全球首例！In vivo CAR 正式冲击肝癌一线治疗新高地
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2025年12月9日，CREATE Medicines宣布全球首例转移性肝细胞癌（HCC）患者已成功在其一项关键研究中接受了MT-303药物的首次给药。MT-303是一种基于公司独创mRNA-LNP技术平台的在研CAR疗法，专为靶向GPC3而设计。此疗法正与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗——当前被广泛推荐为HCC一线治疗的标准方案——共同进行联合试验。
CREATE Medicines是一家专注于临床阶段生物技术创新的公司，以体内多免疫编程技术的开拓者而闻名。公司依托经过验证的临床经验和前沿RNA科技，积极推动体内CAR疗法的研究及开发，致力于在癌症治疗、自身免疫疾病及纤维化病变领域取得突破性进展。
在CREATE现有的单药治疗项目（包括MT-302和MT-303）的临床数据中显示，在超过40例接受治疗的患者中，均看到了体内CAR的成功表达、免疫系统的激活以及肿瘤的进一步浸润。这些初步的研究结果为MT-303与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗联合使用提供了重要的生物学依据，显示出在一线治疗中可能带来更佳偶合或协同作用的潜力。
此外，MT-303作为单药给药已表现出鲜明且可控的安全性特征，进一步证实了CREATE的mRNA-LNP体内CAR方法可与现有免疫疗法安全联用的可行性。这一平台因其灵活性和可重复给药的特点，以及不需要进行淋巴细胞清除的优势，使MT-303非常适合在需要免疫激活的早期治疗阶段中联合使用。
关于MT-303，作为一种在研体内靶向GPC3的CAR疗法，MT-303通过CREATE的mRNA-LNP系统对髓系细胞进行有选择性的编程。其设计目标包括重复给药的持久性佳、无淋巴细胞清除的要求、在髓系细胞和肿瘤内实现CAR的表达，以及对GPC3阳性肿瘤的直接细胞毒作用。此外，MT-303通过发挥免疫调节效应，招募适应性免疫系统，推动其在绝大多数HCC病例中产生更好的疗效。
在MT-303的I/II期试验中，单药剂量递增实验已验证其在人体中的机制有效性，显示出体内CAR的稳定表达、髓系细胞的活化、肿瘤浸润以及较好的临床活性，支持了其在联合治疗中的进一步开发。
MT-303一线HCC研究（NCT06478693）是一项国际多中心开放标签的试验，旨在探讨MT-303联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗的安全性、耐受性及初步疗效。该研究专为未接受过系统治疗的不可切除或有转移性的HCC成人患者而设。此项试验将深入评估免疫激活的标志物，包括CAR表达的动力学、细胞因子谱以及免疫细胞在肿瘤中的浸润程度，并探索其早期抗肿瘤活性。这一研究生成的数据将用于指导后续的联合治疗策略，并有望在更广泛的前线治疗及标志物丰富的患者群体中应用。
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