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硫酸氢乌莫司他胶囊联合盐酸吉西他滨治疗局部晚期/转移性胰腺癌患者的耐受性、安全性和药代动力学临床研究
主要目的 评价硫酸氢乌莫司他胶囊(LH011)联合盐酸吉西他滨(GEM)治疗局部晚期/转移性胰腺癌患者的耐受性、安全性,并确定LH011联合GEM的MTD,为下一临床试验提供推荐剂量。 次要目的 评价LH011及代谢产物的药代动力学特征; 评价LH011联合GEM对局部晚期/转移性胰腺癌的疗效; 评估LH011对肿瘤标志物(CA19-9)和uPA相关标志物(如D-二聚体)的影响。
盐酸领克尼斯胶囊(LH031)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性、耐受性和药代动力学的I期临床研究
评价LH031单次给药及连续给药用于复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性、耐受性; 确定剂量限制性毒性(DLT)及最大耐受剂量(MTD),为后期临床研究推荐合理的给药方案。
LH021单次联合多次剂量递增给药用于治疗原发性膝关节骨关节炎的耐受性和安全性 的 I 期临床研究
主要目的: 评估LH021单次联合多次关节腔注射给药用于治疗原发性膝关节骨关节炎的耐受性和安全性。 次要目的: (1)测定关节腔注射 LH021 后药物的全身药代动力学参数 (2)评价LH021对目标膝关节功能和疼痛的影响 探索性目的: 探索生物标志物与药效的关系
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在中国药企BD交易日趋常态化的当下,一笔成熟资产的全权益交易引发了行业关注。3月4日,港股制药龙头中国生物制药(01177.HK)与全球跨国制药巨头赛诺菲联合宣布,双方就全球首创(FIC)JAK/ROCK双靶点抑制剂罗伐昔替尼,达成独家全球许可协议。根据协议,中国生物制药及子公司正大天晴药业将授予赛诺菲该产品在全球范围内开发、生产与商业化的独家权利,同时将获得最高15.3亿美元的总付款。
值得关注的是,这不仅是近年来中国生物制药与MNC(跨国药企)达成的首个创新药对外授权项目,更是中国大型制药企业中,少有的与全球MNC就临床后期成熟资产达成的全权益授权合作。这笔交易,意味着中国生物制药从药物立项、临床开发、注册申报,到生产质控的全链条研发能力,得到全球顶尖药企的严苛体系认证;更标志着这家中国龙头药企,进一步完善了从“引进来”到“走出去”的双向BD能力闭环,为其庞大的创新管线矩阵,打开了全球化价值释放的空间。
这更揭示了行业的一个新风向——中国药企的全链条研发力越来越被MNC认可,双方的互信上了一个新台阶。
TONACEA
01
小赛道大爆款:罗伐昔替尼凭什么赢得青睐?
一笔能打动全球MNC的BD交易,底层逻辑永远是资产本身的临床价值。罗伐昔替尼,正是中国生物制药在罕见病小众赛道里,养出的一条具备全球竞争力的“大鱼”。
作为正大天晴自主研发的全球首创新药,罗伐昔替尼是全球首款获批的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂。它通过双通路协同作用,实现抗炎与抗纤维化双重药理作用,精准针对骨髓增殖性肿瘤、移植排异等疾病的核心病理机制,是全球同靶点药物中研发进度领先、临床数据亮眼的标杆产品。
该产品目前核心布局两大适应症,骨髓纤维化(MF)和cGVHD(慢性移植物抗宿主病)。其中,MF于2023年纳入中国《第二批罕见病目录》,国内年新发患者超6万人,存量患者逾20万人。 罗伐昔替尼凭借双靶点机制实现了疗效与安全性的双重突破,Ⅲ期临床数据显示其缩脾效果、症状改善率显著提高,不良反应发生率大幅降低。
2026年2月,罗伐昔替尼(商品名:安煦®)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化 (PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化 (PPV-MF) 或原发性血小板增多症后骨髓纤维化 (PET-MF) 成年患者的一线治疗。
而真正让这款产品跳出本土市场、获得全球认可的核心价值,是在慢性移植物抗宿主病领域的突破性潜力。
俗称“慢性排异”的cGVHD,是异基因造血干细胞移植后最常见的“次生灾害”。全球移植后患者的发生率高达30%~70%,其中50%的患者确诊时已进展至中至重度。它不仅会严重损害患者的生活质量,更是导致移植后患者非复发死亡的首要原因,是全球移植领域数多年未能攻克的核心临床难题。
罗伐昔替尼的临床价值已获全球学术界权威认证:2025年2月,其cGVHD治疗Ⅰb/Ⅱa期研究成果发表于血液学顶刊《Blood》,数据显示59.1%受试者排异症状显著改善,最佳总体缓解率达86.4%;12个月无失败生存率达85.2%,显著优于已获批疗法,且安全性与耐受性极佳,无剂量限制性毒性及因不良反应停药案例。
目前,该适应症已被中国CDE纳入突破性疗法认定,国内Ⅲ期临床稳步推进,同时获美国FDA批准开展Ⅱ期临床,全球化开发进程全面开启。
正是这份在小众赛道里跑出的突破性临床价值,让罗伐昔替尼最终撬动了与赛诺菲的全球合作。据不完全统计,该笔交易也是中国移植领域最大的BD交易之一,彻底打破了行业“小池子里养不出大鱼”的固有认知。
TONACEA
02
一笔双赢的交易
这无疑是一笔双赢的合作。
对中国生物制药而言,这笔交易的价值远超短期财务收益。1.35 亿美元的首付款可带来即时的利润增量。而作为一个成熟资产,后续的里程碑付款与销售分成,更能提供十分明确的长期稳定收益。中生也将在后续开展的国内Ⅱ、Ⅲ期临床项目中,通过赛诺菲的协同参与,获得国际化的开发经验。
对赛诺菲而言,作为深耕疫苗、自免、罕见病领域的头部跨国药企,可凭借其全球临床开发与商业化资源,快速打开罗伐昔替尼的国际市场,最大化罗伐昔替尼的全球长期价值。
特别是当前,在骨髓纤维化等血液瘤适应症上,赛诺菲不断加大布局:CD38单抗、CD20双抗,GPRC5D单抗等产品及在研管线,无论是研发还是商业化,都能与罗昔替尼协同赋能。罗伐昔替尼在 GVHD 领域的突破性临床价值,也与赛诺菲现有管线布局思路高度契合;且该临床后期成熟资产开发风险低,能够快速补充赛诺菲在移植与血液疾病领域的产品矩阵,巩固全球市场地位。
TONACEA
03
中生BD出海渐入佳境
与赛诺菲达成的重磅合作,不仅为以资产收并购见长的中国生物制药,赋予了全产业链能力的MNC权威背书,更彻底打通了公司创新管线的全球估值空间。
在中国创新药行业,BD 能力绝非简单的 “买” 与 “卖”,而是企业研发实力、商业化能力与全球化视野的综合体现。在此之前,中国生物制药凭借强大的本土商业化能力与全链条临床开发实力,已成为勃林格殷格翰等MNC布局中国市场的首选合作伙伴;通过多款重磅产品的引进合作,建起成熟完善的 “引进来” BD 体系。
近年来,中生通过内生研发与外延并购双轮驱动,持续扩充自身的创新管线矩阵,为BD出海储备了充足的“弹药”。仅在罗伐昔替尼所在的血液疾病领域,公司就有十余个创新管线处于稳步推进阶段,其中BCL-2抑制剂TQB3909、Syk抑制剂TQB3473等多个核心产品均已进入Ⅲ期临床,未来数年内将陆续迎来获批节点。
而通过收购礼新医药、赫吉亚生物等深耕创新赛道的biotech企业,叠加自身二十余年持续投入的自主研发体系,中国生物制药已经沉淀出了覆盖肿瘤、肝病、呼吸、心血管代谢等多个核心领域的庞大创新管线矩阵,储备了大量具备全球开发潜力的FIC、BIC资产。
今年,中国生物制药将在多个全球顶级学术会议上陆续发布重磅临床数据,包括TQH3906(TYK2抑制剂)、 LM/302(CLDN18.2 ADC)、 LM/108(CCR8单抗)、TQB3019(BTK OAPD)、 Kylo-11(LPA)等等,为对外授权与合作奠定坚实基础。
随着罗伐昔替尼的交易落地,中生对外授权能力迎来一次关键验证。其庞大的创新药管线资产,也有望通过BD模式加速走向全球舞台,为企业开辟出国际化发展的第二增长曲线。
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对无数有娃家庭来说,冬春季节儿童呼吸道感染是最为担忧的健康问题 ,其背后藏着一个远比普通感冒凶险的 “元凶”—— 呼吸道合胞病毒(RSV)。 它是我国婴幼儿严重呼吸道感染住院的首要病因,季节性流行给医疗系统和社会带来沉重负担。当前,全球针对RSV感染的临床治疗手段疗效有限,针对性预防成为防控关键,而国内市场依赖进口产品,存在价格高昂、供应有限等问题,临床需求远未得到满足。
“十五五”规划《建议》中明确提出“支持创新药和医疗器械发展”[1],再次凸显创新药在国家经济社会发展和人民健康保障中的战略地位。经过多年积累与沉淀,国产创新药正实现从量变到质变的跃升,逐步摆脱以往“跟随式创新”的路径依赖,加速向具有全球竞争力的“全球首创”(First-in-Class)优质研发管线迈进。与此同时,新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》系统性确立了包括优先审评审批在内的四条药品加快上市注册路径,构建了以临床价值为导向的高效审评体系[2]。
2026年3月2日,由珠海泰诺麦博制药股份有限公司自主研发的重组长效抗呼吸道合胞病毒全人源单克隆抗体——芮特韦拜单抗注射液(曾用名:TNM001)被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入优先审评审批程序,这意味着,国内婴儿家庭有望更快用上这款自主研发的 RSV 长效防护药物。芮特韦拜单抗注射液研发上市进程的快速推进,得益于我国持续完善的药品创新法规体系的有力支撑,助力临床亟需的优质药物更快惠及广大患者。
(截图来源:国家药品监督管理局药品审评中心官网)
芮特韦拜单抗注射液,是泰诺麦博继全球首创新一代“破伤风针”新替妥(通用名:斯泰度塔单抗注射液)之后,第二款斩获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)优先审评 “通行证” 的创新产品。这家本土创新生物制药企业能连续两次拿下药品上市审评“快车道”资格,核心在于其研发管线始终锚定临床亟需、具备显著临床价值的创新药物,既是监管部门对其产品临床价值、研发质量的权威认可,也是企业长期专注源头创新、坚守民生价值导向的必然结果。
两款产品接连斩获优先审评资质,充分印证了泰诺麦博的硬核竞争力,不仅与我国药品优先审评制度“坚持以临床价值为导向、加快临床亟需好药落地”的核心初衷高度契合,更成为国内创新药企业实现高质量突围的典型样本。
芮特韦拜单抗注射液凭借其四大核心优势,有望重塑国内RSV预防格局:首先是更高保护,给药后150天内可显著降低RSV下呼吸道感染发生率,对重症预防效果尤为突出;其次是靶向创新,其特异性靶向RSV病毒F蛋白全新的融合前构象(Pre-F)保守表位,不仅增强了中和效力,更提供了长期保护的可能;第三是安全性卓越,作为全人源单抗,它最大程度降低了免疫原性风险,特别适合免疫系统尚未成熟的婴儿群体;最后是便捷高效,仅需单次注射一针即可实现长效保护,大幅简化临床干预流程,减轻婴儿不适,有效提升接种依从性。
随着芮特韦拜单抗注射液上市进程全面提速,其未来落地应用备受期待。业内人士呼吁这款完全国产自主研发的创新单抗能尽早上市,以切实满足婴儿RSV防护需求,减轻家庭照护压力,缓解儿科医疗资源紧张,为婴儿健康筑牢坚实防线。
参考文献:
[1] 中华人民共和国中央人民政府网.以高效严格监管促进创新药和医疗器械发展——访国家药品监督管理局党组书记、局长李利.https://www.gov.cn/zhengce/202512/content_7050882.htm.2025.12.10.
[2] 中华人民共和国中央人民政府网.《中华人民共和国药品管理法实施条例》(以下简称《条例》).https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202601/content_7056256.htm.2026.1.16.
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上海和元生物技术(集团)股份有限公司 2026年3月2日
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上海和元生物技术(集团)股份有限公司(股票代码:688238)作为一家在科创板上市的高新技术企业,自2013年成立以来,始终深耕细胞和基因治疗核心领域。公司专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务;为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务;为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用,造福生命健康。
公司秉承“整合你我资源,服务生命科学”的理念,坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观,已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。
关于同写意
同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十二年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。
尊享多重企业/机构会员特权
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入会请联系同写意秘书处
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