葛兰素史克重金押注ASO赛道：预付1750万美元
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2025年12月18日，全球知名生物制药公司CAMP4 Therapeutics宣布与葛兰素史克（GSK）达成一项重要合作协议。CAMP4一直致力于开发针对遗传疾病的RNA疗法，此次合作旨在识别和开发用于治疗神经退行性疾病和肾脏疾病的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。
根据协议，CAMP4将获得1750万美元（约合人民币1.23亿元）的预付款。此外，在达到特定研发和商业目标后，CAMP4还将获得额外收入，并从未来产品销售中根据分级特许权协议获取收益。CAMP4计划利用其专利的RAP平台，识别调控多个基因靶点的regRNA，并研发能够增强这些靶基因表达的ASO候选药物供后续开发之用。GSK将在此基础上负责这些候选药物的进一步发展及商业化。
对此，GSK研究技术高级副总裁Chris Austin表示：“我们期待与CAMP4的合作，结合其RNA发现平台与GSK在寡核苷酸和遗传学方面的专业知识，加速针对神经退行性疾病及肾脏疾病的新疗法开发。这次合作再次体现了我们利用尖端科技为患者提供突破性疗法的承诺。”
CAMP4的总裁兼首席执行官Josh Mandel-Brehm则指出：“神经退行性疾病和肾脏疾病中蛋白表达不足问题严重。此次与GSK的合作，将帮助我们快速确认新的靶点，并提高已知遗传靶点的表达水平，真正展示了我们发现平台对患者带来革新性药物的潜力。”
在细胞治疗的探索中，GSK已进行广泛布局。然而，自2022年起，GSK逐步撤出多项细胞与基因疗法项目的研发，2023年时更是宣布完全停止这一领域的投入，转而投入小核酸药物开发。早在2019年，GSK便与Ionis Pharmaceuticals开展合作，以总额2.62亿美元获得ASO新药的开发和推广权益。2021年，葛兰素史克与Arrowhead合作开发针对NASH的RNAi疗法ARO-HSD，合作金额高达10.3亿美元。2022年12月，GSK与Wave Life Sciences达成协议，项目价值最高达33亿美元，推动由Wave负责的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA编辑项目WVE-006的研究。根据GSK的2024年财报，与Ionis合作开发的乙肝ASO新药Bepirovirsen计划于2026年上市，完整的III期临床数据也有望在同年公布。
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