新药品加入“关爱计划”
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2024年12月11日，国家药监局审评中心公布了最新的关爱计划项目公告，其中ALXN1850注射液成为项目关注的重点，计划用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。该药物的引入标志着在罕见病药物研发方面迈出的重要一步，旨在通过试点项目加速相关药物的研究和审批过程。
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，ALXN1850注射液已成功被纳入此计划。此项目的关键性信息包括申报单位为阿斯利康全球研发（中国）有限公司，所针对的适应症为低磷酸酯酶症。申报目前处于C阶段，即关键研究前阶段，该阶段的工作主要集中于参与中国的多中心国际临床试验，特别选择多个COA指标来评估ALXN1850的临床有效性。
在此前期的关爱计划公告中，Fitusiran注射液和羟钴胺注射液也被纳入此计划。Fitusiran注射液的申报由GenzymeCorporation负责，适应症为含或不含凝血因子抑制物的血友病A或B的预防治疗，现处在D阶段，即上市申请前的最后准备阶段。关键工作包括临床试验中的患者定性访谈及上市后的安全性和有效性研究。
羟钴胺注射液则在A阶段，负责单位为华润双鹤药业股份有限公司，针对甲基丙二酸血症伴或不伴同型半胱氨酸血症的儿童患者。该阶段的工作重点在患者问卷调研及疾病自然史数据的丰富，以支持药物未来的开发工作。这些试点项目的推进显示出我国在罕见病药物研发领域的持续努力和关注，期望通过有效的管理和创新，让罕见病患者受益。
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