锐正基因首款体内基因编辑新药获批临床

7月19日，锐正基因自主研发的针对甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001成功获批进入临床试验阶段。ART001是中国首个进入人体临床的体内基因编辑创新药物。锐正基因目前主要推进的三条产品线分别为ART001、ART002和ART009，其中ART001进展最快。

今年6月，在美国加利福尼亚圣地亚哥举办的国际生物大会上，锐正基因创始人王永忠博士公布了ART001治疗ATTR患者的临床研究数据。数据显示，经过24周的临床试验，ART001展示了良好的安全性和药效，有望成为“最佳同类”药物。此次IND申请从递交到获批仅历时50余个工作日，并且没有补充资料即一次性通过。基于已有的临床数据，ART001接下来的试验将从已验证的起效剂量开始，显著加快了临床进度，预期能够为ATTR患者带来革新性的终生一次用药疗法。

锐正基因成立于2021年，创始人王永忠博士在生物医药行业拥有20多年经验。他曾在康弘生物、先声集团和苏桥生物等公司任职，并成功推动了多款创新药物的研发和上市。锐正基因专注于治疗由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠引发的ATTR，这是一种罕见遗传病，可导致多个器官受损。目前市场上治疗ATTR的药物主要是美国辉瑞公司的他法米迪，2023年销售额达到33亿美元。

锐正基因的ART001与美国Intellia的NTLA-2001相对标，但临床数据显示，ART001在药效和安全性方面皆优于NTLA-2001。ART001在给药24周后，高剂量组受试者的TTR蛋白平均下降90%以上，并显示出一次给药即可获得长期药效的潜力。在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑方面，ART001在人体实验中，即使超过饱和剂量近80倍，也没有检测到脱靶编辑，显示了行业领先水平。

ART001计划近期在美国提交IND申请，可能成为全球首个在中国和美国同时申报的非病毒载体体内基因编辑产品。基因治疗是当前医药创新的前沿领域，体内基因编辑技术具有巨大的潜力。然而，体内基因编辑对安全性和技术难度要求更高，且缺乏成熟的专利和成功经验。锐正基因选择了基于脂质纳米微粒（LNP）递送的体内基因编辑药物，这一技术可以大规模生产并直接输入患者体内。

目前，全球范围内针对ATTR的主要研发企业有Intellia Therapeutics和Verve Therapeutics，国内则有锐正基因和上海尧唐生物等。整体来看，锐正基因的ART001在技术和临床应用上的突破，为ATTR患者带来了新的希望。

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