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首次获批日期- |
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Viral Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor VIII Transgene (BBM-H803) Injection in Patients With Hemophilia A
This is a multi-center, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H803 injection in heavy Hemophilia A subjects.
BBM-H803 is an adeno-associated viral (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor VIII transgene and raises circulating levels of endogenous FVIII.
一项单臂、开放性、多中心、单次给药评估BBM-H803注射液治疗血友病A的安全性、耐受性和有效性的临床研究
剂量递增主要目的:评价BBM-H803注射液在血友病A受试者中DLT观察期内的安全性、耐受性,并确认后续研究的推荐剂量。
剂量扩展主要目的:评价单次静脉输注推荐剂量BBM-H803注射液在≥18岁的重度血友病A受试者中52周内的有效性。
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor IX Transgene (BBM-H901) Injection in Patients With Hemophilia B
This is a multi-center, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H901 injection in Hemophilia B subjects with ≤2 International unit per deciliter (IU/dl) residual factor IX (FIX) levels.
BBM-H901 is an adeno-associated virus (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor IX (hFIX) transgene and raises circulating levels of endogenous FIX.
100 项与 上海信致医药科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 上海信致医药科技有限公司 相关的专利(医药)
药智数据显示,7月CDE共受理新的药品注册申请以品种统计(按药品+企业维度)1219个(受理号1698个),是全年迄今申报品种最多的月份。
完成审批方面,7月CDE完成审批920个品种(受理号1268个),其中化药577个品种,中药209个品种,生物制品134个品种。
值得一提的是,近日国家药监局提出优化创新药临床试验审评审批机制,实现30个工作日内完成创新药临床试验申请的审评审批,目前已同意在北京、上海两地开展试点,全面支持创新药高质量发展。
申报
7月,CDE共受理新的药品注册申请以品种统计(按药品+企业维度)1219个(受理号1698个),是全年迄今申报品种最多的月份。其中化药802个品种,中药243个品种,生物制品174个品种;申请类型为新药、进口、仿制的注册申请共计591个品种。
以注册申请审评任务类型统计,受理新药临床试验申请(以下简称IND)172个品种;新药上市许可申请(以下简称NDA)36个品种;同名同方药、仿制药、生物类似药上市许可申请(以下简称ANDA)366个品种);仿制药质量和疗效一致性评价注册申请(该注册申请类别以下简称一致性评价申请)48个品种。
图1 申请类别注册申请受理品种情况
PS:药智网公众号【ID:yaozh008】后台回复【药审7月】,即可获取本文表格excel格式文档
1类创新药受理136个品种(受理号206个),以注册申请审评任务分类统计,IND申请128个品种,其中国产品种107个、进口品种21个;NDA申请8个品种,国产品种7个、进口品种1个。
2类改良型新药注册申请受理47个品种(受理号79个),以药品类型分类统计,改良型中药申请3个品种,改良型化学药申请25个品种,改良型生物制品申请19个品种。
创新药及改良型新药申报地区,依旧集中于上海、江苏、北京三地;剂型以注射液为主,其次为片剂、粉针。申报品种数最多的企业分别正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司、苏州盛迪亚生物医药有限公司、默沙东、齐鲁制药有限公司,均以申报3个品种并列第一。
表1 7月创新药与改良型新药注册申请受理情况(单位:个)
完成审批
7月,CDE完成审批920个品种(受理号1268个),其中化药577个品种,中药209个品种,生物制品134个品种。按药智审评结论统计,批准临床214个品种,批准生产186个品种,批准进口13个品种,未被批准61个品种。
创新性新药及改良型新药共计完成审批156个品种,其上市批准率约为57%。1类创新药完成审批115个品种,批准临床品种114个,另一上市申请未被批准。2类改良型新药完成审批41个品种,IND申请35个品种,均已批准临床;NDA申请6个品种,2个品种未被批准。
表2 7月境外原研、创新及改良型新药上市申请审评结论情况
注:数据统计至2024年8月7日
纳入优先审评与突破性治疗品种名单
7月,CDE共将2个品种纳入了优先审评名单,分别是雅培制药的匹维溴铵片,按“其他优先审评审批的情形”理由纳入优先审评;其次是上海信致医药的BBM-H901注射液,用于治疗血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年患者,纳入优先审评理由为“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”和“纳入突破性治疗药物程序”。
突破性治疗品种名单也仅有4个品种入选,分别是治疗慢性乙肝的AHB-137注射液;适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良(IRD)的LX101注射液;用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01,肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤的TAEST16001注射液;局部晚期或转移性非小细胞肺癌(仅限非耐药性罕见EGFR突变,包括L861Q、G719X和/或S768I)的马来酸苏特替尼胶囊。
表3 7月优先审评与突破性治疗品种名单
注:数据按公示日期进行统计
数据来源:药智数据企业版——药品注册与受理数据库
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摘要
abstract
2024年7月,8个1类新药、13个改良型新药申报上市;277个品种按新分类仿制申请申报,其中50个品种暂无国内仿制获批,布瑞哌唑片仿制企业最多,有10家;43个存量品种有企业申报一致性评价,其中6个品种为首次申报;2个1类新药获批上市,7个品种获批新适应症;35个品种首家过评,其中19个为首仿。
创新药品种申报情况
2024年7月,145个创新药品种(药品注册分类为“1”的品种)获CDE承办。8个品种申请上市:TQ05105片(正大天晴药业集团)、苯胺洛芬注射液(石家庄以岭药业)、库莫西利胶囊(正大天晴药业集团)、BBM-H901注射液(上海信致医药)、巴托利单抗注射液(佳曦控股)、普基仑赛注射液(重庆精准生物)、塞多明基注射液(北京诺思兰德生物)、重组红细胞生成刺激蛋白注射液(CHO细胞)(沈阳三生制药)。2024年7月创新药上市申请承办情况2024年7月创新药临床申请承办情况
改良型新药品种申报情况
2024年7月,46个改良型新药品种获CDE承办,10个品种涉及新适应症上市申请。2024年7月改良型新药上市申请承办情况2024年7月改良型新药临床申请承办情况
新分类仿制药品种申报情况
2024年7月,277个品种仿制申请获CDE承办,50个品种目前暂无国内仿制药获批。布瑞哌唑片仿制企业最多,达10家,涉及成都苑东生物、湖南科伦制药、齐鲁制药、重庆药友制药等。此外,湖南科伦制药和齐鲁制药还提交了布瑞哌唑口崩片的仿制申请。布瑞哌唑片原研药在2024年6月在国内获批,持有人为大冢制药。截至数据统计日,国内暂无布瑞哌唑制剂仿制药获批。2024年7月新分类仿制药品种申报情况
存量品种一致性评价申报情况
2024年7月,43个品种的一致性评价补充申请获CDE承办。非洛地平片、非那雄胺分散片、拉西地平片、氯化钾氯化钠注射液、盐酸氯米帕明注射液、乙酰半胱氨酸注射液等6个品种首次有企业申报。2024年7月存量品种一致性评价申报情况
获批情况
2024年7月有2款1类新药首次获批上市:苯磺酸克利加巴林胶囊(海思科医药集团)、苯甲酸福格列汀片(深圳信立泰药业)。水合氯醛糖浆(海南鹏康药业)为新剂型获批,此外还有7个品种获批新适应症。205个品种按新分类仿制申请获批并视同过评,53个品种按存量品种一致性评价补充申请过评。35个品种首家过评,其中,恩曲利匹丙诺片(齐鲁制药)、间苯三酚口崩片(仁合益康集团)、卡泊三醇搽剂(江苏知原药业)、卡左双多巴缓释片(石家庄四药)、普瑞巴林口崩片(广州帝奇医药技术)、羟考酮纳洛酮缓释片(山东绿叶制药)、替米沙坦氨氯地平片(江西施美药业)、替普瑞酮胶囊(浙江核力欣健药业)等19个品种为国内首仿。
2024年7月主要注册类型品种获批情况
数据来源:米内网中国申报进度数据库(MED)、CDE、NMPA;相关统计字段按药品名称统计,申报企业数按主申报企业统计,时间截至2024年7月31日;获批品种按NMPA发布时间统计;药物作用靶点以及适应症整理自公开资料。
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血友病可分为血友病A和血友病B,分别是由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ引起的。由于凝血因子的缺乏,血友病患者会反复出现严重的出血症状,并且这种情况将伴随终身,包括关节出血、消化道出血等,甚至有些患者可能会发生脑出血并导致死亡。目前主要的治疗方法是凝血因子替代疗法。但长期频繁的注射用药往往导致患者依从性差,容易产生抑制性抗体,从而影响治疗效果。
基因治疗是目前血友病治疗领域里最热门的一种疗法。近些年,基因治疗在血友病的临床应用上获得了明显突破,据不完全统计,目前基因治疗血友病在研药物约40余种。昨日,国内外血友病基因疗法领域传来捷报频频。
信念医药:国内首个针对遗传病的基因治疗药物申报上市
2024年7月24日,信念医药宣布国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。
BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达,提高并长期维持患者的凝血因子水平,用于预防血友病B成年患者出血。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品,也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展,意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法,亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。
本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究(CTR20212816),旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前,其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视,该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
2023年10月,武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议,双方将结合各自领域的优势和资源,加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
辉瑞:血友病AAV基因疗法3期临床成功
7月24日,辉瑞公布了评估基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE研究(NCT04370054)达到了主要终点和次要终点。辉瑞将与监管单位讨论试验结果并在即将举行的医学会议上公布详细数据。
2017年,辉瑞和Sangamo合作,共同开发A型血友病项目giroctocogene fitelparvovec。受此消息影响,Sangamo盘前大涨近100%。
Giroctocogene fitelparvovec 是一种新型的在研基因疗法,它包含一个生物工程化的AAV6衣壳和人类凝血FVIII基因,该基因经修改以删除相应蛋白的B结构域。其目标是通过输注一次 giroctocogene fitelparvovec,患者就能在较长的时间内自行产生 FVIII,从而提供出血保护,减少对静脉输液或注射的常规预防需求。
AFFINE旨在评估单次输注giroctocogene fitelparvovec(NCT04370054)对中度至重度血友病A的成年男性患者(75名患者接受给药)的疗效和安全性。在主要疗效关键终点评估中包括的患者(n=50)在引导研究期间内,完成了至少六个月的常规因子VIII(FVIII)替代预防治疗,以提供与接受giroctocogene fitelparvovec治疗后比较的数据。临床研究参与者将在五年内接受AFFINE评估,并在长达15年的长期随访研究中接受评估。
结果显示,AFFINE研究达到主要终点,即从试验第12周到输注后至少15个月的随访期间,与FVIII替代预防疗法相比,在总年化出血率(ABR)展现优效性。患者在接受单次3e13 vg/kg剂量的giroctocogene fitelparvovec输注后,显示出与输注前相比平均总ABR显著降低(1.24 vs 4.73;单侧p值=0.0040)。
试验方案规定的关键次要终点均已达到,而且与预防性治疗相比也更具优势。84%的参与者在输注后15个月保持FVIII活性>5%(单侧p值=0.0086),大多数参与者的FVIII活性≥15%,平均治疗ABR从输注前的4.08降至输注后的0.07,降幅达98.3%(从第12周至至少15个月[15-44个月];单侧p值<0.0001),具有统计学意义。在整个研究过程中,在所有用药参与者中,一名参与者(1.3%)在输液后恢复了预防性治疗。
在AFFINE研究中,giroctocogene fitelparvovec 的耐受性普遍良好。通过色原测定法,49.3%的用药参与者出现了FVIII水平≥150%的短暂升高,但对疗效和安全性结果没有影响。15名患者(20%)报告了严重不良事件,其中10名患者(13.3%)报告的13起事件被评估为与治疗有关,一般都能通过临床治疗得到缓解。
总结
国外血友病AAV基因疗法进展:
去年8月, BioMarin公司开发针对血友病A成人患者的AAV基因疗法Roctavian获欧盟批准上市。这是全球首款获批上市用于治疗血友病A的基因疗法。2023年6月,FDA批准Roctavian上市,用于治疗严重血友病A患者(凝血因子VIII(FVIII)< 1 IU/dL)。
去年11月,由UniQure公司开发用于治疗血友病B成人患者的AAV基因疗法 Hemgenix 获FDA批准上市。这是全球首款获批上市用于治疗血友病B的基因疗法。
4月26日,由辉瑞公司开发的BEQVEZ获FDA批准上市,用于治疗中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定价为350万美元,与之前批准的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。
此外,Spark Therapeutic的SPK-8011和SPK-8016、Freeline的FLT180a,Sangamo与Pfizer共同开发的SB-525、 Bayer与Ultragenyx合作开发的DTX201、Freeline的FLT210、Shire的SHP654等等均在如火如荼的开展研究中。
国内血友病AAV基因疗法研究进展:
国内血友病基因疗法研究进度最快的是信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司BBM-H901,此外四川至善唯新的AAV基因疗法ZS801进入I/II期临床,上海天泽云泰生物自主研发的VGB-R04注射液进入I/II期临床,华毅乐健GS1191-0445注射液进入I期临床,方拓生物也布局了一款血友病B AAV基因疗法FT-004。
往期文章:国内22家布局AAV基因疗法企业管线梳理
参考资料:各公司公告
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8月15日 B馆B103 XDC领域的差异化创新和国际化策略
大会主席:夏明德,英诺湖,CEO
会议日程
09:00-09:20 ADC FIC 药物因CMC的生产缺陷导致批准上市延缓的启示
刘翠华|百奥泰生物,高级副总裁
09:20-09:40 小型多肽类及双靶向偶联药物的研究、临床开发进展和成药展望
邵 军|同宜医药,首席技术官
09:40-10:00 宜联生物TMALIN ADC技术平台:提高药效、在新空间寻找靶
蔡家强|宜联生物,联合创始人&CSO
10:00-10:20 MIDD视角下的ADC药物开发
苏 霞|康龙化成,临床药理&定量药理高级总监
10:20-10:40 未来已来:端到端的创新ADC药物发现与商业化开发模式
秦 刚|启德医药,CEO
10:40-11:00 核药临床试验设计的特殊性与实施的挑战
刘 艳|米度生物,首席医学官
11:00-11:20 ADC的组合创新
谢雨礼|上海微境生物,创始人&总经理
11:20-12:00 圆桌:如何从早期设计降低XDC的临床失败?
1.XDC从早期设计到临床开发成败案例
2.失败的原因分析
3.从失败的案例中可以得到哪些启发?如何避免
主持人:夏明德|英诺湖,CEO
刘翠华|百奥泰生物高级副总裁
邵 军|同宜医药,COO
蔡家强|宜联生物,CSO
秦 刚|启德医药,CEO
须 涛|启德医药,CEO
1200-1330 午餐
13:30-13:50 生命科学前沿应用之ADC药物研发
徐雍羽|瑞孚迪,类器官和生物制药项目经理
13:50-14:10 从投融资角度看核药赛道:差异化创新研发布局及整合供应链是关键
通瑞药业
14:10-14:30 New Drug Modality在未被满足临床上的探索--放射性偶联药物
单 波|博锐创合 ,CEO
14:30-14:50 创新核药研发与产业链之诺宇解决方案
方 鹏|诺宇医药,董事长&创始人
14:50-15:10 靶向Nectin4核素偶联药物的开发
习 宁|范恩柯尔,创始人&CEO
15:10-15:30 核药产业发展现状
邓启民|成都云克药业,总经理
15:30-15:50 靶向GPC3放射性药物的筛选与开发
宋 征|艾博兹医药,临床前开发副总裁
15:50-16:10核素药物全球化专利布局挑战与策略
唐华东|植德律所,合伙人
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【关于药融圈】
药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
100 项与 上海信致医药科技有限公司 相关的药物交易
100 项与 上海信致医药科技有限公司 相关的转化医学