势头迅猛，努力缩小与美国之间的差距。印度和中东地区分别占4%和3%，其他地区占4%。 预计到2032年，全球AI+CRO市场将经历竞争格局的显著变化。美国可能面临市场份额缩减的情况，但其先发优势依旧明显。与此同时，亚洲特别是中国的增长势头将推动该地区在市场中占据更大份额，这得益于当地企业的技术创新和市场扩张策略。整体来看，AI+CRO市场正朝着多元化和全球化的方向发展，不同国家和地区的企业都在积极拓展其在全球的影响力。 图 4-3 2023—2032年全球AI+CRO市场占比预测图 数据来源：MedMarket insights，智药局 4.2    未来展望 以AlphaFold为代表的模型的问世，展现出数据驱动的人工智能在生命科学领域的巨大潜力。AI，以其前所未有的创新性，为行业长期面临难题带来突破性方案，并逐步取代传统方法和工具，从根本上改变药物开发的模式。 得益于数据科学与人工智能的飞速发展，端对端的预测模型在生命科学领域的应用成果卓著。蛋白质三维结构一直是生物学领域难以突破的瓶颈，AlphaFold的横空出世颠覆了这个局面，而最新推出的AlphaFold3，更是将预测范围从蛋白质拓展至DNA、RNA、配体、离子等更多生物分子，为人类理解生物世界提供了强大的统一框架。而超过980亿参数的ESM3模型的问世，展现出大模型落地生命科学领域的广阔前景。 同一时期，CRISPR-Cas9基因编辑技术的发展为精确的基因修改提供了可能，高通量单细胞测序技术深化了我们对细胞异质性的理解，纳米药物递送系统提高了药物的生物利用度和靶向性。这些技术的综合应用，正在推动生物制药行业向更高效、更精准的方向发展，为解决长期存在的挑战提供了坚实的技术基础。 未来，以AI为代表的信息技术和以多组学为代表的生物科技将更进一步深度融合，为这一交叉领域的发展提供两大驱动力，以解决单一视角下无法解决的复杂问题或探索新的前沿领域，扩展推动科学的边界。 在科技持续创新的基础上，AI+CRO行业的长远前景具有确定性。 AlphaFold3选择不开源的决定，是AI技术在商业化道路上迈出的重要一步，这不仅标志着其商业模式的成熟，也体现了市场对AI技术价值的广泛认可。 在实际药物研发中，大多数公司都希望通过Fast follow找到一个相似但是骨架有调整的分子，而AlphaFold3 能够从数据中学习规律对新问题进行预测，帮助快速找到相似的分子，无疑具有显著的商业价值。 DeepMind的这一决策，基于其算法在技术层面的先进性和独特性，同时也反映了公司对其商业潜力的评估和战略规划。 从技术角度来看，AlphaFold3的不开源策略保护了其核心技术的竞争优势，确保了公司能够在AI蛋白质结构预测领域保持领先地位。这种保护机制使得公司能够投入更多资源进行进一步的研发和创新，从而推动技术的进步和优化。 从市场角度来看，AlphaFold3 的不开源也显示出市场对此类高价值AI技术的需求和支付意愿。随着AI技术在制药行业的应用越来越广泛，其商业价值也日益凸显，头部算法公司通过控制技术输出，能够更好地实现商业利益的最大化。 这一转变标志着AI辅助药物研发已经进入激烈的市场竞争阶段，彰显了背后技术的商业化潜力，头部公司的这一动作也会刺激更多竞争者做出反应。 AI制药是一个涉及多方面技术与专业知识的复杂过程，在将其商业化落地的过程中，如何将其纳入统一架构以增强产品和服务泛化能力成为关键，也考验着企业对于技术、资源、客户等要素的把握和协调能力。 Schrödinger通过整合物理计算和机器学习，开发了一系列软件工具，这些工具覆盖了药物发现的早期阶段，为药企提供了全面的解决方案。腾迈医药则将计算工具、GPU计算资源和大规模化学生物实验室无缝集成，赋能从苗头化合物到PCC（候选化合物）的端到端早研流程。 这一过程中，任何薄弱的环节都可能成为限制整体效能的瓶颈。为了解决这一问题，公司需要采取多方面的措施，比如培养和引进具有跨学科背景的人才，他们能够跨越不同领域的界限，促进知识的融合与创新。又比如，开发直观易用的用户界面，使得不同背景的用户都能够轻松地使用这些工具。 通过这些努力，AI+CRO企业可以确保它们的服务在每个环节都能发挥最大的效能，提供真正无缝的、集成化的药物开发支持，从而推动整个行业向更高效、更创新的方向发展。 AI在分析大量数据时的高效性，使得研究者能够在早期阶段就识别出潜在的有效药物分子。随后，实验室的验证工作不仅证实了这些预测，而且提供了关键数据，这些数据反馈到AI模型中。 “干湿实验—模型优化迭代”，代表了一种双向的、动态的优化过程：AI模型指导实验设计，而实验结果又反过来完善AI模型，这一过程成为AI+CRO重要的发展飞轮。 企业需要在初期下大功夫构建这样面对现实世界的反馈系统，包括建设实验室、搭建专有数据库、调整修改模型参数等等，而整个系统一旦成功跑通，便可以为企业提供长期持续的业务增长，形成竞争护城河。 这一过程，加速了生物医药进一步向工程化科学的转变，通过不断的“设计－建造－测试－学习”过程，药物开发将越来越依靠理性的建模，而不是自然的观测。当这种革命性转变发生时，我们将见证制药行业效能的指数级增长。 以大语言模型（LLM）为代表的新一波人工智能浪潮，为自动化实验室开启时代风口。 LLM已被证实的强大的信息编码和解码能力，可以充当科学家与实验室之间的交流接口。在这一过程中，LLM扮演了自动化实验室的“大脑”，在这个系统中提供推理、规划等能力，后者需要利用其来解释自然语言指令，转化为控制策略，并改善控制系统的解释性和可交互性。 毫无疑问，在AI的加持下，更加智能的自动化实验室预计将扮演更加关键的角色，它们成为加速实验流程、降低成本和提高研发成功率的重要工具，并将科学家从繁琐的日常工作中释放出来，使他们能够专注于更高层次的任务。 这样的角色转变预示着一个更加和谐的人机合作时代，其中人类的创造力和机器的效率相辅相成，共同推动药物研发向更高层次发展。 AI+CRO的落地形式展现了技术路线和商业模式的多样性，这些仍在不断演进与探索中。目前，AI在CRO行业的应用尚未达到一个统一的模式，各个公司依据自身的技术优势和市场定位，开拓了不同的发展道路，为药物研发的各个环节提供定制化的解决方案。 这些不同的商业模式和技术路线反映了公司在技术重点上的差异，随着产业化进程的深入，这些差异将逐渐积累，塑造出各自独特的企业禀赋和竞争优势。这种多样性不仅为行业带来了更广阔的发展空间，也促进了更灵活、更创新的发展策略的形成。 鉴于生命科技的复杂性以及现代制药流程的不断拓展和深化，CRO行业出现少数巨头垄断的概率较低，更可能的情形是，各个企业将依靠自身的特色和优势在行业中“各显神通”，而AI的入局不会改变这一趋势。预计未来AI+CRO的发展仍将呈现特色化、差异化的路径，这一过程中，同质化企业将被批量淘汰。 可以说，AI+CRO领域的技术路线及商业模式仍未收敛，它们具有显著的多样性和动态性，这为行业的持续创新和进步提供了源源不断的动力。随着技术的不断成熟和市场认知度的提升，AI+CRO将继续作为推动医药行业前进的重要力量。 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 TIS2024第四届免疫细胞疗法与干细胞疗法论坛重磅来袭，详询：王晨 180 1628 8769 戳“阅读原文”立即领取TIS2024论坛限量免费票！

Matthew Cullen Joins as Vice President of Value and Access Lisa DeFrancesco Joins as Head of Investor Relations and Corporate Strategy THE WOODLANDS, Texas, Oct. 31, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Lexicon Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LXRX) today announced that Matthew Cullen is joining the company as vice president of value and access, effective November 1, 2023, and Lisa DeFrancesco will join as head of investor relations and corporate strategy, effective November 13, 2023. Mr. Cullen brings Lexicon more than 35 years of industry experience in market access and sales leadership. Before joining Lexicon, Matt served as vice president, value, access and policy at Apellis Pharmaceuticals where he led the market access launch of rare disease drug EMPAVELI® (pegcetacoplan) and ophthalmology drug SYFOVRE® (pegcetacoplan injection). His responsibilities included pricing and contracting, payer strategy and marketing, corporate and strategic account management, field reimbursement, trade and distribution, and training. Prior to Apellis, Mr. Cullen led strategic payer marketing and access teams at Bristol-Myers Squibb for ELIQUIS® (apixaban) and ORENCIA® (abatacept). While at Bristol-Myers Squibb, Mr. Cullen also served as head of sales in immunology and led the launch of ZEPOSIA® (ozanimod) for multiple sclerosis (MS). Before joining Bristol Myers Squibb, Mr. Cullen served as vice president, value and access at Sanofi-Genzyme, and was involved in the launches of AUBAGIO® (teriflunomide) and LEMTRADA® (alemtuzumab) in MS. Mr. Cullen is a graduate of the University of Connecticut where he received both his BA and MBA. Ms. DeFrancesco is an accomplished senior executive with nearly 25 years of experience in various investor relations, finance and corporate communications roles. Ms. DeFrancesco was most recently senior vice president, investor relations and corporate affairs for Amarin Pharma, a biopharmaceutical company focused in the cardiovascular space. Before joining Amarin, Ms. DeFrancesco was senior vice president, investor relations and corporate affairs for Intercept Pharmaceuticals, a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapeutics to treat progressive non-viral liver diseases. Prior to Intercept, Ms. DeFrancesco was the senior vice president of corporate affairs for Melinta Therapeutics, an antibiotic focused biotech. Ms. DeFrancesco also spent eight years at Allergan as vice president, investor relations leading the investor relations function through a number of transformational mergers and acquisitions totaling over $150 billion, from Watson Labs, Actavis, Warner Chilcott, Forest Labs and ultimately Allergan, which was recently acquired by Abbvie. Ms. DeFrancesco began her career as a Wall Street equity research analyst at Ladenburg Thalmann & Co Inc. Ms. DeFrancesco holds a BS in Business Administration from Seton Hall University and is a member of the National Investors Relations Institute. She is the recipient of numerous Institutional Investor Awards received from 2013-2015, as well as two IR Magazine Awards received in 2012 and 2013. “Matt and Lisa’s experience and knowledge will be instrumental in our execution of the launch of INPEFA® (sotagliflozin) in heart failure and the advancement of LX9211 into late-stage development for the long-term creation of value for our stakeholders,” said Lonnel Coats, Lexicon’s chief executive officer. About Lexicon Pharmaceuticals Lexicon is a biopharmaceutical company with a mission of pioneering medicines that transform patients’ lives. Through its Genome5000™ program, Lexicon scientists studied the role and function of nearly 5,000 genes and identified more than 100 protein targets with significant therapeutic potential in a range of diseases. Through the precise targeting of these proteins, Lexicon is pioneering the discovery and development of innovative medicines to treat diseases safely and effectively. Lexicon has advanced multiple medicines to market and has a pipeline of promising drug candidates in heart failure, neuropathic pain, diabetes and metabolism and other indications. For additional information, please visit www.lexpharma.com. About INPEFA® (sotagliflozin) Discovered using Lexicon’s unique approach to gene science, INPEFA® (sotagliflozin) is an oral inhibitor of two proteins responsible for glucose regulation known as sodium-glucose cotransporter types 2 and 1 (SGLT2 and SGLT1). SGLT2 is responsible for glucose reabsorption by the kidney and SGLT1 is responsible for glucose absorption in the gastrointestinal tract. INPEFA has been studied in multiple patient populations encompassing heart failure, diabetes, and chronic kidney disease in clinical studies involving approximately 20,000 patients. INDICATION INPEFA is indicated to reduce the risk of cardiovascular death, hospitalization for heart failure, and urgent heart failure visit in adults with: heart failure ortype 2 diabetes mellitus, chronic kidney disease, and other cardiovascular risk factors IMPORTANT SAFETY INFORMATION Dosing: Assess renal function and volume status and, if necessary, correct volume depletion prior to initiation of INPEFA. INPEFA dosing for patients with decompensated heart failure may begin when patients are hemodynamically stable, including when hospitalized or immediately upon discharge. Contraindications: INPEFA is contraindicated in patients with hypersensitivity to any component. Warnings and Precautions: Ketoacidosis: INPEFA increases the risk of ketoacidosis in patients with type 1 diabetes mellitus (T1DM). Type 2 diabetes mellitus (T2DM) and pancreatic disorders are also risk factors. The risk of ketoacidosis may be greater with higher doses. There have been postmarketing reports of fatal events of ketoacidosis in patients with type 2 diabetes using sodium glucose transporter 2 (SGLT2) inhibitors. Before initiating INPEFA, assess risk factors for ketoacidosis. Consider ketone monitoring in patients with T1DM and consider ketone monitoring in others at risk for ketoacidosis, and educate patients on the signs/symptoms of ketoacidosis. Patients receiving INPEFA may require monitoring and temporary discontinuation of therapy in clinical situations known to predispose to ketoacidosis. Assess patients who present with signs and symptoms of metabolic acidosis or ketoacidosis, regardless of blood glucose level. If suspected, discontinue INPEFA, evaluate, and treat promptly. Monitor patients for resolution of ketoacidosis before restarting INPEFA. Volume Depletion: INPEFA can cause intravascular volume depletion which may sometimes manifest as symptomatic hypotension or acute transient changes in creatinine. There have been post-marketing reports of acute kidney injury, some requiring hospitalization and dialysis, in patients with type 2 diabetes mellitus receiving SGLT2 inhibitors. Patients with impaired renal function (eGFR < 60 mL/min/1.73 m2), elderly patients, or patients on loop diuretics may be at increased risk for volume depletion or hypotension. Before initiating INPEFA in patients with one or more of these characteristics, assess volume status and renal function, and monitor for signs and symptoms of hypotension during therapy. Urosepsis and Pyelonephritis: Treatment with SGLT2 inhibitors, including INPEFA, increases the risk for urinary tract infections. Serious urinary tract infections including urosepsis and pyelonephritis requiring hospitalization have been reported. Evaluate patients for signs and symptoms of urinary tract infections and treat promptly. Hypoglycemia with Concomitant Use with Insulin and Insulin Secretagogues: Insulin and insulin secretagogues are known to cause hypoglycemia. INPEFA may increase the risk of hypoglycemia when combined with insulin or an insulin secretagogue. Therefore, a lower dose of insulin or insulin secretagogue may be required to minimize the risk of hypoglycemia when used with INPEFA. Necrotizing Fasciitis of the Perineum (Fournier’s Gangrene): Reports of Fournier’s Gangrene, a rare but serious and life-threatening necrotizing infection requiring urgent surgical intervention, have been identified in post-marketing surveillance in patients with diabetes mellitus receiving SGLT2 inhibitors. Assess patients who present with pain, tenderness, erythema, or swelling in the genital or perineal area, along with fever or malaise. If suspected, start treatment immediately with broad-spectrum antibiotics and, if necessary, surgical debridement. Discontinue INPEFA, closely monitor patient signs and symptoms, and provide appropriate alternative therapy for heart failure. Genital Mycotic Infections: INPEFA increases the risk of genital mycotic infections. Monitor and treat as appropriate. Urinary Glucose Test and 1,5-anhydroglucitol (1,5-AG) Assay: these are not reliable for patients taking SGLT2 inhibitors. Use alternative testing methods to monitor glucose levels. Common Adverse Reactions: the most commonly reported adverse reactions (incidence ≥ 5%) were urinary tract infection, volume depletion, diarrhea, and hypoglycemia. Drug Interactions: Digoxin: Monitor patients appropriately as there is an increase in the exposure of digoxin when coadministered with INPEFA 400 mg.Uridine 5'-diphospho-glucuronosyltransferase (UGT) Inducer: The coadministration of rifampicin, an inducer of UGTs, with sotagliflozin resulted in a decrease in the exposure of sotagliflozin.Lithium: Concomitant use of an SGLT2 inhibitor with lithium may decrease serum lithium concentrations. Monitor serum lithium concentration more frequently during INPEFA initiation and with dosage changes. Use in Specific Populations: Pregnancy and Lactation: INPEFA is not recommended during the second and third trimesters of pregnancy, nor while breastfeeding.Geriatric Use: No INPEFA dosage change is recommended based on age. No overall differences in efficacy were detected between these patients and younger patients, and other reported clinical experience has not identified differences in responses between the elderly and younger patients, but greater sensitivity of some older individuals cannot be ruled out. Elderly patients may be at increased risk for volume depletion adverse reactions, including hypotension.Renal Impairment: INPEFA was evaluated in patients with chronic kidney disease (eGFR 25 to 60 mL/min/1.73 m2) and in patients with heart failure with eGFR <60 mL/min/1.73 m2. The safety profile of INPEFA across eGFR subgroups in these studies was consistent with the known safety profile. There was an increase in volume-related adverse events (e.g., hypotension, dizziness) in patients with eGFR <30 mL/min/1.73m2 relative to the overall safety population. Efficacy and safety studies with INPEFA did not enroll patients with an eGFR less than 25 mL/min/1.73 m2 or on dialysis. After starting therapy in the studies, patients were discontinued if eGFR fell below 15 mL/min/1.73 m2 or were initiated on chronic dialysis.Hepatic Impairment: INPEFA is not recommended in patients with moderate or severe hepatic impairment. Click here for full Prescribing Information. Safe Harbor Statement This press release contains “forward-looking statements,” including statements relating to the therapeutic and commercial potential, research and clinical development and regulatory status of INPEFA® (sotagliflozin). In addition, this press release also contains forward looking statements relating to Lexicon’s financial position and long-term outlook on its business, growth and future operating results, discovery and development of products, strategic alliances and intellectual property, as well as other matters that are not historical facts or information. All forward-looking statements are based on management’s current assumptions and expectations and involve risks, uncertainties and other important factors, specifically including Lexicon’s ability to meet its capital requirements, successfully commercialize INPEFA in heart failure on the timeline and/or at the prices currently contemplated or at all, conduct preclinical and clinical development and obtain necessary regulatory approvals of INPEFA (in other indications), LX9211 and its other drug candidates on its anticipated timelines, achieve its operational objectives, obtain patent protection for its discoveries and establish strategic alliances, as well as additional factors relating to manufacturing, intellectual property rights, and the therapeutic or commercial value of its drug candidates. Any of these risks, uncertainties and other factors may cause Lexicon’s actual results to be materially different from any future results expressed or implied by such forward-looking statements. Information identifying such important factors is contained under “Risk Factors” in Lexicon’s annual report on Form 10-K for the year ended December 31, 2022 and other subsequent disclosure documents filed with the Securities and Exchange Commission. Lexicon undertakes no obligation to update or revise any such forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise. For Investor Inquiries:Investor RelationsLexicon Pharmaceuticals, Inc.lexinvest@lexpharma.com For Media Inquiries:Alina CocuzzaLexicon Pharmaceuticals, Inc.acocuzza@lexpharma.com