Yingbairui (Hangzhou) Biomedical Co., Ltd.

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，本周（9月23日~9月29日），有11款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND），药物类型包括了多款创新小分子药物如新一代EGFR-TKI、HDACs抑制剂、泛KRAS抑制剂，以及通用现货型NK细胞产品等细胞疗法。这些产品拟用于治疗各类实体肿瘤以及特发性肺纤维化等疾病。本文将根据公开资料对这些产品进行介绍。 图片来源：123RF 艾力斯医药：AST2303片 作用机制：新一代EGFR-TKI 适应症：非小细胞肺癌 艾力斯医药申报的AST2303片（ABK3376片）获批临床，拟用于携带EGFR C797S突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。公开资料显示，AST2303是一款高选择性、可入脑的新一代EGFR口服小分子抑制剂，可高效抑制三代EGFR-TKI耐药后产生的C797S突变。该产品还具有高效穿透血脑屏障的特性，可在中枢神经系统（CNS）获得有效的药物暴露，有望用于治疗或预防非小细胞肺癌的CNS转移。2023年10月，艾力斯医药与和誉医药达成一项约1.879亿美元的合作，获得该产品在中国的研究、开发、制造、使用以及销售的独家许可。 赛德特生物：SDTM001注射液 作用机制：肿瘤特异性T细胞 适应症：非小细胞肺癌 赛德特生物自主研发的SDTM001细胞注射液获批临床，拟用于根治术后驱动基因EGFR突变阴性及PD-L1表达阴性的非小细胞肺癌。根据赛德特生物新闻稿介绍，SDTM001注射液是以体内动态监视肿瘤抗原变化的抗原呈递细胞作为切入点，在体外激活制备的非基因改构肿瘤特异性T细胞，具备较强的肿瘤特异性杀伤能力。 四川好医生攀西药业：GD-N1801外用溶液 作用机制：化药 适应症：慢性难愈合创面 好医生攀西药业申报的1类新药GD-N1801外用溶液获批临床，拟用于各类慢性难愈合创面（包括糖尿病足溃疡、压疮）及新鲜创面（包括外伤、供皮创面、手术伤等）。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制，从受理号可知这是一款化药。 君实生物：WJ47156片 作用机制：HDACs抑制剂 适应症：晚期恶性肿瘤 君实生物申报的WJ47156片获批临床，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。根据君实生物公告介绍，WJ47156片（项目代号JS125）是其与微境生物医药合作开发的1类创新药，为一款靶向组蛋白去乙酰化酶（HDACs）抑制剂，属于表观遗传调控剂类药物。该产品可选择性对HDAC1、HDAC2、HDAC3产生抑制，并通过诱导细胞周期阻滞、抑制血管生成、调节免疫反应和促进癌症细胞衰老凋亡等来发挥抑制肿瘤作用，达到肿瘤治疗目的。 加科思：JAB-23E73片 作用机制：泛KRAS抑制剂 适应症：KRAS基因改变的晚期实体瘤 加科思1类新药JAB-23E73片获批临床，拟开发治疗KRAS基因改变的晚期实体瘤。公开资料显示，这是加科思自主研发的泛KRAS（pan-KRAS）抑制剂。该产品近日刚刚在美国获得IND批准。根据加科思公开资料，该产品可同时抑制活性及非活性状态的KRAS，对HRAS、NRAS无明显抑制。作为口服KRAS抑制剂，JAB-23E73的临床前数据展现了良好的药代动力学特性。 英百瑞生物：IBR900细胞注射液 作用机制：通用现货型NK细胞产品 适应症：B细胞淋巴瘤 英百瑞申报的IBR900细胞注射液获批临床，拟开发治疗B细胞淋巴瘤。根据英百瑞新闻稿，IBR900注射液是其自主研发的一款同种异体健康供者PBMC来源的、非基因改造的、具有良好杀伤肿瘤细胞能力的通用现货型NK细胞产品。该产品可通过NK细胞直接杀伤作用及分泌细胞因子、诱导凋亡等途径对血液瘤或实体瘤进行杀伤，同时也可以通过ADCC效应，联合单克隆抗体对相应靶点阳性的肿瘤细胞进行杀伤。 勃林格殷格翰：BI 1839100片 作用机制：化药 适应症：特发性和进展性肺纤维化 勃林格殷格翰申报的1类新药BI 1839100片获批临床，适用于作为标准治疗（SoC）的附加疗法或作为单药治疗，用于治疗伴有临床意义的咳嗽的特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化，目的是减少咳嗽和抑制肺纤维化进展。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制。根据ClinicalTrials官网，研究人员正在开展一项2期临床研究，旨在评估BI 1839100是否能改善特发性肺纤维化或进行性肺纤维化患者咳嗽。 正大天晴：TQB2252注射液 作用机制：生物制品1类新药 适应症：恶性肿瘤 正大天晴申报的TQB2252注射液获批临床，拟用于晚期恶性肿瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制。从受理号可知这是一款生物制品1类新药。 珃诺生物：RNK08954片 作用机制：化药 适应症：KRAS G12D突变晚期实体瘤 珃诺生物申报的RNK08954片获批临床，拟开发用于KRAS G12D突变晚期实体瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制，从受理号可知这是一款化药新药。公开资料显示，珃诺生物是一家专注于小分子创新药研发的生物医药公司，正在基于靶向蛋白降解（CHAMP）平台开发新型疗法，用于治疗肿瘤和其他重大疾病。 润新生物：RX108-A片 作用机制：化药 适应症：晚期恶性实体瘤 润新生物申报的1类新药RX108-A片获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制，从受理号可知这是一款化药新药。 星盛新辉：XS-04片 作用机制：IRAK4/BTK双激酶抑制剂 适应症：血液系统恶性肿瘤 星盛新辉医药申报的XS-04片获批临床，拟开发治疗血液系统恶性肿瘤。XS-04是星盛新辉自主开发的一款小分子抗肿瘤药物，为一款IRAK4/BTK双激酶抑制剂，它能同时抑制IRAK4和BTK两种激酶。在2023年的美国癌症研究协会（AACR）年会上，研究人员口头报告了该产品的临床前研究数据，研究表明该产品有望解决共价型BTK抑制剂长期用药后耐药突变的问题，在恶性血液瘤领域，特别是针对BTK抑制剂耐药方面的临床应用非常值得期待。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Sep 29，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

✦✧大会背景✦当前，数字技术的应用极大地提高了药物研发的效率，使生物医药产业能够更快地满足市场需求，服务社会大众。杭州作为互联网科技的聚集地，具备数字经济与生物医药产业融合创新的独特优势，如今，生物医药产业成为杭州重点培育和发展的战略性新兴产业之一。如何通过共建创新生态圈，推动杭州生物医药产业实现数字化转型与高质量发展成为目前亟待解决的问题。在此背景下，以“数字赋能—打造生物医药新高地”为主题的中国生物医药产业发展与破局之路闭门私董会将于5月31日在杭州举办。届时将邀请生物医药领域的院士、业内专家和企业家就生物医药的前沿技术、发展趋势以及产业瓶颈等问题进行深入探讨。通过与院士、专家们的深度对话，我们期望能够汇聚各方智慧，共同为生物医药产业的未来发展指明方向，破除产业发展瓶颈，共筑产业发展的新篇章。  ✦✧会议概况✦时间：2024年5月31日地点：杭州市主办单位：药智网承办单位：药智传媒协办单位：苏州百因诺生物科技有限公司、杭州科百特过滤器材有限公司、杭州三江上御生物科技有限公司、杭州泰格医药科技股份有限公司、内蒙古万瑞生物技术有限公司、北京康信科威医药科技有限公司会议规模：50人（决策层以上企业家）会议性质：定向邀约参会✦✧会议亮点✦1.医药行业领袖齐聚杭州汇聚国内医药行业专家、企业家及政府代表领袖，打造圈层人脉高质量交流平台。2.大圆桌论坛本次大圆桌论坛采取全参会嘉宾参与形式，医药行业顶级专家现场答疑、专业观点输出、零距离深度对话。3.实战导向，破解发展瓶颈会议不仅探讨宏观趋势与政策导向，更侧重于分享可操作的创新路径和解决方案，旨在帮助参会企业明确自身在数字化转型过程中的定位，解决实际面临的挑战。4.政产学研深度互动参观科百特，搭建政府、学术界、产业界三方对话桥梁，促进政策解读、科研成果转化、市场需求对接等多维度交流，获取更多合作机会，加速创新成果落地转化。5.精美伴手礼本次会议为每位邀约嘉宾定制精美伴手礼一份。✦✧拟邀参会企业✦1.正大天晴药业集团股份有限公司2.浙江华海药业股份有限公司3.杭州中美华东制药有限公司4.浙江康恩贝制药股份有限公司5.杭州九源基因工程有限公司6.杭州奥泰生物技术股份有限公司7.杭州德适生物科技有限公司8.贝达药业股份有限公司9.杭州景杰生物科技股份有限公司10.浙江和泽医药科技股份有限公司11.苏州百因诺生物科技有限公司12.浙江我武生物科技股份有限公司13.宁波荣安生物药业有限公司14.英百瑞（杭州）生物医药有限公司15.浙江天元生物药业有限公司16.海正生物制药有限公司17.杭州远大生物制药有限公司18.浙江赛灵特医药科技有限公司19.浙江时迈药业有限公司20.浙江普康生物技术股份有限公司21.杭州民生药业股份有限公司22.华东医药股份有限公司23.浙江普洛生物科技有限公司24.杭州默沙东制药有限公司25.杭州奕安济世生物药业有限公司26.浙江艾森药业有限公司27. 杭州百诚医药科技股份有限公司28.浙江劲方药业有限公司29.东宝紫星（杭州）生物医药有限公司30.凌科药业（杭州）有限公司31.杭州壹瑞医药科技有限公司32.维眸生物科技（浙江）有限公司33. 杭州爱科瑞思生物医药有限公司34.杭州先为达生物科技股份有限公司35.浙江博锐生物制药有限公司36. 浙江京新药业股份有限公司37.浙江迈同生物医药有限公司38. 杭州德睿智药科技有限公司.......等50-60多家企业决策者参与来源 | 药智头条（药智网获取授权转载）责任编辑 | 八角声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。商务合作 | 王存星 19922864877（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦

▎药明康德内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，在今年4月，有约60款1类新药首次在中国获批临床。按照新注册分类，“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物，它们也往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们来看看这些1类新药都有哪些？又有望惠及哪些患者？图片来源：123RF从疾病领域来看，在4月首次在中国获批临床的1类新药中，抗肿瘤药物有30多款，占比超过60%。肿瘤之外，这些药物的适应症还涵盖了神经系统疾病、自身免疫性疾病、呼吸系统疾病、消化系统疾病等疾病领域。▲4月首次在中国获批临床的1类新药疾病领域分布从药物类型来看，4月首次在中国获批临床的1类新药包括细胞和基因疗法（CGT）、抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等不同的类型。其中，CGT产品较多，有10款，包括肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、干细胞药物、γδ T细胞药物、CAR-T细胞药物、TCR-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法、AAV基因疗法、碱基编辑药物等等。▲4月首次在中国获批临床的1类新药分子类型分布以下将分享在4月获批临床的CGT疗法的基本信息，供读者参阅。欲了解更多药物的信息，请扫描下方二维码，即可获得“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。正序生物：CS-101注射液作用机制：碱基编辑药物适应症：重型β-地中海贫血根据正序生物新闻稿，CS-101为该公司自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物。该产品通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底“治愈”β-地中海贫血症的目的。英百瑞生物：IBR822细胞注射液作用机制：靶向TROP2抗原的CAR-raNK细胞疗法适应症：晚期实体肿瘤根据英百瑞生物新闻稿，IBR822是该公司自主研发的非病毒、非基因修饰，能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞（CAR-raNK）产品。该产品通过由靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联，具有较高的安全性和杀伤肿瘤细胞能力。天泽云泰：VGN-R09b作用机制：基因疗法适应症：原发性帕金森病；芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症根据天泽云泰新闻稿介绍，VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法，使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）为基础，旨在恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。该产品通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。从理论上说，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。科士华生物：KSH01注射液作用机制：靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞药物适应症：食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期实体瘤根据科士华生物新闻稿介绍，KSH01为一款针对消化道和泌尿系大癌种的TCR-T细胞新药，靶向MAGE-A4抗原。该产品的核心序列是从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列，MAGE-A4则是一种在多种实体肿瘤中普遍存在的抗原。西比曼生物/阿斯利康：C-CAR031作用机制：自体抗GPC3 CAR-T疗法适应症：GPC3+晚期/复发性肝细胞癌根据西比曼生物新闻稿，C-CAR031是基于西比曼生物和阿斯利康（AstraZeneca）的联合开发协议在中国共同开发的产品，为一种针对肝细胞癌的自体抗GPC3的CAR-T疗法。GPC3在多种恶性实体肿瘤中特异性高表达（如肝细胞癌、鳞状非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌等），但在健康成人中几乎不表达，因此是理想的、有潜力针对多种恶性实体肿瘤的理想靶点。波睿达生物：BRD-03作用机制：靶向CD99的自体CAR-T细胞疗法适应症：≥18 周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤根据波睿达生物新闻稿介绍，BRD-03是一款抗CD99 CAR-T细胞产品，其表面特异性受体特异性靶向CD99阳性肿瘤细胞，无MHC限制地与肿瘤细胞表面的CD99抗原识别、结合后，经信号转导途径激活T细胞，释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子，引发CD99阳性肿瘤细胞凋亡，表现出对CD99阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性，从而达到治疗CD99阳性肿瘤的目的。暨德康民生物：γδ T细胞注射液作用机制：异体γδ T细胞药物适应症：原发性肝细胞癌根据暨德康民生物新闻稿，γδ T细胞注射液为一款创新免疫细胞药物。γδ T细胞为T细胞的一种，已陆续被发现在肿瘤、感染以及自身免疫疾病的发展过程中发挥着重要作用。康弘药业：KH658眼用注射液作用机制：新一代眼科基因治疗产品适应症：新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性根据康弘药业新闻稿，KH658眼用注射液是新一代眼科基因治疗产品，基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体，具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。该产品通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白，从而抑制新生血管病变的生长，减缓疾病的进展，有望以单次给药实现患者长期获益。北科生物：人脐带间充质干细胞注射液作用机制：人脐带间充质干细胞注射液适应症：中重度系统性红斑狼疮根据北科生物新闻稿介绍，间充质干细胞（MSC）是源自于早期发育中胚层的成体干细胞，具有高度增殖、自我更新能力，多向分化潜能，受损组织修复功能和免疫抑制能力。研究表明，MSC可以通过调节免疫细胞来抑制系统性红斑狼疮活性和分化为多个细胞，修复SLE引起的多系统和多器官损害。君赛生物：GC203作用机制：非病毒载体基因修饰TIL疗法适应症：晚期实体瘤根据君赛生物新闻稿介绍，GC203是一款非病毒载体基因修饰TIL疗法，通过非病毒载体介导的基因工程技术，使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7。在治疗过程中，所有患者无需接受大剂量化疗清淋、无需IL-2联用，且在普通病房即可完成治疗。除了上述药物，4月还有包括抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等在内的其它类型药物首次在中国获批临床，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行，早日造福患者！扫描下方二维码，您将可以获取“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2] 各公司官网及新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。