Shorla Pharma Ltd.

简要回顾11月份FDA批准新药的情况： 11月28日 产品：Applied Therapeutics 的 Govorestat 适应症：半乳糖血症 在最初的目标行动日期三个月后，FDA 拒绝批准 Applied Therapeutics 的Govorestat 用于治疗罕见的遗传代谢疾病半乳糖血症。在其完整回复信中，监管机构列举了该公司临床应用中的“缺陷”。 在11月28日给投资者的一份报告中，William Blair分析师写道，Applied Therapeutics“怀疑”CRL“与疗效有关，而不是 [CMC] 或安全性”。 2023年4月公布的III期ACTION-半乳糖血症儿童研究结果表明，Govorestat 未达到其主要疗效终点，即旨在评估半乳糖血症症状各个领域的四项临床指标的综合终点。然而，据 Applied Therapeutics称，在针对成人的I/II期ACTION-半乳糖血症研究中，用 Govorestat治疗导致半乳糖醇浓度下降。 FDA曾将Govorestat的初始目标日期定为8月28日，但在3月推迟了这一日期，称需要更多时间来审查补充提交。虽然该公司对被拒绝感到“失望”，但Applied Therapeutics 公司首席执行官Soshana Shendelman在一份声明中表示，将计划“与FDA合作，解决CRL中的担忧，并确定Govorestat的快速前进道路”。 11月27日 产品：Orphan Pharmaceuticals 的 Rapiblyk 指示： 重症监护中的心颤 AOP Orphan Pharmaceuticals 获得了FDA对 Rapiblyk的批准，用于治疗重症监护中的心房颤动。 Rapiblyk 设计为静脉内给药，是一种超短效肾上腺素能受体阻滞剂，已知其活性会影响心率。根据AOP的说法，Rapiblyk具有“快速起效”，导致心率快速下降，而不会显着抑制患者的血压。 FDA的决定得到了五项随机安慰剂对照试验结果的支持，这些试验共同表明，给药后10分钟内心率降低40%至90%，而安慰剂组为0%至11%。不良事件在 Rapiblyk 治疗患者中比在安慰剂中更常见。 Rapiblyk 旨在用于急诊和重症监护科，以及手术和重症监护环境。但它不适用于治疗慢性心律失常。 11月 25日 产品：Shorla Oncology 的 Imkeldi 指示： 多种类型的白血病和其他癌症 FDA批准了 Shorla Oncology 的Imkeldi，这是一种口服溶液，用于治疗多种类型的慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病，以及其他癌症，如骨髓增生异常/骨髓增生性疾病、侵袭性系统性肥大细胞增多症和隆起性皮肤纤维肉瘤。 Imkeldi中的活性成分伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断 BCR-ABL蛋白起作用，进而防止癌细胞不受控制地生长并触发其死亡。它最初于2001年获得批准，由诺华以 Gleevec 作为片剂销售。 与其他形式的伊马替尼相比，Imkeldi的液体制剂提供了更好的剂量准确性，首席执行官 Sharon Cunningham表示，这可以“确保更精确和一致的剂量”。Cunningham补充说，对于吞咽药片困难或需要根据受影响体表面积使用特定剂量的患者，Imkeldi 可以提供“复合的便捷替代方案”。 根据 Shorla的说法，Imkeldi是 FDA 批准的第一个用于某些白血病的伊马替尼口服液体制剂。 11月 22日 产品： BridgeBio 的 Attruby 指示： 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 对于 BridgeBio和转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者来说，感恩节来得很早，因为FDA在预定的PDUFA日期前一周批准了该公司的Attruby。 Attruby 的批准得到了III期ATTRibute-CM的积极结果的支持，其中转甲状腺素蛋白稳定剂显着减少了死亡和心血管相关住院，并改善了生活质量。 根据BridgeBio发布的新闻稿，Attruby 是“第一个也是唯一一个标签上写明 TTR 几乎完全稳定的获批产品”。分析人士一致认为，该药物的广泛标签（说明降低住院和死亡的可能性）将有助于其与辉瑞的Tafamidis 和 Alnylam的Amvuttra竞争，后者的补充新药申请已于周一被FDA接受。 11月 22日 产品：Amneal Pharmaceuticals 的艾塞那肽 指示： Ⅱ型糖尿病 FDA批准了 Amneal Pharmaceuticals的艾塞那肽，与参比产品一样，Amneal 的仿制药适用于改善Ⅱ型糖尿病患者的血糖控制，并结合饮食和运动。仿制药艾塞那肽将提供1.2 mL和2.4mL预装注射笔。同样，这种仿制药与Byetta（属于阿斯利康）具有相同的不良反应，包括恶心、呕吐、头晕、腹泻和低血糖，以及其他常见的副作用。 Amneal 的艾塞那肽是“首批在美国获得批准的仿制药 GLP-1注射剂之一，”首席商务官 Andy Boyer 在一份声明中说。根据 Coherent Marketing Insights 的一份报告，到 2031年，GLP-1市场预计将达到557亿美元左右。目前，该领域由礼来和诺和诺德主导，它们分别销售Tirzepatide 和 Semaglutide，有效地垄断了GLP-1药物的糖尿病和肥胖市场。在美国以外，仿制药开发商已经开始威胁这些公司的利润，尤其是在中国和印度。 11月 21日 产品：Jazz 和 Zymeworks 的 Ziihera 指示： HER2 阳性胆道癌 随着FDA批准 Ziihera，Jazz Pharmaceuticals 和 Zymeworks 将与阿斯利康和第一三共针锋相对，后者的抗体-药物偶联物 Enhertu 于 2024年4月获得了与肿瘤无关的广泛批准。 Ziihera 是一种双特异性抗体，靶向HER2受体上的两个不重叠位点。这种独特的结合谱为 Ziihera 提供了多种作用机制，包括HER2信号传导的双重阻断和癌细胞表面HER2蛋白的去除。双特异性抗体还可以增强免疫系统的抗癌活性。 IIb期HERIZON-BTC-01研究数据报告称，接受 Ziihera 治疗的患者确认客观缓解率为41.3%，治疗缓解持续时间中位为12.9个月。至于安全性，中期试验发现 Ziihera 耐受性良好，只有两名患者因毒性而停止治疗。 Ziihera 已根据 FDA 的加速途径获得批准。为了保持其在市场上，Jazz和Zymeworks正在进行III 期HERIZON-BTC-302 验证性试验，该试验正在评估 Ziihera的一线治疗，联合化疗，联合或不联合 PD-(L)1抑制剂。 11月 20日 产品：UCB的Bimzelx 指示： 中度至重度化脓性汗腺炎 UCB 周三获得了FDA的批准，使用其皮下注射 Bimzelx（Bimekizumab-bkzx）治疗患有中度至重度化脓性汗腺炎的成年患者。 Bimzelx是一种人源化IgG1单克隆抗体，旨在靶向IL-17A和IL-17F细胞因子，已知它们在免疫和炎症级联反应中起关键作用。2023年10月，FDA 批准 Bimzelx用于患有中度至重度斑块状银屑病的成年患者，并于2024 年9月将其标签扩大到包括银屑病关节炎、强直性脊柱炎和非放射学中轴型脊柱关节炎。 该批准得到了两项 III 期研究——BE HEARD I 和 BE HEARD II 的数据的支持。综上所述，这些试验的结果表明，与安慰剂相比，更多接受Bimzelx治疗的患者在16周时化脓性汗腺炎的体征和症状至少改善了50%。这种治疗反应在48周的随访中得以维持。Bimzelx还在几个关键的次要结局中诱导了具有临床意义的改善。 据 UCB 称，Bimzelx 是第一个也是迄今为止唯一一个获批准的选择性阻断 IL-17A 和 IL-17A 的疗法。 11月 20日 产品：安斯泰来的Izervay 指示： 继发于年龄相关性黄斑变性(AMD）的地图样萎缩 FDA 周二拒绝了安斯泰来制药在其眼部注射剂 Izervay（Avacincaptad pegol 玻璃体内溶液）标签上包含两年数据的提议。 Izervay是一种聚乙二醇化寡核苷酸，通过靶向和禁用C5补体蛋白发挥作用，从而解决年龄相关性黄斑变性（AMD）的根本原因。它于 2023 年被批准用于治疗继发于 AMD 的地图样萎缩（GA），但其目前仅建议治疗长达12个月。 2024年4月，安斯泰来向FDA 提交了一份补充新药申请，寻求在 Izervay的标签中增加两年数据。该制药公司使用了III 期 GATHER2 试验的结果，该试验表明，与假对照相比，Izervay在 24 个月内继续减少GA病变的生长。在周二的完整回复信中，FDA重点关注安斯泰来提议的“与标签语言相关的统计问题”。两年来，监管机构没有发现Izervay的安全性或收益/风险状况存在任何问题。根据其新闻稿，该制药公司目前正在“寻求对拒绝的进一步澄清”，以期迅速解决 FDA的疑问。 11月 15日 产品：Syndax Pharmaceuticals 的 Revuforj 指示： 赖氨酸甲基转移酶 2A 基因易位的复发或难治性急性白血病 Syndax Pharmaceuticals的Revuforj（Revumenib）成为市场上第一个用于治疗复发或难治性急性白血病的Menin抑制剂，当时 FDA 批准其用于携带赖氨酸甲基转移酶 2A （KMT2A）基因易位突变的成人或儿童患者。 在急性白血病中，KMT2A 基因重排与更具侵袭性的疾病有关，这些疾病的特点是复发率高和预后非常差。据 Syndax 称，在具有 KMT2A 重排突变的患者中，大约一半会在常规治疗后复发。几乎所有的 KMT2A 重排都被归类为易位突变，它产生与 Menin蛋白结合的融合蛋白，从而引发白血病的发展。 Revuforj 的批准得到了I/II 期 AUGMENT-101 研究中104名患者数据的支持，其中 21% 的接受治疗的患者达到完全缓解或完全缓解但血液学部分恢复。这种类型的治疗反应的中位持续时间为 6.4个月。 Syndax 预计将于本月在美国推出 110 mg和 160 mg的Revuforj片剂。同时，可用于年轻患者或体重低于40 kg的患者的25 mg剂量将于明年第一季度末或第二季度初上市。 11月 14日 产品：Azurity Pharmaceuticals 的Danziten 指示： 新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 Azurity Pharmaceuticals获得了FDA对口服Danziten（尼罗替尼）的首个批准，没有用餐时间限制。 尼罗替尼是一种口服 BCR-ABL 激酶抑制剂，通过阻止癌细胞的生长和增殖起作用，进而诱导其死亡。尼罗替尼曾以品牌Tasigna获得批准，该商品名由诺华拥有和销售，适用于费城染色体阳性慢性粒细胞白血病。然而，根据Azurity的说法，Tasigna的生物利用度在与食物一起服用时会飙升，并可能导致心脏副作用。服用Tasigna的患者在服药前通常需要严格禁食，以避免这些毒性。作为一种解决方法，Azurity重新设计了尼罗替尼以生产 Danziten，其生物利用度比Tasigna更高，可以减少剂量并消除进餐时间限制的要求。 11月 12日 产品：Intercept Pharmaceuticals 的 Ocaliva 指示：原发性胆汁性胆管炎 在最初推迟了上个月的决定后，FDA 拒绝完全批准 Intercept Pharmaceuticals 的 Ocaliva（奥贝胆酸）用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）。 Ocaliva是一种类硒砜X受体激动剂，于2016年5月获得 FDA对PBC的加速批准。然而，在2024年9月，监管机构的胃肠道药物咨询委员会几乎一致投票反对这种口服药物，并指出Intercept没有提供足够的数据来支持Ocaliva的临床收益。在小组讨论前发布的一份简报文件中，FDA 的内部审查员表示，Ocaliva 在其一项验证性试验中“未能证明疗效”。 在周二的完整回复信中，FDA 表示，它正在继续审查其一项验证性研究中Ocaliva的安全数据。与此同时，Intercept声称，该药物仍将在其加速批准状态下提供给PBC患者。 11 月 8 日 产品：Autolus Therapeutics 的 Aucatzyl 指示：B 细胞急性淋巴细胞白血病 在FDA批准了用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）后，Aucatzyl 加入了已批准的CAR-T疗法名单。 Autolus 用 II 期FELIX 研究的数据支持Aucatzyl，该研究显示总体完全缓解率为63%，其中包括51%的患者达到完全缓解。Aucatzyl的优势在于它的安全性，细胞因子释放综合征和3级毒性的发生率较低，并且没有4级或5级不良事件。 “我们仍然相信 Aucatzyl更耐受的安全性将使其成为成人ALL患者的首选治疗选择，并随着时间的推移支持大多数市场份额，”William Blair 分析师 Matt Phipps 在周五的一份报告中表示。Aucatzyl 是第一个在没有风险评估缓解策略计划要求的情况下获得批准的 CAR- T疗法。 11月 4日 产品：Journey Medical的Emrosi 指示：酒糟鼻的炎性病变 “红斑痤疮是一种难以治疗的皮肤病，根据我们Ⅲ期临床试验的良好结果，Emrosi有可能成为治疗该病症的同类最佳口服药物，”总部位于亚利桑那州的Journey Medical首席执行官 Claude Maraoui 在一份声明中说。 Emrosi的批准得到了两项 III 期试验的支持，其中治疗达到所有共同主要和次要终点。据 Journey Medical 报道，Emrosi在两项试验中都显示出优于当前标准护理治疗（Oracea 40mg胶囊）和安慰剂的“统计学显着优势”，用于研究者的整体评估治疗成功和炎症病灶总数的减少。 Ref:https://www.biospace.com/biospace-fda-decision-tracker 药事纵横征稿启事

来源：药渡 撰文：幻目     编辑：维他命 到目前为止，FDA在2024年已经批准了一些重磅新药，包括礼来公司治疗阿尔茨海默病的Kisunla和Madrigal制药公司治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra，BMS的35年来第一种新型精神分裂症药物KarXT等……相关内容拓展：35年来首款！FDA批准BMS新型精神分裂症药物，5款新药紧随其后…… 11月又有一些新药获批，以下汇总了11月FDA批准的药物相关信息。 1 Rapiblyk 研发企业：AOPOrphan Pharmaceuticals 适应症：重症监护中的心房颤动和心房扑动 总部位于维也纳的AOPOrphan Pharmaceuticals获得了FDA对Rapiblyk（兰地洛尔）的批准，用于治疗重症监护环境中的心房颤动和心房扑动。Rapiblyk设计为静脉内给药，是一种超短效肾上腺素能受体拮抗剂，Rapiblyk可以“快速起效”，导致心率快速下降，而不会显著抑制患者的血压。 FDA的批准得到了五项随机安慰剂对照试验结果的支持，这些试验共同表明，给药后10分钟内患者心率降低40%至90%，而安慰剂组为0%至11%。不良事件在Rapiblyk治疗患者中比在安慰剂中更常见。Rapiblyk旨在用于急诊和重症监护科，以及手术和重症监护环境，它不适用于治疗慢性心律失常。 2 Imkeldi 研发企业：Shorla Oncology 适应症：几种形式的白血病和其他癌症 FDA批准了Shorla Oncology的Imkeldi，是FDA批准的第一个用于某些白血病的伊马替尼口服液体制剂。用于治疗某些类型的慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病，以及其他癌症，如骨髓增生异常/骨髓增生性疾病、侵袭性系统性肥大细胞增多症和隆起性皮肤纤维肉瘤。 Imkeldi中的活性成分伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断BCR-ABL蛋白起作用，进而防止癌细胞不受控制地生长并触发其死亡。它最初于2001年获得批准，由诺华以Gleevec品牌作为片剂销售。与固体制剂相比，Imkeldi的液体制剂提供了更好的剂量准确性，对于吞咽药片困难或需要使用特定剂量的患者，Imkeldi可以提供便捷替代方案。 3 Attruby 研发企业：BridgeBio 适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 FDA批准了Attruby，用于治疗患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的成年人，以减少心血管死亡和心血管相关的住院治疗。Attruby是第一个也是唯一一个药物标签上标明转甲状腺素蛋白（TTR）接近完全稳定（≥90％）的药物。 Attruby的批准得到了III期ATTRibute-CM的积极结果的支持，其中转甲状腺素蛋白稳定剂显著减少了死亡和心血管相关住院事件，并改善了生活质量。 4 仿制药艾塞那肽 研发企业：Amneal Pharmaceuticals 适应症：2型糖尿病 FDA批准Amneal Pharmaceuticals的艾塞那肽（阿斯利康Byetta的仿制药），利润丰厚且竞争激烈的GLP-1领域迎来了一个新仿制药。 与Byetta一样，Amneal的仿制药适用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。仿制药艾塞那肽将提供1.2mL和2.4mL预装笔。同样，这种仿制药与Byetta具有相同的不良反应，包括恶心、呕吐、头晕、腹泻和低血糖，以及其他常见的副作用。 Amneal的艾塞那肽是“首批在美国获得批准的GLP-1注射剂仿制药之一，首席商务官AndyBoyer在一份声明中说，到2031年，GLP-1市场预计将达到557亿美元左右。目前，该领域由礼来和诺和诺德主导，它们分别销售tirzepatide和semaglutide，有效地垄断了GLP-1药物的糖尿病和肥胖市场。 5 Ziihera 研发企业：Jazz & Zymeworks 适应症：HER2阳性胆道癌 JAZZ宣布FDA加速批准Ziihera®（zanidatamab-hrii）用于治疗无法切除或转移性HER2阳性（IHC3+）胆道癌（BTC）的成人患者。 Ziihera是一种双特异性抗体，靶向HER2受体上的两个不重叠位点。这种独特的结合谱为Ziihera提供了多种作用机制，包括HER2信号传导的双重阻断和癌细胞表面HER2蛋白的去除。双特异性抗体还可以增强免疫系统的抗癌活性。 加速批准得到了IIb期HERIZON-BTC-01研究数据的支持，该研究报告称，接受Ziihera治疗的患者确认客观缓解率为41.3%，治疗缓解持续时间中位为12.9个月。安全性方面，中期试验发现Ziihera耐受性良好，只有两名患者因毒性而停止治疗。 验证性、全球性、随机性3期试验HERIZON-BTC-302（NCT06282575）正在进行中，该试验正在评估zanidatamab与标准疗法联合治疗与单独使用标准治疗在HER2阳性BTC患者一线治疗中的疗效。Ziihera的继续获批可能取决于此次验证性试验中临床益处的验证和描述。 Zanidatamab还在针对其他多种肿瘤类型进行研究，包括针对胃食管腺癌（GEA）和转移性乳腺癌（mBC）的3期试验。 6 Bimzelx 研发企业：UCB 适应症：中度至重度化脓性汗腺炎 Bimzelx是一种人源化IgG1单克隆抗体，旨在靶向IL-17A和IL-17F细胞因子，它们在免疫和炎症级联反应中起关键作用。2023年10月，FDA批准Bimzelx用于患有中度至重度斑块状银屑病的成年患者，并于2024年9月将其标签扩大到包括银屑病关节炎、强直性脊柱炎和中轴型脊柱关节炎。11月批准用于中度至重度化脓性汗腺炎治疗。 此次批准得到了两项III期研究——BEHEARDI和BEHEARDII的数据的支持。这些试验的结果表明，与安慰剂相比，接受Bimzelx治疗的患者在16周时化脓性汗腺炎的体征和症状至少改善了50%，并且这种治疗反应在48周的随访中得以维持。此外，Bimzelx还在几个关键的次要研究终点中有临床意义的改善。 Bimzelx是第一个也是迄今为止唯一一个获批准的选择性阻断IL-17A和IL-17A的疗法。 7 Revuforj（revumenib） 研发企业：Syndax Pharmaceuticals 适应症：赖氨酸甲基转移酶2A基因易位的复发或难治性急性白血病 FDA批准Revuforj用于携带赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）基因易位突变的成人或儿童患者，使其成为市场上第一个用于治疗复发或难治性急性白血病的menin抑制剂。 KMT2A基因重排（KMT2Ar）可能会导致侵袭性急性白血病，其预后极差且复发率高。据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者携带KMT2A易位，超过一半的KMT2Ar急性白血病患者在接受传统一线治疗后会复发，其中位总生存期（OS）不到一年。在接受三线或后续治疗时，仅5%的患者可达到完全缓解，其中位OS不足三个月。 Revuforj的批准得到了I/II期AUGMENT-101研究中104名患者数据的支持，其中21%接受治疗的患者达到完全缓解或部分血液学恢复。这种类型的治疗反应的中位持续时间为6.4个月。 Syndax预计将于本月在美国推出110毫克和160毫克的Revuforj片剂。同时，可用于年轻患者或体重低于40公斤的患者的25毫克剂量将于明年第一季度末或第二季度初上市。 8 Danziten尼洛替尼 研发企业：Azurity Pharmaceuticals 适应症：新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 FDA批准了第一种也是唯一一种不限制进餐时间的尼洛替尼片Danziten。 尼洛替尼是一种口服BCR-ABL激酶抑制剂，通过阻止癌细胞的生长和增殖起作用，进而诱导其死亡。Tasigna是诺华公司的尼洛替尼片，在国内名为达希纳，该药物于2010年被批准用于治疗新诊断的慢性期成年患者。该药物的处方信息规定患者在治疗前2小时和治疗后1小时内应禁食。因为Tasigna的生物利用度在与食物一起服用时会飙升，并可能导致心脏副作用。服用Tasigna的患者在服药前通常需要严格禁食，以避免这些毒性。作为一种解决方法，Azurity重新设计了尼洛替尼Danziten，其生物利用度比Tasigna更高，可以减少剂量并消除进餐时间限制的要求。 9 Aucatzyl 研发企业：Autolus Therapeutics 适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病 在FDA批准用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）后，Aucatzyl加入了FDA批准的CAR-T疗法名单。 II期FELIX研究的数据支持Aucatzyl获批，该研究显示总体完全缓解率为63%，其中包括51%的患者达到完全缓解。Aucatzyl的优势在于安全性，细胞因子释放综合征和3级毒性的发生率较低，并且没有4级或5级不良事件。 Aucatzyl是第一个在没有风险评估缓解策略计划要求的情况下，获得批准的CAR-T疗法。Aucatzyl安全性将使其成为成人ALL患者的首选治疗选择。 10 Emrosi 研发企业：Journey Medical 适应症：酒渣鼻的炎性病变 FDA批准治疗酒渣鼻炎症病变的口服药物Emrosi。此次批准得到了两项III期试验的支持，其中治疗达到所有主要和次要终点。Emrosi在两项试验中都显示出优于当前标准护理治疗（Oracea40毫克胶囊）和安慰剂。Emrosi有可能成为治疗该病症的同类最佳口服药物。 参考资料： https://www.biospace.com/biospace-fda-decision-tracker 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！ 长按关注本公众号  粉丝群/投稿/授权/广告等 请联系公众号助手 觉得本文好看，请点这里↓

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 根据美国FDA官网显示，2024年11月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗玫瑰痤疮，胃癌，白血病、汗腺炎等疾病。 药物名称：Emrosi 批准时间：11月4日 研发公司：Journey Medical 适应症：用于治疗成人玫瑰痤疮的炎症性病变。 11月4日，Journey Medical宣布，FDA已批准Emrosi™（盐酸米诺环素缓释胶囊，40mg）用于治疗成人红斑痤疮的炎症性病变。 此次批准得到了两项III期临床研究的积极数据支持。受试者完成了为期16周的治疗，没有出现明显的安全性问题。在两项研究中，Emrosi在研究者总体评估”（Investigator's Global Assessment）的治疗成功率以及炎症病灶总数减少方面，均明显优于目前的标准治疗药物Orace胶囊和安慰剂。 Emrosi由Journey Medical与Dr. Reddy's Lab合作开发。Journey Medical正在完成Emrosi在美国市场的生产，预计将于2025年第一季度末或第二季度初开始供货。Journey Medical计划通过专注于皮肤科的商业机构在美国对Emrosi进行商业化。基于已获批准的适应症，Journey Medical将推动Emrosi成为成人红斑痤疮患者新的口服治疗标准。 药物名称：Aucatzyl 批准时间：11月9日 研发公司：Autolus Therapeutics 适应症：用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者 Aucatzyl 是一款靶向 CD19 抗原的自体 CAR-T 细胞疗法，由 Autolus Therapeutics 研发。2024年11月9日，美国 FDA 批准 Aucatzyl 用于治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的成年患者。这一批准主要基于 FELIX 临床试验的结果， 94 名患者至少接受过一次 Aucatzyl 输注且其中的63% 患者获得了总完全缓解。Aucatzyl 的作用机制独特，能最大程度降低 T 细胞过度激活，降低毒副作用，提高疗法持久性。 Aucatzyl是获美国FDA批准的首个无需风险评估缓解策略计划（REMS）的CAR-T疗法。 药物名称：Danziten（nilotinib） 批准时间：当地时间11月14日 研发公司：Azurity Pharmaceuticals 适应症：用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成年患者，以及对包括伊马替尼（imatinib）在内的既往疗法有耐药或不耐受的慢性期和急性期（AP）成年患者 2024年11月14日，Azurity Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Danziten™，这是首款也是唯一一款无进餐时间限制的尼洛替尼，适用于新诊断为慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病 (Ph+ CML) 的成年患者，以及对既往包括伊马替尼在内的治疗耐药或不耐受的慢性期 (CP) 和急性期 (AP) 成年患者。 Danziten提供了一种新的尼洛替尼治疗方案，其疗效与Tasigna相当，但没有Tasigna的禁食要求。与Tasigna不同，Danziten标签上的盒装警告没有要求患者在空腹状态下服药，从而使CML患者摆脱了进餐时间的限制。 药物名称:Revuforj（revumenib） 批准时间：11月16日 研发公司：Syndax Pharmaceuticals 适应症：用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人及1岁以上儿童患者，它是此类患者群体首款获批的menin抑制剂 11月16日,Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准“first-in-class”小分子抑制剂Revuforj（revumenib）用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。根据新闻稿，Revuforj是用于治疗此类患者群体的首款获批menin抑制剂。 Revuforj的批准主要基于FDA对104名携带KMT2A易位的R/R急性白血病患者在1/2期AUGMENT-101试验中接受Revuforj治疗的分析。在疗效评估人群中，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的比例为21%（22/104名患者；95% CI：13.8-30.3）。CR/CRh患者的中位缓解持续时间为6.4个月（95% CI：2.7-无法估计），达到CR或CRh的中位时间为1.9个月（范围：0.9至5.6个月）。23%（24/104名患者）在接受Revuforj治疗后接受了造血干细胞移植（HSCT）。这104名患者疗效分析的结果与此前在《临床肿瘤学杂志》上发表的针对R/R KMT2Ar急性白血病患者（n=57）的2期中期分析结果一致。 药物名称:Bimzelx 批准时间：11月21日 研发公司：优时比 适应症：用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。 Bimzelx 是首款可同时抑制白介素17A和白介素17F的获批疗法，这是其第5项适应症 11月21日，优时比宣布，美国FDA已批准Bimzelx（bimekizumab）用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。根据新闻稿，Bimzelx是可同时选择性抑制白介素17A（IL-17A）和白介素17F（IL-17F）的首款获批疗法。这次批准标志着FDA授予Bimzelx的第5项适应症。行业媒体Fierce Biotech曾称Bimzelx具有成为潜在重磅药物的潜力。 Bimzelx是一款人源化的IgG1单克隆抗体，能够与IL-17A、IL-17F和IL-17AF细胞因子选择性结合。IL-17A与IL-17F具有大于50％的结构同源性和重叠的生物学功能。IL-17A和IL-17F在多种发炎的人体组织中均上调，并与其他促炎细胞因子，例如TNF，可产生协同作用，放大炎症反应。 此次FDA批准Bimzelx用于治疗化脓性汗腺炎成人患者，进一步扩展了其适应症范围。这一批准紧随其近期获批的其他适应症，包括活动性银屑病关节炎（PsA）、有客观炎症迹象的活动性非放射性中轴脊柱关节炎（nr-axSpA）以及活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。Bimzelx最早于2023年10月获FDA批准，用于治疗适合接受全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。 药物名称:：Ziihera 批准时间：11月21日 研发公司：Jazz和Zymeworks 适应症：用于治疗既往接受过治疗的不可切除或转移性HER2阳性（HER2+，标准为IHC 3+）胆道癌（BTC）成人患者 2024年11月20日，美国FDA批准双特异性HER2定向抗体Ziihera（zanidatamab-hrii，泽尼达妥单抗 ）用于静脉输注治疗经FDA批准的检测检测出既往接受过治疗、无法切除或转移性HER2阳性(IHC3+)胆道癌(BTC)的成年患者。 Ziihera为HER2阳性胆道癌(BTC)患者，提供了首个也是唯一一个双重HER2靶向双特异性抗体和无化疗治疗的新选择。 Ziihera（zanidatamab-hrii，泽尼达妥单抗 ）是一种创新的双特异性抗体，能够同时结合HER2的两个细胞外位点，这种独特的设计使其具有多种新的作用机制，包括双重HER2信号阻断、增强结合和从细胞表面清除HER2蛋白，从而导致肿瘤细胞表面受体减少。这些机制能够诱导更强的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）、补体依赖性细胞毒性（CDC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP），最终实现体外和体内肿瘤生长抑制和细胞死亡。 药物名称：Attruby 批准时间：11月23日 研发公司：BridgeBio Pharma 适应症：用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率 11月23日，BridgeBio Pharma公司宣布，美国FDA已批准Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。 此次FDA批准基于3期临床试验ATTRibute-CM中获得的积极结果，研究显示acoramidis显著降低了患者的全因死亡率和心血管相关住院率，并改善了他们的生活质量。值得一提的是，该疗法被行业媒体Evaluate列为今年有望获批的10大潜在重磅疗法之一。 药物名称：Imkeldi 批准时间：11月25日 研发公司：Shorla Oncology 适应症：适用于多种癌症和血液疾病，包括骨髓增生异常综合症/骨髓增殖性疾病（MDS/MPD）、胃肠道间质瘤（GIST），以及慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL），此次获批的是格列卫的草莓口味口服液 该药物已获批用于多种适应症，包括治疗新诊断的慢性期Ph+CML成人和儿童患者，以及治疗急变期、加速期或干扰素α治疗失败后的慢性期Ph+CML患者。该药物还获批用于复发或难治性Ph+ALL成人患者，以及与化疗联合用于新诊断的Ph+ALL儿童患者。 此外，该制剂还适用于与血小板衍生的生长因子受体（PDGFR）基因重排相关的MDS/MPD成年患者、不伴有D816V c-Kit突变或c-Kit状态未知的侵袭性系统性肥大细胞增多症、以及与FIP1L1-PDGFRα融合激酶相关或激酶状态未知的嗜酸性粒细胞增多症或慢性嗜酸性白血病。 药物名称：Rapiblyk 批准时间：11月27日 研发公司：AOP Orphan Pharmaceuticals 适应症：在医院重症护理环境中用于治疗室上性心动过速（包括心房颤动和心房扑动） 11月27日，AOP Health宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rapiblyk(landiolol)在医院重症护理环境中用于治疗室上性心动过速(包括心房颤动和心房扑动)。 Rapiblyk是一种超短效肾上腺素能受体拮抗剂，其β1/β2选择性比率为255。它具有快速起效的特点，能够迅速降低心率，同时对血压的降低影响有限。它设计用于紧急情况下的心脏重症监护室、手术室及重症监护环境，适合短期治疗和危急状况下使用。注意的是，Rapiblyk并不适用于慢性心律失常的治疗。 在获得美国监管机构批准以前，Rapiblyk已在欧洲获批用于治疗室上性心动过速，包括心房颤动或心房扑动，以及用于管理非代偿性窦性心动过速。 参考资料： FDA官网 各公司官网